Starna therapeutics

在基因药物与细胞治疗深度融合的浪潮中，体内 CAR-T正以颠覆性姿态改写免疫治疗格局，而靶向脂质纳米药物（tLNPs）正是突破递送壁垒、实现这一变革的核心引擎。 tLNPs 通过在 LNP 表面共价连接特异性抗体或抗体片段（如 scFv、VHH），赋予载体主动靶向能力，能精准识别并高效转染肿瘤细胞、免疫细胞等特定靶标，从根本上解决了传统 LNP 非特异性富集的局限，显著提升基因药物递送效率与治疗安全。 作为体内 CAR-T 最理想的递送载体，tLNP 技术正迎来爆发式发展。通过灵活替换编码 CAR 的核酸序列，tLNP 可快速适配不同靶点，其应用正从血液肿瘤迅速拓展至实体瘤、自身免疫病及纤维化等广阔领域。 2025 年，Capstan 与宾大团队在《Science》发表突破性成果，在非人灵长类体内成功制备功能性 CAR-T；Orbital Therapeutics 的环状 RNA-LNP 候选物 OTX-201 也展现出强大的 B 细胞清除能力；产业界迅速响应，BMS、艾伯维、礼来等巨头密集收购相关企业，2025–2026 年交易总额达数十亿美元。 在这tLNPs技术突破与产业变革的关键交汇点，蓬勃生物重磅发布白皮书 《突破递送瓶颈：靶向脂质纳米药物 (tLNPs) 的 CMC 工艺挑战与解决方案》。 白皮书中蓬勃生物已经搭建起基于多种tLNPs偶联方式的规模化生产平台，可根据定制化需求，灵活设计偶联工艺并实现生产工艺的稳定放大，并针对tLNPs制订了详细的质量控制参数和严格的CMC中控策略（建立“构-效”数据模型），确保生产出符合QbD理念的tLNPs。   tLNPs     技术核心优势   # 精准靶向递送： 抗体介导的主动靶向，增强不同细胞亚型的靶向递送精准度，触发受体介导的内吞，克服传统非靶向LNP难以转染的瓶颈。 # 安全性： 非病毒递送，抗体修饰的tLNP 平台兼具可重复给药、无插入突变风险，以更低剂量实现相同或更强的蛋白表达，降低毒性风险。 # 可及性及易规模化生产： tLNP作为现货型产品，具备生产高度可规模化等核心优势。 tLNPs CMC核心挑战 tLNPs的CMC核心挑战在于抗体偶联的均一性与工艺整合： 表面抗体随机分布、空间朝向错误（仅30%–60%为有效的“站立”构象）、抗体密度不均一（过低丧失靶向，过高引发聚集/免疫原性），且生产涉及基因合成、抗体生产、mRNA制备、LNP包封及偶联等多环节，需高度协调。 tLNPs的多种偶联技术 tLNPs的偶联技术和优劣势分析 tLNPs的制备可通过多种偶联技术途径实现，其中“表面偶联法”与“后插入法”在工业界应用较为普遍。 定点偶联技术优于非定点偶联，非定点偶联导致抗体结合位点、数量和朝向不可控，定点偶联可获得表面抗体朝向均一的tLNPs产品。 蓬勃生物已搭建基于“表面偶联法”可放大工艺平台，工艺回收率＞60%，表面抗体修饰阳性率＞95%。 tLNPs产品表征及质量控制策略 针对tLNPs建立关键质量参数 蓬勃生物针对tLNPs制订了详细的质量控制参数，如粒径、抗体修饰阳性率、偶联效率、游离抗体残留等，开发了HPLC定量方法。 严格的CMC中控策略 蓬勃生物在多个关键工艺步骤，如抗体功能化（TCEP还原、SATA修饰等）步骤建立“构-效”数据模型。 如 通过调控PEG脂质插入比例和抗体投料量精确控制表面抗体密度，并结合“构-效”数据模型早期评估项目可行性。 蓬勃生物依托“一站式蛋白技术开发平台”，可在更短周期内交付满足LNP偶联要求的高质量蛋白裸抗，并可精准识别关键杂质并优化工艺，实现高回收率、高纯度的蛋白交付。 