Beijing Xunsheng Biomedical Research Co., Ltd.

2026年4月，细胞与基因治疗（CGT）领域临床试验申报呈现活跃态势。 据CDE官网公示及行业统计，当月CDE共受理CGT领域新药临床试验申请（IND）14项，3项申请获临床试验默示许可，单月受理与获批总量达17项，延续了此前的强劲势头。 整体而言，CGT领域正呈现“创新活力持续释放、产业化进程不断提速”的双重加速态势，技术多元化与临床转化效率同步提升。 受理端（14项） 01 iPSC 1、跃赛生物 4月23日，上海跃赛生物科技有限公司的 “UX-DA003注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600438。 跃赛生物是一家以新一代干细胞技术为驱动的细胞药物研发科技公司，利用拥有自主知识产权的人多能干细胞制备、培养、分化和基因编辑技术平台进行干细胞治疗领域的技术研发和产品开发为神经退行性疾病、罕见病等适应症提供创新细胞诊疗方案。 2、瑞普晨创 4月25日，杭州瑞普晨创科技有限公司的 “RGB-5088胰岛细胞注射液”的临床试验补充申请获得受理，受理号为CXSB2600076，用于治疗2型糖尿病。 这是全球首个利用自体再生胰岛疗法治疗2型糖尿病的产品。所谓“自体再生胰岛疗法”是指通过将自体细胞制备成胰岛细胞，以替代患者体内丧失功能的胰岛细胞，从而实现血糖水平的长期稳定控制。该产品所制备的胰岛细胞不仅在结构和功能特性上接近成体胰岛细胞，并且具备高度的葡萄糖敏感性，可根据血糖浓度变化调节胰岛素分泌。 02 外泌体 1、思德克索 4月13日，上海思德克索生物科技有限公司的 “STX11101注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600403，用于治疗急性肝衰竭。 这是全国首款申报临床的外泌体创新药物。 03 MSC 1、百暨基因 4月10日，广州百暨基因科技有限公司的 “人脐带间充质干细胞注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600388。 04 非基因修饰的细胞治疗药物 1、慧存医疗 4月8日，上海慧存医疗科技有限公司的 “HCL001细胞注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600382。 05 免疫治疗 1、苏州沙砾生物 4月1日，苏州沙砾生物科技有限公司的 “GT101注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600365。 2、北京沙砾生物 4月3日，北京沙砾生物医药股份有限公司的 “GT307注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600379。 3、赛奥斯博生物 4月4日，赛奥斯博生物科技（北京/郑州）有限公司的 “SK-NK注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600380。 4、复宏汉霖/复宏瑞霖 4月11日，上海复宏瑞霖生物技术有限公司/上海复宏汉霖生物医药有限公司的 “HLX3902注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600400。 5、启函生物 4月14日，杭州启函生物科技有限公司的 “QT-019C细胞注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSL2600405。 6、邦耀生物 4月17日，上海邦耀生物医药有限公司的 “靶向CD19非病毒PD1定点整合CAR-T细胞注射液”的临床试验补充申请获得受理，受理号为CXSB2600067。 