IPS HEART

1. 波士顿医学中心/BU 开发可规模化方法，从 iPSC 生成 CD4⁺ 辅助 T 细胞，突破现货型 CAR-T 关键瓶颈CReM（波士顿医学中心与波士顿大学再生医学中心）研究人员开发出从诱导多能干细胞（iPSC）规模化生成 CD4⁺ 辅助 T 细胞的方法，克服了干细胞免疫疗法长期面临的挑战，成果发表于《Stem Cell Reports》。该技术有望推动"现货型"CAR-T 及通用型细胞免疫疗法的商业化制备。来源：News-Medical / Boston Medical Center｜发布时间：2026-08-27  2. 美国 IPS Heart：iPSC 细胞疗法有望逆转杜氏肌营养不良症，2027 年拟启动首次人体临床试验美国生物制药企业 IPS Heart 公布基于 iPSC 的创新细胞替代疗法重大突破，产品已进入上市申请筹备阶段，计划 2027 年针对杜氏肌营养不良症（DMD，一种多发于儿童的致命遗传性罕见病）启动首次人体临床试验。来源：动脉网｜发布时间：2026-08-27 07:21  3. 国家卫健委发布会定调：白血病不再是"不治之症"，CAR-T 等细胞治疗已成核心手段国家卫健委发布会明确，以 CAR-T 为代表的细胞治疗、精准化疗、靶向药及造血干细胞移植等综合手段，已能让大多数白血病患者达到完全控制乃至部分痊愈，官方正式将细胞治疗纳入肿瘤救治的支柱性技术路径。来源：澎湃新闻｜发布时间：2026-08-27 16:00  4. 海尔生物与中国首款获批干细胞药企战略签约，推进"艾米迈托赛"产线自动化升级8月27日，海尔生物与中国首个获批上市的干细胞药物企业战略签约，合作从设备交付延伸至产线自动化整体设计、生产工艺验证与设备调试适配，助力国产首款干细胞药（艾米迈托赛）从获批走向规模化量产。来源：健识局｜发布时间：2026-08-27 20:18  5. BMS 终止与 Cellares 的 CAR-T 生产合作并触发裁员，暴露细胞治疗生产外包风险据 BioSpace 报道，BMS 因使用 Cellares 自动化平台生产已获批 CAR-T 产品遇到问题，正式终止双方合作，并导致 Cellares 裁员。这一事件折射出细胞治疗规模化生产中自动化平台落地的现实挑战。来源：BioSpace｜发布时间：2026-08-26/27  6. Celularity 与 MuseCell 达成合作，在美生产 Dezawa MuseCells 细胞治疗平台，股价大涨 35%Celularity 宣布与 MuseCell Innovations 合作，将在美国新泽西州生产实验性细胞治疗平台 Dezawa MuseCells 及相关产品（含 MuseExosomes、MuseSecretome），消息发布后公司股价单日上涨约 35%。来源：Benzinga / Boursorama｜发布时间：2026-08-27   7. NeoImmuneTech 启动 NT-I7 联合 BCMA CAR-T 临床试验，完成首例患者给药韩国生物技术公司 NeoImmuneTech 宣布，其长效 IL-7 类 T 细胞增殖剂 NT-I7（efineptakin alfa）在 BCMA CAR-T（用于多发性骨髓瘤）之后的联合临床试验（NIT-128）中完成首例患者给药，研究在美国华盛顿大学医学院开展，标志着 CAR-T 联合免疫增强策略向多发性骨髓瘤扩展。来源：韩国经济/朝鲜日报｜发布时间：2026-08-27   8. 《Cell》研究揭示：CAR-T 治脑瘤成败关键在于患者自身免疫状态一项对 18 名复发胶质母细胞瘤患者开展的最深入免疫系统分析表明，CAR-T 治疗脑肿瘤的成败与患者自身免疫微环境密切相关。研究团队利用颅内 Ommaya 储液囊连续采集脑脊液，结合肿瘤组织与 CAR-T 细胞进行单细胞测序，为优化脑瘤 CAR-T 疗法提供了机制性依据。来源：源知笔记（转载《Cell》研究报道）｜发布时间：2026-08-27 18:30    本期观察： ① iPSC/干细胞工程向"现货型"与罕见病突破集中发力（CD4⁺ T 细胞规模化生成、DMD 细胞替代疗法、脐带血/干细胞药产业化）； ② CAR-T 从"治愈血液瘤"向多发性骨髓瘤联合治疗、脑瘤机制优化纵深推进（NT-I7 联合 BCMA CAR-T、脑瘤自身免疫机制研究）； ③ 产业端"生产制造"成为焦点——既有 BMS 终止 Cellares 合作暴露的外包风险，也有海尔生物推动国产干细胞药量产、Celularity 扩产的积极信号。

