Aspera Biomedicines, Inc.

▎药明康德内容团队编辑生物医药产业正在经历一场深刻的创新与变革。一方面，人工智能、基因编辑等前沿技术不断突破，为产业蓬勃发展注入全新活力；另一方面，研发的科学复杂度持续增加，研发效率亟需提升，创新面临着广泛而复杂的挑战。然而，挑战中往往也蕴含着机遇，关注前沿进展并洞悉行业风向是关键所在。任凭环境如何变化，总有创新先锋砥砺前行，为造福病患带来更多希望。2023年，药明康德“BOLD：创新引领，勇赴未来”系列活动汇聚了生物医药生态圈超过100位意见领袖和先锋嘉宾，深入探讨了生物医药领域创新进展，小分子、RNA、细胞和基因疗法的未来，以及重大疾病疗法研发等关键议题。这些探讨收获了广大业内同道的热切关注，我们的微信后台也收到了不少“期待回放”或“重温精彩内容”的呼声。年末岁尾，也正是回顾本年度产业创新，预判来年趋势之际。为满足更多朋友的观看需求，我们在年末提供12场主题讨论的限时回看，共同重温超过40位行业领袖的精彩洞察时刻。 ▲活动视频面向全球观众免费开放限时回看，长按识别上方二维码，一次注册即可申请观看所有视频2023年：创新的现状——BOLD I创新是产业始终秉持的精神。多位明星嘉宾带来生态圈的多元视角，从更长的时间跨度上审视当前的时代机遇。Todd Golub，哈佛大学-麻省理工学院Broad研究所主任John Ngai，美国国立卫生研究院BRAIN计划负责人Vijay Pande，Andreessen Horowitz普通合伙人Aviv Regev，基因泰克研究与早期开发负责人Michael Severino，Tessera Therapeutics首席执行官；Flagship Pioneering CEO合伙人专场主持嘉宾：Mathai Mammen，FogPharma首席执行官兼董事长突破界限：重新定义“可成药性”——BOLD I“难以成药”靶点多年来都是科学家们想要挑战的圣杯。打破不可成药的魔咒，哪些新工具和新技术有望改变研发范式，又将为哪些疾病治疗带来全新选择？Ros Deegan，OMass Therapeutics首席执行官Dan Nomura，加州大学伯克利分校化学生物学与分子治疗学教授Nancy Pryer，Ambagon Therapeutics首席科学官Lance Stewart，华盛顿大学蛋白设计研究所特殊项目运营负责人专场主持嘉宾：Karen Tkach Tuzman，BioCentury生物医药智库总监引领变革：通向下一代细胞与基因疗法之路——BOLD I全球范围内多款细胞和基因疗法获批上市，在研管线的快速涌现，有望掀起更高的浪潮。多位正在打造最前沿技术的创新先锋将探讨下一代细胞和基因疗法的特征。Ken Drazan，ArsenalBio董事长、首席执行官兼联合创始人Keith Gottesdiener，Prime Medicine总裁兼首席执行官Laura Shawver，Capstan Therapeutics总裁兼首席执行官Catherine Stehman-Breen，Chroma Medicine首席执行官专场主持嘉宾：胡正国，药明康德副董事长；药明生基首席执行官造福病患：将承诺变为现实——BOLD I癌症、心血管疾病、神经系统疾病是对人类健康影响广泛的三大顽疾。如何攻克这三座大山，切实满足治疗需求，造福全球病患？来自全球顶尖机构的三位医学权威嘉宾将带来他们的独到见解。Giulio Draetta，MD安德森癌症中心高级副总裁兼首席科学官Stephen Hauser，加州大学旧金山分校Weill神经科学研究所主任兼神经病学系教授Joseph Wu，美国心脏协会主席；斯坦福大学心血管研究所主任；Greenstone Biosciences联合创始人专场主持嘉宾：Christiana Bardon，MPM Capital旗下BioImpact Capital联合管理合伙人行则将至，共筑未来——BOLD I知名风投代表们齐聚一堂，分享他们眼中最具颠覆性潜力的前沿技术，描绘生态圈的未来画卷。Juergen Eckhardt，拜耳制药部业务发展和许可/开放创新总监；拜耳执行副总裁兼“飞跃计划”负责人Sofia Ioannidou，Andera Partners合伙人Carol Suh，ARCH Venture Partners合伙人Sze-Wee Tan，新加坡科技研究局（A*STAR）生物医学研究理事会助理首席执行官专场主持嘉宾：Michal Preminger，强生创新北美东部地区负责人2023年创新的现状——BOLD II审视创新现状，方能迈出更坚实的步伐。