Macera therapeutics

创客君获悉，南京元迈细胞生物科技有限公司（下文简称“元迈细胞”）近日完成Pre-A轮融资，本轮融资由泰州市天使投资基金、南京创熠鼎心创业投资合伙企业联合出资。自2022年9月成立以来，这家细胞免疫治疗公司已先后获得南京市创新投资集团、鼎晖投资、仁爱集团等多家投资机构的加持。而在此轮融资前，江苏省战略性新兴产业基金集群旗下的两只天使基金，也将首笔投资投给了元迈细胞。元迈细胞注册地为南京江北新区 南京生物医药谷 ， 专注开发纤维化疾病和实体肿瘤治疗技术， 致力于解决未满足的临床需求，目前已建立自主知识产权的抗纤维化Payloads高通量筛选体系、CAR功能模块库、体外基因编辑系统和体内基因编辑递送系统四大核心技术平台。元迈细胞是典型的高校成果转化项目，由南京大学沈萍萍研究团队与资深药企高管共同组建。创始人沈萍萍是南京大学生命科学学院教授、博士生导师，并担任医药生物技术国家重点实验室——鼓楼医院研究中心PI（首席研究员）， 入选教育部“新世纪优秀人才支持计划” 。沈教授团队长期致力于“巨噬细胞免疫调控及相关免疫治疗技术”研究，并已取得一系列原创性成果。在她的带领下，其研究团队近年来获得国家重点研发计划、自然科学基金委创新研究团队、NSFC重大研究计划、教育部新世纪优秀人才支持计划、江苏省前沿技术重大项目等多项基金资助 。沈教授还以第一完成人身份，荣获2014年江苏省科学技术一等奖、第12届世界肿瘤学进展大会“杰出成就奖”等多项荣誉。联合创始人兼CEO陈一军博士毕业于新加坡国立大学医学院，先后就职于新加坡中央医院、Esco Venture和远大医药（中国），拥有超过十年的生物技术和医药领域研究以及产业投资经验。在技术路线上，元迈细胞主攻CAR-M（嵌合抗原受体巨噬细胞）疗法。与传统的CAR-T疗法不同，巨噬细胞在肿瘤微环境中天然占比较高，能够穿透实体瘤屏障并直接吞噬肿瘤细胞。早在2020年，当宾夕法尼亚大学团队在《Nature Biotechnology》报道CAR-M疗法时，沈萍萍团队也几乎在同一时间独立提出了巨噬细胞免疫治疗的新概念，并因此被该期刊专题评述为国际CAR-M技术领域的引领团队之一。2025年，元迈细胞在临床转化方面取得了重要进展。其自主研发的MACF-001项目在东部战区总医院肝病中心顺利完成了首位患者的入组治疗及安全性随访。临床结果显示，患者在回输该细胞药物后没有出现明显的不良反应，肝功能及炎症因子等各项指标均保持在正常水平，且部分肝硬化相关指标得到了显著改善。联合创始人陈一军近期在接受采访时进一步透露，公司已顺利完成肝硬化新疗法项目第一阶段全部入组，“新疗法不仅能保证安全性，而且在肝纤维化等多项关键疗效指标上，首批受试者都有明显改善”。据了解，凭借扎实的临床进展和技术壁垒，元迈细胞的整体研发进展已稳居全球前三。沈萍萍对此自信而笃定：“我们有希望充分借助中国临床资源和监管政策，成为在该领域全球第一梯队的公司。”文章素材来 源：企查查等南京市创投集团《着力培育基因与细胞未来产业，省战新产业基金集群落地首个高校成果转化项目》摩 熵 医 药《南大教授创办！这家细胞治疗新锐完成Pre-A轮融资》新华日报《南大教授领衔，要冲全球第一梯队，这家生物科技公司再获资本加持》创客公社过往报道编辑整理，转载请注明 来源免责声明：1、文章部分文字与图片来源网络，如有问题请及时联系我们。2、因编辑需要，文字和图片之间亦无必然联系，仅供参考。涉及转载的所有文章、图片、音频视频文件等资料，版权归版权所有人所有。3、本文章内容如无意中侵犯了媒体或个人的知识产权，请联系我们立即删除，联系方式：13770773618欢｜迎｜联｜系文稿相关问题反馈，请联系：zhangtianyi0510加入城市读者群，请联系：chuang-ke-jun文章转载，请后台留言或联系：chuang-ke-jun重丨磅丨报丨告

编辑导读过去一周（2026年5月31日—6月6日），细胞产业热点纷呈。石药集团全球首款基于mRNA-LNP技术的双靶点CAR-T细胞疗法获批临床，有望系统性变革CAR-T治疗的工艺格局；跃赛生物异体iPSC来源细胞药物UX-DA003获CDE IND批准，与自体产品形成差异化布局；霍德生物iPSC衍生hNPC01注射液获FDA再生医学先进疗法（RMAT）认定，国际认可中国细胞药物研发实力。与此同时，血霁生物B轮累计增资近3亿元、元迈细胞完成Pre-A轮融资，资本热度不减；301医院启动国内首个合规大型干细胞抗衰临床试验，818号令政策效应持续释放。本文从产品审批、政策法规、研发进展、产业投资等多个维度，梳理本周国内外细胞产业核心要闻。一、产品审批1. 石药集团全球首款mRNA-LNP双靶点CAR-T获批临床 6月2日，石药集团宣布其开发的首款基于mRNA-LNP技术的双靶点CAR-T细胞疗法注射液SYS6063获得国家药监局药品审评中心（CDE）批准开展临床试验，适应症为复发难治性系统性红斑狼疮。