Viralgen Vector Core SL

局灶性难治性癫痫（FRE）因药物控制困难且全球患者众多，治疗需求迫切。近日，生物技术公司EpilepsyGTx与AAV CDMO企业Viralgen达成战略合作，依托Viralgen成熟的Aava™规模化生产平台及GMP生产线，加速推进在研AAV基因疗法EPY201的工艺开发与临床样品生产，旨在扫除生产障碍，确保该药于2027年上半年启动首次人体临床试验。EPY201通过脑实质内精准注射，利用AAV9载体在致痫灶神经元表达工程化钾通道，从源头抑制神经元过度兴奋，已在动物模型中验证了良好的抗癫痫效果与安全性。与此同时，我国超千万癫痫患者中约三分之一为难治性病例，目前主要依赖手术治疗。国内创新药研发也在加速，如健达九州的GA002注射液已获批临床，显示出基因治疗在该领域广阔的应用前景及中外药企竞相布局的态势。（摘要由动脉网AI生成）

【制药网 产品资讯】 局灶性难治性癫痫(Focal Refractory Epilepsy, FRE)是癫痫疾病中治疗难度高的亚型之一，指癫痫发作起源于大脑特定局部区域，且经至少两种规范抗癫痫药物充分治疗后仍无法有效控制。全球约有1000万局灶性难治性癫痫患者，药物需求迫切。据悉，为推动局灶性难治性癫痫创新药开发，近日，专注于难治性癫痫基因治疗的生物技术公司EpilepsyGTx与AAV CDMO企业Viralgen达成战略合作。 在本次合作中，EpilepsyGTx与Viralgen双方将依托Viralgen的Aava™规模化生产平台，共同推进局灶性难治性癫痫(FRE)在研AAV基因疗法EPY201的工艺开发与临床样品生产，为产品头次人体临床试验的启动扫清生产端障碍，试验预计于2027年上半年正式开展。 在本次合作中，Viralgen将凭借其专有Aava™生产平台与Pro10™悬浮细胞系，为EPY201提供从临床前到商业化阶段的全流程AAV工艺开发与生产服务。据悉，该公司拥有三条经EMA认证的2000升GMP生产线，累计支持超过1500个AAV项目的生产，在AAV工艺放大、产率提升与合规生产方面具备成熟经验。 EPY201是一款针对局灶性难治性癫痫的AAV基因疗法，产品采用AAV9载体搭载工程化改造的Kv1.1钾通道基因(EKC)，并使用CAMK2A神经元特异性启动子，确保表达精准定位在兴奋性神经元。给药方式为脑实质内精准注射至致痫灶区域，通过在局部神经元表达功能性钾通道，降低病灶区神经元的过度兴奋性，从源头抑制癫痫发作。目前EPY201已完成系统的临床前概念验证，在多种局灶性癫痫动物模型中验证了抗癫痫效果与良好的安全性，不同脑区给药均显示出稳定的局部调控效果。 回到国内市场，当前，我国癫痫患者总数超过1000万人，其中约三分之一的患者属于药物难以控制的重症或难治性癫痫。部分患者在诊断中，能够明确癫痫病灶所处的脑区位置。但由于缺乏有效药物，临床上目前对局灶性难治性癫痫的终极治疗手段，仍是实施手术切除或消融病灶脑区。 针对局灶性难治性癫痫治疗，我国也在加码开发。如健达九州的1类创新药GA002注射液，已获批临床试验，该产品拟用于治疗病灶明确、现有药物难以控制的局灶性难治性癫痫。作为基于化学遗传学的基因治疗药物，GA002顺利迈入注册临床阶段，是我国神经系统精准基因治疗领域的重大突破，也标志着复杂神经精神疾病治疗将迈向精准可控的新阶段。 资料显示，GA002注射液以rAAV为载体，将人工设计的抑制性G蛋白偶联受体递送至癫痫病灶区的目标神经元，并通过配套小分子配体实现对异常兴奋神经元活性的选择性抑制，从而降低癫痫样异常放电。前期的研究者发起临床(IIT)数据初步显示，该疗法可以有效控制癫痫发作。与传统抗癫痫药物主要通过全身给药发挥作用不同，GA002注射液强调“病灶定位、细胞靶向、功能可控”的治疗思路：一方面，通过rAAV载体实现对病灶区靶细胞的精准递送；另一方面，通过化学遗传学受体—配体系统对异常神经元活动进行可调控抑制。该技术有望在控制癫痫发作的同时，减少非靶组织影响，降低认知功能损伤等不良反应风险。 长久以来，中枢神经系统疾病的药物研发挑战重重，上述2个新药的推进有望为患者带来新的治疗希望，无论是海外 EPY201 推进临床生产，还是国内 GA002 迈入注册临床，都预示着局灶性难治性癫痫的治疗格局或将迎来变革。 免责声明：在任何情况下，本文中的信息或表述的意见，均不构成对任何人的投资建议。

