Hangzhou Baiyi Biopharmaceutical Co., Ltd.

天气转暖，开始进入夏日。不过寒冬并未随着气温的回升而散去，许多人认为它会贯穿一整个2024年，还有可能会延续到明年甚至后年。不过纵观全球，似乎出现了“冰火两重天”的现象。近日，多家MNC，包括阿斯利康、罗氏、赛诺菲、强生、诺华等都已经发布了2024Q1财报，从业绩情况来看，营收同比均出现了2%-13%不等的增幅，回暖趋势明显。而国内产业不光依然受到寒冬困扰，政治因素又为商业活动增加了不确定性。继不久前以药明康德为首的CXO股价多次受到美国《生物安全法案》而扰动后，欧盟又宣布将正式对中国公共采购医疗器械展开调查。前后夹击下，给艰难复苏的国内产业再度蒙上了一层阴影。好在支持政策不断。近日，国家药监局发布关于优化已在境内上市的境外生产药品转移至境内生产的药品上市注册申请相关事项的公告。公告提出，对原研的化学药品和生物制品转移至境内生产的药品上市注册申请，国家药监局纳入优先审评审批适用范围。对创新进一步给出了鼓励。产业界也已经渐渐习惯了逆境求生的节奏。归根结底，靠山山倒靠水水流，中国医药企业唯有自强不息，时刻做好迎接战斗的准备，才能穿越周期，生存下去。过去一周，医药行业还发生了哪些事？政策动态2024年医保基金飞行检查首次开展“回头看”：日前，国家医保局联合财政部、国家卫生健康委、国家中医药局印发了《2024年医疗保障基金飞行检查工作方案》，在全国范围启动飞行检查。同时，今年将首次开展国家飞行检查“回头看”。在随机抽取的5个省当中，从往年已经飞行检查过的定点医疗机构中，抽取一定比例进行飞行检查。避免已经查过的机构认为几年内不会再查，在规范使用医保基金方面产生懈怠思想。国家药监局优化已在境内上市境外生产药品转移至境内生产的药品上市注册申请：近日，国家药监局发布关于优化已在境内上市的境外生产药品转移至境内生产的药品上市注册申请相关事项的公告。其中提出：一. 已在境内上市的境外生产药品转移至境内生产的，应当由境内申请人按照药品上市注册申请的要求和程序提出申请。二. 已在境内上市的境外生产药品转移至境内生产的，可提交境外生产药品的原注册申报资料，并提交转移至境内生产的相关研究资料，以支持其药品上市注册申请。具体申报资料要求由国家药监局药品审评中心另行制定发布。三. 对原研的化学药品和生物制品转移至境内生产的药品上市注册申请，国家药监局纳入优先审评审批适用范围。国家药监局公示新一批中药品种保护受理情况：4月26日，国家药监局又公示了一批中药品种保护受理情况。山西振东制药股份有限公司的芪蛭通络胶囊初保获受理；武汉健民大鹏药业有限公司的体外培育牛黄初保获受理；广东万方制药有限公司的百合固金片续保获受理。胰岛素专项国采接续在上海开标：4月23日，胰岛素专项国采接续在上海开标，本次接续采购共13家企业的53个产品参与。49个产品获得中选资格，中选率92%，中选价格稳中有降，在首轮集采降价基础上又降低了3.8个百分点。本次接续采购全国共有35000多家医疗机构参加，填报胰岛素需求量超过2.4亿支，涵盖临床常用的二代和三代胰岛素。胰岛素生产企业积极参与，所有投标企业均有全部或部分产品中选。接续采购中选价与上一轮价格基本持平。另据医保局官方消息，接续采购中选结果将于5月份在全国落地实施，与上一轮集采平稳有序衔接。欧盟将正式对中国公共采购医疗器械展开调查：4月24日，欧盟官方公报，将正式对中国公共采购医疗器械展开调查，以确定欧洲供应商是否获得了公平准入。在声明中，其列举了欧盟委员会怀疑不公平偏袒中国投标者的多种方式，包括“国产支持”政策、进口限制、低价招标等。领域涵盖针头、矫形产品、复杂扫描仪等在内的低值/高值耗材以及大型医疗设备。报告称：“上述措施和做法在法律上和事实上对（欧盟）企业的准入造成了严重且经常性的损害。”大型制药强生中国区主席、强生医疗科技中国区总裁辞职：4月26日消息，强生通过内部邮件宣布，强生中国区主席、强生医疗科技中国区总裁宋为群已向公司提出辞呈。消息显示，宋为群将在今年9月底前继续担任中国区主席及强生医疗科技中国区总裁职务，全面负责公司的经营业务和日常管理，确保平稳过渡和交接。截至目前，该公司尚未公布新的中国区负责人人选，宋为群的去向也暂时不明。