在中国开展一项单组非对照12个月临床研究以评价麦格司他(泽维可)治疗C型尼曼-皮克病的安全性和疗效
主要目的:本研究的主要目的是通过对NPC受试者的扫视性眼球运动恶化进行测量,评价麦格司他对病情进展速度和病情稳定的疗效。 次要目的:(1)评估麦格司他对NPC病情控制其他方面的影响;(2)评估麦格司他在中国NPC受试者中的安全性和耐受性。
A phase IV, open label, non comparative, multicenter study to evaluate the long term efficacy and safety and tolerability of oral miglustat as a maintenance after a switch form enzyme replacement therapy ERT in adult patients with stable type 1 Gaucher disease - ND
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