Abogen Biotechnology (Shanghai) Co., Ltd.

邀请函 CIPIS 中国知识产权及创新峰会 主办方：Conways 医药专场 真/诚/期/待/您/的/出/席 时间：7月2-3 号          苏州 峰会详情 背景 由Conways主办，过去数年中已发展成亚洲地区最大知识产权会议之一，致力打造知识产权领域的管理层闭门峰会，CIPIS系列峰会联合具有国际影响力及专业权威性的媒体与政府、协会等的支持，2026年也迎来第二十三届的举办！ 本次医药行业高端论坛规模达将近500 人，特邀多家国内知名药企、知识产权专家、BD 负责人及行业精英齐聚一堂，围绕知识产权管理、专利布局、医药 BD 交易与许可、中医药知识产权保护等核心议题展开深度研讨与经验分享。本次活动不仅是一场高水平的专业交流盛会，更是一个优质的资源对接与合作洽谈平台。通过主题分享、圆桌对话、互动交流等多种形式，助力参会者拓展行业人脉、洞察市场机遇、推动项目合作。论坛致力于搭建医药知识产权领域高效交流平台，凝聚行业共识，提升企业知产布局与运营能力，推动医药创新与知识产权保护协同发展，为行业高质量发展注入新动能。 席位性质：免费席位，仅对企业方代表提供免费名额。（知识产权相关服务商不包含在内） 报名详情 【报名】扫描下方二维码，免费席位有限，填写完整报名信息，提交后主办方将于1个工作日内与您联系协助完成登记流程。 ▲ 此次大会为线下闭门式峰会，无线上分享 （具体地址已确认，报名成功后提供。是否报名成功将以主办方邮件通知为准。如未收到通知，将视为审核未通过) 最新详细议程可邮件或添加主办方微信获取。 企业报名参会：ella zhang  手机/微信: 180 1646 3647 Ella.zhang@conwaysasia.com  服务机构联络人：张慧芳 手机/微信: 136 5189 8193 kzhang@conwaysasia.com  精彩回顾 精彩回顾 本届部分演讲嘉宾 持续更新中... 热点话题 1 🌟26年医药行业知识产权前瞻/全球医药知识产权趋势与展望 2 🌟小组讨论：医药全球化下的知识产权布局与风险管控 3 🌟医药IP 尽调关键风险识别 4 🌟知识产权如何助力中国药企？ 5 🌟小组讨论：面向未来—医药知识产权管理与运营 6 🌟新修订《专利审查指南》修改解读 7 🌟近年来专利无效热点案例解析 8 🌟序列、修饰、递送：小核酸药物三层专利壁垒的构建与突破 9 🌟医药第二次用途专利如何申请、专利申请书撰写 10 🌟小组讨论：创新药与仿制药的博弈与平衡 11 🌟小组讨论：合作共赢——医药BD交易与许可 12 🌟创新药BD交易模式潜在风险及如何降低 13 🌟专利侵权诉讼应对策略以及“诉讼”如何作为公司经营发展的一种工具 14 🌟从专利授权-确权-维权案例看中药领域专利布局与撰写风险防控 15 🌟全球视野下的医药知识产权管理 16 🌟改良型新药的脱困与出海战略决策  17 🌟落入现有通式范围的药品具体化合物专利创造性判断：选择性发明的显而易见性与例外情形 18 🌟药品专利链接与药品试验数据保护制度的衔接交叉  19 🌟专利悬崖挑战的应对策略如何布局推进实践 本届部分报名 热景生物，首席知识产权官  英矽智能，总法律顾问 神基制药，副总裁、总法律顾问  新里程健康科技，法律合规部副总经理 元启（苏州），研发部副总裁    华海药业，专利高级总监     康码(上海)生物，知识产权法务总监     维昇药业（上海），法务合规副总裁     亦诺微医药，执行董事     亦诺微医药，董秘/法务     丹诺医药（苏州），新药发现总监     丹诺医药（苏州），首席品牌官     上海驯鹿生物，副总裁     上海驯鹿生物，法务总监     苏州宜联生物，知识产权负责人   贝达药业，战略合作部总监     贝达药业，知识产权负责人     菲鹏生物，法规中心总监     菲鹏生物，知识产权经理     上海翰森生物，专利事务部部长   艾昆纬医药科技，法务总监    肖特（上海），亚太区法务合规总监     士卓曼（中国）投资，中国区法律负责人     海尔集团，知识产权合规部部长  宜坤行健生物医药，高级总监   纳菲制药，知识产权负责人     上海麦济生物，蛋白科学部总监  南京清普生物，知识产权负责人 科济药业，知识产权总监  苏州圣诺生物医药，研发总监   创胜集团，药物发现高级总监    苏州金唯智生物，知识产权负责人 康恩贝制药，部门负责人 苏州金唯智生物，知识产权经理 苏州特瑞药业，专利主管 苏州爱科百发生物，知识产权经理 苏州泓迅生物科技，专利申报主管 南京药石科技，知识产权经理   博瑞生物医药（苏州），法务负责人     迈杰转化医学研究（苏州），总经理助理     多玛医药科技（苏州），高级知识产权经理    中太能源科技（上海）有限公司，专利工程师     上海东化环境工程有限公司，部门经理    上海鸿佑天澜文化，总经理    博瑞生物医药（苏州），专利工程师     达能，Patent Attorney     苏州旺山旺水医药，法务部 ……     先声药业，知识产权高级总监    亚虹医药，法务&IP总监     邦耀生物，知识产权高级总监    君实生物，知识产权负责人     上海药明生物，知识产权负责人  和记黄埔医药，知识产权总监   赛柯尔，注册和商务副总裁     诺中合一，创始人 & CEO     上海医药集团，创新药评估与引进副总监     上海高科生物，成果转化部总监  上海细胞治疗集团，知识产权负责人     欧康维视生物，知识产权负责人  上海同济堂药业，技术部经理 上海海和药物，专利总监     中美瑞康，知识产权副经理     上海合全药物，知识产权管理助理主任     上海合全药物，知识产权管理高级经理     南京艾尔普再生医学，知产总监  三生国健药业（上海），知识产权总监     