Beijing Jiyuan Biotechnology Co., Ltd.

主讲人 薛冰华 博士 发育生物学博士，现任北京吉源生物技术中心主任。长期致力于干细胞与免疫细胞技术研发，主持完成国内首个基因编辑间充质干细胞新药IND申报并获默示许可。作为主要发明人获中美授权专利14项，发表论文20余篇，主持多项国家级及省部级科研项目，在细胞治疗领域具有深厚研发经验。 大家好，欢迎来到薛博士干细胞系列讲座第八期。 今天我们要聊的话题，关乎数百万自身免疫病患者的希望。 类风湿关节炎、系统性红斑狼疮、克罗恩病……这些名字背后，是免疫系统"敌我不分"的持续攻击。传统治疗能控制炎症，却难以逆转免疫失衡。而间充质干细胞（MSC）的出现，正在改变这一局面——它不直接"替代"受损细胞，而是扮演一位聪明的"和平使者"，通过精密的免疫调节功能，重建体内的免疫稳态。 本期讲座，我们将从机制、临床、规范、未来四个维度，结合最新临床数据与权威研究，为您真实、严谨地呈现干细胞治疗自身免疫病的科学全貌。 一自身免疫病：免疫系统"认错人"的灾难 自身免疫病，本质上是一场免疫系统"认错人"的灾难。本应保护我们的免疫细胞，却敌我不分，持续攻击自身的关节、肾脏、皮肤乃至神经，造成慢性、全身性的炎症与组织损伤。 3亿+ 全球患者 4000万 中国患者 30%-40% 常规治疗无效 这类疾病致残率高、复发率高，患者往往需要终身服药，承受着巨大的身体与经济负担。这一切的根源，在于免疫稳态的崩塌。 具体来说，促炎的Th17细胞过度活跃，而负责"维稳"的调节性T细胞（Treg）却功能不足；B细胞大量产生自身抗体，四处攻击靶器官；巨噬细胞也"站错了队"，促炎的M1型占尽优势，修复型的M2型严重不足，导致炎症无法及时"刹车"。与此同时，TNF-α、IL-6、IL-17、IFN-γ等炎症因子持续升高，形成恶性循环，让身体陷入持久的"火海"。 免疫失衡表现后果 Th17过度活跃促炎攻击自身组织 Treg功能不足免疫耐受丧失 B细胞产生自身抗体攻击关节/肾脏/皮肤 M1巨噬细胞占优炎症无法"刹车" 炎症因子持续升高全身慢性炎症 面对这样的困境，传统治疗手段显得力不从心。激素、免疫抑制剂和生物制剂虽然能暂时压制症状，但大多"治标不治本"，难以真正重建免疫稳态。长期用药还会带来感染、骨质疏松、肝肾功能损伤甚至肿瘤等显著副作用。 正是这一巨大的未满足医疗需求，让间充质干细胞走进了科学家的视野。它兼具免疫调节与组织修复双重功能，低免疫原性、安全性高，有望从根本上调控失衡的免疫系统，成为自身免疫病治疗中极具潜力的"颠覆性方向"。 二和平使者的核心能力：MSC如何重塑免疫平衡 与传统的免疫抑制剂"无差别杀伤"不同，间充质干细胞并不直接攻击免疫细胞，而是通过免疫重编程、旁分泌调控、归巢修复以及炎症微环境重塑等一系列精妙机制，让紊乱的免疫系统回归稳态。正因如此，学界将其形象地称为"智能免疫调节器"。 对T细胞的调控 直接抑制过度活化的CD4⁺和CD8⁺效应T细胞增殖，抑制率可达40%–60%。显著降低促炎的Th17细胞比例，提升Treg数量与功能，Treg/Th17比值提升1.5至2倍。 对B细胞的调控 抑制B细胞活化、分化及抗体分泌，有效降低抗核抗体、类风湿因子、抗dsDNA等自身抗体水平，从而减轻肾脏、关节等靶器官的损伤。 对巨噬细胞的调控 驱动促炎的M1型巨噬细胞向抗炎的M2型转化，上调CD206、CD163等抗炎标志物，促进炎症的主动消退与组织修复。 旁分泌与外泌体调控 释放PGE2、TGF-β、IL-10、HGF、IDO等数十种活性分子，并借助外泌体传递微小RNA，远程调控免疫细胞，实现"无接触式"抗炎。 