前沿 | 老药新用，能否为这种遗传病带来治疗新曙光？

2024-03-18

临床研究

▎药明康德内容团队编辑掌纤维瘤病（Dupuytren挛缩）是一种常见的遗传性纤维化疾病，通常发生在年龄大于45岁的男性身上。它的典型症状包括在手掌内形成结节，最终导致手指向内挛缩（爪形手）。这种疾病不仅会影响患者手部的活动度和功能，还会使人衰弱，并经常产生疼痛。或许很多人没有听说过这种疾病，但它的发病率为大众所耳熟能详的类风湿关节炎的3倍，影响了全球8.2%的人口，是最常见的致残性手部疾病之一。尽管掌纤维瘤病不会致命，但患有此类疾病的患者常常饱受这种疾病带来的痛苦。除了注射胶原酶，掌纤维瘤病患者没有更多的药物治疗可供选择，只能一遍又一遍地进行手术或放疗以阻止疾病的进展，但这些方法的效果通常只能暂时阻止疾病的进展。不仅如此，约85%的患者术后会复发，还有39%的患者会产生手术并发症。一部分患者如果不想再忍受多次手术的痛苦，甚至会选择截肢。对于该疾病患者来说，他们迫切需要新的药物疗法来改善他们的治疗现状。▲Ventoux Biosciences的创始人兼首席执行官Kurt Harrington先生（图片来源：Ventoux Biosciences公司官网）库尔特·哈林顿（Kurt Harrington）是生物技术行业的资深工作者，曾在多家生物医药公司担任过领导职务，同时也是一名掌纤维瘤病患者。自哈林顿三十多岁首次发病后，他至今已被此病困扰大约15年。在这期间，他已经接受了多轮手术和放疗治疗来控制疾病的进展。哈林顿的病遗传自他的父亲，他父亲在30多年的患病生涯中也已接受过八次手术。除了自己和父亲的病，最令哈林顿感到不安的是，他的两个儿子虽然年龄尚小还未发病，但也很有可能会遗传。为此，哈林顿决定自己筹款成立一家公司，为自己的孩子，也为全球数千万掌纤维瘤病患者找到新的有效的治疗之法。好消息是，今年3月12日，哈林顿创立的Ventoux Biosciences公司宣布，其主要候选疗法在临床前实验中取得了积极的结果，并已启动一轮融资，旨在将这种候选药物从临床前研究阶段推进到人体研究阶段。Ventoux Biosciences表示，其候选疗法VEN-201是一种已在全球90多个国家/地区使用了超过20年的疗法，其安全性已得到验证，但该分子此前并未获批用于治疗Dupuytren挛缩。Ventoux Biosciences通过针对性的科学评估、专家意见和人工智能数据发现了这种已获批的小分子具有治疗Dupuytren挛缩的潜力。该分子的具体信息尚未披露。在与掌纤维瘤病表型相似的硬皮病小鼠模型的实验中，与未经治疗的小鼠相比，每天将VEN-201注射到小鼠的纤维化组织中，可以减少其厚度和胶原蛋白的密度，并重塑整体组织。该结果表明，VEN-201具有一定的抗纤维化活性，需要在临床试验中进一步进行验证。对于这款正在尝试老药新用的疗法，哈林顿表示，尽管它无法治愈掌纤维瘤病，他还是希望它能够阻止这种疾病进一步恶化，让那些患者避免采取最极端的措施。他说：“如果我们能够及早为患者提供一些干预方法来帮助他们减缓疾病的进展，那就太好了。”大家都在看▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料：[1] A founder's quest for drug to treat his own hand condition kicks off with positive mouse data. Retrieved March 13, 2024, from https://www.fiercebiotech.com/research/founders-quest-drug-treat-his-own-hand-condition-kicks-positive-mouse-data[2] Dupuytren挛缩-默沙东诊疗手册（大众版）. Retrieved March 13, 2024, from https://www.msdmanuals.cn/home/bone-joint-and-muscle-disorders/hand-disorders/dupuytren-contracture[3] Ventoux Biosciences Launches To Transform Disease Management For Fibrotic Disease. Retrieved March 13, 2024, from https://www.ventouxbio.com/ventoux-biosciences-launches-to-advance-treatment-options-for-dupuytrens-disease/免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新