National Center of Neurology & Psychiatry

本文涉及大量转载内容，版权归属原作者，如涉侵权，请联系删除。 核酸产业 要闻半月报 -兆维事业发展部- 2025.10.13-10.26 国内近期要闻 ✦ 国内药物研发进展 ✦ 10.13 云顶新耀 mRNA 肿瘤疫苗 EVM14 获批临床 10 月 13 日，云顶新耀宣布，其肿瘤相关抗原（TAA）肿瘤疫苗 EVM14 的新药研究（IND）申请已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的批准，受理号为 CXSL2500584。EVM14 成为该公司首个实现中国国家药品监督管理局（NMPA）和美国食品药品监督管理局（FDA）IND 双获批的 mRNA 肿瘤治疗性疫苗。 EVM14 基于云顶新耀自主知识产权的 mRNA 技术平台研发，是一款靶向 5 个肿瘤相关抗原（TAA）的通用现货型肿瘤治疗性疫苗，拟用于治疗多种鳞状细胞癌，包括非小细胞肺鳞癌（sq-NSCLC）和头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）。 EVM14 新药临床试验申请于 2025 年 3 月获 FDA 批准。此次获批的 I 期临床试验主要目的是观察 EVM14 的安全性和耐受性，次要目的是观察其疗效。在 EVM14 I 期临床试验探索的瘤种中，大多数患者会表达 5 个 TAA 之一。其中，约 96% 的 sq-NSCLC 患者和 97% 的 HNSCC 患者检测到至少一个 TAA 基因的表达。 参考资料： https://www.cde.org.cn/ 10.13 瑞吉生物个性化 mRNA 肿瘤疫苗临床研究启动 10 月 13 日，深圳瑞吉生物科技有限公司携手中国医学科学院肿瘤医院（深圳医院），召开了个性化 mRNA 肿瘤疫苗（代号 RH125）临床研究项目启动会。 本研究是一项由研究者发起的探索性临床试验（IIT），由徐兵河院士和常建华主任共同发起并确定了临床研究方案，旨在初步评估基于肿瘤新生抗原的个性化 mRNA 疫苗单用或联用 PD-1 抑制剂在晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性及治疗效果。 参考资料： https://mp.weixin.qq.com/s/67_YEpWUIkzmYJ7YC0d7Qw 10.13 威斯津 HBV-mRNA 治疗性疫苗获批临床 10 月 13 号，成都威斯津生物医药科技有限公司自主研发的 mRNA 肿瘤治疗疫苗项目 WGc-0201 已正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）签发的临床试验许可（IND）。该产品聚焦乙型肝炎病毒（HBV）相关疾病（肝细胞癌）的治疗，标志着威斯津在 mRNA 免疫疗法全球化临床开发中的又一重大进展。 WGc-0201 是威斯津基于自研 mRNA 技术平台开发的一款治疗性癌症疫苗，系全球首个针对乙肝病毒开发的 mRNA 治疗药物，专为 HBV 相关疾病设计。产品采用威斯津自有知识产权的 mRNA 序列设计与高效靶向的 LNP 递送系统，可激活针对 HBV 及其相关肿瘤的双重免疫反应，从而打破病毒驱动型肿瘤的免疫耐受。 该项目已在中国开展的研究者发起的临床试验（IIT）中验证了良好的安全性与免疫原性。此次获得美国 FDA 批准 IND，充分体现了项目的科学性和国际监管认可度，也彰显了威斯津团队快速推进全球注册的能力。 参考资料： https://westgenepharma.com/#/Detail36 10.15 新合生物 mRNA 疫苗 XH001 正式启动 I 期临床研究 10 月 15 日，新合生物依托 AI 技术自主研发的 mRNA 个性化肿瘤新抗原疫苗 XH001 在北京协和医院启动 I 期临床研究。 本次研究由北京协和医院和北京大学肿瘤医院共同牵头，是一项多中心、开放标签、单臂 I 期临床试验（临床试验登记号：CTR20253775)，旨在评估 XH001 在复发高危实体瘤患者根治术后辅助治疗中的安全性、耐受性和初步有效性。该试验设计聚焦实体瘤术后防复发场景，填补了国内该领域个性化免疫治疗的空白。 XH001 是一款 AI 驱动的 mRNA 个性化肿瘤新抗原疫苗，通过新合生物具有完全自主知识产权的 NeoCura AI ALPINE 肿瘤新抗原预测平台，快速分析患者独特的肿瘤突变谱与 HLA 分型数据，从海量候选抗原中精准筛选出最具免疫原性的新抗原，在体外合成编码相应新抗原的 mRNA 疫苗，高效递送至患者体内，从而诱导持久且强效的 CD8+ 和 CD4+T 细胞免疫应答，实现对肿瘤细胞的精准杀伤。 参考资料： https://www.neocura.com.cn/doc_30252722.html 10.17 石药集团 siRNA 药物 SYH2070 在美国获批临床 10 月 17 日，石药集团宣布，该公司自主研发的双链 siRNA 药物 SYH2070 注射液已获得美国 FDA 批准，可在美国开展临床试验。