Baiao Wanli (Shanghai) Biomedical Technology Consulting Co., Ltd.

2023年11月，全球最大激进对冲基金之一的Elliott investment Management（以下简称为Elliott）向生物技术公司BioMarin Pharmaceutical（百傲万里，以下简称BioMarin）注资超10亿美元，双方签订了合作与信息共享协议。路透社报道发布当天，公司股价上涨了约12%。BioMarin成立于1997年，总部位于美国加利福尼亚州，是一家开发针对罕见疾病治疗方法的生物制药公司。1999年7月在纳斯达克上市，成功完成IPO，共获6730万美元。而就在获Elliott投资当月，BioMarin刚刚宣布任命罗氏旗下基因泰克前CEO Alexander Hardy为公司新CEO。RBC Capital Markets的分析师Luca Issi认为，从BioMarin的业务执行情况而言，该笔大额投资的获得可被预估，但选取在新CEO刚刚上任的投资时间节点出乎意料。自2013年GEN编制生物制药领域TOP10并购名单起，BioMarin就连续霸榜。Fiercebiotech发布了“2022年生物制药领域可能被并购的TOP10目标名单”，BioMarin也位列其中。Biomarin还曾与罗氏、安进、吉利德等生物医药巨头传出“绯闻”，是名副其实的十大热门标的之一。  具超30年从业经验，基因泰克前CEO就任BioMarin原CEO JJ Bienaimé在任职18年后退休卸任。新任CEO Alexander本科毕业于剑桥大学，具有密歇根大学罗斯商学院的工商管理硕士学位。同时，他也是美国药品研究与制造商协会（PhRMA）董事会成员。在医疗和生物技术行业，Alexander拥有30多年的从业经验，其中包括在基因泰克和罗氏工作的近20年。自2019年起，Alexander担任罗氏集团旗下基因泰克公司首席执行官。在这一“寒冬”时期，他参与了10种创新药物的成功上市，并带领公司在肿瘤学、神经科学、血友病和眼科等多个治疗领域取得了突破进展。在此之前，Alexander在罗氏和基因泰克也担任要职，包括全球产品战略负责人、亚太区负责人和后期产品组合委员会联合主席等，主要负责动态调整处于后期开发阶段的产品的开发战略，以及就内外部候选分子与研究和合作机构进行沟通。在加入基因泰克和罗氏之前，他还曾任职于诺华、Patho Genesis和葛兰素史克。Alexander Hardy（图源：BioMarin官网）Alexander在任职时提到，他能够看到BioMarin 的巨大潜力，对未来ROCTAVIAN™、VOXZOGO®等产品组合及其背后早期药物管线价值的释放十分有信心。2023财年总收入近25亿美元，第四季度收入同比增长20%除去Alexander加入的可能性因素，公司的财务状况无疑是吸引Elliott入股的重要决定因素。根据BioMarin的财务数据显示，2023年公司总收入为24.2亿美元（年同比增长15%，按固定汇率计算年同比增长20%），预计2024年总收入将实现两位数增长。图源：BioMarin官网具体分析，2023年第四季度的总收入为6.462亿美元，与2022年同期相比增长了20%。 图源：BioMarin官网总收入的增长主要归因于软骨发育不全药物VOXZOGO®的销售量的增长。因为在美国食品和药物管理局（FDA）10月份批准VOXZOGO®用于所有年龄段的生长板开放儿童治疗后，5岁以下美国儿童的处方量增加。销售额增长的另一个原因是VIMIZIM®产品收入增加（政府大额订单），但由于失去市场独占权，仿制药竞争激烈，KUVAN®产品收入减少，故部分抵消了这一增长。