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首次获批日期2023-06-28 |
Expanded Access to Donislecel for Treatment Use
A Phase 3 clinical trial has been completed and demonstrated the safety and efficacy of allogeneic islet transplantation in improving glycemic control in Type 1 diabetic patients using the UIC protocol.The objective in offering expanded access to donislecel (allogeneic islets of Langerhans for transplant; IND BB-11807) for the treatment of brittle T1D is to bridge the gap between completed clinical trials and marketing (i.e. approval by the FDA of a biological license application). Expanded access will allow clinical trial subjects, as well as patients outside a clinical trial, to receive treatment. New patients participating in the expanded access protocol are required to meet exclusion and inclusion criteria.
Islet Transplantation in Type 1 Diabetic Patients Using the UIC Protocol, Phase 3
In an earlier Phase 1/2 clinical trial using the Edmonton Protocol of steroid free immunosuppression, investigators at University of Illinois at Chicago (UIC) demonstrated the safety of islet preparation, iset transplantation, and medical treatment at UIC. Therefore, the primary purpose of the present Phase 3 clinical trial is to demonstrate the safety and efficacy of allogeneic islet transplantation in improving glycemic control in Type 1 diabetic patients using the UIC protocol that was developed and proven effective during the Phase 1/2 clinical trial.
100 项与 Celltrans, Inc. 相关的临床结果
0 项与 Celltrans, Inc. 相关的专利(医药)
声明:因水平有限,错误不可避免,或有些信息非最及时,欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍,非治疗方案推荐(若涉及);本文不构成任何投资建议。细胞和基因疗法(CGT)被视作继小分子和抗体药物后,生命科学领域下一个黄金赛道。相比于小分子和抗体药物,CGT的主要优势在于单次治疗的长期化效果、对难治性适应症的覆盖以及潜在的更广泛的可成药靶点。据不完全统计,在过去的2023年里,全球范围内,2023年共有14款CGT领域重磅产品获批上市,其中7款CGT产品迎来首次监管获批,创下新高;此外,共发生了13起CGT领域的并购事件和11起CGT领域的授权事件。