百时美施贵宝（BMS）预计将裁员超2000人：4月25日，百时美施贵宝公布了2024Q1业绩：营收119亿美元，同比增长5%；净亏损119亿美元，上年同期净利润22.62亿美元。与此同时，其首席执行官Christopher Boerner在一份重组声明中表示：公司计划在2025年前削减15亿美元成本，不仅将裁员2200人（占全球员工的6%）；还将削减12条研发管线。节省下来的资金将用于投资潜在重磅产品，例如细胞疗法 Breyanzi。翰森11亿元引进荃信生物自免单抗：4月25日，翰森制药发布公告，已经与荃信生物订立许可协议，将获得国内开发及商业化QX004N单抗的权益。据协议，翰森制药将负责QX004N所有可开发剂型和适应症于中国的研发、生产及商业化，并支付7500万元人民币首付款及不超过10.32亿元人民币的研发、监管及基于销售的商业化里程碑潜在付款，以及基于未来产品销售的分级特许权使用费。中国生物制药小核酸新药完成I期临床研究：4月25日，中国生物制药发布公告，下属企业正大天晴药业自主研发的1类创新药TQA3038（siRNA）已于近日顺利完成I期临床研究。TQA3038注射液是正大天晴自主研发的一种靶向乙型肝炎病毒（HBV）的小干扰RNA（siRNA）药物，适应症为慢性乙型肝炎。TQA3038作为N-乙酰半乳糖胺 （GalNAc）缀合的siRNA药物，可富集于肝脏，降解靶向的RNA，抑制相关蛋白的翻译，从而阻断乙肝病毒的复制，有望在临床上显著提高患者的功能性治愈率。拜耳在研基因疗法获美国FDA快速通道资格：日前，拜耳集团及其全资独立运营子公司AskBio宣布，FDA已授予AB-1002项目快速通道资格。AB-1002是一种在研的一次性给药基因疗法，作用于心脏，旨在促进产生蛋白质抑制剂1（I-1c）的组成型活性形式，阻断蛋白磷酸酶1的作用。抑制这种与充血性心力衰竭（CHF）有关的蛋白质的功能可能产生治疗作用。华东医药GLP-1获美国FDA新药临床试验批准：华东医药4月22日晚间公告，全资子公司中美华东收到美国FDA通知，由中美华东申报的HDM1005注射液药品临床试验申请已获得美国FDA批准，可在美国开展I期临床试验。该药品适应症为成人超重或肥胖人群的体重管理。据悉，HDM1005注射液是由杭州中美华东制药有限公司研发并拥有全球知识产权的1类化学新药，是多肽类人GLP-1（胰高血糖素样肽-1）受体和GIP（葡萄糖依赖性促胰岛素多肽）受体的双靶点长效激动剂。石药子公司总经理、董事同时辞任：4月22日，石药新诺威发布人事变化公告，涉及公司董事、总经理、非独立董事及独立董事。总经理韩峰、董事成员王怀玉请辞。辞任后，韩峰将继续担任公司董事职务，并分管公司功能性原料相关业务；王怀玉不再担任任何职务，去向未知。此后，石药创新制药的总经理之位由姚兵接任。姚兵曾担任石药集团执行总裁，此前有石药集团旗下中润制药、中诺药业就职经历。恒瑞医药PD-1获批新临床试验：4月22日晚间，恒瑞发布PD-1新临床试验获批进展。据公告，恒瑞1月19日被CDE受理的注射用卡瑞利珠单抗（恒瑞PD-1）符合药品注册的有关要求，同意本品开展临床试验。具体为：评价索凡替尼联合卡瑞利珠单抗、白蛋白结合型紫杉醇、吉西他滨对比白蛋白结合型紫杉醇联合吉西他滨一线治疗转移性胰腺癌的疗效和安全性的多中心、随机、开放、阳性对照的Ⅱ/Ⅲ期临床研究。住友制药宣布在中国成立贸易公司：住友制药投资（中国）有限公司宣布于4月22日成立全资子公司住友制药贸易（苏州）有限公司。住友制药贸易（苏州）有限公司将具备成品药的进口及销售职能，同时提供仓储、保管、物流服务。BI在MASH领域达成超10亿美元合作：4月22日，勃林格殷格翰宣布与Ochre Bio达成合作，共同研发治疗慢性肝病的再生性疗法，包括晚期代谢功能障碍相关的脂肪性肝炎 (MASH) 肝硬化。Ocher 将获得高达3500万美元的预付款，以及近期基于研究的里程碑付款。它还有资格获得与临床、监管和商业成功相关的里程碑以及分级特许权使用费，从而使该交易的总价值可能超过10亿美元。此举被视为勃林格殷格翰在慢性肝病领域的进一步布局。