iPS细胞疗法 近日，美国生物制药企业IPS Heart公布研发进展，其基于诱导多能干细胞（iPSC）的创新细胞替代疗法已进入上市申请筹备阶段，计划于2027年启动针对杜氏肌营养不良症（DMD）的首次人体临床试验。该技术直击罕见肌肉遗传病的发病根源，标志着罕见肌病的细胞治疗迈入新阶段。 DMD/BMD的临床困境 01 杜氏肌营养不良症是一种危害极大的遗传性罕见病，多发于儿童群体，是目前最常见的致命性肌营养不良疾病。其发病根源在于基因缺陷导致机体无法正常合成肌营养不良蛋白，致使骨骼肌和心肌持续受损、纤维化、萎缩，患者肌肉无力、行动能力持续衰退，最终可能引发呼吸或心脏功能衰竭。与之同源的贝克尔肌营养不良症（BMD）发病机制一致，只是病情进展相对缓慢。 长期以来，临床针对这两种罕见肌病缺乏根治手段，现有方案仅能缓解症状、延缓病程，无法从根源上修复受损肌肉组织。 iPSC技术的核心原理 02 诱导多能干细胞是通过对成熟体细胞（如皮肤细胞、外周血细胞）进行“逆向编程重编辑”获得的人工干细胞，具备与天然多能干细胞一致的全能分化能力。相较于传统干细胞，iPSC技术取材便捷、无需依赖胚胎资源，规避了伦理争议；可体外规模化培养、定向分化，稳定培育各类健康功能细胞，是再生医学和罕见病治疗领域的核心技术。 针对DMD/BMD患者肌肉细胞持续坏死的问题，科研团队依托iPSC平台定向培育可正常分泌肌营养不良蛋白的健康肌肉细胞，实现对受损细胞的精准替换与组织修复。 两款专属疗法 03 IPS Heart针对性研发了两款疗法。GIVI-MPC主要针对全身骨骼肌损伤，通过iPSC分化培育健康骨骼肌祖细胞，替换坏死、受损的骨骼肌细胞，重建正常肌肉结构与运动功能。ISX9-CPC聚焦于心肌瘢痕组织修复，改善肌营养不良症引发的心肌损伤。 两款疗法均获得FDA多项资质认定。GIVI-MPC已获批DMD和BMD双适应症孤儿药资格及罕见儿科药物资格；ISX9-CPC也获得DMD相关心脏病治疗的孤儿药资格与罕见儿科药物资格。 企业已完成临床前核心研究，正在筹备向FDA提交研究性新药申请（IND）。一旦获批，GIVI-MPC将在2027年正式启动首次人体临床试验，验证其在患者体内的安全性、耐受性与有效性。业内人士指出，该技术直击肌营养不良症的发病根源，通过细胞再生与替换实现根本性治疗。若临床试验顺利推进，将有望改写DMD和BMD无根治方案的现状，并为iPSC再生医学在罕见病领域的规模化应用提供路径。 文章来源： IPS Heart公司公开信息、FDA孤儿药资格认定数据库、相关行业报道。 本平台推送的内容旨在科普分享，部分文字、图片、音视频等资料来源于网络转载，版权归原作者所有。如涉及作品内容、版权及其他问题，请及时与我们联系，我们将在第一时间处理。感谢您的理解与支持！ 获取更多科普知识 扫码关注我们

2026 年 8 月 20 日 医麦客新闻 eMedClub News 近日，美国生物制药企业 IPS Heart 公布重磅研发进展，其自主研发的基于诱导多能干细胞（iPSC）的创新细胞替代疗法，已进入上市申请筹备阶段，有望在 2027 年启动针对杜氏肌营养不良症（DMD）的首次人体临床试验。 这一技术依托颠覆性的干细胞再生原理，直击罕见肌肉遗传病的发病根源，为无数患者带来了全新的治愈希望，也标志着罕见肌病的细胞治疗迈入全新阶段。 杜氏肌营养不良症是一种危害极大的遗传性罕见病，多发于儿童群体，也是目前最常见的致命性肌营养不良疾病。该病的核心发病诱因是人体基因缺陷，导致机体无法正常合成维持肌肉健康、稳定必需的肌营养不良蛋白。 缺少这种关键蛋白后，人体骨骼肌、心肌会持续受损、纤维化、萎缩，造成患者肌肉无力、行动能力持续衰退，病情会随年龄增长不断加重，最终可能引发呼吸、心脏功能衰竭，严重威胁患者生命健康。 