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作用机制GABAA receptor正向变构调节剂 |
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The ENCALM Trial: A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Monotherapy Trial to Evaluate the Efficacy and Safety of ENX-102 in Patients With Generalized Anxiety Disorder
The ENCALM trial is designed to evaluate the efficacy and safety of ENX-102 in patients diagnosed with generalized anxiety disorder (GAD)
The ENACT Trial: A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Adjunctive Treatment Trial to Evaluate the Efficacy and Safety of ENX-101 in Patients With Focal (Partial Onset) Seizures
The ENACT trial is designed to evaluate the efficacy and safety of ENX-101 administered adjunctively to current therapy in reducing seizure frequency in patients diagnosed with focal (partial onset) epilepsy and treated with 1 to 4 antiseizure medications yet still experiencing seizures.
A Multiple Ascending Dose Study to Evaluate Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of ENX-102 at Plasma Steady State in Healthy Volunteers - MAD to evaluate safety, tolerability, PK and PD of ENX-102 in HV
100 项与 Engrail Therapeutics, Inc. 相关的临床结果
0 项与 Engrail Therapeutics, Inc. 相关的专利(医药)
神经科学领域药物研发向来是一个高度复杂且充满挑战的领域。近年来,神经科学领域已迎来了不少新成果。随着对神经系统疾病背后的分子和细胞机制的深入了解,科学家们已经能够识别出新的治疗靶点,为药物开发提供新的方向。这一进展,也让精准医学在这一领域得到更广泛的应用,可通过识别疾病亚型和生物标志物,开发更加个性化和有效的治疗方案。同时,生物标志物的发现和验证在早期诊断、疾病进展监测和药物疗效评估方面提供了帮助,而CRISPR等基因编辑技术的发展,则为研究遗传性神经疾病提供了新的工具。尽管在理解大脑和神经系统疾病方面取得了显著进展,但神经科学药物研发仍然面临着一系列难题和挑战。神经系统疾病通常发病机制复杂,会涉及多个系统和途径,这使得药物研发变得困难。此外,在药物递送方面,大脑的血脑屏障(BBB)限制了许多潜在药物的进入,药物递送系统的研发成为神经科学药物研发中的一个重大挑战。科学家和制药公司正在不断努力克服这些挑战,以开发出新的、更有效的治疗方法来改善神经系统疾病患者的生活质量,Engrail Therapeutics便是其中之一。投资者蜂拥而至,B轮融资获超亿元超额认购Engrail Therapeutics成立于2019年,通过提供转化疗法和收购具有“验证机制”的管线资产,改善患有神经系统疾病患者的生活质量,突破神经科学领域困境,提供创新、精准靶向疗法。