Stelios Therapeutics, Inc.

Gene therapy clinical trial pipeline constitutes 250+ key companies continuously working towards developing 300+ gene therapies, analyzes DelveInsight LAS VEGAS, Nov. 2, 2022 /PRNewswire/ -- DelveInsight's ' Gene Therapy Competitive Landscape – 2022 ' report provides comprehensive global coverage of available, marketed, and pipeline gene therapies in various stages of clinical development, major pharmaceutical companies are working to advance the pipeline space and future growth potential of the gene therapy pipeline domain. Key Takeaways from the Gene Therapy Pipeline Report Over 250+ Gene Therapy companies are evaluating 300+ gene therapies in various stages of development, and their anticipated acceptance in the gene therapy market would significantly increase market revenue. Leading gene therapy companies such as Novartis, Johnson & Johnson, Fibrocell Technologies, Pfizer, HELIXMITH Co., Ltd., Sarepta Therapeutics, Solid Biosciences Inc., Lexeo Therapeutics, Spark Therapeutics, Xalud Therapeutics, uniQure, Ultragenyx Pharmaceutical, Nanoscope Therapeutics, Homology Medicines, Freeline therapeutics, Amicus Therapeutics, REGENXBIO, Gyroscope Therapeutics, CSL, Sangamo Therapeutics, LYSOGENE, Asklepios BioPharmaceutical, Alcyone Therapeutics, Taysha Gene Therapies, Gensight Biologic, Vivet Therapeutics, BridgeBio, BioMarin Pharmaceutical, Neurophth Therapeutics, Abeona Therapeutics, Coave Therapeutics, Actus Therapeutics, Forge Biologics, Passage Bio, Aspa Therapeutics, Adrenas Therapeutics, ESTEVE, 4D Molecular Therapeutics, Bayer, LogicBio Therapeutics, Eli Lilly and Company, Adverum Biotechnologies, Libella Gene Therapeutics, Rocket Pharmaceuticals, Decibel therapeutics, DiNAQOR, Affinia Therapeutics, Lacerta Therapeutics, Atamyo Therapeutics, Apic Bio, Orchard Therapeutics, Nervosave Therapeutics, Maze Therapeutics, SOLA Biosciences, Benitec Biopharma, Hanugen Therapeutics, Exegenesis Bio, CANbridge Life Sciences Ltd, StrideBio, ENZERNA BIOSCIENCES INC., AAVogen, Capsigen, Code Biotherapeutics, Amarna Therapeutics, Poseida Therapeutics, Inc., bluebird bio, Genethon, Voyager Therapeutics, Jaguar Gene Therapy, LLC, Oxford Biomedica, Ocugen, Genprex, Beam Therapeutics, Neurogene Inc., Treeway, Oyster Point Pharma, Elicera Therapeutics AB, Generation Bio Co., Atsena Therapeutics, Precision Biosciences, Precigen, SELECTA BIOSCIENCES, Encoded Therapeutics, Graphite Bio, Nuevocor, M6P Therapeutics, SwanBio Therapeutics, AviadoBio, Myrtelle, Kriya Therapeutics, Inc., Senti Biosciences, Castle Creek Biosciences, Inc., Treadwell Therapeutics, Opus Genetics, Renovacor, and others are evaluating novel gene therapies candidate to improve the treatment landscape. Key gene therapies in the pipeline in various stages of development include Zolgensma, Carvykti, Laviv, Provenge, Fordadistrogene movaparvovec, Engensis, SRP-9001, RGX-202, SGT-001, LX2006, SPK 3006, XT-150, AMT-161, UX810, MCO 010, HMI-102, FLT190, EtranaDez, FLT180a, GT005, RGX-121, AT GAA, Giroctocogene fitelparvovec, SPK-8011, LYS-SAF302, ACTUS-101, ACTX-401, TSHA 120, GS030, VTX-801, BBP-631, ADVM-022, AAV- hTERT, RP-A501, and others. In October 2022, Astellas and Taysha Gene Therapies announced the strategic investment to support the development of Taysha's AAV-based gene therapy programs. In October 2022, French companies formed a strategic alliance to cover cell and gene therapy (C>) GMP manufacturing. In October 2022, AVROBIO announced the patient dosing completion in the first gene therapy clinical trial for cystinosis treatment. In October 2022, Xcell Biosciences