Kira Pharmaceuticals (Suzhou) Co., Ltd.

想象一下，你的身体里驻扎着一支古老而强大的“快速反应部队”——补体系统。它由数十种蛋白质构成，时刻在血液中巡航，是免疫系统的“先锋”和“清道夫”，能精准标记并清除入侵的病原体。然而，当这支“快速反应部队”失控，对自身健康组织“狂轰滥炸”时，就会引发一系列可怕的疾病。从致命的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）、致盲的地图样萎缩（GA），到危及肾脏的多种肾小球疾病，背后都有“补体过度激活”这个“沉默的杀手”。长久以来，这些疾病治疗手段匮乏，患者深陷病痛。 但今天，一场针对补体系统的“精准医疗革命”正在上演。随着2025年全球补体药物市场规模攀升至91亿美元，同比增长11.1%，C5、C3抑制剂持续放量，诺华的新型CFB小分子抑制剂Fabhalta销售额同比激增287%，以及Biogen以56亿美元收购Apellis等标志性事件频发，一个曾被忽视的庞大市场正以雷霆之势闯进全球药企的核心视线。这不仅是罕见病领域的胜利，更预示着一场从“罕见”走向“常见”，从“救命”迈向“慢病管理”的宏大叙事拉开序幕。 而在全球补体药物浪潮汹涌之际，一个关键问题也愈发清晰：当跨国巨头凭借先发优势建立“专利壁垒”时，正在加速追赶的中国药企，能否凭借“后发优势”和“组合创新”，在未来百亿甚至千亿市场中赢得一席之地？一、解码补体：从“免疫卫士”到“自身攻击者”的双面人生 要理解补体药物市场的爆发，首先要认识“补体”本身。它不是一种单一物质，而是人体内一个精密而古老的蛋白质级联反应系统，犹如一套精密的“多米诺骨牌”或“生化报警装置”。 “盾”的一面：免疫防御的守护神：当细菌、病毒等病原体入侵，补体系统会被迅速激活（经典、凝集素、旁路途径），通过“标记-招募-清除”三步走，高效消灭“入侵者”：1）在病原体表面打上“吃掉我”的标签（调理作用）；2）发出化学信号，召唤免疫细胞大军（趋化作用）；3）直接在病原体细胞膜上“打孔”，使其破裂（膜攻击复合物，MAC）。这是人体天生的、快速的防御屏障。 “剑”的一面：自身免疫的破坏王：然而，当这套系统因基因缺陷、感染或其他因素失调，错误地将攻击矛头转向自身正常组织时，就会造成灾难性后果。这种“友军误伤”是许多严重疾病的共同根源： 血液系统：如PNH，补体攻击自身红细胞，导致致命性溶血。 眼科：如地图样萎缩（GA），补体在视网膜慢性激活，导致感光细胞不可逆性死亡，视力严重丧失。 肾脏：如C3肾小球病（C3G）、IgA肾病等，补体在肾脏沉积，持续引发炎症，最终导致肾衰竭。 神经系统：如视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD），补体参与攻击视神经和脊髓。 补体药物的核心逻辑，就是研发特异性“刹车”或“干扰器”，精准抑制补体级联反应中的关键蛋白（如C5、C3、CFB等），在保护免疫防御功能的同时，阻止其对自身的攻击。 这比传统的、广泛抑制免疫力的激素或免疫抑制剂，更为精准、安全。二、市场图谱：91亿美元背后的“新旧动能”转换 2025年91亿美元的全球市场规模，揭示了一个结构清晰、动能强劲的市场格局。1. 基石稳固：C5靶点的“王座”与“传承” C5靶点药物（抑制膜攻击复合物形成）是补体药物市场的开创者和基石。阿斯利康的Soliris（第一代）和Ultomiris（长效第二代）合计贡献了65.55亿美元销售额。Ultomiris以15%的增速持续扩张，受益于其在重症肌无力（gMG）、NMOSD等新适应症的拓展以及对Soliris的替代。这证明了从罕见血液病（PNH）向更广泛的自免/神经疾病拓展，是市场增长的核心逻辑。安斯泰来的C5 aptamer（核酸适配体）药物Izervay，凭借新颖的给药方式（玻璃体内注射）在眼科GA市场快速放量，年销售额已达4.46亿美元，展示了新技术形式的竞争力。2. 新星崛起：C3与CFB的“破局者”姿态 C3抑制剂：作为补体级联的“中央枢纽”，抑制C3理论上能更上游、更广泛地阻断补体激活。Apellis的C3环肽药物Syfovre（2025年销售额5.87亿美元）是首个获批治疗GA的药物，尽管曾因安全性调查经历波折，但已重回增长轨道，证明了该靶点在巨大眼科市场中的潜力。其被Biogen高价收购，也凸显了巨头的认可。 CFB小分子抑制剂：诺华的Fabhalta是当前市场最耀眼的明星。2025年销售额达5.05亿美元，同比暴增287%。