在本文中,小编将详细介绍2023年细胞与基因疗法的大事记,以供参考。PART012023年CGT领域并购事件01Ensome&Twelve bio1月5日,Ensoma宣布完成8500万美元的B轮融资。收益将使Ensoma能够推进其Engenious™体内工程细胞治疗平台发展,并加速其用于免疫肿瘤学和其他治疗应用的基因组药物管线。该公司还宣布已达成收购Twelve Bio的最终协议,该公司是一家基因编辑公司,开创了下一代CRISPR-Cas技术。Twelve Bio是一家基因编辑公司,该公司凭借自己的结构生物学基础,将CRISPR-Cas12a体系升级为具有独特性质的全新序列,适用于一系列DNA编辑策略。随着Ensoma对Twelve Bio的收购,Twelve Bio的基因编辑技术将加入Ensoma现有的平台中,这将使Ensoma有能力推动基因组工程领域的发展,开发具有基因书写(gene-writing)能力的下一代基因组编辑器,并创造出针对罕见病和流行性疾病的新一类智能免疫细胞药物。02Ginkgo Bioworks&StrideBio4月5日,Ginkgo Bioworks(纽约证券交易所:DNA)宣布,收购StrideBio的AAV衣壳和载体平台资产,并计划在向Ginkgo转让某些额外的内部许可协议后进行二次交易。Ginkgo将把这些功能和知识产权整合到其端到端AAV基因治疗开发平台中,使Ginkgo的客户能够利用新工具有效地靶向许多不同的组织类型,并有可能提高其未来基因疗法的安全性。根据协议,Ginkgo获得了StrideBio现有的衣壳库,其中包括在大型动物模型中广泛测试的先进候选物,这些候选物可以获得许可和更广泛的合作。此外,Ginkgo还获得了一种StrideBio针对罕见遗传性心脏病致心律失常性右室心肌病(ARVC)的临床前资产的知识产权和数据,Ginkgo计划将其出售或授权给商业合作伙伴。此次收购的重点是StrideBio授权平台知识产权。作为交易的一部分,StrideBio的一名员工将加入Ginkgo的哺乳动物工程团队。03礼来&Sigilon6月29日,礼来与Sigilon Therapeutics共同宣布了一项最终协议,礼来将收购Sigilon,后者是一家旨在为各种急性和慢性疾病患者开发功能性疗法的生物制药公司。根据此次最终协议的条款,礼来公司将以每股14.92美元的现金收购Sigilon公司所有流通股,预付总额约为3460万美元。此外,协议还附加一项不可交易的或有价值权(CVR),该权利的持有人有权额外获得每股111.64美元的现金,因此收购总价值达约3.096亿美元。Sigilon的候选产品是基于非病毒工程细胞的疗法,旨在产生广泛的功能或治疗分子,这些功能或治疗分子在糖尿病等患者体内可能是缺失或不足的。工程细胞被Sigilon的Afibromer™生物材料基质所包裹,以保护细胞免受免疫排斥。04Sartorius Stedim&PolyplusSartorius Stedim通过其在法国上市的子集团Sartorius Stedim Biotech签署了一项协议,拟以大约24亿欧元(26亿美元,按最新汇率1 欧元 ≈ 1.0841 美元计算)的价格从ARCHIMED和华平投资关联公司WP GG Holdings IV BV等私募投资者手中收购Polyplus,Polyplus现有所有职位都将保留。7月18日,Sartorius在发布会上提到,预计Polyplus今年的销售收入将达到“数百万欧元以上”。这笔交易预计在2023年第三季度完成。Polyplus是一家为先进生物制品、细胞和基因治疗生产提供上游解决方案的领先供应商,涵盖从研发到商业化的各个阶段。Polyplus 拥有 270 名员工,生产用于细胞和基因治疗的病毒载体的材料和组件,包括 DNA/RNA 试剂以及质粒 DNA。Polyplus 在法国、比利时、中国和美国设有办事处。05Kyowa Kirin&Orchard 2023年10月5日,日本协和麒麟(Kyowa Kirin)宣布以3.874亿美元现金收购美国Orchard Therapeutics,其收购价格为每股16美元几乎是Orchard 周三收盘价8.14美元的两倍。如果某些条件得到满足,该公司还将提供每股1美元的额外或有价值权,使潜在的总价值达到4.776 亿美元。Orchard 最新市值为3.64亿美元。