那么，为什么MSC特别适合治疗自身免疫病？这得益于它一系列独特的临床优势： 低免疫原性：HLA-DR表达极低，异体使用时无需配型，排斥风险很小。 炎症趋化（归巢）能力：能主动向体内炎症部位迁移，在局部起效，全身副作用轻微。 双向调节器：只抑制"过度活化"的免疫反应，而不削弱机体正常的抗感染免疫，感染风险远低于传统免疫抑制剂。 "一箭双雕"：同时完成免疫调节与组织修复——既控制炎症，又修复受损的关节、肾脏、神经等组织。 三临床：从类风湿关节炎到红斑狼疮，证据正在积累 在众多自身免疫病中，类风湿关节炎（RA）和系统性红斑狼疮（SLE）是临床证据最为成熟、研究最为深入的两大疾病。以下数据均来自ClinicalTrials.gov、ChiCTR、CDE及国际顶级期刊发表的荟萃分析，真实可溯。 1、类风湿关节炎：关节炎症与修复的双重突破 类风湿关节炎：以滑膜炎、软骨破坏和关节畸形为核心特征 类风湿关节炎（RA）以滑膜炎、软骨破坏和关节畸形为核心特征，传统治疗手段虽能控制症状，却难以逆转已发生的关节损伤。 多项随机对照试验与系统评价已证实MSC移植可带来具有统计学意义的临床获益：一项纳入172名活动性RA患者的单中心RCT显示，联合静脉输注4×10⁷个脐带来源MSC后，患者疾病活动度在3–6个月内得到维持改善，且未见严重不良事件。另一项前瞻性I/II期研究对64例RA患者随访3年，观察到ESR、CRP、RF及DAS28等指标在1年及3年时间点均较基线改善，提示疗效可能具有持续性。 2、系统性红斑狼疮：重症难治患者的"救命方案" 系统性红斑狼疮：累及多器官，肾脏损伤最为凶险 系统性红斑狼疮（SLE）累及多器官，其中肾脏损伤最为凶险，传统治疗下重症患者的病死率居高不下。一项纳入42项RCT（共2183例受试者）的Meta分析显示，MSC移植可显著改善SLE患者的疾病活动度（SLEDAI）与肾脏受累。 34% 5年缓解率 24% 5年总体复发率 50% I期1年维持临床反应 南京鼓楼医院长期队列研究 & 重度难治性SLE I期剂量递增研究 3、其他疾病的临床进展 除RA与SLE外，MSC在多种自身免疫病中也取得了初步但积极的临床信号。 历史性突破：全球首款MSC疗法获批 2024年12月，美国FDA批准了全球首款间充质基质细胞疗法Ryoncil，用于治疗儿童激素难治性急性移植物抗宿主病（GVHD）。III期临床试验显示：治疗28天后总应答率达70%（完全缓解30%+部分缓解41%）。2025年1月2日，中国NMPA附条件批准艾米迈托赛注射液（睿铂生）上市，用于治疗14岁以上激素治疗失败的急性GVHD。这是中国首个获批的MSC产品。 🧠视神经脊髓炎谱系病（NMOSD） 上海交通大学团队2026年发表的I/IIa期临床试验显示，脐带MSC治疗后，中位无复发间期从305天显著延长至760天，年均复发率从1次降至0次。 🫀炎症性肠病（IBD）与克罗恩病 一项涵盖42项RCT的系统评价指出MSC移植在IBD临床疗效方面表现出优势（RR=2.02）。在克罗恩病合并肛瘘中，16例患者中有9例实现瘘管完全闭合（12周随访），未报告严重不良事件。 💧原发性干燥综合征 已被纳入多项RCT的研究范畴，系统评价提示MSC移植可能对其症状有所改善。 需要强调的是：尽管上述证据不断增多，但MSC治疗自身免疫病目前仍主要处于临床试验与备案研究阶段，尚未被确立为标准一线治疗方案；现有数据更多支持其作为传统治疗无效或不耐受时的潜在替代选择，需在严格监管下推进临床转化。 