该产品亦于今年 9 月在中国获批临床。 根据石药集团新闻稿介绍，SYH2070 注射液是一款通过偶联 GalNAc 实现肝脏靶向递送的 siRNA 药物，以皮下给药的方式靶向血管生成素样蛋白 3（ANGPTL3）的 mRNA，能有效降低 ANGPTL3 水平。通过优化序列和化学修饰的策略，该产品实现更持久的基因沉默效果，有望成为超长效降低 ANGPTL3 的 siRNA 药物，适用于治疗高甘油三酯血症或混合型高脂血症，具备有效降低残余胆固醇水平升高风险的潜力。 临床前研究显示，该产品在药物活性和药效持续性方面均优于同类型 siRNA 产品，展现出药效持久、安全性良好、患者依从性高等差异化优势，具有较高的临床开发价值。 参考资料： https://mp.weixin.qq.com/s/6qd9is7pm2fOB_VjddPFeA 10.21 圣因生物靶向 C3 siRNA 药物获 FDA 孤儿药资格 10 月 21 日，圣因生物（SanegeneBio）宣布，其自主研发的靶向补体 C3 的 siRNA 药物 SGB-9768 注射液近日获得美国 FDA 授予孤儿药资格，用于治疗 C3 肾小球病（C3 glomerulopathy，C3G）。作为一种新型 RNAi 疗法，SGB-9768 凭借每年仅需两次的皮下给药方案和良好的安全性，有望显著改善 C3G 患者的生活。 SGB-9768 是圣因生物自主研发的靶向补体 C3 的创新型 siRNA 药物，采用 GalNAc 肝靶向递送技术，通过 RNAi 机制特异性抑制 C3 表达，从而从源头抑制补体系统的过度活化。 I 期临床试验数据显示，进行单次皮下注射后，SGB-9768 表现出良好的安全性和耐受性，并呈现剂量依赖的、显著且持久的 C3 蛋白水平及补体通路活性下降。与同靶点 siRNA 产品相比，在相同剂量下，SGB-9768 能够实现更高的靶蛋白敲降并维持更久的敲降水平，展现出潜在的“best-in-class”优势。 除开发用于治疗 C3G 外，SGB-9768 还具有广泛的应用潜力，其适应症可拓展至其他补体介导的疾病，包括患者群体更为庞大的原发性 IgA 肾病（lgAN）和免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）。目前，SGB-9768 正在开展多中心 II 期临床试验。 参考资料： https://zh-cn.sanegenebio.com/sanegenebio-announces-fda-orphan-drug-designation-for-sgb-9768-an-experimental-rnai-medicine-targeting-c3-mrna/ 10.21 时安生物：双靶 siRNA 药物 IND 申请获批 10 月 21 日，时安生物宣布自主研发的用于治疗慢性乙型肝炎产品 SA1211 获中国国家药品监督管理局（NMPA）临床试验许可（药物临床试验批准通知书编号：2025LP02762，受理号为 CXHL2500790）。 SA1211 是全球首创可同时靶向乙肝病毒 HBx 基因和肝实质细胞 PD-L1 基因的双靶 siRNA，也是国际上首个进入临床试验阶段的单分子双靶 siRNA 药物。 参考资料： https://www.siranbio.com/news/html/?37.html 10.24 瑞博生物 siRNA 候选药物 RBD1016 获 EMA 孤儿药资格认定 10 月 24 日， 瑞博生物及其子公司 Ribocure Pharmaceuticals AB （“Ribocure”）共同宣布欧洲药品管理局（EMA）授予其小干扰 RNA（siRNA）候选药物 RBD1016 孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD），用于治疗丁型肝炎病毒（HDV）的感染。 参考资料： https://www.ribolia.com/media-center/our-products-news/152 10.24 石药集团 SYH2061 获批临床 10 月 24 日，石药集团宣布，其自主研发的化学 1 类新药 SYH2061 注射液（双链小干扰 RNA（siRNA）药物）（下称：该产品）已获得中华人民共和国国家药品监督管理局批准，可在中国开展临床试验。 该产品是一款通过偶联乙酰半乳糖胺（GalNAc）实现肝脏靶向递送的 siRNA 药物，以皮下给药的方式靶向补体蛋白 C5（下称：C5），能有效降低 C5 水平。通过优化序列和化学修饰的策略，该产品可实现更持久的基因沉默效果，是国内自主研发并进入临床试验阶段的首款超长效降低 C5 水平的 siRNA 药物，适用于治疗 IgA 肾病及其他补体介导相关性疾病。 