Nantong Huashan Pharmaceutical Co. Ltd.

中国科学院杭州医学研究所就坐落在中国医药港，这里面有2000多家生物医药的企业，那么我们是中国科学院第一个也是唯一的一个医学研究机构，大家知道中国科学院有108个研究所，唯独没有医学的研究机构。　　那么大家知道，我们今天生活在什么时代？我们今天生活在“健康中国”时代。2019年5月8日，浙江省人民政府当时是袁家军省长、书记，与中国科学院白春礼院长就一起决定在杭州建中国科学院的第一个医学研究机构，命名为“中国科学院杭州医学研究所”，这是我们这个所的由来。　　为什么落在钱塘？因为钱塘这边有一个原来叫杭州医药港，现在叫中国医药港，中国医药港是由我们现在的省长刘捷亲自定名的，所以一个中国医药港有好多企业。没有学术高峰，就没有产业高地，所以钱塘区一定要支持中国科学院的医学研究机构，只有将学术高峰拿到钱塘，这样才能为钱塘的中国医药港的产业高地做贡献，这是我讲的第一部分。　　第二部分，医学今天已经不再是看整个人体的病，而是从分子层面上搞清楚你这个人是在哪些方面可能有问题。我们今天讲的是所谓的分子医学，在分子层面上搞清楚这个病是怎么得的，然后在分子层面上去做诊断、治疗，还要在分子层面上去做预防。　　整个医学，今天已经在分子层面上做医学，大家知道整个科学技术推动了我们今天医学的这么一个发展。现在中国人的平均寿命已经是83.2岁，这一个伟大的进步，这个伟大的进步靠的是科学技术，靠的是我们人民生活水平的提高，最重要的是我们能够用科学来武装我们的医疗。当我们有了X光，我们可以照我们的肺结核，当我们有了超声，我们就看看我们这个小孩在母亲的体内是怎么成长的。那今天，我们的科学已经先进到在分子层面上搞清楚疾病，所以这就有了我们所谓的分子医学。　　所以，今天我们已经完全可以在分子层面去做这些事了，这是我讲的第二点，医学已经进入到了分子时代。　　第三点，生物医药，我们做了先进的分子科学层面的医学，这些成就要将它转化成为我们真正人民生命健康的福祉，所以在这一块我觉得钱塘区在建中国医药港，首先讲一点，是我们杭州市伟大的决心，从人工智能、具身智能，去年的“六小龙”“八小龙”到数字经济，杭州市已经决心将今天由人工智能所带来的经济上的这么一个利益，转变成为明天在生物医药这个领域的领先。　　去年两会期间，大家都知道谈人工智能，杭州的“六小龙”，杭州市的市级领导，我们去跟他们开了一个会，就说今天是人工智能的“六小龙”，明天在杭州一定在生物医药领域中有“八小龙”“六小虎”，所以杭州铆足了干劲，一定要在生物医药领域来做一个全面的推动。　　我们在钱塘的医药港，就是一个非常好的这么一个例子，今天你看我们钱塘区的各位领导都来了，我们非常重视这么一个生物医药在将来杭州经济里面的一个重要的地位。　　生物医药的投资具有一个不确定性、时间长、风险相对来讲比较大，并且政策性很强，因为我们的生物医药的任何一个药是人命关天的，所以它的政策就一定要经过很多的政府的部门做相关的这个检查，所以相对来讲它有一定的风险。　　但是，我们人类最终的目的是什么？为了幸福的生活，我们必须要为医药做贡献。　　到现在为止中国人使用的大部分药物都是与仿制药相关的，仿制药在一定程度上帮助中国人实现过去四五十年的这么一个飞跃，但我们应该做自己的创新药，我们不仅为自己的幸福、疾病的诊治做贡献，也要为世界的这个医药领域做贡献，所以我们钱塘区是一定要有创新药。　　我说是时代之变，健康中国呼唤医学科技突破；科学之变，分子层面做医学；医学之变，分子医学推动整个精准医学的这么一个发展；未来之变、产业之变是我们今天最关心的，生物医药产业迎来重要的发展机遇；永恒的变是我们要做快乐的人，做健康的人。　　尽管我们有伟大的“健康中国”的梦想，但必须说，我们中国人的健康，医疗事业面临巨大的挑战。所以“健康中国”急需医学高峰建设和医学的科技创新，我们需要有更好的医疗。　　事实上你看整个疾病的诊治已经进入到了分子这么一个时代，无论是疾病的分子分型、靶向药物、疾病机制，我将这三个“分子”写得特别地大，希望能够抓住你们的注意力，同时我也必须说，我自己是一个分子科学家，因为你看6年以前我朋友给我开了一个学术的会议，我最后一个发言，我发言的题目是Molecular Perspective of the world（用分子的眼光看世界），就要用分子的眼光看生命，就要用分子的眼光看疾病。　　