就在2024年3月,Engrail完成了其1.57亿美元的B轮融资,这轮融资由F-Prime Capital、Forbion和Norwest Venture Partners共同领投,资金将主要用于其管线ENX-102治疗广泛性焦虑症患者进行的2期试验。而在2020年,在其首次临床工作启动之际,Engrail则通过A轮融资筹集了3200万美元。融资由Nan Fung Life Sciences(NFLS)领投,主要用于其首个管线资产GABA-A调节剂ENX-101的开发。实际上,Engrail能获得高度超额认购的B轮融资,与行业和领域的热度有关。在大型制药公司去年底对神经科学生物技术公司的收购热潮之下,投资者对神经科学领域新治疗方法产生了浓厚兴趣,Engrail从2019年成立之际不仅具备了更扎实的经验积累,团队也十分精干和经验丰富,目前拥有16名全职员工和顾问。总裁兼首席执行官Vikram Sudarsan是一位神经科学家、投资者、企业家和行业资深人士,拥有近 25 年的行业经验。此前,Vikram 担任 Cipla Technologies 的首席执行官,并建立了一系列治疗中枢神经系统疾病和呼吸系统疾病的品牌产品。他不仅在神经系统疾病领域经验丰富,而且在风险投资、业务开发、交易、市场准入、药物研发、药物开发和运营等方面也是一位多面手。Engrail的首席科学官Kimberly Vanover在神经精神病学和神经退行性疾病药物开发方面拥有超过 25 年的行业经验。此前,Kimberly 曾担任Intra-Cellular Therapies临床开发高级副总裁以及早期临床开发和转化医学高级副总裁,指导 了Caplyta (lumateperone) 的早期开发到批准,用于治疗精神分裂症。Caplyta于2020年获得美国食品药品监督管理局FDA的批准,成为了第一个也是唯一一个获批的每月一次注射剂型的抗精神病药物。此外,Engrail的首席技术官Quentin McCubbin在不同的治疗领域都担任过重要职责。在他的早期职业生涯中,他负责过英国两家生物技术初创公司的工艺化学工作。随后,他在Takeda Oncology工作了 19 年,负责原料药、药品、分析开发、临床供应和质量运营。在此期间,他支持了四款药物Adcetris、Entyvio、Ninlaro和 Relumina的全球 NDA/CTA/BLA 的批准。管理团队在神经系统疾病领域几十年的深厚积累,再加上丰富的管理经验,让Engrail获得了很高的市场认可度,和投资者的信任。从GABA调节和多巴胺调节切入,聚焦焦虑症和抑郁症Engrail在科学验证的作用机制和已建立的概念验证上,向有需要的患者提供新兴疗法。目前正在专注GABA调节机制和多巴胺调节机制,研发焦虑症和抑郁症新药。● GABA调节与ENX-102在治疗焦虑症方面,GABA(γ-氨基丁酸)是中枢神经系统中最主要的抑制性神经递质,对于调节神经元的兴奋性起着至关重要的作用。GABA调节原理涉及GABA受体的活动,这些受体分布在大脑和脊髓中的神经元上,分为GABA-A受体和GABA-B受体。GABA系统的调节对于治疗多种神经系统疾病,如焦虑、抑郁、癫痫和其他神经退行性疾病具有重要意义。Engrail的研究专长在于GABA受体药理学和神经回路,这有利于针对焦虑症进行精确靶向疗法的开发,这些疗法不仅可以最大化GABA调节的临床益处,还能最小化与苯二氮卓类药物相关的不良副作用和风险。基于GABA调节机制,Engrail开发了下一代、精确靶向的GABAA正向异构调节剂ENX-102,用于治疗广泛性焦虑症,现正处于一项单一药物治疗广泛焦虑症患者的多中心的2期临床试验中。目前,广泛性焦虑症是一种严重的公共卫生问题,尽管有超过540万美国人正在接受相关治疗,但许多患者对一线或二线治疗的反应不佳,可能会遭受并发症、复发和治疗依从性差的风险。即使对治疗有反应的患者,也可能需要数月的时间才能感受到焦虑症状的改善。ENX-102的开发旨在解决这些问题,提供一种新的治疗选择。根据此前的临床试验显示,ENX-102不仅起效迅速,保证疗效的持续,同时具有良好的安全性和耐受性,这对于需要迅速缓解焦虑症状的患者来说是一个重要的优势,持续的疗效也有助于患者更好地控制症状,减少治疗中断的风险。● 多巴胺调节与ENX-104、ENX-105在治疗抑郁症方面,多巴胺是一种重要的神经递质,它在大脑中的多个区域发挥作用,包括与情绪调节、奖赏感知、认知功能和运动控制有关的区域。在抑郁症的发病机制中,多巴胺调节被认为是一个关键因素。