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更新于：2026-07-23
KP-104
更新于：2026-07-23
概要
基本信息
原研机构 |
非在研机构- |
最高研发阶段临床2期 |
首次获批日期- |
最高研发阶段(中国)临床2期 |
特殊审评孤儿药 (美国) |
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结构/序列
Sequence Code 933443026
Sequence Code 933443027
关联
4
项与 KP-104 相关的临床试验NCT05504187
An Open-label, Phase 2 Study to Evaluate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, and Efficacy of KP104 in Subjects With Thrombotic Microangiopathy Secondary to Systemic Lupus Erythematosus
This study will evaluate the safety, tolerability, pharmacokinetics (PK), pharmacodynamics (PD), and efficacy of KP104 in participants with systemic lupus erythematosus (SLE)-Thrombotic microangiopathy (TMA). The study consists of 2 parts: Part 1 (Dose Optimization) and Part 2 (Proof of Concept). All participants will receive KP104 in combination with standard of care (SOC) for SLE-TMA.
开始日期2025-03-01 |
NCT05517980
An Open-label, Phase 2 Study to Evaluate the Efficacy, Safety, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of KP104 in Subjects With IgA Nephropathy (IgAN) and Complement 3 Glomerulopathy (C3G)
The purpose of this study is to evaluate the efficacy, safety, pharmacokinetics (PK), and pharmacodynamics (PD) of KP104 in participants with IgAN and C3G. The study will start with enrolling the IgAN cohort. Approximately 42 participants with IgAN will be enrolled in 2 stages: Stage 1 will be used to collect safety, immunogenicity, PK, and PD data to select the optimal biologic dose (OBD) of KP104 for IgAN, as well as to preliminarily explore the effect of KP104 on C3G. Stage 2 will be used to collect safety, immunogenicity, PK, PD, and efficacy data at the OBD dose of KP104 for IgAN and C3G. As soon as the OBD for IgAN is determined, eligible participants with C3G will be enrolled and dosed at the OBD for IgAN for a minimum of 48 weeks for weekly maintenance dosing and a minimum of 47 weeks for biweekly maintenance dosing. Approximately 10 participants with C3G will be enrolled.
开始日期2025-03-01 |
NCT05476887
An Open-label, Phase 2 Study to Evaluate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, and Efficacy of KP104 in Complement Inhibitor-naïve Subjects With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH)
The purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability, immunogenicity, pharmacokinetics, pharmacodynamics, and efficacy of KP104 in complement inhibitor-naïve participants with PNH. The study will be conducted in 2 parts. Part 1 is a dose-selection study to assess escalating doses and varying dose intervals of KP104. Part 2 is a proof-of-concept (POC) study assessing the efficacy of the optimal intravenous (IV) loading dose followed by the optimal maintenance dose and regimen of KP104. Participants who complete the Initial Treatment Period and demonstrate benefit from KP104 will be eligible for a 9-month open-label extension (OLE) treatment period.
