Caring Cross, Inc.

WHALEINTELLI 2025年，生物技术的边界正以前所未有的速度扩张。《Nature Biotechnology》编辑团队发布的年度十大新闻榜单，揭示了这一领域的非凡图景：榜单显示，从精准基因编辑治疗到个体化mRNA癌症疫苗，从低成本CAR-T疗法到减少动物实验的监管转变，每一项突破都在重塑我们对疾病治疗的认知。 这些进展不仅出现在顶级实验室，也正在走进巴西的公立医院、非洲的农田和中国的政策规划中。当技术的力量真正触及每个生命时，医学的未来正被重新定义。 01 精准医疗的极致：N=1的基因疗法 2025年5月，一个名为KJ的婴儿成为全球关注的焦点。出生仅48小时，他的血氨水平就飙升至正常值的51倍，被诊断为氨甲酰磷酸合成酶1缺乏症——一种发病率仅130万分之一的罕见遗传病。 传统治疗需要严格控制蛋白质摄入并等待肝移植，但许多患儿等不到这一天。KJ的医疗团队决定尝试前所未有的方案：为他定制一套仅适用于他本人的CRISPR基因编辑疗法。 从确诊到治疗仅用6个月，团队开发出名为“k-abe”的个性化疗法。通过静脉注射封装了基因编辑器的脂质纳米颗粒，成功修正了KJ肝细胞中的致病突变。 这一创举不仅是医学技术的胜利，更催生了监管新路径。美国FDA随后宣布建立“合理机制路径”，为类似N=1疗法提供加速审批通道。 02 大脑中的基因编辑：从科幻走向现实 当基因编辑技术在大脑中直接应用时，其挑战与意义都达到了全新高度。2025年7月，《细胞》期刊发表了一项里程碑研究：科学家首次在活体大脑中直接编辑DNA，成功纠正了导致“儿童交替性偏瘫”的基因突变。 研究团队使用Prime编辑技术，通过单次注射将编辑工具送入小鼠大脑，修复了高达85%的突变脑细胞，显著改善了运动能力并延长了寿命。 这项技术的突破性在于它成功突破了血脑屏障——这道曾长期阻碍大脑治疗的天然防线。同时，它在人类患者来源细胞中显示出微乎其微的脱靶效应，为临床应用提供了关键安全证据。 “如果我们能对一个基因突变做到这一点，那么对其他突变也应可行。”研究负责人表示。考虑到80%的罕见病都是遗传性的，这一成果为众多神经系统疾病带来了希望。 03 艾滋病治愈的曙光：多路并进的策略 艾滋病治疗领域在2025年迎来了前所未有的希望。科学家们开发出双特异性T细胞受体分子，能够识别并清除HIV感染的T细胞，为彻底清除病毒储库带来新希望。 Immunocore公司研发的IMC-M113V在早期临床试验中展示出良好前景。与此同时，中国科研团队也在积极创新，吉林大学研究团队设计出同时分泌中和抗体和双特异性T细胞衔接蛋白的“双功能T细胞”，在体外模型中展现出清除潜伏感染细胞的强效能力。 另一条有前景的路径是“唤醒与清除”策略，即先激活潜伏的HIV病毒库，再用免疫疗法清除暴露的感染细胞。与此同时，基因编辑技术如CRISPR也被探索用于直接切除整合在宿主基因组中的HIV片段。 多种策略的结合可能是攻克HIV治愈难题的最佳路径。这些进展不仅带来了科学突破，也为全球数千万感染者减轻了长期治疗负担和心理压力。 04 癌症免疫治疗的大众化之路 CAR-T细胞疗法在血液肿瘤治疗中已展现出惊人效果，但其高昂成本限制了广泛应用。2025年，巴西模式为这一困境提供了创新解决方案。 作为拉美首个实现本土CAR-T生产的国家，巴西成功将治疗成本降至欧美市场的十分之一，一年内救治了500名血液肿瘤患儿。这一模式的核心在于本地化生产、简化流程和优化供应链。 美国非营利组织Caring Cross正计划将巴西模式推广至土耳其和中东地区。这种技术转移不仅关乎成本，更是对全球医疗公平性的探索。 巴西经验表明，通过优化治疗序列，CAR-T疗法甚至可以创造经济价值。