Elisigen, Inc.

据创鉴汇不完全统计，上周（11月3日至11月9日），全球大健康领域共披露融资事件28起，总额超12亿美元。 超亿美元的融资达5起，中后期至IPO阶段偏多。 心血管疾病领域，Braveheart Bio完成1.85亿美元A轮融资，专注于开发针对肥厚型心肌病（HCM）的新型疗法。公司核心产品BHB-1893以10.8亿美元引进自恒瑞医药，是一款选择性心肌肌球蛋白抑制剂，旨在改善HCM患者的心脏功能。该药物正在进行多项2期临床研究，并计划于2026年启动全球后期临床开发。 Evommune宣布于11月6日登陆纽交所，通过IPO总募资1.5亿美元。公司聚焦肥大细胞介导疾病及IL-18信号通路，核心管线EVO756是一款高选择性的Mas相关G蛋白偶联受体X2（MRGPRX2）的口服小分子抑制剂，已进入慢性荨麻疹及特应性皮炎2期临床研究。 眼科疾病领域，AAVantgarde Bio完成1.41亿美元B轮融资。公司专有的双AAV载体技术平台旨在解决基因疗法载荷能力有限的问题，融资将用于两款AAV基因疗法的研发：AAVB-039治疗ABCA4基因突变导致的斯塔加特病，这是青少年最常见黄斑营养不良症；AAVB-081则通过递送全长MYO7A蛋白治疗Usher 1B综合征，这种疾病会导致进行性视力丧失与先天性耳聋并存的双重感官障碍，目前全球尚无获批疗法。 此外，脑机接口公司Synchron获2亿美元D轮融资，其血管内植入式脑机接口技术已在美国和澳大利亚完成10例瘫痪患者临床试验。AI医疗领域，Hippocratic AI完成1.26亿美元C轮融资，专注于医疗行政任务自动化。 上周CGT领域活跃度提升，包括上文提到的AAVantgarde在内共5家相关公司获融资，聚焦体内CAR-T疗法、眼科AAV基因疗法。 由诺奖得主Jennifer Doudna博士等多位科学家创立的公司Azalea Therapeutics，在种子轮和A轮中共募集8200万美元，将通过IND支持研究推进基于CD19的体内CAR-T疗法，治疗B细胞恶性肿瘤和自身免疫性疾病，同时研发针对多发性骨髓瘤的BCMA靶向体内CAR-T项目。Azalea的包膜递送载体（EDV）技术将短暂表达的CRISPR-Cas9系统精准递送至特定细胞，实现可编程基因编辑。Azalea已成功在体内将编码嵌合抗原受体（CAR）的转基因插入至T细胞中，在无需体外细胞扩增和预处理（如淋巴清除）的情况下实现持久的CAR-T治疗效果。 微滔生物完成超亿元天使轮融资，公司基于靶向LNP递送系统开发体内CAR-T疗法，聚焦自身免疫疾病及血液瘤治疗。 跃赛生物获近亿元A+轮战略融资，致力于研发iPSC来源多巴胺前体细胞技术，目前管线覆盖帕金森病等中枢神经系统疾病。 Neuracle Genetics完成C轮融资，聚焦眼科AAV基因疗法，核心管线NG101用于湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）治疗，将进入全球1/2a期临床。 此外，双特异性ADC公司Neok Bio完成A轮7500万美元融资，小分子药物研发公司旺山旺水港交所上市，募资5.21亿港元，详见下表。 读者们请星标⭐创鉴汇，第一时间收到推送 免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。 版权说明：欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转发/复制至其他平台。转发授权请在「创鉴汇」微信公众号留言联系我们。 更多数据内容推荐 点击“在看”，分享创鉴汇健康新动态

【概要描述】近日，韩国Neuracle Genetics株式会社CEO Kim Jongmook博士一行3人到访我公司，公司董事长许松山及常务副总裁聂李亚、副总裁韩成权热情接待，双方相互介绍了公司及新药研发情况，并表达了在基因治疗药物领域加强合作的意愿。 近日，韩国Neuracle Genetics株式会社CEO Kim Jongmook博士一行3人到访我公司，公司董事长许松山及常务副总裁聂李亚、副总裁韩成权热情接待，双方相互介绍了公司及新药研发情况，并表达了在基因治疗药物领域加强合作的意愿。 韩国Neuracle Genetics株式会社成立于2018年，致力于开发AAV病毒载体基因治疗药物，主要应用于退行性疾病及罕见病领域。公司开发了多个产品，其NG101治疗湿性年龄相关性黄斑病变项目已获美国和加拿大临床Ⅰ/Ⅱa期临床批准，正在开展试验。 诺思兰德自成立以来，致力于生物工程药物的开发，构建了自主知识产权的核心技术平台，拥有目的基因筛选及工程菌构建、裸质粒基因治疗药物研发、微生物表达、哺乳动物细胞表达、生物制剂生产工艺及其规模化生产技术以及滴眼剂药物开发等核心技术。特别是在裸质粒基因治疗药物开发领域积累了丰富的经验，公司NL003治疗严重下肢缺血性疾病已申报NDA，为国内首个申报的裸质粒型基因治疗一类新药。近年来，公司持续提升新药开发能力，高度关注CGT领域的发展，积极探讨细胞治疗药物和AAV病毒载体基因治疗药物的路线和可行性。AAV载体是目前基因治疗药物中最常用的载体，具有安全性高、无致病性的特点，可用于眼科、心血管、肝脏、内分泌、血液、呼吸道以及肌肉等疾病的药物开发，目前全球已有8种AAV基因治疗药物获批上市。 公司将进一步扩展CGT产品管线，构建在基因治疗药物领域可持续发展的基础，将公司打造成为CGT领域的领先的生物制药企业。