如何借助突破性科学技术，更好应对仍未满足的医疗需求？如何促进全新类型疗法更大规模应用，造福更多患者？Sabine Dandiguian，Jeito Capital管理合伙人Matthew Ellis，阿斯利康早期肿瘤学研发高级副总裁David Schenkein，GV普通合伙人James Wilson，宾夕法尼亚大学基因治疗项目（GTP）主任，医学院医学与儿科学教授专场主持嘉宾：胡正国，药明康德副董事长；药明生基首席执行官突破癌症研发障碍——BOLD III大量创新抗癌疗法在过去10年中问世，如何实现更个体化的诊疗？那些折戟沉沙的研究有何启示？造福更广泛患者，哪些治疗策略富有前景，哪种研发模式更有效？Jorge Conde，Andreessen Horowitz普通合伙人Sara Tolaney，丹娜-法伯癌症研究所乳腺肿瘤中心主任；哈佛医学院医学副教授克服中枢神经系统领域挑战——BOLD III大脑和CNS系统的高度复杂性让疗法开发之路遍布荆棘，但疾病生物学、遗传工具、生物标志物等方面的发展正在催化更多创新开花结果。CNS领域的杰出学者将带来β淀粉样蛋白（Aβ）通路对阿尔茨海默病疗法开发策略的影响，以及加速CNS疾病疗法研发的思考。Rudolph Tanzi，哈佛大学约瑟夫和罗斯-肯尼迪神经病学教授；美国麻省总医院神经病学副主席杨青，药明康德联席首席执行官引领罕见病干预策略新变革——BOLD III遗传学和创新技术的进展一日千里，正在革新罕见病治疗。如何识别能真正改变患者生活的研发机会，并加快验证？解决哪些普遍的瓶颈，将大幅提高研发效率？Brian Bronk，赛诺菲合作部神经科学、罕见病、技术平台和研发交易业务发展负责人Michael Hayden，Prilenia首席执行官从实验室走向临床：让科学发现真正造福病患——BOLD IV近年来罕见病新药研发表现亮眼，如脊髓性肌肉萎缩症（SMA）在短短几年内，实现了从无药可治到3款疾病修饰疗法获批的转变。从科学发现到临床疗法，从中可以获得哪些启示？纵览全行业，如何才能真正提高研发生产力？ Paulo Fontoura，罗氏神经科学、免疫学、眼科学、传染病和罕见病临床开发全球负责人胡正国，药明康德副董事长；药明生基首席执行官小分子，大机遇——BOLD IV聚焦热门前沿研发领域的独特挑战和机遇，3位科研翘楚共同畅谈小分子的“大”未来。Michelle Arkin，加州大学旧金山分校药物化学系教授兼主任Eric Fischer，丹娜-法伯癌症研究所化学生物学项目主任；哈佛医学院教授Kevan Shokat，加州大学旧金山分校细胞和分子药理学系教授，加州大学伯克利分校化学系教授洞察：基因药物的转化研究——BOLD IV对于前沿新分子疗法，从类器官到分子诊断，哪些创新将成为临床突破的催化剂？行业应当如何建立合作网络，以更有效的方式来推进转化研究？Catriona Jamieson，加州大学圣地亚哥分校医学教授兼癌症研究讲席教授；Aspera Biomedicines创始人David Schaffer，加州大学伯克利分校化学与生物分子工程、生物工程、分子与细胞生物学、神经科学教授▲活动视频面向全球观众免费开放限时回看，长按识别上方二维码，一次注册即可申请观看所有视频（特别提醒：本次回放截止日期为2023年12月31日）群星汇聚，智慧碰撞，精彩内容不容错过！欢迎业界朋友们扫描二维码免费报名观看。相信科学的引领、生态圈的融合、平台的力量，将在新变局中为产业创新注入源源动力，为患者带来真正具有深远影响力的变革。本文来由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈。转发授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

▎药明康德内容团队编辑生物医药产业正在经历一场深刻的创新与变革。一方面，人工智能、基因编辑等前沿技术不断突破，为产业蓬勃发展注入全新活力；另一方面，研发的科学复杂度持续增加，研发效率亟需提升，创新面临着广泛而复杂的挑战。然而，挑战中往往也蕴含着机遇，关注前沿进展并洞悉行业风向是关键所在。任凭环境如何变化，总有创新先锋砥砺前行，为造福病患带来更多希望。2023年，药明康德“BOLD：创新引领，勇赴未来”系列活动汇聚了生物医药生态圈超过100位意见领袖和先锋嘉宾，深入探讨了生物医药领域创新进展，小分子、RNA、细胞和基因疗法的未来，以及重大疾病疗法研发等关键议题。