也正是仿制药原因，公司在2022年6月与国家卫健委进行沟通，不再就KUVAN®（商品名“科望”）进口药品注册证进行再注册。据NMPA官网数据，科望的药品注册证书于2023年3月31日过期。与2022年同期相比，2023年第四季度的GAAP净收入增加了20万美元，达到2040万美元。 图源：BioMarin官网净利润增加的主要原因是收入增加，以及公司在2022年第四季度宣布的组织重新设计相关的遣散费用的减少。但由于支持早期研究和临床活动的研发（R&D）项目支出增加，资产减值费用、公司治理和领导层过渡费用、支持ROCTAVIAN™商业化推出的费用有关的销售和行政（SG&A）费用增加等，部分抵消了上述增长。 近20条药物管线，罕见病领域上市8款产品在研管线的规模是衡量创新药企发展趋势的重要指标，而研发药物产品的市场空间为公司收入增长提供路径。BioMarin在肌肉骨骼与代谢、非肿瘤血液学、心血管和中枢神经系统等治疗领域广泛布局，具有近20条药物管线。 BioMarin药物管线图（图源：BioMarin官网）除在分析财报时提到的BioMarin的部分产品外，在成立至今的超25年里，公司专注于罕见病领域共上市了8款产品，分别是ROCTAVIAN™、VOXZOGO®、PALYNZIQ®、BRINEURA®、VIMIZIM®、KUVAN®、NAGLAZYME®和ALDURAZYME®。以下，将重点介绍前两个产品。· ROCTAVIAN™（valoctocogene roxaparvovec-rvox）ROCTAVIAN™是一种基因疗法，适用于治疗经FDA批准的测试检测出无腺相关病毒血清型5(AAV5)抗体的重度A型血友病成人患者（先天性因子VIII(FVIII)缺乏症，FVIII活性小于1IU/dL）。ROCTAVIAN™使用AAV5病毒载体（经改良不含病毒DNA)递送表达凝血因子VIII。 ROCTAVIAN™（图源：BioMarin官网）血友病是一种由基因突变导致的遗传性疾病，目前的治疗方法主要是注射重组或血源性凝血因子制剂。但终身治疗的成本极大，且可能会产生抗体，阻碍治疗的有效性。而基因疗法则不同，它能够取代突变基因的功能，使严重A型血友病患者能够自己产生FVIII，帮助血液凝固，从源头上预防或减少出血的发生。患者可能只需要接受一次治疗，肝细胞就可以持续表达凝血因子VIII，从而不再需要长期接受预防性凝血因子注射。2022年8月欧盟委员会（EC）批准了BioMarin的A型血友病革命性疗法ROCTAVIAN™上市，这也是全球首个A型血友病基因疗法。2023年6月，ROCTAVIAN™获得FDA批准上市。· VOXZOGO®VOXZOGO®是首个也是唯一一个获准用于提高软骨发育不全和生长板开放儿童线性生长的疗法，是一种每天注射一次的C型钠尿肽（CNP）类似物。使用VOXZOGO®的儿童需要定期接受检查，根据身体发育情况调整剂量，在确认其不再有生长潜力、生长板闭合时停止使用。 VOXZOGO®（图源：BioMarin官网）2021年8月，VOXZOGO®获准在欧盟上市，用于两岁及以上患有开放性生长板软骨发育不全的患者。同年11月，FDA加速批准了VOXZOGO®在美国用于5岁及以上患有开放生长板的软骨发育不全患者，并授予BioMarin与VOXZOGO®的加速批准有关的罕见儿科疾病优先审查凭证（PRV），以表彰该公司在罕见病新药研发方面做出的突出贡献。2023年10月，FDA批准VOXZOGO®注射剂的补充新药申请(sNDA），将适应症扩大至所有年龄的开放生长板的儿童。