研究表明，早期使用CAR-T疗法因其高缓解率，能显著减少后续治疗需求，从而在长期降低整体医疗支出。 05 个体化癌症疫苗的突破 个体化mRNA癌症疫苗在2025年继续推进，科学家们翘首以待首个关键性临床试验的结果。 这项技术的基本原理是通过分析患者肿瘤DNA，利用AI预测肿瘤特异性新抗原，在48天内制成定制化mRNA疫苗。 初步数据显示，接受此类疫苗的患者，T细胞对肿瘤的攻击命中率提升了8倍。在结直肠癌患者中，首批接受治疗者已实现18个月无复发，III期临床试验已经启动。 与传统“一刀切”的癌症治疗不同，个体化疫苗代表了精准医疗的未来方向——为每位患者量身打造专属治疗方案。随着生产周期进一步缩短和成本降低，这种疗法有望惠及更多癌症患者。 06 农业与食品的生物技术革命 2025年，生物技术在农业和食品领域同样取得了突破性进展。FDA首次批准经过CRISPR编辑的猪肉作为食品，这些猪被改造为能够抵抗一种导致猪类疾病的RNA病毒。 这一批准标志着基因编辑动物正式进入人类食品链，可能重新定义“无抗养殖”的概念。与此同时，从玉米到香蕉，基因编辑作物正在全球范围内推广，结合精准杀虫剂和微生物工程，推动可持续农业发展。 中国在推动生物制造产业发展方面也迈出了重要步伐。工业和信息化部宣布将制定出台生物制造等细分领域的产业政策，引导未来产业科学精准布局。 “强化顶层设计，健全未来产业的‘1+N’政策体系。”工信部总工程师谢少锋指出。这些政策将支持突破一批原创性颠覆性技术，打造生物制造领域的“国之重器”。 07 监管与伦理的新平衡 随着生物技术的飞速发展，监管框架也在不断调整。FDA正推动使用计算建模等创新方法替代部分动物实验，用于临床前药物安全性研究。 这一转变预示着药物研发范式的根本性改变。与此同时，FDA高层人事变动也引发了对监管独立性的关注，Peter Marks博士的离职让行业领袖、投资者和患者权益倡导者感到担忧。 在基因编辑领域，伦理考量尤为重要。KJ案例成功后，FDA建立了“合理机制路径”，为个性化基因疗法提供快速审批通道，但同时也强调必须满足五大核心要素，包括明确的致病机制和临床改善可能性。 “谈‘治愈’还为时过早，但我们知道，我们可以从中学到更多。”KJ的主治医生表示。这种谨慎乐观的态度反映了科学界在面对突破时的理性与责任。 结语 巴西公立医院里，一名患有白血病的儿童正在接受本土生产的CAR-T细胞治疗，费用不及欧美市场的十分之一。 与此同时，在美国的实验室，科学家们正分析从艾滋病患者体内提取的细胞，寻找双特异性分子清除HIV病毒库的证据。 从北美实验室到南美医院，从基因编辑婴儿到抗病毒牲畜，2025年的生物技术突破正在编织一张全球健康网络。当CRISPR技术同时应用于挽救婴儿生命和创造抗病食物，科技与伦理的对话比以往任何时候都更加紧迫。 文章来源 Melton, Lisa. “Top ten news stories in 2025.”Nature biotechnology vol. 43,12 (2025): 1891-1892. doi:10.1038/s41587-025-02954-9 拓展阅读 “鲸”析视角｜植物来源的细胞外囊泡质量控制：关键工艺进展与未来研究方向 前沿应用：利用TFF技术分离荷花EVs，揭示其抗炎与再生医学新潜力 “鲸”析视角｜利用TFF分离外泌颗粒及其他非囊泡胞外颗粒 “鲸”析视角｜探索细胞外囊泡介导的细胞间通讯的空间界限 中检院发布—外泌体药物的研发、质控、非临床实验策略 鲸智时代参编《植物源性细胞外囊泡分离纯化工艺技术规范》团体标准 产品中心 台式反应器｜Wave反应器｜灌流系统 磁力搅拌系统｜培养基｜微载体 AMR1-11 TFF系统｜AMR1-15 TFF系统 ｜AMR1-16 TFF系统 AMR2-15 TFF系统｜AMR2-16 TFF系统｜中空纤维过滤器 压力传感器｜配件盒 关于鲸智时代 ABOUT WHALEINTELLI 鲸智时代技（北京）有限公司（简称：Whaleintelli 鲸智时代）于2024年创立于北京经开区，是生命科学智能制造装备与工艺解决方案的革新者。