CFB是补体“旁路途径”的关键放大器，Fabhalta作为口服小分子，在治疗C3G和IgA肾病等肾脏疾病中显示出巨大优势，已成为诺华的核心增长动力。其成功标志着补体药物正式从注射剂向口服药、从超级罕见病向患者基数更大的肾脏疾病领域的跨越，市场天花板被极大打开。3. 未来战场：双靶点与前沿靶点的“军备竞赛” 市场未满足的需求依然巨大。当前药物的局限性（如感染风险、需定期给药、对某些疾病疗效不足）催生了更前沿的探索： 双靶点/多功能药物：为了达到更佳疗效或同时干预不同通路，信达生物（VEGF/CR1）、科越医药（C5/CFH）、天辰生物（C5/C3b）等中国公司正在积极布局双靶点药物，这代表了下一代补体药物的研发趋势。 新靶点涌现：C5aR1（安进Tavneos）、CFD、MASP-2等靶点药物已获批或取得临床概念验证，而CFP、C2、CFH等靶点也进入临床探索。靶点阵容日益丰富，为不同疾病提供了更精准的工具。三、中国力量：在巨头林立的赛道中寻找“突围密码” 在全球补体药物浪潮中，中国药企已从早期的旁观者，转变为积极的参与者乃至潜在的挑战者。尽管在上市产品数量和销售额上与国际巨头仍有差距，但已在多个维度展现出差异化竞争力。1. 研发管线：快速跟进与差异化布局并存 靶点覆盖：国内企业已全面布局C5、C3、CFB、CFD、C5aR1等主流靶点，且不乏自主研发的创新分子。 技术形式多样：除了单抗，国内在双抗（如信达生物）、小分子抑制剂、RNAi疗法等领域均有布局，尝试从不同技术路径实现超越。 适应症拓展：在跟随PNH、GA等全球主流适应症的同时，也积极探索在中国高发的疾病领域，如IgA肾病、狼疮性肾炎等，具备本土临床开发优势。2. 重大进展与交易：彰显价值获得认可 license-out出海：国内补体药物资产的对外授权交易日益活跃，标志着其创新价值获得国际认可。例如，2024年，信达生物将其靶向补体受体CR1的双抗（作用于补体级联上游）的海外权益授权给一家跨国药企，首付款加里程碑付款总额可达数亿美元。这证明中国补体研发已进入全球BD的视野。 临床进展：多个国产补体药物已进入关键临床II/III期阶段，在PNH、C3G、NMOSD等疾病中显示了与国际同类产品可比的疗效和安全性数据。3. 核心挑战与机遇 挑战：面临阿斯利康、诺华、阿斯特拉等建立的强大专利壁垒和市场先发优势；在品牌认知度和市场推广上需要时间积累；需要更大型、更国际化的III期临床数据来证明“best-in-class”潜力。 机遇： 临床需求巨大：中国拥有庞大的自身免疫性疾病和肾病患者群体，市场潜力亟待开发。 政策支持：药监部门对具有明显临床价值的创新药给予优先审评等政策支持。 成本与效率：在临床试验执行和未来药品生产成本上具备优势。 组合疗法潜力：结合中国在肾病、自免病领域的深入理解，开发补体药物与传统疗法或其他靶点药物的联合治疗方案。四、未来展望：从“罕见”到“常见”，补体药物的星辰大海 补体药物市场的未来，远不止于当前的91亿美元。其长期发展趋势清晰而激动人心：1. 适应症拓展的“无限游戏” 补体系统在众多常见病、慢性病中扮演关键角色。未来的主战场将从超罕见病、罕见病，大举进军患者基数巨大的常见病领域： 肾脏病：IgA肾病、狼疮性肾炎、膜性肾病等，是下一个“兵家必争之地”，市场空间可能是PNH的数十倍甚至百倍。 神经退行性疾病：阿尔茨海默病、肌萎缩侧索硬化症等疾病中，补体介导的神经炎症已被证实是关键病理机制之一。 眼科：除了GA，糖尿病黄斑水肿、老年性黄斑变性等其他视网膜疾病也是重要方向。 血液肿瘤：补体在肿瘤微环境中的作用也正在被探索。2. 给药方式的“便利性革命” 从每两周静脉输注（Soliris）到每两月皮下注射（Ultomiris），再到每日口服（Fabhalta），给药方式的不断优化是提高患者依从性、拓展市场的重要驱动力。未来，更长效的注射剂型、甚至基因疗法都可能出现。3. 治疗策略的“精准与组合” 精准分层：通过生物标志物识别哪些患者对特定补体靶点抑制最有效，实现个体化治疗。 联合治疗：补体抑制剂与抗炎药、免疫抑制剂、其他靶点生物制剂等联合使用，以攻克更复杂的疾病。4. 国家竞争与产业意义 补体药物是典型的高科技、高价值生物医药领域。在这一赛道的竞争中，中国药企的集体突破，代表着中国创新药研发从快速跟随（fast-follow）向源头创新（first-in-class/best-in-class）的艰难转型。