事实上，整个科技推动了我们医疗的发展，那今天的科学技术使我们能够在分子水平上认知人体和疾病，所以看病、治病、保健康，你必须要在分子层面上去进行。　　所以，《Nature》这个杂志在2024年1月31号发了一篇文章，题目是Forget，就是忘记以器官命名癌症的方式，要强调癌症的分子特征。2024年2月1日，欧洲的肿瘤内科学会主席安德烈教授写了一篇文章，叫《The way we name cancers needs to change》，我们命名癌症的方式要改变。而且像浙江省肿瘤医院，也就是中国科学院杭州医学研究所的副所，它的科室全部是以器官命名的，肺癌、胃癌、乳腺癌、胰腺癌，他说，这种以器官命名癌症的方式要改变，不利于治疗，不利于诊断。原因很简单，同一个癌症尽管发生在不同的器官，但是它的分子机制是一样的，就是用同一个分子机制治疗，而不是只强调癌症的器官。　　所以，我自己的学术生涯，我是分子层面做医学，在分子层面，我是用分子的眼光看世界。　　给大家讲几个有意义的，炎癌转化，这是在分子层面的。大家可能知道，炎症是癌症发生发展的一个最重要的机制，炎癌转化是癌症最常见的一种发生机制。但是炎癌区分是一个世界级的难题，搞不清楚，就是这个人到底是炎症还是癌症。据上海交通大学仁济医院泌尿科的陈海戈主任告诉我，今天被诊断为膀胱癌的，有将近30%左右的病人不是癌症，而是炎症。但是要开的刀也开了，要吃的药也吃了。薛蔚是仁济医院的副院长，他怎么说的？前列腺癌有将近50%的几率可以是炎症，而不是癌症。　　所以，怎么样做有效的炎症和癌症的区分，成为医界必须要攻克的难题，很多病人不应该挨这一刀，不应该吃这些药的。我们在分子层面搞清楚炎症的组织是一个什么样的分子特征，癌症的组织是一个什么样的分子特征，从而找到炎癌区分的可能性，为炎症和癌症的区分做贡献。　　另外是靶向药，大家知道，很多癌症病人到了开刀或者做放疗、化疗，尤其是靶向药，好多药并不一定有那么好的靶向。怎么样制备靶向药，这也是我们钱塘区医药港最重要的一个领域，在全力推动，怎么样开发靶向药成为一个最重要的前沿领域。大家可能看过这个电影——《我不是药神》，就是讲这么一件事，我们都是搞仿制药，从加拿大买、从印度买，慢慢到国内来，《我不是药神》就是讲的这么一个故事。　　我们全力推动靶向药，也就是说，一个药物分子能够杀伤癌细胞，但是它是没有太多目标去杀伤，遇到什么样的组织就杀伤什么样的组织。所以我们必须对这个药前面加上一个导向分子，使得这个药能够靶向治疗肺癌或者是胃癌。在这方面，我们取得了美国FDA首个在炎科领域的一个药。　　另外，我们疾病都要进行分子分型分治，乳腺癌是现在癌症里面治疗最好的，五年生存率是90%，癌症治疗效果是以五年生存率作为一个指标，这个病人今天发现，五年以后他能不能活下来的几率是癌症治疗的一个重要的机制。对于乳腺癌患者，90%的可能性五年以后还能存活下来。但是有一种特别异质性的乳腺癌亚型，叫三阴性乳腺癌，就是三个蛋白表达很低，它的五年生存率不到10%。也就是说，我们今天提出乳腺癌整体上90%，三阴性乳腺癌不到10%，就是由于我们的治疗方案没有对症下药。我们在分子层面上搞清楚，三阴性乳腺癌各种亚型分子的特征，找到治疗的方案，从而形成全国性的多中心临床试验。　　我们在这方面找到了一个新的方法，我们请医科院肿瘤医院的徐兵河院士牵头，做我们的全国多中心临床试验，今天有8家肿瘤医院、2家中心医院在全力推动。最近复旦诊疗给我们的结果非常好，8例病人7例表现非常突出，另外1例还待评估。所以像这种在分子层面上搞清楚，三阴性乳腺癌的亚型具有什么样的分子特征，从而找到真正的对症下药的方法，已经成为了分子医学所推动的。　　产兴潮起，生物医药迎来发展机遇。大家都知道，生物医药产业尽管很困难，但是是阳光产业，也是我们政府最支持的，也是我们人类需要的，也是我们中国人必须为世界医药宝库做贡献的一个领域。发达国家在这方面的花费很高，占整个GDP的18%，我们国家稍微低一点。　　健康需求升级推动生物医药产业进入长期的高景气阶段，必须说，美国辉瑞等这些大公司是赚钱的，他们为什么能够把大量的钱投到新药里面？原因是尽管做10个药可能有9个失败，但是成功的这1个药，不仅仅把那9个全部搞回来，还能够赚钱。所以我们人类才有药，使我们生活到不是83岁就打死了，像我和于总，我们目标应该是120岁，其他的年轻人150岁。