三生国健药业（上海），高级专利主管      苏州瑞博生物技术，知识产权总监     苏州瑞博生物技术，知识产权经理     苏州茂行生物科技，知识产权负责人     苏州信诺维医药，知识产权总监     苏州信诺维医药，知识产权副总监     上海沙砾生物，知识产权总监    小卫生物科技，法务总监    奥锐特药业，知识产权总监 奥锐特药业，知识产权负责人  丸红制药投资（中国），知识产权总监 上海汇伦医药，新药资讯总监   浦合医药科技，知识产权总监   苏州启望新药开发，总监     上海臣邦医药，知识产权主管 尧唐（上海）生物科技 ，知识产权总监     江苏奥赛康药业，知识产权经理     苏州纳微科技，知识产权项目部负责人    苏州纳微科技，高级知识产权工程师     德全药品（江苏），BD经理     上海祥耀生物，知识产权主管    江苏龙灯化学，知识产权经理    辉粒药业，法务经理     上海思璞锐医药，高级专利经理     上海复旦张江生物，知识产权主管     上海复旦张江生物，知识产权经理     上海泰坦科技，研发部项目主管  上海泰坦科技，高级项目管理专员     ……     东瑞制药，研究院院长 苏中药业，知识产权负责人 百诚医药，知识产权总监 苏州雷允上药业，知识产权总监  苏州雷允上药业，知识产权经理  南京正大天晴制药，专利技术部副部长     苏州恩华生物，知识产权负责人     苏州正济药业，总经理     苏州正济药业，集团战略总监     苏州特瑞药业，副总经理     苏州特瑞药业，知识产权总监     苏州海益生物，商务拓展副总裁     苏州海益生物，执行董事     江苏九旭药业，研究院院长     江苏九旭药业，科技项目经理 勤浩医药（苏州），研发副总裁     勤浩医药（苏州），专利事务经理     博生吉医药科技，新研院院长     博生吉医药科技，BD经理     上海之江生物，科学总监     苏州普乐康医药，药化总监 上海济煜医药，知识产权部负责人     上海易慕峰医药，知识产权总监     上海汇伦医药，新药资讯总监 博瑞生物医药（苏州），知识产权副总监     盛世泰科生物，专利负责人     苏州开拓药业，项目管理总监 苏州开拓药业，知识产权项目经理     苏州亚盛药业，知识产权副总监   苏州亚盛药业，知识产权经理    苏州艾隆科技，知识产权总监 益方生物科技，知识产权总监 益杰立科（上海），知识产权副总监     极客基因，法务总监     康码(上海)生物，IP主管     江苏正大清江制药，专利主管 宝船生物，高级专利经理     艾博生物科技（上海），知识产权高级主管   江苏艾迪药业，研发经理     上海美悦科技，知识产权经理 南京融捷康生物，知识产权主管     健源医疗科技，知识产权经理    苏州为度生物，知识产权经理 上海津曼特生物科技，高级研究员III     上海奥科达医药，高级制剂研究员     苏州晶云药物科技，晶型知识产权专家     苏州朗科生物，医药信息员     ……     石药集团，知识产权总监 石家庄以岭药业，研究院副院长     石家庄以岭药业，知识产权部主任     步长生物制药，BD负责人/创新拓展副总经理    同源康医药，商务拓展副总裁     甘李药业，知识产权总监     天地恒一，知识产权部总监     丽珠医药，知识产权总监     成都国为生物，知识产权负责人     好医生药业，知识产权负责人 浙江我武生物科技，副总经理 北京橡鑫生物科技，CTO/联合创始人     北京第一生物化学药业，知识产权总监 鲁南制药集团，专利高级经理     华夏生生药业，副总     华夏生生药业，知识产权主管 重庆博腾制药科技，知识产权总监     广州嘉越医药，项目管理及知识产权部高级总监  深圳华润九新药业，知识产权总监     深圳华润九新药业，专利经理    剂泰科技（北京），知识产权总监     剂泰科技（北京），知识产权经理     安徽中科拓苒药物，BD总监     安徽树突光学科技，知识产权经理     北京三元基因工程，知识产权主管     北京三元基因工程，注册总监 康龙化成，法务高级经理     思合基因（北京），知识产权总监 武汉社泰医疗科技，专利总监 武汉社泰医疗科技，专利经理 武汉朗来科技，知识产权主管     天津红日药业，知识产权经理     华科精准，知识产权经理     九源基因，BD主管     北京北大维信生物，政府事务经理     北京五和博澳药业，专利开发部总监     北京五和博澳药业，专利开发部主管     北京藏卫信康医药，BD经理     北京藏卫信康医药，研发副总助理     浙江海正药业，研发中心研发平台高级总监     浙江康恩贝制药，部门负责人 成都青山利康药物，总监     四川百利天恒药业，知识产权部门高级经理     成都百裕制药，知识产权研究员 深圳泽安生物，知识产权和竞争分析部主管     陕西丽彩药业，中级知识产权主管     信立泰药业，高级专利工程师     ……     CIPIS END