成功的补体药物研发，不仅能解决国内巨大的未满足临床需求，更能通过license-out参与全球市场分配，提升中国在全球医药创新版图中的话语权，并带动相关基础研究、生产工艺、临床开发水平的整体提升。结语：驯服“双刃剑”，开启免疫治疗新纪元 补体，这把进化赋予我们的“免疫双刃剑”，曾因其失控给无数患者带来无尽痛苦。如今，人类正凭借日益精密的生物科技，试图为这把“剑”装上智能的“剑鞘”与“瞄准镜”。从拯救PNH患者生命的“孤儿药”，到守护百万GA患者视力的“光明守护者”，再到有望改变亿万肾病患者命运的“口服希望”，补体药物正在完成从“小众救命稻草”到“大众健康基石”的华丽转身。 91亿美元的市场，只是一个辉煌的起点。它见证了一场从认知疾病根源，到设计精准武器，再到不断优化武器效能的科学与商业远征。在这场远征中，国际巨头已建立起领先优势，而中国力量正以前所未有的速度和广度融入全球创新网络，从靶点选择、分子设计到临床开发，展现出独特的智慧和韧性。 未来，当补体药物能够更安全、更方便地用于治疗更多常见慢性病时，我们今天所见的市场爆发，或许只是巨浪来临前的一朵浪花。驯服补体，不仅是制药工业的胜利，更是人类在理解自身、修复自身漫长征程中，一座新的里程碑。这场关乎生命健康的精密攻防战，胜负未分，但战鼓已响，未来可期。 免责声明： 1、文中提到的任何信息，包括但不限于行业政策、新闻、上市公司相关信息等均来自公告或公开渠道；图片均为AI生成或网络公开图片； 2、文中所有相关分析仅供读者参考，不构成任何形式的诊断治疗建议、投资建议或者商业决策建议； 3、若根据本文信息或分析进行任何形式的决策，包括但不限于诊断治疗决策、投资决策或商业决策等，请风险自担。 特此声明！

2026年将是中国自免药创新的集中兑现年。多款国产创新药将迎来获批上市、关键III期数据读出或全球临床突破，其中不乏 全球首创（FIC）和同类最佳（BIC）潜力品种。以下是经过严格筛选的10款最值得关注的管线，覆盖TYK2、TL1A、IL-4Rα、BTK 等热门靶点，以及双抗、TCE等前沿技术： 已申报上市/2026年有望获批（4 款） 01 康方生物・曼多奇单抗（AK120） 靶点：IL-4Rα 适应症：中重度特应性皮炎（AD） 2026年关键节点：2026年2月NDA获受理，预计Q4获批上市 康方生物曼多奇单抗申报上市，国产IL-4Rα单抗赛道再添新力 核心亮点： 国产第二款IL-4Rα单抗，III期数据显示16周EASI-75应答率达78.3%，IGA 0/1应答率达45.2% 给药方案为每2周一次，与度普利尤单抗相当，价格更具竞争力 同时推进青少年AD、慢性鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）等适应症 02 泽璟制药・盐酸吉卡昔替尼片 靶点：JAK/ACVR1双抑制剂 适应症：中重度特应性皮炎（AD）、重度斑秃、强直性脊柱炎 2026年关键节点：重要进展 I 泽璟制药宣布盐酸吉卡昔替尼片治疗中、重度特应性皮炎的III期临床试验达到主要疗效终点 核心亮点： 全球首个JAK/ACVR1双靶点抑制剂，兼具抗炎和抗纤维化作用 AD III期数据显示16周EASI-75应答率达72.1%，显著优于安慰剂 口服给药，患者依从性高，有望成为AD领域口服小分子的有力竞争者 03 诺诚健华・ICP-488（TYK2 抑制剂） 靶点：TYK2 JH2变构抑制剂 适应症：中重度斑块状银屑病 2026年关键节点：2026年H1读出III期核心数据，预计Q3提交NDA诺诚健华新型TYK2抑制剂ICP-488治疗银屑病的III期临床试验完成患者入组 核心亮点： 国产 TYK2 抑制剂中进展最快的品种之一，高选择性，安全性优于传统 JAK 抑制剂 II 期数据显示 12 周 PASI 75 应答率达 75.8%，PASI 90 应答率达 52.3% ICP-488 主要布局中重度斑块状银屑病和皮肤型红斑狼疮（CLE），特应性皮炎、白癜风等适应症主要是诺诚健华另一款 TYK2 抑制剂 ICP-332（Soficitinib）的布局方向 04 三生国健・SSGJ-611（抗 IL-4Rα 单抗） 靶点：IL-4Rα 适应症：中重度特应性皮炎（AD） 2026年关键节点：2026年2月NDA获受理，预计Q4获批上市重磅！