Santo Therapeutics Ltd.

2026年5月9日，由美国华人生物医药科技协会中国分会（CBA-China）主办、佰傲谷BioValley承办的2026 CBA-China中国年会隆重召开。 本次大会以“破局共生，创健未来——应对全球变局，共筑药物创新与可及性的新生态”为主题，汇聚三百余位海内外权威嘉宾、四千余名产业精英，通过13大平行论坛，围绕前沿技术、产业政策、项目对接与资本合作等核心议题展开深入探讨。会议全方位呈现了全球医药创新生态的最新进展，为与会者提供了一场高规格、全维度、深干货的年度思想盛宴。 神拓生物CEO周露博士有幸受邀参加了本次大会，并在“细胞基因疗法——细胞治疗”分论坛中做了专题汇演。 周露博士围绕“AI赋能的体内CAR-T”这一主题，分享了神拓在“AI+生物制造”平台开发中的研究经验。神拓正在以患者为中心，用真实世界数据构建体内药物平台，包括“AI 辅助载体平台”、“AI 辅助虚拟细胞平台”以及“CMC 数字孪生系统”，以期通过多平台协同效应，实现药物研发全流程的提速增效，推动创新疗法从实验室到临床的快速转化，加速患者可及性，最终达成“更快上市、更重安全、更高疗效、更低成本”的目标，为全球患者带来突破性治疗希望。 目前，神拓已应用其专有的“第五代慢病毒载体”，完成了全球首次针对神经纤维瘤病II型（NF2）的临床试验，且该载体骨架将拓展至体内CAR-T。 本次大会不仅为我们搭建了与全球顶尖同仁深度对话的桥梁，更在思想碰撞中为我们指明了前行的方向。站在产业变革的潮头，神拓将坚持以“工程化思维重构体内治疗路径——Engineering the Future of In Vivo Therapies”为旗帜，不断完善AI驱动的生物制造平台能力，持续推进各个管线的全球临床开发与国际合作，最终实现“治愈疾病”的核心使命。 关于神拓 神拓生物技术（杭州）有限公司成立于2023年，是一家专注于AI驱动生物制造的创新型生物技术公司，致力于构建面向下一代先进疗法的工程化技术平台，重点布局体内CAR-T与体内基因治疗技术。 公司通过深度融合人工智能、虚拟细胞建模、病毒载体工程与免疫细胞重编程技术，开发新一代智能化慢病毒载体平台，实现免疫细胞在体内的直接递送与重编程，推动体内治疗技术从实验室研究迈向工程化与临床转化。基于该平台，神拓生物重点聚焦实体瘤等复杂疾病领域，致力于突破传统免疫疗法在肿瘤微环境抑制、靶向递送效率及持久性等方面的关键技术瓶颈，并同时将该平台拓展至遗传疾病等适应症领域。 神拓生物正持续构建以AI驱动设计、虚拟细胞辅助研发、工程化病毒载体开发及临床转化能力为核心的一体化技术平台，推动体内治疗技术向更安全、更精准、更可规模化制造的方向发展，探索新一代体内免疫治疗与基因治疗的产业化路径。 编辑｜高昕宇 校对｜高依岚 审核｜李   静 往期回顾 # 【神拓资讯】神拓生物荣登“浙江种子独角兽企业TOP100”｜AI驱动生物制造，推进体内治疗创新发展 # 【神拓资讯】神拓生物自主研发的ST002基因治疗药物获美国FDA孤儿药资格认定！ # 【神拓资讯】神拓生物自主研发的ST002基因治疗药物获美国FDA罕见儿科疾病资格认定！ # 【神拓资讯】神拓生物CEO周露博士受邀参加 "体内细胞治疗创新峰会”，分享神拓AI驱动的体内CAR-T研发进展 # 【四月资讯】领域最新热点导览（2026） END 公司网址https://santobiopharma.com/ 通讯地址：浙江省杭州市萧山区宁围街道钱湾生物港一期30幢一单元1001 关注神拓  更加精彩 点击前往官网

政策导航 01 4月14日，美国食品药品监督管理局（FDA）发布了一份关于使用下一代测序（NGS）技术评估人类基因治疗产品中基因组编辑安全性的草案指南。该指南旨在为相关企业提供清晰、科学的建议，以加速安全有效的基因编辑疗法的开发和上市，从而更快地惠及患者。 截图来源：美国食品药品监督管理局（FDA）官网 02 4月19日，中华人民共和国国家卫生健康委员会组织起草并发布了《生物医学新技术临床转化应用审批工作规范（征求意见稿）》的公告，旨在实施好《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（以下简称“条例”），规范开展生物医学新技术临床转化应用审批工作。该条例为国务院于2025年9月28日发布的“818号令”，并将于2026年5月1日起施行。该条例首次为以基因治疗为代表的前沿生物医学技术，构建了一个“产品”与“技术”并行互补的双轨监管体系。这套体系在强化风险管控的同时，也为技术创新和商业化开辟了经明确授权的法律通道。 