这是全球首款获批临床试验的基于mRNA-LNP的双靶点细胞治疗产品，通过表达可特异性识别CD19与BCMA的嵌合抗原受体，精准识别并清除患者体内CD19和BCMA阳性的细胞。临床前研究显示，该候选产品可显著杀伤阳性细胞，并具有良好的安全性和有效性。 与传统病毒载体CAR-T不同，基于mRNA-LNP技术的CAR-T不需要病毒转导，工艺更简单、成本更低、安全性更高。若临床成功，这一技术路径有望大幅降低CAR-T疗法的治疗费用，推动细胞疗法从“天价药”走向更广泛的可及性。据CDE公示信息，上周（6月1日—6月6日）共有12款1类创新药首次获得临床试验默示许可，涵盖小分子、抗体、细胞疗法等多种类型，细胞疗法在其中占据重要位置。2. 跃赛生物：异体iPSC帕金森病细胞药物获CDE IND批准 6月3日，上海跃赛生物科技有限公司宣布，公司自主研发的异体iPSC来源中脑多巴胺能神经前体细胞注射液UX-DA003正式获得CDE临床试验默示许可，用于治疗帕金森病。这是继全球首款中美双批帕金森自体细胞药物UX-DA001之后，跃赛生物在帕金森病治疗领域取得的又一重大里程碑，标志着公司“自体+异体”双路径战略在帕金森赛道全面落地。 UX-DA003依托跃赛生物完全自主研发的iPSCs种子细胞平台，该平台已通过中国食品药品检定研究院和美国FDA的严格质量检测与认定。自体路径产品UX-DA001是全球首款同时在中美获批进入临床的iPSC来源帕金森病自体细胞治疗药物，采用患者自身细胞制备，无免疫排斥风险。目前该产品正在上海交通大学医学院附属瑞金医院开展I期临床试验，首例患者治疗已满一年，临床数据显示安全性良好且疗效显著，患者已能扔掉拐杖正常生活，该产品还于2025年6月获得美国FDA快速通道资格认定。而异体产品UX-DA003采用通用型iPSC种子细胞制备，可实现“现货型”供应，大幅缩短患者等待时间、降低治疗成本，尤其适合疾病进展较快、急需治疗的患者。临床前研究表明，UX-DA003能剂量依赖地改善帕金森病模型动物的运动障碍，显著增加纹状体多巴胺信号。3. 霍德生物hNPC01注射液获FDA再生医学先进疗法（RMAT）认定 6月3日，浙江霍德生物工程有限公司宣布，其自主研发的国际首款人前脑神经前体细胞注射液hNPC01获得美国FDA授予的再生医学先进疗法（RMAT）认定，用于治疗基底节缺血性卒中所致的长期运动功能障碍。该产品不仅是全球前脑神经前体细胞品类中首个获得RMAT认定的产品，也是全球针对脑卒中等神经损伤导致长期运动功能障碍领域首个获得该认定的产品。 FDA授予RMAT认定意味着hNPC01将获得更频繁的监管互动与定制化指导，有权滚动提交上市申请以缩短审评周期，具备后续申请优先审评或加速批准的资格，并可获准进入“扩大使用”路径。该产品的I期临床研究已完成对20名缺血性脑卒中后遗症患者的终点随访，最长18至24个月随访显示产品安全可控，目标治疗亚组人群上下肢运动功能持续改善——12个月平均FMMS改善达16分，92%以上参与者达到显著临床意义改善，54%参与者残疾等级下降一级，已有患者从依赖轮椅恢复到站立行走甚至重回工作岗位。4. Cencora与Kite达成CAR-T分销协议 6月2日，Cencora宣布与Gilead旗下Kite公司达成协议，支持Kite两款已获FDA批准的CAR-T细胞疗法Yescarta（axicabtagene ciloleucel）和Tecartus（brexucabtagene autoleucel）在美国的分销。Yescarta和Tecartus均为自体CAR-T疗法，分别获批用于复发/难治性大B细胞淋巴瘤和套细胞淋巴瘤等血液恶性肿瘤。二、政策法规1. 818号令实施满月，广东加速细胞产业全链条建设 6月2日，南方财经全媒体集团报道，随着《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（第818号令）于5月1日正式落地，过去一个月广东细胞与基因治疗领域的产业链条正加速完善。广东长期积累了丰富的技术储备——以干细胞为例，广东以40项备案项目位居全国第一，干细胞新药IND临床试验24项位居全国第三。仅广州市黄埔区就已集聚了154家细胞与基因治疗相关企业。 在818号令的政策驱动下，广东首个严格遵循GMP的干细胞药厂项目正式启动，将建成集临床级细胞制备、质量控制、新药研发、规模化量产于一体的现代化产业基地，破解行业“科研成果多、新药产出少”的痛点，填补广东干细胞产业化短板。中国科学院院士、赛莱拉干细胞首席科学家苏国辉表示，当前全球干细胞研究已从“基础发现”全面转向“临床应用攻坚”，核心趋势是精准化和多技术融合。2. 中大八院两项干细胞备案项目落地，打造大湾区转化高地 6月1日，中山大学附属第八医院（深圳福田）举行首届细胞与基因治疗前沿学术论坛暨生物医学新技术临床研究备案项目启动仪式。异体人骨髓间充质干细胞治疗2型糖尿病合并轻度认知功能障碍以及治疗强直性脊柱炎两项生物医学新技术临床研究备案项目正式启动。