在美国和欧盟，VOXZOGO®均被授予了治疗软骨发育不全症的孤儿药资格（ODD）。VOXZOGO®的2022年预计销售额为0.9-1.15亿美元，而实际销售额达到1.691亿美元；VOXZOGO®的2023年预计销售额为3.3-3.8亿美元，2023年的最终销售额达4.7亿美元，远超预计销售额，并且出现了由于需求大增而产能不足的情况。BioMarin无疑具有开发First in class及Best in class自研管线的能力和优势。BioMarin总裁兼首席执行官Alexander Hardy表示，2024年公司打算利用VOXZOGO®的机会，继续为ROCTAVIAN™建立全球准入渠道，审慎地优先考虑最具潜在影响力的研发候选项目。2021年12月，我国生物技术新锐九天生物与BioMarin达成合作，共同研究和开发基于腺相关病毒(AAV)的新型基因疗法用于治疗遗传性心血管疾病。九天生物作为在基因治疗领域尤其是新型病毒载体的“领头羊”，具有全方位整合的AAV基因治疗研发与生产体系。“一劳永逸”的基因疗法更依赖CDMO不同于传统小分子和大分子药物，细胞和基因疗法（Cell and Gene Therapy,CGT）具有相对差异化的治疗思路。基因疗法被看作是一种“一劳永逸”的革命性疗法，主要应用于肿瘤及各种遗传性罕见病治疗领域。它在治疗成本和治疗效果上远超传统疗法，是生物医药领域最具前景的发展方向之一。根据ASGCT（美国基因与细胞治疗年会）的统计，截至2024年Q4，全球在研CGT管线达到3951个，呈逐季度上升趋势。在基因疗法、RNA疗法和细胞疗法中，基因疗法管线占比最大，高达53%。按类别划分的在研疗法图（图源：ASGCT官网）根据沙利文测算，全球CGT疗法的市场规模有望在2025年达到305.4亿美元，对应2020-2025年CAGR高达71.2%。2023年12月，FDA发布了题为《细胞和基因治疗产品效力保证》的指导草案，草案中也提到了CGT产品快速临床开发不断增长的趋势。CGT对患者方而言具有“药到病除”的优势，但对创新药企而言具有生产成本高、工艺流程复杂和制备周期长的劣势，因此CGT行业对CDMO的依赖程度较高。据J.P.Morgan统计，与传统生物制剂相比，CGT具有更高的外包渗透率（预计超过65%）。全球基因治疗领域的CDMO如下图。基因治疗CDMO产业图谱（数据来源：动脉橙产业智库）据动脉橙产业智库不完全统计，2009年-2023年，全球基因治疗领域一级市场共产生565笔融资交易，累计融资额约242.69亿美元。2023年，我国基因治疗药物研发领域的多个项目获大额融资，基因疗法的“魅力”已被发现，潜力尚待突破。 基因治疗药物研发领域融资金额排名TOP5项目（图片来源：《2023创新药及供应链年度创新白皮书》）近期推荐声明：动脉网所刊载内容之知识产权为动脉网及相关权利人专属所有或持有。未经许可，禁止进行转载、摘编、复制及建立镜像等任何使用。动脉网，未来医疗服务平台

☝ 点击上方 一键预约 ☝   最新最热的医药健康新闻政策2023年10月27日，中国本土创新药企君实生物（688180.SH）的肿瘤免疫治疗药物特瑞普利单抗在美国获批，旋即入选《美国国家综合癌症（NCCN）临床实践指南》的一类推荐，其每瓶8892.03美元的价格，是该药物（同规格）在中国的33倍。这是目前已经出海的中国原研抗肿瘤药物里，中美价差最大一款药物。岁末年初，震动业界。无独有偶，另一家本土创新药企和黄医药（00013.HK）几乎在同一时间在美获批的抗肿瘤新药呋喹替尼，美国价格也达到了中国价格的24倍。