Inc. (Xcellbio) and aCGT Vector announced a collaboration today to improve manufacturing and analytic procedures used to develop personalized cell and gene therapies for cancer patients. In August 2022, the FDA approved Zynteglo (betibeglogene autotemcel), the first cell-based gene therapy for treating adult and pediatric patients with beta-thalassemia who require regular red blood cell transfusions. In March 2022, REGENXBIO announced that the FDA granted Rare Pediatric Disease Designation for RGX-202, which may entitle REGENXBIO to receive a priority review voucher which can be redeemed to obtain priority review for any subsequent marketing application and may be sold or transferred should a new BLA for RGX-202 be approved. In January 2022, REGENXBIO Inc. announced the clearance of its Investigational New Drug application by the FDA to evaluate RGX-202, potential one-time gene therapy for the treatment of Duchenne muscular dystrophy (Duchenne) in a first-in-human clinical trial. RGX-202 is designed to deliver a transgene for a novel microdystrophin that includes the functional elements of the C-Terminal (CT) domain found in naturally occurring dystrophin. RGX-202 uses REGENXBIO's proprietary NAV® AAV8 vector. In November 2021, REGENXBIO Inc. announced that the US FDA granted Orphan Drug Designation for RGX-202, potential one-time gene therapy for the treatment of Duchenne muscular dystrophy. Request a sample and discover the recent advances in gene therapy @ Gene Therapy Competitive Landscape Report Gene Therapy Overview Gene therapy is the treatment of disease through the introduction of genetic material into cells. This review will look at gene transfer methods and current and potential applications for craniofacial regeneration, focusing on future development and design. Though non-viral gene delivery methods have a low gene transfer efficiency, they have the advantages of relative safety, low immunogenicity, ease of manufacture, and the lack of a DNA insert size limitation. Find out more about gene therapy treatment @ Gene Therapy Market Gene Therapy Pipeline Analysis: Drug Profile Fordadistrogene movaparvovec: Pfizer Pfizer's Fordadistrogene movaparvovec is a recombinant adeno-associated virus serotype 9 (AAV9) capsid that contains a shortened version of the human dystrophin gene (mini-dystrophin) controlled by a human muscle-specific promotor. Because of its ability to target muscle tissue, the AAV9 capsid was chosen as the delivery mechanism. The gene therapy demonstrated durable and statistically significant improvements in multiple efficacy endpoints measured 12 months after infusion in the Phase Ib study of PF-06939926 in ambulatory for boys with DMD. LX2006: Lexeo Therapeutics Lexeo Therapeutics drug, LX2006, is an AAV-based gene therapy candidate administered intravenously to treat Friedreich's ataxia cardiomyopathy, the leading cause of death in Friedreich's ataxia patients. LX2006 targets the cardiac manifestations of Friedreich's ataxia by delivering a functional frataxin gene, which promotes frataxin protein expression and restores mitochondrial function in myocardial cells. LX2006 reversed cardiac abnormalities in Friedreich's ataxia disease models in preclinical studies, improving cardiac function and survival while demonstrating a favorable safety profile. LX2006 has been granted Rare Pediatric Disease and Orphan Drug designation by the FDA for treating Friedreich's ataxia. A snapshot of the Gene Therapy Pipeline Drugs mentioned in the report: Learn more about the emerging gene therapies @ Gene Therapy Clinical Trials Scope of the Gene Therapy