7、驯鹿生物 4月21日，南京驯鹿生物医药有限公司的 “伊基奥仑赛注射液”的临床试验补充申请获得受理，受理号为CXSB2600068。 伊基奥仑赛注射液（Eque-cel）是一种针对B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T细胞疗法，以慢病毒为基因载体转染自体T细胞，CAR包含全人源scFv、CD8a铰链和跨膜区、4-1BB共刺激分子和CD3ζ激活结构域。基于严格的分子结构筛选，通过全面的体内外功能评价，伊基奥仑赛注射液可使患者获得深度而持久的缓解，同时不良反应可控。 8、安韦森生物 4月29日，北京安韦森生物医药有限公司的“ReT01 ACT注射液”的新药申请获得受理，受理号为CXSB2600078。 9、华道生物 4月30日，华道（上海）生物医药股份有限公司的“万基奥仑赛注射液”的新药上市申请获得受理，受理号为CXSS2600077，拟定适应症为难治复发性非霍奇金淋巴瘤。 除了万基奥仑赛注射液以外，华道生物另有 4 款 CAR-T 进入临床，包括 2 款实体瘤 CAR-T，分别是 HD004（靶点：CLDN18.2）和 HD006（靶点：GUCY2C）。 默许端（18项） 01 iPSC 1、跃赛生物 4月8日，上海跃赛生物科技有限公司的 “UX-GIP001注射液”的临床试验申请获得默示许可，受理号为CXSL2600259，用于治疗药物难治性单侧颞叶内侧癫痫。 该药物直击癫痫核心病理——脑内抑制性GABA能中间神经元功能缺失，通过将iPSC定向分化为功能性抑制性神经祖细胞，实现脑内神经环路修复与功能重建，突破传统对症治疗局限，开启疾病修复型治疗新模式。 02 MSC 1、赛隽生物 4月12日，广州赛隽生物科技有限公司的 “CG-BM1异体人骨髓间充质干细胞注射液”的临床试验申请获得默示许可，受理号为CXSL2501142，用于治疗绝经后骨质疏松症。 临床前研究显示，该产品可显著提升骨密度、增加骨小梁数量，有效改善骨微结构与骨强度，为绝经后女性带来 “长新骨、强骨骼” 的新希望。 2、拓华生物 4月15日，长春拓华医药有限公司/吉林省拓华生物科技有限公司的“人脐带间充质干细胞注射液”的临床试验申请获得默示许可，受理号为CXSL2600094，本品为肾脏/泌尿系统疾病药物，适应症为糖尿病肾脏病。 该干细胞可通过多通路、多靶点协同发挥治疗作用，抑制肾脏炎症反应、调控免疫微环境，减轻肾小球及肾小管损伤；延缓肾脏纤维化进程，减少细胞外基质沉积，实现肾功能保护；同时可改善胰岛素抵抗、促进微血管修复，从代谢调节与组织修复双重维度延缓肾病发展，降低尿蛋白水平，稳定肾小球滤过率。 总结 随着生物医学研究的不断深入，细胞与基因治疗领域（CGT）取得了显著进展。越来越多的新药成功进入临床阶段，这标志着CGT技术在医疗应用上的巨大潜力。 随着科研人员对CGT领域内细胞特性、基因编辑机制的深入解析，以及行业法规体系、质量标准的持续完善，CGT领域将在未来医疗场景中实现更广泛的应用。这一趋势不仅有助于攻克传统治疗手段难以解决的医学难题（如遗传性疾病、癌症耐药性等），还能为患者提供更精准的个性化治疗方案，改善他们的生活质量，延长生存期。

过继性细胞免疫治疗（英文：Adoptive Cell Transfer，简称 ACT），又称过继性免疫，是一种高度个体化的肿瘤免疫疗法。 该疗法通过分离患者自身（自体）或供者（异体）的免疫细胞，在体外进行激活、基因修饰及大规模扩增后，再回输至患者体内，使其获得识别并杀伤肿瘤细胞的能力。 代表性技术包括 CAR-T、TCR-T 及 TIL等。 其中，TIL 疗法（Tumor-Infiltrating Lymphocytes Therapy）核心是，从患者手术切除的肿瘤组织中，分离出天然浸润的淋巴细胞，在体外通过高浓度 IL-2 进行大规模扩增和激活后，再回输至患者体内。 