公司聚焦生物制药、精密化工、半导体制造、农业科技等领域，通过自主研发智能生物制造装备+非标定制化服务，打造端到端一体化智能工艺解决方案，直击行业设备智能化低、人工依赖度高等痛点。以智能制造赋能生命科学产业变革，让精准高效的生物制造成为全球健康科技升级的核心驱动力，推动行业降本增效与国产替代！ 鲸智时代科技（北京）有限公司 电话：400-063-8860 网址：www.whaleintelli.cn 邮箱：service@whaleintelli.com 地址：北京市亦庄经济技术开发区亦城财富中心A座2902-1，2903-3 END 点击上方名片 关注我们

在全球生物经济格局深刻调整的当下，亚洲正以令人瞩目的速度重塑世界生物制造版图。这一区域的崛起绝非偶然，而是多重历史机遇与现实条件共同作用的结果。从东京湾沿岸的现代化生物制药园区，到印度半岛蓬勃发展的生物制造集群，再到波斯湾地区崭露头角的新兴产能中心，亚洲正通过技术创新、产能扩张与生态构建，逐步成为全球生物生产体系的核心支柱。发展脉络与驱动机制：历史逻辑与现实推力的交织亚洲生物制造领域的增长轨迹呈现出显著的阶段性特征。根据 BioPlan Associates 发布的 "全球前 1000 家生物设施指数" 及生物制造数据库的长期追踪数据，中国与印度的生产能力扩张早在新冠疫情爆发前已持续十余年。这种长期增长本质上是产业升级的必然结果 —— 从最初专注于仿制小分子药物的生产，逐步向生物类似药、疫苗乃至细胞基因治疗等复杂生物制品领域延伸。值得注意的是，疫情危机客观上成为加速这一进程的催化剂，全球供应链的脆弱性迫使各国重新审视区域产能战略，而亚洲在危机中展现出的生产韧性，进一步强化了其作为全球生物制造基地的战略价值。深入分析这一发展进程的驱动因素，可归纳为三重维度的协同作用：在成本要素层面，亚洲地区劳动力与土地等基础生产要素的成本优势，使其在规模化生产中具备天然竞争力；在政策环境层面，各国政府普遍将生物产业列为战略性新兴产业，通过税收优惠、研发补贴、监管优化等组合拳，构建了有利于产业发展的制度环境；在技术能力层面，经过多年积累，亚洲企业已从单纯的产能提供者，逐步成长为具备全链条技术整合能力的解决方案供应商。这种综合优势在当前地缘政治格局下更显珍贵 —— 当美国联邦政府对进口商品 "对等关税" 政策的不确定性持续扰动全球市场时，亚洲，尤其是印度等基础设施与市场体系日臻完善的地区，反而成为跨国企业规避政策风险、实现产能多元化布局的优选之地。区域实践与创新突破：国家案例的多维透视日本：技术精进与产能升级的双轮驱动日本生物制造产业的发展呈现出典型的 "技术密集型" 特征。AGC Biologics 在横滨工厂的扩建计划颇具代表性，该公司正投资 500 亿日元（约 3.25 亿美元）建设总面积达 2 万平方米的新生产设施，其核心竞争力体现在对一次性生物反应器技术的规模化应用上。值得关注的是，该项目最终确定采用 Thermo Fisher Scientific 的两套 5000L HyPerforma DynaDrive 系统，较最初规划的 2000L 和 4000L 设备实现了技术跃升。这种选择绝非偶然，而是基于对生产成本与工艺灵活性的综合考量 ——Thermo Fisher 的技术方案可通过减少设备投资、耗材消耗及人工成本，将生产费用降低达 25%，这种 "性价比革命" 正是日本企业在全球竞争中保持优势的关键。