Creapharm Clinical Supplies SAS

主要目的是比较ABX464与安慰剂在临床缓解方面的有效性。

主要目的，A部分加B部分（诱导治疗）：评估不同剂量的SAR443122在中重度UC受试者中的疗效。次要目的，A部分和B部分（诱导治疗）：1）评估SAR443122对UC受试者内镜下改善的影响。2）评估SAR443122对UC受试者的临床缓解和临床应答的影响。3）评估SAR443122对UC受试者组织学改善的影响。4）评估SAR443122对UC受试者组织学-内镜黏膜改善（HEMI）的影响。5）评估SAR443122对疾病特定生活质量的影响。6）评估SAR443122对患者报告的溃疡性结肠炎体征和症状的影响；评估SAR443122在UC受试者中的药代动力学；评估中重度UC受试者接受52周SAR443122治疗的安全性和耐受性。

主要目的：确定avalglucosidase alfa治疗对≤6月龄IOPD受试者治疗52周后的生存期和不使用有创呼吸机生存期的作用。次要目的：（1）确定avalglucosidase alfa治疗对12月龄和18月龄受试者的生存期和不使用有创呼吸机生存期的作用，以及≤6月龄IOPD患者第52周时LVM-Z评分、AIMS评分、体长、体重和头围Z评分以及尿Hex4的变化；（2）确定avalglucosidase alfa的安全性、耐受性和免疫原性；（3）确定第12周和52周时的PK特征。