今天先来看看TIL疗法已上市以及在研管线情况。 1.已上市阶段 全球首款且唯一一款：Iovance的lifileucel（商品名Amtagvi）于2024.02.16在美国上市，并在上市当年就达到了1.036亿美元的销售额。 但根据公开信息，lifileucel在美国的标价为单次治疗51.5万美元，约合370万人民币，还是相当昂贵的。 2、申请上市阶段 暂无最高研发阶段是申请上市的TIL疗法。 3、I-III期 摩熵医药数据库显示，已有61个临床试验项目进入I-III期。 其中只有荷兰癌症研究所的 M14TIL进入III期，目前已完成招募，试验登记号NCT02278887。 这是一项比较非清髓性淋巴细胞清除化疗方案，联合肿瘤浸润淋巴细胞输注及白细胞介素-2，与标准伊匹木单抗治疗转移性黑色素瘤的疗效的，随机化III期研究。 根据2022年ESMO大会上Haanen报告的III期M14TIL试验结果，TIL疗法相较于标准伊匹木单抗治疗，显著延长了晚期黑色素瘤患者的无进展生存期，疾病进展或死亡风险降低50%。 进入I-II期的约1/3是国内企业，如广东昭泰细胞、沙砾生物、上海君赛、西比曼等等。 其中杭州华赛伯曼的HSIT-101、沙砾生物的GT-101、北京安韦森生物的ReT01 ACT、上海君赛的GC-101、苏州蓝马的LM-103、北京卡替的ScTIL-210已进入II期。 适应症方面：已从恶性黑色素瘤向宫颈癌、非小细胞肺癌、头颈癌、结直肠癌、卵巢癌、乳腺癌等多种癌种扩展。 TIL疗法已完成了从“概念”到“首个上市产品”的跨越，III期临床数据证明了其对实体瘤的有效性，国内企业也已进入II期冲刺阶段，适应症版图正在快速扩张。 但高昂成本、复杂工艺和有限的可及性仍是其广泛应用的现实障碍。未来，如何在保持疗效的同时简化流程、降低费用、拓展适应症，将是TIL疗法走向主流的核心命题。 （文中插图数据来源：摩熵医药数据库）

宫颈癌是全球女性最常见的恶性肿瘤之一，每年有近60万女性新患宫颈癌。在中国，宫颈癌的发病率明显高于发达国家，每年新发宫颈癌患者约13.5万，死亡人数高达3.3万。令人欣慰的是，宫颈癌是少数病因明确、可防可控的癌症之一——95%以上的宫颈癌由人乳头状瘤病毒（HPV）感染引起。本文将系统介绍HPV病毒的基本知识、与疾病的关系、预防措施、治疗方法以及最新的治疗进展。一、HPV病毒是什么？ 人乳头瘤病毒（HPV）是一种目前已知较小的双链DNA病毒，对外界的抵抗力较强，耐寒不耐热，具有高度的宿主特异性，主要感染人体特异部位皮肤、粘膜的复层鳞状上皮。HPV病毒的分类 目前已知的HPV亚型已超过100种，其中35种与生殖道感染有关。根据致癌潜力，HPV病毒分为两大类： 低危型HPV：主要包括HPV6、11、40、42、43、44、61、72、81等。这些型别主要引起各种疣，如寻常疣、生殖器疣（尖锐湿疣）等，但通常不会导致恶性肿瘤。 高危型HPV：主要包括HPV16、18、31、33、35、39、45、51、52、56、58、59、66、68、73和82型等。这些型别可能导致女性的宫颈癌、阴道癌、外阴癌，男性的肛门癌、阴茎癌等。 HPV病毒的传播途径 HPV感染主要通过以下途径传播： 性传播：性器官密切接触传播，戴避孕套可以降低风险，但不能完全杜绝。 间接接触感染：通过接触感染者的衣物、生活用品、用具等。 母婴传播：婴儿通过产道时密切接触可导致感染的风险。 医源性感染：在医院治疗、护理时防护不好，造成自身感染。 流行病学数据显示，超过80%有性生活的人群，一生中大概率会感染HPV。中国女性HPV感染率按年龄有两个“高峰”，分别是17岁-24岁和44岁-45岁。二、HPV病毒与疾病的关系及健康危害HPV感染与宫颈癌的因果关系 高危型HPV持续感染是宫颈癌发生的必要条件。