开始日期2022-11-25 |
100 项与 KP-104 相关的临床结果
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100 项与 KP-104 相关的转化医学
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100 项与 KP-104 相关的专利（医药）
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93
项与 KP-104 相关的新闻（医药）2026-07-21
·虹树下
今日导读
🤖 AI创新应用：RadiantGraph AI语音助手使专科护理注册率提升340%；镁信健康"知药"AI智能体获央视报道，为每款创新药打造专属患者Agent；iHealthScreen AI视网膜筛查获FDA许可；Agentic AI虚拟医药代表2026成趋势，HCP参与率提升35-45%；CliniComp PACS+AI整合平台获FDA许可；生成式AI药物设计从管线走向临床 🇺🇸 FDA审批：礼来enlicitide首款口服PCSK9抑制剂获批（LDL-C降60%）；gedatolisib获批HR+/HER2-乳腺癌；veligrotug获批甲状腺眼病（首款覆盖活动性+慢性TED） 💰 行业并购：礼来38亿美元收购AtaiBeckley布局迷幻药（难治性抑郁症）；Jasper收购Kira Pharmaceuticals获1.32亿美元融资；Evernorth推出AI药房Forward计划 🔬 临床研究：翰森B7-H3 ADC全球首个III期OS阳性（小细胞肺癌）；Fate Therapeutics iPSC双CAR-T获FDA IND；科伦博泰TROP2 ADC+K药一线肺癌III期阳性 🏛️ 国内政策：NMPA批准2款1类新药（阿尔茨海默病+肌松拮抗）；CGT药品拟纳入30日审评通道；化学原料药优先审评8月1日实施 🧬 前沿：Nature体内原位CAR-T突破（活体T细胞定点重编程）；通用型CAR-T三大技术路径齐突破；Cell杂志CAR-GMP疗法可体外长期扩增 🤖 AI 创新应用
🎙️ AI患者服务AI语音助手使专科护理项目注册率提升340%——RadiantGraph发布真实世界研究
7月7日，AI主动护理平台RadiantGraph在2026年国际人工智能医学会议（AIME）上发表同行评审研究：AI语音外呼使整体预约完成率提高3.4倍，在已注册未预约患者中增幅达24.7倍，外呼量较人工提升9倍。研究在真实临床环境中进行，表明AI语音代理可有效解决专科护理中患者参与度不足和依从性差的问题，尤其适用于胃肠病学等高复杂度专科。
来源：RadiantGraph / AIME 2026 2026.07
📺 央视报道镁信健康"知药"AI智能体获央视报道——为每款创新药打造专属患者服务Agent
2026世界人工智能大会期间，央视财经频道重点报道镁信健康旗下镁数科技自主研发的"KnowDrug.ai知药"智能体。该产品围绕"患者、药品、服务"三大核心场景，整合疾病科普、用药指导、不良反应监测、康复管理、费用减负咨询等全链条功能，为每款创新药打造可持续运行的专属患者服务Agent，实现7×24小时千人千面精准服务，获权威媒体认可为AI赋能民生医疗的标杆实践。
来源：央视财经 / 镁信健康 2026.07
🔍 AI诊断影像iHealthScreen AI视网膜筛查获FDA 510(k)许可——自动检测糖尿病视网膜病变
7月9日，iHealthScreen宣布其AI驱动的iPredict-DR软件获FDA 510(k)许可（K253704），可自动检测成人糖尿病中轻度以上的视网膜病变。该软件通过AI分析彩色眼底图像，非侵入性、可由初级保健人员操作，解决糖尿病视网膜病变筛查可及性问题。公司同步推进AMD、青光眼、高血压视网膜病变和心血管疾病风险的AI筛查产品线。
来源：FDA / iHealthScreen 2026.07
📈 AI医药营销Agentic AI虚拟医药代表2026成趋势——HCP参与率提升35-45%
2026年，Agentic AI（智能体AI）正重塑医药营销。RoseRx推出AI临床副驾驶，在HCP拜访中实时回答复杂临床问题；深维智信Megaview推出AI虚拟客户陪练系统，内置200+行业销售场景和100+客户画像，将医药代表培训周期从6周压缩至2.5周。行业数据显示，AI驱动的个性化推荐使HCP参与率提升35-45%，首次处方时间缩短20%。Promoveo Health等企业已实现AI代理每日80-120次精准外呼，合规自动化成为标配。
来源：RoseRx / Megaview / Promoveo Health 2026.07
🏥 AI医疗大模型CliniComp PACS+AI整合平台获FDA许可——诊断影像、EHR与原生AI融为一体
7月7日，CliniComp宣布其PACS影像查看器获FDA 510(k)许可，被认定为医学图像管理与处理系统（MIMPS）。该平台将诊断级影像浏览、企业EHR和AI驱动决策支持整合到单一患者记录中，实现影像与临床工作流的无缝融合。同时，NVIDIA发布第二份"医疗AI现状"年度调查：70%受访医疗机构已积极使用AI（2024年为63%），85%高管表示AI有助增收，47%正在评估或使用Agentic AI。
来源：FDA / CliniComp / NVIDIA 2026.07
💊 AI药物研发生成式AI药物设计从"填充管线"走向"产出临床候选药"
BIO 2026大会传递明确信号：Xaira Therapeutics、Generate Biomedicines、Isomorphic Labs等生成式蛋白质平台已从"填充管线"阶段进入"产出临床候选药"阶段。礼来AI制药工厂LillyPod已投入运行，英矽智能与礼来达成27.5亿美元合作。全球前20大药企绝大部分已与AI企业建立合作，AI制药市场2025年约24.9亿美元，预计2035年突破460亿美元。
来源：BIO 2026 / 行业研究报告 2026.07🇺🇸 FDA 审批动态