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这是一项随机、安慰剂对照的单次递增剂量研究，入组受试者基线甘油三酯水平超过 80mg/dL。结果显示，RN0361 在剂量依赖性上呈现出显著的 ApoC3 与 TG 抑制作用，持续至给药后第 180 天，最高达到 ApoC3 降低 93% 以及甘油三酯降低 69% 的良好药效。同时，RN0361 还实现了非高密度脂蛋白胆固醇、极低密度脂蛋白胆固醇和残余胆固醇等显著且持久的降低。与安慰剂组相比，给药组空腹血糖与糖化血红蛋白（HbA1c）并未出现显著差异。该产品耐受性良好，未观察到严重不良事件；注射部位反应轻微且可自限；一过性的 ALT 与 AST 升高符合 GalNAc 缀合 siRNA 药物的典型特征。 公开资料显示，ApoC3 的升高会促进富甘油三酯脂蛋白的聚集，从而增加急性胰腺炎和心血管疾病的风险，尤以糖尿病患者风险升高为甚。目前的治疗方案往往难以在重症患者中实现持续的控制。RN0361 进行单次给药即可实现六个月持久疗效，标志着血脂管理领域的重要进展。 参考资料： https://www.prnewswire.com/news-releases/rona-therapeutics-presents-phase-1-data-for-rn0361-a-long-acting-apoc3-targeting-sirna-at-the-american-heart-association-2025-scientific-sessions-302609508.html 11.11 悦康药业 YKYY013 注射液 I 期临床试验启动会成功召开 11 月 11 日，悦康药业集团股份有限公司（下称 “悦康药业”）子公司北京悦康科创医药科技股份有限公司和杭州天龙药业有限公司联合研发的小干扰核糖核酸（siRNA）创新药 ——YKYY013 注射液 I 期临床研究项目启动会，在首都医科大学附属北京友谊医院顺利召开。 YKYY013 注射液是一款偶联 GalNAc 配体的化学合成双链 siRNA 药物，凭借独特的作用机制与优异的临床前数据脱颖而出。临床前研究已充分验证其核心优势：不仅体内外抗病毒活性强劲，单次或多次给药即可大幅降低 HBV DNA、HBsAg 等关键病毒标志物水平，更实现了 HBV A-J 十种基因型的全面覆盖，适配广泛患者群体；在动物试验中，更观测到 HBV DNA 和 HBsAg 清除及保护性抗体（HBsAb）产生的治愈信号，且在 SD 大鼠和食蟹猴重复给药毒性试验中展现出优异的安全性与耐受性，为后续的临床研究奠定了坚实基础。 参考资料： https://mp.weixin.qq.com/s/E7YDp7urkgTDEEX_cg6rmw 11.13 智飞生物带状疱疹 mRNA 疫苗临床试验申请获受理 11 月 13 日，智飞生物的全资子公司——安徽智飞龙科马，其自主研发的带状疱疹 mRNA 疫苗临床试验申请正式获得国家药品监督管理局受理（受理号：CXSL2500961）。 参考资料： https://www.cde.org.cn/ 11.14 圣因生物公布 C3 siRNA 新药 I 期临床研究结果 11 月 14 日，圣因生物（SanegeneBio）宣布，其靶向补体 C3 的小干扰核酸（siRNA）药物 SGB-9768 在新西兰和中国分别开展的临床 I 期研究试验结果。 SGB-9768 单次给药后，血清 C3 水平呈剂量依赖性、显著且持久的降低，同时补体旁路途径活性几乎完全被抑制。 001 研究（新西兰）：在 400mg 剂量组中，血清 C3 水平约在第 4 周时达到最大降幅，平均最大敲低为 86.8%，补体旁路途径活性的抑制达 100%，可维持至第 24 周。 002 研究（中国）：在 600mg 剂量组中，血清 C3 水平同样在约第 4 周时达到最大降幅，平均最大敲低为 96.3%，替代补体途径活性抑制达 100%，可维持至第 24 周。 总体来看，在 50-400mg 剂量范围内，002 研究中观察到的 C3 和补体旁路途径活性的降幅略高于 001 研究。 SGB-9768 利用 RNAi 技术，通过精准抑制补体 C3 从源头上干预补体系统过度活化。目前该药物在两项独立的 I 期研究中已表现出令人鼓舞的结果，单次给药后不仅实现了血清 C3 水平的持久显著降低和补体旁路途径活性的有效抑制，同时表现出良好的安全性和耐受性。 SGB-9768 是圣因生物自主研发的靶向补体 C3 的创新型 siRNA 药物。该药物采用 GalNAc 肝靶向递送技术，通过 RNAi 机制特异性抑制 C3 表达，从而从源头上抑制补体系统的过度活化，为多种补体介导的肾脏疾病提供全新的治疗选择，包括 lgAN、C3 G 和免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）等。 I 期临床试验数据显示，单次皮下注射后，SGB-9768 表现出良好的安全性和耐受性，并呈现出剂量依赖性的、显著且持久的 C3 蛋白水平降低及补体通路活性抑制。与同靶点 siRNA 产品相比，SGB-9768 在相同剂量下能够实现更高的靶蛋白敲降并维持更久的敲降水平，展现出「best-in-class」的潜力。因其显著的长效性，SGB-9768 有望实现每 3 个月或 6 个月给药一次，极大提升患者用药便利性。 目前，该药物正在中国开展 II 期临床试验。并已获得美国 FDA 授予的孤儿药资格。 参考资料： https://zh-cn.sanegenebio.com/sanegenebio-announces-phase-1-clinical-data-for-sgb-9768-presented-at-asn-kidney-week-2025/ 11.17 全球首个 ADC 和核苷酸单体药物智造系统在沪发布 11 月 17 日，超限·智造——ADC（抗体药物偶联物）和核苷酸单体药物智造系统发布会在上海张江隆重举行。国家“十四五”规划首次将“生物制造”列为国家前瞻布局的核心未来产业、国家战略性未来产业的重大机遇下，睿智医药联合华东师范大学，正式发布了全球首个适用于 ADC 与核苷酸单体合成药物智造系统。 这一创新成果有望推动医药产业向连续化、微型化、智能化全面升级，重塑药物研发与生产的整体范式，标志着我国在生物医药核心工艺装备领域实现自主可控，为中国创新药产业高质量发展持续注入新动能。 