已在接近99%的宫颈癌组织中发现有高危型HPV病毒的感染，其中约70%与HPV16、18型相关。高危型HPV产生病毒癌蛋白，其中E6和E7分别作用于宿主细胞的抑癌基因p53和Rb使之失活或降解，继而通过一系列分子事件导致癌变。从感染到癌变的过程 宫颈癌的发展是一个渐进的过程： 高危型HPV感染 → 持续感染 → 癌前病变 → 癌变 “持续感染”是指HPV间隔6个月以上的两次检测结果都是阳性。从高危型HPV感染到发展为宫颈癌，这一过程大概需要5-10年的时间。重要的认知误区：感染HPV≠宫颈癌 需要明确的是，感染了HPV病毒并不一定会导致宫颈癌。HPV病毒在自然界中广泛存在，人体感染的几率非常大。感染分为一过性感染和持续性感染： 一过性感染：50%-90%以上的感染称为“一过性感染”（2年内被机体免疫系统清除），可以自愈。 持续性感染：据统计，80%-90%的女性在有性生活后会有一过性的HPV感染，但仅有不足4%的女性会因持续性感染而造成女性生殖系统病变的发生。 因此，绝大多数女性感染HPV病毒后并没有特殊的临床症状，只有极少数持续性感染者会发生外阴、阴道、宫颈的鳞状上皮内病变甚至癌症。其他相关疾病 除了宫颈癌，高危型HPV感染还可能导致阴道癌、外阴癌、肛门癌、阴茎癌或喉癌。低危型HPV感染则主要引起生殖器疣（尖锐湿疣），这是全球最常见的性传播疾病之一，全球尖锐湿疣的年发病率大约在每10万人中160至289例。三、预防HPV感染的途径三级预防策略 《2023年中国子宫颈癌综合防控指南》明确提出的宫颈癌三级预防策略，是科学防控的核心准则：一级预防：HPV疫苗接种 接种HPV疫苗是预防宫颈癌的第一道防线，可有效预防HPV持续感染及相关宫颈病变。目前我国药监批准使用的疫苗接种对象是9~45岁女性。世界卫生组织推荐的HPV疫苗接种的首要目标人群是9~14岁女孩。 国家免疫规划政策：自2025年11月10日起，HPV疫苗已正式纳入国家免疫规划，在全国范围内对目标人群免费接种2剂次针对16和18基因型病毒的双价HPV疫苗。免费接种对象为2011年11月10日以后出生的满13周岁女孩。 疫苗保护效果：双价HPV疫苗可有效预防70%以上的宫颈癌，还可以降低因感染HPV导致的其他疾病的发生。研究表明，9-14周岁的女孩接种HPV疫苗产生的抗体水平是15周岁以上人群的2倍以上，保护效果可持续至少10年以上。二级预防：定期宫颈癌筛查 定期进行宫颈癌筛查是早期发现和治疗宫颈癌前病变的重要手段。适龄妇女每3-5年进行一次宫颈癌筛查。常见的宫颈筛查方法包括宫颈细胞学检查（如TCT）和HPV检测。三级预防：规范化治疗 对于已经诊断的宫颈癌及癌前病变患者，提供规范化的治疗是提高治愈率和生存率的关键。研究显示，至少90%的患者在接受治疗后，可降低死亡率。日常防护措施 安全性行为：正确使用避孕套，避免性传播疾病发生。 个人卫生：保持个人清洁卫生，不与他人共用私人生活用品。 增强免疫力：规律作息、适度运动，增强机体免疫力，减少HPV感染风险。 健康生活方式：戒烟、限制酒精摄入、保持健康饮食习惯。 四、感染HPV病毒如何治疗？尤其是高危HPV病毒感染的治疗治疗原则 高危型HPV感染的治疗需结合病毒清除、病变预防及个体免疫状态综合干预，多数感染者可通过非药物干预实现病毒自然清除，持续感染且伴随宫颈病变者需药物或手术治疗。具体治疗方法1. 非药物干预（增强免疫清除病毒） 对于大多数HPV感染者，尤其是免疫功能正常的人群，增强自身免疫力是清除病毒的关键： 生活方式调整：均衡饮食包含新鲜蔬果、深海鱼类、豆类及全谷物；规律作息保证每日7-8小时睡眠；适度运动选择快走、瑜伽等中等强度项目，每周累计150分钟；严格戒烟限酒。 营养补充：维生素D缺乏者可在医生指导下补充；维生素C缺乏可能影响免疫细胞功能，建议每日摄入100-200mg。2. 药物治疗 针对持续感染，需严格遵医嘱进行药物治疗： 局部免疫调节剂：如干扰素凝胶（α-2b型）、保妇康栓等，通过刺激局部免疫应答增强病毒清除能力。 