在LNP制备方面，平台采用主流微流控技术并优化关键工艺参数，同时通用性极强，能够适用不同配方的LNP。  目前，蓬勃生物已支持多个mRNA项目获得临床申报批件，并且多个RNA-tLNP的CMC项目持续运行，达到克级别GMP生产规模。 扫码领取完整《白皮书》 蓬勃生物将于2026年5月19-20日在上海举办“2026 In Vivo X 创新峰会”。 这场峰会集齐了in vivo赛道的核心力量，设置1个主论坛+5个专题会场+1个路演专场，涵盖递送系统、生产工艺到临床转化、监管要点等行业最关心的核心议题。 大会特别设立了LNP专场。届时，前沿企业大咖、顶尖科研学者将现场分享最新技术突破与产业进展，和所有参会者一同探索LNP递送的进展与挑战。 分论坛1：LNP递送的进展与挑战     5月19日下午 mRNA递送技术用于在体细胞工程的研发与转化 刘伟为，阿法纳生物副总经理 mRNA-tLNP for in Vivo CAR-T:challenge and solution Kevin Chen，蓬勃生物 mRNA业务部负责人 TBD 英   博，艾博生物创始人、董事长、CEO mRNA肿瘤疫苗+CD7-tLNP in vivo CAR全球化开发 夏   芳，思路迪医药副总裁 LNP-mRNA 介导的体内CAR-T 研究 熊长云，君健生物CEO In-Vivo Myeloid Programming: Engineering the Innate Immune System for Solid Tumor Therapy(暂定） Daniel Getts, CEO, Create Medicine  基于mRNA靶向递送的in vivo CAR-T技术及临床进展 宋相容，威斯津生物CEO&Scientific Co-founder • 圆桌对话：新一代LNP递送技术：免疫原性控制、靶向性突破与产业化路径探索 张   亮（主持），约印基金合伙人 英   博，艾博生物创始人、董事长、CEO 朱忠远，映恩生物创始人、董事长、CEO 汤辰翔，环码生物CEO 喻学亮，星锐医药副总经理 孙   木，云顶新耀中国商务拓展总监 嘉宾或议程如有变动，以现场实际为准…… 扫描上方二维码立即报名，本次报名为预登记报名，报名审核通过后为报名成功！人数限制，先到先得 关于蓬勃生物 蓬勃生物（ProBio）致力于为生物科技公司及制药公司提供一站式CDMO服务，帮助全球客户加速新药研发进程，服务涵盖临床试验到商业化生产。蓬勃生物始终秉持“质量为先，创新驱动”的理念，与全球生物科技公司携手合作，致力于加速先进疗法的交付，以满足患者的需求。  关注我们,了解更多

参加新药临床您必须知道的几件事 系统性红斑狼疮（SLE）是一种自身免疫性疾病，也就是免疫细胞分不清自身的组织器官和外来的入侵物，攻击了自身的器官组织，造成组织器官损害，从而引起了相关疾病。 然而，对于许多难治性SLE患者来说，常规的免疫抑制剂、生物制剂等手段往往难以奏效，病情反复发作，甚至累及肾脏、血液等重要系统。对此，一种全新的“体内嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法”应运而生，为这类患者带来希望。 一、什么是体内CAR-T疗法？ 想要了解体内CAR-T疗法，首先我们得先来科普一下CAR-T疗法的相关知识。 