✅ 首款获批礼来enlicitide：首款口服PCSK9抑制剂获批——LDL-C降幅达60%
7月17日，FDA批准礼来enlicitide（商品名LIPFENDRA），用于成人高胆固醇血症，为首款获FDA批准的口服PCSK9抑制剂。III期临床试验显示LDL-C降幅达60%，与注射型PCSK9抑制剂疗效相当，为患者提供口服替代方案，将显著改变降脂治疗格局。此前注射型PCSK9抑制剂因给药不便导致渗透率有限，口服剂型有望突破这一瓶颈。
来源：FDA 2026.07
📋 新药获批Gedatolisib获批HR+/HER2-晚期乳腺癌——PIK3CA野生型患者新选择
7月14日，FDA批准Celcuity公司gedatolisib联合氟维司群（±帕博西尼）用于HR+/HER2-局部晚期或转移性乳腺癌，适用于PIK3CA未突变且既往内分泌治疗后进展的患者。基于VIKTORIA-1研究数据，疾病进展风险降低76%。该药为首个双PI3K/mTOR抑制剂，填补了PIK3CA野生型患者的治疗空白。
来源：FDA 2026.07
🔬 首款覆盖Veligrotug获批甲状腺眼病——首款覆盖活动性与慢性TED的疗法
FDA批准Viridian Therapeutics的veligrotug（商品名Lumvoa），靶向IGF-1R的静脉输注抗体，用于治疗甲状腺眼病（TED）。基于THRIVE和THRIVE-2两项III期研究，该药是首款标签同时包含活动性和慢性TED数据的疗法。第15周眼球突出缓解率70%，53%患者3周内即获显著改善，复视完全缓解率统计学显著优于安慰剂。
来源：FDA / Viridian Therapeutics 2026.07💰 行业并购与交易
🧠 神经科学并购礼来38亿美元收购AtaiBeckley——首次大规模布局迷幻药物
7月16日，礼来宣布以每股6.75美元现金收购AtaiBeckley，股权价值约28亿美元，含里程碑潜在额外10亿美元，总交易价值38亿美元。核心资产BPL-003为治疗难治性抑郁症的鼻喷5-MeO-DMT制剂，已获FDA突破性疗法认定并启动III期临床准备。单次给药后最快2天即现疗效，改善持续约8周，迷幻体验仅1-2小时。这是礼来首次大规模布局迷幻药赛道，强化神经科学管线。
来源：礼来公告 / 华尔街见闻 2026.07
🤝 补体疗法合并Jasper Therapeutics收购Kira Pharmaceuticals——补体疗法领域整合
7月16日，Jasper Therapeutics宣布完成对Kira Pharmaceuticals的全股票收购，同步完成1.32亿美元私募融资。合并后公司聚焦免疫介导疾病，核心管线包括：KP-104（双补体抑制剂，PNH和肾病）、briquilimab（抗KIT抗体，SCID等）、KP-701（双抗CD79BxCD32B）。同时将KP-301和KP-402授权给Mirador Therapeutics，获得首付款1200万美元。资金可支撑运营至2028年下半年。
来源：Jasper Therapeutics公告 2026.07
📊 AI药房Evernorth推出Pharmacy Forward——1亿美元投资AI赋能专业药房
7月1日，信诺集团旗下Evernorth推出Pharmacy Forward计划，投资1亿美元（至2028年），引入AI赋能功能为管理复杂病情的患者提供个性化支持、简化处方处理流程。该计划首先在Accredo专业药房落地，通过疾病专属治疗资源中心（TRC）服务慢性病和复杂专科疾病患者，帮助患者更轻松地启动和坚持治疗。
来源：Evernorth / Cigna Group 2026.07🔬 临床研究进展
🏆 全球首个III期阳性翰森制药HS-20093：全球首个B7-H3 ADC III期OS阳性——小细胞肺癌
7月10日，翰森制药宣布其B7-H3靶向ADC药物HS-20093在治疗经含铂方案后进展的小细胞肺癌关键性III期ARTEMIS-008研究中达到总生存期（OS）主要终点。与托泊替康相比，HS-20093显著改善OS，PFS等次要终点也观察到一致获益。这是全球B7-H3 ADC赛道首个III期阳性结果，标志着B7-H3靶点从BD交易想象变为注册级临床证据。GSK此前以最高15.25亿美元从翰森引进该药大中华区外权益。
来源：翰森制药公告 / 行业新闻 2026.07
🔬 iPSC CAR-TFate Therapeutics双CAR-T获FDA IND——无需预处理化疗的自免病细胞疗法
7月9日，Fate Therapeutics宣布其iPSC来源双CAR-T产品FT839（靶向CD19+CD38）获FDA IND许可，用于治疗类风湿关节炎等自身免疫疾病。该产品携带13项基因编辑，设计上无需预处理化疗即可消除致病免疫细胞。同时，FT819在ISSCR 2026年会公布系统性硬化症首批临床数据：4例患者全部达到rCRISS25应答，无CRS、ICANS或GVHD，3/5患者实现门诊给药。
来源：FDA / Fate Therapeutics / ISSCR 2026 2026.07
🏆 全球首个科伦博泰TROP2 ADC+K药一线肺癌III期阳性——PD-L1阴性人群全球首个
7月15日，科伦博泰宣布sac-TMT（芦康沙妥珠单抗）联合帕博利珠单抗一线治疗PD-L1阴性非鳞状NSCLC的III期OptiTROP-Lung06研究达到PFS主要终点。这是全球首个ADC联合免疫检查点抑制剂在PD-L1阴性NSCLC一线治疗中达主要终点的III期研究。此前PD-L1阳性人群OptiTROP-Lung05已达终点并提交上市申请，两次阳性标志着"ADC+IO"方案有望覆盖更广泛一线NSCLC人群。
来源：科伦博泰公告 2026.07🏛️ 国内监管与政策
✅ 新药获批NMPA批准2款1类创新药——阿尔茨海默病与肌松拮抗
7月14日，NMPA批准通化金马琥珀酸安维吖啶片（商品名：耄安通）上市，为胆碱酯酶抑制剂，用于轻中度阿尔茨海默病治疗；批准杭州奥默医药阿更葡糖钠注射液（商品名：奥美克松）上市，用于拮抗罗库溴铵诱导的神经肌肉阻滞。两款1类创新药的获批为患者提供新的治疗选择。
来源：NMPA 2026.07
📋 政策征求意见NMPA拟将CGT药品纳入30日审评通道——加速细胞与基因治疗
NMPA就《关于优化细胞与基因治疗药品审评审批有关事项的公告》征求意见，拟将符合条件的细胞与基因治疗药品纳入创新药临床试验审评审批30日通道，聚焦恶性肿瘤、罕见病、遗传性疾病等重点领域。同时发布细胞治疗和基因治疗药品范围和归类技术指导原则，鼓励在中国开展全球同步研发和国际多中心临床试验。