所以要达到这么一个伟大的目标，我们要在分子层面上搞清楚，要能够制创新的药，要能够制真正治病的药。　　但是整个产业需要大家的支持，《证券日报》可以多宣传一点，就是怎么样投资生物医药是一个长久的投资、阳光的产业，是我们要能够为人类做贡献的伟大的事业。　　我们国家非常重视，定义为新兴产业。生物技术本身颠覆性成果和应用不断涌现，整个产业正在成熟，尤其是今天的人工智能，能够加快新药的研发。　　应该这么讲，多学科交叉、人工智能，整个产业体系，有两个地方值得我们大家学习：第一是波士顿，第二是旧金山。旧金山不仅仅催生了硅谷，也在催生今天的生物医药高等企业。这两个地方都有一个共同的特点，一个是政府重视，第二个是有高端的学府。波士顿有哈佛MIT等，还有一系列其他的大学。旧金山也有斯坦福和UCSF，所以这些学校产生了学术高分。　　政府支持，有产业的基础，钱塘区要想有好的产业高地，一定要有学术高分。中国科学院把它的一个研究所伸到钱塘区来，就是为了建设一个医学领域的学术高分，这个学术高分并不一定5年、10年可以为你产生一个产业高地。从长远来看，15年、20年一定会为钱塘区的生物医药产业高地做出巨大的贡献。　　这就是健康中国，浙江打造医学高峰、产业高地，我们的袁书记在2019年就建了一个中国科学院到现在为止唯一的一个医学研究机构。2019年是左边的样子。2026年是非常美丽的一个研究所，今天在座的徐区长、冯宝林，一大批人都为此做了巨大的贡献，因为我们的基础建设全部由钱塘区承担。　　我们也不负众望，这么一个年轻的研究所，在中国科学院108个研究所里面，2024年我们排名第55位，2025年排名第49位。在生命健康领域的研究所里面，2024年排名第11位，23个研究所。2025年排名第9。所以要感谢钱塘区为我们做了一个非常好的基础设施的建设，并且提供了非常优越的环境。　　所以，我希望我们研究所的人都能够帮助钱塘区做生物医药的硅谷，因为我们所里面的人，从进所出所看到的都是和达生物、景杰生物，都是这种药企。所以我觉得他们耳濡目染，尤其是研究生，三年、五年，将来一定会在钱塘开产业。　　钱塘区正在全力推动一个核酸药物新兴的产业，核酸药物成为了我们现在新药研发的第三次浪潮。前面的两次浪潮一个是小分子药物，第二个是抗体药物，现在是核酸药物。在上海的张江有一个科技评论，它相当于美国的MIT科技评论，指引我们整个国家的产业科学发展的方向。在2023年发了第六期，题目是《核酸药物开启新药研发第三次浪潮》。钱塘区不甘落后，这次在刘捷省长的亲自指导下，由金承涛等一批人全力推动，就是在杭州建核酸药谷，核酸药谷有很多。　　最后讲一个观点，杭州的核酸药谷刚才冯宝林已经讲了很多，确实在全面地发展。　　中国的创新药出海加速，现在已经进入到了千亿美元的规模发展时代。媒体要引导我们国家对这个事物的认知，2块钱生产这个药卖2000块钱，但是这2块钱生产的药的背后有一个998块钱的研发成本。所以，这一块我今天特别向大家分享我的思考。　　其他的不讲了，我们都生活在健康中国时代，这也是我们国家进入到新时代，78年脱贫之后解决温饱问题，18年健康中国实现美丽幸福生活，美丽幸福生活最重要的是我们要有高端的医疗。所以高端的医疗是健康中国时代的科学，一定是在分子层面上搞清楚我们人类是怎么得病的，怎么诊断、怎么治疗、怎么预防。健康中国时代的医疗一定是临床研究型医院，像在杭州的浙一、浙二、邵逸夫，像在上海交大的瑞金、仁济，复旦的中山、华山等等，这些都是临床研究型医院。我们浙江省肿瘤医院，也就是中国科学院杭州医学研究所的附属肿瘤医院，正在向临床研究型医院路上前进。　　中国时代的医药一定是创新产业，服务大众。我们一方面要创新，不能够只做仿制药，仿制药仍然是我们很长一段时间中国人健康重要的保障之一。但我们还是要有一定的创新，但是创新药一定要服务大众，不能够一个CAR-T治疗，打一针120万美元。所以我们一方面要创新，另一方面要服务大众。当然，最好的是身体健康，不得病。那就是增强体质，也就是快乐散步，快乐羽毛球，快乐乒乓球，我自己是快乐网球，在网球里面找到智慧、力量、快乐和健康，这样你就可以活到120岁，活到150岁，但是要活这么长，我们一定要保持乐观，乐观是我们最好的医生。（文章来源：证券日报）