生物科技复宏汉霖曲妥珠单抗获FDA批准上市：4月26日，美国FDA批准复宏汉霖曲妥珠单抗生物类似药（美国商品名：Hercessi，中国商品名：汉曲优）上市，用于辅助治疗HER2过表达的早期乳腺癌、HER2过表达的转移性乳腺癌，以及HER2过表达的转移性胃腺癌或胃食管交界处腺癌。中美瑞康小激活RNA药物获美国FDA批准临床试验：4月26日，中美瑞康（Ractigen Therapeutics）宣布其自主研发的用于治疗非肌层浸润性膀胱癌的小激活RNA（saRNA）药物RAG-01已获得美国FDA批准新药临床试验（IND）许可。该药物通过激活肿瘤抑制基因p21的表达来抑制肿瘤细胞增殖，临床前药效研究表明具有显著疗效和安全性。再生元与Mammoth达成协议，扩大基因编辑业务：近日，再生元（Regeneron）和Mammoth Biosciences宣布达成一项近期款项达1亿美元的合作协议，两家公司将共同研究、开发和商业化用于多种组织和细胞类型的体内CRISPR基因编辑疗法。根据协议条款，Mammoth将收到包括预付款在内的1亿美元资金，并有资格针对每个靶点获得高达3.7亿美元的开发、监管和商业里程碑款项。和元生物于上海投资成立生物技术公司：4月25日，和元生物全资子公司和元和美（上海）生物技术有限公司成立。据了解，和元和美（上海）生物技术有限公司是一家以从事研究和试验发展为主的企业，法定代表人为潘俊屹，注册资本10万元，经营范围包含医学研究和试验发展、细胞技术研发和应用、生物化工产品技术研发、第三类医疗器械经营等。和誉医药FGFR4抑制剂获FDA孤儿药资格：4月25日，和誉医药宣布，其自主研发的高选择性小分子FGFR4抑制剂依帕戈替尼（irpagratinib/ABSK011）获得美国FDA授予的孤儿药资格，用于治疗肝细胞癌（HCC ）。常山药业GLP-1上市申请获受理：4月24日，常山药业宣布其控股子公司常山凯捷健生物开发的GLP-1受体激动剂艾本那肽注射液首个新药上市申请（NDA）已获中国国家药品监督管理局（NMPA）受理，申报的适应症为治疗2型糖尿病。通化东宝GLP-1/GIP双靶点受体激动剂减重适应症申报临床获批：4月24日晚间，通化东宝药业股份有限公司公告，全资子公司东宝紫星（杭州）生物医药有限公司于近日取得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）签发的关于注射用THDBH120减重适应症药物临床试验批准通知书。经审查，注射用THDBH120符合药品注册的有关要求，同意本品在超重或肥胖患者中开展临床试验。再鼎医药首席商务官将离任：据悉，再鼎医药现任首席商务官、大中华区总裁梁怡将于4月30日离任，去向暂未披露。先声再明前首席运营官、先声药业前高级副总裁朱彤正式加入再鼎，担任其大中华区首席商务官。康希诺冻干b型流感嗜血杆菌结合疫苗获药物临床试验：4月22日，康希诺公告，公司于近日收到国家药品监督管理局核准签发的关于冻干b型流感嗜血杆菌结合疫苗的《药物临床试验批准通知书》。经审査，Hib 疫苗符合药品注册的有关要求，同意开展预防由b 型流感嗜血杆菌引起的侵袭性感染（包括脑膜炎、肺炎、败血症、蜂窝织炎、关节炎、会厌炎等）的临床试验。资本市场10亿美元，今年医药领域最大融资额诞生：近日，一家名为Xaira Therapeutics的新型生物科技公司宣布正式启动，获超10亿美元融资支持。据悉，多位知名风险投资家和科学家正在合作，组建一个新型biotech公司，通过全方位应用新兴的AI技术，重新定义药物发现和开发的方式。据不完全统计，这是2024年开年以来全球医药领域的最大融资，并位居2024年医疗健康领域融资额第三。一家上市原料药企业改名：4月22日晚间，证券代码为“002102”的冠福股份发布公告称，由于公司业务内涵已经发生变更，因此更名为“能特科技”，证券代码不变。并表示深圳证券交易所对公司本次变更名称及证券简称事项无异议。新的证券简称自2024年4月23日起使用。据悉，公司原名“冠福控股股份有限公司”的“冠福”二字是公司原家用陶瓷业务的品牌名称，该家用陶瓷业务已于2016年完成整体剥离。公司目前的核心业务之一为医药中间体、维生素E板块，由全资子公司能特科技有限公司运营。变更后的公司名称能更准确反映公司的业务经营构成和未来战略布局发展，进一步提升企业品牌形象和价值。