CAR-T疗法属于细胞免疫疗法的一种，它需要先把患者的T细胞取出来，在实验室里进行基因改造和扩增，“改造”后的T细胞表面会产生一种名为嵌合抗原受体（CAR） 的蛋白质，也是凭着CAR蛋白，改造后的CAR-T细胞能够找到并识别癌细胞表面的特定抗原，从而清除致病性B细胞[1]。 但是CAR-T疗法也有局限性。一方面，在临床上，“改造”T细胞的过程极其繁琐，而且成本高昂。另一方面，从患者身体角度来说，为了避免自身免疫系统对CAR-T细胞的攻击，在移植改造好的CAR-T细胞之前，需要提前通过化疗或放疗来清除患者自身的淋巴细胞（也就是清淋预处理），这无疑对患者的身体是一种伤害。 但现在，一项新研究[2]提出了一种新兴的体内CAR-T疗法（药物名称为HN2301），将传统的“体外制备”升级成了“体内生成”。 Q：它是怎么做到让SLE患者自己就能生成抗癌的CAR-T细胞的？ A：体内CAR-T疗法它不再把患者的T细胞取到体外改造，而是换了个思路——往SLE患者体内注射脂质纳米颗粒（LNP），这种颗粒里面包裹着“CAR的制造图纸”（即mRNA）。T细胞拿到“图纸”后，自己就能按部就班地生产出CAR蛋白，从而具备攻击致病B细胞的能力。 值得注意的是，整个过程完全在患者体内自动完成，不需要实验室培养，也不需要提前用放化疗清除原有淋巴细胞，既简化了流程，又降低了对身体的伤害。 Q：那它的疗效怎么样？体内生成的CAR-T细胞能不能对抗致病B细胞？ A：接下来，让我们一起来看看这项研究的结果吧…… 二、HN2301，致病B细胞的“天敌” 研究纳入了5例复发难治性SLE女性患者，这些患者均使用多种免疫抑制剂和生物制剂（包括环磷酰胺、他克莫司、贝利尤单抗和泰它西普等），但疗效不尽如人意。 输注HN2301后，SLE患者的体内发生了几个显著的变化[2]： l起效快：输注后仅6小时，就能在SLE患者的外周血中检测到能够靶向致病B细胞的CAR-T细胞了。 lB细胞被高效清除：重复4mg给药6小时后，患者外周血B细胞实现完全耗竭，也就是说，致病B细胞几乎全部被CAR-T细胞清除掉了，而且，这种耗竭的状态可以维持到给药后7-10天。 l安全性特征：没有患者出现神经系统毒性、肝肾功能损害或血液系统损害等严重不良反应，整体安全性可控，也保护了SLE患者“脆弱”的器官。 值得注意的是，研究聚焦于难治SLE患者（已用尽所有现有最强疗法），并取得了显著成果，这证明了该策略有望攻克当前自身免疫病治疗中棘手的“难治性”堡垒，而且相比于传统CAR-T疗法，它极大地简化了流程、降低了成本和时间，可及性大大提升。 尽管体内CAR-T疗法仍处于临床探索阶段，但它无疑重新定义了免疫疗法的边界，为难治性SLE患者带来治疗希望，让我们在未来一起期待它的好消息吧！ 三、正在开展的项目 目前，多个CAR-T治疗系统性红斑狼疮的项目正在开启。 项目1 1.星锐医药：STR-P004（体内 mRNA-LNP CAR-T） 技术原理 基于mRNA + 靶向 LNP 递送技术，静脉注射后直接在患者体内将自身 T 细胞转化为CD19-CAR-T。 无需体外细胞采集、培养、扩增与回输，无需清淋预处理。 精准控制 mRNA 剂量与表达时长，降低细胞因子释放综合征（CRS） 风险。 核心优势 便捷：一次静脉注射即可完成，大幅缩短治疗周期。 普适：不受患者自身 T 细胞数量 / 质量限制。 安全：可控性强，严重不良反应风险更低。 项目2 2.虹信生物：HN2301（体内 EnC-LNP CAR-T）全球首个发表于NEJM的体内CAR-T疗法 技术原理 采用EnC-LNP（靶向 CD8+T 细胞的脂质纳米颗粒） 递送CD19 CAR mRNA。 