Kyowa Kirin 的产能扩张则展现了另一种战略路径 —— 通过全球化生产网络的构建实现技术与市场的双重渗透。该公司在高崎生产基地投资 168 亿日元（约 1.18 亿美元）新建的原液工厂，不仅采用一次性使用技术以降低产品交叉污染风险，更前瞻性地预留了连续生产、自动化及数字化等先进工艺的导入空间。这种 "硬件建设与柔性升级" 并重的理念，与其在美国北卡罗来纳州桑福德新建工厂形成协同效应，共同构成了覆盖研发、生产到市场的全链条全球化体系。特别值得一提的是，Kyowa Kirin 于 2024 年 7 月加入 "医药供应链倡议组织"（PSCI），这一举措标志着日本企业已从单纯的生产能力建设，转向对整个医药供应链可持续性的战略布局。印度：从成本优势到技术引领的跨越发展印度生物制造产业的崛起堪称近年来全球生物经济领域最引人注目的现象之一。Shilpa Medicare 的 CDMO 业务拓展轨迹清晰展现了这一进程 —— 该公司自 2016 年收购 Navya Biologicals 以来，持续在生物制药产能建设上发力，从最初专注于重组人血清白蛋白的大体积微生物发酵，到疫情后快速搭建哺乳动物细胞培养的疫苗生产能力，直至 2025 年正式宣布进军 CDMO 领域，完成了从原料药生产商到全链条解决方案供应商的蜕变。其正在建设的 20 万升微生物发酵工厂，一旦于 2025 年底投入使用，将成为印度最大、全球 CDMO 领域微生物产能领先的设施之一，这种规模化能力使其在胰岛素、GLP-1 类产品等市场需求旺盛的领域占据先机。Enzene 的国际化布局则体现了印度企业在技术标准与市场准入方面的突破。该公司位于浦那的两处工厂通过欧洲药品管理局（EMA）GMP 认证，标志着其生产体系已达到全球最高监管标准，为进入欧美主流市场铺平了道路。Enzene 的核心竞争力在于其 EnzeneX 2.0 平台，该平台基于全连接连续生产（FCCM）技术，通过集成自动化、机器学习与人工智能技术，可将生产成本降低达 50%。这种 "技术降本" 模式使其在全球生物制药成本控制竞赛中占据独特地位。值得注意的是，作为 Alkem Laboratories 的子公司，Enzene 已在美国新泽西州建立生产基地，并计划未来两年内实现六条生产线全部投产，这种 "印度技术 + 美国布局" 的模式，正在重塑全球生物制造的地理经济学。Bharat Biotech 在细胞与基因治疗（CGT）领域的突破，标志着印度生物制造已从传统生物药向前沿治疗领域进军。该公司在海得拉巴基因谷启用的 7500 万美元 CGT 工厂，专注于腺相关病毒（AAV）、慢病毒（LV）等病毒载体的高滴度生产，这一举措具有战略前瞻性 —— 病毒载体作为细胞与基因疗法的 "运输工具"，其生产能力直接制约着整个 CGT 产业的发展。Bharat Biotech 的布局并非孤立事件，印度在 CGT 领域已形成初步的生态体系：从 2021 年孟买塔塔医院完成首例 CAR-T 细胞治疗临床试验，到 2023 年 ImmunoACT 旗下 NexCAR19 获批上市，再到 2025 年 Immuneel Therapeutics 的个性化 CAR-T 疗法 Qartemi 获得批准，印度正在构建从技术研发到临床应用的完整产业链。中东：新兴力量的战略布局与模式创新波斯湾国家在生物制造领域的崛起呈现出独特的 "资源驱动 + 创新导入" 模式。阿联酋 Burjeel 控股与美国非营利组织 Caring Cross 的合作颇具代表性，双方计划在阿布扎比建立符合 GMP 标准的 CAR-T 疗法生产设施，这一项目的战略意义在于其试图破解先进疗法 "可及性困境"—— 通过去中心化、近端制造的模式，将 CAR-T 疗法的生产基地贴近患者所在地，避免集中生产模式下的后勤与商业加价成本。