临床前研究显示，该产品在药物活性和药效持续性方面均优于同类型 siRNA 产品，展现出药效持久、安全性良好、患者依从性高等差异化优势，具有较高的临床开发价值。 参考资料： https://stock.stockstar.com/AN2025102400036599.shtml ✦ 国内投融资及合作信息 ✦ 10.16 深圳普瑞金生物与吉利德子公司 KITE PHARMA 达成合作 10 月 16 日，深圳普瑞金生物药业股份有限公司（以下简称 “普瑞金”）与吉利德子公司 KITE PHARMA 达成合作，并签署了授权与合作协议。本次全球合作旨在支持并加速下一代原位编辑疗法的研究与开发，致力于优化从早期发现到临床开发的全流程路径，以更高效的方式为患者带来具有潜在改变生命意义的创新疗法。 根据协议，普瑞金有权并已获得总计 1.20 亿美元的首付款，此外，在触发特定里程碑后，普瑞金还有权获得总计最高可达 15.20 亿美元的各项里程碑现金付款，以及基于未来产品净销售额的销售分成。 普瑞金在体内 CAR-T 上的工作早有布局，此前普瑞金曾与 EsoBiotec 联合开发了一款体内 CAR-T 细胞 ESO-T01，ESO-T01 结合了 EsoBiotec 的工程化纳米抗体慢病毒平台 ENaBL 和普瑞金专利的抗 BMCA 的单域抗体。2025 年 3 月，阿斯利康以 10 亿美元的总金额收购了 EsoBiotec，获得了该资产。 参考资料： Xu J, Liu L, Parone P, et al. In-vivo B-cell maturation antigen CAR T-cell therapy for relapsed or refractory multiple myeloma. Lancet. 2025;406(10500):228-231. doi:10.1016/S0140-6736(25)01030-X https://www.pregene.com/news/45.html 10.20 阳光诺和认缴元码智药 8.2% 股权 10 月 20 日，阳光诺和（证券代码：688621）宣布拟以自有资金出资 1,500 万元，认缴上海元码智药生物技术有限公司新增注册资本 11.0556 万元。增资完成后，公司将持有其 8.20% 的股权。此次投资旨在推进公司在体内 CAR-T 细胞治疗与核酸药物领域的战略布局。元码智药专注于环状 mRNA 体内 CAR-T 核酸药物的研发，拥有全球领先的技术平台和差异化管线布局。 元码智药由资深产业界专家和多元化背景的海归博士团队联合创立，专注于环状 mRNA 体内 CAR-T 核酸药物的创新与研发，用“核酸药物形态”实现“细胞治疗效果”，颠覆 CAR-T 治疗的商业化困境，为大量自身免疫性疾病和肿瘤患者的未被满足临床需求提供新方案。 元码智药具备全球领先的三大核心技术平台： byterna.AI 平台基于生成式 AI 等算法实现环状 mRNA 药物分子的智能设计与优化； cmCAR 平台基于无痕可修饰环状 mRNA 技术实现了 CAR 分子的高效和持久表达，克服了线性 mRNA 半衰期短和非修饰环状 mRNA 成药风险等行业共性瓶颈； CellectLNP 平台具有行业领先的肝外递送和 T 细胞体内靶向递送效率，在患者体内实现高效率和高选择性的 CAR-T 细胞生成。 参考资料： http://www.sun-novo.com/newsinfo/8794477.html 10.24 星锐医药获超 3 亿元 B 轮融资 10 月 24 日，星锐医药（Starna Therapeutics）宣布完成逾 3 亿元人民币的 B 轮融资。本轮融资由 LYFE Capital（洲嶺资本）、高瓴创投与礼来亚洲基金（LAV）共同领投，老股东源码资本、夏尔巴投资及春华资本持续加码。 本轮资金将主要用于升级和扩展肝外靶向递送平台，加速体内细胞治疗（in vivo CAR-T）管线的临床开发，进一步夯实公司在 RNA 治疗领域的创新布局。 参考资料： https://news.qq.com/rain/a/20251024A019EE00 国外近期要闻 ✦ 国外药物研发进展 ✦ 10.17 NS Pharma 宣布 Brogidirsen II 期扩展临床试验的长期数据 10 月 17 日，Nippon Shinyaku 的子公司 NS Pharma 宣布，其用于治疗 DMD 的在研疗法 brogidirsen，取得了积极的 II 期临床试验扩展研究的 3.5 年疗效与安全性数据。Brogidirsen 是一种 ASO 疗法，由 Nippon Shinyaku 与日本国立神经与精神卫生研究中心（NCNP）共同开发，旨在针对适合进行 44 号位外显子跳跃疗法的 DMD 患者。本次公布的数据来自 NCNP 发起的临床试验及其后续由 Nippon Shinyaku 开展的扩展研究，共纳入 6 名接受每周静脉注射 brogidirsen 的患者。 