这些探讨收获了广大业内同道的热切关注，我们的微信后台也收到了不少“期待回放”或“重温精彩内容”的呼声。年末岁尾，也正是回顾本年度产业创新，预判来年趋势之际。为满足更多朋友的观看需求，我们在年末提供12场主题讨论的限时回看，共同重温超过40位行业领袖的精彩洞察时刻。 ▲活动视频面向全球观众免费开放限时回看，长按识别上方二维码，一次注册即可申请观看所有视频2023年：创新的现状——BOLD I创新是产业始终秉持的精神。多位明星嘉宾带来生态圈的多元视角，从更长的时间跨度上审视当前的时代机遇。Todd Golub，哈佛大学-麻省理工学院Broad研究所主任John Ngai，美国国立卫生研究院BRAIN计划负责人Vijay Pande，Andreessen Horowitz普通合伙人Aviv Regev，基因泰克研究与早期开发负责人Michael Severino，Tessera Therapeutics首席执行官；Flagship Pioneering CEO合伙人专场主持嘉宾：Mathai Mammen，FogPharma首席执行官兼董事长突破界限：重新定义“可成药性”——BOLD I“难以成药”靶点多年来都是科学家们想要挑战的圣杯。打破不可成药的魔咒，哪些新工具和新技术有望改变研发范式，又将为哪些疾病治疗带来全新选择？Ros Deegan，OMass Therapeutics首席执行官Dan Nomura，加州大学伯克利分校化学生物学与分子治疗学教授Nancy Pryer，Ambagon Therapeutics首席科学官Lance Stewart，华盛顿大学蛋白设计研究所特殊项目运营负责人专场主持嘉宾：Karen Tkach Tuzman，BioCentury生物医药智库总监引领变革：通向下一代细胞与基因疗法之路——BOLD I全球范围内多款细胞和基因疗法获批上市，在研管线的快速涌现，有望掀起更高的浪潮。多位正在打造最前沿技术的创新先锋将探讨下一代细胞和基因疗法的特征。Ken Drazan，ArsenalBio董事长、首席执行官兼联合创始人Keith Gottesdiener，Prime Medicine总裁兼首席执行官Laura Shawver，Capstan Therapeutics总裁兼首席执行官Catherine Stehman-Breen，Chroma Medicine首席执行官专场主持嘉宾：胡正国，药明康德副董事长；药明生基首席执行官造福病患：将承诺变为现实——BOLD I癌症、心血管疾病、神经系统疾病是对人类健康影响广泛的三大顽疾。如何攻克这三座大山，切实满足治疗需求，造福全球病患？来自全球顶尖机构的三位医学权威嘉宾将带来他们的独到见解。Giulio Draetta，MD安德森癌症中心高级副总裁兼首席科学官Stephen Hauser，加州大学旧金山分校Weill神经科学研究所主任兼神经病学系教授Joseph Wu，美国心脏协会主席；斯坦福大学心血管研究所主任；Greenstone Biosciences联合创始人专场主持嘉宾：Christiana Bardon，MPM Capital旗下BioImpact Capital联合管理合伙人行则将至，共筑未来——BOLD I知名风投代表们齐聚一堂，分享他们眼中最具颠覆性潜力的前沿技术，描绘生态圈的未来画卷。Juergen Eckhardt，拜耳制药部业务发展和许可/开放创新总监；拜耳执行副总裁兼“飞跃计划”负责人Sofia Ioannidou，Andera Partners合伙人Carol Suh，ARCH Venture Partners合伙人Sze-Wee Tan，新加坡科技研究局（A*STAR）生物医学研究理事会助理首席执行官专场主持嘉宾：Michal Preminger，强生创新北美东部地区负责人2023年创新的现状——BOLD II审视创新现状，方能迈出更坚实的步伐。如何借助突破性科学技术，更好应对仍未满足的医疗需求？如何促进全新类型疗法更大规模应用，造福更多患者？Sabine Dandiguian，Jeito Capital管理合伙人Matthew Ellis，阿斯利康早期肿瘤学研发高级副总裁David Schenkein，GV普通合伙人James Wilson，宾夕法尼亚大学基因治疗项目（GTP）主任，医学院医学与儿科学教授专场主持嘉宾：胡正国，药明康德副董事长；药明生基首席执行官突破癌症研发障碍——BOLD III大量创新抗癌疗法在过去10年中问世，如何实现更个体化的诊疗？那些折戟沉沙的研究有何启示？造福更广泛患者，哪些治疗策略富有前景，哪种研发模式更有效？