而历史上第一个在美获批的中国本土抗癌新药泽布替尼，也是百济神州（688235.SH）首个上市的自主研发创新药,于2019年得到美国食品和药品监督管理局（FDA）批准，美国价格是中国价格的11倍。美国价高尚不足喜，因为力争迈向MNC（跨国药企）的本土创新药企遇到了新的尴尬：一些国家和地区要求享受首发定价，也就是中国大陆的地板价。特瑞普利单抗在美获批，除了临床价值，君实生物合作方Coherus作为特瑞普利单抗持证人向美国FDA提出申请，方才拿下33倍于国内的价格。也就是说，君实需要通过合作伙伴的帮助达到双赢。截至目前，已有8款本土Ⅰ类新药成功出海到ICH成员国。ICH，即人用药品注册技术要求国际协调会，是20世纪90年代由美日欧三方发起，中国在2017年夏天加入，意味着中国创新药企全面打开了与国际接轨之路。六年后，中国本土药企License-out（海外授权）的数量首次超过Lincense-in（授权引进），据医药魔方统计，截至2023年12月底，国内共发生了近70笔创新药License-out交易，交易数量是2016年的70倍。已披露交易金额超465亿美元，交易数量与金额均创下新高。License-out数量的激增，一定程度上代表中国企业研发能力的提升以及获得国际认可，但也并非完全是产业蓬勃发展的标志。2023年以来，多家国内创新药的海外开发及商业化权益接连被海外药企退回。由于模式本身依靠向国外药企出售核心研发管线，大幅让渡收益，因此也遭受“卖子输血”、“估值过低”、“不利于建设本土医药产业链”等质疑。资本寒冬令本土创新药企不得不“卖子输血”。中国创新药一级市场融资金额从2020年869亿元下降至2023年309亿元，降幅达65%。除此之外，本土创新药还一直存在“入院难”问题，降价并未带来预期中销量的大幅增长，而商业保险的“瘸腿”，更是中国医药市场的先天不足。创新药企面临的生存困境，引起了最高层的重视。2023年8月，国务院总理李强主持召开国务院常务会议，审议通过《医药工业高质量发展行动计划（2023－2025年）》，强调“要着眼医药研发创新难度大、周期长、投入高的特点，给予全链条支持，鼓励和引导龙头医药企业发展壮大，提高产业集中度和市场竞争力。”2024年两会前夕，《财经》杂志主办的“创新药出海战略闭门研讨会”上，全国政协经济委员会副主任、中国国际经济交流中心常务副理事长毕井泉、中日友好医院原副院长姚树坤和首都医科大学全科医学与继续教育学院院长吴浩等多位全国政协委员，以及知名经济学家张维迎、曹远征，百济神州总裁兼首席运营官吴晓滨、君实生物总经理兼首席执行官邹建军等企业代表、北京大学全球健康发展研究院院长刘国恩、中国社科院公共政策研究中心主任朱恒鹏、国家发改委产业所创新战略研究室副主任韩祺、北京大学医药管理国际研究中心主任史录文、首都医科大学国家医保研究院副院长应亚珍、北京协和医院培训中心主任曹玺强等学者，围绕本土创新药出海难题，主要是价格管制和市场准入这两大核心议题展开了深入讨论。毕井泉、张维迎、刘国恩等专家指出，专利保护，实质上是价格保护，发达国家和地区普遍如此。多位专家还建言，对“真金不怕火炼”的8款本土Ⅰ类新药予以针对性扶持。3月4日，全国政协委员、贝达药业（300558.SZ）董事长丁列明等人在另一场座谈会上建议，建立以临床价值和社会价值为基础和导向的价格形成机制，真正发挥市场决定性作用，不对创新药价格进行干预限制，允许企业自主定价。全链条支持创新，如何着手？2024年两会期间，姚树坤等多位全国政协委员联名递交了《关于建立价格保护机制，完善全链条支持本土Ⅰ类新药的建议》，建言全链条支持医药创新，应尊重专利药自主定价权利、将支付标准与药品定价分开，加快培育有竞争的医保市场，推动仿制药大国尽快迈向创新药强国。