三生国健自主研发抗IL-4Rα单抗上市申请获CDE受理 核心亮点： 具有全新抗体可变区序列，亲和力高，生物活性与度普利尤单抗相当 III 期数据显示 16 周 EASI-75 应答率达 76.5%，瘙痒 NRS 周平均值较基线降低≥4 分应答率达 45.4% 同时推进 CRSwNP 和 COPD 适应症，未来市场空间广阔 III期临床关键数据读出（3 款） 05 益方生物・D-2570（TYK2 抑制剂） 靶点：TYK2 JH2变构抑制剂 适应症：中重度斑块状银屑病、溃疡性结肠炎（UC） D-2570治疗中、重度斑块状银屑病II期临床研究结果发表于JAAD 核心亮点： 全球同类最佳（BIC）潜力：II 期数据显示 12 周 PASI 90 应答率达 70.7%-77.5%，远超 BMS 的 Deucravacitinib（约 36%） 口服每日一次，安全性良好，无明显肝毒性和血栓风险 UC Ib 期数据显示临床缓解率达 40%，应答率达 90%，显著优于现有 TYK2 抑制剂 06 荣昌生物・泰它西普（IgA 肾病适应症） 靶点：BAFF/APRIL 双靶点融合蛋白 适应症：IgA 肾病 2025 ASN | 泰它西普治疗IgA肾病中国Ⅲ期临床研究入选“最新突破性口头报告” 核心亮点： 全球首个 BAFF/APRIL 双靶点药物，已获批 SLE 和重症肌无力适应症 IgA 肾病是全球首个针对该疾病的双靶点疗法，III 期数据显示可显著降低患者尿蛋白水平 海外权益已授权美国 Vor Bio 公司，全球商业化前景广阔 07 诺诚健华・奥布替尼（多发性硬化症适应症） 靶点：高选择性 BTK 抑制剂 适应症：原发进展型多发性硬化症（PPMS）、继发进展型多发性硬化症（SPMS） 诺诚健华奥布替尼治疗MS临床数据在2025美洲多发性硬化治疗与研究委员会年度论坛发布 核心亮点： 高选择性 + 强血脑屏障穿透能力，安全性优于其他 BTK 抑制剂 是全球少数几个同时布局 PPMS 和 SPMS 的 BTK 抑制剂，填补临床空白 海外权益已授权 Zenas BioPharma，全球开发加速 全球首创 / 前沿技术突破（3 款） 08 先声药业・SIM0709（TL1A/IL-23 双抗） 靶点：TL1A/IL-23p19 双特异性抗体 适应症：炎症性肠病（IBD） 补充说明：该药物处于临床前阶段，2026年1月27日授权给勃林格殷格翰，是中国自免双抗出海的重要里程碑 核心亮点： 全球首创（FIC）：同时阻断 IBD 领域两大核心通路，临床前数据显示优于单抗联用 具有超长半衰期，有望实现每 4 周一次给药，提升患者依从性 海外权益已授权勃林格殷格翰（总金额 10.58 亿欧元），是中国自免双抗出海的里程碑 09 德琪医药・ATG-201（CD3/CD19 TCE 双抗） 靶点：CD3/CD19 双特异性 T 细胞衔接器 适应症：系统性红斑狼疮（SLE）、类风湿关节炎（RA） 核心亮点： 采用 "2+1" 非对称结构和空间位阻遮蔽技术，安全性显著优于传统 TCE 临床前数据显示单次给药即可实现 B 细胞完全且持久耗竭，细胞因子释放水平低 海外权益已授权优时比（总金额 11 亿美元），是国产自免 TCE 领域最大出海交易 10 映恩生物・DB-2304（自免 ADC） 靶点：BDCA2 适应症：系统性红斑狼疮（SLE）、皮肤红斑狼疮（CLE） 核心亮点： 全球首个自免领域 ADC 药物，通过靶向浆细胞样树突状细胞（pDC）精准抑制 IFN-α 产生 采用映恩生物自主研发的 DITAC 技术平台，具有高稳定性和低脱靶毒性 2024 年在澳大利亚启动 I 期临床研究，2025 年 3 月获得中国 NMPA 批准开展 I 期临床，截至 2026 年 4 月，尚未公布详细的 I 期疗效数据 2026 年中国自免药创新三大趋势 口服化革命全面爆发：TYK2抑制剂成为最大热点，益方生物D-2570有望冲击全球BIC地位 双抗技术领跑全球：中国在自免双抗领域的管线数量和临床进度已处于全球第一梯队 出海授权常态化：2025-2026年中国自免药出海授权总金额超 100亿美元，成为MNC重要的管线来源 自免药物相关公司 ROVI RoyaltyPharma R-PHARM Sandoz Sanofi Santa Ana Bio Santhera Pharmaceuticals SBI Biotech Schering-Plough Schrödinger Sebela Pharmaceuticals Servier Shionogi Sorriso Pharmaceuticals Soterios Pharma SPH Project BiocadLimited SSP Stada Arzneimittel AG SteinCares