研究结果显示，brogidirsen 在长期治疗中表现出持续的治疗潜力：在第 25/26 周和第 99/100 周的肌肉活检中均观察到高效的外显子 44 跳跃和抗肌萎缩蛋白（dystrophin）表达；能够行走的患者在长期用药后，其运动功能得以维持；在长达 3.5 年的治疗期间，未报告任何与药物相关的严重或重度不良事件、过敏反应，亦无患者因此停药，整体安全性良好。这些结果表明 brogidirsen 有望改变 DMD 的疾病进程，目前该长期扩展研究仍在继续，以进一步评估其长期疗效与安全性。 参考资料： https://www.prnewswire.com/news-releases/brogidirsen-ns-089ncnp-02-3-5-year-clinical-trial-data-for-the-treatment-of-duchenne-muscular-dystrophy-presented-at-2025-world-muscle-society-congress-302580951.html 10.20 Moderna 公布黑色素瘤疫苗 mRNA-4359 最新临床结果 10 月 20 日，一项 I/II 期研究（NCT05533697）显示，癌症抗原疗法 mRNA-4359 与 pembrolizumab（Keytruda）联合使用对黑色素瘤患者产生了积极的治疗反应。该药物组合在 PD-L1 阳性患者中实现了 24% 的总体客观缓解率（ORR）和 67% 的疗效提高。 该研究纳入了 29 名患者，所有患者均接受过至少一线检查点抑制剂治疗。mRNA-4359 以 400µg 或 1000µg 的剂量肌肉注射，每 3 周一次，最多注射 9 次。患者的疾病控制率也达到了 60%，这意味着每 10 名接受治疗的患者中，有 6 名在治疗后达到肿瘤缓解或病情稳定。该试验预计于 2032 年 2 月完成。 参考资料： https://www.targetedonc.com/view/cancer-antigen-mrna-4359-shows-increased-efficacy-in-patients-with-melanoma 10.22 Moderna 宣布 CMV mRNA 疫苗 mRNA-1647 III 期临床失败 10 月 22 日，Moderna 宣布其 CMV mRNA 疫苗 mRNA-1647 的 III 期临床没有达到预防先天性巨细胞病毒（CMV）感染的主要终点，Moderna 决定终止继续开发这一项目。 尽管 mRNA-1647 疫苗的耐受性良好，但其预防感染的能力远低于公司目标，有效率在 6% 到 23% 之间，具体数值取决于 CMV 病例的定义方式。 参考资料： https://www.pharmexec.com/view/moderna-ceases-development-mrna-1647-failing-primary-goal-clinical-trial 10.24 Aicuris 公布 ASO 疗法 AIC468 的 I 期临床试验数据 10 月 24 日，Aicuris 公司公布了其用于治疗 BK 病毒（BKV）感染的新型 ASO 疗法 AIC468 的 I 期临床试验的积极数据。 AIC468 旨在治疗肾移植患者中的 BK 病毒再激活，该病症可能带来重大的健康风险。该候选药物通过抑制编码病毒大 T 抗原的 pre-mRNA 的剪接，来阻断病毒在感染细胞内的复制。AIC468 的 I 期结果显示出良好的安全性和药代动力学特征，支持进一步的临床开发，用于治疗肾移植受者的 BKV 感染治疗。 参考资料： https://www.globenewswire.com/news-release/2025/10/20/3169156/0/en/Aicuris-Presents-Positive-Phase-2-Results-for-Pritelivir-and-Favorable-Phase-1-Safety-Data-for-AIC468-at-ID-Week-2025.html ✦ 国外投融资及合作信息 ✦ 10.26 诺华收购 Avidity Biosciences 10 月 26 日，诺华与 Avidity Biosciences 达成收购协议，收购价为 72 美元/股，相比于 10 月 24 日周五收盘价的 49.15 美元/股，溢价 46%，收购总价为 120 亿美元。 诺华将收购 Avidity 的神经学管线和差异化技术平台，包括 3 个后期临床管线：Del-zota、Del-desiran、Del-brax。同时，Avidity 将早期心脏病学管线及相关合作转移至全资子公司 SpinCo，且 Avidity 的股东每持有 10 股 Avidity 股份将获得 1 股 SpinCo 股份。 参考资料： https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-agrees-acquire-avidity-biosciences-innovator-rna-therapeutics-strengthening-its-late-stage-neuroscience-pipeline 作者：李昱 排版/校对：Levi 审核：Shirley & Vivian