参考资料： https://mp.weixin.qq.com/s/WGO2f15JTkhrg5x_9fQiIQ 11.18 瑞吉生物冻干结核病 mRNA 疫苗临床试验申请获 CDE 批准 11 月 18 日，瑞吉生物申报的“冻干结核病 mRNA 疫苗 RH119”新药临床试验申请（IND）获 CDE 默示许可（受理号 CXSL2500732）。该疫苗为瑞吉生物自主知识产权的全球首款冻干结核病 mRNA 疫苗。 参考资料： https://www.cde.org.cn/ 11.19 尧唐生物获得美国 FDA 批准启动 PH1 体内基因编辑疗法关键性临床试验 11 月 19 日，尧唐生物（YolTech Therapeutics）宣布，公司自主研发的体内基因编辑药物 YOLT-203 注射液已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的临床试验（IND）批准，将正式启动全球多中心、双盲、随机对照确证性临床研究（pivotal study），用于治疗原发性高草酸尿症 1 型（Primary Hyperoxaluria Type 1, PH1）。 该研究是全球首个进入确证性临床试验阶段的体内基因编辑药物治疗 PH1 疾病的临床研究，旨在评估 YOLT-203 单次给药在降低尿草酸水平及改善肾功能方面的安全性与有效性。 YOLT-203 是一款创新型体内基因编辑药物，采用尧唐生物自主研发的 CRISPR/Cas 基因编辑工具 YolCas12HF，并通过自主开发的脂质纳米颗粒（LNP）系统精准递送至肝细胞，靶向编辑 HAO1 基因，抑制乙醇酸氧化酶（GO）表达，从源头减少草酸生成。 参考资料： https://www.yoltx.com/cn/news/press-release/121 11.20 云顶新耀通用现货型肿瘤疫苗 EVM14 在美完成首例患者给药 11 月 20 日，云顶新耀宣布，其通用现货型肿瘤治疗性疫苗 EVM14 注射液（以下称为“EVM14”）的全球多中心 I 期临床试验已在美国临床研究机构 NEXT Oncology Virginia 完成首例患者给药。 EVM14 基于云顶新耀自主知识产权的 mRNA 技术平台研发，是一款靶向 5 个肿瘤相关抗原（TAA）的通用现货型肿瘤治疗性疫苗，拟用于治疗多种鳞状细胞癌，包括非小细胞肺鳞癌（sq-NSCLC）和头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）。EVM14 新药临床试验申请于 2025 年 3 月获美国食品药品监督管理局批准。10 月 13 日，其新药研究（IND）申请再次获得中国国家药品监督管理局的批准，从而成为公司首个实现中美 IND 双获批的 mRNA 肿瘤治疗性疫苗。 本次 EVM14 的 I 期临床试验设计包含 EVM14 单药队列和 EVM14 联合 PD-1 单抗队列。该试验招募的患者为患有不可切除的、晚期、复发或转移性鳞状非小细胞肺癌（sqNSCLC）和头颈部鳞状细胞癌（HNSCC），且在接受至少两线标准全身疗法治疗晚期或转移性疾病后病情出现进展的患者。本次 I 期临床试验主要终点是 EVM14 的安全性和耐受性，次要终点是其疗效。 该项目预计于 2026 年完成单药治疗的剂量爬坡，获得初步的安全耐受性数据。参与的临床中心包括 NEXT Oncology Virginia，美国的德州大学安德森癌症中心、纪念斯隆-凯特琳癌症中心、以及中国的上海胸科医院等。 参考资料： https://www.everestmedicines.com/zh-hans/news/evm14i/1c4a208e-2d08-4f2c-b1db-eef0ec52853b ✦ 国内投融资及合作信息 ✦ 11.10 康希诺生物三组分 LNP 递送系统达成超亿元授权 11 月 10 号，康希诺生物股份公司（以下简称“康希诺生物”）宣布，子公司康希诺（上海）生物研发有限公司与磐如生物科技（天津）有限公司（以下简称“磐如生物”）日前正式签署授权协议，将自主开发的新型三组分脂质纳米颗粒递送系统（ISL-3C-LNP）授权给磐如生物，以拓展该创新性递送系统更广阔的应用前景。这项合作合作将在未来为康希诺生物带来包括首付款以及里程碑付款等逾亿元的收益。 此次授权合作标志着康希诺生物在mRNA递送技术领域的又一重要里程碑。根据协议，磐如生物获得授权后，可将 ISL-3C-LNP 作为核心 LNP 脂质，用于治疗性前列腺癌 mRNA 疫苗（PRBT001 注射液）的全球研发、生产及商业化。同时，康希诺生物将依托自身的 mRNA 技术平台，为项目提供定制化研发与生产支持。 基于自主研发的可离子化甾醇脂质（ISL）化合物，康希诺生物构建了突破传统四组分 LNP（4C-LNP）专利限制的新一代三组分系统（ISL-3C-LNP）。这一创新性递送系统不仅解决了传统 LNP 的专利限制问题，其增强的免疫原性和改进的安全性特征，也为下一代 mRNA 疫苗的设计与研发提供了新的思路，特别是在需要强烈细胞免疫应答的治疗领域（如肿瘤免疫治疗）中，展现出重要应用价值。 参考资料： Wang Z, Yan Z, Yan S, Li J, Wang Q, Yu X, Wang H, Zhao X, Zhu T. Ionizable Sterol Lipid-Based Three-Component Lipid Nanoparticles for Localized Delivery of mRNA Vaccine with Stronger Cellular Immune Responses. ACS Appl Mater Interfaces. 2025 Jun 25;17(25):36377-36386. doi: 10.1021/acsami.5c04597. Epub 2025 Jun 12. PMID: 40503610. https://www.cansinotech.com.cn/detail-4740 11.18 中合基因完成数千万元 Pre-A+ 轮融资 11 月 18 日，天津中合基因科技有限公司（以下简称“中合基因”）完成数千万元 Pre-A+ 轮融资，本轮融资由国科创投和天津港保税区产业发展基金共同投资。