与之同源的贝克尔肌营养不良症（BMD），发病机制与 DMD 一致，同样源于肌营养不良蛋白分泌不足或蛋白结构异常，只是病情进展相对缓慢、症状轻重程度存在差异。 长期以来，临床针对这两种罕见肌病缺乏根治手段，现有治疗方案仅能缓解症状、延缓病情发展，无法从根源上修复受损肌肉组织、逆转病程，而诱导多能干细胞（iPSC）技术的成熟应用，彻底打破了这一治疗困境。 要理解此次创新疗法的核心优势，首先要读懂 iPSC 细胞的独特价值。在生物医学领域，传统多能干细胞具备分化为人体各类功能细胞的能力，能够修复、替换机体受损组织，但这类天然干细胞仅存在于人体早期胚胎发育阶段，获取难度极大、临床应用受限严重。 而诱导多能干细胞是通过成熟体细胞改造而来的人工干细胞，科研人员只需提取人体极易获取的普通细胞，如皮肤细胞、外周血细胞，通过专业技术对其进行「逆向编程重编辑」，就能让成熟、分化定型的体细胞恢复至原始干细胞状态，拥有与天然多能干细胞一致的全能分化能力。 相较于传统干细胞，iPSC 技术具备无可替代的临床优势。该技术取材便捷、来源广泛，无需依赖胚胎资源，规避了伦理争议；同时可体外规模化培养、定向分化，能稳定培育出人体所需的各类健康功能细胞，且细胞活性、安全性更高，是再生医学、罕见病治疗领域的核心核心技术。 针对 DMD、BMD 患者肌肉细胞持续坏死、无法再生的核心问题，科研团队正是依托 iPSC 平台，定向培育出可正常分泌肌营养不良蛋白的健康肌肉细胞，实现对受损病变细胞的精准替换与组织修复。 依托这一核心技术平台，IPS Heart 针对性研发出两款专属疗法，分别对应两种关键肌肉组织的病变修复，形成了完整的肌营养不良症治疗体系。其中核心候选疗法 GIVI-MPC，主要针对全身骨骼肌损伤问题，通过 iPSC 分化培育健康骨骼肌祖细胞，替换患者体内坏死、受损的骨骼肌细胞，重建正常的肌肉结构与运动功能，从根源上改善患者肌肉萎缩、行动受限的核心症状。 另一款 ISX9-CPC 疗法聚焦于并发症治疗，专门修复肌营养不良症引发的心肌瘢痕组织，改善心肌损伤问题，规避患者因心脏病变导致的致命风险。 目前，两款创新疗法均获得美国食品药品监督管理局（FDA）多项权威资质认定，充分印证了技术的创新性与临床价值。GIVI-MPC 疗法已获批 DMD、BMD 双适应症孤儿药资格，同时斩获罕见儿科药物资格；ISX9-CPC 疗法也获得 DMD 相关心脏病治疗的孤儿药资格与罕见儿科药物资格。 据美国罕见病相关认定标准，患病人数少于 20 万的疾病即可纳入罕见病范畴，孤儿药资质与罕见儿科药物资质，是 FDA 针对儿童罕见病创新疗法的重要激励与认可机制，不仅能为药企研发提供政策、经济支持，更意味着该疗法的安全性、创新性已得到官方初步认可，加速了临床转化落地进程。 按照研发规划，企业目前已完成临床前核心研究，正在全力筹备向 FDA 提交研究性新药申请（IND）。一旦申请获批，GIVI-MPC 疗法将在 2027 年正式开启首次人体临床试验，验证疗法在患者体内的安全性、耐受性与治疗有效性。 业内人士表示，此次 iPSC 细胞疗法的临床推进意义重大。不同于传统药物的对症治疗，该技术直击肌营养不良症的发病根源，通过细胞再生与替换实现疾病的根本性治疗，是罕见肌病治疗领域的颠覆性突破。 若临床试验顺利推进，未来将彻底改写 DMD、BMD 无根治方案的现状，为全球数百万罕见肌病患者带来新生希望，同时也将进一步推动 iPSC 再生医学技术在罕见病领域的规模化应用。 来源： https://mp.weixin.qq.com/s/_admO5wuw3AlYB2nmNgKkQ 声明及版权说明 声明：本文旨在于传递行业发展信息、探究生物医药前沿进展。文章内容仅代表作者观点，并不代表医麦客立场，亦不构成任何价值判断、投资建议或医疗指导，如有需求请咨询专业人士投资或前往正规医院就诊。 版权说明：欢迎个人转发文章至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。如需转载请在文章下方留言获取授权。 点点“分享”、“点赞”和“在看”给我充点儿电吧~