【热搜关键词：复旦张江、2026年医药财报、创新药企盈利真相、A股港股医药股、生物医药寒冬突围】 你敢信吗？一家手握国家1类新药批文、实验室里摆着7个临床阶段管线、专利墙厚得能挡子弹的上海老牌创新药企——复旦张江，在2026年前三季度居然只赚了3840.99万元？ 不是笔误，也不是四舍五入的‘零头’，是实打实、经审计、上交所和港交所双披露的净利润数字。更耐人寻味的是：营收5.3亿元，同比微降3.88%；每股收益0.04元——相当于你买100股，一个季度就分到4块钱，还不够一杯精品咖啡的钱。 但别急着划走！这组看似‘温吞’的数据背后，藏着中国生物医药产业在2026年最真实的一次呼吸节奏：不狂奔，不冒进，不画饼，而是把脚踩进泥里，一寸寸夯实临床转化、商业化落地与现金流安全的三重地基。 ——这就是2026年复旦张江给出的答案：不是‘不行了’，而是‘不装了’。 🔍 拆开来看：这不是一份‘失速报告’，而是一份‘战略校准说明书’ 时间锚点很关键：截至2026年9月30日。注意，这是后集采+后医保谈判+后DRG/DIP全面落地的第三年，更是《十四五生物经济发展规划》中期评估之年。整个行业早已告别‘只要靶点新、PPT美、融资快’的野蛮生长时代。监管在变、支付在变、医生在变、患者也在变——2026年的药企，拼的早不是谁跑得快，而是谁活得久、谁站得稳、谁能把药真正送到病床前。 复旦张江的‘3840万’，恰恰出现在这个历史性拐点上。 它旗下的核心产品——国家1类新药艾拉®（光动力疗法用药）仍在皮肤科、泌尿外科等细分领域稳守基本盘；抗肿瘤新药里莫那普林（Recombinant Human Endostatin）已进入III期临床冲刺阶段；而更被业内盯紧的，是其与中科院上海药物所联合开发的GLP-1R/GCGR双靶点长效多肽，已在2026年Q2完成中美双报，预计2027年初启动国际多中心II期——这才是真正的‘伏笔型资产’。 换句话说：账面上的3840万，是当下‘能落袋’的利润；而实验室里的管线进度、临床数据质量、CMC工艺成熟度，才是未来三年的‘利润期权’。 💡 看懂了这点，你就明白为什么港股医药板块在2026年Q3整体回调12%的背景下，复旦张江股价却走出独立小阳线——资金正在用脚投票，押注‘确定性’而非‘想象力’。 📈 对比一下更有趣：同为上海国资背景的创新药企，某头部公司2026年前三季度研发投入高达18.7亿，净亏损扩大至9.2亿；而复旦张江研发投入4.1亿元，同比下降6.3%，但研发费用资本化率仅28.5%，远低于行业平均的45%。这意味着什么？意味着它把更多钱花在‘能看见结果’的临床推进上，而不是堆在‘可能失败’的早期探索里。 这种克制，是2026年中国创新药企集体进化出的新理性。 🌱 复旦张江的‘慢哲学’，其实是对行业的温柔反叛 还记得2021年那个疯狂的夏天吗？Biotech扎堆赴美IPO，一款尚在I期的激酶抑制剂能融到3亿美元；投资人看BP不看数据，只问‘对标哪家FDA批准药’；媒体标题动辄‘中国版Moderna’‘下一个百济神州’…… · 展开全文 五年过去，潮水退去，裸泳者沉底，而复旦张江这条‘老舢板’，不仅没翻，还悄悄加固了龙骨、更新了罗盘、储备了淡水。 它的‘慢’，是主动选择： ✅ 不盲目自建产能，而是与华润双鹤、国药控股共建CDMO柔性产线； ✅ 不追逐所有热门靶点，而是聚焦‘皮肤+肿瘤+代谢’三大临床需求刚性、支付路径清晰的赛道； ✅ 不靠单一爆款讲故事，而是构建‘已上市现金牛+临床中坚力量+前沿平台技术’三层弹药库。 这种打法，在2026年显得尤为珍贵——当市场开始用‘单位研发费用产出临床价值’来重新估值药企时，复旦张江就像一位穿中山装的老教授，在满街穿冲锋衣的创业者中， calmly 端起一杯清茶，说：‘药，是治人的，不是炒的。’ 🌐 更广阔的镜像：复旦张江，照见2026年中国生物医药的真实生态 别忘了，它不只是上市公司，更是复旦大学‘产学研’链条上的关键齿轮。它的年报里藏着高校成果转化的最新范式：不靠卖专利套现，而以‘技术入股+里程碑付款+销售分成’绑定临床转化全周期；它的临床合作医院名单上，赫然列着华山、瑞金、中山等12家GCP国家级中心——这不是资源堆砌，而是临床证据链的深度织网。 而这一切，都指向一个正在成型的新共识：2026年的中国医药产业，正从‘资本驱动型创新’转向‘临床价值驱动型创新’。复旦张江的3840万净利润，不是终点，而是起点——是整条产业链开始学会‘算细账’‘讲实话’‘重实效’的起点。 