杭州百懿药业完成数千万天使轮融资：杭州百懿生物药业有限公司近日宣布成功完成数千万元人民币天使轮融资。本轮融资由传化资本和泰珑投资共同领投，勤智资本跟投；所募资金将主要用于加快公司两款创新型偏头痛药物研发及IND申请。普递瑞医药获得浦东科技创新投资基金、联想创投战略投资：近日，创新药物研发企业普递瑞（上海）医药有限公司宣布获得浦东科技创新投资基金、联想创投的战略投资。公开资料显示，普递瑞医药是一家针对毒性蛋白累积导致神经系统疾病开发创新型药物的公司，由神经生物学家、加拿大皇家科学院院士、深圳理工大学生命健康学院院长王玉田2023年创设于浦东张江。此次投资是普递瑞医药完成的首次战略投资轮次。据悉，浦东科技投资天使母基金此次投资普递瑞医药，旨在进一步增强浦东基因治疗领域创新策源和临床研究转化能力，加速促进院士科研成果在浦东转化，助推浦东基因治疗科技创新和产业高质量发展。信级医药完成3500万美元Pre-A轮融资：近日，上海信级医药研发集团(简称“信级医药”)成功获得了美国高盛资本（Goldman Sachs）的3500万美元Pre-A轮融资。这次融资将为上海信级医药研发集团的发展提供强大的资金支持和战略合作伙伴。此次合作也表明了高盛资本对于上海信级医药研发集团在医药领域前景与潜力的认可。此前，上海生物研究院也对信级医药进行1500万美元天使轮注资。精彩推荐CM10 | 集采 | 国谈 | 医保动态 | 药审 | 人才 | 薪资 | 榜单 | CAR-T | PD-1 | mRNA | 单抗 | 商业化 | 国际化 ｜ 猎药人系列专题启思会 | 声音·责任 | 创百汇 | E药经理人理事会 | 微解药直播 | 大国新药 | 营销硬观点 | 投资人去哪儿 | 分析师看赛道 | 药事每周谈 | 医药界·E药经理人 | 中国医药手册创新100强榜单 | 恒瑞 | 中国生物制药 | 百济 | 石药 | 信达 | 君实 | 复宏汉霖 ｜翰森 | 康方生物 | 上海医药 | 和黄医药 | 东阳光药 |  荣昌 | 亚盛医药 | 齐鲁制药 | 康宁杰瑞 | 贝达药业 | 微芯生物 | 复星医药 ｜再鼎医药｜亚虹医药跨国药企50强榜单 | 辉瑞 | 艾伯维 | 诺华 | 强生 | 罗氏 | BMS | 默克 | 赛诺菲 | AZ | GSK | 武田 | 吉利德科学 | 礼来 | 安进 | 诺和诺德 | 拜耳 | 莫德纳 | BI | 晖致 | 再生元

近日，杭州百懿生物药业有限公司宣布成功完成数千万元人民币天使轮融资。本轮融资由传化资本和泰珑投资共同领投，勤智资本跟投；所募资金将主要用于加快公司两款创新型偏头痛药物研发及IND申请。百懿药业成立于2021年，专注于神经系统疾病创新药物的研发。公司创始团队有20余年领域经验，并构建了多个具有国际水平的技术平台。公司致力于为发作性偏头痛和慢性偏头痛等难以治疗的疾病提供更好的解决方案。关于传化资本与传化生科基金传化资本深耕产业，高度注重产业链布局、科创生态圈构建，秉承“价值投资”“研究驱动”与“生态赋能”的投资理念，以“服务被投企业、成就合作伙伴，以资本引擎打通科创和产业价值链”为目标，充分发挥传化集团深厚的产业基础和传化科技城科创生态动能，打造浙江杭州发展新质生产力的标杆。旗下在管基金实现了创新孵化、VC创投、PE基金、M&A、母基金全覆盖，构成了覆盖项目全生命周期资本生态，在管规模超百亿元。本次参与投资的传化生科基金是专注于生命科学领域的VC创投基金，由传化科技城公司发起设立，首期规模5亿元，聚焦合成生物学、先进疗法及临床价值新药、创新医械及高值耗材4个细分赛道，以早期项目投资为主。秉承EVC生态投资理念，联动外部市场化基金、产业CVC及政府投资平台，助力传化科技城打造人才汇聚、技术汇聚、资本汇聚的国际生物技术科创产业新高地。该基金目前已投凌意生物、硅羿科技、容锐科技、德睿智药、神拓生物、一木禾生物等10余家生物科技高潜项目。关于泰珑投资泰珑投资成立于2021年，是一家专注于生物医药、医疗器械及大健康领域的专业股权投资管理机构，旗下管理的泰鲲基金规模为200亿元人民币。泰珑投资拥有一支专业、资深的投资团队，以生物医药、创新医疗器械、CXO核心服务及创新领域、优秀生物医药产业基金为重点投资方向，致力于打造忠于科学、跨周期的生物医药产业价值投资平台。