Jorge Conde，Andreessen Horowitz普通合伙人Sara Tolaney，丹娜-法伯癌症研究所乳腺肿瘤中心主任；哈佛医学院医学副教授克服中枢神经系统领域挑战——BOLD III大脑和CNS系统的高度复杂性让疗法开发之路遍布荆棘，但疾病生物学、遗传工具、生物标志物等方面的发展正在催化更多创新开花结果。CNS领域的杰出学者将带来β淀粉样蛋白（Aβ）通路对阿尔茨海默病疗法开发策略的影响，以及加速CNS疾病疗法研发的思考。Rudolph Tanzi，哈佛大学约瑟夫和罗斯-肯尼迪神经病学教授；美国麻省总医院神经病学副主席杨青，药明康德联席首席执行官引领罕见病干预策略新变革——BOLD III遗传学和创新技术的进展一日千里，正在革新罕见病治疗。如何识别能真正改变患者生活的研发机会，并加快验证？解决哪些普遍的瓶颈，将大幅提高研发效率？Brian Bronk，赛诺菲合作部神经科学、罕见病、技术平台和研发交易业务发展负责人Michael Hayden，Prilenia首席执行官从实验室走向临床：让科学发现真正造福病患——BOLD IV近年来罕见病新药研发表现亮眼，如脊髓性肌肉萎缩症（SMA）在短短几年内，实现了从无药可治到3款疾病修饰疗法获批的转变。从科学发现到临床疗法，从中可以获得哪些启示？纵览全行业，如何才能真正提高研发生产力？ Paulo Fontoura，罗氏神经科学、免疫学、眼科学、传染病和罕见病临床开发全球负责人胡正国，药明康德副董事长；药明生基首席执行官小分子，大机遇——BOLD IV聚焦热门前沿研发领域的独特挑战和机遇，3位科研翘楚共同畅谈小分子的“大”未来。Michelle Arkin，加州大学旧金山分校药物化学系教授兼主任Eric Fischer，丹娜-法伯癌症研究所化学生物学项目主任；哈佛医学院教授Kevan Shokat，加州大学旧金山分校细胞和分子药理学系教授，加州大学伯克利分校化学系教授洞察：基因药物的转化研究——BOLD IV对于前沿新分子疗法，从类器官到分子诊断，哪些创新将成为临床突破的催化剂？行业应当如何建立合作网络，以更有效的方式来推进转化研究？Catriona Jamieson，加州大学圣地亚哥分校医学教授兼癌症研究讲席教授；Aspera Biomedicines创始人David Schaffer，加州大学伯克利分校化学与生物分子工程、生物工程、分子与细胞生物学、神经科学教授▲活动视频面向全球观众免费开放限时回看，长按识别上方二维码，一次注册即可申请观看所有视频（特别提醒：本次回放截止日期为2023年12月31日）群星汇聚，智慧碰撞，精彩内容不容错过！欢迎业界朋友们扫描二维码免费报名观看。相信科学的引领、生态圈的融合、平台的力量，将在新变局中为产业创新注入源源动力，为患者带来真正具有深远影响力的变革。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

▎药明康德内容团队编辑过去10年来，全球新药研发投入近乎翻倍[1-2]，但每年获得FDA批准的新药数量仍然维持在40-50个左右。背后的原因之一，在于研发的科学复杂度持续增加。以美国FDA下属药物评价和研究中心（CDER）历年来批准的新药为例，具有全新机制的新药占比从2018年的不到35%攀升到2022年的近60%。行业需要做对哪些事，才能加速科学转化，真正提高研发生产力？又有哪些技术革新，在提高研发效率的过程中能起到重要的作用？2023年10月26日-27日，药明康德将在线带来“BOLD：创新引领，勇赴未来”系列第4期活动——科学转化专场。本次活动云集生态圈30位重磅嘉宾，包括大型药企研发掌门、富有成果转化经验的顶尖科学家、与学术界有着密切渊源且新近收获大额融资的全球新锐。他们将从全球生态圈的不同视角洞悉科学转化与疗法研发之道。欢迎免费注册观看！在开幕主题讨论中，药明康德副董事长胡正国先生将对话罗氏神经科学、免疫学、眼科学、传染病和罕见病临床开发全球负责人Paulo Fontoura博士，纵览全行业的科学转化症结和解决之道。回顾近年来的新药研发速度，脊髓性肌肉萎缩症（SMA）领域表现亮眼，短短几年内，实现了从无药可治到3款疾病修饰疗法获批的转变。以此为例，Paulo Fontoura博士将深入探讨从科学发现到临床疗法的三个关键要素：坚实的生物学基础、前沿工具的应用，以及生物标志物对于靶点验证的加速作用。展望前路，当前医学、生物学、技术正在以前所未有的方式融合，能否助推每年100款新药问世？又有哪些疾病领域的创新呼之欲出，即将产生深远影响？这位产业老将也将分享他的独家见解。