Shanghai Refreshgene Technology Co., Ltd.

近日，玮美基因完成数千万元Pre-A轮融资，浦东创投旗下明珠人才基金投资。融资所得主要用于推进核心管线的临床前研究与转化落地，同时扩充研发队伍、引进专业人才。 玮美基因2021年9月诞生于上海科技大学iHuman研究所，落地张江药谷。公司主攻新一代腺相关病毒载体技术与基因治疗药物开发，重点瞄准耳科、眼科、神经、肺部等领域，目标是让罕见病、慢性病患者用上更容易获得的基因治疗方案。 据Grand View Research发布的《Gene Therapy Market Size Report, 2024-2030》，2023年全球基因治疗市场规模约82.7亿美元，预计2030年将达到250.1亿美元，年复合增长率为17.2%。 AAV是基因治疗最主流的递送载体之一，但天然AAV在组织靶向性、免疫原性和载货容量上各有局限，载体改造能力正在成为区分基因治疗企业的核心变量。递送效率、安全可控性、规模化生产以及临床转化速度，是这一赛道当前比拼的重点。 玮美基因搭建了AAVMeta平台，专门做AAV载体改造，持续打磨基因递送底层技术，走“平台授权+自研产品”两条路线。 公司已在海内外申请多项AAV相关专利，其中面向眼科的新型载体AAV-GC00已完成商业化转化，推进到临床II期阶段。 耳聋基因治疗是玮美基因发力最深的方向。团队早前在《Nature Communications》刊发过AAV-ie载体的相关研究，为内耳靶向递送技术奠定基础，之后又借助体内定向进化技术，筛选出可以靶向内毛细胞的全新载体AAV-WM04。 依托这个载体开发的OTOF遗传性耳聋候选药EA0010注射液，已经开展研究者发起的临床试验研究，并在2026年7月获得美国FDA孤儿药资格。 世界卫生组织2024年发布的《世界听力报告》显示，全球约有15亿人遭受不同程度的听力损失，其中4.3亿人有致残性听力损失。 遗传因素导致的耳聋约占先天性耳聋的60%，OTOF基因突变是其中较常见的一种，患者通常表现为重度至极重度感音神经性耳聋。 人工耳蜗是目前的主要干预手段，但无法恢复自然听觉，基因治疗则试图从病因层面修复内耳毛细胞功能。 从现有公开的IIT试验信息来看，EA0010已经完成全部受试者入组，所有受试者都观察到疗效，听力指标平均回升55分贝，最优案例可达70分贝，用药剂量仅约为同类已上市药物的1.1%。 这批数据来自研究者发起试验，样本规模偏小，药物的安全性和有效性还需要更大样本的注册临床试验进一步验证。 国内AAV基因治疗赛道已聚集纽福斯、信念医药、本导基因等企业，适应症覆盖眼科、血友病、神经系统疾病等方向，多数仍处于临床阶段。 耳聋基因治疗方面，鼎新基因与复旦大学附属眼耳鼻喉科医院团队合作，已在先天性耳聋基因治疗上取得突破并发表多项研究成果。 玮美基因的差异化在于以AAVMeta平台为底座，针对内耳、中枢神经、鼻腔等不同给药路径开发专用载体，而非依赖单一通用型AAV，这种“载体先行”的策略使其在耳科这一细分方向上形成了较深的积累。 除OTOF这条管线之外，玮美基因也在开发针对GJB2遗传性耳聋的候选药物，现阶段在成年小鼠模型上已经看到不错的药效。 与此同时，多个新型载体同步推进，包括靶向耳蜗支持细胞的AAV-GC11、可长效表达的中枢神经载体AAV-GC08，以及适用于鼻腔给药的高效载体AAV-GC09等。 完成本轮融资后，玮美基因将持续升级AAVMeta平台、稳步推进管线临床工作。基因治疗新药从早期临床走到最终获批，周期长、变数多，其后续的商业化潜力，最终还要看注册临床结果、生产工艺稳定情况以及监管审批节奏。