来源：NMPA / CDE 2026.07
📋 新规实施化学原料药优先审评审批新规8月1日实施——四种情形可加速
NMPA发布《关于化学原料药适用药品上市许可优先审评审批工作程序有关事宜的通告》（2026年第25号），明确四种情形可申请优先审评：与已纳入优先审评制剂关联的原料药；境内首家生产替代进口的原料药；原研制剂使用的进口原料药申请境内上市或地产化；国务院认定的短缺品种。文件自2026年8月1日起实施，将加速原料药国产替代进程。
来源：NMPA 2026.07🧬 生物技术与研究前沿
🧬 Nature突破体内原位CAR-T技术突破——"打一针就能造抗癌CAR-T"从理论变现实
《Nature》发表重磅研究，科学家通过优化双载体系统实现活体T细胞定点基因重编程。研究筛选出靶向T细胞的AAV-hT7载体，搭配anti-CD3 EDV载体精准唤醒静息T细胞，将CAR基因定点整合至T细胞TRAC基因座，依托内源启动子实现可控表达，有效延缓T细胞耗竭。动物实验中在血液瘤、骨髓瘤及实体瘤模型中均展现优异抗肿瘤效果，打破体外定制制造桎梏，为低成本、普适性现货型CAR-T疗法提供核心技术支撑。
来源：Nature 2026.07
🔬 三路并进异体通用型CAR-T三大技术路径齐突破——可及性之路渐明
通用型CAR-T正成为破解可及性难题的最现实路径，三大技术路线同步突破：基因编辑型（科济药业CT1190B靶向CD19/CD20，ORR 91.7%，CR率66.7%；邦耀生物五重基因编辑TyUCell平台，全球首款IIT中针对自免病显示疗效的异体CAR-T）；非基因编辑型（范晓虎博士创立湾岛细胞完成1.4亿元A轮融资，押注Revo-U平台）；体内CAR-T型（Nature研究突破）。华夏英泰获超2亿元C轮融资推进STAR-T。
来源：医麦客 / 科济药业 / 邦耀生物 2026.07
📖 Cell杂志CAR-GMP疗法：华人学者开发可体外长期扩增的新型细胞免疫疗法
6月19日《Cell》杂志发表南加州大学Keck医学院Qi-Long Ying教授团队突破性成果：开发出可长期扩增的粒细胞-单核细胞祖细胞（GMP）平台，并基于此创建CAR-GMP疗法。该平台解决了CAR-巨噬细胞体外扩增能力差、基因可操作性低的瓶颈，可在实验室大量扩增并改造以靶向特定癌症标志物。在白血病和实体瘤模型中均展现强大治疗效果，兼具安全性与持久性，为癌症、感染疾病等多种疾病的细胞疗法开辟新路径。
来源：Cell / 医麦客 2026.07⚡ 本周速览
🤖 AI创新：RadiantGraph AI语音助手提效340%；镁信健康"知药"AI智能体获央视报道；iHealthScreen AI视网膜筛查获FDA许可；Agentic AI虚拟医药代表HCP参与率提35-45%；CliniComp PACS+AI整合平台获FDA许可；生成式AI药物设计走向临床候选 🇺🇸 FDA：礼来enlicitide首款口服PCSK9获批（LDL-C降60%）；gedatolisib获批乳腺癌（进展风险降76%）；veligrotug获批甲状腺眼病（首款覆盖活动性+慢性） 💰 并购：礼来38亿美元收购AtaiBeckley布局迷幻药；Jasper收购Kira Pharmaceuticals（1.32亿融资）；Evernorth推AI药房Forward（1亿美元投资） 🔬 临床：翰森B7-H3 ADC全球首个III期OS阳性（小细胞肺癌）；Fate双CAR-T获FDA IND（无需化疗）；科伦博泰TROP2 ADC+K药PD-L1阴性肺癌III期阳性 🏛️ 国内：NMPA批准2款1类新药（阿尔茨海默病+肌松拮抗）；CGT拟纳入30日审评通道；API优先审评8月1日实施 🧬 前沿：Nature体内原位CAR-T突破（活体重编程）；通用型CAR-T三大路径齐突破（ORR 91.7%）；Cell杂志CAR-GMP疗法（可长期扩增）
📢 声明
以上内容整理自公开信息，仅供参考，不构成投资建议。数据来源包括FDA、NMPA、CDE、礼来、翰森制药、科伦博泰、Fate Therapeutics、Viridian Therapeutics、RadiantGraph、镁信健康、iHealthScreen、CliniComp、NVIDIA、Jasper Therapeutics、Evernorth及行业研究报告等。如有疏漏，欢迎指正。
2026-07-19
本期主线是：人工智能药物研发正在从“能否生成或预测”转向“能否经受多阶段过滤和实验验证”；资本市场则继续选择性地为具有临床资产、明确化学差异化或可执行研发节点的公司提供资金。 新论文一方面展示了 AI 与片段筛选、肝毒性预测和分子生成评价的结合，另一方面也暴露出从计算候选物到真正可开发分子之间仍存在显著损耗。产业端，BlossomHill 递交 IPO 文件，Jasper 与 Kira 通过合并和资产拆分重组管线，而 SonoThera 的非病毒基因递送平台则同时获得高额融资与外部质疑。01 IL-26 将炎症、染色质重塑与结直肠癌免疫逃逸连接起来
Nature Communications 7 月 17 日发表研究，提出一种由 IL-26 驱动的肿瘤表观遗传重编程机制。研究者发现，表达 IL-26 的肿瘤特异性 17 型 T 细胞选择性聚集于对免疫检查点抑制治疗耐药的结直肠肿瘤。IL-26 不仅作为细胞外细胞因子发挥作用，还能够进入肿瘤细胞细胞核，与 STAT1 直接结合，并与 NF-κB、AP-1 形成转录复合物。
这一过程使染色质形成富集 BRD4 和 H3K27ac 的活跃状态，进而提高 CXCL 趋化因子的表达。被招募进入肿瘤的中性粒细胞抑制 CD8⁺ T 细胞反应，最终促进免疫逃逸和肿瘤进展。该研究由此建立了一条“17 型 T 细胞—IL-26—染色质重塑—中性粒细胞募集—CD8⁺ T 细胞抑制”的机制链。
其科学意义在于，免疫治疗耐药不一定只来自肿瘤突变、抗原丢失或经典免疫检查点，也可能由免疫细胞分泌物对肿瘤细胞染色质状态的持续重塑形成。IL-26 阻断、BRD4 抑制或中性粒细胞相关通路干预，理论上可能与免疫检查点抑制剂形成组合策略。
目前证据仍主要属于机制和临床样本关联研究，尚未证明阻断 IL-26 可以在人类患者中恢复免疫治疗敏感性。部分作者持有人源化抗 IL-26 抗体相关专利，并与开发该类抗体的企业存在利益关系，因此后续需要由独立团队在更大患者队列、治疗模型和毒理体系中验证。02 AI 辅助片段药物发现获得 NMR 与晶体结构验证，但亲和力仍处于片段阶段