两会刚一结束，全链条支持创新药方案即将落地的消息即在资本市场传开，引发港股医药盘“沸腾”。01价格溯源国家医保局2018年成立后，推出了药品第三方评价机制，临床组、药物经济学测算组、医保基金测算组三个小组负责测算药品的临床价值、经济价值和医保基金承受度，为国家医保谈判提供技术支持。药物经济学测算组参照世界卫生组织不成文的规定，如果新技术能够增加一年有质量的寿命，原则上只要价格所对应增加的费用不超过所在国家和地区人均GDP的3倍，就是值得去购买的药品。考虑到中国人均GDP1.2万美元，远低于发达国家，中国医保支付价格标准测算时，这一标准被调整至人均GDP的1—1.5倍，对特别创新的药物还可以向上调整。如果专家测算出新药只增加半年有质量的寿命，专家推荐价格所对应的增量费用一般将不超过3万元，也就是人均GDP的三分之一左右；如果只延长寿命1个月，专家推荐价格所对应的增量费用约为人均GDP的十二分之一。经过两周的闭门测算，专家推荐价格将被装进信封，专家的使命即完成。之后的国谈，如果企业三次报价均未能触及信封价，就将被排除于医保目录之外。创新药逻辑有所不同。刘国恩解释：专利保护的本质是定价权。patent protection（专利保护）说白了就是price protection（价格保护）。毕井泉曾担任原国家食药监总局局长，对药品成本熟稔于心，他接话道：药品研发十几亿元的投入，70%花在临床试验上，10个进入临床试验的药物只有1个能够上市，1个上市的药物必须把失败的那9个赚回来，这是风险投资的逻辑，不是成本加成的逻辑。一个月前，国家医保部门就新药首发价格形成机制向业界征求意见，请企业提供制造期间价格、生产成本。业内人士表示，小分子药里面，生产成本至多占到售价的3%—4%。北京大学国家发展研究院教授张维迎以价格双轨制的贡献闻名。他在研讨会上表示，市场最重要的不是分配资源，而是创造不存在的资源，“蒸汽机按照边际成本是生产不出来的，内燃机按照边际成本也生产不了”。“无中生有”的本土创新药，刀刃向内之后，以PD-1药物为例，2023年国内使用PD-1的患者约为200万人，其中本土创新药占了大部分市场份额；但是，在该领域产品收入第一的却是默沙东，份额高达25%，市占率仅为2%。吴晓滨发言道：当一个国家的生物制药产业要发展起来，其在本土、在发源地国家的“生态环境”要不要建好？如果本土生态不够好，企业在海外是发展不好的。他的观点，得到了与会者的一致认同。中国目前已有200万名患者用上了PD-1这一“救命药”，未来如能增加到250万—300万人，将在更大程度上解决提高用药的可及性，这些生命的价值，显然不能单纯用人均GDP 3倍来计算。02几个月，值！研讨会上，朱恒鹏说：“用了你们这个药3年生存率延长28%，下面有句话是‘统计上显著’，也就是多出几个月的生命”，“让老百姓多掏10万块买几个月的生命，不同收入的人会做出完全不同的选择”。张维迎接话道：“人类几乎所有的新产品，都是从奢侈品变成必需品，进而得到普及。再好的新药，也要遵循这个规律，早期高收入群体出钱补贴研发，普通人才买得起药，如果不允许一部分人先用新药，新药便不会诞生，汽车、飞机、手机莫不如此”。与会专家指出，从无到有的创新药虽然贵，但仿制药会随之出现，来解决可及性的问题。这就好比高中低档餐馆，各自满足不同人群的消费需求。“中国基本医保制度设计与其他国家都有差异，尤其是因为全民参加基本医保，商业医保制度发展的基础条件不佳，先天不足”。应亚珍后来的一段发言，得到了与会者的一致认同：“多层次医疗保障体系尚未健全，把很多患者需要(药品)但承受不起的问题，积聚成为基本医保的压力，而难以通过商业医保去化解。通过降价能让患者用得上，似乎成为‘独木桥’，最终压力也传递到企业。