▲5月30-31日 第八届广州生物医药创新者峰会 扫码立即报名 注:本文不构成任何投资意见和建议,以官方/公司公告为准;本文仅作医疗健康相关药物介绍,非治疗方案推荐(若涉及),不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。总部位于剑桥的合成生物学初创公司Pearl Bio昨天宣布,它已与默克公司签订许可、合作和期权协议,发现包含非标准氨基酸的生物疗法。根据协议,Pearl 有资格获得总计高达 10 亿美元的预付款、期权付款和里程碑付款,此外还有因合作而获得批准的产品销售的潜在特许权使用费。此次合作最初将侧重于发现和开发用于治疗癌症的生物疗法,利用 Pearl 独有的 GRO 技术(包含基因组工程和核糖体工程)、在细胞和无细胞系统中工作的独特能力以及编码合成单体和靶向以前无法访问的表位的专有束缚核糖体。 Pearl Bio的技术遗传密码ATCG中的3个排列组合成密码子,其编码组成蛋白质的氨基酸。ATCG 有 64 种可能的组合,但能编码的氨基酸只有 20 种,这意味着多个密码子编码同一个氨基酸。Pearl Bio的GRO 技术核心之一就是基因组工程,目标是释放冗余的密码子,这些密码子可以被指代编码任何物质,例如非天然的氨基酸。另一项核心技术核糖体工程,其关键是正交束缚核糖体,核糖体被设计使其能够与 L-α 氨基酸以外的外来底物有效地协同工作,从而为新型治疗性生物材料开辟了道路。目前,Pearl Bio的专利组合达到24项,通过基因重新编码的有机体与细胞工程化的翻译机制相结合,通过产生新的化学物质来打破医学范式。例如:工程合成酶和翻译机器编码合成氨基酸,驱动蛋白中合成氨基酸和其他具有位点特异性的构建模块的多位点掺入,同时具有位点特异性,高产率和纯度。这意味着,通过此技术Pearl 能够调整半衰期,靶向递送至患病细胞,并附加细胞毒性有效负载以定制有价值的治疗特性,克服阻碍市场批准的关键障碍。联合创始人兼总裁 Amy Cayne Schwartz 认为这项技术有望克服市场上当前生物制剂的许多缺点:“例如,优化药物抗体比例一直是一个决定性的挑战,因为将药物附着在天然氨基酸残基上时,会受到限制。例如,在给定蛋白质中发现了多个赖氨酸,并且对其功能至关重要。因此,连接天然氨基酸的方法受到限制,导致产生异质产品,并且通常会消除蛋白质功能。相比之下,Pearl 可以以单体精度连接多达 50 个合成氨基酸,以调整治疗特性,同时保留蛋白质序列和功能。”默克研究实验室发现生物制剂副总裁胡安·阿尔瓦雷斯 (Juan Alvarez) 表示:“默克很高兴能与开发重新编码生物体的先驱 Pearl 合作,生产通过合成化学实现的新型生物制剂。” 关于Pearl BioPearl Bio 由科学联合创始人 Drs. Farren Isaacs(耶鲁大学)、Michael Jewett(斯坦福大学)和 Amy Cayne Schwartz, JD(Pearl Bio)汇集了独家平台技术,通过编码合成化学物质来推进多功能生物制剂和生物材料。其获得了在科斯拉风险投资公司 (Khosla Ventures) 的资金支持,同时聘请了耶鲁大学的乔治·丘奇 (George Church) 和杰西·莱因哈特 (Jesse Rinehart) 作为科学顾问,资料来源:https://www.pearlbio.com/版权声明:本文转自synbio深波,如不希望被转载的媒体或个人可与我们联系,我们将立即删除 活动推荐 8月 • 第六届CMC-China博览会 关键词: 生物药、小分子创新药、药学CMC&创新&CXO、原辅包(点击下方图片查看详情)▼【关于药融圈】药融圈PRHub旨在帮助生物医药科技型企业进行品牌推广及商务拓展服务,针对客户的真实需求制定系统化解决方案,通过“翻译-降维-场景化”将客户的品牌信息以直白易懂的方式被公众知悉,同时在流量渠道覆盖100万+垂直用户基础上实现合作目的,帮助合作伙伴完成从品牌开始到商务为终的闭环营销服务。我们已经完成了数十场线下1000人规模的生物医药研发类会议,涵盖小分子新药,大分子新药,改良型新药,BD跨境交易等多个领域,服务了百余家上市/独角兽/生物技术/制药企业。