本次融资资金将主要用于加速设备产品开发与商业化，同时推进公司合成服务能力升级。 中合基因于 2022 年成立于中国天津，是一家围绕生物法 DNA 合成技术进行绿色合成装备开发及商业化的国家高新技术企业。公司已成功开发并上市 TIESyno®-96 DNA生物合成仪、基因拼接仪、DNA 生物合成相关试剂耗材等产品，拥有超 30 项核心知识产权，多项技术产品填补国内空白。同时，公司已经基于自主设备完成基因合成平台搭建，建成 6 条完备的自动化生产产线，并对外开展 TIESyno®-GENE 生物法基因合成服务，与多家高校和科研院所以及企业建立了战略合作。该产线投入运行后能够实现百条基因同时合成，确保科技服务产品最快五日便能交付至手中。 参考资料： https://news.pedaily.cn/202511/557418.shtml 国外近期要闻 ✦ 国外药物研发进展 ✦ 11.10 Ionis 反义寡核苷酸疗法 Olezarsen III 期结果登《新英格兰医学杂志》 11 月 10 号，Ionis Pharmaceuticals 宣布，其在严重高甘油三酯血症（sHTG）患者中开展的 CORE 和 CORE2 关键性 III 期研究取得了积极结果。研究显示，Olezarsen 在 6 个月时实现了经安慰剂校正的高达 72% 的空腹甘油三酯（TG）平均水平显著降低，且这一降幅在 12 个月时仍然得以维持。同时，Olezarsen 还将急性胰腺炎事件风险显著降低了 85%，安全性和耐受性表现良好。这一结果同步发表于《新英格兰医学杂志》（NEJM）。根据新闻稿，这是首次在研治疗方案可在 sHTG 患者中显著降低急性胰腺炎事件发生率。 CORE 和 CORE2 研究共入组了近 1100 名患者。入组患者的甘油三酯水平≥500mg/dL。参与者被随机分配每 4 周接受一次 50mg 或 80mg 的 Olezarsen 或安慰剂皮下注射，且在整个治疗期间同时接受针对高甘油三酯的标准疗法，治疗持续 12 个月。根据新闻稿，这是目前在 sHTG 中开展的最大规模关键研究项目之一。分析显示，CORE 和 CORE2 研究中，不同剂量组均达到主要终点，Olezarsen 在 6 个月时实现高达 72%（p<0.001）的经安慰剂校正空腹甘油三酯平均降低，且在 12 个月时持续维持。此外，对于基线水平高于以下指标的患者，在 12 个月时达到下列指标的比例为： TGs < 880mg/dL：分别有 89%（50mg 组）和88%（80mg 组）的 Olezarsen 患者 TG 水平降至 880mg/dL 以下，该水平与急性胰腺炎最高风险相关。 TGs < 500mg/dL：分别有 86%（50mg 组和 80mg 组）的患者 TG 水平降至 500mg/dL 以下，低于 sHTG 与急性胰腺炎风险阈值。 TGs < 150mg/dL：分别有 34%（50mg 组）和 54%（80mg 组）的患者 TG 水平降至 150mg/dL 以下，达到正常范围。 与安慰剂相较，olezarsen在12个月时使经判定的急性胰腺炎事件减少了85%（p<0.001）。Olezarsen还表现出整体良好的血脂改善效果，在载脂蛋白 C-III（apoC-III，一种在肝脏中产生的调节血液中 TG 代谢的蛋白）、残余胆固醇和非高密度脂蛋白胆固醇（non-HDL-C）等次要终点上实现了显著降低。在 CORE 和 CORE2 研究中，Olezarsen 表现出良好的安全性和耐受性。各治疗组间不良事件发生率相当（50mg Olezarsen 组为 75%，80mg Olezarsen 组为 76%，安慰剂组为75%）。 Olezarsen 是一种反义寡核苷酸疗法，旨在抑制机体产生载脂蛋白 C-III。美国 FDA 于 2024 年 2 月授予该疗法孤儿药资格和突破性疗法认定（BTD），并在 12 月批准其用于作为饮食控制的辅助治疗，以降低家族性乳糜微粒血症综合征成人患者的甘油三酯。 参考资料： https://ir.ionis.com/news-releases/news-release-details/groundbreaking-pivotal-study-results-olezarsen-severe 11.14 Ionis 反义寡核苷酸疗法 Dawnzera 获 EMA 推荐上市 11 月 14 日，欧洲药品管理局（EMA）宣布，人用药品委员会（CHMP）建议批准 Ionis Pharmaceuticals 旗下 Dawnzera（donidalorsen）用于预防 12 岁及以上成人和儿童患者的遗传性血管性水肿（HAE）发作。Dawnzera 是一款反义寡核苷酸配体偶联（LICA）药物，旨在精确靶向以沉默血浆前激肽释放酶（PKK）的表达，中断导致 HAE 发作的信号通路。PKK 在激活与 HAE 急性发作相关的炎症介质中起重要作用。 之前所公布的 OASIS-HAE 临床 III 期研究结果显示，试验达到主要终点。与安慰剂相比，接受每四周一次（Q4W）Dawnzera 皮下注射的患者在 24 周内月均 HAE 发作率显著降低 81%。当从第二次给药开始评估时，平均发作率降低 87%（关键次要终点）。此外，从第二次给药开始测量时，Dawnzera 在 24 周内将中重度 HAE 发作减少约 90%。 这些结果得到了进行中的 OASISplus 开放标签延长期（OLE）研究的进一步支持。在该研究中，随着时间推移，接受每八周一次（Q8W）Dawnzera 治疗患者表现出与 Q4W 相似的疗效。在 OLE 研究中，两种给药方案均在一年后实现总平均发作率较基线下降 94%。 