关于勤智资本深圳前海勤智国际资本管理有限公司（P1030072），成立于2015年10月，汇集了来自深创投等知名创投机构高管和Roche、GSK、BMS、Abbvie、AstraZeneca、复星健康、华大生命等资深产业界人士，以及国内外著名院校的科研专家。以“投资回归实业、资本服务产业”为理念，勤智资本布局产业生态，重视原创投资和价值投资，通过对接国家高性能医疗器械创新中心、中国科学院深圳先进技术研究院合成生物所、深圳霁因生物医药转化研究院等产业和技术平台资源，专注在创新药、合成生物以及高端医疗器械等前沿技术领域的投资，与产业团队“共同创业”，以资本力量助力科研成果产业化。投资案例有：康方生物（09926.HK）、星环科技（688031.SH）、亚虹医药（688176.SH）、荃信生物（02509.HK）、亦诺微医药、菲鹏生物、北芯生命等。动脉网第八届未来医疗100强大会现已升级为，将于2024年5月7日-10日在北京·北人亦创国际会展中心盛大举行。本届展会为15000+人次、10000平规模，围绕新产品、新技术、新服务、新生态、新合作构建体系，同步搭配动脉网APP上线的VBEF频道，为医疗健康产业的创新力展示搭建最佳舞台。这里是，公认的医疗产业创新洞察的生成地，年度趋势分享与学习交流的口碑盛会；优秀的医疗创新企业和创新产品都在这，是企业展示创新和面谈合作的最佳场景；这里有，最具前瞻力的思享盛会：500+大咖嘉宾莅临分享，3天主论坛、40余场主题论坛，只做干货议题！最具创新力的生态链接：5大展区，200+首发首创新品、3000+企业、500+投资团，全球买手云集！最具影响力的榜单发布：上市公司创新力榜+未来医疗100强榜+创新力产品榜，700+上榜企业现场交流！目前已有超过600家企业和产品确认参加展会，展览面积预订超过90%，全球买手团已合作了印度尼西亚、新加坡、比利时、爱尔兰、西班牙、德国、澳大利亚、英国、加拿大等国家。余下的合作席位已不多，欢迎企业、品牌方、买手团或相关组织洽谈参会。在大会期间，下载动脉网APP并通过VBEF频道，可以实时获取精彩演讲、线上链接会展资源，并一键触达VBEF权威排行榜上的企业。在这个充满不确定性的时代，寻求高价值资源和高效率链接，将是您的首选。即刻报名，限时福利！声明：动脉网所刊载内容之知识产权为动脉网及相关权利人专属所有或持有。未经许可，禁止进行转载、摘编、复制及建立镜像等任何使用。动脉网，未来医疗服务平台

当选择了从事创新药开发工作，也就选择了不确定性的未来，这条路很难有迹可循，但却背负着三座大山：高风险、高投入、长周期。在行业痛点愈发显现，寻求突破愈发困难的环境下，我们亟需升级自己的“武器库”。2022年9月8日，第四届中国国际生物&化学制药大会（CMC-China 2022）上，数百位行业同道共聚新药研发前沿技术和研发思路峰会，数十位资深专家以及一线大咖从新技术、新思路、政策法规、项目案例等角度分享他们的“武器库”、探讨合作机遇、寻求抵御未知风险的新策略。本次会议聚焦“从临床角度解决未满足的临床用药需求”、“如何开发一款创新药”两大主题，围绕前沿技术转化、抗体偶联药物、CAR-T疗法、多肽药物、难成药靶点、集采、仿制药、大数据的应用、新型技术平台等热点话题，与众多行业同仁共同探讨新药研发的新思路、新趋势。长按识别左侧二维码CMC现场全程照片直播CMC-China金鸡报晓，现场直击2022·苏州*本文内容未经嘉宾确认，以现场嘉宾分享为准如何开发一款创新药靶向多肽受体放射性核素PET/CT肿瘤精准诊疗创新药物开发高剑 杭州禾泰健宇 董事长兼总经理自诺华公司Pluvicto（Lu-177 PSMA）取得突破性的治疗效果，Locametz（GA-68-PSMA）用于PET/CT检测晚期肿瘤，放射性药物已成为国际公认的诊断和治疗一种重要的手段。目前在国内外放射性药物领域，已有药物处于临床后期阶段。放射性药物的资本市场热度提升。PET/CT广泛应用于恶性肿瘤的诊断与精准治疗。靶向多肽核药能与PET/CT药械联用达到肿瘤精准诊断与精准放疗同步的巨大优势，数千亿级的市场没有国产自主创新核药，急需填补空白。核以解忧，大有可为，这一领域发展空间巨大。