四规范前行，未来可期：从对症压制到对因修复 1、坚守规范——双轨制监管与临床应用红线 在MSC疗法迅速走向临床的同时，规范与安全始终是不可逾越的红线。目前，我国干细胞临床研究实行"双轨制"监管： 路径监管部门要求 药品注册路径国家药监局（NMPA）通过I、II、III期临床试验后获批上市 医疗技术备案路径国家卫健委机构与项目均需"双备案"，不得向患者收费 148 家备案机构 133 项备案项目 60+ 种覆盖适应症 截至2025年5月 对于患者而言，正规的MSC治疗必须在国家备案的机构内、以临床研究或获批药品的形式开展。精准选择适用人群同样关键——MSC最适用于常规治疗无效、难治/复发、激素依赖、器官受累的自身免疫病患者，而未控制的活动性感染、恶性肿瘤、妊娠、严重凝血功能障碍等则为禁忌。 2、技术前沿——基因编辑、AI、外泌体与联合治疗的四大突破 在规范与创新并行推进的背景下，MSC疗法的未来3—5年将迎来四大突破方向。 1 基因编辑MSC——"通用型现货细胞" 通过基因编辑技术敲除HLA-Ⅰ/Ⅱ类分子，有望打造"通用型现货细胞"，大幅降低成本、扩大可及性。国内已有基因修饰类细胞产品进入IND阶段。 2 AI驱动精准治疗——"量体裁衣" 2025年《Frontiers in Immunology》综述系统阐述了AI如何通过整合多组学数据与临床特征，识别最佳基因编辑靶点、预测MSC行为。瑞金医院风湿免疫科团队正利用AI算法预测MSC治疗应答率，探索从"千人一方"到"量体裁衣"的转型。 3 无细胞治疗——外泌体崭露头角 MSC来源的外泌体（MSC-Exo）保留了MSC的抗炎修复能力，却无细胞致瘤风险，制备更稳定、储运更简便。已有研究通过鼻内给药探索外泌体在自身免疫性神经系统疾病中的应用。 4 联合治疗标准化——可复制的临床路径 2025年五年长期随访研究证实：MSC联合IFN-γ治疗组在活动性RA患者中ACR20应答率1年达100%、5年达89.3%，显著优于MSC单药组（50.7%和44.9%）。核心思路："MSC+小剂量激素/靶向药"——减毒增效，形成可评估、可推广的联合方案。 3、中国速度——从IND受理到临床转化的加速跨越 如果说2025年之前，中国干细胞治疗还处在"厚积"的阶段，那么进入2026年，我们正以前所未有的加速度，亲历着"薄发"的到来。 222 款干细胞新药获受理 185 款获默示许可进入临床 100 家申报企业 截至2026年3月 2022年是显著分水岭：2004至2021年间累计仅39项间充质干细胞IND申报，而2022至2025年四年间激增至138项，占全部179项的77%以上。短短四年，中国干细胞药物研发完成了从"零星探索"到"井喷式增长"的历史性跨越。 2026年1月 CDE发布国内首部《细胞治疗药品药学变更研究与评价技术指导原则（试行）》，为干细胞等活细胞药品的工艺优化提供全国统一科学路径。 2026年2月 全国药品注册管理和上市后监管工作会议明确：细胞与基因治疗列为"十五五"战略重点，突破性治疗认定、附条件批准、优先审评、特别审批四大加速通道全面覆盖细胞治疗产品。 2026年5月1日 《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（国务院818号令）正式施行，我国细胞领域监管从"零散规范"迈入"全链条系统治理"新阶段。 2026年5月15日 新修订《药品管理法实施条例》（828号令）施行，为干细胞等创新药的研发与上市提供明确的法规支撑和加速通道。 