今年4月，中大八院两项生物医学新技术临床研究获国家卫健委备案，成为深圳市唯一同时拥有两项干细胞临床研究备案项目的三甲医院，正式取得开展干细胞临床研究的国家级资质。当天，骨科疾病干细胞治疗转化基地、河套实验室动物中心、生物医学新技术快速转化中心同步启动。3. 国内首个合规大型干细胞抗衰临床试验启动招募 6月5日，据解放军总医院第二医学中心（原301医院）官方消息，该院老年医学科牵头的国家科技部重点研发计划——“脐带间充质干细胞（艾米迈托赛注射液）输注改善衰老的有效性和安全性多中心随机对照研究”正式启动受试者招募。这是我国首款且目前唯一获批的干细胞药品艾米迈托赛注射液（商品名：睿铂生）在抗衰老领域的大规模正式临床研究，计划纳入2000名50岁及以上、存在内在能力下降或下降风险的受试者，采用多中心、随机对照研究设计，标志着我国干细胞抗衰从“灰色地带”迈入官方监管、三甲医院主导、科学验证的全新阶段。三、研发进展1. 301医院：首个合规干细胞抗衰临床研究启动（上已提及） 如前述，艾米迈托赛注射液抗衰老研究正式启动，是国内干细胞治疗拓展至衰老相关疾病领域的里程碑事件。2. BioCardia缺血性心力衰竭干细胞疗法获FDA确认支持上市申请 6月5日，BioCardia公司宣布，美国FDA已确认其关键性III期CardiAMP心力衰竭II试验可作为其CardiAMP细胞疗法上市前批准（PMA）申请的基础，用于治疗缺血性心力衰竭伴射血分数降低的患者。如果成功获批，CardiAMP有望成为首个获得批准的缺血性心衰自体细胞疗法。该疗法使用患者自体骨髓细胞直接输送至心脏，以刺激修复并改善功能。III期试验设计入组250名患者，主要终点为12个月时六分钟步行距离的改善。3. 中欧生命健康合作项目聚焦细胞技术协同 近日，无锡市科协举办中欧生命健康合作项目交流对接活动，来自英国、匈牙利等国家的生命健康领域专家和企业家到访博雅生命无锡研发中心，双方就细胞技术研发、临床转化及国际合作等议题开展深入交流。博雅生命自主研发的“华通氏胶间充质干细胞注射液”已进入II期临床试验，外泌体原料获得美国FDA DMFⅡ型原料和国际INCI双备案，与国内近40家三甲医院建立临床合作关系。四、产业投资1. 血霁生物B轮累计近3亿元增资 6月2日，苏州血霁生物科技有限公司宣布完成B轮二关，获过亿元人民币投资，实现B轮近3亿元人民币增资。此前血霁生物刚官宣了过亿元人民币的B1轮首关，在四个月左右按计划完成二关关闭。此次B轮二关的投资来自深创投、河北产投等新股东，以及鼎晖投资、苇渡创投等老股东的增资。B轮资金将用于发展血霁生物旗舰产品——全球首款巨核细胞注射液的多个适应症临床试验，以及发展血小板注射液等管线。本轮融资后，血霁生物还将在本年度内启动Pre-IPO轮融资用于生产基地落地和扩大产能建设。2. 元迈细胞完成Pre-A轮融资 近日，南京元迈细胞生物科技有限公司完成Pre-A轮融资，由泰州市天使投资基金、南京创熠鼎心创业投资合伙企业联合投资。公司此前已完成天使轮融资，引入鼎晖投资、仁爱集团、南京市创新投资集团等多家机构。元迈细胞成立于2022年9月，由南京大学生命科学学院沈萍萍教授领衔创办，沈教授深耕巨噬细胞领域二十余年，核心团队于2020年被《Nature Biotechnology》评定为国际CAR-M技术引领团队。公司搭建“纤维化+实体瘤”双赛道研发管线矩阵，自研巨噬细胞体内编辑技术。3. 纽伦捷完成近亿元A轮融资 6月2日报道，纽伦捷生物完成近亿元A轮融资。该公司专注于细胞原位转分化技术的创新型基因治疗药物研发，以神经系统疾病为核心突破方向，聚焦神经系统肿瘤、神经损伤及神经退行性疾病，开发具有自主知识产权的原创基因治疗药物。4. 神州细胞提交港股IPO申请 据中国经营报6月1日报道，神州细胞已向港交所递交上市申请，寻求在港股IPO，旨在推进全球扩张战略、加快国际业务增长以及提升海外融资能力。五、本周观察 技术路线多点开花。本周产业最具标志性的信号来自技术路径的突破：石药集团全球首款mRNA-LNP双靶点CAR-T获批临床，有望系统性变革CAR-T治疗的工艺格局，降低制造成本和治疗费用；跃赛生物异体iPSC细胞药物获IND批准，与自体产品形成差异化布局，标志着我国iPSC衍生细胞药物从“自体定制”向“异体现货”全面演进；霍德生物iPSC衍生神经前体细胞产品获FDA RMAT认定，国际资本市场对中国细胞药物研发实力给予了实质性认可。 818号令效应持续释放。落地一个月以来，818号令正在推动行业加速从“实验室研究”迈向“合规化临床+规模化生产”的全链条建设。广东首个GMP干细胞药厂启动、中大八院两项备案项目落地、301医院合规干细胞抗衰临床试验开启——政策驱动下的产业基础设施建设正进入快车道。正如大会专家所指出的，“当前全球干细胞研究已从‘基础发现’全面转向‘临床应用攻坚’”，而中国正站在这场攻坚战的前沿。 资本态度理性且活跃。本周从血霁生物近3亿元B轮融资到元迈细胞Pre-A轮，从纽伦捷近亿元A轮到神州细胞港股IPO，资本正在以理性方式向具备核心技术壁垒的项目集中。