Burjeel 血液肿瘤及细胞治疗中心主任 Ajlan Al Zaki 指出，该设施将具备同时处理 200 个样本的能力，实现细胞产品的本地交付，这种 "本地化生产 + 全球化协作" 的模式，与阿联酋打造区域先进生物制造中心的长期愿景高度契合。Andrew Harmon 在 2025 年 BioProcess International West 会议上的判断颇具洞察力 —— 他认为中东国家在疫情后制造业中心变迁中有望蓬勃发展，这一论断的依据在于中东国家正通过系统性投资构建竞争优势：在监管环境方面，阿联酋等国正致力于营造灵活高效的政策环境；在人才储备方面，通过与国际机构合作培养专业技术人才；在技术导入方面，积极引进全球前沿技术并推动本地化转化。Caring Cross 首席执行官 Boro Dropulić强调的 "医疗公平" 理念，更是为中东生物制造发展注入了独特的价值内涵 —— 通过技术创新与模式创新，让高价先进疗法变得可及，这种发展路径不同于传统的成本竞争或技术竞赛，而是开辟了生物制造价值创造的新维度。未来展望：机遇与挑战并存的发展新图景亚洲生物制造的崛起正在引发全球生物生产体系的结构性变革。从产业格局看，这一进程打破了欧美长期主导的单极格局，形成了多中心协同发展的新格局；从技术路径看，亚洲企业正在从技术跟随者逐步成长为创新引领者，尤其是在一次性生产技术、连续生产工艺、数字化制造等领域，已形成独特的技术优势；从市场逻辑看，亚洲正从单纯的生产基地，转变为集研发、生产、市场于一体的综合性生物经济区域。然而，在看到机遇的同时，也需清醒认识到挑战的存在。在技术层面，高端生物药生产所需的关键设备、耗材仍高度依赖进口，"卡脖子" 风险不容忽视；在监管层面，如何在加速创新与确保安全之间取得平衡，仍是各国监管机构面临的难题；在全球竞争层面，亚洲各国之间也存在一定的同质化竞争倾向，如何通过差异化定位构建协同发展生态，是区域产业可持续发展的关键。展望未来，亚洲生物制造的发展将呈现三大趋势：一是技术融合加速，生物技术与信息技术、材料技术的深度融合，将催生更多颠覆性创新；二是产业生态重构，从单一企业竞争转向产业集群竞争，区域内的分工协作将更加紧密；三是价值维度拓展，生物制造将不再局限于产品生产，而是向医疗服务、健康管理等价值链高端延伸。在这一进程中，亚洲有潜力成为全球生物经济变革的引领者，为解决人类健康难题提供 "亚洲方案"。原文来源：J.Abbott, S.Ojha, D.Stanton, et al, Emerging Capacity in Asia : Opportunities Blossom for Establishing Global Bioproduction Capabilities. Bioprocess Insider, 2025.识别微信二维码，添加生物制品圈小编，符合条件者即可加入生物制品微信群！请注明：姓名+研究方向！版权声明本公众号所有转载文章系出于传递更多信息之目的，且明确注明来源和作者，不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(cbplib@163.com)，我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观点，不代表本站立场。