所以，一方面企业要合理定价；另一方面，要遵循市场交易规则，保证企业有创新发展的动能。既能在国内市场立足，又要在国际市场中有空间”。入不了基本医保，就入不了院。面对公立医院市场独大的格局，过去数年间，药企选择余地很小。对医疗保险市场的现状，毕井泉解释道：“医保的本意是防止患者因病致贫、因病返贫，是医药费的共济，是保大病不保小病”。中国宏观经济学会副会长、中银国际研究公司董事长曹远征参与过多次科技体制改革的研讨，他表示：创新药出海问题的本质，是创新的问题，需要构建可持续的创新体制，有专利的保护、价格的激励才有研发的投入，才可能有创新的产生。吴晓滨回应朱恒鹏：创新药研发是渐进式的进步，比如靶向药在化药的基础上提高了生存期，而免疫治疗问世以后更是大幅实现患者寿命的延长。没有它们，ADC、双抗、三抗，以及mRNA也无从谈起，这是生命科学的探索进程。邹建军以特瑞普利单抗为例，它是美国FDA批准的第一款用于治疗鼻咽癌的药物。此前，一线鼻咽癌化疗无进展生存期仅有8个月，联合特瑞普利单抗治疗之后，无进展生存期骤然延长到22个月。毕井泉补充道：建立专利保护制度目的就是鼓励创新，给发明人一段时间市场独占的权利，同时公开专利成果，让其他人在既有发明基础上继续发明创造，这样就推动了技术的进步。2010年前后，多位科学家从美回国，依靠资本市场，投入到本土创新药研发之中。2015年后，以国发44号文《国务院关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》为标志，本土创新药企渐次崛起。毕井泉表示，资本寒冬之后，“如果资本不投，科学家手里的钱花完了，觉得不值，就会拎包就回美国了”，“药品研发是一个连续的过程，给现在上市的药品定价，要考虑对未来产业投资的影响，对市场预期的影响。很多企业和投资人说没有办法给产品估值，因为无法预测价格是多少，所以不能只考虑现在生产出来的药能否卖出去，还要考虑有没有人继续干这个活的问题”。03准入之困2018年起，本着健康中国建设道路上“一个都不能少”的理念，中国发布第一批罕见病目录，收录了121种罕见病，至今已收录207种。同时，开始对罕见病药品展开医保准入谈判，重点将临床价值高、价格合理、能够满足基本医疗需求的药品纳入目录。国家医保局不断对医保目录进行动态化调整，从申报、评审、测算各个环节都对罕见病用药予以倾斜，降低患者用药负担。其中，2023年是罕见病国谈大年，15种罕见病被纳入医保目录。但是，全球罕见病有药可医的只有一成，纳入医保亦非一朝一夕之功，漏网之鱼在所难免。患者和药企的期待与现实确实有落差，这也不仅仅存在于本土创新药企。2024年2月29日，是第17个国际罕见病日。就在这一天，上百个“黏多糖贮积症IVA型患者面临断药”的词条登上热搜，引发全网热议。黏多糖贮积症IVA型的患者体内缺少一种降解黏多糖的酶，从而导致骨骼畸形，后期甚至要坐上轮椅。该疾病全球唯一治疗特效药“唯铭赞”在2024年5月注册到期后，将退出中国市场。《中国青年报》引述跨国药企百傲万里的书面回复：“尽管我们在过去几年中尽了最大努力，仍然没有促使唯铭赞进入医保报销体系，我们决定不再续签该产品的进口药品注册证”。刘国恩以本土药企Ⅰ类新药在美获批为例，表示美国不是通过第三方评价给出“合理价格”，药品加入医保，量价挂钩，会谈折扣，但不影响其官方售价，也就是药品定价与医保支付标准分开，而非医保支付价等于挂网销售价。多位与会专家表示，要防止把挂网销售价演变为变相的市场准入，新药研发是资本的科技“赌博”，企业家和投资人倾尽全力投入创新药研发，应把创新药定价权交给企业。准入之困，不仅仅存在于药品目录之中。