（南方医学网）据不完全统计，截至 2026 年 11 月 10 日，自 10 月以来，国内 CGT 赛道共有 8 家 Biotech 企业完成新一轮一级市场融资，已披露融资总额超 8.6 亿元人民币（注：纯小核酸企业未纳入统计）。上述 8 笔融资体现出，资本正以「可验证性」为标尺重新定价——技术平台是否经过临床或 CMC 环节的验证，临床数据是否足以支撑下一阶段的估值锚点，以及商业化落地是否具备可核验的推进节奏。 ▲ 10.1-11.10 期间 CGT 领域代表性融资事件盘点 下文将详细介绍获融资的 8 家 CGT 企业（排名不分先后）： 阿法纳生物 11 月 6 日，合肥阿法纳生物科技有限公司宣布完成 5000 万美元 A 轮融资首关，由国中资本领投。本轮融资将主要用于加速 in vivo CAR-T、肿瘤疫苗等核心管线的高效推进，持续迭代 TALENT 技术平台，并强化 CMC、注册开发及产业化能力。 阿法纳生物成立于 2021 年，自主研发的 TALENT 技术平台，融合了体内免疫细胞编程与纳米递送技术，通过自主知识产权的递送体系，将 mRNA 指令精准递送至目标免疫细胞，在体内直接实现细胞功能重编程，以「高靶向、强应答、可调控」为核心特征。基于这一平台，公司着力于包括 in vivo CAR-T、in vivo Tol-APC 等前沿细胞基因治疗方式，并持续拓展其在自身免疫性疾病、肿瘤及传染病等领域的应用。其中，in vivo CAR-T 管线 AFN50 多中心 IIT 取得积极阶段性结果并进入量效队列试验。 玮美基因 11 月 6 日消息，上海玮美基因科技有限责任公司完成数千万元人民币 Pre-A 融资，浦东创投旗下明珠人才基金参与投资。募集资金将主要用于核心管线的临床前研究与转化推进，同步加速核心研发团队建设与人才引进。 玮美基因成立于 2021 年，专注于新型 AAV 载体开发和基因治疗药物研发。核心管线 EA0010 采用自主研发的内耳靶向 AAV 载体 AAV-WM04，结合双 AAV 递送技术，将全长 OTOF 基因精准递送至耳蜗内毛细胞，以修复听觉传导通路。2026 年 7 月，该管线获美国 FDA 孤儿药资格认定，适应症为 OTOF 遗传性耳聋。 华赛伯曼 11 月 6 日，华赛伯曼宣布总部落户上海张江药谷，正式完成工商变更，在此之前，公司完成总额近 2 亿元 B 轮股权融资，由张江科投领投。所募集资金主要投入：加速核心 TIL 管线的关键注册临床研究，拓展非小细胞肺癌及肾癌适应症；建设符合法规要求的高标准商业化生产体系，完成从实验室工艺到规模化稳定供货的产能落地。 华赛伯曼成立于 2019 年 3 月，专注创新细胞疗法新药开发。依托自主 PowerTexp 全封闭高效生产平台，首款 TIL 细胞 1 类新药 FAST-TIL (HS-IT101) 已进入关键 II 期临床；其联合特瑞普利单抗用于黑色素瘤一线治疗，是国内较早获批开展一线治疗临床试验的 TIL 疗法。据公司披露，HS-IT101 实现了 0.005 g 极低取材量与 14 天快速制备，培养成功率超 95%，清淋剂量与 IL-2 用量分别降至海外方案的 1/2 和 1/25，综合成本仅为海外产品的 1/10。此外，基于 TMExpT 平台开发的二代候选产品 NICE-TIL 正开展 IIT 临床研究并同步推进中美 IND 申报。 