医药领域正在经历一个药价纪录“日日新”的时代，最高药价不断被新批准的疗法刷新。从平均疗法价格来看，基因疗法无疑显著高于其它模式，无论是CAR-T还是其它细胞疗法，其平均价格都难以望其项背。值得注意的是，近期巴西与印度针对基因疗法的降价动作不断，试图改变天价药物现状。巴西、印度能成为“救火队员”吗？01天价基因疗法们据统计，标价排名前十位的基因疗法价格都超过了200万美元。尽管许多先进疗法具有显著的临床益处，但其成本效益仍然令人担忧。表1 基因疗法价格排名表数据来源：公开资料整理临床和经济审查研究所对多种先进疗法产品进行了分析，结果是制造商的定价普遍高于合理价格。例如，考虑到潜在的成本抵消，ICER建议Hemgenix的价格基准为290万美元（实际成本为350万美元），Zolgensma的价格基准为110至210万美元（实际标价为210万美元），Zynteglo的具有成本效益价格为210万美元，而实际价格为280万美元。《自然》2023年发表的一份报告指出，细胞和基因疗法的年成本平均为204亿美元。该报告预计，2026年年度支出将增至253亿美元，但在2034年将下降至210亿美元。图1 先进疗法平均价格对比图图片来源：Drug Discovery&Development图2 细胞与基因疗法价格图图片来源：Drug Discovery&Development02巴西、印度，能成为“救火队员”吗？尽管人们普遍认为，基因和细胞疗法相对于终生治疗来说具有成本效应，但高昂的价格仍然是行业内关注的焦点，迫切需要降低细胞和基因疗法的天价，使得这些“此曲只应天上有”的药物尽快恩泽众生。目前，巴西正试图通过美国非营利组织Caring Cross，以及由巴西卫生部资助的公共卫生和研究基金会Fiocruz之间的独特合作伙伴关系来做到这一点。Caring Cross认为，通过提供自己的设备和专业知识，政府和患者应该能够节省大量资金。Caring Cross和Fiocruz之间的合作目标是在巴西本地制造细胞和基因疗法，针对包括白血病、淋巴瘤和艾滋病毒感染的CAR-T细胞疗法。巴西方面的倡议最初侧重于CAR-T疗法，向巴西公共卫生系统收取每剂约3.5万美元的费用。这大约是美国和欧洲目前批准的CAR-T细胞产品价格的十分之一。同其它模态的药物不同，先进疗法的成本中制造费用占据相当显著的比例。与之形成对比的是，每月价格1000美元左右的Wegovy，其生产成本据称不足5美元，而且最大来源还是注射笔。正是考虑到基因和细胞疗法成本中制造费用的显著贡献，人们才认为在海外生产将大幅降低这些昂贵药物的价格。Caring Cross开发的制造工艺可显著降低制造CAR-T细胞治疗产品的材料成本。这家非营利组织将向Bio-Manguinhos（负责生产疫苗、诊断产品和生物制剂的Fiocruz部门）提供技术、材料和培训，以便其能够生产CAR-T细胞疗法和载体。计划是对实验疗法进行临床试验，然后在巴西寻求批准。Caring Cross方面称，首批研究预计将于今年或2025年初开始，批准的产品可能会在三年内上市。除了材料和培训之外，Caring Cross还将向医院提供专有载体，作为生产和治疗的关键材料。印度的生物技术公司，包括ImmunoACT和Immuneel，正在致力于开发负担得起的CAR-T疗法。即使在欧洲，特殊政策也使得一些医院能够生产自己的CAR-T疗法。据称西班牙巴塞罗那医院诊所开发的一种CAR-T疗法获得了西班牙监管机构的批准，并由国家卫生系统报销，为患者提供了另一种选择，价格为8.9万欧元（9.7万美元），大约是生物制药公司市场上CAR-T产品标价的三分之一。Caring Cross与Fiocruz之间的合作估计将接受2000名患者，每位患者的费用在3.5万到4万美元之间，总成本只有7000万美元，而按照目前的标价则为7亿美元。Caring Cross预计今年到明年开始淋巴瘤和白血病疗法临床试验。