Competitive Landscape Report Coverage: Global Key Gene Therapy Companies: Novartis, Johnson & Johnson, Fibrocell Technologies, Pfizer, HELIXMITH Co., Ltd., Sarepta Therapeutics, Solid Biosciences Inc., Lexeo Therapeutics, Spark Therapeutics, Xalud Therapeutics, uniQure, Ultragenyx Pharmaceutical, Nanoscope Therapeutics, Homology Medicines, Freeline therapeutics, Amicus Therapeutics, REGENXBIO, Gyroscope Therapeutics, CSL, Sangamo Therapeutics, LYSOGENE, Asklepios BioPharmaceutical, Alcyone Therapeutics, Taysha Gene Therapies, Gensight Biologic, Vivet Therapeutics, BridgeBio, BioMarin Pharmaceutical, Neurophth Therapeutics, Abeona Therapeutics, Coave Therapeutics, Actus Therapeutics, Forge Biologics, Passage Bio, Aspa Therapeutics, Adrenas Therapeutics, ESTEVE, 4D Molecular Therapeutics, Bayer, LogicBio Therapeutics, Eli Lilly and Company, Adverum Biotechnologies, Libella Gene Therapeutics, Rocket Pharmaceuticals, Decibel therapeutics, DiNAQOR, Affinia Therapeutics, Lacerta Therapeutics, Atamyo Therapeutics, Apic Bio, Orchard Therapeutics, Nervosave Therapeutics, Maze Therapeutics, SOLA Biosciences, Benitec Biopharma, Hanugen Therapeutics, Exegenesis Bio, CANbridge Life Sciences Ltd, StrideBio, ENZERNA BIOSCIENCES INC., AAVogen, Capsigen, Code Biotherapeutics, Amarna Therapeutics, Poseida Therapeutics, Inc., bluebird bio, Genethon, Voyager Therapeutics, Jaguar Gene Therapy, LLC, Oxford Biomedica, Ocugen, Genprex, Beam Therapeutics, Neurogene Inc., Treeway, Oyster Point Pharma, Elicera Therapeutics AB, Generation Bio Co., Atsena Therapeutics, Precision Biosciences, Precigen, SELECTA BIOSCIENCES, Encoded Therapeutics, Graphite Bio, Nuevocor, M6P Therapeutics, SwanBio Therapeutics, AviadoBio, Myrtelle, Kriya Therapeutics, Inc., Senti Biosciences, Castle Creek Biosciences, Inc., Treadwell Therapeutics, Opus Genetics, Renovacor, and others Key Gene Therapies in Pipeline: Zolgensma, Carvykti, Laviv, Provenge, Fordadistrogene movaparvovec, Engensis, SRP-9001, RGX-202, SGT-001, LX2006, SPK 3006, XT-150, AMT-161, UX810, MCO 010, HMI-102, FLT190, EtranaDez, FLT180a, GT005, RGX-121, AT GAA, Giroctocogene fitelparvovec, SPK-8011, LYS-SAF302, ACTUS-101, ACTX-401, TSHA 120, GS030, VTX-801, BBP-631, and others. Dive deep into rich insights for approved gene therapies; visit @ FDA-approved Gene Therapies Table of Contents For further information on gene therapy uses, reach out @ Viral Vectors for Gene Therapy Related Reports Gene Therapy In CNS Disorder Market Gene Therapy In CNS Disorder Market Insights, Epidemiology, and Market Forecast – 2032 report deliver an in-depth understanding of the disease, historical and forecasted epidemiology, as well as the market trends, market drivers, market barriers, and key gene therapy In CNS disorder companies, including UniQure Biopharma, Brain Neurotherapy Bio, NeuroGeneration, Eli Lilly and Company, Sio Gene Therapies, among others. Adeno-Associated Virus Vectors in Gene Therapy Market Adeno-Associated Virus Vectors in Gene Therapy Market Insights, Epidemiology, and Market Forecast – 2032 report delivers an in-depth understanding of the disease, historical and forecasted epidemiology, as well as the market trends, market drivers, market barriers, and key adeno-associated virus vectors in gene therapy companies, including Pfizer, CSL Behring, Spark Therapeutics, Freeline Therapeutics, RegenxBio, Amicus Therapeutics, among others. Adeno-Associated Virus Vectors in Gene Therapy Pipeline Adeno-Associated Virus Vectors in Gene Therapy Pipeline Insight – 2022 report provides comprehensive insights about the pipeline landscape, pipeline drug