荣谷生物 11 月 5 日消息，杭州荣谷生物科技有限公司顺利完成 A 轮近亿元融资。本次融资由常金控、易宸投资、杭州景雅、绍兴晶腾共同参与，募集资金将用于推进系统性红斑狼疮（SLE）单靶、双靶管线的 IND 申报，以及「818 号令」下医疗新技术的临床转化。 荣谷生物成立于 2018 年，聚焦脐带血来源的现货通用型 CAR-NK 及 CAR-T 药物开发，是国内少数掌握 CAR-NK 全链条核心技术的创新药企。其最新 CAR-NK 细胞候选产品基于装甲化细胞治疗平台，在治疗 SLE 的最新 IIT 数据显示：剂量爬坡临床研究中，9 例可评估患者全部达到 SRI-4 应答标准，7/9 例（77.8%）达到 DORIS 临床缓解（首例缓解时间为给药后 90 天）。最长随访 15 个月，所有获得缓解的患者至今无疾病复发，临床疗效具备持久性，仅出现 1 级 CRS（细胞因子释放综合征），未观察到 ICANS（免疫效应细胞相关神经毒性综合征）与感染事件。 鼎新基因 10 月 30 日消息，鼎新基因完成新一轮融资，由合肥产投通过旗下合肥市生命健康直投基金领投。本轮资金将主要用于助推核心基因治疗候选产品的临床转化与商业化进程。 鼎新基因成立于 2020 年，构建了 AAV 病毒载体和非病毒载体（核酸药物）两大技术平台。其中，眼科项目 RRG001 为 rAAV 基因治疗候选产品，通过视网膜下注射给药持续表达抗 VEGF 融合蛋白，已获 CDE 两张 IND 批件，分别针对新生血管性年龄相关性黄斑变性及增生型糖尿病视网膜病变，年底前有望进入 IIb/III 期临床研究；耳科项目 RRG003 采用双 AAV 递送 OTOF 基因治疗遗传性耳聋，已进入临床阶段，并获美国 FDA 孤儿药及罕见儿科疾病资格认定；公司打造全新的 CNS 胞内蛋白降解技术平台，拟用于阿尔茨海默病、帕金森病等神经退行性疾病治疗领域。 锋寻生物 10 月 27 日，锋寻生物宣布完成亿元人民币 Pre-A 轮融资。资金将重点用于推进血液肿瘤及实体瘤体内 CAR-T 管线的非临床开发与注册申报，并持续完善「生成式 AI+湿实验验证」的体内 CAR-T 全流程闭环平台。 锋寻生物自 2025 年 5 月成立以来，已累计完成近 2 亿元人民币融资。公司核心壁垒在于搭建了「AI 生成 + 湿实验快速验证」一体化体内 CAR-T 全流程闭环平台。在工程化慢病毒载体改造与 T 细胞特异性递送技术基础上，将生成式 AI 深度嵌入药物发现环节，覆盖囊膜蛋白从头设计、全新纳米抗体生成、CAR 结构优化等关键步骤。目前，该平台已成功设计出新型膜融合蛋白并应用于新一代体内 CAR-T 候选产品，在 IIT 中获得了关键的疗效与安全性验证。首条管线与新一代产品管线均已进入 IIT 阶段。 合源生物 10 月 19 日消息，正奇能科集团通过旗下志道投资完成对合源生物科技股份有限公司的数千万元投资。这是正奇能科继 2023 年 10 月首次投资后，对合源生物的第二轮投资。 合源生物是国内少数实现 CAR-T 产品自主研发、自主生产、自主商业化销售的创新企业。核心产品源瑞达（纳基奥仑赛注射液），于 2023 年在国内获批上市，不仅是国内白血病治疗领域首个 CAR-T 药物，也是我国全自主创新的首个 CD19 CAR-T 产品，目前已纳入商业保险创新药品目录。值得关注的是，证监会官网信息显示，合源生物已在天津证监局完成 IPO 辅导备案登记。 