参考资料： https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/dawnzera https://ir.ionis.com/news-releases/news-release-details/dawnzeratm-donidalorsen-receives-positive-opinion-chmp 11.17 韩国团队将二级 loop 结构引入 poly(A) 尾，显著提升表达与稳定性 11 月 17 日，韩国天主教大学团队在期刊 NPJ Vaccines 发表论文“Loop structure in poly(A) tail of mRNA vaccine enhances antigen translation efficiency and mRNA stability”，首次将“二级结构”概念系统引入 poly(A) 尾设计，通过在原本线性的腺苷串里“嵌入”一段能够自身回折、形成局部双链“小发夹”的序列，表达水平和稳定性显著提升，且并未因高水平抗原而放大免疫毒性，为 mRNA 平台提供了新的可翻译工程化维度。 该研究表明，poly(A) 不只是越长越好，一个“结构化的环”也能改变翻译效率与表达持续性。 参考资料： Oh, A., Lee, S., Park, HJ. et al. Loop structure in poly(A) tail of mRNA vaccine enhances antigen translation efficiency and mRNA stability. npj Vaccines 10, 234 (2025). https://doi.org/10.1038/s41541-025-01287-7 11.18 Arrowhead siRNA 药物 Redemplo 获批上市 11 月 18 日，Arrowhead Pharmaceuticals 宣布，美国 FDA 已批准 Redemplo（plozasiran），作为饮食控制的辅助治疗，用于降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者的甘油三酯（TG）水平。Redemplo 是首款获得 FDA 批准用于 FCS 患者的 siRNA 药物，可通过简单的每三个月一次皮下注射在家中自行给药。 FCS 是一种严重且罕见的疾病，可能由不同的单基因突变所引起，其特征为甘油三酯水平比正常值高出 10 至 100 倍，通常超过 880mg/dL，导致患者发生各种严重的临床症状，包括急性和潜在致命的胰腺炎、慢性腹痛、糖尿病、肝脂肪变性和认知问题的风险显著升高。 FDA 的批准主要基于 III 期 PALISADE 研究的临床数据，该研究是一项在经临床诊断或遗传学确认的 FCS 成人患者中开展的随机、双盲、安慰剂对照试验。分析显示，PALISADE 研究达到了其主要终点和所有关键次要终点，包括显示甘油三酯及 APOC3 水平显著下降。在 PALISADE 研究中，25mg Redemplo 实现了显著且持久的甘油三酯降低，中位数相较基线变化为-80%，而安慰剂数据合并组为-17%；且与安慰剂相比，急性胰腺炎发生率在数值上更低。Redemplo 治疗患者中最常见的不良反应（发生率 ≥10% 且较安慰剂多 >5%）包括高血糖、头痛、恶心和注射部位反应。 Redemplo 是一款靶向 APOC3 基因的“first-in-class”RNAi 疗法，基于 Arrowhead 专有且具差异化的 Targeted RNAi Molecule（TRiM）平台所开发。APOC3 是富含甘油三酯脂蛋白（TRL）的组成部分，也是甘油三酯代谢的关键调节剂。APOC3 通过抑制脂蛋白脂肪酶分解 TRL 以及肝脏受体吸收 TRL 残留物来增加血液中的甘油三酯水平。Redemplo 治疗目标是通过下调 APOC3 降低甘油三酯水平，并将脂质恢复到更正常的水平。在多项临床研究中，该疗法显示可降低 FCS、严重高甘油三酯血症（SHTG）和混合性高脂血症患者的甘油三酯和多种致动脉粥样硬化脂蛋白。 参考资料： https://arrowheadpharma.com/news-press/arrowhead-pharmaceuticals-announces-fda-approval-of-redemplo-plozasiran-to-reduce-triglycerides-in-adults-with-familial-chylomicronemia-syndrome-fcs/ 11.19 David Liu 最新 Nature：全新基因编辑技术 PERT 11 月 19 日，由基因编辑先驱 David Liu 领导的研究团队在 Nature 杂志发表突破性成果。研究团队开发出了一种全新的基因编辑技术——PERT，可能会实现多种不相关的遗传性疾病的「一次性」治疗。PERT 技术全称为 prime editing-mediated readthrough of premature termination codons， 被设计用于以一种药物治疗尽可能多的疾病，最大限度地发挥基因编辑的潜力。 PERT 技术不直接编辑这些无义突变，而是进行另一种编辑，为细胞提供一种工具，使其产生正常的、功能性的蛋白质（不管哪个基因受到影响）。在 Nature 论文中，研究小组展示了他们如何在 Batten 病、Tay-Sachs 病和 Niemann-Pick 病 C1 型的人类细胞模型以及 Hurler 综合征的小鼠模型中测试 PERT。研究结果显示，PERT 技术恢复了蛋白质的产生，减轻了疾病症状，没有检测到脱靶编辑，没有检测到正常 RNA 或蛋白质产生的变化，也没有对细胞产生毒性。 