profiles, including clinical and non-clinical stage products, and the key adeno-associated virus vectors in gene therapy companies, including Pfizer, CSL Behring, Spark Therapeutics, Freeline Therapeutics, RegenxBio, Amicus Therapeutics, among others. Gene Therapy For Ocular Rare Disease Pipeline Gene Therapy For Ocular Rare Disease Pipeline Insight – 2022 report provides comprehensive insights about the pipeline landscape, pipeline drug profiles, including clinical and non-clinical stage products, and the key gene therapy for ocular rare disease companies, including Roche Holding, Novartis, Ocugen, among others. Gene Therapies For Cardiomyopathies Pipeline Gene Therapies For Cardiomyopathies Pipeline Insight – 2022 report provides comprehensive insights about the pipeline landscape, pipeline drug profiles, including clinical and non-clinical stage products, and the key gene therapies for cardiomyopathies companies, including XyloCor Therapeutics, LEXEO Therapeutics, Stelios Therapeutics, Tenaya Therapeutics, Renova Therapeutics, among others. Gene And Cell Therapies Targeting CNS Disorders Pipeline Gene And Cell Therapies Targeting CNS Disorders Pipeline Insight – 2022 report provides comprehensive insights about the pipeline landscape, pipeline drug profiles, including clinical and non-clinical stage products, and the key gene and cell therapies targeting CNS disorders companies, including UniQure Biopharma, Brain Neurotherapy Bio, NeuroGeneration, Eli Lilly and Company, Sio Gene Therapies, among others. Other Trending Reports Goitre Market | Thymus Cancer Market | US Healthcare Outlook Report | Venous Stenosis Market | Negative Pressure Wound Therapy Systems Market | Global Kinase Inhibitor in Autoimmune Diseases Market | Metrorrhagia Market | Dysfunctional Uterine Bleeding Market | Hypereosinophilic Syndrome Market | Age-related Vision Dysfunction Market | Dental Lasers Market | CRISPR Therapies Pipeline Insight | Cell And Gene Therapy For Multiple Myeloma Market | Drug Hypersensitivity Market | Dysthymia Market | Persistent Depressive Disorder Market | Cancer Vaccines Market | Weight Loss/Weight Management (Obesity) Market | Food Allergy Market | Obsessive-Compulsive Disorder Market | Tumor Ablation Market | Physiotherapy Equipment Market | Chimeric Antigen Receptor (CAR) T-Cell Therapy Market | Anti-hypertension Market | Radiofrequency Ablation Devices Market | Global Messenger RNA (mRNA)-based Vaccines and Therapeutics Market | Gastro Intestinal Bleeding Market | Trastuzumab Biosimilars Insight | Varicose Veins Market | Germ Cell Tumor Market | Intracardiac Echocardiography Devices Market | India Healthcare Report | Crows Feet Market | Seborrhoeic Dermatitis Market | Injectable Drug Delivery Devices Market | Structural Heart Devices Market | Substance (Drug) Abuse Market | Insulin Glargine Biosimilar Insight Related Healthcare Blogs AAV Vectors in Gene Therapy Gene Therapy for Duchenne Muscular Dystrophy Avrobio's Gene Therapy for Cystinosis Treatment Gene Therapy for Hemophilia Emerging Gene Therapy in the Dermatology About DelveInsight DelveInsight is a leading Business Consultant, and Market Research firm focused exclusively on life sciences. Connect with us at LinkedIn Contact Us Shruti Thakur [email protected] +1(919)321-6187 Logo: SOURCE DelveInsight Business Research, LLP