赛尔欣生物 10 月 14 日，上海赛尔欣生物医疗科技有限公司宣布，正式在合肥设立安徽子公司，并同步获得合肥产投集团的战略投资。 赛尔欣生物专注神经退行性疾病、自身免疫性疾病等领域的多模式 Treg 细胞疗法开发。核心管线人自体多克隆调节性 T 细胞注射液 NP001 于 2025 年 4 月获 CDE 批准临床，拟用于治疗肌萎缩侧索硬化，同年 11 月完成首例患者鞘内给药；2026 年 9 月，NP001 治疗亨廷顿舞蹈病再获 CDE 临床批件。截至当时，公司获 CDE 批准的 Treg 相关 IND 数量已位列全球第一梯队，接受 Treg 细胞治疗的渐冻症患者数量居全球之最，多系统萎缩（MSA）适应症也已进入多剂量给药阶段。在自体 Treg 稳步推进的同时，公司异体、现货型 Treg 管线也在同步布局，覆盖更多重症与急症场景。 三大趋势 综上，上述 CGT 企业的资本逻辑可归纳为三大方向： 一是押注底层技术底座，重点布局新型 AAV 载体、AI 驱动的药物研发平台、双 AAV 基因拆分递送等硬核底层技术； 二是锚定稀缺临床验证信号，重点关注自身免疫病通用型细胞疗法的高应答临床结果、处于全球第一梯队的 Treg 细胞疗法临床开发进度及已进入量效探索并开始读出初步疗效的体内 CAR-T； 三是追求商业化可落地的确定性，既支持少数已进入 IPO 辅导阶段企业推进商业化，又看重企业控本能力与规模化 GMP 产能建设。 从出资结构看，合肥产投、常金控、浦东创投等地方国资及产业资本在多数交易中扮演重要角色。部分通过「资本招商+管线落地」深度绑定模式，为创新 Biotech 企业提供资金与产业配套资源，成为企业穿越行业周期的重要支撑。这种国资主导的「产业+资本」结构，恰恰印证了资本正在回归看重落地确定性的底层逻辑。

据不完全统计，截至 2026 年 11 月 10 日，自 10 月以来，国内 CGT 赛道共有 8 家 Biotech 企业完成新一轮一级市场融资，已披露融资总额超 8.6 亿元人民币（注：纯小核酸企业未纳入统计）。 ▲ 10.1-11.10 期间 CGT 领域代表性融资事件盘点 下文将详细介绍获融资的 8 家 CGT 企业（排名不分先后）： 阿法纳生物 11 月 6 日，合肥阿法纳生物科技有限公司宣布完成 5000 万美元 A 轮融资首关，由国中资本领投。本轮融资将主要用于加速 in vivo CAR-T、肿瘤疫苗等核心管线的高效推进，持续迭代 TALENT 技术平台，并强化 CMC、注册开发及产业化能力。 阿法纳生物成立于 2021 年，自主研发的 TALENT 技术平台，融合了体内免疫细胞编程与纳米递送技术，通过自主知识产权的递送体系，将 mRNA 指令精准递送至目标免疫细胞，在体内直接实现细胞功能重编程，以「高靶向、强应答、可调控」为核心特征。基于这一平台，公司着力于包括 in vivo CAR-T、in vivo Tol-APC 等前沿细胞基因治疗方式，并持续拓展其在自身免疫性疾病、肿瘤及传染病等领域的应用。其中，in vivo CAR-T 管线 AFN50 多中心 IIT 取得积极阶段性结果并进入量效队列试验。 玮美基因 11 月 6 日消息，上海玮美基因科技有限责任公司完成数千万元人民币 Pre-A 融资，浦东创投旗下明珠人才基金参与投资。募集资金将主要用于核心管线的临床前研究与转化推进，同步加速核心研发团队建设与人才引进。 玮美基因成立于 2021 年，专注于新型 AAV 载体开发和基因治疗药物研发。