值得关注的是，血霁生物在短短四个月内完成B轮首关与二关，显示出资本市场对差异化细胞治疗产品（巨核细胞/血小板）的认可；元迈细胞则代表了巨噬细胞疗法这一新兴赛道的早期资本关注。 技术多元化为产业注入新动能。从mRNA-LNP CAR-T、iPSC衍生细胞、巨核细胞、血小板到原位转分化基因治疗，多技术平台同台竞逐的局面已然形成。在818号令筑牢合规底座的背景下，中国细胞产业正沿着“法治化、规模化、国际化”三条主线加速演进。 六、产业和学术会议 浙江丽水：第二届细胞与基因治疗及精准医学大会 7月17日-19日 广州黄埔：2026细胞健康企业转型发展论坛 6月27日下午  广州黄埔：2026黄埔细胞与基因创新大会6月26日-27日 本期周报数据截至2026年6月6日。如需转载或引用，请注明来源于“细胞链”。免责声明：文章内容仅供参考，不构成投资和临床建议，请自行承担全部责任。我们对文中陈述、观点判断保持中立，不对所包含内容的准确性、可靠性或完整性提供任何明示或暗示的保证。本公众号发布的各类文章重在分享，如有侵权请联系我们，我们将会删除。

细胞治疗7篇 细胞治疗#01 · 细胞基因研究圈 · 08:00自免 CAR-T 双雄竞速：Kyverna 冲刺全球首药，Cabaletta 押注免预处理差异化 在伦敦EULAR欧洲风湿病学年会上，Cabaletta Bio披露了其核心产品rese-cel（resecabtagene autoleucel）的临床进展。这款CD19靶向自体CAR-T细胞疗法有望摆脱传统CAR-T必需的化疗清淋预处理，降低患者用药毒性与就医负担。尽管Kyverna可能率先拿下全球首款自免CAR-T上市资格，但Cabaletta凭借免预处理差异化技术路线，有望建立2-3年行业先发优势。公司计划在2027年下半年递交肌炎适应症BLA上市申请，并布局红斑狼疮、硬皮病等多款自身免疫病适应症开发。 阅读原文 → 细胞治疗#02 · 干细胞之父 · 08:11北京清华长庚医院帕金森病干细胞治疗临床研究招募受试者 北京清华长庚医院启动了一项评价人诱导多能干细胞来源多巴胺能神经前体细胞（NCR201）注射液治疗帕金森病（PD）的安全性、耐受性和初步有效性的Ⅰ/Ⅱ期临床试验。该医院依托清华大学的科研资源与医工交叉优势，构建了“临床-基础-转化”一体化创新研究体系，拥有开展细胞治疗临床研究的完整资质与先进技术条件，为本次临床试验提供全链条、高标准保障。 阅读原文 → 细胞治疗#03 · 细胞治疗前沿 · 09:12南京元迈细胞完成Pre-A轮融资，专注巨噬细胞免疫治疗研发 南京元迈细胞生物科技有限公司完成了Pre-A轮融资，投资方包括泰州市天使投资基金和南京创熠鼎心创业投资合伙企业。自2022年成立以来，该公司已获得多家机构的投资。元迈细胞专注于髓系免疫治疗药物研发，尤其在代谢免疫和自身免疫疾病领域。公司建立了四大核心技术平台，包括抗纤维化Payloads筛选体系、CAR功能模块库等，以构建技术壁垒。由南京大学沈萍萍教授创立的元迈细胞，主打工程化巨噬细胞治疗技术，与传统CAR-T疗法不同，旨在解决临床未满足的医疗需求。 阅读原文 → 细胞治疗#04 · 细胞治疗前沿 · 09:12霍德生物iPSC衍生hNPC01注射液成为国际首个获FDA再生医学先进疗法认定的前脑神经前体细胞产品 浙江霍德生物工程有限公司宣布，其研发的人前脑神经前体细胞注射液hNPC01获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的再生医学先进疗法（RMAT）认定，用于治疗基底节缺血性卒中所致的长期运动功能障碍。hNPC01是全球首个获得RMAT认定的前脑神经前体细胞产品，也是针对脑卒中等神经损伤导致长期运动功能障碍领域首个获得该认定的产品。FDA表示将在产品及适应症后续开发中给予霍德生物密切指导，以加速产品获批的证据获取。 阅读原文 → 细胞治疗#05 · 国际肿瘤医讯 · 14:26免疫治疗圆桌派｜李春蕊教授携八年超长 CR 康复病友，解码骨髓瘤 CAR-T 治愈密码 华中科技大学同济医院李春蕊教授携手两位创下国内骨髓瘤治愈里程碑的长生存病友，参与《免疫治疗圆桌派》节目，深度拆解国产CAR-T实现超长缓解的核心密码。李春蕊教授是浆细胞疾病及恶性血液病的免疫治疗专家，赵先生和杨先生分别通过全人源BCMA CAR-T和CAR-T治疗实现了8年和7年的超长缓解。此次节目旨在为全国千万陷入绝境的骨髓瘤患者点亮抗癌明灯，提供新的治疗希望。 阅读原文 → 细胞治疗#06 · CSGCT · 15:212026 ASCO：威斯津生物两项创新成果入选体内CAR-T获口头报告，EBV-mRNA肿瘤治疗疫苗联合疗法亮相Poster展示 威斯津生物宣布，公司两项创新研究成果成功入选2026年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会。