2022年9月12日，蜚声全球的Fierce Biotech’s 2022 入选药企名单公布。每年的企业，都暗含着对未来几年医药创新方向的预测，一些成长性较高的创新药企,，例如Juno、MyoKardia、CRISPR Therapeutics等都曾是的入选企业，从今年的的名单中，透露出以下重要的方向：充分结合其他领域的技术进步，解决生物医药行业的问题。像Generate、LifeMine、Verge等公司，利用人工智能、机器学习等开发药物，Strand 将合成生物学与mRNA技术相结合，Scorpion则是将基因编辑、药物化学、蛋白质组学和超级计算等前沿技术相结合。基因疗法大放异彩。本次共有6家与基因疗法有关的企业入选，在新基因编辑工具（Arbor）、扩大基因疗法至非罕见病领域（Lexeo）、递送工具创新（）、研发长效药（Strand）等方向呈现多点突破。注重技术平台的建设。至少有9家公司拥有各自领域的技术平台，其中像Shape Therapeutics等公司拥有不止一个技术平台。设立技术平台的背后，往往是着眼于解决医药领域某些难题，而非仅仅追求单个药物的成功，像为解决蛋白质降解疗法应用范围的局限性问题，解决。1、Agomab TherapeuticsAgomab Therapeutics成立于2017年，是一家来自比利时的小分子药物公司，旨在利用小分子化合物和激动性抗体靶向细胞因子通路，最终导致组织损伤的修复，清除纤维化和恢复器官的功能。Agomab成立之初的重点管线是有潜力治疗多种疾病的激动性单克隆抗体(agomAbs)，这也是该公司名字的由来。2021年，公司收购了西班牙的Origo Biopharma，获得了目前的主要管线AGMB-129。AGMB-129是一款口服的ALK-5抑制剂，主要用于治疗纤维狭窄性克罗恩病，目前处于临床1期。此外，公司还有吸入式ALK-5小分子抑制剂药物AGMB-447，用于治疗特发性纤维化，目前处于临床前阶段。今年7月，公司完成了辉瑞领投的B轮融资，并与辉瑞达成了联合开发AGMB-129的合作协议。此前，公司的投资人还有勃林格殷格翰、Redmile、Cormorant等机构。2、 Therapeutics Therapeutics成立于2017年，是一家来自英国的靶向蛋白降解疗法公司。今年5月4日，同时宣布分别与百时美施贵宝、默克达成战略合作协议，在行业内引起关注：与默克的合作：首付款为3900万欧元，用于开发肿瘤学、免疫学适应症的三个候选药物。此外，将获得高达8.935亿欧元的里程碑付款，以及中个位数范围的特许权使用费；与百事美施贵宝的合作：将获得3000万美元的预付款，高达12.5亿美元的里程碑付款，以及全球产品净销售额的分成。目前的靶向蛋白质降解领域的研究侧重于利用多用途分子，通过配体或分子胶将问题蛋白质与降解剂连接起来，从而被分解。但是已知的能将蛋白质与降解剂连接起来的配体数量限制了蛋白质降解的应用范围。的药物可以靶向蛋白酶体降解系统的其它组分，不局限于少数几种E3泛素连接酶，扩展了蛋白降解剂的应用范围。公司的技术平台Eclipsys还支持靶向蛋白降解药物具有更好的药物特征，包括口服利用度和有效组织渗透。公司的研究处于药物发现阶段，预计在2023年中才会推出具体的候选药物。源自苏格兰邓迪大学，于2020年完成了Advent Life Sciences领投的A轮融资，其他投资人包括苏格兰投资银行、BioMotiv等机构，并于2021年3月完成了Forbion和Gilde Healthcare领投的5300万美元的B轮融资，此外，公司的投资人还有礼来、诺华等知名药企。3、Arbor BiotechnologiesArbor Biotechnologies成立于2017年，是一家专注于为肝脏和中枢神经系统中的遗传疾病提供基因组编辑疗法的公司。Arbor Biotechnologies是由基因编辑领域的张锋博士和基因分析权威David Walt博士联合创办，旨在发现新的基因编辑蛋白，并基于这些蛋白开发为疾病“量身定制”的基因编辑疗法。公司已经开发出7种独有的基因编辑器，发现了超过60种核酸酶家族和超过70种CRISPR转座酶（transposases）。公司的主要管线是一种治疗原发性高草酸尿症的罕见疾病的基因疗法，预计在2023年底前向FDA提交临床试验申请。2021年，Arbor宣布与Vertex达成12亿美元的合作，Vertex将使用公司的基因编辑技术开发细胞疗法，用于治疗1型糖尿病、镰状细胞病、β地中海贫血等7个适应症，同年完成了淡马锡、Ally Bridge领投的B轮融资，金额高达2.15亿美元。4、AviadoBioAviadoBio成立于2019年，是一家专注于治疗神经退行性疾病的基因疗法公司。AviadoBio采取了神经外科手术的方法，将病毒微量注射到正确的大脑位置，以克服血液用药方式难以穿透血脑屏障的障碍，并采取核磁共振（MRI）成像监测药物递送，避免了基因在血清或肝脏中出现，从而减少脱靶效应。公司的主要管线AVB-101，用于治疗于额颞叶痴呆（FTD），于今年4月获得美国和欧洲的孤儿药资格，计划明年年底在欧洲和美国开始其1/2期临床试验。此外，公司还有针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的临床前管线。AviadoBio源于伦敦国王学院，曾于2021年完成了NEA领投的A轮融资，此前曾获得强生、F-Prime、LSP等知名机构的种子轮融资。5、Generate BiomedicinesGenerate Biomedicines由著名投资机构Flagship Pioneering于2018年孵化设立，是一家人工智能驱动的新型蛋白质疗法公司。Generate Biomedicines利用机器学习和人工智能，系统分析以亿计的已知蛋白，旨在发现氨基酸序列与蛋白结构功能的相关规律，快速生成抗体、肽、酶、细胞和基因疗法，让医药研发不再依赖试错型高通量筛选，从而针对靶标设计已有疗法之外的更好替代疗法。Generate的目标是今年有14个药物项目进入临床前开发阶段，进度较领先管线是靶向SARS-CoV-2刺突蛋白保守区域的广泛中和抗体，预计将于明年年初向FDA提交临床试验申请。今年1月，公司与安进达成高达19亿美元的研发合作，其中包括为五个管线的5000万美元预付款，且安进有权选择额外的五个管线。此外，安进将为合作产生的每个管线支付高达3.7亿美元的里程碑付款和特许权使用费。公司在2021年11月完成了3.7亿美元的B轮融资，投资方包括阿布扎比投资局、Arch Venture、富达、Morningside Ventures等知名机构。6、Lexeo TherapeuticsLexeo Therapeutics成立于2021年，是一家针对心脏病、阿尔海默兹病（AD）的基因疗法公司。Lexeo Therapeutics源于纽约威尔康奈尔医学院基因疗法专家Ronald Crystal的实验室，在NIH的资助下成立，主要管线是一款基于AAV的基因疗法LX1001，目前处于1/2期临床研究阶段。该疗法旨在将保护性载脂蛋白E2基因输送到APOE4等位基因的患者中枢神经系统，以阻止或减缓阿尔海默兹疾病的进展。Lexeo于2021年的1月和9月，分别完成了8500万美元的A轮和1亿美元的B轮融资，投资人包括 D1 Capital、Lundbeckfonden Ventures、Omega Funds等知名机构，并在去年7月收购了Stelios Therapeutics，获得了心脏领域的基因疗法。此外，公司还与富士达成了基因疗法的生产合作。7、LifeMine TherapeuticsLifeMine Therapeutics成立于2017年，是一家利用人工智能，从真菌中发现小分子药物的公司。LifeMine由美国著名科学家和企业家、哈佛大学教授Gregory Verdine博士创立，此前Gregory Verdine还联合创立了Wave Life Sciences、Enanta、Eleven Bio等多家生物医药公司。公司的基因组药物开发平台Avatar-Rx使用人工智能对真菌基因组测序，并预测单个分子的药理功能。目前公司已经拥有一个包含约80000 个完全测序的真菌基因组的数据库，是迄今为止最大的真菌基因组集合。公司的长期目标是让其平台在10年内研发出10种药物。LifeMine在今年3月与葛兰素史克达成了合作协议，将获得7000万美元的首付款，以及未来的里程碑付款和销售收入分成。LifeMine在2017年完成了5500万美元的A轮融资，投资人有通和毓承、博裕资本、GV、蓝池资本等机构，部分机构有中资背景，并于今年3月完成了1.75亿美元的C轮融资，投资人有3W Partners、富达、Arch Venture等机构。8、 Therapeutics Therapeutics成立于2015年，是一家基于差异化递送系统的药物研发公司。开发了一种具有器官选择性靶向的脂质纳米颗粒（LNP）递送平台（SORT-LNP），通过加入具有不同生化特征的脂质，SORT-LNP可将LNPs递送到肺、脾脏等不同的器官，实现对特定器官的靶向，突破了大多数LNP只能将药物递送到肝脏的局限性。