仅转染 CD8+T 细胞，转染效率 60%–80%、脱靶率 < 10%，精准在体内生成 CAR-T。 自主可离子化脂质 ILB-3132 降低肝脏富集，无肝损伤。 核心优势 便捷：一次静脉注射即可完成，大幅缩短治疗周期。 普适：不受患者自身 T 细胞数量 / 质量限制。 安全：可控性强，严重不良反应风险更低。 临床数据（NEJM 2025） 入组：5例经≥3种标准治疗失败的难治SLE（4例合并狼疮肾炎）。 起效：输注后6小时即可检测到 CD8+CD19-CAR-T。 疗效：4mg/kg剂量组实现B细胞完全耗竭（7–10天）；3个月随访，SLEDAI-2K从18分降至6分，5/5达LLDAS，4/5抗dsDNA 转阴，3/4狼疮肾炎患者尿蛋白转阴，部分患者成功减停激素。 安全：仅短暂低热等轻微反应，无严重不良事件。 项目3 3.启函生物： QT-019B（通用型双靶点 CAR-T）全球首个通用型双靶点CAR-T（CD19+BCMA ） 技术原理 现货型同种异体CAR-T：以健康供者细胞为原料，基因编辑后稳定表CD19+BCMA双靶点CAR。 敲除TCR降低移植物抗宿主病（GvHD）风险；多重编辑实现低免疫原性，减少排斥。 临床进展 2025-11：获NMPA 默示许可，开展I/IIa 期临床研究。 2025-12：北京协和医院完成首例中国受试者入组。 获FDA 快速通道资格（FTD），用于难治性SLE伴严重血小板减少（SLE-ITP）。 初步临床数据（ASH 2025） SLE 队列：2例中1例达DORIS缓解，1例获SRI-4应答。 SLE-ITP 队列：6例中5例完全缓解（血小板正常）、1例部分缓解。 核心优势 现货即用：无需等待自体细胞制备，可立即给药。 双靶点：同时清除CD19+B细胞与BCMA+浆细胞，更彻底重置免疫。 低排斥：基因编辑降低GvHD与宿主排斥风险。 四、患者报名通道： 目前以上3个项目已启动全国招募，对于复发/难治性SLE患者，有机会获得前沿免费治疗的机会，报名方式主要有以下2种： 1. 直接咨询：400-600-1030/18222182813 2. 在线报名：点击下方小程序，分别搜索STR-P004/HN2301/QT-019B，上传病历资料，完成在线报名。

张通社 zhangtongshe.com ｜源于张江，面向上海，服务科创｜ 星锐医药发生新一轮工商股权变更。 出品 | 张通社 首图 | 网络 4月15日，张通社团队获悉，星锐医药（苏州）有限公司（简称“星锐医药”）发生新一轮工商股权变更，投资方涉及源码资本，上海启善投资有限公司。 星锐医药融资历程 01 公司简介 星锐医药成立于2021年8月，位于江苏苏州，是一家专注于肝外靶向递送技术，致力于以RNA（尤其是mRNA）为核心研发创新药物的生物医药企业。2024年，公司获苏州市“独角兽”培育企业称号；2025年，公司获江苏省潜在独角兽企业荣誉称号。 星锐医药的核心产品以mRNA为核心的创新药物为主，覆盖传染病疫苗、肿瘤免疫治疗药物和代谢疾病治疗药物三大领域。在传染病疫苗方面，其呼吸道合胞病毒（RSV）mRNA疫苗STR-V003已获得美国FDA临床试验许可，标志着其在国际临床开发上迈出了关键一步。 此外，公司还在积极开发狂犬mRNA疫苗。在肿瘤免疫领域，星锐医药致力于针对肿瘤细胞的mRNA靶向治疗，并有个性化肿瘤疫苗（STR-V005）进入IIT临床。代谢疾病方面，公司也布局了糖尿病、肥胖症等mRNA疗法，以及体内CAR-T（STR-P004）进入IIT临床，展现了其在多病种治疗上的广阔前景。 