截图来源：中华人民共和国国家卫生健康委员会官网 市场动态 01 4月2日，创新细胞与基因治疗（CGT）企业——杭州本导生物医药科技有限公司（以下简称“本导基因”）发文宣布，其已于3月完成数亿元人民币战略融资，并同步完成工商迁址与更名，由原“上海本导基因技术有限公司”正式更名为现名，落户杭州市拱墅区。本导基因将继续坚持“平台+产品”双轮驱动战略，依托杭州的生物医药产业生态与上海研发基地的协同优势，并结合两大自主开发的平台型递送技术：经过临床验证的类病毒载体BD-VLP平台与下一代慢病毒载体BD-Lenti平台，加速核心管线的研发、商业化及资本化进程。 截图来源：本导基因公众号 02 4月20日，礼来（Eli Lilly）在公司官网正式发文宣布，其已与Kelonia Therapeutics达成最终收购协议。根据协议，礼来将支付32.5亿美元的预付款，若算上后续的里程碑付款，这笔交易的总价值最高可达70亿美元。这已经是礼来在今年完成的第二笔体内CAR-T领域收购。Kelonia Therapeutics的核心技术在于其领先的体内基因递送平台（iGPS）。此外，其核心在研药物KLN-1010是一种靶向BCMA的体内CAR-T疗法，主要用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤。 截图来源：礼来（Eli Lilly）公司官网 研究里程 01 4月10日，专注于新一代RNA疗法的临床阶段生物技术公司嘉晨西海（Immorna）发文公布其创新型体内CAR-T候选药物JCXH-213的最新临床数据。该药物在首例系统性硬化症（SSc）患者中实现外周血与淋巴结组织的彻底B细胞清除。这是全球首次报道体内CAR-T技术实现深度组织B细胞清除，可见JCXH-213候选药物的差异化领先优势。 截图来源：‌嘉晨西海公众号 02 4月16日，临床阶段生物制药公司Medera发文宣布，其在研基因疗法AAV-SERCA2a已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的快速通道资格认定，用于治疗杜氏肌营养不良相关心肌病（DMD-CM）。该疗法目前正在用于开展全球首个针对DMD患者的心脏基因治疗临床试验——MUSIC-DMD研究。 截图来源：Medera公司官网 03 4月16日，国内专注于先进治疗药物（ATMP）领域的研发服务型企业佰炼医药（Biosmelt Pharma）发文宣布，其已成功完成一款针对输血依赖型地中海贫血的基因修饰造血干细胞（CD34+ HSC）治疗项目的临床I期生产交付。该项目采用慢病毒载体介导的基因修饰工艺，佰炼医药为客户提供从CMC开发、IND申报支持及临床I期GMP生产服务。目前该项目已完成临床I期全部患者治疗，初步临床数据显示良好的安全性和有效性特征。 截图来源：佰炼医药公众号 04 4月20日，易慕峰生物发文称，其已于近日在2026 AACR年会上公布了其基于自研慢病毒平台iMAGIC开发的靶向BCMA体内CAR-T候选疗法IMV102的最新临床前研究成果。该研究显示，IMV102在多发性骨髓瘤模型中实现了持久且显著的抗肿瘤活性，为突破传统CAR-T疗法的可及性瓶颈提供了全新路径。 截图来源：易慕峰公众号 05 4月22日，武汉大学泰康生命医学中心张楹、殷昊团队合作在国际顶尖学术期刊《Nature》上在线发表了一篇题为“Quadruple pegRNA enables programmable and efficient large genomic insertion”的研究论文。该论文报道了研究团队合作开发的一种全新定点基因写入技术“QuadPE”。该技术通过理性设计的四重引导RNA策略，利用先导编辑器在基因组和供体DNA上生成两对序列互补的引物，精准引导大片段DNA（最大可到26 kb）整合至目标基因组，且编辑效率可达40%至60%，几乎无脱靶效应。该技术的发表为高度异质性的遗传病治疗提供了更具普适性的策略。 截图来源：《Nature》期刊 06 4月23日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了再生元公司研发的Otarmeni（lunsotogene parvec-cwha），这是全球首款获批用于治疗遗传性听力损失的双腺相关病毒载体基因疗法。该批准从提交生物制品许可申请到最终获批仅用时61天，是现代FDA历史上速度最快的批准之一。 截图来源：美国食品药品监督管理局（FDA）官网 07 4月27日，Intellia Therapeutics公司发文宣布，其针对遗传性血管性水肿（HAE）的体内CRISPR基因编辑疗法lonvoguran ziclumeran（简称lonvo-z）在全球III期HAELO临床试验中取得了积极成果。