在中国开展一项单组非对照12个月临床研究以评价麦格司他(泽维可)治疗C型尼曼-皮克病的安全性和疗效
主要目的:本研究的主要目的是通过对NPC受试者的扫视性眼球运动恶化进行测量,评价麦格司他对病情进展速度和病情稳定的疗效。 次要目的:(1)评估麦格司他对NPC病情控制其他方面的影响;(2)评估麦格司他在中国NPC受试者中的安全性和耐受性。
100 项与 Actelion Registration Ltd. 相关的临床结果
0 项与 Actelion Registration Ltd. 相关的专利(医药)
100 项与 Actelion Registration Ltd. 相关的药物交易
100 项与 Actelion Registration Ltd. 相关的转化医学