核心管线 EA0010 采用自主研发的内耳靶向 AAV 载体 AAV-WM04，结合双 AAV 递送技术，将全长 OTOF 基因精准递送至耳蜗内毛细胞，以修复听觉传导通路。2026 年 7 月，该管线获美国 FDA 孤儿药资格认定，适应症为 OTOF 遗传性耳聋。 华赛伯曼 11 月 6 日，华赛伯曼宣布总部落户上海张江药谷，正式完成工商变更，在此之前，公司完成总额近 2 亿元 B 轮股权融资，由张江科投领投。所募集资金主要投入：加速核心 TIL 管线的关键注册临床研究，拓展非小细胞肺癌及肾癌适应症；建设符合法规要求的高标准商业化生产体系，完成从实验室工艺到规模化稳定供货的产能落地。 华赛伯曼成立于 2019 年 3 月，专注创新细胞疗法新药开发。依托自主 PowerTexp 全封闭高效生产平台，首款 TIL 细胞 1 类新药 FAST-TIL (HS-IT101) 已进入关键 II 期临床；其联合特瑞普利单抗用于黑色素瘤一线治疗，是国内较早获批开展一线治疗临床试验的 TIL 疗法。据公司披露，HS-IT101 实现了 0.005 g 极低取材量与 14 天快速制备，培养成功率超 95%，清淋剂量与 IL-2 用量分别降至海外方案的 1/2 和 1/25，综合成本仅为海外产品的 1/10。此外，基于 TMExpT 平台开发的二代候选产品 NICE-TIL 正开展 IIT 临床研究并同步推进中美 IND 申报。 荣谷生物 11 月 5 日消息，杭州荣谷生物科技有限公司顺利完成 A 轮近亿元融资。本次融资由常金控、易宸投资、杭州景雅、绍兴晶腾共同参与，募集资金将用于推进系统性红斑狼疮（SLE）单靶、双靶管线的 IND 申报，以及「818 号令」下医疗新技术的临床转化。 荣谷生物成立于 2018 年，聚焦脐带血来源的现货通用型 CAR-NK 及 CAR-T 药物开发，是国内少数掌握 CAR-NK 全链条核心技术的创新药企。其最新 CAR-NK 细胞候选产品基于装甲化细胞治疗平台，在治疗 SLE 的最新 IIT 数据显示：剂量爬坡临床研究中，9 例可评估患者全部达到 SRI-4 应答标准，7/9 例（77.8%）达到 DORIS 临床缓解（首例缓解时间为给药后 90 天）。最长随访 15 个月，所有获得缓解的患者至今无疾病复发，临床疗效具备持久性，仅出现 1 级 CRS（细胞因子释放综合征），未观察到 ICANS（免疫效应细胞相关神经毒性综合征）与感染事件。 鼎新基因 10 月 30 日消息，鼎新基因完成新一轮融资，由合肥产投通过旗下合肥市生命健康直投基金领投。本轮资金将主要用于助推核心基因治疗候选产品的临床转化与商业化进程。 鼎新基因成立于 2020 年，构建了 AAV 病毒载体和非病毒载体（核酸药物）两大技术平台。其中，眼科项目 RRG001 为 rAAV 基因治疗候选产品，通过视网膜下注射给药持续表达抗 VEGF 融合蛋白，已获 CDE 两张 IND 批件，分别针对新生血管性年龄相关性黄斑变性及增生型糖尿病视网膜病变，年底前有望进入 IIb/III 期临床研究；耳科项目 RRG003 采用双 AAV 递送 OTOF 基因治疗遗传性耳聋，已进入临床阶段，并获美国 FDA 孤儿药及罕见儿科疾病资格认定；公司打造全新的 CNS 胞内蛋白降解技术平台，拟用于阿尔茨海默病、帕金森病等神经退行性疾病治疗领域。 锋寻生物 10 月 27 日，锋寻生物宣布完成亿元人民币 Pre-A 轮融资。