▲国立精神・神经医疗研究中心 01 医院介绍 | 医院的基本信息： 国立精神・神经医疗研究中心（NCNP）创立于1940年，是日本的精神、神经、肌肉疾病和发育障碍等领域的顶尖机构之一。 NCNP采用在日本少见的，精神、神经、肌肉、发育障碍等交叉疾病的研究+临床一体化模式，并在这些交叉领域的整合治疗和m‑ECT研究上处于日本领先地位。 NCNP同时也在其他重大项目，例如癫痫疾病支持机构、帕金森病生物标志物研究、杜氏肌营养不良症（DMD）药物研发等中处于日本领先地位。 NCNP的癫痫中心（Epilepsy Center）装备有全面的诊断设施（视频‑EEG、3T MRI、PET、SPECT、MEG 等），同时进行手术和其他高级介入操作（如颅内 EEG、余叶切除、多叶分离、脑半球切断术、胼胝体切断术、VNS 刺激、电热立体冷凝术等）。这些都是极为复杂和高端的诊疗方法。 在精神科，有重症精神疾患、情绪障碍、抑郁、躁郁、睡眠障碍、痴呆等专门病房，并提供急性期短期住院、改良电休克（m‑ECT）等疗法。  | 医院的 科室配置情况： 医院的科室配置情况：该医院的诊疗科室主要包括精神科、脑神经内科、儿童神经科、脑神经外科、癫痫科、精神康复科、物理康复科等科室，专科疾病中心主要包括多发性硬化症中心、肌肉疾病中心、综合癫痫中心、帕金森病和运动障碍中心、睡眠障碍中心、综合调整早期诊断和治疗中心、痴呆症中心等。 | 医院的优质治疗资源： 日本医疗机能评价机构认定医院 临床检验室国际标准ISO 15189的认证 JMIP认证 日本遗传咨询学会 临床遗传专科医制度研修机构 日本麻醉科学会 认证医院 日本临床药理学会 专科医制度研修机构 日本血浆置换学会 认证机构 日本癫痫学会 专科医制度研修机构 日本康复医学会 研修机构 日本外科学会 外科专科医制度相关机构 日本核医学会 专科医教育医院 日本小儿神经学会 专科医制度研修机构 日本神经学会 专科医制度教育机构 日本精神神经学会 精神科专科医制度研修机构 日本综合医院精神医学会 一般医院协作精神医学专科医研修机构 日本立体定向与功能神经外科学会 技术认证机构 日本认知症学会 专科医制度教育机构 日本病理学会 专科医制度研修注册机构 日本理学疗法士协会 终身学习制度（新人教育项目）临床指导机构 日本临床精神神经药理学会 专科医制度研修机构 日本临床神经生理学会 教育机构（脑电图领域及肌电图·神经传导领域） 日本老年精神医学会 专科医制度认证机构 临床研修指定医院 日本精神科护理协会 精神科认证护士制度 指定实习机构 日本精神科护理协会 精神科认证护士 教育机构 日本静脉肠道营养学会 NST运行机构 日本睡眠学会 睡眠医疗认证医疗机构 全国支援中心 02 科室介绍 脑神经内科 该院的神经内科主要针对以下神经性疑难疾病，提供高度专业的医疗服务： 帕金森病、脊髓小脑变性症、肌萎缩侧索硬化症（ALS）、阿尔茨海默病等神经变性疾病（包含认知障碍类疾病） 多发性硬化症等免疫性脱髓鞘疾病 肌营养不良症、肌炎等肌肉疾病 每年门诊的新患者大约有1800人，其中： 神经变性疾病患者约700人 免疫性脱髓鞘疾病患者约150人 肌肉疾病患者约200人 这些患者合计占新患者总数的一半以上。 在住院患者方面，每年约1800人，其中超过七成是神经性疑难病或神经肌肉疾病患者。 该院充分发挥这些特色与经验，致力于提供符合患者需求的最新医疗服务。还积极开展以帕金森病、多发性硬化症等为对象的各类临床试验。 此外，该院不仅将最新研究成果应用于诊断和治疗，还通过与附设的神经研究所等合作，开展研究活动，致力于从本院向社会发布新的医学信息。 脑神经小儿科 该院的小儿脑神经科以所有疑似患有脑部、神经、肌肉疾病及发育障碍的儿童为对象，提供全面的诊疗服务。 每年接诊的新门诊患者约为900人，其中： 癫痫患者约300人， 肌营养不良症、肌病、肌炎等肌肉疾病患者约100人， 发育障碍及睡眠障碍患者约250人，合计占据全部患者的一半以上。 该科室充分运用最先进的医学知识与丰富的临床经验，为患儿提供高水平的医疗服务。 在临床试验方面，该科室也广泛开展了以癫痫、肌营养不良症等多种疾病为对象的研究。同时，还一直关注国际最新医学动态，不仅将最新研究成果用于诊断和治疗，还积极开展研究活动，力求向外界发布新的医学信息。 诊疗流程从详尽的病史采集开始，结合精密的神经学检查与必要的辅助检查，确保做出准确诊断。在此基础上，该科室致力于为每位患儿提供个体化、专业化、最前沿的医疗服务。 小儿神经科主要诊疗疾病介绍： 该院小儿脑神经科面向所有在儿童期出现神经系统症状的患儿，提供专业诊疗服务。特别是在癫痫和神经肌肉疾病方面，作为专业中心拥有丰富经验，采用多学科团队合作模式进行综合管理。 