该试验不仅达到了主要终点和所有关键次要终点，且安全性与耐受性数据也表现良好。基于这一里程碑式的进展，该公司已正式启动向美国食品药品监督管理局（FDA）的滚动生物制品许可申请（BLA）提交程序，并计划在2027年上半年实现该疗法在美国的商业化上市。 截图来源：Intellia Therapeutics公司官网 关于神拓 神拓生物技术（杭州）有限公司成立于2023年，是一家专注于AI驱动生物制造的创新型生物技术公司，致力于构建面向下一代先进疗法的工程化技术平台，重点布局体内CAR-T与体内基因治疗技术。 公司通过深度融合人工智能、虚拟细胞建模、病毒载体工程与免疫细胞重编程技术，开发新一代智能化慢病毒载体平台，实现免疫细胞在体内的直接递送与重编程，推动体内治疗技术从实验室研究迈向工程化与临床转化。基于该平台，神拓生物重点聚焦实体瘤等复杂疾病领域，致力于突破传统免疫疗法在肿瘤微环境抑制、靶向递送效率及持久性等方面的关键技术瓶颈，并同时将该平台拓展至遗传疾病等适应症领域。 神拓生物正持续构建以AI驱动设计、虚拟细胞辅助研发、工程化病毒载体开发及临床转化能力为核心的一体化技术平台，推动体内治疗技术向更安全、更精准、更可规模化制造的方向发展，探索新一代体内免疫治疗与基因治疗的产业化路径。 编辑｜高昕宇 校对｜高依岚 审核｜李   静 往期回顾 # 【神拓资讯】神拓生物荣登“浙江种子独角兽企业TOP100”｜AI驱动生物制造，推进体内治疗创新发展 # 【三月资讯】领域最新热点导览（2026） # 【神拓资讯】神拓生物自主研发的ST002基因治疗药物获美国FDA孤儿药资格认定！ # 【神拓资讯】神拓生物自主研发的ST002基因治疗药物获美国FDA罕见儿科疾病资格认定！ # 【神拓资讯】神拓生物CEO周露博士受邀参加 "体内细胞治疗创新峰会”，分享神拓AI驱动的体内CAR-T研发进展 END 公司网址https://santobiopharma.com/ 通讯地址：浙江省杭州市萧山区宁围街道钱湾生物港一期30幢一单元1001 关注神拓  更加精彩 点击前往官网

近日，神拓生物（Santo Therapeutics） 宣布其核心管线 ST002 已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的治疗神经纤维瘤病II型相关神经鞘瘤病（NF2-SWN）的孤儿药认定（ODD）和罕见儿科疾病认定（RPDD）。 在短时间内获得 FDA 的双重认定，凸显了 ST002 在应对这一罕见且严重的遗传性疾病中显著未满足医疗需求方面的潜力，并为其后续临床开发提供了支持。 ST002是一种针对NF2基因突变的基因治疗药物，利用公司自研的第五代慢病毒载体（5G-LVV）平台，构建高效、安全、可靶向的基因递送系统，实现对NF2基因的重构补充，进一步恢复NF2的功能，从而延缓或逆转病程。ST002基因疗法已在临床前研究中表现出优秀的安全性和有效性，能够显著抑制肿瘤增殖并诱导细胞凋亡。神拓将持续推进ST002的临床研发，通过与顶尖医疗机构（如覆盖国内70%神经纤维瘤患者的北京天坛医院）、高校及国际团队合作，并引进头部技术平台，加速创新药物研发并降低风险，争取早日将这一变革性疗法带给全球患者。 孤儿药认定提供了开发激励措施，包括潜在的市场独占权、税收减免和加强的监管支持。罕见儿科疾病认定可能使申办方在药物获批后有资格获得优先审评券（PRV），但需满足适用的监管要求。 Santo Therapeutics 创始人 Luke Zhou 博士表示：“FDA 的双重认定是对ST002 及其解决 NF2 领域高度未满足需求潜力的重要认可。我们将继续专注于推进 ST002 的开发，高度重视安全性、疗效和长期临床价值。” 神拓生物技术（杭州）有限公司成立于2023年，是一家专注于AI驱动生物制造的创新型生物技术公司，致力于构建面向下一代先进疗法的工程化技术平台，重点布局体内CAR-T与体内基因治疗技术。 公司通过深度融合人工智能、虚拟细胞建模、病毒载体工程与免疫细胞重编程技术，开发新一代智能化慢病毒载体平台，实现免疫细胞在体内的直接递送与重编程，推动体内治疗技术从实验室研究迈向工程化与临床转化。基于该平台，神拓生物重点聚焦实体瘤等复杂疾病领域，致力于突破传统免疫疗法在肿瘤微环境抑制、靶向递送效率及持久性等方面的关键技术瓶颈，并同时将该平台拓展至遗传疾病等适应症领域。 【会议预告：神拓生物CEO周露博士出席CGCS 2026并做主题演讲】