前期巨额投入、仅用88天做完三期临床之后，2023年1月初，君实生物与上海药物所联合开发的口服小分子新冠药物VV116向国家药监局递交了上市申请，当天即获受理，11天后获批。彼时，辉瑞Paxlovid维持在2300元不降价，而君实VV116医保价格仅为400元。令邹建军头疼的是，VV116进医院，需要一家一家医院跑。新冠特效药入院“最后一公里”尚且如此，已可管窥其他本土创新药的医院准入之难。“这种药有没有可能不再走一家家医院的进药流程？”邹建军当场提问。作为两届全国政协委员，吴浩回应道：对医院来讲，有药占比、次均费用以及药品总量的考核，基药便宜、创新药贵，用了创新药，药占比上来得快，这是基层的困难和现实。韩祺，国家发改委产业经济与技术经济研究所创新战略研究室副主任，他在上海调研时发现，当地规定全市二级以上医疗机构均在新版医保目录和上海新优药品目录公布之后1个月内召开药事会，根据临床需求“应配尽配”目录内的创新药品。但是，医保部门年底统计发现，真正发生创新药流水的机构寥寥无几。2021年5月，国家医保局和国家卫健委联合推出创新药“双通道”政策，患者如果在医院买不到抗癌药，凭医生处方可在定点药房购买。问题是，以药养医的体制仍未彻底破局，医院限制处方外流，“双通道”政策因此受限。04落实全链条据《财经》了解，扣除掉续约药品，2023年共有105款药品新入医保目录，其中，首仿药仍是大头，占比44%，但国产Ⅰ类创新药占比也升至28%。考虑到国产Ⅰ类创新药占比已近三成，与会专家认为，应适时启动创新支付。创新支付中，商业保险的先天不足一直是业界之痛。去年全国“两会”上，曾有全国政协委员提交了加快发展商业医疗保险的提案，但在之后当面的回应中，相关部门坦承，2022年商业健康险8500亿的总盘子中，一半以上实际上与医疗无关，例如实质上为理财险（需要返还）的重疾险。商业医疗保险真实的赔付，不足2000亿元，也就是说，其规模不及基本医保的十分之一。发达国家商业保险市场竞争充分，令保险公司争先将新药纳入目录，“你不进他进，患者就都跑到竞争对手那里了”。毕井泉说：医保资金有限，有多少钱支付多少钱，大家都能理解。基本医保支付以外的部分，由患者自己支付，在此基础上就可以培育出商业医疗保险的市场。中国人口规模大，有商保市场，企业就可以活下来。《财经》杂志此前主办的商保研讨会上，与会专家曾有共识：打破公立医院数据围墙，否则，商保公司没有疾病数据，无法精算，商业医疗保险就发展不起来。朱恒鹏表示，创新药需要高价格支撑，基本医保需要控费从而大幅降价，解决这个冲突应更多依靠市场机制，释放发达地区和中高收入人群的需求，尤其是大力发展商业保险。政府补贴应更多用在弱势群体身上。除了加快发展商业保险，韩祺给出了加大产业扶持力度的具体操作思路，参考政府部门前期对新能源、新能源汽车等领域的财政“退坡”支持等方式，医保部门也可以专门辟出一部分专门支持创新药支付的基金，对国谈后的创新药3年内不计入医保考核总盘子。多给地方一些自主权，做一些先行先试的探索。比如，上海在多元支付方面已经有了积极的探索和实践。韩祺的思路，同时参考了一些发达国家和地区的普遍做法，例如：法国本土研发生产的药物，可以获得更高挂网价格；日本创新药能以最高价格进入价格清单（为仿制药2倍）；韩国创新药同样可获更高定价，新增适应症时调价则相对有限；中国台湾地区实施临床试验的规模创新药，可获得10%的溢价。2024年1月22日，中办与国办印发了《浦东新区综合改革试点实施方案（2023－2027年）》，其中，“依照有关规定允许生物医药新产品参照国际同类药品定价，支持创新药和医疗器械产业发展”的政策，备受业界瞩目。