此外，对于发育迟缓、行为问题等情况，该科室也会与临床心理师合作进行评估。 癫痫综合征的诊断、药物治疗与手术评估 该科室涵盖从怀疑癫痫的患儿到多种抗癫痫药无效、癫痫发作持续的难治性癫痫患儿的全面诊疗服务。 除了药物治疗，还与脑神经外科紧密合作，积极推进手术治疗，包括： 癫痫手术的适应评估 手术方案制定与术后管理 尤其是在婴幼儿和小儿阶段的癫痫手术方面，我们凭借众多小儿神经科医师的优势，提供细致入微的术前术后管理。 同时，也与神经内科、精神科合作，积极开展癫痫的过渡期医疗（从儿童过渡至成人的持续管理）。 神经肌肉疾病的诊断、治疗与健康管理 虽然肌肉疾病属于相对罕见的疾病类型，我们每年仍为超过100名新发患者提供专业诊疗服务。 此类疾病多为慢性进展性，当前尚无根治方法，但以下支持疗法在逐步改善： 物理治疗、呼吸康复 非侵入性通气疗法（鼻罩式人工呼吸） 某些类型（如杜氏肌营养不良症）的类固醇治疗 该科室注重及早发现与积极应对，为将来有望实现的基因治疗与再生医疗做好准备。 院内建立了跨科室协作的团队医疗体制，包括： 小儿脑神经科 神经内科 骨科 康复医学科 附属神经研究所 此外，该科室也提供遗传相关的咨询服务。  小儿期发病的罕见疑难疾病的诊断、治疗与综合照护 许多伴有运动或智力发育迟缓的疾病，其原因可能是被称为“罕见难治性疾病”的极为罕见病种。 该科室积累了大量相关的经验与知识，能够进行： 精确的临床诊断 联合神经研究所等机构进行基因诊断 参与“未确诊罕见疾病诊断项目（IRUD）”以推动确诊率提高 部分确诊患者还可获得相应治疗，因此准确诊断至关重要。  重症身心障碍患儿的短期住院与综合照护 该科室致力于提升重症身心障碍患儿（者）的生活质量（QOL）。 提供短期住院（Respite）服务，支持家庭护理 实施功能评估、并发症治疗及长期照护 建立让患儿在舒适环境中生活的诊疗模式 睡眠障碍的诊断与治疗 该科室也诊治以下睡眠相关疾病： 发作性睡病（白天嗜睡、情绪诱发性瘫痪） 不宁腿综合征（RLS） 通过睡眠多导监测（PSG）、脑电图、头部MRI等检查，评估睡眠障碍的原因并给予相应治疗。 发育障碍的诊断与治疗 针对神经发育障碍（如自闭症谱系障碍、注意缺陷多动障碍等）患儿，我们以科学评估为基础，开展以下诊疗工作： 神经心理评估 必要时进行神经生理学检查、影像学检查等 视患者情况使用中枢神经刺激剂等药物治疗（如用于ADHD） 该科室致力于为每位患儿提供科学、精准、符合个体需求的诊疗方案。 脑神经外科 NCNP脑神经外科专注于功能性脑神经外科治疗，代表性项目包括癫痫的外科手术治疗和脑深部刺激疗法（DBS）。此外，还开展针对正常压力脑积水的分流手术，以及脑膜瘤等常见脑神经外科疾病的治疗。 其中，癫痫外科手术适用于从婴幼儿到成人的所有年龄段，开展针对从乳幼儿到成人各年龄段的癫痫外科治疗。 由癫痫专科医生根据发作症状与脑电图进行评估，并结合高磁场MRI、PET、脑磁图（MEG）等专业影像检查，制定个性化治疗方案。在日本国内的手术件数中也处于领先地位。 同时，积极采用SEEG（立体脑电图）与定位性温热凝固疗法等低创、负担小的手术方式，力求为患者提供更安全、精准的治疗体验。 该科室使用脑磁图（MEG）、PET、高磁场MRI、长时间视频脑电监测、颅内脑电记录等先进的诊断技术，由经验丰富的专业团队与其他科室紧密合作，为患者提供重视生活质量的治疗服务。 此外，手术中还结合导航系统和术中监测，实现安全、精准的手术操作，这也是我们的特色之一。 该科室主要适用的手术项目： 癫痫外科手术：颞叶切除术、选择性海马切除术、半球离断术、胼胝体切断术、迷走神经刺激疗法等 脑深部刺激疗法（DBS） 适应疾病：帕金森病、肌张力障碍（肌张力不全）、原发性震颤、难治性疼痛、图雷特综合征（抽动秽语综合征）等 正常压力脑积水的分流手术： 脑室-腹腔分流术、腰椎-腹腔分流术、脑室-心房分流术 微血管减压术 适应疾病：三叉神经痛、单侧面肌痉挛 脑肿瘤切除术 适应疾病：脑膜瘤、神经胶质瘤等 03 院内环境 ▲医院入口 ▲中心入口 ▲医院一侧 ▲院内咖啡厅 ▲等待区 ▲医院庭院 ▲屋顶花园 ▲研究楼 如果您想了解更多内容，可扫描图片下方的二维码进行咨询~ 了解我们MHPC 1 我们的理念与使命 国际医疗健康促进中心（简称：MHPC）【日本身元保证登录机构：B-190】，是一家位于日本东京的中日跨境医疗服务机构，为全球的华人提供远程日本医疗/在日医疗咨询/医疗预约绿色通道/医疗翻译/医疗陪同/病后护理方案等一站式服务。 黄帝内经曾有言：圣人治未病，之谓也。 唐代著名医家孙思邈将疾病分为“未病”、“欲病”、“已病”三个层次,所谓「上工治未病，中工治已病，下工治末病」。 自古以来的医者都认为，在疾病发生之前要采取积极的预防措施，更重要的是当一些疾病有苗头出现的时候，要及时觉察及早治疗。 MHPC以【防患于未然】为医疗理念，以【追求健康美益求美】为服务使命，探索构建融【预防、检查、治疗】于一体的特色医疗服务体系。 我们旨在协助检诊者找到“上工”之医，做到未病先防，欲病先治，既病防变 ，为每一位检诊者的健康保驾护航 。　　 