外用抗病毒药物：如咪喹莫特乳膏，通过诱导局部炎症反应激活免疫系统，对低级别宫颈上皮内病变（CINⅠ）可能有辅助作用。 全身免疫调节剂：在医生指导下使用注射用胸腺肽、转移因子口服液、人免疫球蛋白等药物提高身体免疫力，有助于清除病毒。3. 物理治疗 当高危HPV感染引起宫颈病变时，可采用物理治疗方法： 冷冻治疗：利用低温使病变组织坏死、脱落，适用于较小的病灶。 激光治疗：通过高温烧灼病变组织，达到去除病灶的目的，对于面积较小、表浅的病变效果较好。 电灼治疗：利用高频电流产生的热量破坏病变组织，常用于治疗宫颈表面的病变。4. 手术治疗 对于较为严重的宫颈病变，如高级别上皮内瘤变等，可能需要手术治疗： 宫颈锥切术：包括冷刀锥切和利普刀（LEEP）锥切，切除病变的宫颈组织，以达到治疗和诊断的目的。 子宫切除术：在病变严重且无生育需求等特定情况下，可能会考虑切除子宫，以彻底清除病灶。5. 其他治疗 对于高危HPV感染已经引起恶性病变者，必要时还需在术后给予其他治疗，包括放疗、化疗等，常用的化疗药物包括紫杉醇、顺铂以及卡铂等。特殊人群注意事项 孕妇：孕期感染高危HPV，应密切监测病毒状态及宫颈病变情况。由于孕期用药和手术治疗可能对胎儿产生影响，一般不建议在孕期进行过于积极的治疗。 儿童及青少年：这类人群需更加密切地随访，积极治疗基础疾病，增强免疫力。 五、新型治疗HPV感染手段（细胞治疗、核酸药物治疗等） 随着生物技术的发展，针对HPV感染的新型治疗手段不断涌现，为患者提供了更多选择。1. 核酸药物治疗 核酸药物是当前HPV治疗领域最具前景的新技术之一： VGX-3100（ABC-3100）：这是全球第一款DNA治疗性疫苗，靶向HPV16/18的治疗用DNA药物。通过智能递送系统，将靶向HPV16/18 E6/E7蛋白的DNA质粒递送至人体细胞内，激活细胞免疫和体液免疫，清除HPV病毒及被感染的细胞。其首个适应症是由HPV16/18感染引起的宫颈高级别鳞状上皮内病变（HSIL，CIN2/3级），也称为宫颈癌前病变。 2026年3月2日，美国Inovio公司公布了VGX-3100第二个III期临床试验（Reveal 2）的最新积极数据。分析显示，在所有参与临床试验的203名患者中，同时实现组织学转归和病毒清除的主要疗效终点达到了统计学显著性差异。尤其在病毒清除的次要终点，用药组的病毒清除率显著高于安慰剂组。 NWRD08注射液：这是我国自主研发的首个针对HPV16/18阳性宫颈高级别鳞状上皮内病变（HSIL）进入Ⅱ期临床阶段的新一代治疗性核酸药物。其通过激活特异性T细胞免疫清除感染细胞，与预防性HPV疫苗不同，专门针对已感染HPV并出现相关病变的患者。NWRD08通过激活机体特异性CD8+T细胞免疫应答，精准识别并清除被HPV16/18感染的细胞，从根源上阻止疾病进展。与传统的手术切除相比，该疗法可使女性患者保留完整的宫颈。2. 基因疫苗治疗 PAPZIMEOS™（PRGN-2012）：2025年8月15日，Precigen宣布其基因药物PAPZIMEOS™已正式获美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市。该疗法用于治疗由人乳头瘤病毒（HPV）感染引起的成人复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP），是全球首个且唯一获批的成人RRP根治性疗法。 PAPZIMEOS™是一种基于非复制型腺病毒载体的核酸治疗性疫苗，通过皮下注射后在机体内表达HPV 6/11融合编码抗原，激发特异性T细胞免疫应答，实现病毒清除和病变消退。其获批首次在临床层面证实核酸载体平台可高效诱导抗HPV免疫清除能力。3. 