目前,许多治疗抑郁症的药物都以某种方式影响多巴胺系统。基于多巴胺调节机制,Engrail开发了ENX-104,该药是一种强效的D2/D3受体拮抗剂,支持每日一次给药,用于治疗重症抑郁症(MDD)。与现有治疗MDD的药物相比,ENX-104包含不少潜在优势,首先,该药通过靶向D2/D3受体,可更精确地调节与快感缺失相关的神经传递;其次,ENX-104的开发旨在直接解决MDD中的核心症状——快感缺失,这是现有治疗往往无法充分解决的问题;另外,ENX-104的药代动力学特性支持每日一次给药,可大幅提高患者的依从性和治疗效果;而在安全性和耐受性方面,ENX-104在临床前研究中已展现出良好的安全性和耐受性。除了聚焦重症抑郁症,Engrail同样关注其他情绪障碍。其开发的ENX-105具有独特的作用机制,结合了强效的D2/D3受体拮抗作用和血清素调节作用。Engrail正在进行广泛的分析,以确定ENX-105的临床适应症优先级,可能包括双相情感障碍、焦虑性抑郁、创伤后应激障碍和其他与压力相关的情绪障碍。现在,Engrail不仅仅布局了神经系统疾病,也进行了罕见病布局。其新型铜传输小分子ENX-105,正处于治疗Menkes氏综合征的临床前开发阶段。Menkes氏综合征是由ATP7A基因突变导致的铜传输缺陷引起的。这种缺陷导致铜在全身分布异常,包括大脑中严重缺乏铜以及在其他器官(如肠道和肾脏)中铜过量。其临床特征包括严重的神经退行性变化、低肌张力、结缔组织缺陷、色素减退和钢发。Engrail研发的ENX-105能够将铜从生物膜传输到线粒体中,这对于大脑的健康发展尤为关键。在临床前研究中,ENX-105能够挽救Menkes突变小鼠的新生儿死亡,延长存活时间并支持神经发育。虽然Engrail在融资方面获得了投资者的青睐,不过,值得注意的是,尽管当前的神经系统疾病领域有所进展,但更多药物都在临床试验中失败,很多药物都需要面临坎坷或临床试验失败的风险。而神经科学药物研发通常需要长期的投资,从早期研究到最终的药物上市,可能需要数十年的时间。Engrail的药物具有为神经系统疾病患者提供新疗法的潜力,但这条路任重道远,依然需要临床上的更多验证与数据支持。*封面图片来源:123rf动脉网第八届未来医疗100强大会现已升级为,将于2024年5月7日-10日在北京·北人亦创国际会展中心盛大举行。本届展会为15000+人次、10000平规模,围绕新产品、新技术、新服务、新生态、新合作构建体系,为医疗健康产业的创新力展示搭建最佳舞台。这里是,公认的医疗产业创新洞察的生成地,年度趋势分享与学习交流的口碑盛会;优秀的医疗创新企业和创新产品都在这,是企业展示创新和面谈合作的最佳场景;这里有,最具前瞻力的思享盛会:500+大咖嘉宾莅临分享,3天主论坛、40余场主题论坛,只做干货议题!最具创新力的生态链接:5大展区,200+首发首创新品、3000+企业、500+投资团,全球买手云集!最具影响力的榜单发布:上市公司创新力榜+未来医疗100强榜+创新力产品榜,700+上榜企业现场交流!目前已有超过600家企业和产品确认参加展会,展览面积预订超过70%,全球买手团已合作了印度尼西亚、新加坡、比利时、爱尔兰、西班牙、德国、澳大利亚、英国、加拿大等国家。余下的合作席位已不多,欢迎企业、品牌方、买手团或相关组织洽谈参会。在这个充满不确定性的时代,寻求高价值资源和高效率链接,将是您的首选。即刻报名,限时福利!声明:动脉网所刊载内容之知识产权为动脉网及相关权利人专属所有或持有。未经许可,禁止进行转载、摘编、复制及建立镜像等任何使用。动脉网,未来医疗服务平台
▎药明康德内容团队编辑随着Leqembi获批为阿尔茨海默病(AD)治疗领域带来的显著进展,神经病学(Neurology)领域近年来受到业界的高度关注。这一趋势不仅促进了大型交易的频繁发生,也推动了临床研究积极进展。近日,行业媒体Evaluate发布了一份行业报告,深入分析了神经病学领域内的交易动态和研发趋势。在今天的文章里,药明康德内容团队将结合公开资料,与读者分享其中的精彩内容。点击文末“阅读全文/Read more”,即可访问报告原文网址。近年神经病学领域的大型收购与交易趋势神经病学是一门专注于神经系统疾病的医学分支,涵盖了从退行性疾病(如阿尔茨海默病和帕金森病)到癫痫、抑郁症、偏头痛、疼痛管理,乃至众多罕见疾病的广泛领域。相较于如癌症这样的高关注度领域,神经病学在过去数十年里获得的投资相对缺乏,这导致了大量未竟医疗需求。