Kyowa Kirin现在将接管Orchard 唯一产品Libmeldy(atidarsagene autotemcel 或 OTL-200)的营销,该产品用于治疗一种罕见且致命的代谢性疾病早发性异染性脑白质营养不良,该公司的基因疗法将有一个新的归宿。本次收购将丰富Kyowa Kirin的产品组合,利用临床差异化平台开发众多前景广阔的候选药物,并为Libmeldy®(atidarsageneautotemcel)的持续和未来上市提供资源。06Kriya&Tramontane 11月6日,专注于开发基因疗法的Kriya Therapeutics宣布,已收购基因治疗生物技术公司Tramontane Therapeutics,并获得了非酒精性脂肪性肝炎(NASH)的一次性肌肉注射基因疗法,计划在2025年上半年把该候选基因疗法推向临床。通过此次交易,Kriya获得了Tramontane以神经退行性和代谢性疾病为重点的成纤维细胞生长因子21(FGF21)产品组合。尽管目前尚无获批的用于治疗NASH的疗法,但FGF21已被确定为针对NASH的经临床验证的生物靶点,Kriya已将FGF21列为首要项目。同时,此次收购也标志着Kriya首次涉足NASH领域。07Ajinomoto&Forge Biologics 11月13日,日本味之素(Ajinomoto)宣布将以6.2亿美元(约939.86亿日元,按最新汇率1 美元≈151.5900日元计算)收购美国基因药物制造商Forge Biologics,使其成为自己的全资子公司,扩大公司在AAV和质粒基因治疗药物制造方面的全球能力。 该交易预计今年四季度完成,尚待监管部门批准。收购完成后,Forge占地20万平方英尺的专用于AAV病毒载体制造的cGMP设施将和Forge位于美国哥伦布市的的300名员工都将被味之素收入麾下。研发管线08MSD&Caraway 11月21日,默沙东(MSD)宣布将斥资高达6.1亿美元收购神经退行性疾病公司Caraway Therapeutics,拓展其神经退行性疾病新药研发管线。Caraway位于马萨诸塞州剑桥,是一家处于临床前阶段的生物制药公司,专注于开发治疗神经退行性疾病和罕见病创新疗法。该公司正在开发一系列“促进细胞清除途径以恢复平衡”的临床前小分子疗法,重点清除细胞中的有毒物质。目前,Caraway已经建立了丰富的神经退行性疾病和罕见病产品管线。Caraway研发管线09Syncona&Freeline 11月22日,英国基因疗法开发商Freeline Therapeutics宣布已与英国投资公司Syncona达成最终协议,Syncona将以每股6.5美元价格收购Freeline剩余股份,交易总价格约 2830万美元,比 Syncona于10月18日宣布初步拟购提案前的收盘价(4.30美元/股)溢价 51%。Syncona于2015年与伦敦大学学院共同创办了Freeline公司,拥有该公司57.9%的股份。此次,Syncona将收购Freeline剩余所有股份。根据协议,Syncona 承诺在交易完成后向 Freeline 提供高达1500万美元的可转债融资。Freeline公司计划利用这笔钱推进其戈谢病基因疗法FLT201的研究,并开展与帕金森病相关的研究。研发管线PART022023年CGT领域授权事件01森朗生物&VaxcellBio 2023年4月12日,河北森朗生物科技有限公司与韩国VaxcellBio签署产品授权合作协议,将森朗生物自主研发的纳米抗体BCMA-CART产品授权给VaxcellBio,由VaxcellBio主导在韩国进行产品的注册申报、临床试验和上市销售;同时双方将依托各自优势共同合作开发针对多发性骨髓瘤的BCMA CAR-MIL产品,联手推动韩国多发性骨髓瘤细胞产品早日上市。02舜喜控股&Cartherics 2023年4月27日,舜喜控股集团在澳大利亚墨尔本与Cartherics公司签约并联合宣布,舜喜控股集团获得在大中华区开发、制造和商业化Cartherics的CAR-T细胞产品CTH-004的授权,用于包含卵巢癌在内的多种实体瘤的治疗。该协议的签订为舜喜控股集团提供了在大中华区(包括中国大陆、中国香港、中国澳门、中国台湾地区)开发、制造和商业化CTH-004的授权许可,以及进一步谈判Cartherics细胞产品的优先选择权。舜喜控股集团和Cartherics将共享CTH-004项目的临床前和临床数据。