其中，体内CAR-T项目WGb-0301获选Rapid Oral口头报告，EBV相关肿瘤治疗性mRNA疫苗WGc-043联合PD-1抗体治疗复发/难治性淋巴瘤研究获选Poster展示，体现了公司在mRNA药物、LNP递送以及下一代细胞治疗领域的创新能力与国际影响力。体内CAR-T项目基于威斯津生物自主研发的CD8靶向脂质纳米颗粒（CD8-tLNP）平台，通过mRNA递送技术，在患者体内原位生成抗CD19 CAR-T细胞，用于治疗复发/难治性B细胞淋巴瘤。相较传统体外制备CAR-T，体内CAR-T技术无需复杂的体外细胞分离与扩增流程，也无需清淋预处 阅读原文 → 细胞治疗#07 · 深研生物 · 18:31国标视角下，细胞治疗早期转化需要怎样的制造起点？ 随着越来越多的医院、医学院、大学转化平台以及早期研发企业构建自身的细胞治疗研发与临床转化能力，如何稳定、可控、可追溯地生产出治疗用细胞成为一个共同的挑战。2026年4月30日，GB/Z 176—2026正式发布实施，该标准等同采用ISO/TS 23565:2021国际技术规范，围绕治疗用细胞制造设备系统提出通用要求和考虑，覆盖了设备系统在细胞分离/分选、扩增、洗涤与体积缩减、终末处理及冷冻保存等关键过程环节中的应用要求。 阅读原文 → 基因与核酸10篇 基因与核酸#01· 药明康德 · 07:30渤健反义寡核苷酸疗法获FDA突破性疗法认定；AI加速RNAi药物设计，Alnylam达成研发合作…… | 产业速递 渤健公司宣布其反义寡核苷酸疗法salanersen获得美国FDA的突破性疗法认定，用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）。Salanersen是一种在研创新反义寡核苷酸，有潜力通过每年一次给药实现较高疗效。FDA的决定基于salanersen的1b期临床试验数据，显示在对基因疗法应答不佳的SMA儿童中，salanersen治疗后观察到具有临床意义的运动功能改善和神经退行性病变的降低。此外，Alnylam Pharmaceuticals与Inceptive Nucleics达成战略合作协议，利用人工智能加速RNAi疗法设计，推动RNAi药物研发。 阅读原文 → 基因与核酸#02· 细胞与基因治疗领域 · 08:37投资超11亿元！赛多利斯新建的CGT能力中心正式投运 赛多利斯在德国弗莱堡正式启用了全新的细胞与基因治疗（CGT）能力中心，总投资超过1.4亿欧元（折合人民币超11亿元）。该中心主要用于开发和生产细胞与基因治疗所需的关键原材料，如细胞因子、生长因子和细胞培养基等。新落成的能力中心占地约1.8万平方米，集生产、实验室和办公空间于一体，可容纳约180名员工。该设施不仅达到了生物制药行业最严格的GMP质量标准，还在建筑技术上实现了全面环保。 阅读原文 → 基因与核酸#03· 细胞与基因治疗领域 · 08:37国内一核酸药物新锐完成天使+轮融资 浥眸生物宣布完成天使+轮融资，由本草资本领投，多家战略投资机构共同参与。此次募集的资金将主要用于推进核心管线的临床试验、重点管线研发及候选管线的筛选验证，同时进一步完善公司的组织与人才建设。浥眸生物依托高校的基础研究积淀与顶尖的临床资源，自主构建了组织特异性靶向分子筛选平台与化学加基因联合治疗分子设计平台，致力于开发具有自主知识产权的新型核酸修饰药物。目前，公司已围绕干眼、角膜营养不良、甲状腺相关眼病、葡萄膜炎、黄斑病变等多个适应症，布局了差异化的产品管线。 阅读原文 → 基因与核酸#04· TopCel拓弘生科 · 10:00沉寂多年迎来突破，心肌再生基因疗法开启心衰治疗新赛道 全球首款靶向心肌再生的基因治疗药物YAP101在美国进入I期临床试验，这标志着心力衰竭再生疗法从实验室正式迈向人体临床阶段。YAP101瞄准Hippo通路关键靶点SAV1基因，通过AAV腺相关病毒载体递送靶向RNA，抑制SAV1表达，诱导休眠心肌细胞重新分裂增殖，从根源增厚受损心肌组织、恢复心脏泵血机能。在猪心梗模型动物实验中，该疗法可使受试动物心脏射血分数提升14%，推动FDA放行人体临床试验。 阅读原文 → 基因与核酸#05· 细胞基因治疗前沿 · 13:5420亿美元！小核酸龙头押注AI，重塑RNAi药物发现 RNAi治疗领域开创者Alnylam Pharmaceuticals宣布与硅谷AI初创公司Inceptive Nucleics达成战略合作，交易总价值高达20亿美元。根据协议，Alnylam将支付3000万美元预付款（含现金和Inceptive股权购买），Inceptive另有资格获得基于临床前、监管和商业销售里程碑的额外付款。受此消息提振，Alnylam股价当日收涨2.26%。Inceptive成立于2021年，总部位于硅谷帕洛阿尔托，在柏林和苏黎世设有办事处，公司的灵魂人物是联合创始人兼CEO Jakob Uszkoreit，他是2017年里程碑论文《Attention is All You Need》的核心作者之一。 