2 我们的优势 MHPC机构自成立以来，致力于将日本最尖端的医疗技术，安全安心的医疗服务提供给海内外人士，目前已与日本综合病院，专科医院，私人高端诊所等日本全国70家知名医疗机构，120位以上医生达成合作关系。 机构为每位检诊者提供专业顶级的医疗和医美顾问团队，成员均毕业于中央大学、庆应义塾大学等日本顶尖院校，责任心强，有着高效的沟通交流和灵活的现场反应能力；可以根据检诊者的需求，制定严格的医生筛选体系，保证为检诊者选择到合适、专业、安全的医院和医生。 医疗服务过程中的材料翻译及现场口译等医疗相关翻译工作均签约日本医学相关或医师等从业相关的专业医疗翻译人士。 此外，MHPC还会提供以下相关服务： ①为就诊者建立私密型医疗档案，依据体检及诊疗结果，提供疾病跟踪及必要的治疗协助相关服务。 ②协助长期赴日治疗的就诊者办理医疗签证，并承担身元保证。 ③就诊后也会实时提供日本医疗最新动态，联系日本医疗专家，提供私人定制医疗高端服务。 截止2021年，通过MHPC机构前往日本进行医疗服务的体检患者人数已经超过三百位，疾病就诊人数在百位，医美患者包括国内演艺明星对接也已经超过百位。 想了解关于我们的更多信息，请点击跳转相关文章【元旦新禧感恩关注！MHPC与每一位患者共同跨境日本医疗！】 想进行医疗服务咨询，请扫描下方二维码与医疗顾问取得联系！ 跨境有我 END 竭诚为您 感谢您的阅读，欢迎订阅。 MHPC诚挚为您提供服务，详情请扫码咨询。

PARAMUS, N.J., Oct. 14, 2025 /PRNewswire/ -- NS Pharma, Inc. (NS Pharma), a biopharmaceutical leader in rare disease and subsidiary of Nippon Shinyaku Co., Ltd. (Nippon Shinyaku), announced today that the National Center of Neurology and Psychiatry (NCNP, Kodaira City; President, Kazuyuki Nakagome) presented 3.5-year efficacy and safety data from the open-label extension of an investigator-initiated clinical trial of brogidirsen (NS-089/NCNP-02) for the treatment of Duchenne muscular dystrophy (DMD) at the 30th annual International Congress of the World Muscle Society from October 7 to 11, 2025. Continue Reading Brogidirsen is an antisense oligonucleotide co-discovered by Nippon Shinyaku and NCNP as an investigational therapy for DMD patients with dystrophin gene mutations that are amenable to exon 44 skipping. "These data suggest the potential for brogidirsen to slow progression in DMD patients amenable to exon 44 skipping" Post this "These long-term motor function data suggest the potential for brogidirsen to slow disease progression in DMD patients amenable to exon 44 skipping and support the robust increases in dystrophin production seen earlier in the trial," said NS Pharma President, Yukiteru Sugiyama, Ph.D. "We are proud to offer hope to families and continue to demonstrate our commitment to the DMD community The presented data are based on the investigator-initiated clinical trial conducted by NCNP and its extension study conducted by Nippon Shinyaku. These