除了具有高度选择性靶向递送能力，SORT-LNP还具备以下优势：可实静脉输注、吸入、皮下注射、肌内注射、和鞘内注射等现多种给药方式；可用于递送mRNA，siRNA，DNA等多种结构。目前的两个核心产品管线主要是针对原发性纤毛运动障碍（PCD）和囊性纤维化（CF）开发mRNA疗法。于2021年完成了B轮和B+轮融资，融资总额达2亿美元，参与的投资机构包括安进、拜耳、辉瑞、赛诺菲等大型药企。9、Scorpion TherapeuticsScorpion Therapeutics成立于2020年，是一家小分子药物研发公司。Scorpion Therapeutics创立了一个药物搜索平台，该平台结合了CRISPR基因组工具、药物化学、蛋白质组学和计算数据能力等前沿技术，开发更具选择性的小分子，从而提高治疗效果并降低毒性。目前，Scorpion在三个方面搭建研发管线：针对已有靶点设计更好的疗法、发现新靶点、针对目前不可成药的靶点设计药物。公司主要的管线有两个：针对乳腺癌进行试验的PI3Kα抑制剂STX-478，以及旨非小细胞肺癌的STX-721，预计在明年进入临床试验。Scorpion的CEO Axel Hoos 博士曾是葛兰素史克的肿瘤业务负责人，是免疫肿瘤学领域的权威。公司在2020年10月与2021年1月分别完成了1.08亿的A轮融资和1.62亿美元B轮融资，知名投资人有Abingworth, Atlas Venture, Boxer Capital, EcoR1 Capital等，并于今年1月与阿斯利康达成了合作，其中首付款有7500万美元，潜在里程碑付款15亿美元。10、Shape TherapeuticsShape Therapeutics成立于2019年，专注于RNA编辑和开发下一代基因疗法。Shape Therapeutics的RNAfix ™技术，通过作用于RNA的腺苷脱氨酶 (ADAR)、抑制tRNA和工程腺相关病毒 (AAV) 等蛋白质，实现RNA的体内靶向和修饰。RNAfix™ 平台使用天然人类细胞来修饰RNA，不需要引入外源性蛋白质，能够有效降低诱导免疫反应的可能性。公司于2021年完成了1.12亿美元的B轮融资，投资方有德诚资本、NEA等，并与罗氏达成高达20亿美元的合作，利用公司RNAfix™技术，以及AAVId™ 技术平台，研发治疗阿尔茨海默病、帕金森氏症、囊性纤维化和其他罕见疾病的药物。11、Storm TherapeuticsStorm Therapeutics成立于2015年，是一家开发肿瘤和其他疾病的RNA修饰酶抑制剂的英国公司。Storm Therapeutics源于剑桥大学，致力于发现靶向RNA修饰酶的小分子化合物，通过调节RNA修饰酶的功能来治疗癌症和其它疾病。公司的主要管线是STC-15，旨在抑制METTL3，开发治疗某些实体瘤和白血病的潜力。2021年，公司与Exelixis(NASDAQ:EXEL)宣布了合作计划，首付款1700万美元，EXEL获得了ADAR1在内的两个针对RNA修饰酶的合作候选药物。12、Strand TherapeuticsStrand Therapeutics成立于2017年，致力于研发可编程的长效mRNA药物。Strand Therapeutics基于合成生物学和mRNA科学的技术平台，可将源自RNA病毒的自我复制基因与控制患者体内治疗性蛋白表达的位置、时间和强度相结合，从而能够递送一次可以表达数周的mRNA，提高治疗疾病的疗效、安全性和成本效益。除了长效优势，公司的技术品台还具备将mRNA疗法推广到疫苗之外的领域，比如癌症。2021年1月，Strand 宣布和百济神州达成合作协议，并于同年6月完成5200万美元的A轮融资，投资人有Redmile Group、百济神州等机构，计划将在研管线于明年推进到临床阶段。13、SynthekineSynthekine成立于2019年，是一家利用开发工程化细胞因子，以治疗癌症和自身免疫性疾病。Synthekine的研究基础源自来自斯坦福大学K. Christopher Garcia博士的实验室，采用替代细胞因子激动剂，将细胞因子的活性偏向某些免疫细胞类型，二聚化或多聚化细胞因子受体，从而产生了一系列选择性激活信号传导的可能性。公司的主要管线STK-012是一款靶向IL-2部分激动剂，目前处于临床一期，另外一个较有前景的药物是STK-009+SYNCAR-001，将CD19的CAR-T疗法与工程细胞因子配对，以激发靶向免疫反应。Synthekine于2021年6月完成1.075亿美元的B轮融资，投资方有Deerfield、Janus Henderson、RA Capital、Rock Springs、Omega Funds等机构，并于同年11月，与默克达成了高达5.25亿美元的合作协议。14、Verge GenomicsVerge Genomics成立于2015年，是一家利用人工智能，开发神经系统药物的公司。Verge Genomics拥有ConVERGE技术平台将人类基因组学与先进的计算工具相结合，绘制出引起疾病的数百个基因，找到靶向所有基因的药物，并预测临床成功概率更高的新药。鉴于神经系统的药物研发低于行业平均水平，公司选择以该领域作为研究对象。Verge Genomics仅用了三年时间，就开发出一种针对渐冻症（ALS）的新靶点和新作用机制的临床候选药物。2021年7月，公司与礼来达成7.04亿美元的合作，利用ConVERGE平台，为礼来开发不超过4个候选药物。2018年，Verge完成了3200万美元的A轮融资，由曾经投资特斯拉、推特等知名公司的DFJ领投，药明康德等机构跟投；2021年12月，Verge完成9800万美元的B轮融资，由贝莱德领投，礼来、默克等机构跟投。15、Volastra Therapeutics Volastra Therapeutics成立于2020年，主要利用染色体不稳定性的预测能力来治疗癌症。Volastra Therapeutics拥有CINtech技术平台，采取合成致死性和免疫激活两种方法，识别导致染色体不稳定的基因突变，以及将癌细胞与健康细胞区分开来的基因突变。公司靶向K1F18A的药物即将进入IND阶段，但尚未披露具体的肿瘤适应症。2021年4月，Volastra宣布种子轮的融资由1200万美元扩大4400万美元，主要投资方有Vida Ventures、ARCH Venture等知名机构，并于今年3月，与百时美施贵宝达成开发三个药物的合作协议，首付款有3000万美元，潜在里程碑付款与特许权使用费高达11亿美元。此外，Volastra还与微软合作，利用Azure AI发现癌症转移的驱动因素。封面图来源：123rf版权声明/免责声明本文为授权转载文章，版权归拥有者。仅供感兴趣的个人谨慎参考，非商用，非医用、非投资用。欢迎朋友们批评指正！衷心感谢！文中图片、视频为授权正版作品，或来自微信公共图片库，或取自公司官网/网络根据CC0协议使用，版权归拥有者。任何问题，请与我们联系（电话：13651980212。微信：27674131。邮箱：contact@drugtimes.cn）。衷心感谢！推荐阅读肿瘤药全部扑街！FDA两天开了4场专家咨询委员会，竟然只有一款「粪便疗法」通过了...中国制药江湖「神曲」！~~ 继《PD-1之歌》之后，药时代拟推出《双抗之歌》 | 附：30+篇双抗主题好文章行业再现【淘金者】：我就再赌最后一把！三院士齐聚！以临床价值为导向，打造生物医药源头创新机制 | 上海源创新药高峰论坛圆满落幕！阿尔茨海默病，可能是我们老去后的结局……RSV领域时隔60年起风云！阿斯利康/赛诺菲，一剂绝尘！罗永庆离开腾盛博药加盟云顶新耀，中国药企挖人大战进入白热化。这是行业成熟的标志吗？请投票！从280万到300万，全球最贵药物记录被打破！只用了短短30天！重磅！CDE发布ADC临床研发技术指导原则征求意见稿（附：~100篇ADC文章）海阔凭药去，大道创新行! 2022第三届中国新药CMC高峰论坛与您再约上海！（第二轮通知）点击这里，报名参加第三届中国新药CMC高峰论坛！