治疗性疫苗研发进展 HPV治疗性疫苗：2026年1月，由北京循生生物医学研究有限公司自主研发的HPV治疗性疫苗，成功获国家药品监督管理局（NMPA）《药物临床试验批准通知书》，正式启动I期临床试验。该款产品是一款精准靶向HPV-16和HPV-18高危病毒型别的治疗性核酸疫苗，创新性地将核酸药物与免疫细胞疗法相结合，通过精准设计的HPV抗原靶点序列，重新激发人体特异性细胞免疫应答，精准识别并清除携带有HPV靶标抗原的癌变细胞。新型治疗手段的优势 与传统治疗方法相比，这些新型治疗手段具有以下优势： 非手术治疗：避免手术创伤导致的术后出血、感染、粘连、影响性生活等问题，降低术后流产、早产或低出生体重儿等风险。 根源清除：通过激活机体特异性免疫应答，实现病毒清除和病变组织学转归，从源头阻断复发。 持久保护：与传统手术或药物仅能清除局部病灶不同，核酸疗法通过递送抗原基因并表达，激活细胞毒性T细胞持续识别并清除感染细胞。 保留器官功能：特别是对于年轻女性，可以保留完整的宫颈结构，不影响生育功能。 结语 HPV感染虽然普遍，但通过科学的预防和及时的治疗，完全可以有效控制。疫苗接种、定期筛查、健康生活方式是预防HPV感染和宫颈癌的三道防线。对于已经感染的人群，尤其是高危型HPV持续感染者，应及时就医，根据医生建议选择合适的治疗方案。 随着医学科技的进步，新型的核酸药物和治疗性疫苗为HPV感染的治疗带来了新的希望。这些创新疗法不仅提高了治疗效果，还减少了传统治疗的副作用，为患者提供了更多选择。 最重要的是，要正确认识HPV感染：它不等于宫颈癌，大多数感染可以通过自身免疫力清除。保持积极心态，遵循科学指导，定期进行健康检查，是维护女性生殖健康的关键。 参考文献： 广州市第一人民医院服务号. 什么是HPV病毒?感染HPV病毒会得宫颈癌吗? 2023. 官网. 国际HPV知晓日,科学预防措施. 2026. 默沙东诊疗手册. 人乳头状瘤病毒(HPV)感染. 2025. 健康成都官微. HPV是什么? 感染HPV的途径有哪些?如何预防HPV感染? 2022. 北京协和医院. 关于HPV,你必须知道的事——. 2024. 昆山杜克大学. 基本概念:宫颈癌,人乳头状瘤病毒(HPV). 2023. 陕西省人民医院. 感染了HPV病毒,一定会导致宫颈癌吗? 2024. 世界卫生组织. 宫颈癌. 2024. 中华人民共和国国家卫健委. 对十三届全国人大三次会议第8419号建议的答复. 2021. 中华人民共和国国家卫健委. 宫颈癌筛查工作方案. 2026. 河北省计划生育协会门户网站. 国际HPV知晓日丨每一份健康,都值得被认真守护. 2026. 中华人民共和国国家卫健委. 国家卫生健康委员会2026年2月12日新闻发布会文字实录. 2026. 官网. 人乳头瘤病毒疫苗纳入国家免疫规划实施技术方案. 2025. 湖北省疾病预防控制中心. 国家喊你免费打HPV疫苗啦! 2026. 中国日报网. 远离宫颈癌,这份“健康锦囊”送给您. 2024. 民福康. Hpv高危型该怎么治. 2026. 民福康. 高危hpv是怎么感染上的 如何治疗. 2026. 民福康. 高危hpv病毒感染的治疗方法. 2026. 医疗搜索结果聚合. 高危hpv病毒感染的治疗方法. 2026. 民福康. 如果检查出高危HPV感染怎么治疗. 2026. 民福康. 高危hpv感染怎么治疗. 2026. BioShanghai. 复星医药与东方略就HPV治疗性核酸药物VGX-3100达成独家生产和商业化战略合作. 2026. www.newishes.com . 核酸免疫治疗新突破:FDA批准全球首款HPV治疗性基因疫苗. 2025. 中国医药创新促进会. 全球首个HPV治疗性DNA疫苗III期临床试验结果积极. 2026. 证券时报网. NWRD08注射液完成II期临床部分受试者入组. 2026. 创新疫苗产业新进展!循生生物HPV治疗性疫苗临床试验获批. 2026.