结 语 间充质干细胞不是"神药"，但它第一次从"免疫稳态重建"与"组织再生"两个维度，为自身免疫病提供了全新的治疗范式。 大量真实临床数据已经证实：对难治性RA、重症SLE、激素耐药GVHD等疾病，MSC可显著降低炎症、改善器官功能、降低病死率；长期随访显示其安全性良好、疗效稳定持久；中国在新药申报、临床转化和成本控制上已跻身全球第一梯队。 作为患者，请务必选择正规医疗机构，拒绝任何非正规渠道的干细胞治疗。作为行业，我们仍需持续推动标准化、规范化、可及化。唯有理性看待、科学获益，这项技术才能真正惠及每一个需要它的人。 薛博士干细胞系列讲座 · 第八期 主讲人：薛冰华 博士 | 北京吉源生物技术中心 — END —

ISO 2026 2026年6月11-12日·中国北京 由上海求实医药咨询有限公司与求实药社主办的ISO 2026 第五届干细胞疗法与类器官深度聚焦论坛圆满落幕！ ISO 2026 第五届干细胞疗法与类器官深度聚焦论坛将于2026年6月11-12日在北京召开。干细胞疗法的临床探索不断扩展，iPSC、MSC等在免疫疾病、神经退行性疾病及组织修复中展现出巨大潜力；类器官与3D培养则推动疾病建模和药物筛选的深度演进。论坛汇聚学术与产业力量，探讨前沿进展与瓶颈难题，推动再生医学从科学突破走向临床应用。 嘉 宾 集 锦 - ISO·2026 - 6月11日 论坛一：iPSC来源干细胞治疗开发 演讲主题： 临床级iPS细胞库的构建和研究进展 演讲嘉宾： 张宇，中源协和细胞基因工程股份有限公司，联席总裁 演讲主题： iPSC衍生内皮祖细胞（EPCs）注射液治疗缺血性血管疾病的临床进展 演讲嘉宾： 张会远，呈诺再生医学科技（北京）有限公司，执行合伙人、质量中心高级总监 演讲主题： iPSC来源Sertoli细胞技术平台及再生医学应用 演讲嘉宾： 梁健霖，华卫恒源（北京）生物医药科技有限公司，创始人、首席执行官 演讲主题： 干细胞产业化制备人类耐逆型胰岛类器官——糖尿病干细胞临床治疗与创新药物研发 演讲嘉宾： 李维达，瑞吉维思生物科技（上海）有限公司，创始人、首席科学家 演讲主题： hiPSC衍生细胞的临床进展&上游原材料产业升级 演讲嘉宾： 王彩云，首宁生物科技有限公司 销售总监 圆桌主题： iPSC疗法的关键突破与产业难题 圆桌嘉宾： 杨佳银，深圳市三启生物技术有限公司，CTO 刘娅婧，深圳华源再生医学有限公司，细胞研发副总裁 徐永胜，艾尔普再生医学，首席科学家 欧阳平，上海元戊医学技术有限公司，创始人、董事长 演讲主题： 多能干细胞诱导的肾祖细胞在肾病治疗中的研究进展 演讲嘉宾： 刘娅婧，深圳华源再生医学有限公司，细胞研发副总裁 演讲主题： 多能干细胞在心衰领域的研发进展与临床转化 演讲嘉宾： 徐永胜，艾尔普再生医学，首席科学家 演讲主题： iPSC商业化元年：全球临床进展及iPSC建系和建库关注点 演讲嘉宾： 杨佳银，深圳市三启生物技术有限公司，CTO 演讲主题： 工程化iPSC-iMSCs再生透明软骨治疗骨关节炎的研究与应用 演讲嘉宾： 欧阳平，上海元戊医学技术有限公司，创始人、董事长 演讲主题： iPSC来源胰岛细胞在糖尿病治疗中的研究与进展 演讲嘉宾： 孟树林，杭州星赛瑞真生物技术有限公司，研发总监 演讲主题： 超级血管内皮细胞治疗缺血性疾病 演讲嘉宾： 王标，NutrigeneAI，CEO （刘聪蕙，NutrigeneAI，研发总监，代替） 演讲主题： 糖尿病干细胞胰岛疗法的通用迭代趋势 演讲嘉宾： 刘靖，广东东阳光药业有限公司，干细胞治疗研发总监 6月11日 论坛二：类器官与3D细胞培养 