通过此次合作, Cartherics CTH-004项目的科学领头人,CAR及基因编辑技术专家舒润哲博士将加盟舜喜控股集团,领导CTH-004项目在中国区和其他舜喜细胞治疗项目的研发和转化。通过将国外细胞治疗的先进技术,与舜喜控股集团现有科研和产业基础进行结合,这将会极大推动舜喜控股集团细胞治疗及再生医学产业的快速发展。03Royalty&Ferring 8月24日,Royalty Pharma plc(RPRX)宣布:将向Ferring支付3亿美元预付款和潜在的2亿美元里程碑付款,以换取Ferring膀胱内基因疗法Adstiladrin® (nadofaragene firadenovec-vncg) 在美国的销售特许权使用费。总计5亿美元,折合人民币36亿元(按最新汇率1美元 ≈ 7.2839 人民币计算)。Adstiladrin是一款基于腺病毒载体的新型基因疗法,也是首款膀胱癌基因疗法。根据协议条款,Royalty Pharma将从Adstiladrin在美国的净销售额中获得5.1%的特许权使用费,在支付与生产制造相关的里程碑后,这一比例将增至8.0%。特许权使用费预计2030年中期结束。04传奇生物&诺华制药 2023年11月13日,传奇生物宣布其全资子公司传奇生物爱尔兰有限公司(Legend Biotech Ireland Limited)与诺华制药公司(Novartis Pharma AG)就传奇生物的特定靶向 DLL3的嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法签订了独家全球许可协议,包括其自体 CAR-T 细胞疗法候选药物 LB2102 (NCT05680922)。该许可协议授予诺华开发、制造和商业化这些细胞疗法的全球独家权利,诺华可以将其T-Charge™平台应用于其生产。 根据许可协议的条款,传奇生物将获得1亿美元的预付款,并有资格获得高达10.1亿美元的临床、监管和商业里程碑付款以及分级特许权使用费。交易的完成取决于双方收到任何必要的同意或批准,包括根据《1976 年哈特-斯科特-罗迪诺反垄断改进法案》规定的等待期到期或终止。05西比曼生物&杨森制药 2023年12月15日,西比曼生物发布消息称,对与强生旗下杨森制药签署的全球合作和许可协议进行了修订,根据修订后的协议,对于靶向CD20的嵌合抗原受体T(CAR-T)细胞C-CAR039和C-CAR066产品,杨森制药将拥有在中国对其进行商业化的权利。杨森制药将在行权时向西比曼生物科技支付优先选择权行权费,而在实现商业化和销售里程碑后,西比曼生物科技将获得里程碑付款。就在一周前,西比曼生物与阿斯利康签署联合开发协议,根据协议条款,西比曼和阿斯利康将在中国共同开发和商业化C-CAR031,西比曼将获得一笔首付款。西比曼还将有资格获得阿斯利康在中国以外地区独立开发、生产和商业化AZD5851时的里程碑付款和全球开发的特许权使用费。PART032023年CGT领域重磅产品获批上市01Gamida Cell:Omisirge2023年4月17日,Gamida Cell 的Omisirge (omidubicel-onlv) 获 FDA批准上市,适用于12 岁及以上计划进行脐带血移植的血癌患者。Omisirge 获得了 FDA的突破性疗法认定、优先审查和孤儿药认定,是第一个基于全球随机三期临床研究批准的同种异体干细胞移植疗法,同种异体移植即使用来自捐赠者的细胞进行移植。Gamida Cell 表示,Omisirge 从制造开始 30 天内可交货,公司正积极寻求战略合作伙伴,以支持 Omisirge 的推出和商业化,预计在 2027 年之前,Omisirge每年将治疗 2000~2500 名患者。02Biogen/Ionis :Qalsody2023年4月26日,美国FDA宣布,加速批准反义寡核苷酸(ASO)疗法Qalsody(tofersen)上市,用于治疗具有超氧化物歧化酶1突变的肌萎缩侧索硬化(SOD1-ALS)。这是FDA批准治疗遗传性ALS的首款疗法。这也是首款基于生物标志物加速批准的ALS疗法。ALS是一种进行性神经退行性疾病,影响大脑和脊髓中的神经细胞,也被称为“渐冻症”。ALS患者在确诊后平均寿命小于5年。Qalsody作为一款反义寡核苷酸药物,可与编码SOD1的mRNA结合,造成其被核糖核酸酶RNase-H降解,从而减少突变SOD1蛋白的生成。