Communications Chemistry 7 月 17 日发表一项针对 SARS-CoV-2 大结构域蛋白 Mac1 的 AI 辅助片段药物发现研究。Mac1 参与病毒的 ADP-核糖代谢和宿主免疫逃逸。研究团队利用既有蛋白结构和片段命中物，结合深度学习、分子对接以及片段连接和合并策略，设计新的 Mac1 结合分子。
候选化合物经过实际合成，并通过核磁共振和 X 射线晶体学确认结合。新分子的结合能力较初始片段有所改善，测得解离常数约为 299–990 μM。这套工作流形成了“结构数据—AI 设计—化学合成—生物物理测定—晶体结构确认”的完整验证链，而不只是报告对接分数或计算预测。
这项研究的价值更多在于验证研发流程，而不是已经获得高质量抗病毒先导物。数百微摩尔的结合亲和力仍属于早期片段水平，与细胞活性、选择性、药代性质和体内抗病毒效果之间还有很大距离。
对 AI 药物发现而言，这种结果反而具有代表性。生成或优化算法最适合帮助提出新的合并方向和结构假设，但是否真正形成结合、结合模式是否正确，仍需 NMR、晶体学、酶学和细胞实验逐层确认。相比只展示高预测分数，这类弱但可重复的实验命中物提供了更可靠的后续优化起点。03 HEDGEHOG 评估 23 种分子生成模型：23 万个分子最终仅 0.65% 通过全部过滤
7 月 14 日提交的 HEDGEHOG 预印本提出了一套面向生成式分子模型的六阶段评价体系。流程依次包括数据预处理、理化性质筛选、结构警示和分子图合理性检查、合成可行性评价、对接与结合亲和力估计，以及三维姿态和相互作用检查。研究共评价 23 种分子生成器，覆盖三类模型和 23 万个生成分子。
结果显示，最初生成的分子中仅有 0.65% 能够通过全部六个阶段。许多分子可以分别满足有效性、类药性、合成评分或对接评分中的某一项，但很少能同时满足药物化学、可合成性、靶点结合和三维相互作用要求。
这项工作的核心判断是，生成模型常用的有效率、新颖性、多样性和理化性质指标，对真实药物发现价值的解释能力有限。一个模型生成 95%以上的有效 SMILES，并不意味着这些结构适合合成、能够形成合理结合姿态，或可以进入后续实验。
不过，HEDGEHOG 目前仍是未经同行评议的预印本，其后半段筛选依赖对接、合成可行性模型和规则过滤，这些计算工具自身也可能产生偏差。0.65%不能直接解释为真实实验命中率。更合理的用途是将其作为分层计算漏斗，并进一步检验最终入选分子的合成成功率、纯化结果、实测亲和力和细胞活性。04 X-DILiver 提高药物性肝损伤预测性能，但外部准确率仍只有 0.64
Scientific Reports 7 月 17 日发表 X-DILiver。研究者在其称为目前规模最大的 DILI 标注数据集上构建了 312 个机器学习模型，并通过模型组合获得最终系统。最终模型由两个极端梯度提升模型和七个循环神经网络组成，同时利用数据增强处理类别不平衡问题。
在经过 Tanimoto 相似性过滤的外部测试集中，模型准确率为 0.64，Matthews 相关系数为 0.33；在骨架不重叠的外部测试集中，准确率同样为 0.64，Matthews 相关系数为 0.38。作者报告其表现优于其他公开 DILI 预测模型，同时也明确承认，这一结果反映出肝毒性预测仍然困难。
该结果的重要性恰恰在于没有出现异常接近完美的性能。DILI 受到反应性代谢物、免疫反应、药物暴露、剂量、患者遗传背景、基础疾病和合并用药等多种因素影响，仅依靠二维分子结构很难完整预测。
产业应用上，X-DILiver 更适合作为早期风险分层工具，而不是候选物终止或进入临床的单一依据。模型可帮助识别需要开展代谢物鉴定、共价结合、线粒体毒性、胆汁淤积或人源细胞研究的高风险结构，但无法替代暴露相关实验、人源模型和临床监测。05 BlossomHill 递交 IPO 文件：宏环小分子公司押注 EGFR 耐药、异常剪接与 KRAS
BlossomHill Therapeutics 7 月 17 日公开 IPO 申报文件，计划在纳斯达克上市，但尚未披露发行股数和定价区间。公司定位为以结构和化学设计为核心的临床阶段小分子企业，目前拥有两个临床项目和一个临床前项目。
领先资产 BH-30643 是一种非共价、宏环、可进入中枢神经系统的突变型选择性 EGFR 抑制剂，正在进行 SOLARA I/II 期研究。其设计重点是绕开奥希替尼对 EGFR C797 位点共价结合的依赖，从而覆盖 C797S、T790M/C797S、经典突变、部分非典型突变和 exon 20 插入突变。公司计划优先在 C797S 阳性耐药患者中推进可能具有注册意义的 II 期研究。
第二个临床资产 BH-30236 为宏环 CLK 抑制剂，试图通过调节异常 RNA 剪接治疗复发或难治性 AML 和高风险骨髓增生异常综合征；临床前项目 BH-501284 则采用新的 Switch-II 化学骨架抑制多种 KRAS 突变。
此次申报说明 biotech IPO 窗口正在向具有临床资产和明确化学差异化的公司选择性开放。BlossomHill 的创始团队拥有 crizotinib、lorlatinib 和 repotrectinib 等小分子研发经历，但 EGFR 和 KRAS 已是竞争非常密集的领域。宏环设计、脑暴露和体外突变覆盖只是起点，最终定价仍取决于人体安全窗口、客观缓解、耐药持续时间及能否相对现有方案形成明确差异。06 Jasper 与 Kira 合并并获得1.32亿美元融资：上市平台成为管线重组工具
Jasper Therapeutics 宣布完成对 Kira Pharmaceuticals 的全股票收购，并同步安排约 1.32 亿美元私募融资。合并后的公司将继续以 Jasper 名义上市，资金预计可支持运营至 2028 年下半年。
整合后的核心资产为 KP-104，vensobafusp alfa，一种同时作用于补体替代途径和终末途径的双功能生物药，正在 PNH 和多种肾脏疾病中开发。管线还包括 Jasper 原有的抗 KIT 抗体 briquilimab，以及靶向 CD79B×CD32B 的双作用抗体 KP-701。
Kira 并未将全部资产并入新公司。长效抗 C5a 抗体 KP-301 和小分子 C5a 受体拮抗剂 KP-402 以 1200 万美元首付款及后续里程碑的形式转让给 Mirador Therapeutics。交易完成后，原 Jasper 股东仅持有合并后公司约 6.68%的完全稀释股份，Kira 股东和新投资者分别持有约49.86%和43.46%。