参考资料： Pierce, S.E., Erwood, S., Oye, K. et al. Prime editing-installed suppressor tRNAs for disease-agnostic genome editing. Nature (2025). https://doi.org/10.1038/s41586-025-09732-2 https://www.broadinstitute.org/news/single-prime-editing-system-could-potentially-treat-multiple-genetic-diseases ✦ 国外投融资及合作信息 ✦ 11.13 辉瑞大幅减持新冠疫苗合作伙伴 BioNTech 的股份 11 月 13 日，全球医药巨头 Pfizer Inc. 宣布已出售其在德国生物制药公司 BioNTech SE 的大部分股权，这是两家公司在开发新冠疫苗合作多年后的重大调整。 根据一份监管文件披露，Pfizer 将其在 BioNTech 的持股减少了约 54.7%，目前仍持有大约 166 万股美式存托股票（American Depositary Shares），截至 9 月 30 日估值约为 1.635 亿美元。 参考资料： https://medicaldialogues.in/news/industry/pharma/pfizer-cuts-biontech-stake-by-547-percent-158852 11.17 Vision Research Reports 预计 2034 年 mRNA 疗法市场规模将达 450.4 亿美元 11 月 17 日，Vision Research Reports 发布的一项研究显示，全球 mRNA 疗法市场规模预计将从 2025 年的 123.1 亿美元增长到 2034 年的约 450.4 亿美元，2025 年至 2034 年的复合年增长率为 15.5%。 按地区划分，北美在 2024 年以 38% 的最高市场份额领先。 按应用领域划分，传染病领域在 2024 年占据了最大的市场份额。 按类型划分，预防性疫苗在 2024 年占据了最大的市场份额。 按最终用途划分，医院和诊所领域在 2024 年占据了最大的市场份额。 参考资料： https://www.visionresearchreports.com/mrna-therapeutics-market/39429 11.20 Moderna 新获 15 亿美元贷款，预计明年营收增长 10% 11 月 20 日，Moderna 公开表示，已经从 Ares Management 处获得一笔高达 15 亿美元的五年期贷款。在同日举办的分析师会议上，Moderna 还宣布了其力争在 2028 年实现现金流收支平衡的计划。该计划将包括推出新的疫苗以及加大对肿瘤和罕见病产品线的投资，计划于明年实现收入增长 10%。不过，尽管前景乐观、态度积极，消息公布后，Moderna 的股价仍然下跌了 7.5%。Moderna 已将其 2025 年销售预期上限和下限均下调了 10 亿美元，并宣布计划到 2027 年至少削减 25 亿美元的运营成本，同时裁员 10%。 短期内，Moderna 预计到 2026 年营收将增长 10%。未来三年，研发投入的减少，加上产量的增加、生产效率的提高以及各工厂废物的减少，预计将推动毛利率提高 10%。作为战略转型的一部分，Moderna 计划在未来三年内推出三种新的 mRNA 疫苗：流感疫苗、新冠/流感联合疫苗和诺如病毒疫苗。对于流感疫苗，该公司预计将于 2026 年 1 月前在美国、欧盟、加拿大和澳大利亚提交申请；对于新冠/流感联合疫苗，该公司正在招募新的 III 期临床试验受试者，中期分析结果将于明年公布。 与 Moderna 选择“削减传染病管线、加大肿瘤与罕见病投入”的路径相似，BioNTech 同样将后疫苗时代的未来押注于肿瘤免疫。然而，其战略呈现出显著不同的特质：BioNTech 正致力于构建一个由 mRNA 肿瘤疫苗、免疫调节抗体（IO）和抗体偶联药物（ADC） 组成的“三位一体”抗癌生态，旨在通过多平台协同与 AI 驱动，打造一座“智能免疫系统工厂”。 参考资料： https://feeds.issuerdirect.com/news-release.html?newsid=9002529460187539&symbol=MRNA 作者：李昱 排版/校对：Levi 审核：Shirley & Vivian

天演药业与Third Arc Bio达成研发合作协议 11 月 13 日，天演药业宣布，其与Third Arc Bio 达成授权协议，后者将利用天演药业的SAFEbody安全抗体技术，开发针对特定肿瘤相关抗原的掩蔽型 CD3 T 细胞接合器 (TCE)。 依据协议条款，Third Arc Bio 将获得两款候选分子在全球范围内的研究、开发及商业化权利。天演药业将获得5百万美元的预付款，并有资格获得高达8.4亿美元的研发及商业里程碑付款，以及基于销售额的特许权使用费。此外，天演药业保留在大中华区、新加坡及韩国以非独占方式开发及商业化这些候选分子的选择权。 Opus Genetics一次性眼科AAV基因疗法完成首例受试者给药 11月13日，致力于开发基因疗法的临床阶段生物制药公司Opus Genetics，宣布其在研基因疗法OPGx-BEST1在针对Best病 (BEST1) 的1/2 期临床试验中已完成首位受试者给药。 BEST病，又称卵黄样黄斑营养不良，是一种罕见的遗传性视网膜疾病，由BEST1基因突变引起黄斑变性，导致进行性视力丧失，在某些情况下甚至会导致失明。OPGx-BEST1是利用Opus Genetics专有的基于AAV的基因治疗平台开发的基因疗法，通过一次性视网膜下注射给药，旨在恢复受BEST1基因突变影响的视网膜色素上皮（RPE）细胞的功能。 