🎯 写在最后：别只盯着数字，要读懂数字背后的‘定力’ 在这个热搜天天换、KPI月月压、投资人季季催的时代，一个坚持26年专注光动力、纳米药物与靶向多肽的老牌药企，用3840.99万元净利润告诉你：真正的长期主义，不是高喊‘十年磨一剑’，而是在每一个季度报表里，都守住研发的底线、商业的逻辑与生命的温度。 所以，下次再看到‘复旦张江净利不到四千万’的标题，请别急着划走—— 那不是业绩滑坡的警报，而是中国生物医药进入‘精耕时代’的晨钟。 【热搜关键词复现】复旦张江、2026年医药财报、创新药企盈利真相、A股港股医药股、生物医药寒冬突围——这些词，不是流量密码，而是这个时代最值得深挖的产业切口。 毕竟，2026年最硬的护城河，从来不是烧出来的钱，而是沉下来的芯。返回搜狐，查看更多

会议纪要丨2026年10月复旦大学附属华山医院重症肌无力大师班 💡2026年10月22至23日，重症肌无力大师班在复旦大学附属华山医院虹桥院区举行。本次活动以提升医生核心能力建设为核心，开展了一系列教学基地参访学习活动。Day 1开场致辞 复旦大学附属华山医院的赵重波教授为会议致辞。赵重波教授首先欢迎学员们来华山参访学习，并介绍了大师班在教学模式上的创新探索：自2024年起，华山医院神经内科的神经肌肉疾病团队改变了单向讲授的传统会议形式，持续推行“沉浸式教学参访”。赵重波教授指出，在数字时代，查阅指南与资讯的门槛降低，但书本指南规定的是通用原则，而实践经验在临床运用依然不可或缺。本次第六期参访活动邀请学员深入门诊、查房、病例讨论、临床研究第一线，切身体验华山诊疗中心的临床运作，将优化的诊疗理念融入临床实践。罗苏珊——生物靶向疗法时代的gMG华山队列研究与临床实践 来自复旦大学附属华山医院的罗苏珊教授从重症肌无力在不同抗体类型及胸腺状态下的病理机制和临床特点出发，系统回顾了其治疗手段的历史演进，并重点分享了华山队列在生物靶向时代的探索与突破。在B细胞删除治疗方面，华山团队自2017年起探索低剂量利妥昔单抗（RTX）治疗难治性全身型重症肌无力，并基于108例患者队列构建了涵盖病程、MuSK状态及FCGR2A基因型等的预后预测模型，展示了RTX在MuSK-MG的高效应答。罗教授同时提醒：B细胞删除治疗后的复发与对CD20-抗体分泌细胞的抑制不足、对自身反应性B细胞清除不完全有关；临床还需关注长期抑制带来的低丙种球蛋白血症与严重感染风险。而针对补体C5抑制剂依库珠单抗，华山病例系列显示其能快速阻断膜攻击复合物（MAC）对神经肌肉接头突触后膜的破坏，使75%的肌无力危象患者在12周内达到最小症状状态（MSE），并在围手术期胸腺瘤合并MG管理中展现出快速的症状缓解。此外，FcRn拮抗剂在真实世界研究中同样成效显著，新发AChR-gMG患者早期应用艾加莫德能够提高MSE发生率并缩减首次达到MSE的时间，巴托利单抗的多中心研究也取得了初步阳性结果。罗苏珊教授强调，临床诊断应从单纯抗体分型向发病机制精准分型演进，为规范化治疗服务。对于单抗疗效不佳或病情加重者，可采用上下游联合的靶向治疗及临床实践专家建议的用药类别转换，为难治性患者开启精准治疗新路径。郑建铭——重症肌无力合并感染的临床管理 面对重症肌无力合并感染的临床痛点，来自复旦大学附属华山医院感染科的郑建铭教授从感染的预警、诊断、治疗、预防四个层次，系统分享了重症肌无力合并感染的临床管理经验。郑教授指出，住院MG患者合并肺炎比例高达26%，其中65%需机械通气辅助，临床时刻面临“降低免疫抑制强度可能诱发MG危象，而加强免疫抑制又加重感染”的双重困境。华山建立的预警核心在于评估感染与免疫的动态平衡，通过监测CD4+ T细胞计数与IgG水平实现精准分层。而在诊断方面，华山经验强调建立快速精准的病原学诊断体系，引入滴定数字PCR（ddPCR）、病原微生物高通量基因检测（mNGS）及三代测序等技术，快速识别病原、感染状态、耐药性。在抗菌药物选择方面，郑教授在基于病原和感染部位选择药物的基础上，引述了IDSA 2026年耐药革兰阴性菌指南的前沿推荐，并基于2025年最新研究明确指出，以往备受警惕的氟喹诺酮类和大环内酯类药物引发MG恶化的整体风险低于2.5%，与阿莫西林无显著差异，在耐药菌感染无药可选时经严密评估可合理选用。同时，治疗的关键更在于药物相互作用与免疫状态的协同调控：当合用三唑类抗真菌药时，需严密监测其对他克莫司等钙调磷酸酶抑制剂（CNIs）血药浓度的升高效应并及时减量，在控制感染的同时保障神经肌肉功能的稳定。