阅读原文 → 基因与核酸#06· 细胞基因治疗前沿 · 13:54ORR100%微滔 GT801 LNP 实现同级疗效与持久 B 细胞清除 微滔生物科技（上海）有限公司的核心产品GT801在2026年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上报告了其in vivo CAR-T平台在复发/难治性B细胞血液肿瘤中的人体研究（First-in-Human）数据。GT801采用靶向T细胞的LNP递送系统，是一款靶向CD19的in vivo CAR-T候选产品，采用抗体展示LNP递送CD19 CAR mRNA，直接将CAR mRNA递送至患者体内T细胞，从而实现体内转染。截至2026年5月15日，GT801在该研究中心共纳入4例复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤患者，在极低给药剂量下（0.01-0.03 mg/kg），4例患者ORR达到100%、DCR达到100%、CR率达到75%。 阅读原文 → 基因与核酸#07· circRNA · 16:20继多价设计之后：双抗原circRNA猴痘疫苗实现持久保护 中国科学技术大学Sandra Chiu教授、中国科学院武汉病毒研究所揣侠副研究员与环码生物科学创始人王泽峰团队合作，在Molecular Biomedicine发表了题为“CircRNA based bi-antigen vaccines against mpox virus induce potent and durable cross-protection in mice”的研究论文。该研究基于circRNA平台构建了两种二价MPXV候选疫苗cirEV（A35R-B6R）和cirMV（A29L-M1R），并进一步设计联合免疫方案cirE&M Mix。通过脂质纳米颗粒（LNP）递送，疫苗可高效表达两种抗原，诱导小鼠产生强效且持久的 阅读原文 → 基因与核酸#08· 基因编辑应用 · 16:30FDA 让基因编辑"抄作业"：但复用 ≠ 降标 2026年6月，FDA生物制品评价与研究中心（CBER）发布了一份指南草案，旨在指导基因编辑疗法开发过程中如何复用已有知识。随着基因组编辑疗法进入多管线、多适应症同时推进的时期，许多产品在化学、制造与控制、非临床研究和分析方法上的工作高度雷同，导致成本上升和患者治疗时间延长。指南覆盖所有基于体外编辑后回输和体内直接编辑的人体体细胞基因编辑治疗产品，旨在减少不必要的重复工作，加快患者获得治疗的速度。 阅读原文 → 基因与核酸#09· 基因治疗 · 18:00罕见病迎来转机！“关爱计划-延伸”启动，创新药研发加速落地 国家药监局药审中心发布“罕见疾病创新药物研发鼓励试点计划（关爱计划-延伸）”，旨在加强申请人与药审中心的沟通交流，聚焦并解决源头性创新罕见疾病药物研发中的科学问题，提升研发效率。该计划的核心机制包括早期介入、一品一策，申请人在研发早期通过沟通交流途径递交《罕见疾病创新药物临床研发实施框架》，与药审中心就适应症开发计划进行讨论。申请资格需同时满足三项：适应症为罕见疾病、较强创新性、境内尚无药物获批该适应症或与现有治疗手段相比具有明显临床优势。 阅读原文 → 基因与核酸#10· 世易医健 · 18:0012个月持续改善：Laru-zova在X连锁视网膜色素变性基因治疗中展现持久视觉获益 Beacon Therapeutics公布了laruparetigene zovaparvovec（laru-zova）用于X连锁视网膜色素变性（XLRP）患者的Ⅱ期DAWN试验12个月安全性与疗效阳性结果，证实视觉功能改善可持续维持至1年。XLRP是一种遗传性视网膜疾病，主要影响男性，由RPGR基因突变所致。laru-zova旨在通过递送功能性RPGR ORF15基因拷贝以产生全长蛋白，从而恢复视杆细胞与视锥细胞的自然功能。 阅读原文 → 干细胞与外泌体7篇 干细胞与外泌体#01· 干细胞与外泌体 · 08:43空军军医大学唐都医院创新外泌体疗法，攻克顽固性薄型子宫内膜难题助力宝妈顺利足月产子 空军军医大学唐都医院在《空军军医大学学报》上发表的研究成果显示，他们成功实施了国际首例宫腔镜下力学工程化脐带间充质干细胞外泌体靶向注射治疗顽固性薄型子宫内膜的临床应用。这项创新疗法帮助一名多年不孕的女性患者子宫内膜达标，并通过胚胎移植成功受孕，最终足月剖宫产下健康男婴。该研究为因宫腔手术创伤、妇科炎症等问题导致的顽固性薄型子宫内膜患者提供了新的治疗希望。 阅读原文 → 干细胞与外泌体#02· 干细胞者说 · 09:30间充质干细胞在心血管疾病中的研究进展 心血管疾病（CVD）是全球死亡的首要原因，占全球总死亡人数的32%。传统的治疗手段如药物、介入及手术，仅能缓解症状，无法逆转心肌细胞坏死与微环境恶化。间充质干细胞（MSC）因其多向分化、免疫调节及旁分泌特性，成为心血管修复的潜在新策略。