这更像一次以公共上市资格、管线和新资本为组件的企业重构，而非传统意义上的高溢价并购。Jasper 在既往抗 KIT 项目遇到生产批次问题后，通过引入补体管线获得新的价值主线；Kira 则将不同机制资产拆分给更合适的开发团队。此类交易可能提高资本使用效率，但也意味着每项资产仍需重新证明临床差异化，尤其是在补体药物竞争不断加剧的情况下。07 SonoThera 获1.25亿美元后受到外部审视：超声非病毒基因递送仍需人体证据
SonoThera 此前完成 1.25 亿美元 B 轮融资，用于将 Duchenne 肌营养不良和常染色体显性多囊肾病项目推进至临床。其平台将 RIPPLE 超声介导递送与 PORE 载荷工程结合，计划递送大型 DNA、RNA、基因编辑和基因沉默载荷，并强调组织靶向、可重复给药和避免病毒载体免疫反应。
针对 Duchenne，公司的设想是将基因和微泡输注体内，再在目标肌肉区域应用超声，提高细胞对遗传载荷的摄取。相比 AAV 载体，这一路径理论上能够容纳更大的基因载荷，并可能递送完整或更接近完整长度的 dystrophin，而不是受载荷容量限制的微型 dystrophin。
7 月 17 日的行业调查再次将这一项目推到聚光灯下。SonoThera 尚无临床数据，公开价值判断主要建立在动物结果之上；多名 Duchenne 和基因治疗专家认为其报告的效果幅度难以解释，并对结果能否在人类大体积肌肉组织中复制表示怀疑。
这一案例反映了递送平台融资中的典型张力。非病毒、可重复给药和大载荷递送正是基因治疗最有价值的技术缺口，因此前临床突破可以迅速获得高额资本；但超声作用范围、组织深度、递送均一性、肌肉覆盖比例、载荷持续表达和重复治疗安全性，都可能在从小动物向人体放大时发生变化。该平台的真正验证节点将是临床剂量下的组织分布、dystrophin 表达比例及功能改善，而不是进一步增加动物模型中的表达幅度。本期一句话判断
过去24–48小时的进展显示，研发评价正在从单项性能转向完整证据链。AI 可以提出片段优化方向、预测肝毒性并生成大量新结构，但实验结合验证、骨架外推和多阶段过滤会快速压缩候选空间。资本市场也遵循相同逻辑：BlossomHill、Jasper–Kira 和 SonoThera 获得资金的基础分别是临床小分子管线、可执行的资产重组和高价值递送假设，但其长期价值仍需由人体数据、制造能力和真实治疗差异决定。参考文献与资料来源
1. Itoh T, Hatano R, Hasegawa Y, et al. IL-26-driven epigenetic remodeling promotes immune evasion in colorectal cancer.Nature Communications. 2026. doi: 10.1038/s41467-026-75754-7.
2. Aledavood E, Ramos-Inza S, Born J, et al. AI-assisted fragment-based drug discovery of SARS-CoV-2 macrodomain binders validated by NMR and X-ray crystallography.Communications Chemistry. 2026. doi: 10.1038/s42004-026-02138-9.
3. Ryabchenko DA, Gurevich P, Kadyrov S, et al. HEDGEHOG: Hierarchical Evaluation of Drug Generators Through Rigorous Filtration. arXiv:2607.13155. 2026-07-14.
4. Lee J, Yu MS, Lee Y, et al. X-DILiver: an ensemble learning framework for predicting drug-induced liver injury.Scientific Reports. 2026. doi: 10.1038/s41598-026-59299-9.
5. BlossomHill Therapeutics, Inc. Registration Statement on Form S-1. U.S. Securities and Exchange Commission. 2026-07.
6. Incorvaia D. BlossomHill eyes IPO as fertilizer to grow taller in crowded cancer fields.Fierce Biotech. 2026-07-17.
7. Jasper Therapeutics; Kira Pharmaceuticals. Jasper Therapeutics Announces Merger with Kira Pharmaceuticals. 2026-07-16.
8. Maddox W. Jasper finds new purpose in merger with Kira, while offloading Tavneos rival to Mirador.Fierce Biotech. 2026-07-17.
9. SonoThera. SonoThera Closes Oversubscribed $125 Million Series B Financing to Advance Clinical Development of Ultrasound-Mediated Nonviral Genetic Medicines. 2026-06-10.
10. Mast J. Can ultrasound unlock the power of gene therapy? A startup makes big claims.STAT. 2026-07-17.
免疫疗法IPO
2026-07-19
·研发客