而对CD4+ T细胞低下的高危患者，郑教授再次强调应实施定向药物预防，如应用SMZ预防PCP及潜伏结核预防，同时做好宿主定植菌监测与院感交叉感染防控，严格掌握抗菌药物指征，避免长期无指征预防性使用广谱抗生素，从源头上减少耐药菌的产生。奚剑英——骨骼肌特异性酪氨酸受体激酶抗体阳性重症肌无力（MuSK-MG） 来自复旦大学附属华山医院的奚剑英教授针对MuSK抗体阳性重症肌无力作了专题深入阐述。奚教授指出，MuSK-MG作为独立的临床亚型，女性占70.2%，突出表现为延髓、面颈部及呼吸肌受累，面部肌电图（RNS及SFEMG）阳性率极高。其致病主轴为IgG4亚型抗体通过阻断Agrin–LRP4–MuSK–DOK7通路导致AChR解簇，通常不依赖补体，导致其治疗以B细胞删除治疗为核心。奚教授重点呈现了近年来的前沿突破，包括Ig-like 3、Fz-CRD等新致病抗原表位的发现、MuSK-IgA抗体亚型的双重病理效应，以及不同克隆价态的抗体对交联和AChR簇集的影响，而这些发现也指导了MuSK信号通路治疗MG的临床前研究。在诊断上，奚教授提出了MuSK-MG常见波动性延髓和呼吸肌无力的临床特点、面肌的电生理阳性发现，可帮助其在测定血清抗体前作拟诊判断。在治疗演进方面，B细胞靶向治疗占据核心地位，利妥昔单抗（RTX）使82%的患者达到MM或更佳状态；奥法妥木单抗与CD19单抗由Inebilizumab MINT研究提供了循证支持；FcRn拮抗剂与血浆置换则可在急性期快速缓解症状。此外，BCMA CAR-T、定向清除MuSK特异性B细胞的MuSK CAAR-T及小分子MuSK激动剂等细胞与分子前沿探索，正为难治性患者带来免疫重置的广阔前景。讨论环节 随后，与会嘉宾就下列问题展开讨论： 在生物制剂的选择维度上，与会专家公认应构建涵盖抗体分型、病情阶段（加重期或维持期）、给药途径及医保可及性的评估体系。来自浙江大学医学院附属第二医院的邓艳教授、郑州大学第一附属医院的刘艳如教授、上海市徐汇区大华医院的蒲苏颖教授共同指出，需精准权衡急性快速控病与长程减激素的侧重，兼顾安全性与便利性；来自中国人民解放军海军第九〇五医院的卫杰教授进一步提炼“医患共同决策”理念；武汉市第一医院的魏东生教授与西部战区总医院的卢志杰教授补充，规范抗体检测是首要前提，应充分结合经济依从性因地制宜。针对难治与高活动度靶点的预测，专家们达成共识，评估必须摆脱单次静态抗体滴度的局限，建立涵盖抗体动态趋势、B细胞耗竭幅度及早期应答轨迹的综合监测体系；卫杰教授、杨洁教授一致认为，应精准评估患者需要下游快速阻断（补体/FcRn抑制剂）还是上游长程免疫重塑（B细胞耗竭）；卢志杰教授补充，应动态平衡感染与免疫调控。在人群定位上，专家们给出了上下游不同免疫靶向治疗的机制分工：补体抑制剂适合用于AChR+、高活动度、危象及围手术期、孕产期患者的快速缓解症状；而B细胞耗竭治疗则是包括但不仅限于MuSK+患者的长期缓解策略，但对老年患者需警惕过度耗竭引发严重感染。邓艳——依库珠单抗联合泰它西普治疗难治性MG病例分享 来自浙江大学医学院附属第二医院邓艳教授总结了多例高度活动性或复杂状态下难治性MG，展现了“上下游靶点联合”的诊疗突破与学术反思。在一名58岁TAMG术后危象患者在血浆置换、大剂量激素及艾加莫德治疗后仍无法脱机的病例中，邓教授团队剖析单靶点未能完全遏制补体活动的原因，采用下游补体C5抑制剂依库珠单抗速效阻断膜攻击复合物，叠加上游双靶点制剂泰它西普切断抗体源头，成功帮助患者脱机并在4个月内达成双达标；在一名70岁合并2型糖尿病的患者经历艾加莫德与泰它西普序贯治疗吞咽困难仍加重的病例中，激素加量受限的情况下，启用依库珠单抗联合泰它西普3天后吞咽即明显改善；而在另一名37岁准备试管婴儿胚胎移植因感冒误用左氧氟沙星诱发危象的患者中，联合方案次日即缓解达最小症状状态，患者后成功行胚胎移植并顺利生产。特别针对最后一位患者在产后2个月维持治疗背景下再次出现症状波动，邓艳教授深度反思，指出病情反复可能源于产后雌/孕激素骤降诱发的补体暴动导致药物相对不足、致病主导权由补体介导向抗体内化转移、新致病表位扩展、神经肌肉接头结构慢性损伤以及外部应激等多重因素，强调临床应根据机制动态演变调整靶向药物，切忌盲目依赖单药维持。