这种投资不足的背景,结合持续的精神健康危机和有限的治疗选择,为神经病学领域带来了独特的市场机遇和挑战。图片来源:123RF2022-2023年间,神经病学领域的并购活动活跃,其中较为突出的例子包括百时美施贵宝(Bristol Myers Squibb)以约140亿美元收购Karuna Therapeutics,此举旨在将精神分裂症疗法KarXT(xanomeline-trospium)纳入其产品管线,该药物的新药申请(NDA)已被美国FDA受理,有望在今年获得批准。艾伯维(AbbVie)则在去年12月以约87亿美元收购Cerevel Therapeutics,进一步加强艾伯维在神经病学领域的布局。此外,渤健(Biogen)以约73亿美元收购Reata Pharmaceuticals,获得了其针对弗里德赖希共济失调症的药物Skyclarys(omaveloxolone)。辉瑞(Pfizer)公司也加大了在神经病学领域的投入,于2022年以总计约116亿美元收购Biohaven Pharmaceutical,增强了其偏头痛治疗产品组合。这一系列并购案例不仅展示了大型医药企业在神经病学领域的布局,也凸显了该领域积极的发展前景。尽管过去神经病学曾经面临投资不足的挑战,但如今它正吸引着大型药企的集中关注和大规模投资。▲2014-2024年间,神经病学领域內>10亿美元的交易活动(药明康德内容团队制表,数据来源:参考资料[1])回顾近年来神经病学领域的交易活动,显而易见的一种趋势是医药公司对于“低风险、后期研发阶段项目”的偏好。神经病学药物开发的历程充满了挑战,多个项目在研发过程中曾遭遇了不可预见的挫折,凸显了该领域内药物开发的固有不确定性和高风险。鉴于此,相较于那些仍处于探索初期、前景充满不确定性的新药项目,大部分医药公司更倾向于投资于那些已经进入到后期研发阶段、相对风险更低的项目。这种策略反映了企业对于风险管理的审慎态度,以及在资本投入时寻求更高确定性的倾向,有些公司甚至避免涉足处于中期临床研究阶段项目的风险,倾向于在药物研发进展到更加成熟和风险更可控的阶段进行投资或并购。除了频繁的并购活动外,近年来神经病学领域的融资活动也十分活跃。在2024年3月,Engrail Therapeutics完成了1.57亿美元的B轮融资。而就在不久前,Alto Neuroscience也成功完成了初次IPO交易。2023年9月,Neumora Therapeutics也实现了上市,募集资金高达2.5亿美元。Neumora的主要产品navacaprant目前正处于针对抑郁症的3期临床试验阶段,该公司预计这一关键试验结果将为预定于2025年递交的新药申请提供支持。这些融资活动凸显了产业在神经病学领域的高度活跃性,也展示该领域在医药研发和创新方面的巨大潜力。图片来源:123RF神经病学领域的新药研发趋势随着科技的不断进步以及我们对人脑复杂机制的深入理解,神经病学领域正处于一场创新疗法和药物开发的浪潮中。在此过程中,一些关键趋势尤为突出:首先,药物的选择性变得更加精准,能够特异性地调节特定的神经通路或受体,旨在降低副作用并提升治疗效果。其次,致幻药物在精神疾病治疗中的潜在应用正受到重新评估,特别是在治疗抑郁症和创伤后应激障碍(PTSD)方面。此外,人工智能(AI)技术正助力脑部药物的发现和开发,加速了新药候选分子的筛选和优化过程。同时,对新分子和创新作用机制的探索正不断扩大治疗工具箱,为患者提供更多的治疗选择。这些进展共同推动了神经病学领域的创新和发展,为未来治疗带来新的希望。1.新一代药物更具选择性在开发更有效和安全的中枢神经系统药物方面,药物选择性的提高是一个重要因素。以强生公司(Johnson & Johnson)的aticaprant和Neumora公司的navacaprant为例,这两种药物针对Kappa阿片受体(KORs)的选择性上优于对μ或δ等其他阿片受体亚型,展现了对KORs的高度特异性。这种特性使得这两种药物在治疗重度抑郁症的3期临床试验中表现出潜力,并且还有望扩展到治疗焦虑症和药物滥用等领域。这种对特定受体的高选择性不仅提高了治疗的针对性,也有望减少潜在的副作用。2.重新思考致幻药物的药用价值近来,迷幻药物的医疗用途得到了重新评估和认可。今年2月,美国FDA宣布受理Lykos Therapeutics(前MAPS公益公司)为3,4-亚甲二氧基甲基苯丙胺(MDMA)递交的新药申请,用于治疗PTSD。