多肽类创新药物药学开发策略（线上）李新宇 深圳健元 副总经理多肽药物介于大分子和小分子之间，因其高生物活性、毒副作用小等特点，成为国际医药研发的热点，得到了长足发展。国内医药企业顺势而发，争相投入到多肽药物的研发中。但多肽药物的药代/药效以及理化性质的复杂性无疑给多肽药物的研发带来挑战，目前尚无一种分析方法可以完全满足多肽药物药代研究的所有要求。多肽药物的药代/药效以及生物分析需要多学科领域人才团队及多个技术检测平台相互补充配合完成。随着行业对多肽药物药代/药效以及生物分析特点认知逐渐深入和完善，必将会促进多肽药物的研发，为临床合理用药提供重要的科学依据。小分子肿瘤治疗前沿-克服靶向治疗耐药的关键（线上）周文来 丹擎医药 董事长&CEO靶向治疗作为精准医疗的代表在近几年取得了不少的突破，但靶向治疗的耐药性为疾病治疗带来一大障碍，使得开发具有更好疗效并提前应对耐药性出现的药物研发策略得以开展。靶向治疗耐药分为原发性耐药和获得性耐药，根据不同耐药机制，可以采取平行通路单药或者联合用药、PROTAC降解靶向蛋白等策略。聚焦于变构结合抑制剂和iADC技术平台——基于信号传导通路的难成药靶点新药研发（线上）王印祥 加科思 董事长肿瘤药物研发经过了过去10年的探索，当前全球制药公司处于失焦状态。在靶向抗癌药物领域，容易成药的靶点被基本挖掘完了，剩下的多是难成药靶点。加科思主要聚焦于过去已经验证通路中的新靶点，基于诱导变构剂药物发现平台，专攻KRAS、P53、Myc等在科学史上难成药的靶点。PEG在小分子药物方向的创新应用：聚乙二醇伊立替康案例李雪飞 键凯科技 临床医学和药理总监聚乙二醇（PEG）是迄今为止已知聚合物中被蛋白和细胞吸收水平最低的聚合物，对人体无毒无害无刺激，具有良好的生物相容性，易于功能化，且功能化后自身的优良性能不变，成为药物修饰最常用的系统之一。不过带药浓度、结合方式选择、断裂方式、分子量是PEG修饰在药物研发中常遇到的问题，小分子药物存在水溶性差、半衰期短、靶向性差、毒性大等缺陷。而以聚乙二醇伊立替康为例，其采用单臂多爪偶联专利技术提高了带药浓度，降低了毒性。新型小分子抗肿瘤药物研发王奎锋 勤浩医药（苏州） CEO以临床需求为项目立足点，勤浩医药是一家专注于全球领先的小分子抗肿瘤新药开发的生物科技公司。勤浩医药着力打造独具特色的创新药物研发体系，建立了基于结构生物学的构效关系研究平台，基于靶点研究的早期药物筛选平台以及涵盖药效、代谢和安全性研究的临床前评价平台，形成了以靶向抗肿瘤品种为核心的产品管线。ExchaBody+AI应用开发差异化治疗蛋白黄明跃 杭州百懿生物药业有限公司 CEO纳米抗体在多方面优于ScFv，用于神经系统的靶点无可替代，可结合深部位点、离子通道、容易通过血脑屏障，同时也是基因治疗的理想药物。纳米抗体+双特异+AI的结合成为了新一代创新药开发手段。百懿生物的ExchaBoy技术平台可筛选多样性纳米抗体，增加构建差异化药物的机会，利用双表位结合提高抗体的结合能力和选择性，可让任何两个VHH在不用共价表达的情况下快速（1小时）形成非共价二连体，从而大大加快了筛选配对过程。糖尿病肾病动物模型及临床前药效学研究方案设计袁玮琪 格林泰科 代谢病研究平台负责人糖尿病肾病是糖尿病病人最重要的合并症之一，糖尿病病人中约有30%的人会发生糖尿病肾病，可导致肾功能衰竭和尿毒症，是最难治的一种肾病，即将成为我国尿毒症的第一大病因。其发病机制至今尚未阐明，因此，建立理想的实验动物模型是研究糖尿病肾病发病机制、疾病防治、新药开发的关键环节。格林泰科致力于动物疾病模型研究与开发，在糖尿病并发症的临床前研究上有丰富的经验。SMARTide多肽偶联递药技术平台董志超 智肽生物CEO 创始人万物皆可偶联，ADC药物因为其具有的组合治疗效应被创新药企所青睐。相比较目前热门的抗体偶联药物，多肽偶联药物分子量更小，更不易引起自身免疫反应；与抗体生产的复杂工艺过程相比，PDC更易合成与纯化，有效降低大规模生产的成本等优势，且生产更易标准化， 其已逐步开始成为下一代靶向药物开发浪潮中的杰出候选者。针对ADC在临床使用中的挑战，PDC相比ADC具有更准确靶向性，更好的治疗窗口及安全性。