9月12日，Fierce Biotech发布2022年度Fierce15榜单。具体而言，今年入榜的15家公司，大多成立于2015年之后，2017年成立的公司入榜最多达5家，其中最年轻的公司为Volastra Therapeutics，该公司成立于2020年，已经获得种子轮4400万美元融资。在今年3月，该公司还与BMS达成合作，利用Volastra的技术平台进行染色体不稳定3个靶点的研究。交易价值高达11亿美元，其中包括3000万美元的预付款。而融资进展最快的LifeMine Therapeutics已经进入C轮。纵观这15家公司，一个最为显著、也最为集中的特点是，虽然各家企业研发领域及疾病方向千差万别，但是大多都利用基因疗法以及人工智能助力，且不少公司的技术平台获得了MNC的青睐，BMS、默克、安进、阿斯利康、礼来均已出手参与投资，或者与相关公司达成了合作。例如，其中致力于“创建下一代靶向蛋白降解剂”公司Amphista，其专有的Eclipsys™靶向蛋白质降解平台已经分别与BMS、默克展开合作；利用机器学习来创造自然界从未发现的蛋白质的Generate公司在今年1月与Amgen达成了高达19亿美元的交易；致力于利用人工智能驱动的药物发现平台来搜索真菌的基因组，靶向不可成药靶点公司LifeMine，在今年3月与GSK达成合作；Scorpion则与阿斯利康达成了一项合作，收获7000万美元预付款，交易潜在总额超15亿美元；Shape与罗氏达成了超30亿美元合作；Synthekine与默沙东达成了一项合作，利用 Synthekine 专有的替代细胞因子激动剂平台来发现、开发和商业化针对多达两个靶点的新型细胞因子疗法......未来这些Biotech要向何处去？作为Biotech公司发展的风向标，回溯其10年前2012年发布的“Fierce 15”榜单或许能够找到答案。据了解，2012年“Fierce 15”入选企业大多成立于2000年至2011年之间。除了已经消失的Angiochem、EnVivo、Celladon和Seaside Therapeutics等公司，还有不少优秀标的在入选榜单之后不久，便成为BigPharma收购的对象，例如，Aragon Pharmaceuticals在2013年被强生公司以10亿美元的价格收购；还有Okairos在上榜的次年，便被GSK以3.25亿美元现金收购；而Foundation Medicine作为2012年度Fierce 15榜单中唯一的诊断公司，在上榜后一年后，该公司以每股18美元的价格上市。2015年，罗氏以每股50美元的价格收购了该公司一半以上的股份......而当时最受关注的企业之一蓝鸟生物，坚持独立发展、上市至今，但是却身陷泥潭，艰难求生。近两年其多个产品接连出问题，其股价从2018年的高点下跌了约97%、市值不断蒸发……蓝鸟试图在4月份裁员30%，将其成本降低多达40%。然而，即使在削减之后，蓝鸟生物的现金预计也只能支撑到明年上半年。综合来看，那些曾经备受瞩目Biotech公司，历经20年的发展，最好的出路似乎不是独立求生，而是与大药企合作来续命求生，或者成为大药企中旗下一员，成为下一个BigPharma仍是新一代Biotech遥不可及的梦。2022年度Fierce15企业概况以下为2022年Fierce15企业简介：1. Agomab TherapeuticsAgomab成立于2017年，虽然该公司成立时间并不长，但是一直受到了不少制药公司的关注。今年7月，辉瑞通过旗下 “突破性增长计划”（Pfizer Breakthrough Growth Initiative）领投了Agomab的4050万美元B轮融资。尽管成立刚5年，该公司的研发管线就发生了一次重大变化。该公司时成立之初，其临床重点为激动性单克隆抗体(agomAbs)，这也是该公司名字的由来，但是在2021年，这家比利时生物技术公司收购了总部位于西班牙的Origo Biopharma，进而获得了其首选候选药物，一种口服型ALK-5小分子抑制剂，主要用于治疗克罗恩病的AGMB-129。目前，AGMB-129已经进入临床I期试验阶段。此外其研发管线中，用于治疗特发性肺纤维化的AGMB-447（一种吸入式ALK-5小分子抑制剂）正处于IND申报阶段。此外，Agomab公司还有两款针对MET受体的在研激动剂，包括用于治疗器官衰竭的AGMB-101和针对多种纤维化适应症的AGMB-102，目前AGMB-101已进入IND申报阶段，而后者尚处于研发阶段。2. Amphista Therapeutics在生物技术领域，很少有公司能够做到在一天内宣布达成多笔合作，但是Amphista却做到了，该公司在一天内宣布了两笔潜在总价值达23亿美元的交易，两笔交易预付款共达7400万美元。今年5月，Amphista宣布与BMS、默克达成合作，双方将合作利用Amphista专有的Eclipsys™靶向蛋白质降解平台开发新一代蛋白降解疗法。其中，BMS将获得合作开发蛋白降解剂的全球独家许可，并将负责进一步开发与商业化推广；而默克将利用其Eclipsys™，共同开发肿瘤与免疫领域的蛋白降解剂。3. Arbor BiotechnologiesArbor公司的团队阵容相当豪华，该公司由张锋、David Walt、David Scott和Winston Yan 4位基因编辑领域的顶尖科学家联合创立，2021年4月，又吸引了前辉瑞高管、Sigilon Therapeutics公司首席运营官Devyn Smith作为CEO加入。该公司旨在发现新的基因编辑蛋白，并且基于这些蛋白开发为疾病“量身定制”的基因编辑疗法。该公司已经发现了超过60种核酸酶家族和超过70种CRISPR转座酶（transposases），分别是已有文献中发布数目的6倍和30倍。目前，该公司已经开发出7种独有的基因编辑器，覆盖90%以上的基因组。该公司的主打疗法是用于治疗原发性高草酸尿（primary hyperoxaluria）的基因疗法，预计将在2023年底开始递交IND申请。该公司专注的疾病领域为肝脏和中枢神经系统疾病。已有的脂质纳米颗粒和腺相关病毒系统已经能够将碱基编辑系统递送到这些组织中。4. AviadoBioAviadoBio公司创办于2019年，由F-Prime Capital和JJDC孵化，技术来自Christopher Shaw实验室。该公司拥有约50名员工。到明年其员工规模有望超过110人。2021年12月，AviadoBio宣布完成8000万美元A轮融资，此轮融资由New Enterprise Associates和Monograph Capital共同领投，主要用于推进治疗额颞叶痴呆（FTD）的基因疗法AVB-101项目进入临床开发阶段。并推进其处于临床前阶段的其他产品管线，包括治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）的相关药物。AVB-101主要用于治疗因颗粒蛋白前体基因突变导致的额颞叶痴呆，今年4月被FDA和EMA授予孤儿药认定，该公司首席执行官Lisa Deschamps在一次采访中指出，AVB-101的临床前阶段的结果“看起来非常积极”。5. Generate BiomedicinesGenerate Biomedicines由Flagship Pioneering在其实验室进行了两年的基础研究后成立，并在2020年推出。2021年11月18日，Generate Biomedicines宣布完成3.7亿美元的B轮融资，融资所得将用于推进该公司新型药物生成平台的开发。Generate Biomedicines主要利用机器学习和人工智能对新型蛋白质疗法进行编程。该公司的机器学习算法分析了数以亿计的已知蛋白质，寻找连接氨基酸序列、结构和功能的统计模式，其技术平台在过去三年中通过对数以万计的计算生成和广泛的实验特征的新型蛋白质的闭环学习得到了加强。结合该公司的湿式实验室研究，该平台可以快速生成抗体、肽、酶、细胞和基因疗法，以潜在地满足各种治疗需求。今年1月，该公司与安进达成高达19亿美元的研发合作，将利用其平台针对5个临床靶标开发蛋白疗法。Generate的目标是今年有14个药物项目进入临床前开发阶段，Generate的一个领先项目是靶向SARS-CoV-2刺突蛋白保守区域的广泛中和抗体，预计将于明年年初向FDA提交临床试验申请。6. Lexeo TherapeuticsLexeo团队不仅认为自己是为数不多的几家针对非罕见疾病的基因治疗公司之一，而且其最终目标之一是开发出一种治疗阿尔茨海默氏症的单一药物疗法。Lexeo源于威尔康奈尔医学院基因治疗先驱Ronald Crysta博士的实验室，主要得益于Crysta博士近25年的学术研究。2021年9月，该公司完成了1亿美元的B轮融资。该公司基于AAV的候选基因疗法LX1001目前处于I/II期临床，该疗法旨在将保护性载脂蛋白E2基因递送到APOE4纯合子阿尔茨海默症患者的中枢神经系统，以阻止或减缓退行性疾病的进展。