传奇生物公布第三季度财报 11月12日，传奇生物科技公司公布了2025年第三季度未经审计的财务业绩及公司主要重点。 财报显示，公司截至2025年9月30日止三个月的销售与分销费用为5,260万美元，许可收入为1,050万美元，合作收入为2.618亿美元，研发费用为1.131亿美元，净亏损为3,970万美元。公司现金及现金等价物、定期存款总额约10亿美元。 财报重点汇报核心业务进展：截至目前，全球首个且唯一获批二线治疗多发性骨髓瘤的BCMA CAR-T疗法CARVYKTI®净销售额约5.24亿美元，已治疗临床及商业化患者超过9,000例。目前CARVYKTI®已在全球14个市场上市。CARTITUDE-10试验启动——一项二期多队列临床试验，旨在进一步评估CARVYKTI®在新诊断多发性骨髓瘤患者中的疗效与安全性。 时迈药业赴港IPO 聚焦下一代TCE技术 11月12日，时迈药业向港交所递交了招股书，计划在主板挂牌上市；由华泰国际担任独家保荐人。时迈药业目前没有获批用于商业销售的药品，尚未从药品销售中获得任何收入。 时迈药业成立于2017年，是下一代T细胞衔接器（“TCE”）疗法的先驱及全球领军企业。TCE为双特异性或多特异性抗体，其设计原理是通过同时结合肿瘤细胞上的肿瘤相关抗原（“TAA”）及T细胞上的受体，从而定向至肿瘤组织并激活T细胞，以诱导靶向细胞毒性作用。 瑞视生物完成天使轮融资，聚焦iPSC眼科细胞治疗 近日，瑞视星辰生物科技（杭州）有限公司完成数千万元天使轮融资。本轮融资由华方资本领投，杭州市科创集团（颠覆性技术成果转化基金）跟投，所募资金将用于公司领先的iPSC分化角膜内皮细胞治疗产品管线的推进和原创技术驱动的早研管线布局。 瑞视生物成立于2024年9月，聚焦细胞治疗药物研发和眼部疾病未满足的重大临床需求。公司正依托自主研发的iPSC分化技术平台和AI+化合物重编程技术平台，专注开发角膜和视网膜等眼部疾病临床迫切需求的突破性细胞疗法。 安科生物与博生吉战略合作，获CD7-CAR-T细胞药物全国独家商业化权益 11月11日，安徽安科生物工程（集团）股份有限公司与博生吉医药科技（苏州）有限公司共同宣布，双方达成新一轮深度战略合作。根据协议，安科生物作为博生吉第二大股东，再次出资3000万元人民币对博生吉进行增资，同时将获得博生吉核心产品PA3-17注射液在大中华区（中国大陆及港澳台）的独家代理权。 本次合作围绕博生吉的核心在研产品——全球首款获批临床试验（IND）的靶向CD7自体CAR-T细胞治疗产品“PA3-17注射液”展开。目前，PA3-17注射液已被纳入国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）突破性治疗品种名单，并已进入关键II期临床试验阶段。 艾博生物冻干带状疱疹mRNA疫苗启动II期临床 11月10日，药物临床试验登记与信息公示平台数据显示，苏州艾博生物科技有限公司/艾博生物科技（上海）有限公司的评价在40岁及以上受试者中接种冻干带状疱疹mRNA疫苗的免疫原性和安全性的随机、双盲、安慰剂对照的Ⅱ期临床试验已启动。 冻干带状疱疹mRNA疫苗为生物制品，适应症为预防水痘 - 带状疱疹病毒引起的带状疱疹。本次试验主要目的为评估接种2剂试验用疫苗后30天内的免疫原性。目前，该试验状态为进行中（尚未招募），目标入组人数300人。 信息来源 https://investor.adagene.com/news-releases/news-release-details/adagene-announces-licensing-agreement-third-arc-bio-development Opus Genetics Announces Dosing of First Participant in OPGx-BEST1 Phase 1/2 Gene Therapy Clinical Trial for Best Disease :: Opus Genetics, Inc. (IRD) (opusgtx.com) https://mp.weixin.qq.com/s/D-lCJpKTQPwDj7oD7xHPJw https://mp.weixin.qq.com/s/2cbWXDUVOWLo5xJiWN2opA https://mp.weixin.qq.com/s/GWz4fbhPknc22apsOPdopA https://mp.weixin.qq.com/s/VuJLcIsMkmC8sNROC0FrfA 调研问卷 30秒完成小调研 全球细胞与基因治疗正式进入体内CAR-T时代！这一颠覆性技术通过体内直接编程T细胞，将治疗流程从数周缩短至数天，成本降低高达90%，并有望突破实体瘤治疗瓶颈。然而，从实验室走向产业化，精准靶向递送、质量控制、工艺放大等核心挑战已成为产品成功商业化的关键壁垒。 为此，CSGCT中国细胞与基因治疗联盟与动脉网一同策划了《In Vivo细胞治疗研发、递送、CMC、临床、注册全流程关键点实战培训》。 本次培训深度聚焦体内CAR-T药品开发全链条，特邀拥有15年以上一线实战经验的资深专家团队，结合最新案例逐一拆解： 1、LNP-mRNA、慢病毒、AAV三大递送路径的优劣抉择； 2、体内“黑箱”操作下的毒性控制与质量属性建立； 3、工艺放大过程中如何保证效果一致； 4、如何从同质化竞争中打造差异化优势。 5、全球仅4例人体数据却吸引MNC斥资10亿美金收购的底层逻辑； 6、解析早期临床试验设计要点，快速摸索安全剂量，有效应对个体差异与体内复杂性。 …… 实战赋能，破局前行。本次培训为研发、质量、临床相关人员提供系统解决方案，助力企业在激烈竞争中精准卡位，加速产品上市进程！ 【报名席位有限，请速扫描下方二维码申请】 欢迎添加作者微信交流 若您所在公司/机构 完成最新融资、BD、临床进展、PI患者招募 欢迎联系我们 为您免费【首发】