难成药靶点源头创新-全球首创STAT3小分子抑制剂的研发及临床转化研究周文波 宇耀生物 CEOSTAT3是细胞内重要的信号通路，STAT3信号持续活化与癌症的发生发展密切相关，靶向STAT3的小分子抑制剂的开发是抗肿瘤药物研发的热门之一，目前，虽然没有STAT3抑制剂获批上市，但一些分子已经成功进入临床试验阶段，促使更多科学家继续致力于探索更有效的STAT3抑制剂和降解剂，将会为STAT3驱动的癌症和其他疾病治疗提供更好的方案。环状RNA：从平台到应用；Circular RNA: platform and applications左炽健 科锐迈德 CSO环状RNA被称为是RNA的2.0时代。今年4月，科锐迈德在预印本平台 bioRxiv 发表论文，开发了基于环状mRNA的新型靶蛋白降解平台，利用环状mRNA编码bioPROTAC分子来降解靶蛋白，并将其命名为RiboPROTAC。通过这一技术，模式蛋白GFP和细胞内源性蛋白PCNA被成功降解。环状mRNA编码的PCNA降解剂在体内也展现出显著的抗肿瘤效果。左炽健博士表示，这是第一个RiboPROTAC作为mRNA治疗药物的概念验证。RiboPROTAC将成为靶向不可成药靶点的一种新的强有力的技术。与小分子PROTAC相比，RiboPROTAC具有研发速度快、与靶蛋白结合特异性高、自主表达E3泛素连接酶可以不受宿主细胞E3泛素连接酶丰度及突变的影响。与基于蛋白的bioPROTAC相比，RiboPROTAC 具有可实现全身或局部递送、胞内存留时间更长、制备工艺更简单等优势。基于 RiboPROTAC平台，更多不可成药靶点将变得druggable。从临床角度解决未满足的临床用药需求  未被满足的患者治疗需求 - 前沿技术转化的价值和路径（线上）魏 东 博雅辑因 CEO从1990年-2019年，全球疾病负担排名出现了巨大的变化，传染病的威胁降低，而一些难治疾病的负担逐渐凸显，例如阿尔兹海默症、罕见遗传病等。基因疗法的进步，为这些存在未被满足的治疗需求的疾病带来了曙光。从2012年CRISPR技术亮相以来，基因编辑技术逐渐实现落地转化，基因编辑疗法从实验室到临床，有望在治疗遗传疾病、癌症等多种疾病中得到有效而广泛的运用。作为国内基因编辑和基因疗法开发的龙头企业，博雅辑因从2015年成立起，在基因编辑技术领军人物、北京大学生命科学学院魏文胜教授的带领下，不断开拓创新，探索基因编辑在生物医药领域的应用。抗体偶联药物开发领域的未满足临床用药需求滕  燕 同宜医药 CMO抗体偶联药物（ADC）兼具细胞毒药物和抗体靶向性的优势，虽然研发难度高于化学药和普通抗体药物。但广阔的市场前景依然吸引了大量药企和资本入局，全球近3年获批ADC快速增加。抗肿瘤ADC药物设计阶段的靶点广泛，但最终走到临床乃至上市的靶点很少，导致同一赛道内卷激烈（例如HER2）。在疾病、治疗窗口、毒性、成本价格、疗效、给药途径、获益时间等方面 ，偶联类药物存在未满足的临床用药需求，未来XDC更具潜力。同宜医药致力于双配体偶联药物的开发，基于自主研发的双靶点配体药物偶联BEST（Bi-Engaging ligand-mediated Selective Targeting）技术平台，打造了丰富的产品管线。驯鹿医疗BCMA-CART的药物开发（线上）胡  广 驯鹿生物 研发副总裁CAR-T细胞疗法正在成为血液肿瘤的基石疗法，有望根本性地改变血液肿瘤的治疗格局。但在血液肿瘤之外，CAR-T疗法的治疗领域还需要得到进一步开发。自体免疫性疾病是次于肿瘤领域的第二大药物市场，驯鹿生物是国际上最早把CAR-T细胞疗法应用于自免领域的企业之一，也是在中国递交了第一个CAR-T细胞疗法治疗自免疾病的IND，对于细胞治疗行业具有重要意义。自2017年来，CAR-T药物全球销量增长可观， CD19 CAR-T已治疗累计了约11900患者，全球总销量达到47.3亿美元。而驯鹿医疗在靶点选择上具有差异化优势，驯鹿医疗的首个CAR-T产品伊基仑赛注射液靶点为BCMA。是国内第一个提交NDA的自主研发的BCMA CAR-T疗法。大数据助力创新药立项及开发龚元香 横琴濠麦科技 董事长创新药物研发从实验室到推向市场需要大量的时间和财力投入，尤其是在药物开发过程中，需要系统研究候选药物的关键生物活性，例如功效，药代动力学和不良反应等。如果能在药物研发早期获得足够的数据，创建更为有效的开发流程，针对最有希望的产品优先分配资源，不仅能够提高研发效率，更能降低失败风险。