Strides Pharma Sun Pharmaceutical Sunovion Pharmaceuticals Surrozen Switzerland Serono Pharma Schweiz Taro Pharmaceutical Telavant Tetherex Pharmaceuticals Teva TG Therapeutics Theravance Throne Biotechnologies TopasTherapeutics GmbH UCB Uitra Pharma（UPL） Union Therapeutics Upstream Bio Vanda Pharmaceuticals Vant Vedanta Biosciences Ventus Therapeutics Ventyx Biosciences Vera Therapeutics Verona Pharma Vertex Pharmaceuticals Vianex vTv Therapeutics Windward Bio Wyeth Xencor Xoma Zenas BioPharma ZuraBio ZylaLife Sciences 艾博生物 艾美斐生物 爱科诺生物 爱思迈生物 爱信智耀 安博泰克 安立玺荣 安源医药 岸迈生物 昂科免疫 奥倍生物 百奥泰生物 百济神州 百暨基因 百明信康 百缮药业 邦耀生物 宝船生物 宝济药业 必贝特医药 毕诺济生物 标新生物 伯汇生物 博安生物 博奥信生物 泰恩康 博迪贺康 博锐生物 博生吉生物 超阳药业 乘典生物 创胜医药 创响生物 丹码生物 德琪医药 迪哲医药 东阳光药业 多域生物 恩沐生物 恩瑞恺诺 范德里希 费米子 复宏汉霖 复星凯瑞 高诚生物 高光制药 国药集团 国药中生生物 海湃泰克 海思科 海正药业 翰森制药 瀚辰星泰 杭煜制药 豪森药业 合一生技 合源生物 和铂医药 和博医药 和黄医药 和美药业 和其瑞医药 和正医药 恒瑞医药 恒翼生物 衡泰生物 弘益药业 宏成医药（倍特旗下） 华奥泰生物 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上下滑动，查看更多 自身免疫性疾病种类近百种，可累及全身，全球患者超5亿，但有效药物稀缺，临床需求缺口巨大。2025年全球自免药物市场规模预计1473亿美元，2030 年有望达1800亿美元。随着技术进步，自免药物向精准靶向、免疫重塑转型，BD 出海交易活跃。不过疾病机制复杂，药物研发仍面临安全性、靶点选择等挑战。为此，触界生物将于2026年7月2-3日在上海举办第二届自免药物创新开发及应用大会，邀业内专家共促行业发展。 触界生物，自2017年成立以来，一直致力于为医疗健康与生命科学领域的企业提供创新的聚合平台服务，包括专业的线下活动和线上媒体服务。我们专注于一系列前沿的细分领域，涵盖：抗体药物、细胞与基因治疗、重组蛋白、mRNA&小核酸、创新疫苗、肿瘤精准医疗、类器官、多肽药物、小分子药物、合成生物学、再生医学与医美等领域。详情了解请点击官方网站：https://www.chujietech.com/。

2025年，全球补体药物市场规模已突破91亿美元，年增长率超过11%。曾经小众的补体赛道，正以C5、C3、CFB等靶点为核心，在罕见病、眼科、肾病等领域掀起一场新药竞速赛。诺华、阿斯利康、Biogen等巨头纷纷加码，双靶点融合蛋白亦蓄势待发。 一、C5与C3“双雄并立” 自补体药物商业化以来，C5与C3作为补体激活通路的核心靶点，始终占据赛道主导地位，形成“双雄并立”的格局。2025年，全球补体药物91.16亿美元的总销售额中，C5与C3靶点药物贡献了绝大部分份额，其中阿斯利康两款C5抗体合计销售额达65.55亿美元，Apellis的C3环肽产品也实现稳步放量，成为赛道增长的核心支柱。这两大成熟靶点的持续增长，核心源于适应症的持续拓展与临床价值的不断验证，同时也折射出补体药物商业化过程中的机遇与痛点。 C5靶点作为补体激活的下游关键节点，其抑制剂凭借广谱的治疗潜力，成为补体赛道中最成熟、最具商业价值的靶点。目前，全球已上市的C5抑制剂涵盖抗体、适配体、环肽等多种类型，其中阿斯利康的两款C5抗体Ultomiris与Soliris占据绝对主导地位。