该申请还获得了FDA授予的优先审评资格,预计审评结果将于今年8月11日之前发布。新闻稿指出,若该药物获批,它将成为第一款MDMA辅助疗法,同时也是首个获批的迷幻药辅助疗法。此外,Compass Pathways公司的在研裸盖菇素(psilocybin,致幻蘑菇中的致幻成分)疗法在2期临床试验中取得了积极结果,目前已进入治疗耐药性抑郁症的3期临床试验。大麻也正式进入医疗领域。例如,Jazz Pharmaceuticals的癫痫发作药物Epidiolex(cannabidiol,大麻的一个主要非致幻成分)在2018年获得FDA的批准上市,治疗两类罕见而严重的癫痫。新闻稿指出,这是首款获美国FDA批准上市的含纯化大麻提取物的新药。人们对致幻剂疗法潜力的兴趣与日俱增,促使FDA在2023年年中起草了指南草案,以支持相关临床研究,这标志着迷幻药物作为治疗手段就正在逐步正规化和科学化。3.AI辅助神经药物开发2024年,Alto Neuroscience成功地募集到1.29亿美元上市。Alto公司以“人工智能驱动的大脑精准医疗”为其核心理念,专注于AI辅助精准药物开发。其成功的融资活动背后是基于该公司主打项目展示出的积极研究数据:公司的ALTO-300项目相关研究显示,采用脑电图(EEG)生物标志物辅助筛选的患者相较于未使用EEG筛选患者获得了更大的益处。在神经病学领域,精准医疗仍处于起步阶段。然而,新兴的测序技术、传感器工具以及更为强大的数据分析能力正助力科学家们深入解析大脑的复杂机制。值得关注的是,2024年初,美国FDA批准了一项名为BrainSee的人工智能临床测试,专门用于阿尔茨海默病。该测试结合大脑成像技术和认知评估,旨在预测患者从轻度认知障碍进展到痴呆症的可能性,标志着人工智能在神经病学领域应用的一大进步。图片来源:123RF4.新靶点,新机制随着基因研究在神经病学领域的深入,新的治疗靶点不断涌现。例如,Denali Therapeutics和渤健合作开发的LRRK2靶向抑制剂BIIB122/DNL151,目前处于治疗帕金森病的2b期试验阶段。另外,Alector Therapeutics正在与艾伯维合作进行一项2b期临床研究,评估其TREM2靶向疗法AL002用以治疗阿尔茨海默病的作用。此外,Alector还与GSK达成合作,共同开发两款progranulin靶向单抗AL001和AL101以治疗神经退行性疾病。Lexeo Therapeutics正在研发的基因疗法LX1001,旨在通过递送APOE2基因—一种具有保护作用的基因——来降低携带纯合APOE4基因患者罹患阿尔茨海默病的风险。该候选药物目前正在进行1/2期临床试验,初步研究数据表明,接受低剂量LX1001治疗的患者脑脊液中的APOE2蛋白表达增加,在超过12个月的随访期内,两名患者的脑脊液中tau蛋白和磷酸化tau蛋白水平与基线相比降低,这两种蛋白是反映阿尔茨海默病患者大脑关键病理变化的生物标志物。图片来源:123RF神经病学领域的弄潮儿在神经病学领域的创新浪潮中,众多公司凭借其独特的技术优势和丰富的产品线,促进了该领域的快速发展,并为治疗神经病学相关疾病提供了更广泛的选择。接下来,我们将介绍几家近年来专注于神经病学领域的公司。Neurocrine BiosciencesNeurocrine Biosciences专注于为患有神经性、神经内分泌性及神经精神疾病的患者开发新型治疗方案。该公司的产品组合多样化,包括已经获得FDA批准的Ingrezza,这是一款已获批用于治疗迟发性运动障碍和亨廷顿病相关舞蹈症的药物。除此之外,Neurocrine还拥有一系列正处于中到后期临床开发阶段的候选疗法。▲Neurocrine Biosciences在研管线(图片来源:Neurocrine Biosciences官网)Acadia PharmaceuticalsAcadia公司已有2款药物获得FDA批准,分别是Nuplazid(pimavanserin)和Daybue(trofinetide)。根据Acadia公司官网,pimavanserin是美国FDA批准的首个用于治疗帕金森病精神病相关幻觉和妄想症状的处方药。值得一提的是,该药物针对精神分裂症的阴性症状的适应症目前正处于3期临床研究中,此前公布的2期试验结果表明,当与现有抗精神病药物联合用药治疗精神分裂症患者时,该药物显著改善了患者在NSA-16量表上的表现。