合并后公司将推进旗下生物制剂产品组合,旨在改善多种免疫相关疾病患者的治疗结果同期完成1.32亿美元私募融资,多家知名生命科学投资者及Mirador Therapeutics参与其中Kira将其长效抗C5a单克隆抗体KP-301及小分子C5a受体拮抗剂KP-402对外授权给Mirador Therapeutics,签约即获得1200万美元付款,并有望获得后续开发和销售里程碑付款本次融资及相关交易预计将为合并后公司提供资金,支持其运营至2028年下半年,涵盖多个临床里程碑节点 加利福尼亚州红木城和马萨诸塞州剑桥,2026年7月16日——Jasper Therapeutics, Inc.(纳斯达克股票代码:JSPR,以下简称“Jasper”或“公司”)今日宣布,公司已完成对Kira Pharmaceuticals(“Kira”)的收购。Kira原为一家开曼群岛有限公司,专注于设计用于治疗免疫介导疾病的补体疗法。此次交易为全股票交易(合并后的公司统称“合并后公司”)。与本次收购同时,Jasper签署了一份证券购买协议,拟通过私募方式发行无投票权可转换优先股(“优先股”),本次私募由Affinity Asset Advisors, LLC与Ikarian Capital LLC共同牵头,参与方包括Columbia Threadneedle Investments、Sirenia Capital Management LP、Brahma Capital、Balyasny Asset Management、SilverArc Capital、Squadron Capital Management、Nazare Partners LP以及Mirador Therapeutics,此外还有其他知名生命科学投资者及部分Kira管理层成员。本次私募预计将带来总额约1.32亿美元的毛募集资金。私募所得资金将用于支持合并后公司管线的开发,资金可支撑至2028年下半年。合并后公司将专注于推进针对免疫相关疾病的整合管线,打造潜在同类最优的创新疗法,包括:KP-104,一款潜在同类最优的双重补体抑制剂,用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)及高度未满足需求的肾病;briquilimab,一款抗KIT抗体,在多个移植及免疫适应症领域具有广泛的治疗潜力;以及KP-701,一款新型双重作用抗CD79BxCD32B单克隆抗体(mAb),用于治疗自身抗体介导性疾病。合并后公司将继续以股票代码“JSPR”在纳斯达克交易。 合并后公司在交易完成时的现金及现金等价物余额(包括私募融资及对外授权交易所得款项,但不包括任何里程碑付款)预计将支持公司运营至2028年下半年,并为多个关键临床里程碑提供资金保障,包括:KP-104在潜在肾病适应症中的2期数据结果;与美国食品药品监督管理局(FDA)举行PNH临床2期结束会议,以支持启动评估KP-104治疗PNH的临床3期研究;推进briquilimab在重症联合免疫缺陷病(SCID)适应症中的开发至生物制品许可申请(BLA)前会议阶段;以及KP-701的首次人体试验数据。 Jasper总裁兼首席执行官Jeet Mahal表示:“在对各项战略方案进行了充分评估之后,我们很高兴宣布与Kira达成此项交易。Kira打造了一个真正差异化的补体产品组合,涵盖了超越单一通路药物的双重作用机制以及长效补体抑制剂,充分体现了其科学实力和团队的深厚专业积淀。我们对本次交易所形成的强大管线感到振奋,并期待为患者推进这些重要药物的研发。” Kira前董事会主席、理学硕士Patrick Crutcher表示:“今天的公告标志着Kira所研发的候选产品迈出了具有变革意义的一步。作为Jasper的一部分继续前行,我们的使命是开发生物制剂,以改善众多免疫相关疾病患者的治疗结果。我们将借助合并后公司管理团队在抗体药物开发方面的深厚专业积累,以及来自知名生命科学投资者的支持。”“同时,将KP-301和KP-402对外授权给经验丰富的Mirador团队,使合并后公司能够快速推进其潜在同类最优产品组合,朝着重要的价值创造里程碑迈进,同时也有助于这些潜在同类最优资产的开发。凭借这一更加稳固的基础,以及我们团队与Jasper团队之间的协同效应,我们相信合并后公司将处于极为有利的位置,推进其针对高价值免疫靶点的生物制剂产品组合。目前,我们正专注于执行多项即将到来的临床里程碑,这些里程碑有望为亟需更优治疗选择的患者带来切实影响。” 交易要点:•整合后的高价值免疫靶点创新管线:合并后公司计划推进覆盖免疫相关疾病领域的整合管线,包括:◦KP-104(Vensobafusp alfa):一款已具备进入临床2/3期研究条件、潜在同类疾病最优的双功能生物制剂,同时靶向补体级联反应中的旁路途径和终末途径▪合并后公司预计将于2026年第四季度公布正在进行的罕见肾病适应症2期篮式试验第一阶段的中期数据,并于2027年第二季度公布更新数据。此外,合并后公司计划于2027年第二季度公布该研究第二阶段的中期数据。▪基于此前在初治PNH患者中获得的积极数据,合并后公司正计划与FDA召开PNH临床2期结束会议,并计划于2027年上半年公布后续计划。▪合并后公司预计将于年底前公布KP-104的一项新适应症。◦Briquilimab:一款处于后期开发阶段、潜在同类最优的抗KIT抗体▪基于在SCID适应症中获得的积极长期数据,合并后公司正推进与FDA召开BLA前会议的相关工作,并预计于2027年第一季度公布后续计划。▪合并后公司还将继续评估肥大细胞介导疾病领域的相关情况,并将于今年下半年就其预期的临床开发计划提供最新进展。◦KP-701:一款处于临床前阶段、靶向B细胞受体的疗法▪合并后公司预计将于2027年第一季度提交临床试验申请(CTA)或研究性新药申请(IND),以开展1期测试,并计划于2027年第三季度公布首次人体试验数据。•KP-301与KP-402对外授权交易:Kira已将其长效抗C5a单克隆抗体KP-301及小分子C5a受体拮抗剂KP-402对外授权给Mirador Therapeutics。本次交易将带来1200万美元的首付款,以及潜在的开发和销售里程碑付款。Mirador在药物开发和转化免疫学领域拥有深厚经验,将有助于推进这些潜在同类最优分子的开发。将这些资产对外授权,使合并后公司能够将资源集中于当前的高价值免疫靶点产品组合。•管理团队与组织架构:合并后公司将由一支经验丰富的团队组成,包括:Jeet Mahal,总裁兼首席执行官;Herb Cross,首席财务官;Greg Keenan 医学博士,首席医学官;Matthew E.Ros,首席运营官;Wenru Song 医学博士、哲学博士,执行副总裁兼研发负责人;结合本次交易,合并后公司的董事会将由Patrick Crutcher(理学硕士)、Jeet Mahal、Thomas Wiggans、Judith Shizuru(医学博士、哲学博士)、Svetlana Lucas(哲学博士)及Kurt von Emster组成。