从临床与商业表现来看，两款产品凭借差异化定位，实现协同增长：Ultomiris作为长效C5抗体，给药频率更低（每8周一次），耐受性更优，2025年销售额达47.18亿美元，同比增长15%，需求增长覆盖重症肌无力（gMG）、阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）等多个适应症，尤其在竞争激烈的PNH市场保持领先优势；Soliris作为首款上市的C5抗体，2025年销售额达18.37亿美元，虽同比有所下滑（-26%），但仍凭借长期临床积累，在部分地区保持稳定需求，同时逐步完成向Ultomiris的患者转换，形成“新旧产品协同覆盖”的格局。 除阿斯利康外，安斯泰来的C5适配体Izervay、优时比的C5环肽Zibrysq等产品也在快速放量。其中，Izervay获批地图样萎缩适应症后，凭借适配体的独特优势，2025年销售额达4.46亿美元，同比增长显著，成为C5靶点领域的重要补充；Zibrysq则聚焦特定适应症，2025年销售额达2.56亿美元，逐步抢占细分市场份额。值得注意的是，C5抑制剂的持续增长，核心得益于NMOSD（视神经脊髓炎谱系疾病）、地图样萎缩等新适应症的拓展，这些适应症临床需求迫切、治疗选择有限，为C5抑制剂提供了广阔的市场空间。 与C5靶点相比，C3靶点作为补体激活的上游节点，可同时抑制经典途径、凝集素途径和旁路途径，具有更广泛的疾病覆盖潜力，近年来逐步崛起成为补体赛道的核心增长极。目前，全球已上市的C3抑制剂以Apellis的环肽产品为主，包括Syfovre与Empaveli，其中Syfovre聚焦眼科地图样萎缩适应症，2025年销售额达5.87亿美元，Empaveli则用于C3肾小球病（C3G）等肾病领域，2025年销售额达1.02亿美元，两款产品合计贡献近7亿美元销售额，成为Apellis被Biogen以56亿美元收购的核心筹码。 阿斯利康能够凭借两款C5抗体实现65.55亿美元的合计销售额，背后是其精准的适应症拓展策略与深厚的市场护城河。其一，适应症梯度布局，覆盖罕见病与常见病。阿斯利康通过持续的临床研究，将C5抗体逐步拓展至PNH、gMG、NMOSD、地图样萎缩等多个适应症，既依托罕见病领域的高定价、高粘性实现稳定收入，又通过常见病领域的放量扩大市场规模；其二，产品差异化定位，满足不同患者需求。Ultomiris主打长效便捷，Soliris依托先发优势覆盖存量患者，形成“高低搭配”的产品矩阵，有效抵御竞争对手冲击；其三，强大的商业化能力与全球布局。阿斯利康凭借收购Alexion获得的补体领域商业化团队，在全球75个国家实现产品覆盖，同时深化与医疗机构的合作，推动产品快速渗透；其四，循证医学证据充分，筑牢临床信任。两款产品积累了大量长期临床数据，被纳入多部权威诊疗指南，成为临床优选药物，形成难以撼动的品牌壁垒。 相较于C5抗体的稳健增长，C3环肽的商业化之路并非一帆风顺，其遭遇的销售波动的也折射出补体药物安全性管理的行业痛点。Apellis的Syfovre在上市初期因地图样萎缩适应症快速放量，但随后因副作用调查导致销售短暂下滑——临床中发现部分患者使用后出现眼部炎症、视力下降等不良反应，引发监管部门关注与临床医生的谨慎使用。而其能够快速“重回正轨”，核心得益于三大关键因素：一是Apellis及时开展安全性研究，证实副作用与药物使用剂量、患者人群相关，通过优化用药指导、加强患者监测，降低不良反应发生率；二是Biogen的收购赋能，借助Biogen在眼科、神经领域的商业化能力与品牌影响力，快速恢复临床信任，推动产品销量回升；三是临床需求的刚性支撑，地图样萎缩作为致盲性眼科疾病，目前缺乏有效治疗手段，C3环肽的临床疗效仍是不可替代的核心竞争力。 这一波动也凸显了补体药物安全性管理的行业共性痛点：补体系统作为人体固有免疫的重要组成部分，长期抑制可能导致患者感染风险增加、自身免疫功能紊乱等不良反应，如何在保证疗效的同时，平衡安全性与耐受性，成为所有补体药物研发与商业化过程中必须面对的核心问题。此外，补体药物的不良反应监测、用药规范指导、长期安全性数据积累，也成为企业构建市场竞争力的重要环节。二、小分子“搅局者”崛起 在C5、C3抗体主导补体赛道的同时，小分子补体抑制剂凭借口服便利性、生产成本低等优势，逐步崛起成为赛道“搅局者”，其中诺华的CFB小分子抑制剂Fabhalta表现最为突出。2025年，Fabhalta销售额达5.05亿美元，同比增长287%，处于快速放量阶段，被行业普遍认为有望快速跻身重磅炸弹级别（年销售额超10亿美元）。小分子补体抑制剂的崛起，不仅打破了抗体药物对补体赛道的垄断，更重塑了赛道的竞争格局，其能否成为下一代重磅炸弹，成为行业关注的核心焦点。 