Acadia预计在2024年获得pimavanserin的3期研究的顶线结果。Daybue则是Acadia公司的第二款获批产品,它在2023年3月获得FDA批准用于治疗Rett综合征成人和2岁以上儿童患者,成为FDA批准的首款治疗Rett综合征的药物。▲Acadia Pharmaceuticals在研管线(图片来源:Acadia Pharmaceuticals官网)Alector TherapeuticsAlector公司的研发管线包含3个处在临床阶段的潜在“first-in-class”项目,这些项目吸引了包括GSK和艾伯维在内的大型医药公司的合作。其中,AL001和AL101是与GSK合作开发的两种新型单抗。AL001目前正在进行一项关键性3期临床试验,用于治疗因GRN基因突变而存在额颞叶痴呆(FTD)风险、或患有额颞叶痴呆的患者。而AL101目前则处于2期临床试验阶段,旨在治疗阿尔茨海默病。此外,Alector管线中的AL002是一种针对TREM2的在研人源化单抗,TREM2是散发性AD的一个重要遗传风险因素。该产品由Alector和艾伯维合作开发,目前正在一项2期临床试验中接受检验。▲Alector Therapeutics在研管线(图片来源:Alector Therapeutics官网)渤健渤健在神经病学领域拥有深厚的研发历史和广泛的产品组合,包括19款已经上市的产品,涵盖了多个重要的治疗领域。其中包括首款获得FDA完全批准的阿尔茨海默病疗法Leqembi,以及基于生物标志物加速批准的首款基于生物标志物加速批准的肌萎缩侧索硬化症(ALS)疗法Qalsody(tofersen)。渤健的研发管线中也不乏创新药物,如针对tau蛋白的反义寡核苷酸(ASO)疗法BIIB080,在针对轻度阿尔茨海默病患者的1b期临床试验中展现了积极结果,使其成为首款被证明可以减少tau蛋白聚集、并展现对患者临床结局有利的趋势的tau蛋白靶向药物。此外,渤健还正在开发针对LRRK2的小分子抑制剂BIIB122,展现了其在神经病学领域研发的广度与深度。Denali TherapeuticsDenali Therapeutics致力于开发治疗神经退行性疾病和溶酶体贮积症疗法。Denali拥有多样化的产品管线,其中多个项目已经步入中后期临床开发阶段。包含与渤健合作开发用于治疗帕金森病的LRRK2小分子抑制剂DNL151,与赛诺菲(Sanofi)合作研发用于治疗多发性硬化的RIPK1小分子抑制剂SAR443820/DNL788,以及基于Denali的转运载体平台技术构建的融合蛋白药物DNL310。DNL310可被成功递送到大脑从而缓解II型黏多糖贮积症(MPS II)的中枢神经系统症状。目前,DNL310正在2/3期临床试验中接受评估,Denali公司的目标是在今年完成2/3期临床试验的患者注册。大家都在看▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用,请长按扫描上方二维码,即可访问“药明直播间”,观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料:[1] EVALUATING: Neurology,Retrieved April 2, 2024 from https://www.evaluate.com/thought-leadership/evaluating-neurology/?utm_source=Eloqua&utm_medium=Email&utm_campaign=202403-CMP-TL-NEUROLOGY&utm_content=EVALPHARMA-EMN-TL-2403GL-NEUROLOGY-DLRT免责声明:药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的,文中观点不代表药明康德立场,亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。版权说明:本文来自药明康德内容团队,欢迎个人转发至朋友圈,谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”,获取转载须知。分享,点赞,在看,聚焦全球生物医药健康创新