•现金储备:合并后公司的备考现金预计将支持公司按当前计划开展运营,资金可覆盖至2028年下半年的多个预期临床里程碑。 关于本次交易 本次对Kira的收购构建为股票换股票交易,Kira全部已发行流通股权益按比例换取Jasper普通股及优先股的组合。根据纳斯达克上市规则,在获得Jasper股东批准后,每股优先股将自动转换为61股Jasper普通股,但须遵守特定实益所有权限制。与收购Kira同时,Jasper签署了一份证券购买协议,约定Jasper将出售约470万股优先股,总购买价约为1.32亿美元。本次私募预计将于2026年7月20日完成交割。 就本次收购Kira而言,在交易完成前持有Jasper普通股的每位股东将获得一项不可转让的或有价值权(“CVR”)。若Jasper于2028年12月31日前就briquilimab获得优先审评凭证(“PRV”),CVR持有人将有权获得合计3000万美元的相关付款,但该等付款仅在CVR变现,或在获得PRV后合并后公司被收购的情况下方需支付。 本次收购已获得Jasper董事会以及Kira董事会和股东的批准。根据优先股条款等相关规定,优先股转换为Jasper普通股尚需获得Jasper股东批准,为此Jasper须召开股东大会进行表决。交易完成后,按完全稀释、全部转换为普通股的基础计算(且不考虑任何实益所有权限制),并基于Jasper与Kira的隐含股权价值,收购前Jasper股权持有人将持有Jasper普通股约6.68%,收购前Kira股权持有人将持有约49.86%,私募融资投资者将持有约43.46%。按转换后计算,并计入上述交易影响后,交易完成后Jasper流通在外普通股总数预计约为6.536亿股。 本新闻稿不构成出售任何证券的要约或购买任何证券要约的邀请,亦不构成在任何要约、邀请或出售属违法的州或其他司法管辖区内,在根据该州或其他司法管辖区证券法完成注册或取得资格之前进行任何该等证券的出售。 顾问团队Piper Sandler & Co.担任Kira的独家财务顾问,DLA Piper LLP(US)担任其法律顾问。H.C. Wainwright & Co.担任Jasper的财务顾问,Paul Hastings LLP担任其法律顾问。本次同期融资由Piper Sandler & Co.担任牵头配售代理,LifeSci Capital LLC担任联合配售代理。 关于Jasper Jasper是一家临床阶段生物技术公司,专注于开发briquilimab,这是一款靶向抗KIT单克隆抗体,已在多种慢性免疫性及炎症性疾病患者和健康志愿者中展现出良好的安全性和有效性。Briquilimab是一款靶向性去糖基化单克隆抗体,可阻断干细胞因子与KIT受体的结合,从而抑制肥大细胞的关键生存信号以及造血干细胞的维持信号。briquilimab介导的KIT抑制已在多个方面展现出积极的临床结果,包括作为SCID和范可尼贫血患者干细胞移植的预处理药物,以及通过清除肥大细胞用于治疗慢性荨麻疹和过敏性哮喘等疾病。
并购引进/卖出临床1期临床2期
100 项与 KP-104 相关的药物交易
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研发状态
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| 适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|---|
| C3肾小球病 | 临床2期 | 中国 | 2022-07-29 | |
| 免疫球蛋白a肾病 | 临床2期 | 中国 | 2022-07-29 | |
| 阵发性睡眠性血红蛋白尿症 | 临床2期 | 美国 | 2022-07-29 | |
| 阵发性睡眠性血红蛋白尿症 | 临床2期 | 中国 | 2022-07-29 | |
| 阵发性睡眠性血红蛋白尿症 | 临床2期 | 澳大利亚 | 2022-07-29 | |
| 阵发性睡眠性血红蛋白尿症 | 临床2期 | 韩国 | 2022-07-29 | |
| 血栓性微血管病 | 临床2期 | 中国 | 2022-07-29 |
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临床结果
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| 研究 | 分期 | 人群特征 | 评价人数 | 分组 | 结果 | 评价 | 发布日期 |
|---|
临床2期 | 18 | 鬱繭積獵製網窪餘築築(構醖壓網夢膚顧餘簾夢) = 膚淵淵醖積齋簾壓積窪 遞糧齋獵遞獵餘遞願夢 (膚築鹽醖齋衊淵願範築 ) 更多 | 积极 | 2025-12-06 | |||
選選鏇鏇衊鏇餘觸鏇繭(齋鏇顧襯餘鏇鏇蓋壓膚) = 範鹹製衊繭簾糧餘窪醖 廠簾願鬱積獵糧網衊餘 (衊範鏇範蓋糧觸構壓夢 ) 更多 | |||||||
临床2期 | 18 | KP104 at OBD | 鬱憲簾鏇齋鏇繭餘蓋網(憲築齋積範鹹齋繭膚簾) = 蓋網觸選廠憲醖鹹鏇網 鹹獵網簾餘鑰鏇膚憲壓 (範顧鹽醖淵願餘獵遞鬱, 2.0) 更多 | 积极 | 2024-12-08 | ||
临床2期 | 18 | 鹽積獵鏇艱積範鬱壓築(膚顧築簾構糧醖網築範) = 襯簾鏇遞鹹鏇廠鬱遞簾 鏇憲網窪築積遞網鏇築 (鹹鏇遞醖糧網襯鹹糧製 ) 更多 | 积极 | 2024-05-16 | |||
临床2期 | 18 | 淵積構壓淵糧憲鏇壓構(襯衊餘廠簾膚遞觸鑰憲) = 壓範鏇築築淵鏇觸網獵 餘鹽窪積製膚衊壓窪鬱 (膚廠鏇構鹽糧壓獵鬱艱, 2.1) 更多 | 积极 | 2024-05-14 | |||
临床2期 | 15 | 蓋構齋遞窪繭鹹遞獵簾(膚簾鹹積繭夢齋願餘夢) = 遞夢構觸窪鬱築鏇觸餘 夢醖鑰鹽繭餘淵築艱獵 (齋糧膚鏇製繭鹽蓋衊衊, ±1.7) 更多 | - | 2023-12-10 | |||
临床1期 | 56 | (SAD) | 範鹹餘繭鏇鬱積鬱積築(選鏇襯簾齋憲淵齋膚選) = 蓋鹽襯願網網壓鑰網醖 願鏇繭憲鏇醖艱蓋製襯 (網網醖艱醖遞夢觸選壓 ) | 积极 | 2022-11-05 | ||
(MAD) | 範鹹餘繭鏇鬱積鬱積築(選鏇襯簾齋憲淵齋膚選) = 憲糧選繭鹹醖淵積構憲 願鏇繭憲鏇醖艱蓋製襯 (網網醖艱醖遞夢觸選壓 ) |
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