03Krystal Biotech:Vyjuvek2023年5月19日,Krystal Biotech宣布美国FDA已批准Vyjuvek(beremagene geperpavec-svdt)上市,用于治疗6个月或以上的营养不良性大疱性表皮松解症患者。这是首个可重复给药的基因疗法,也是FDA批准的首个也是唯一一个用于治疗DEB的药物。Vyjuvek预计将于2023年第三季度在美国上市。Vyjuvek是一款以基因改造后的单纯疱疹病毒为载体的基因疗法,该药物被制成凝胶剂型,给药方式为创口局部涂抹,给药频率约为每周一次。该病毒载体搭载 COL7A1 基因的正常拷贝,可将该基因递送至患者伤口部位的靶细胞内。而COL7A1基因可在靶细胞内过表达COL7 蛋白,COL7 蛋白分子可自行排列成细长的束,将表皮和真皮结合在一起,这对于维持皮肤的完整性至关重要。04Sarepta/罗氏:Elevidys2023年6月22日,FDA通过加速批准程序批准了Elevidys,这是首个治疗DMD的有效方法。Elevidys(delandistrogene moxeparvovec,SRP-9001)药物是一款基于AAV载体的基因疗法,其搭载的DNA包含一个截短型抗肌萎缩蛋白基因,该基因受MHCK7 启动子/增强子的控制,能够优先在心肌和骨骼肌中的表达。病毒血清型为恒河猴 74 型 (rAAVrh74) ,是非人类灵长类动物来源的,预期可以降低患者对载体具有预存抗体的可能性(大约 13.9‑15% 的目标人群中存在针对 AAVrh74 的抗体)。此外,该药品在外显子8和/或外显子9上存在缺失突变的DMD儿童中禁用。05CellTrans :Lantidra2023年6月28日,美国FDA宣布,批准CellTrans公司开发的同种异体胰岛细胞疗法Lantidra上市,用于治疗1型糖尿病。Lantidra的主要作用机制被认为是通过输注的同种异体胰岛β细胞分泌胰岛素。这是FDA批准的首款从逝去供体获得的胰腺细胞生成的同种异体胰岛细胞疗法,用于治疗即使接受强力糖尿病治疗和教育,仍然由于严重低血糖的反复发作,无法达到目标糖化血红蛋白水平的1型糖尿病成人患者。06BioMarin :Roctavian2023年6月29日,BioMarin Pharmaceutical宣布,FDA批准其基因疗法Roctavian上市,用以治疗严重血友病A患者。根据BioMarin新闻稿,这是首个获FDA批准治疗严重血友病A患者的基因疗法。Roctavian是使用AAV5病毒载体递送表达凝血因子VIII的转基因。它的优势在于患者可能只需要接受一次治疗,肝细胞就可以持续表达凝血因子VIII,从而不再需要长期接受预防性凝血因子注射。07驯鹿/信达 :伊基奥仑赛注射液2023年6月30日,国家药监局(NMPA)官网公示,驯鹿生物与信达生物联合开发的B细胞成熟抗原(BCMA)靶向CAR-T产品伊基奥仑赛注射液(商品名:福可苏)已获批上市,用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。这是国内第三款上市的CAR-T疗法,首款获批的靶向BCMA的CAR-T疗法。伊基奥仑赛注射液通过工程化的慢病毒基因载体修饰患者自体T细胞。早在2023年2月13日,美国FDA授予伊基奥仑赛再生医学先进疗法资格和快速通道资格,用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤。08Novartis:Inclisiran注射液8月22日,诺华宣布,旗下小干扰RNA(siRNA)疗法英克司兰钠注射液(乐可为Leqvio,Inclisiran)获国家药监局批准上市,作为饮食的辅助疗法,用于成人原发性高胆固醇血症(杂合子型家族性和非家族性)或混合型血脂异常患者的治疗。Inclisiran是一款first-in-class siRNA药物,每年只需两次皮下给药,是一款长效降脂siRNA疗法。按照汇率换算过来,目前每针价格为2.3万元人民币,也就是每年需要花费4.6万。2023年上半年,Inclisiran上半年销量增长了近3倍(+293%),达到1.42亿美元(10.36亿人民币)。从放量速度来看,据诺华评估,Inclisiran 与沙库巴曲+缬沙坦(Entresto)放量速度基本一致,而后者 2022 全年销售额已达 46.44 亿美元,有望成为诺华的下一个核心增长点,市场潜力无限。