MSC治疗心血管疾病的核心机制以旁分泌效应为主，通过释放生物活性物质，形成促血管生成、抗炎抗凋亡、抗纤维化的修复通路，共同改善心肌微环境与心功能。 阅读原文 → 干细胞与外泌体#03· 外泌体之家 · 12:00Journal of Extracellular Vesicles｜郑州大学陈真真/王永超团队：原位调控肿瘤细胞外囊泡产生与多肽阻断CD24，协同清除肿瘤干细胞 郑州大学陈真真和王永超团队在Journal of Extracellular Vesicles上发表的研究论文中，提出了一种新的治疗方法，旨在通过原位调控肿瘤细胞外囊泡产生与多肽阻断CD24，协同清除肿瘤干细胞。肿瘤干细胞（CSCs）是导致肿瘤复发和转移的根源，该研究开发了基于仿生结构的递药系统，突破深层递送屏障、实现肿瘤原位调控产生细胞外囊泡，并将该多肽与药物级联放大策略有机整合，为解除CSCs的免疫逃逸提供了核心武器。 阅读原文 → 干细胞与外泌体#04· 生物世界 · 12:12Cell重磅综述：刘光慧联合提出衰老标志统一框架——间充质漂移 近日，Altos Labs公司的Juan Carlos Izpisua Belmonte和中国科学院动物研究所刘光慧研究员在Cell上发表了题为“Mesenchymal drift: A unifying framework for aging hallmarks”的综述文章，提出了衰老标志统一框架——间充质漂移。文章指出，衰老标志已从2013年的9个扩展到14个，反映了衰老生物学日益复杂的特性，也体现了该领域试图全面把握其多维本质的努力。这些衰老标志影响深远，然而，将这些衰老标志转化为临床老年医学仍面临挑战，因为这些衰老标志在概念和机制上常有重叠，难以以标准化方式量化，且可能无法完全涵盖连接细胞功能障碍与组织及机体层面衰老的更高阶 阅读原文 → 干细胞与外泌体#05· 干就有未来 · 17:00基于微冷冻凝胶三维培养的脐带间充质干细胞联合明胶海绵贴片移植技术增强急性肝衰竭救治 急性肝衰竭是全球公共卫生的重大挑战之一，目前尚缺乏有效治疗手段。上海市东方医院何志颖教授团队在Biomaterials发表的研究论文中，系统阐明了基于华龛生物3D TableTrix微载体三维培养的脐带间充质干细胞联合明胶海绵贴片移植技术，以增强急性肝衰竭救治效果。该研究利用三维培养技术解决了传统二维培养条件下脐带间充质干细胞存在的问题，并探索了提高干细胞在肝脏中植入效率的策略，为急性肝衰竭的治疗提供了新的研究方向。 阅读原文 → 干细胞与外泌体#06· 恩泽康泰 · 17:31《Science》引领泛修饰蛋白质组学新技术，单次仅需 20μg 外泌体！ 恩泽康泰完成外泌体样本泛修饰蛋白质组学测试验证，确定20 ug级别外泌体蛋白即可开展泛修饰蛋白质组学检测。泛修饰蛋白质组学拓展了传统翻译后修饰的概念，包括酶促翻译后修饰、氨基酸替换、非标准氨基酸引入、mRNA编辑或剪切导致的蛋白多态变化，以及代谢物、小分子与蛋白发生共价结合形成的化学衍生物修饰。这项技术使外泌体研究从“蛋白表达量分析”进一步迈向“蛋白功能状态解析”。 阅读原文 → 干细胞与外泌体#07· 干细胞与基因科学 · 21:00安徽医科大学二附院登记：脐带间充质干细胞用于再生障碍性贫血临床研究 近日，中国临床试验注册中心公开了一项与再生障碍性贫血相关的细胞治疗研究信息。 阅读原文 → 产业动态9篇 产业动态#01· BioArt · 07:58Sci Transl Med封面丨邓凯团队发现HIV感染可将CD4+ T细胞转化为CD8+ T细胞 中山大学中山医学院邓凯教授团队在Science Translational Medicine上发表研究，发现HIV-1感染可以将CD4+ T细胞转化为HLA类II限制性CD8+ T细胞。这一发现对于理解HIV感染后细胞表面CD4的动态恢复过程以及这类靶细胞的最终命运具有重要意义。HIV主要依赖人类免疫细胞表面的CD4受体分子入侵靶细胞，病毒蛋白Nef和Vpu可以下调甚至降解CD4分子，形成CD4阴性的HIV细胞状态。过去认为这种CD4阴性状态是短暂可逆的，但邓凯团队的研究揭示了HIV感染后CD4+ T细胞可能转化为CD8+ T细胞的新机制。 阅读原文 → 产业动态#02· 新药说 · 09:29这款ADC，临床过程出现多人死亡，公司股价暴跌 ADC Therapeutics公布的III期LOTIS-5研究结果显示，其靶向CD19的抗体偶联药物Zynlonta联合利妥昔单抗治疗复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）时，虽然达到了无进展生存期（PFS）的主要终点，但治疗组的死亡率是对照组的三倍，导致公司股价暴跌。Zynlonta于2021年获得FDA加速批准，用于治疗复发或难治性DLBCL成年患者，而LOTIS-5研究旨在支持Zynlonta获得FDA的完全批准，并将其用药场景从三线治疗向前推进至二线治疗。 