「 本文共:15条资讯,阅读时长约:3分钟 」今日头条天港医诺中美双报单抗获批IND。天港医诺自主研发的新型免疫检查点单抗药物TGI-5注射液获国家药监局批准开展Ⅰ期临床,拟评估用于不可切除、局部晚期或转移性实体瘤的安全性与有效性。TGI-5能同时恢复NK细胞和T细胞的抗癌免疫功能,已在临床前研究中显示出对肝癌、结直肠癌、黑色素瘤的抗肿瘤活性。去年年底,该新药已在美国获批临床许可。国内药讯1.恒瑞2款抗癌药拟纳入突破性品种。恒瑞医药新型PARP抑制剂氟唑帕利胶囊和VEGFR2抑制剂甲磺酸阿帕替尼片获CDE拟纳入突破性治疗品种,适应症为:氟唑帕利单药或联合阿帕替尼治疗gBRCA突变的HER2阴性乳腺癌。此前,氟唑帕利已获批用于治疗gBRCA1/2突变的铂敏感复发性卵巢癌,以及铂类敏感复发性卵巢癌维持治疗。氟唑帕利单药或联合阿帕替尼的多个适应症开发目前正处在Ⅲ期临床阶段。2.罗氏乳癌抑制剂拟纳入突破性品种。罗氏PI3Kα抑制剂GDC-0077(inavolisib)获CDE拟纳入突破性治疗品种,联合哌柏西利和内分泌疗法治疗PIK3CA突变、HR+/HER2-、局部晚期或转移性乳腺癌成人患者。在Ⅲ期临床(INAVO120)中,与哌柏西利+氟维司群方案相比,inavolisib组合疗法显著提高了无进展生存期(15.0个月vs7.3个月),并将疾病进展或死亡风险降低57%。目前,国内尚无同靶点抑制剂获批上市。3.石药司美格鲁肽获批IND。石药集团开发的司美格鲁肽注射液获国家药监局临床许可,拟开发用于在减少热量饮食和增加体力活动的基础上对成人超重或肥胖患者的体重管理。此前,该新药已获批准开展成人2型糖尿病患者的血糖控制的新药研究。司美格鲁肽是一种GLP-1类似物,原研产品由诺和诺德开发,已在中国获批用于治疗2型糖尿病。4.广州赛隽干细胞获批新IND。广州赛隽生物自主研发的CG-BM1异体人骨髓间充质干细胞注射液获国家药监局批准开展用于缺血性脑卒中的新药研究。间充质干细胞(MSC)对多种活性淋巴细胞有免疫调节作用。此前,该产品已有两项IND获批,适应症分别为感染引起的中重度成人急性呼吸窘迫综合征(ARDS)和慢加急性肝衰竭(ACLF)。5.葆元医药被收购。Nuvation Bio公司与葆元医药达成最终协议,以全股票交易方式收购葆元医药,预计将于2024年第二季度完成收购交易。葆元医药的前股东将持有Nuvation Bio约33%的股份,而Nuvation Bio的现有股东将持有Nuvation Bio约67%的股份。葆元的主要资产他雷替尼是新一代ROS1抑制剂,正在两项Ⅱ期研究中评估治疗ROS1阳性非小细胞肺癌(NSCLC)的潜力,该新药已获得FDA和NMPA授予的突破性疗法认定。国际药讯1.口服降脂疗法获批扩展适应症。FDA批准Esperion公司降胆固醇口服疗法Nexletol(bempedoic acid)和口服复方疗法Nexlizet(bempedoic acid/ezetimibe)扩展适应症,作为单药或者与他汀类药物联合使用,用于在一级预防和二级预防群体中降低心血管疾病风险和进一步降低低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C);以及单药或联合他汀类药物治疗原发性高脂血症。Bempedoic acid是一款“first-in-class”的ATP柠檬酸裂解酶(ACL)抑制剂,已于2020年获批上市。2.AZ自免病抑制剂获批新适应症。阿斯利康长效C5补体抑制剂Ultomiris(ravulizumab)获FDA批准新适应症,用于治疗抗水通道蛋白4(AQP4)抗体阳性(Ab+)视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)成年患者。在III期CHAMPION-NMOSD研究中,中位治疗为73周时,Ultomiris较安慰剂降低了98.6%(p<0.0001)的疾病复发风险。此前,该新药已被FDA批准治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿和重症肌无力等多种自身免疫性疾病。3.俄罗斯药企K药类似药启动Ⅲ期临床。俄罗斯药企R-Pharm生物类似药RPH-75在Clinicaltrials.gov网站上注册了一项Ⅲ期临床,计划入组266例晚期黑色素瘤患者,评估RPH-75与Keytruda对比的治疗效果、药代动力学、安全性和免疫原性。该项试验实际开始日期为2023年9月27日,预计2026年1月完成。