这些疗法最初将用于三线治疗，但之后会考虑二线治疗，这将显著扩大应用范围。同印度的合作有所不同，Caring Cross将为ImmunoACT提供载体，后者已经开始销售CAR-T疗法，但已经开始着手下一代产品。ImmunoACT目前以约4万美元的价格出售一种疗法，但只有富人才能负担得起。ImmunoACT希望用Caring Cross材料制成的新疗法能够惠及更多患者。印度目前有大约2.5万到3万人有资格接受ImmunoACT开发的CAR-T产品，但只有2千到5千人能够承担治疗费用。ImmunoACT首席执行官称，目前的计划是向富裕患者收取4万美元，而对其它患者收取3万美元。为了扩大覆盖范围，ImmunoACT希望说服政府提高保险覆盖范围。03影响细胞和基因疗法的长期价值因素细胞和基因疗法的潜在变数包括治疗效果的持久性、特定的患者群体以及替代疗法的可用性，这些都会显著影响成本效益的计算。例如BioMarin的A型血友病基因疗法Roctavian(valoctocogene roxaparvovec)2024年第一季度收获了80万美元的销售额，而BioMarin原本视其为潜在的重磅炸弹。Roctavian针对的是个存在着激烈竞争的市场。患者不仅疗法选择不少，而且价格体系也具有足够的差异性，患者和付款人可能更不愿意尝试新的昂贵的替代方案。替代疗法的可用性，即使效果较差，也将提高新基因疗法的成本效益的门槛高度。随着更多长期数据的出现，细胞和基因疗法是否能够实现其临床承诺，证明其高昂的成本是合理的，将在未来几年变得更加清晰。治疗效果的持久性仍然是一个关键考虑因素。对于先进疗法高价格的一个常见背书是，这些具有终生效果的一次性疗法比需要重复给药的疗法更具成本效益。然而如果这个基础不存在，那么高价便成为了“空中楼阁”。患者群体的规模是另一个重要因素。与更常见疾病的治疗相比，罕见病和超罕见疾病疗法在收回开发成本方面面临着更严峻的挑战，这是由患者群体的数量和可及性决定的。总而言之，先进疗法的推广，需要尽快降低成本，验证其安全性和长期有效性。通过这些手段，这些疗法的市场占有率才能得到显著提升。Ref.1.Shah-Neville,W.Can Brazil make cell and gene therapy costs affordable for all?Labiotech.29.04.2024.2.Buntz,B.With prices topping$4 million,high stakes define cell and gene therapy landscape.Drug Discovery&Development.26.04.2024.3.Silverman,E.A nonprofit does deals in Brazil and India to make low-cost CAR-T cell therapies widely available.STAT.08.05.2024.4.Wong,C.H.et al.The estimated annual financial impact of gene therapy in the United States.Gene Ther 30,761–773(2023).https://doi.org/10.1038/s41434-023-00419-9声明：本内容仅用作医药行业信息传播，为作者独立观点，不代表药智网立场。如需转载，请务必注明文章作者和来源。对本文有异议或投诉，请联系maxuelian@yaozh.com。责任编辑 | 德清君转载开白 | 马老师 18996384680（同微信）商务合作 | 王存星 19922864877（同微信） 阅读原文，是受欢迎的文章哦