林菲菲——博弈与共识：重症肌无力多学科诊疗临床实践分享——从早期干预到复杂决策 来自福建医科大学附属协和医院的林菲菲教授通过三例伴不同并发症的危重病例介绍，展示了MDT的多维干预整合。一位57岁的TAMG患者，因合并长期吸烟导致的COPD，其多病因导致的呼吸困难长期存在。而在这位患者治疗过程中发生消化道出血、停药后症状迅速加重进入危象、行艾加莫德治疗联合胸腺切除仍无法脱机的情况下，林教授呈现了多次病情波折：患者随后换用依库珠单抗实现日间脱机，但因依库珠治疗中断、他克莫司血药浓度过低、出院后翻身拍背不足等多重原因而依然咳痰并在夜间依赖呼吸机，MDT团队及时调整为泰它西普抑制B细胞激活，开展腹式呼吸及咳嗽体位训练，结合心理干预，最终帮助患者脱机出院。另一位初次发病即症状危重的44岁女性TAMG患者，因处于危象前状态而需要启用快生效疗法，因此选择胸腺切除。林教授介绍了胸腺切除术前多学科评估常遇到的问题：合并MG的胸腺瘤患者，术前免疫治疗应达到何种标准才能进入手术窗口；无MG临床表现的胸腺瘤患者，是否需要神经内科评估以识别亚临床MG，如何平衡必要性与过度诊疗；胸腺瘤术前评估中，抗体/电生理阳性而无症状者能否诊断MG、是否治疗。而在第三位多重自身免疫病与活动性结核感染共存的37岁男性中，MDT团队选用不抑制细胞免疫的FcRn拮抗剂艾加莫德控制MG症状，在呼吸支持下联合头孢哌酮舒巴坦、莫西沙星、利奈唑胺抗感染，患者肌力改善后至专科医院治疗肺结核，实现了自身免疫与感染的精细调控。会议总结 在议程第一天的末尾，奚剑英教授简短总结了讲学、讨论、参访内容，鼓励学员们将所学所获运用到临床实践中。Day 2 第二天上午，学员们分为四组，依次开展门诊跟诊、神经重症ICU参观及MG量表规范评估学习。门诊中，赵重波教授结合实际病例，讲解神经系统疾病的定位与定性诊断思路，并示范如何在诊疗中融入人文关怀。罗苏珊教授围绕患者个体化病情，展示了生物靶向治疗背景下的药物调整与精细化管理。杨磊教授带领学员参观神经重症ICU，介绍科室收治特点、MG危象的临床变化及综合救治策略。在门诊评估室，学员们进一步了解了MG量表评估、随访及专病数据库的数据收集流程，加深了对患者全程管理与专病体系建设的认识。 疑难病例查房 结束上午的实践学习后，学员们再次来到会议室，参加由赵重波教授带领的教学查房与病例讨论。 查房伊始，赵教授强调，面对不断发展的抗体检测、影像及电生理技术，临床诊断的起点始终是患者的症状、起病方式与体征。检查结果需要与实际表现相互印证，只有放回完整的临床背景，才能判断其是否真正解释了患者的问题。他指出，临床能力既包括从复杂信息中识别主要矛盾的判断力，也包括基于疾病自然病程预判变化的能力；对于尚未明确诊断的病例，还应通过后续检查与随访不断验证、修正最初的判断。Case 1 第一例为51岁男性，因右下肢欠灵活5月余就诊。赵重波教授首先从患者的主诉入手，追问“欠灵活”究竟是肌力下降，还是动作笨拙、控制不佳。他指出，这一区分直接影响后续的定位方向，需要结合症状分布，在锥体系、锥体外系、下运动神经元及周围神经等不同层面展开分析。随后，赵教授通过询问有无麻木、踩棉花感、肌肉萎缩及大小便功能异常等，逐步寻找支持或反对各项判断的证据。 现场查体中，患者足跟、足尖行走及单腿站立等动作完成尚可，未见明显肌力下降，复查仍可引出腱反射；而转身时的表现及右上肢摆臂相对减少，则提示需要进一步关注锥体外系受累的可能。针对既往电生理提示的多发性感觉运动神经脱髓鞘损害，赵教授指出，患者症状持续局限于右下肢，与较为广泛的电生理异常并不完全吻合。检查发现可以真实存在，却未必能够解释当前的主要症状，临床应允许不同问题并存，继续追查单侧肢体欠灵活的原因。 对于血管紧张素转换酶（ACE）升高、鼻咽部占位、肺部结节及影像提示的小脑异常，赵教授同样强调，应逐一判断这些发现与临床表现之间的关联。ACE升高可提示关注结节病，但尚不足以确诊；影像中的小脑异常，也需要与相应的共济失调表现相互印证。围绕后续评估，他提出应复核电生理与临床的一致性，并考虑通过多巴胺转运体显像进一步评估锥体外系疾病的可能，再根据结果决定是否围绕结节病等方向补充检查。 通过这一病例，赵教授展示了如何从准确理解主诉出发，以病史和查体建立定位假设，并审慎解读多项检查异常，避免用单一报告替代完整的临床判断。Case 2 第二例为27岁男性，左手拇指、食指伸展困难10余年，近半年出现右手类似症状，并诉晨轻暮重。