注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。 2026年9月9日，专注于难治性癫痫基因治疗的生物技术公司EpilepsyGTx与全球领先的AAV CDMO企业Viralgen达成战略合作。双方将依托Viralgen的Aava™规模化生产平台，共同推进局灶性难治性癫痫（FRE）在研AAV基因疗法EPY201的工艺开发与临床样品生产，为产品首次人体临床试验的启动扫清生产端障碍，试验预计于2027年上半年正式开展。 局灶性难治性癫痫（Focal Refractory Epilepsy, FRE）是癫痫疾病中治疗难度最高的亚型之一，指癫痫发作起源于大脑特定局部区域，且经至少两种规范抗癫痫药物充分治疗后仍无法有效控制。全球约有1000万局灶性难治性癫痫患者，其中美国、欧盟、英国合计约200万患者。现有临床方案中，药物治疗对多数患者无效；外科切除手术虽可部分控制发作，但会造成永久性脑组织损伤，且致痫灶位于功能区的患者无法接受手术，存在巨大的未满足临床需求，临床亟需微创、精准、可长期起效的新型治疗手段。 EPY201是一款针对局灶性难治性癫痫的AAV基因疗法，也是全球少数进入临床前开发后期的癫痫基因治疗项目。产品采用AAV9载体搭载工程化改造的Kv1.1钾通道基因（EKC），并使用CAMK2A神经元特异性启动子，确保表达精准定位在兴奋性神经元。2025年12月，EpilepsyGTx宣布完成3300万美元A轮融资，用于推动EPY201的1/2a期首次人体临床试验。 给药方式为脑实质内精准注射至致痫灶区域，通过在局部神经元表达功能性钾通道，降低病灶区神经元的过度兴奋性，从源头抑制癫痫发作。与传统手术切除相比，该疗法无需损毁脑组织，仅通过基因调控恢复神经电活动平衡，创伤更小、精准度更高，且单次给药有望实现长期发作控制，为不适合手术的患者提供了全新治疗路径。 本次合作中，Viralgen将凭借其专有Aava™生产平台与Pro10™悬浮细胞系，为EPY201提供从临床前到商业化阶段的全流程AAV工艺开发与生产服务。Viralgen总部位于西班牙，拥有三条经EMA认证的2000升GMP生产线，累计支持超过1500个AAV项目的生产，在AAV工艺放大、产率提升与合规生产方面具备成熟经验。 EpilepsyGTx方面表示，Viralgen在AAV生产领域的技术积累与合规经验，将显著加快EPY201的工艺优化与临床样品制备速度，保障产品按计划推进至人体临床阶段。 目前EPY201已完成系统的临床前概念验证，在多种局灶性癫痫动物模型中验证了显著的抗癫痫效果与良好的安全性，不同脑区给药均显示出稳定的局部调控效果。按照开发计划，产品将于2027年上半年启动首次人体临床试验，评估不同剂量下的安全性、耐受性与初步疗效。 若后续临床研究成功，EPY201将成为全球首款针对局灶性难治性癫痫的AAV基因疗法，填补该领域微创病因治疗的空白，同时也为中枢神经系统基因治疗的精准递送提供了新的技术范式。 参考资料：公司公告 扫码进群 掌握CAR-T疗法 、干细胞疗法、基因疗法、溶瘤病毒、核酸药物全方位信息