studies evaluated the efficacy and safety of brogidirsen in 6 participants who received weekly IV dosing of brogidirsen. Findings include: Consistent functional benefits – High exon 44 skipping efficiency and dystrophin expression levels were observed in biopsied muscles at week 25/26 and week 99/100. Maintenance of motor function – Participants who remain ambulant after long-term brogidirsen administration maintained their motor function in evaluations including North Star Ambulatory Assessment. Acceptable safety profile – After 3.5-year of receiving brogidirsen, no serious or severe adverse events, or anaphylaxis related to long-term brogidirsen administration, were reported, and there were no discontinuations. These findings support the potential of brogidirsen to modify the progression of DMD. This long-term extension trial is ongoing to investigate the efficacy and safety of longer-term administration. Further, a global Phase II study of brogidirsen is being conducted by Nippon Shinyaku and NS Pharma, Inc. (Headquarters: New Jersey, USA; President: Yukiteru Sugiyama). Learn more at ClinicalTrials.gov. About Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) Duchenne is a form of muscular dystrophy that occurs primarily in males. It causes progressive weakness and loss of skeletal, cardiac, and respiratory muscles. Early signs of DMD may include delayed ability to sit, stand or walk. There is a progressive loss of mobility, and by adolescence, patients with Duchenne may require the use of a wheelchair. Cardiac and respiratory muscle problems begin in the teenage years and lead to serious, life-threatening complications. For more information, please visit wespeakduchenne.com. About NS Pharma, Inc. NS Pharma, Inc., is a wholly owned subsidiary of Nippon Shinyaku Co., Ltd. NS Pharma is a registered trademark of the Nippon Shinyaku Co., Ltd. For more information, please visit nspharma.com. US Media Contact: [email protected] SOURCE NS Pharma, Inc. WANT YOUR COMPANY'S NEWS FEATURED ON PRNEWSWIRE.COM? 440k+ Newsrooms & Influencers 9k+ Digital Media Outlets 270k+ Journalists Opted In GET STARTED