Fabhalta的快速放量，背后是其精准的靶点选择、清晰的临床定位与高效的商业化推进，其放量逻辑可概括为三个核心维度。其一，靶点差异化，避开红海竞争。CFB作为补体旁路途径的关键酶，主要参与补体系统的异常激活，与C5、C3靶点相比，CFB抑制剂具有更高的特异性，可精准针对旁路途径异常激活相关疾病，避免了广谱抑制补体带来的安全性风险，同时切入C5、C3抑制剂尚未完全覆盖的细分市场；其二，适应症聚焦高需求领域，快速实现临床突破。Fabhalta重点布局IgA肾病、C3G等肾病领域，这些疾病临床需求迫切，且现有治疗手段有限，2025年其在美国IgA肾病市场贡献了近50%的新患者增长，同时在C3G领域持续渗透，得到临床广泛认可；其三，口服剂型优势显著，提升患者依从性。与C5、C3抗体的静脉注射或皮下注射方式相比，Fabhalta为口服剂型，给药便捷，无需专业医护人员操作，大幅提升了患者用药依从性，尤其适合长期治疗的慢性疾病患者；其四，诺华的商业化赋能，加速市场渗透。诺华依托其在肾病领域的渠道优势与医生资源，快速推进Fabhalta的市场推广，同时在全球45个国家获得批准，扩大市场覆盖范围。 Fabhalta的崛起，也引发了行业对“补体领域抗体与小分子优劣势”的深度探讨。从临床与商业化角度来看，两者各有优劣，形成互补格局。抗体类补体抑制剂的优势在于：特异性高、疗效持久，给药频率较低（如Ultomiris每8周一次），且临床数据积累丰富，安全性与有效性得到充分验证，适合需要长期强效抑制补体的患者；但其劣势也较为明显，多为注射剂型，患者依从性较差，生产成本较高，价格相对昂贵，且存在免疫原性风险。 小分子补体抑制剂的优势则集中在：口服剂型，给药便捷，患者依从性高，适合慢性疾病的长期治疗；生产成本较低，价格更具竞争力，有利于扩大市场可及性；分子量小，组织穿透性强，可针对抗体难以触及的靶点或组织发挥作用。但其劣势在于：作用时间较短，给药频率较高（如Fabhalta需每日口服），长期使用可能导致患者依从性下降；特异性相对较低，可能存在脱靶效应，安全性风险需进一步验证；临床数据积累较少，长期疗效与安全性仍需更多临床研究证实。 结合Fabhalta的当前放量态势与行业发展趋势，其有望在2027-2028年跻身重磅炸弹级别，成为下一代补体赛道的核心产品。从时间窗口来看，Fabhalta目前处于快速放量期，2025年同比增长287%，随着适应症的进一步拓展（如新增更多肾病、眼科适应症）与全球市场的持续渗透，销售额有望持续攀升；从市场潜力来看，IgA肾病、C3G等肾病领域全球患者群体庞大，且现有治疗手段有限，Fabhalta的口服优势与临床疗效，有望抢占更多市场份额；从诺华的布局来看，其正在推进Fabhalta与其他肾性资产的联合临床试验，进一步提升产品疗效，同时优化商业化策略，加速市场推广，为销售额增长提供支撑。 值得注意的是，Fabhalta的崛起也将对现有C5抗体市场形成潜在冲击。一方面，在肾病、眼科等细分领域，Fabhalta的口服优势可能吸引部分患者从C5抗体转换，尤其对于需要长期治疗的慢性患者，口服剂型的便利性具有极强的吸引力；另一方面，Fabhalta的价格优势可能倒逼C5抗体企业调整价格策略，加剧市场竞争。但从长期来看，两者并非完全竞争关系，而是形成互补——C5抗体更适合需要强效、长效抑制补体的患者，小分子抑制剂更适合需要长期、便捷治疗的患者，未来将形成“抗体+小分子”协同发展的格局，共同推动补体赛道的增长。三、新靶点+双抗融 随着C5、C3靶点竞争日益激烈，以及小分子抑制剂的崛起，补体赛道的竞争已逐步转向新靶点探索与双靶点药物研发，成为下一代补体药物的核心竞争方向。当前，CFB、CFD、MASP-2等新靶点已陆续获得临床POC（概念验证），CFP、C2、CFH等靶点也进入早期临床探索阶段；同时，双靶点药物凭借“协同增效、降低耐药、提升安全性”的优势，成为企业突围的重要路径，信达生物、欧科健、科越医药等国内外企业纷纷布局，形成激烈的“内卷”格局，而“补体+眼科/肾病”的组合策略，也成为双靶点药物研发的核心方向。 新靶点的探索与突破，是补体赛道持续增长的核心动力，其中CFB、CFD、MASP-2三大靶点的临床进展最为显著。