圆桌讨论：未满足临床用药需求如何判断，如何解决主持人：查雨其  勤浩医药 商务拓展与战略总监嘉  宾：刘东舟  中美华东创新药研发中心，总经理戴  晗  维亚生物 首席创新官&维亚生物创新中心负责人滕  燕  同宜医药 CMO Fast follow和First in Class并没有绝对的好坏。Fast follow也是很有价值的，但是不要像PD-1赛道那样卷。Fast follow甚至me too都是有机会的，但是要快，要有特色，要做得扎实。解决未满足临床用药需求也要考虑地域问题，在欧美不受重视的疾病，在国内可能有很大的患者群体。企业在立项的时候，也要考虑到地域市场。既要聚焦自我做到最好，也要了解外部环境的动态。把临床的医生带进早期开发中来，更好地了解一线的需求。同质化的靶点也可以做出不同的东西，在立项的时候不是一定要规避同质化的靶点。在挑选靶点之后，如何做出更合适的分子结构，新的分子能否解决过去不能解决的问题，这也是我们要考虑的。在生物医药的生态圈里，找到自己合适的生态位，以及合适的合作伙伴，在内外的共同助力下，合作共赢。双碳之下，制药领域多场景实验室安全与节能建设的新思路张  辉 倚世科技 首席科学官如今，越来越多的人开始意识到实验室的能耗问题。据统计实验建筑单位能耗是普通建筑的5-10倍左右。初步估算每年能耗超过1亿tce, 碳排放量超过2.5亿tCO2。随着‘碳达峰“与”碳中和“工作的开展，对实验室建设也提出了新的要求。建立绿色、低碳、高质量的实验室是未来实验室的发展趋势。药物研发中的关键晶型问题陈  岑 苏州晶云 高级总监/市场商务负责人多晶型现象在固体化学药品研发过程中比较常见，不同的表观溶解度可使制剂有不同的溶出度，并可能导致生物利用度的不同；不同的光学和机械性质、密度等可能影响制剂的制备工艺；不同的化学反应性可导致药品稳定性的差异。在药品研发中，应全面考虑药品的多晶型问题。另外，晶型在专利层面的布局也有重要意义，原研公司在结构专利过期后，仍可能通过晶型的专利获得更长的保护期。创新2.0下的创新转型和差异化布局谭明娜 先声药业 总监未来5年，中国的医药市场可能以超过5%/年的速度持续增长。同时，中国上市新药数量逐步攀升，质量也显著提高。随之而来，医院销售国产创新药占比不断提升。中国医药行业在面对巨大机遇的同时，也在面对巨大挑战。一方面，伴随国家集采和医保谈判常态化，药品大幅降价是趋势。另一方面，国产创新高度同质化，靶点扎堆，未来可能面临比PD-1/PD-L1更残酷的竞争。创新2.0特点，是差异、高效、合作以及国际化。Me too时代时间窗变窄，热门靶点要追求first in China，避免同质化竞争的“内卷“，打造差异化。双抗ADC开发策略及实例黄  蕤 多玛医药 COO用源头创新打破内卷，专注于从1到10，打造竞争少的产品。多玛医药提供全方位赋能的孵化支持。所孵化公司在初期可借助百奥赛图强大的新药发现平台，针对某类疾病的一系列靶点定制具有潜力的新药管线，快速构建成熟丰富的pipeline，节省早期研发投入。小分子仿制药如何申请专利朱  瑞 精金石 专利咨询师小分子药物可以从化合物、晶型、制备方法、适应症、剂型、组合物等不同主题申请专利。如何体现主题的创造性呢？三步判断法—— (1)确定最接近的现有技术；(2)确定发明的区别特征和发明实际解决的技术问题；(3)判断要求保护的发明对本领域的技术人员来说是否显而易见。CMC-China金秋九月，别样精彩2022·苏州CMC-China万众一心，通力合作2022·苏州CMC-China来日方长，再续沈阳2022·苏州本次峰会由药融圈主办，并由中山翠亨建汇产业园开发有限公司和深圳市华溶分析仪器有限公司协办，旨在为新药研发领域搭建一个交流产业趋势、聚焦行业未来的交流平台。组委会衷心感谢各位行业同仁的大力支持与关注，期待下次与您再会。齐聚监管、协会、高校、企业专家，融合全国医药高校顶级专家共话药品产学研合作，汇聚100+重磅嘉宾奉献药品创新制剂技术核心观点和透彻分析，覆盖不同制剂剂型和给药途经，一场高端的制剂盛宴和产学研商务合作盛宴——2022中国创新制剂CMC（CRO&MAH&CDMO）产业大会，沈阳与您不见不散。