另外，针对首发国价格保密的问题，《财经》了解到，医保付费机制正在变革中，按项目付费正在向按病种付费过渡。前者天然不具备保密性，后者的打包支付将把单项价格消于无形。刘国恩指出，创新药物分两类，一是基础性创新药物，二是应用性创新药物。前者中国非常少，平均20亿元的研发投入大部分集中在后者。而美国联邦政府每年就医药研发投入480亿美元，绝大多数集中于基础研究。两国差异巨大。显然，一步登天不现实，现阶段聚焦于本土创新药企的快速健康发展，更为实际。毕井泉表示：不宜以“真创新”、“假创新”、“伪创新”的提法对创新贴标签，交由市场检验。在对上述问题展开深入探讨之后，《财经》闭门研讨会上的专家提出了如下建议：一、还创新药自主定价权利，将支付标准与定价分开，建立多层次定价体系（取代单一降价）：如何制定支付标准，是医保部门的职责；如何定价，是企业自己的事。所有创新药，都应该及时列入医保目录。不要对企业如何定价设置各种干预和限制，尤其不要把挂网销售作为变相的市场准入。针对已经纳入医保的Ⅰ类新药，重新测算价格，建立医保续约与新增适应症不再降价”的价格保护机制，参考国际经验，通过量价挂钩的“折扣价格”或“慈善赠药”代替医保单一降价。二、引入国际创新认定标准，重点支持“出海”创新药：现阶段，对8款本土生产+ICH成员国获批上市的更高级别创新药品，应重点支持，给予合理涨价（10%）的空间。将占据市场主导份额，安全性、有效性得到国际认证的出海Ⅰ类新药，优先纳入国家基本药物目录，优先入院，实现国产替代，打破进口垄断。三、推动公立医院公开疾病数据，加快培育有竞争的商业医保市场：医保部门只制定支付标准，不干预具体价格，自费市场方能形成；自费市场的培育，以及商保公司根据疾病数据的精算，是商业医保发展的前提条件。在本土创新药生存艰难之际，尽快完善以价格保护为核心的新机制，补齐商保等短板，已刻不容缓。在国务院提出全链条支持医药创新半年后，政策落实也在按下加速键。3月13日，资本市场上对可能出台的全链条支持创新药方案以暴涨回应。港股医药板块15:00-16:00之间拉超3%。从个股来看，科伦博泰生物（06990.HK）涨近15%，荣昌生物（06995.HK）涨逾14%，金斯瑞(01548.HK)涨逾10%。招商证券发布研报称，创新药行业“久旱逢甘霖”，具体体现在，支付端：充分发挥财政资金对创新药发展的引导带动作用；完善创新药价格和医保准入。在新增适应症或续约时缩小价格降幅，优化价格谈判机制。鼓励重点地区设立创新药补充支付专项基金。供给端：推进新药平台建设，突破放射性药物、新型疫苗和佐剂，发展分子偶联、蛋白降解、免疫调节、mRNA疫苗等新型治疗药物；审批上：将更多审批资源向高价值创新药倾斜；缩短沟通会议交流时间。创新药春天已至。(来源:财健道  作者:李晨)药闻康策新媒体矩阵微信公众号点击下方  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2022年，整个医药行业被裁员潮席卷，由战略重组、缩减开支、高管离职、现金流告急、核心管线失败而引发的裁员在biotech公司中不断上演。不过，一些因为身处高增长赛道的大型制药商仍然有着强烈的招聘需求，比如礼来和诺和诺德，因为GLP-1产能供应不足，还在争先恐后的扩招、扩厂。以下是目前还在对外招聘的12家生物制药公司:AbbVie（艾伯维）Regeneron（再生元）Amgen（安进）Eli Lilly （礼来）Novo Nordisk（诺和诺德）Takeda（武田）Gilead Sciences（吉利德）Moderna（莫德纳）Daiichi Sankyo（第一三共）CSL Behring（杰特贝林）Kerecis（鱼皮）BioMarin（百傲万里）