09合源生物:纳基奥仑赛注射液2023年11月8日,中国国家药监局(NMPA)官网显示,合源生物自主研发的CAR-T产品纳基奥仑赛注射液(曾用名:赫基仑赛)的上市申请已获得批准,用于治疗成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病(r/r B-ALL)。据悉,这是首款在中国获批上市的治疗白血病的CAR-T产品。纳基奥仑赛注射液是一款自体CD19 CAR-T细胞疗法,拥有全球独特的CD19 scFv(HI19a)结构和国际领先的生产制造工艺。去年12月,CDE受理了该款产品针对这一适应症的上市申请,并纳入优先审评。总结根据FDA预计,2020-2025年间每年将会有10-20个CGT 药物获批上市,至2025年全球范围将有50款以上CGT 药物产品上市。根据Vision Research Reports,到2030年,CGT临床试验市场规模预计将达到484亿美元。 目前这些正在进行的CGT临床试验中超过一半系针对肿瘤开发,其余适应症广泛分布在感染性疾病、血液系统疾病、内分泌系统和代谢性疾病、 神经系统疾病、免疫系统疾病等领域。2023年是CGT领域产品获批上市的爆发年,驯鹿生物/信达生物、合源生物的国产细胞药物相继获批上市;纽福斯生物、信念医药、达博生物等开发的基因疗法进入三期临床,可以预计,在2024年将迎来更多CGT药物NDA申报与上市喜讯。参考资料:各公司官网
2023年,美国FDA药品评价与研究中心(CDER)共批准了55款新药,NDA申请38个,包含28款小分子药物,6款多肽类药物与4款核酸类药物;BLA申请17个,包括8款单抗和4款双抗、3款酶替代疗法、1款融合蛋白和1款激素类药物。FDA生物制品评价和研究中心(CBER)共批准了16款新产品,包括5款基因疗法、2款细胞疗法、5款疫苗、1款微生物组疗法以及3款血液制品。共计71款药物中,尽管小分子药物仍然是主力军,但小核酸药物、细胞与基因疗法等新型疗法占比也逐年上升,本期就为大家分析这些新型疗法中比较重磅的几款药物。小核酸● Qalsody首款治疗渐冻症ALS的反义寡核苷酸疗法2023年4月25日,渤健/Ionis联合推出的ASO反义寡核苷酸疗法Qalsody(tofersen)获FDA加速批准上市,用于治疗超氧化物歧化酶1(SOD1)突变所致的肌萎缩侧索硬化(ALS)患者。Qalsody(tofersen)的获批是渐冻症新药研发领域中的重要里程碑,它是首个FDA加速审批、首个反义核苷酸药物(ASO)以及首个以生物标记物为替代终点评价疗效并获批的药物。Tofersen是一种用于治疗SOD1-ALS的ASO药物,可与编码SOD1的mRNA结合,使其被核糖核酸酶降解,从而减少SOD1蛋白的产生。这是FDA批准的第四种治疗ALS的药物,也是第一种被批准靶向ALS遗传病因的药物。此前获批的3种药物为利鲁唑(Riluzole)、依达拉奉(Edaravone)以及Relyvrio(苯丁酸钠和牛磺酸二醇)。表1: 目前FDA批准的四种治疗ALS的药物基因疗法● Elevidys全球首款杜氏肌萎缩症DMD基因疗法2023年6月22日,Sarepta Therapeutics公司宣布其与罗氏(Roche)联合开发的基因疗法ELEVIDYS获美国食品和药物管理局(FDA)加速批准上市,用于治疗4至5岁杜氏肌营养不良症(duchenne muscular dystrophy, DMD)儿童患者。DMD是一种罕见的X连锁退行性神经肌肉疾病,通常只影响男性。在全球范围内,每3500-5000例男婴中就有1例DMD患者。Elevidys是一款基于腺相关病毒(AAV)载体的基因疗法,通过将正常的基因输注到患者体内,帮助患者持续产生具有抗肌萎缩蛋白功能的重组蛋白,这不仅是目前首款及唯一一款DMD基因疗法,也是首个通过加速批准上市的体内基因疗法。ELEVIDYS的初步定价约为320万美元一针。目前已上市药物中治疗DMD最常见的是糖皮质激素类药物。除此之外,还有外显子跳跃疗法和蛋白质修复疗法。表2: 目前已上市的治疗DMD的药物数据来源:Pharma ONE智能药物大数据分析平台,中国医药工业信息中心● Roctavian全球首款A型血友病基因疗法2023年6月29日,BioMarin的基因疗法Roctavian获FDA批准上市,这是FDA批准的首款A型血友病基因疗法。