赵教授首先结合年轻起病、病程漫长及上肢远端受累等特点，提高了对遗传性病因的关注，并带领学员在前角细胞、周围神经、神经肌肉接头及肌肉疾病之间逐层鉴别。 针对年轻患者的手部无力，赵教授将平山病、多灶性周围神经病及远端肌病等纳入初始考虑，通过有无手部萎缩、遇冷加重及其他肢体受累等信息，逐步调整诊断方向。对于患者所述的“晨轻暮重”，他特别提醒，应进一步询问波动的幅度，尽可能量化早晚功能差异，不能仅凭一句主观描述就认定存在典型的疲劳性无力。若波动明确，则应进一步提高对神经肌肉接头疾病的关注。结合10余年的病程，赵教授除讨论重症肌无力的少见远端受累表型外，还提出了先天性肌无力综合征（CMS）的可能，建议补充了解既往运动能力、家族史及相关表型线索。他指出，“先天性”并不意味着只能在婴幼儿期被识别，年轻起病、缓慢进展且长期局限的表现，同样需要纳入遗传性神经肌肉接头疾病的分析框架。电生理检查为进一步分型提供了重要线索：患者低频重复神经刺激出现异常衰减，大力收缩后未见明显波幅递增，并可见重复复合肌肉动作电位（重复CMAP）。赵教授围绕这些表现的形成机制展开讲解，分析突触间隙乙酰胆碱作用延长、受体通道关闭异常等可能，进一步引出对慢通道等CMS分型的思考。对于同时存在的肌源性改变及臂丛影像异常，他强调应结合整体表型综合解释，不能仅凭单项描述确定病因。 这一病例的后续重点，是以神经肌肉接头功能障碍为线索，将临床表现、电生理与基因检测结果相互核对，在明确分型后讨论相应治疗。整个分析过程帮助学员们进一步理解了详细询问症状、识别关键电生理线索与精准分型之间的联系。Case 3 第三例为60岁男性，双下肢麻木无力6年余，以对称性远端受累为主，逐渐出现双足下垂。查体显示足背伸及拇趾背伸明显无力，膝以下感觉减退，下肢腱反射消失。患者既往曾按慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP）接受治疗，后使用艾加莫德，病史记载疗效不佳。 赵教授首先根据双下肢感觉与运动受累、远端重于近端的分布，将病变定位于多发性感觉运动周围神经病。长度依赖性的表现最初提示需关注轴索损害，但结合电生理中的明显传导减慢、远端潜伏期延长及下肢反应难以引出等结果，他进一步考虑脱髓鞘伴继发轴索损害，并关注远端获得性脱髓鞘性对称性神经病（DADS）的表型。这一过程呈现了临床假设随新增证据不断调整的特点。 病因分析中，血清免疫固定电泳检出的IgM-λ单克隆免疫球蛋白成为关键线索。结合IgM及游离λ轻链升高、抗MAG抗体阴性等结果，赵教授将诊断重点转向IgM单克隆丙种球蛋白血症相关周围神经病，并强调仍需结合骨髓等检查，排除华氏巨球蛋白血症等血液系统疾病，进一步明确其性质。对于脑脊液蛋白升高、细胞数正常的表现，他提醒，蛋白细胞分离应放在完整病例背景中理解，不能单独作为确诊CIDP的依据。围绕淀粉样变等鉴别诊断，赵教授进一步引导学员核对临床表型、神经损伤类型及有无自主神经受累等线索，并指出活检应服务于明确的诊断问题。在怀疑淀粉样变、血管炎等特定病因时，活检可能具有重要价值，但不应仅因病因未明而常规追加侵入性检查。 治疗讨论则回到免疫球蛋白类型与药物机制的匹配。赵教授指出，艾加莫德通过FcRn途径降低IgG，并不能直接降低IgM；如果当前病因假设指向IgM的致病作用，就需要重新审视治疗依据。随后，他围绕利妥昔单抗等B细胞靶向治疗的机制展开讨论，同时强调，机制上的合理性仍需结合疾病分型与相应证据，不能直接等同于已经确立的个体治疗方案。 这一病例提示，既往治疗效果不佳不仅是调整用药的信号，也是重新检视诊断与分型的契机。只有尽可能厘清免疫球蛋白异常、潜在克隆性疾病与神经损伤之间的关系，才能为后续诊疗提供更可靠的依据。 三例病例虽表现各异，却贯穿着共同的诊疗思路：准确描述患者的问题，建立定位与病因假设，通过有针对性的检查验证，并根据新增证据及时调整判断。赵教授将临床推理融入现场问诊、查体与讨论，既关注阳性发现，也重视检查结果与症状之间的不一致；既提出诊断方向，也明确后续需要解决的问题。这样的教学方式，让学员们不仅了解了病例本身，更体会到如何将复杂的临床信息转化为有依据、有次序的诊疗决策。 最后，赵重波教授对所有参会学员表示感谢，并与每一位参会学员颁发证书、合影留念，至此，本次大师班取得圆满落幕。 撰稿：李熙澄、贺定贤、马尚 审核：闫翀