演讲主题： 重塑肾研范式 提效新药研发 演讲嘉宾： 李政海，深圳华津生物科技有限公司，联合创始人、CEO 演讲主题： 类器官及器官芯片技术在药物筛选中的应用转化研究 演讲嘉宾： 陈友，深圳逸芯生命科学有限公司，CEO 演讲主题： 人iPSC来源心脏与脑类器官赋能药物安全性评价与转化研发 演讲嘉宾： Rosanna Zhang，ACROBiosystems百普赛斯，战略业务与创新副总裁（类器官） 演讲主题： 利用肿瘤类器官平台进行TIL药物研发的体会 演讲嘉宾： 刘华，上海星华生物医药科技有限公司，创始人，首席科学家 演讲主题： 标准化缺失制约类器官产业转化：基于原料质量一致性的破局探索 演讲嘉宾： 郑璐，苏州近岸蛋白质科技股份有限公司，研发科学家 演讲主题： AI+器官芯片技术的应用与FDA监管合作实践 演讲嘉宾： 叶森，耀速科技，科学事务负责人 演讲主题： 类器官精准药效评估：AI从头设计CD8A靶向蛋白赋能体内原位TCR-T革新 演讲嘉宾：李长杰，上海捷方凯瑞生物技术有限公司，总经理 演讲主题： 类器官在药物研发中的实际应用 演讲嘉宾： 韩欣欣，上海礼升生物科技有限公司，创始人 （楼颖，《Cell Organoid》期刊主编，代替） 演讲主题： 类器官技术在先进治疗药品（ATMPs）开发与评价中的应用 演讲嘉宾： 王嘉，广州精科生物技术有限公司，研发总监 演讲主题： 新一代人源化药物评价平台：类器官、器官芯片与GLP体系的融合实践 演讲嘉宾： 邸志权，天津天诚新药评价有限公司，新技术开发中心负责人 演讲主题： 从“试药”到“造药”：类器官疾病模型如何重塑新药研发全流程 演讲嘉宾：宋琛，成都华医再生科技有限公司，研发与战略副总裁 6月12日 论坛三：MSC来源干细胞治疗开发 演讲主题： 干细胞在衰老相关疾病中的临床研究探索 演讲嘉宾： 沈于阗，广州赛隽生物科技有限公司，联合创始人、CEO 演讲主题： 间充质干细胞在肝病领域的治疗潜力 演讲嘉宾： 谭毅，山东省齐鲁细胞治疗工程技术有限公司，副总经理兼研发总监 演讲主题： 脂肪间充质干细胞在皮肤端的应用前景 演讲嘉宾： 朱岩，北京瑷格干细胞科技有限公司，总经理 演讲主题： 间充质干细胞源胞外囊泡治疗脂肪肝的临床前有效性及其机制 演讲嘉宾： 李长勇，武汉大学，教授 演讲主题： 细胞治疗临床开发和注册的主要因素考量 演讲嘉宾： 夏珏妤，毕诺济（上海）生物技术有限公司，临床开发副总裁 演讲主题： 基因修饰间充质干细胞治疗2型糖尿病的创新应用 演讲嘉宾： 薛冰华，北京吉源生物科技有限公司，技术中心主任 演讲主题： 基因修饰干细胞在2型糖尿病治疗中的修复与重生策略 演讲嘉宾： 王苗苗，上海君益禾生物医学科技有限公司，创始人&CEO 演讲主题： 牙囊间充质干细胞创新药物研发：从IIT到IND 演讲嘉宾： 杨超，成都世联康健生物科技有限公司，副总经理 演讲主题： 间充质干细胞药物工艺质量研究考虑要点 演讲嘉宾： 薛卫巍，细胞基因T极客空间首席科学家合伙人 演讲主题： 人脐带间充质干细胞药物IND注册及临床应用 演讲嘉宾： 张凡，江苏赛亿生物技术有限公司，研发总监 演讲主题： 间充质干细胞现状与展望 演讲嘉宾： 杨振，上海伊弗特生物医药科技有限公司，创始人&CEO 6月12日 论坛四：组织器官再生与修复 演讲主题： 基于前体细胞技术的全球首创新药开发 演讲嘉宾： 张婷，苏州吉美瑞生医学科技股份有限公司，CEO 演讲主题： 从肝样细胞到肝脏类器官 演讲嘉宾： 潘国宇，上海微知卓生物科技有限公司，董事长 演讲主题： 基于旁分泌机制的干细胞治疗新技术救治肝衰竭的研究 