阅读原文 → 产业动态#03· 先博生物 · 14:06先博生物EULAR 2026公布SNC-103最新数据， 研究者会顺利召开，持续推进难治性SLE患者入组 2026年欧洲风湿病学大会（EULAR 2026）在伦敦召开，先博生物公布了其自主研发的通用型CD19 CAR-NK细胞疗法——SNC-103，在难治性系统性红斑狼疮（SLE）患者中的初步临床数据。SNC-103以现货、安全、有效、可门诊给药为特点，有望为难治性SLE带来全新治疗选择，并成为全球首个获批上市的细胞产品。EULAR数据摘要显示，2025年共有9名难治性SLE患者接受SNC-103治疗，中位病程7年，中位随访8.1个月。结果显示：仅2例（25%）发生1/2级CRS，所有患者均实现SRI-4应答，有6/9个月随访数据的患者中，除一人外均达LLDAS/DORIS。研究者会顺利召开，专家共议推进策略。 阅读原文 → 产业动态#04· CHC医疗传媒 · 15:19数因智科完成Pre-A轮融资，AI+RNA双轮驱动医药消费赛道提速 上海数因信科智能科技有限公司（数因智科）宣布完成Pre-A轮融资，由嘉必优领投，中信建投资本等跟投。所募资金将主要用于加速临床管线推进、迭代高通量平台，以及siRNA消费级原料市场的开拓。数因智科独创高通量实验验证干湿闭环研发模式，将传统RNA周期压缩至6-9个月，自研多组织RNA递送系统，攻克RNA分子稳定性、靶向递送两大核心难题。公司全面布局多领域管线，在严肃医疗领域，肺纤维化管线尤为突出，依托公司自主平台挖掘全新致病靶点，筛选出潜在分子结构并推进至人体临床实验，据现有数据，该分子能够大幅逆转临床末期无药可医病人的肺功能下降。 阅读原文 → 产业动态#05· 药时代 · 16:462.57亿美元！康诺亚收到首付款 康诺亚宣布其海外NewCo合作企业Ouro Medicines的并购协议现已正式完成，已收到2.57亿美元首付款。此前，吉利德将以16.75亿美元的预付现金对价及最高5亿美元的潜在里程碑付款收购了Ouro Medicines全部股权。康诺亚通过“资产授权设立海外NewCo”的模式，将其核心资产CM336（BCMA/CD3双抗）的大中华区外全球权益，独家许可给其与投资机构共同创立的海外公司Ouro Medicines。随着Ouro Medicines被吉利德及Lakefront Biotherapeutics NV整体收购，康诺亚作为原股东，实现了股权的部分流动性退出，本次获得约2.57亿美元首付款分配，并有权获得最高约7000万美元 阅读原文 → 产业动态#06· BiG生物创新社 · 17:13理性看待LB2501的临床结果 传奇生物宣布其CD19/CD20双靶点CAR-T细胞疗法LB2501在复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤患者中的IIT临床数据显示出积极信号，包括100%的DL2 ORR和83.3%的CR，且无≥3级CRS或ICANS。这一消息导致传奇股价当日涨幅达42%，公司市值达到67亿美元。然而，作为研发人员，必须理性看待这些数据。研究样本量有限，尤其是关键的DL2剂量组仅6位患者，随访时间还较短，CR的“深度”和“持久性”有待验证。目前看到的是“能起效”、“毒性低”，但还远没到能下结论说LB2501一定能在大样本、多中心、长期随访里保持这个表现。 阅读原文 → 产业动态#07· iNature · 19:00索广力/周好团队合作最新NCB，乳腺癌“试药”时代来了！8天预测疗效，准确率高达93.8% 索广力团队联合周好团队在Nature Cell Biology发表研究，展示了一种微孔细胞芯片培养平台，能够从有限的乳腺癌标本中快速、高通量地生成均一的微型肿瘤球（MTSs），并在8天内实现功能性乳腺癌干细胞（CSCs）富集和个性化药物检测。该平台能够重现CSCs的功能性、均一性和异质性，为精准肿瘤学的发展提供了新的工具。 阅读原文 → 产业动态#08· 智药局 · 19:24国家队，百度下场！投了一家AI虚拟细胞 AI虚拟细胞（AIVC）平台公司百曜科技宣布完成数千万元天使+轮融资，由国新创投基金领投，道彤资本和云启资本跟投，老股东峰瑞资本与百度风投追加投资。百曜科技创始团队依托中国科学院动物研究所、北京干细胞与再生医学研究院的顶尖科研资源，致力于实现细胞行为和状态变化的精准分析与预测，并持续推进AIVC模型升级和产业化落地实践。 阅读原文 → 产业动态#09· 生物谷 · 19:58忘东忘西是海马区在发炎？J Extracell Vesicles｜鼻子里滴一剂囊泡，给大脑灭灭火 点火的是小胶质细胞里的两条通路，一个叫NLRP3炎症小体，一个叫cGAS-STING。 这两条路一开，炎性因子没完没了地释放，慢慢就把记忆功能啃坏了。 J Extracell Vesicles 发了篇来自德克萨斯A&M大学的研究。 阅读原文 →