血友病A是由于缺乏凝血因子VIII而导致的一种罕见遗传性出血性疾病,以反复出血及其相关并发症为主要临床表现。目前,血友病A的主要治疗手段是定期输注凝血因子VIII,但频繁的输注给患者的生活带来了极大不便。Roctavian是一款使用腺相关病毒(AAV5)载体递送表达凝血因子VIII(FVIII)转基因的基因疗法。该疗法优势在于可能只需要一次治疗即可获得表达FVIII的基因,因此患者不再需要长期接受预防性凝血因子注射。目前Roctavian在美国的定价为290万美元。● Casgevy全球首款获批的CRISPR基因编辑药物2023年12月08日,Vertex与CRISPR联合开发的CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy获FDA批准上市,用于12岁及以上输血依赖性地中海贫血患者或伴有复发性血管闭塞危象(VOC) 的镰状细胞病(SCD)患者。SCD是一种常见的单基因突变型遗传性疾病,最常见的类型就是熟知的镰状细胞贫血病。这是全球首款基于CRISPR基因编辑技术的药物,定价为220万美元。尽管这种基因编辑治疗只需进行一次,但整个准备过程需要耗费数月时间。● Lyfgenia治疗SCD患者的一次性基因疗法Casgevy的竞品Lyfgenia于同一天获批上市。12月8日,蓝鸟生物(bluebird bio, Inc.)开发的细胞基因疗法Lyfgenia(lovotibeglogene autotemcel,lovo-cel)获FDA批准上市,用于治疗12 岁及以上患有复发性血管闭塞危象(VOC) 的镰状细胞病(SCD)患者。据悉,其定价为310万美元,价格高于CASGEVY™220万美元的定价。Lyfgenia是一款基于慢病毒载体的细胞基因疗法,通过慢病毒载体将功能性β珠蛋白基因永久添加到患者自身的造血干细胞(HSC)中,可持久产生具有抗镰状细胞特性的血红蛋白(HbAT87Q型),HbAT87Q型与野生型HbA具有相似的氧结合能力,限制红细胞镰状化,并有可能减少血管闭塞事件 (VOE)。细胞疗法● Lantidra全球首款1型糖尿病T1D细胞疗法2023年6月28日,CellTrans公司开发的同种异体胰岛细胞疗法Lantidra获FDA批准上市,用于先前接受过治疗,仍然由于严重低血糖的反复发作,无法达到目标糖化血红蛋白水平的1型糖尿病成人患者,成为FDA批准的首款用于1型糖尿病的细胞疗法。1型糖尿病T1D是一种慢性自身免疫性疾病,患者免疫系统攻击生成胰岛素的胰岛细胞,导致胰岛素缺失。患者需要接受终生护理,包括通过每日多次注射或使用泵持续输注胰岛素。Lantidra是一种糖尿病细胞疗法,其主要作用机制是通过输注死亡捐献者的正常胰岛β细胞来分泌胰岛素。根据Pharma ONE智能药物大数据分析平台汇总了在研的1型糖尿病细胞/基因治疗格局。2023年6月23日,在美国糖尿病协会ADA第83届科学会议上,Vertex Pharmaceuticals宣布了其在研干细胞衍生的胰岛细胞疗法VX-880治疗1型糖尿病患者的1/2期研究获得积极结果。然而,VX-880和Lantidra都需要配合免疫抑制药物使用。礼来与Sigilon合作共同开发的用于T1D治疗的封装细胞疗法SIG-002,是一种胰岛细胞替代产品候选者,基于Sigilon的Shielded Living Therapeutics™平台,用于生产非病毒工程细胞疗法,工程细胞被Sigilon的生物材料基质所包裹,以保护细胞免受免疫排斥。表3: 在研的1型糖尿病细胞/基因治疗格局数据来源:Pharma ONE智能药物大数据分析平台,中国医药工业信息中心疫苗● Arexvy&BeyfortusRSV疫苗双喜临门2023年RSV疫苗迎来了零的突破。RSV是导致呼吸道疾病的主要病原体之一,RSV感染在秋季到冬季高发,尤其在幼儿园和托儿所等集体生活环境中传播较为广泛。2023年5月3日,FDA批准GSK的呼吸道合胞病毒(RSV)疫苗Arexvy上市,用于预防60岁以上成人因RSV感染而造成的下呼吸道疾病。这是全球首款获批上市的RSV疫苗。紧接着5月31日,辉瑞旗下用于老年群体的RSV疫苗Abrysvo也获得FDA批准上市。8月21日,Abrysvo适应症进一步扩大:通过孕妇主动免疫,预防出生至6个月大的婴儿患上RSV相关下呼吸道疾病。对比前不久两家公司公布的2023财报中的数据,2023年GSK的Arexvy的销售额为15.71亿美元,而辉瑞公司的Abrysvo疫苗销售额为8.9亿美元。GSK公司高管表示,RSV疫苗的全球性战略还处于早期阶段,未来中国市场将是最大的目标。END如需获取更多数据洞察信息或公众号内容合作,请联系医药地理小助手微信号:pharmadl001