演讲嘉宾： 高毅，南方医科大学珠江医院，转化医学中心执行主任 演讲主题： 人牙髓间充质干细胞(DPSCs)治疗牙周炎临床开发与应用 演讲嘉宾： 贺嘉，北京三有利和泽生物科技有限公司，临床总监 演讲主题： 肝前体细胞药物在重症肝病的临床进展 演讲嘉宾： 翁智辉，上海赛立维生物，副总经理 演讲主题： 干细胞亚群精准治疗：从异质性解析到临床转化 演讲嘉宾： 赵谦，北京旭智阿尔法生物科技有限公司，CEO 演讲主题： 干细胞体内分化 演讲嘉宾： 曹鑫，海南康瑞生物科技有限公司，研究员 演讲主题： 干细胞外泌体在治疗角膜损伤中的应用 演讲嘉宾：王达，天津外泌体科技有限公司，CTO 演讲主题： 意胜生物多能干细胞分化胰岛药物开发的策略选择 演讲嘉宾： 刘彤日，意胜生物，创始人&CEO 演讲主题： 自体嗅黏膜干细胞治疗脑卒中从科研走向临床 演讲嘉宾： 曾胜，海南苏生生物科技有限公司，董事长兼CEO 演讲主题： VitriTech TM 玻璃化深低温活性保存技术 - 样本活库整体解决方案 演讲嘉宾： 谭元生，赛维尔生物科技（宁波）有限公司，总经理、首席技术官 现场集锦 2026 左右滑动查看更多 长路漫漫，潜心磨砺，更多会议邀您共话！ 联系我们 咨询更多会议

截至2026年6月，海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区已累计获批30项生物医学新技术，并已全部实现临床应用。这30个项目涵盖干细胞治疗、免疫细胞治疗、基因治疗等前沿方向，聚焦肿瘤、神经退行性疾病、代谢性疾病等多个临床领域。项目落地机构包括瑞金医院海南医院、四川大学华西乐城医院、树兰（博鳌）医院、博鳌超级医院等园区内多家医疗机构。其中，治疗2型糖尿病的一项代表性技术，即为人GLP-1和FGF21双因子高表达脂肪干细胞注射液。 项目概况 人GLP-1和FGF21双因子高表达脂肪干细胞注射液是博鳌乐城第六批获批生物医学新技术项目之一，亦是30项前沿新技术中治疗2型糖尿病的代表性项目。该项目由北京吉源生物科技有限公司自主研发，拟在瑞金医院海南医院落地开展临床应用。 该产品是一种冷冻保存型干细胞制剂，源自患者自体腹部脂肪，利用基因工程技术对脂肪来源的间充质干细胞进行修饰，使其稳定高表达GLP-1（胰高血糖素样肽-1）和FGF21（成纤维细胞生长因子21）两种关键代谢调节因子。 在技术机制上，GLP-1能够以葡萄糖浓度依赖性方式促进胰岛素分泌，抑制胰高血糖素释放，延缓胃排空并抑制食欲，有效规避低血糖风险；FGF21则具有跨器官改善胰岛素抵抗、调节脂质代谢和促进能量消耗的作用。两种因子通过基因编辑技术在干细胞内实现共表达，可激活多重信号通路，形成“双因子协同+干细胞靶向递送”的创新治疗范式。与常规GLP-1受体激动剂等肽类药物相比，干细胞制剂突破了短期半衰期限制，单次输注后干细胞可在体内长期存活，凭借归巢特性定向迁移至胰腺、肝脏等关键代谢器官，持续分泌治疗因子，实现局部、长效、智能的靶向治疗。 该疗法凭借其创新机制，先后于2023年通过国家卫健委临床研究备案，2024年获国家药监局新药临床试验默示许可，注册分类为治疗用生物制品1类。项目还获科技部国家重点研发计划支持。 临床进展 2025年7月23日，由上海交通大学医学院附属瑞金医院牵头的I期临床试验项目启动会在瑞金医院内分泌科召开。该试验由宁光院士担任主要研究者，联合瑞金医院王卫庆主任、顾卫琼教授以及山东大学齐鲁医院、首都医科大学宣武医院、福建省立医院等多中心研究团队共同推进。 