除诺华的CFB小分子抑制剂已实现商业化放量外，CFD靶点作为补体旁路途径的另一个关键节点，其抑制剂也进入后期临床阶段，主要聚焦于罕见病与肾病领域，具有良好的临床潜力；MASP-2作为补体凝集素途径的关键蛋白，其抑制剂可用于自身免疫性疾病、肾病等领域，其中前沿生物的FB7013注射液（靶向MASP-2的siRNA药物）已获得临床试验申请受理，成为全球首个申请临床的MASP-2靶点siRNA药物，具有同类首创潜力，其在健康食蟹猴中显示出强效且持久的靶蛋白抑制作用，在IgA肾病模型中也展现出明确疗效，安全性良好。 与此同时，CFP、C2、CFH等新靶点的早期探索也在稳步推进。CFP靶点与补体激活的下游效应相关，其抑制剂有望用于炎症性疾病与自身免疫性疾病；C2靶点作为补体经典途径的关键节点，其抑制剂可精准抑制经典途径异常激活，降低广谱抑制带来的安全性风险；CFH靶点则与补体调节相关，其异常表达与多种肾病、眼科疾病相关，目前已有多款CFH抑制剂进入早期临床阶段。这些新靶点的探索，不仅丰富了补体赛道的研发管线，更有望打破现有靶点的竞争格局，为特定疾病患者提供更精准的治疗选择。 在新靶点探索的同时，双靶点药物的研发已成为补体赛道的“内卷”焦点，国内外企业纷纷布局，形成差异化的竞争路径，其中国内企业的表现尤为突出。信达生物、欧科健、科越医药、天辰生物等企业，凭借差异化的双靶点组合，逐步在全球竞争中占据一席之地，其核心布局路径可分为三类。 第一类是“补体+血管生成”组合，代表企业为信达生物与欧科健。信达生物的VEGF/CR1双抗，将补体抑制（CR1靶点）与血管生成抑制（VEGF靶点）相结合，主要聚焦于眼科疾病（如湿性年龄相关性黄斑变性），通过协同抑制补体异常激活与血管新生，提升治疗效果，同时降低单一靶点抑制带来的不良反应；欧科健的VEGF/C5双抗，同样聚焦眼科领域，通过同时抑制VEGF介导的血管新生与C5介导的补体激活，解决单一靶点治疗效果有限的问题，目前已进入临床阶段。这类组合的核心优势在于，眼科疾病多同时存在补体异常激活与血管新生，双靶点协同作用可实现“1+1>2”的治疗效果，同时降低耐药风险。 第二类是“补体+补体调节”组合，代表企业为科越医药与天辰生物。科越医药的C5/CFH双抗，通过同时抑制C5靶点与激活CFH靶点，一方面抑制补体下游的异常激活，另一方面增强补体系统的调节功能，从而更精准地调控补体平衡，降低单一抑制C5带来的感染风险，主要用于C3G、IgA肾病等领域；天辰生物的C5/C3b双抗，同时靶向C5与C3b靶点，可阻断补体激活的下游通路，减少补体片段的产生，避免单一靶点抑制可能导致的补体激活旁路代偿，提升治疗效果，目前已进入临床探索阶段。这类组合的核心优势在于，通过多靶点协同调控补体系统，解决单一补体抑制的疗效局限与安全性问题，尤其适合补体系统异常复杂的疾病。 第三类是“补体+炎症调控”组合，目前处于早期探索阶段，主要通过结合补体靶点与炎症因子靶点，同时抑制补体激活与炎症反应，用于自身免疫性疾病、炎症性疾病等领域，进一步拓展补体药物的适应症范围。 “补体+眼科/肾病”的组合协同机制，是双靶点药物研发的核心逻辑，也是其能够实现突围的关键。从眼科疾病来看，地图样萎缩、湿性年龄相关性黄斑变性等疾病，其发病机制均涉及补体异常激活与血管新生，补体激活可导致视网膜细胞损伤，血管新生则会加重视网膜病变，双靶点药物通过同时抑制补体激活与血管新生，可从根源上阻断疾病进展，提升治疗效果；从肾病来看，C3G、IgA肾病等疾病，补体异常激活是核心发病机制，同时常伴随炎症反应、肾功能损伤，双靶点药物通过协同调控补体系统与炎症反应，可有效延缓肾功能恶化，改善患者预后。 值得探讨的是，双靶点药物能否解决单一补体抑制的疗效或耐药问题。从临床探索来看，答案是肯定的。一方面，单一补体抑制往往只能阻断补体激活的某一个环节，可能导致补体激活通过其他旁路代偿，从而降低治疗效果，而双靶点药物可同时阻断补体激活的多个环节，避免代偿性激活，提升疗效；另一方面，长期使用单一补体抑制剂可能导致患者出现耐药性，而双靶点药物通过多机制协同作用，可降低耐药风险，延长患者治疗周期。此外，双靶点药物还可通过优化靶点组合，降低单一靶点抑制带来的不良反应，提升药物的安全性与耐受性。 最后 百亿补体赛道的竞争，已从成熟靶点的“存量博弈”，转向小分子与新靶点的“增量竞争”，再到双靶点药物的“差异化内卷”。阿斯利康凭借C5抗体的成熟布局，仍将占据赛道主导地位；诺华的CFB小分子抑制剂凭借口服优势与快速放量，有望成为下一代重磅炸弹；Apellis、安斯泰来等企业凭借差异化产品，持续瓜分细分市场；国内企业则通过双靶点布局，逐步实现突围。未来，补体赛道的竞争将更加激烈，而“安全性、便利性、精准性”将成为企业竞争的核心关键词。 参考来源：公开资料整理 立即扫码加入药事纵横交流群