LX1001是临床中唯一“专门专注于阿尔茨海默病遗传学”的药物。目前LX1001的初步数据积极。今年3月，该公司表明，低剂量LX1001可以降低阿尔茨海默症相关的生物标志物——T-tau蛋白和P-tau蛋白。尽管羽翼未满，Lexeo就开始通过收购来扩充管线，2021年该公司通过收购Stelios Therapeutics获得了三个心肌病基因治疗项目。7. LifeMine TherapeuticsLifeMine Therapeutics于2017年成立，目标是建立一种全新的发现药物的方法，致力于挖掘基因编码小分子(GEMs)。今年3月，该公司宣布完成1.75亿美元的C轮融资，主要用于推进LifeMine专有的、进化衍生的基因组药物开发平台Avatar-Rx。该平台已经拥有约8万个完整测序的真菌基因组数据库，是迄今为止最大的真菌基因组收集库。今年3月LifeMine与GSK达成合作，合作预付款7000万美元，目标是利用Avatar-Rx平台鉴定针对多达三个人类靶点的新型小分子先导化合物。明年将是LifeMine的重要一年，除了开始自主研发第一种药物外，Verdine还暗示，这家初创公司将在未来几个月内公布“至少一种，可能是两种”额外的药物研发合作伙伴关系。其长期目标是让其平台在10年内生产出10种药物，无论是来自LifeMine的产品线，还是来自其合作伙伴的产品线。8. ReCode TherapeuticsReCode Therapeutics成立于2015年，专注于创新基因药物的开发。今年6月，该公司宣布完成总额为1.2亿美元的B+轮融资，辉瑞、拜耳、安进、赛诺菲等多家大药企的风投部均参与了该公司的B轮融资。ReCode公司开发了一种具有器官选择性靶向的LNP递送平台（SORT-LNP），突破了传统LNP递送技术的局限性，能够实现对特定器官的靶向。该公司目前的两个核心产品管线主要是针对原发性纤毛运动障碍（PCD）和囊性纤维化（CF）开发mRNA疗法。9. Scorpion TherapeuticsScorpion成立不到2年，就已经获得了2.7亿美元融资。今年1月，Scorpion与阿斯利康达成了一项合作，收获7000万美元预付款，交易潜在总额超15亿美元。该公司致力开发下一代抗癌精准疗法，Scorpion主要利用其药物搜索平台应用于已验证的致癌基因，以创建针对不可成药靶点的候选小分子药物。简单来说，其2.0平台结合了多项创新（CRISPR等基因组工具的进展、化学蛋白质组学和超级计算等），以开发出更具选择性的小分子，从而提高治疗效果并降低毒性。该公司的首个候选药物STX-478是一款选择性PI3Kα抑制剂。另一款候选药物STX-271是一款EGFR抑制剂，用于治疗携带EGFR外显子20插入突变的非小细胞肺癌患者。10. Shape TherapeuticsShape Therapeutics成立于2019年，专注于RNA编辑和开发下一代基因治疗技术。自成立以来，Shape获得了多轮融资。在B轮融资中吸引了1.12亿美元后，Shape与瑞士制药公司罗氏（Roche）建立了合作伙伴关系。目前，Shape所开发的技术有三大方向：RNAFix、RNASkip和Delivery– AAV。其中Delivery –AAVid衣壳发现平台能生产具有更优递送特性的AAV载体（能够筛选数十亿种独特的衣壳，以找到优化载荷向特定组织递送的衣壳），可有效地将RNAfix和RNAskip有效载荷以及其他有效载荷输送到特定组织中。11. Storm TherapeuticsStorm Therapeutics成立于2015年，致力于开发用于肿瘤学和其他疾病的 RNA 修饰酶抑制剂。自前首席执行官 Keith Blundy 于 今年3 月离职以来，该生物技术公司一直由首席医疗官 Josefin-Beate Holz 医学博士 McMahon 领导，他拥有 30 多年的行业经验，并自 4 月起担任 Storm 的战略顾问，最近正式接任。Storm Therapeutics也颇受资本青睐。2019 年，包括 Big Pharma Pfizer 在内的投资者以 3840 万美元的 A 系列资金向这家生物技术公司注入了资金。去年秋天，Storm与加州生物技术公司 Exelixis 合作，开发新的 RNA 修饰抑制剂酶。Exelixis为Storm的两个发现项目的独家许可权支付了1700万美元现金，并将资助Storm的发现研究工作。12. Strand TherapeuticsStrand成立于2017年，其平台使该公司能够递送一次可以表达数周的mRNA。对于治疗实体瘤，Strand的策略包括进入肿瘤并表达细胞因子，这些细胞因子能够使免疫系统发动针对肿瘤的免疫反应。2021年6月，Strand完成了5200万美元的A轮融资，其目标是在2023年将领先项目推向临床。值得一提的是，Strand和百济神州也展开了交易，于2021年1月合作开发和商业化生物技术的实体瘤候选药物。该交易围绕 Strand 的肿瘤内或全身递送机制展开，该机制旨在将修饰肿瘤微环境的 mRNA 直接递送至肿瘤部位。13. SynthekineSynthekine创办于2019年，总部位于加利福尼亚州门洛帕克，正在重组免疫系统中的细胞，以对抗癌症和自身免疫性疾病，同时减少潜在的毒性。到目前为止，Synthekine已经有一种候选药物（IL-2部分激动剂STK-012）在临床试验中，并且几乎已经准备好将另一种药物（一种细胞疗法）送入人体试验。虽创办不久，但Synthekine的前景颇受制药巨头的认可。去年11月，该公司与默沙东达成了一项合作，利用 Synthekine 专有的替代细胞因子激动剂平台来发现、开发和商业化针对多达两个靶点的新型细胞因子疗法。最初，这项合作将专注于一个有可能治疗自身免疫性疾病的靶点。每个靶点都有可能为Synthekine带来超5.25亿美元的收益。14. Verge GenomicsVerge Genomics于2015创办，旨在从一家支持人工智能的药物发现公司跃升为一家成熟的神经科学生物技术公司。2021年7月，Verge Genomics宣布与礼来达成潜在金额为7.06亿美元的合作，利用其平台开发肌萎缩侧索硬化（ALS）的新疗法，其主要的肌萎缩侧索硬化症（ ALS ）候选人计划在今年年底进入临床。在临床研究方面，神经系统疾病的成功率是最低的。但Verge认为，其依靠复杂的人工智能和对直接取自受影响患者的大型复杂人体组织的基因分析方法将有助于提升其潜在药物。15. Volastra TherapeuticsVolastra创办于2020年，主要利用染色体不稳定性的预测能力来治疗癌症，押注两种方法，分别为合成致死和免疫激活。目前，Volastra公司管线中基于合成致死策略开发的药物进度最快，这些药物帮助Volastra获得4400万美元种子轮融资。今年3月，该公司还与BMS签署了三项合成致死合作计划，交易价值高达11亿美元，其中包括3000万美元的预付款。据悉，Volastra公司靶向K1F18A的药物即将进入IND阶段，但尚未披露它将针对哪些肿瘤类型。此前，公司首席执行官查尔斯休琼斯医学博士在接受采访时表示，该公司即将确定其第一阶段项目并招募临床研究合作伙伴。预计Volastra将在2023年年中对首批试验患者进行给药。本文参考自：1、Fierce Biotech's 2022 Fierce 152、Where are they now? Tracking down 2012's Fierce 15登记邮箱信息订阅E药经理人信息服务扫描二维码精彩推荐集采 | 国谈 | 医保动态 | 药审 | 人才 | 薪资 | 榜单 | CAR-T | PD-1 | mRNA | 单抗 | 商业化 | 国际化启思会 | 声音·责任 | 创百汇 | E药经理人理事会 | 微解药直播 | 大国新药 | 营销硬观点 | 投资人去哪儿 | 分析师看赛道 | 药事每周谈 | 医药界·E药经理人 | 中国医药手册创新100强榜单 | 恒瑞 | 中生 | 百济 | 石药 | 信达 | 君实 | 翰森 | 和黄医药 | 齐鲁 | 上海医药 | 复宏汉霖 | 康方生物 | 贝达 | 荣昌 | 科兴生物 | 泽璟制药 | 复星医药 | 海思科 | 再鼎 | 基石跨国药企50强榜单 | 辉瑞 | 艾伯维 | 诺华 | 强生 | 罗氏 | BMS | 默克 | 赛诺菲 | AZ | GSK | 武田 | 吉利德科学 | 礼来 | 安进 | 诺和诺德 | 拜耳 | 莫德纳 | BI | 晖致 | 再生元