值得一提的是,安进生物类似药ABP 234也于近期注册与Keytruda头对头治疗晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌患者的Ⅲ期临床。4.再生元双抗上市遭拒。再生元CD3/CD20双抗Odronextamab用于治疗复发性或转移性滤泡淋巴瘤(FL)和弥漫大B细胞淋巴瘤(DLBCL)的上市申请收到FDA发出的完全回复函(CRL)。FDA要求确证性临床的入组完成时间必须在递交上市申请前确定。在II期试验中,随访为17.1个月时,该新药在DLBCL患者中ORR和CR分别为53%和37%;在FL患者中,odronextamab的ORR和CR分别为82%和75%。5.诺和诺德购入一款ASO新药。诺和诺德将以约10.25亿欧元的总交易金额收购Cardior Pharmaceuticals,并获得该公司拟开发用于治疗心力衰竭的反义寡核苷酸疗法(ASO)CDR132L。CDR132L旨在通过选择性降低微RNA分子miR-132的表达水平,中止并部分逆转细胞病理,从而可能促进心脏功能的长期改善。该新药正在Ⅱ期临床HF-REVERT中评估用于治疗射血分数降低型心力衰竭(HFrEF)的潜力。6.Engrail公司完成B轮融资。Engrail公司宣布完成超额认购的1.57亿美元B轮融资,用于推进其主打项目新型靶向GABAA的正向别构调节剂(PAM)ENX-102开展Ⅱ期临床(ENCalm),评估用于单药治疗广泛性焦虑障碍(GAD)患者的潜力。此轮融资还将继续推动多个临床前研发管线进入临床开发,包括拟开发用于治疗抑郁/快感缺失的ENX-104项目,以及治疗创伤后应激障碍/情绪障碍的ENX-105项目。医药热点1. 吴小剑任中大附六院院长。3月25日,山大学附属第六医院召开校管干部会议,宣布学校干部任命决定:任命吴小剑同志为中山大学附属第六医院院长。吴小剑表示,将带领中山六院团队坚守“大专科、强综合”发展模式,秉承“三创三服”文化核心理念,扎实推进研究型医院高质量发展。吴小剑同时担任广东省胃肠病学研究所(中山大学胃肠病学研究所)所长、胃肠肛门外科学部主任,擅长困难的局部晚期和复发性结直肠癌、复杂炎性肠病手术治疗。2.北京大学国际医院成立特色老年医学中心。3月26日,首都医科大学宣武医院国家老年疾病临床医学研究中心北京大学国际医院分中心正式挂牌,双方共同推动北京大学国际医院特色老年医学中心建设。未来,北京大学国际医院将主动肩负起健康老龄化的使命和任务,加快提高医疗健康供给质量和服务水平,奋力开创医疗健康高质量发展新局面,为积极应对人口老龄化、满足人民群众对美好生活的向往贡献力量,以实际行动展现国家医疗卫生事业生力军的担当作为,助力健康中国战略建设。3.德国大麻合法化引发巨大争议。德国联邦参议院上周通过大麻合法化法案。根据该法案,从4月1日起,德国18岁以上的成年人可以合法持有最多25克供个人使用的大麻,并可带进允许的公共场所。同时,成年人可在家中最多存放50克大麻、种植最多3株大麻植物。非商业的大麻种植俱乐部将于7月1日合法开放,最多可为500名会员种植大麻并向其分发,每人每月最多50克。德国政府希望采取大麻合法化来遏制大麻黑市交易。然而,多个联邦州对该法案提出猛烈批评。评审动态 1. CDE新药受理情况(03月25日) 2. FDA新药获批情况(北美03月22日)股市资讯上个交易日 A 股医药板块 -0.07%涨幅前三 跌幅前三江苏吴中 +9.98% 大理药业 -9.98%回盛生物 +8.38% ST 吉药 -5.51%新 天 地 +8.06% *ST 太安-5.26%【五洲医疗】公司医疗器械产品HWJECT Auto-disable syringe(定量自毁注射器)获得美国FDA 批准注册。【国药现代】股子公司国药集团致君(深圳)制药有限公司收到澳大利亚药物管理局(TGA)颁发的GMP证书,公司粉针一车间2线和3线通过TGA-GMP符合性检查。【恒瑞医药】子公司苏州盛迪亚生物医药有限公司收到国家药品监督管理局核准签发关于注射用SHR-7631的《药物临床试验批准通知书》,将于近期开展临床试验。- The End -戳“阅读原文”,了解更多医药研发及股市资讯。
100 项与 Engrail Therapeutics, Inc. 相关的药物交易
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