▲3月7-8日 成都生物医药创新者峰会 · 点击立即报名注:本文不构成任何投资意见和建议,以官方/公司公告为准;本文仅作医疗健康相关药物介绍,非治疗方案推荐(若涉及),不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。2023年,美国FDA药品评价与研究中心(CDER)共批准了55款新药,包括7款CGT疗法。今年新药获批仅次于2018年,基因疗法获批也创历史新高。2023年获FDA批准的7款CGT疗法分别为5款基因疗法、2款细胞疗法,如下图所示:基因疗法1、Vyjuvek2023年5月19日 ,FDA批准Krystal Biotech的局部可重复使用基因疗法beremagene geperpavec(商品名:Vyjuvek),用于治疗6个月及以上的营养不良性大疱性表皮松解症(DEB)患者。这是该适应症的首个基因疗法,也是FDA批准的首款可重复用药的基因疗法和首款外用基因疗法。Vyjuvek今年8月正式在美国销售,2个月的净产品收入为860万美元。2、Elevidys2023年6月22日,FDA批准Sarepta Therapeutics的delandistrogene moxeparvovec(商品名:Elevidys),用于治疗4至5岁的行走能力的杜氏肌营养不良症(DMD)患儿。它是杜氏病的首个也是目前唯一一个获批的基因疗法。3、Roctavian2023年6月29日,FDA批准BioMarin的valoctocogene roxaparvovec(商品名:Roctavian)用于治疗先天性因子VIII缺乏症且FVIII活性低于1 IU/dL的成年严重血友病A患者,成为美国首个获批的血友病A基因疗法。这款单剂量290万美元的基因疗法预计今年将实现5000万至1.5亿美元的销售额,其峰值年销售额估计达到22亿美元。4、Casgevy2023年12月8日,FDA批准Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics的自体基因编辑细胞疗法exagamglogene autotemcel(商品名:Casgevy),用于治疗12岁及以上经常性血管闭塞性危机的严重镰状细胞病(SCD)患者。5、Lyfgenia2023年12月8日,FDA批准蓝鸟生物的lovotibeglogene autotemcel(商品名:Lyfgenia),用于治疗12岁及以上的镰状细胞病(SCD)患者。细胞疗法1、Omisirge2023年4月17日,FDA批准Gamida Cell的异体细胞疗法omidubicel(商品名:Omisirge),用于降低12岁及以上接受造血干细胞移植的血液癌症患者的感染风险。该疗法是一种单次静脉输注的疗法,使用的是经过特别处理并与烟酰胺培养的特定患者异体脐带血来源干细胞。2、Lantidra2023年6月28日,FDA批准CellTrans的异体胰岛细胞疗法donislecel(商品名:Lantidra),用于治疗成年1型糖尿病患者。参考资料:各公司公告版权声明:本文转自细胞基因治疗前沿,如不希望被转载的媒体或个人可与我们联系,我们将立即删除 活动推荐 3月 • NDC x 2024新药创新者峰会 关键词: ADC,改良型新药,小分子新药,GLP-1药物(点击下方图片查看详情)▼【关于药融圈】药融圈PRHub旨在帮助生物医药科技型企业进行品牌推广及商务拓展服务,针对客户的真实需求制定系统化解决方案,通过“翻译-降维-场景化”将客户的品牌信息以直白易懂的方式被公众知悉,同时在流量渠道覆盖100万+垂直用户基础上实现合作目的,帮助合作伙伴完成从品牌开始到商务为终的闭环营销服务。我们已经完成了数十场线下1000人规模的生物医药研发类会议,涵盖小分子新药,大分子新药,改良型新药,BD跨境交易等多个领域,服务了百余家上市/独角兽/生物技术/制药企业。
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