随后的两场专题讨论，我们也将聚焦热门前沿研发领域的独特挑战和机遇。致力于攻克难以成药靶点的三位科研翘楚将畅谈小分子的“大”未来。加州大学旧金山分校药物化学系Michelle Arkin教授深耕小分子对于蛋白质相互作用的影响，联合创立了两家公司以将其实验室发现转化为全新疗法。丹娜-法伯癌症研究所与哈佛医学院Eric Fischer教授的开创性工作揭示了分子胶作用机制，推动了行业对于泛素系统和蛋白降解的理解。加州大学旧金山分校、加州大学伯克利分校Kevan Shokat教授则在KRAS抑制剂的发现中具有举足轻重的影响，其团队也在开发针对蛋白质/脂质激酶、GTP酶和RNA解旋酶的小分子候选药物。从他们的交流中，我们将听到：从分子胶的偶然发现到掀起蛋白降解研究热潮，折射出科学转化的哪些必经之路？化学生物学对于疾病的干预潜力及其生物学影响的复杂性，以及突破性技术的不断涌现，对于难以成药靶点的开发意味着什么？小分子和大分子的交融又将开辟哪些新天地？开拓新分子科学边界、同时富有产研合作经验的两位权威学者将展开对话，洞察基因药物的转化研究。加州大学伯克利分校David Schaffer教授致力于开发下一代基因疗法，不仅躬身入局创立了8家公司，还在领先的初创公司孵化器QB3参与运营管理，帮助更多创新走出实验室。加州大学圣地亚哥分校Catriona Jamieson教授在血液肿瘤领域具有深厚的临床积累，参与创立了3家公司，其中Aspera Biomedicines公司专注于开发RNA调节和免疫肿瘤药物，通过靶向失调的干细胞来治疗难治性恶性肿瘤。在他们眼中，对于前沿新分子疗法，从类器官到分子诊断，哪些创新将成为临床突破的催化剂？行业应当如何建立合作网络，以更有效的方式来推进转化研究？此次活动也将设立创新疗法展示环节，22家新近收获融资且与科学界深入合作转化研究的新锐公司将逐一亮相，分享各自研发的科学源泉、技术特点和管线进展。这些公司不少是由科学家联合创立。从耶鲁大学、斯坦福大学、哈佛大学、牛津大学等顶尖科研机构走出来的这些生物技术公司，都看好哪些前沿科学突破的应用潜力，致力于解决哪些未满足医疗需求？在解决科学转化瓶颈方面，又有何破解之道？这些新锐的涉足领域也遍布多个热门赛道，从细胞和基因疗法、RNA疗法、难以成药靶点，到下一代免疫疗法、核药、微生物组疗法……不同的创新治疗模式将如何重塑现有治疗格局？从北美、欧洲到亚太，学术界和产业界的紧密合作也折射出全球医药创新生态圈的活力。在这些创新之地，新兴力量的崛起有何特点？不同区域的生态系统，对科学转化研究的支持有何独到之处，将如何成为推动产业前行的新引擎？     ▲本次论坛面向全球观众免费开放，长按识别上方二维码，即可申请观看。为满足全球不同地区的观看需求，本次活动将分设含有字幕版本及多个适宜的播出时间。10月26日-27日，药明康德“BOLD”系列第4期活动汇聚全球产学研先锋力量，我们诚邀您共同聚焦科学转化，探寻提高研发成功率的解决方案，加速造福更多患者！扫描文中二维码，即可免费注册预约观看。致力于汇聚智慧、推动合作、加速为全球病患带来突破，药明康德“BOLD”系列在线活动将持续关注具有革新潜力的开创性策略和重要进展。2023年是充满挑战和机遇的一年，相信产业先锋的洞见将坚定我们前行的信念，鼓舞我们携手解决未满足治疗需求。参考资料：[1] EvaluatePharma WORLD PREVIEW 2022 Outlook to 2028. Retrieved Oct 20, 2023, from https://www.evaluate.com/thought-leadership/pharma/world-preview-2022-report[2] EvaluatePharma World Preview 2019, Outlook to 2024. Retrieved Oct 20, 2023, from https://www.evaluate.com/thought-leadership/pharma/world-preview-2022-report[3] Global Trends in R&D 2023. Retrieved Oct 20, 2023, from https://www.iqvia.com/insights/the-iqvia-institute/reports/global-trends-in-r-and-d-2023免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新