星锐医药的产品优势在于其组织特异性靶向递送技术，特别是mRNA-LNP组织靶向递送方法。这项技术能够有效解决RNA药物的“脱靶毒性”问题，实现药物的精准递送，从而提高疗效并降低副作用。 公司已积累了三千多个新型阳离子脂质分子库，并筛选出上万种脂质纳米颗粒（LNPs），在小动物和非人灵长类动物中成功实现了肝、肌肉、肺、脾脏和免疫细胞的特异性靶向递送。此外，星锐医药在mRNA药物研发技术（涵盖疫苗制备、环状RNA纯化、帽类似物制备等）和关键化合物制备技术（为LNP递送系统提供核心原料）方面也具备深厚实力，形成了从化合物制备到疫苗生产再到靶向递送的全流程技术壁垒。 截至2024年，公司拥有9项已授权发明专利，彰显了其在核酸药物领域的领先地位和创新能力。公司在苏州和上海建立了超4000平米的研发和中试生产基地，打造了围绕化学、mRNA和LNP制剂的核心产业链，并开发了注射水针、冻干粉和吸入剂型，以满足不同适应症的给药需求，切实攻克RNA药物研发的关键难点。 02 发展关键事件 2021年 • 8月 星锐医药正式成立并落户苏州生物医药产业园（Biobay）。 2021年 • 11月 公司一期研发中心完成装修并正式入驻。 • 12月 完成近千万美元天使轮融资，由高瓴创投和夏尔巴投资共同领投。 2022年 • 5月 完成1.5亿元人民币A轮融资，由LYFE Capital领投，红杉中国、夏尔巴投资等跟投。 • 12月 建成cGMP级中试车间，并获评“江苏省潜在独角兽企业”。 2023年 • 9月 再次入选苏州市“独角兽”培育企业及“中国潜在独角兽企业”。 • 12月 与申基生物、楷拓生物分别达成战略合作，推进核酸药物上游原料及开发生产。 2024年 • 3月 呼吸道合胞病毒（RSV）mRNA疫苗 STR-V003 获得美国FDA临床试验许可（IND）。 2025年 • 2月 脑胶质瘤项目获评2024年度“国家科技重大专项”（四大慢病防治研究）。 • 3月 个性化肿瘤疫苗 STR-V005 在临床研究（IIT）中完成首例患者给药。 • 4月 与韩国上市药企 Genexine 达成战略合作，推进肺靶向LNP递送技术应用。 • 5月 科学创始人程强博士荣获首届“Wiley新锐科学家奖”。 • 9月 在体细胞治疗管线 STR-P004（in vivo CAR-T）进入临床试验阶段。 • 10月 完成逾3亿元人民币B轮融资，由洲嶺资本、高瓴创投及礼来亚洲基金领投。 • 12月 上榜“2025年中国潜在独角兽企业”名单。 2026年 • 4月 公司发生新一轮工商股权变更，投资方涉及源码资本，上海启善投资有限公司。 03 创始人介绍 星锐医药（苏州）有限公司的创始人是胡荣宽博士。 教育经历：中科大生物医学工程博士；后在德克萨斯大学西南医学中心从事博士后研究。 工作经历：胡荣宽博士早期曾在诺和诺德等大型药企任职，参与开发了中国第一款在国内获批上市的mRNA疫苗。他长期从事核酸药物和mRNA疫苗的研发工作，领导开发了多个RNA项目进入临床阶段，累计申请专利和发表SCI论文60余篇。 2021年8月，胡荣宽博士创立星锐医药（苏州）有限公司，担任董事长兼首席执行官，专注于以RNA为核心的创新药物研发，重点攻克RNA药物递送领域的“卡脖子”难题，建立了具有自主知识产权的肝外靶向递送技术平台。 【免责声明】本文所涉及内容仅为信息分享和事件讨论，不构成投资建议。 →若对稿件内容有异议，请联系张通社小助手+v：zts110_ ，说明公司及来意。 更多融资并购需求 半导体赛道     生物医药赛道    人工智能赛道 具身智能赛道  脑机接口赛道