根据国家药品监督管理局“药物临床试验登记与信息公示平台”信息（登记号：CTR20252355），该试验为随机、双盲、安慰剂对照设计，重点评估人GLP-1和FGF21双因子高表达脂肪干细胞注射液在2型糖尿病患者中的安全耐受性与初步有效性。试验包含单次给药（SAD）和多次给药（MAD）两个阶段，设三种剂量梯度（5×10⁷、7×10⁷、1×10⁸细胞/袋），计划在国内招募40名受试者。目前试验已进入招募阶段，正在开展中。 患者定位与适应证 本项目针对的2型糖尿病患者群体主要特征如下： 年龄范围：依据临床试验方案，入选年龄为18—70周岁（以官方公示为准）； 疾病特征：传统口服降糖药联合胰岛素治疗效果不佳的中重度2型糖尿病患者； 入选条件参考：符合1999年WHO糖尿病诊断标准，病程1—10年，经胰岛素（0.3—1.0 IU/Kg/d）联合其他2种降糖药治疗至少3个月，且HbA1c ≥ 7.0%，既往GLP-1受体激动剂治疗效果不理想； 目标人群意义：该疗法旨在为常规降糖方案无效或难以耐受的患者提供全新的“根源性”治疗路径。 落地机构与合规路径 该项目转化应用落地于瑞金医院海南医院（海南博鳌研究型医院）。依托乐城先行区“特许医疗”政策优势——即“国九条”政策赋予的在特定区域内可先行使用创新细胞治疗技术的资格——为该项目的临床应用提供了合规通道。 目前，该项目已在瑞金医院海南医院完成合规备案，并按要求完成了伦理审查、技术评估等流程，接受监管部门常态化监督。相关临床探索工作已在该院启动。 治疗费用 该疗法的疗程参考费用为36万元人民币。这一价格定位符合乐城先行区生物医学新技术项目的收费区间——园区内已公开的细胞治疗项目价格从数万元至数十万元不等，例如膝骨关节炎治疗约3.6万元/次，糖尿病脐带间充质干细胞治疗5.8万元/次，EBV相关血液肿瘤DC疫苗治疗12.6万元/次，胰腺癌自体DC治疗19.4万元/针。36万元处于该区间的高端价位，反映了基因修饰干细胞产品在制备工艺、质量控制及双因子协同创新等方面的研发与生产成本。 从已公布的临床前和I期数据来看，北京吉源生物生产的不同批次干细胞已通过中国食品药品检定研究院全面质量检测，结果全部合格，为临床应用的安全性提供了基础保障。动物实验显示，修饰后的干细胞在胰腺定植后可使胰岛β细胞数量增加约30%，胰岛素分泌量提升约25%，同时显著降低外周组织胰岛素抵抗。既往多项荟萃分析提示，干细胞治疗在改善2型糖尿病患者血糖控制方面优于安慰剂。国际上也有研究团队正在探索GLP-1与FGF21双靶点融合蛋白在代谢综合征合并2型糖尿病患者中的治疗潜力，初步结果显示可综合改善血糖控制、胰岛素抵抗和脂质代谢。人GLP-1和FGF21双因子高表达脂肪干细胞注射液作为“活细胞药物”，有望在疗效持久性方面超越常规降糖策略，从根源上重塑患者的糖脂代谢平衡。 人GLP-1和FGF21双因子高表达脂肪干细胞注射液从科研备案到I期临床试验启动，再到落地瑞金医院海南医院、纳入乐城30项生物医学新技术清单，完整展现了我国在“基因编辑+干细胞”这一国际前沿领域从基础研究到临床转化的快速通路。该项目不仅是乐城先行区为国内患者引入全球前沿医疗技术的一个缩影，更标志着中国在治疗型基因修饰间充质干细胞药物研发领域迈出了具有里程碑意义的一步。随着I期临床试验的推进和该技术在乐城的落地应用，更多传统治疗效果不佳的中重度2型糖尿病患者将有望率先在海南享受到这一创新治疗方案。 炎熙健康 炎熙健康丨生命护航 关注我们，开启您的健康之旅！ 地址：海南省海口市龙华区金贸街道玉沙路5号国贸中心21楼21D 电话：(0898) 6866 2757