资金将重点用于推进血液肿瘤及实体瘤体内 CAR-T 管线的非临床开发与注册申报，并持续完善「生成式 AI+湿实验验证」的体内 CAR-T 全流程闭环平台。 锋寻生物自 2025 年 5 月成立以来，已累计完成近 2 亿元人民币融资。公司核心壁垒在于搭建了「AI 生成 + 湿实验快速验证」一体化体内 CAR-T 全流程闭环平台。在工程化慢病毒载体改造与 T 细胞特异性递送技术基础上，将生成式 AI 深度嵌入药物发现环节，覆盖囊膜蛋白从头设计、全新纳米抗体生成、CAR 结构优化等关键步骤。目前，该平台已成功设计出新型膜融合蛋白并应用于新一代体内 CAR-T 候选产品，在 IIT 中获得了关键的疗效与安全性验证。首条管线与新一代产品管线均已进入 IIT 阶段。 合源生物 10 月 19 日消息，正奇能科集团通过旗下志道投资完成对合源生物科技股份有限公司的数千万元投资。这是正奇能科继 2023 年 10 月首次投资后，对合源生物的第二轮投资。 合源生物是国内少数实现 CAR-T 产品自主研发、自主生产、自主商业化销售的创新企业。核心产品源瑞达（纳基奥仑赛注射液），于 2023 年在国内获批上市，不仅是国内白血病治疗领域首个 CAR-T 药物，也是我国全自主创新的首个 CD19 CAR-T 产品，目前已纳入商业保险创新药品目录。值得关注的是，证监会官网信息显示，合源生物已在天津证监局完成 IPO 辅导备案登记。 赛尔欣生物 10 月 14 日，上海赛尔欣生物医疗科技有限公司宣布，正式在合肥设立安徽子公司，并同步获得合肥产投集团的战略投资。 赛尔欣生物专注神经退行性疾病、自身免疫性疾病等领域的多模式 Treg 细胞疗法开发。核心管线人自体多克隆调节性 T 细胞注射液 NP001 于 2025 年 4 月获 CDE 批准临床，拟用于治疗肌萎缩侧索硬化，同年 11 月完成首例患者鞘内给药；2026 年 9 月，NP001 治疗亨廷顿舞蹈病再获 CDE 临床批件。截至当时，公司获 CDE 批准的 Treg 相关 IND 数量已位列全球第一梯队，接受 Treg 细胞治疗的渐冻症患者数量居全球之最，多系统萎缩（MSA）适应症也已进入多剂量给药阶段。在自体 Treg 稳步推进的同时，公司异体、现货型 Treg 管线也在同步布局，覆盖更多重症与急症场景。 综上，上述 CGT 企业的资本逻辑可归纳为三大方向： 一是押注底层技术底座，重点布局新型 AAV 载体、AI 驱动的药物研发平台、双 AAV 基因拆分递送等硬核底层技术； 二是锚定稀缺临床验证信号，重点关注自身免疫病通用型细胞疗法的高应答临床结果、处于全球第一梯队的 Treg 细胞疗法临床开发进度及已进入量效探索并开始读出初步疗效的体内 CAR-T； 三是追求商业化可落地的确定性，既支持少数已进入 IPO 辅导阶段企业推进商业化，又看重企业控本能力与规模化 GMP 产能建设。 从出资结构看，合肥产投、常金控、浦东创投等地方国资及产业资本在多数交易中扮演重要角色。部分通过「资本招商+管线落地」深度绑定模式，为创新 Biotech 企业提供资金与产业配套资源，成为企业穿越行业周期的重要支撑。这种国资主导的「产业+资本」结构，恰恰印证了资本正在回归看重落地确定性的底层逻辑。 免责声明 1.本微信公众平台所发表内容均会注明来源，版权归原出处所有（无法查证版权的或未注明出处的均来源于网络搜集）。转载内容（视频、音频、文章等）只以信息传播为目的，仅供参考，不代表本平台认同其观点和立场。如涉及版权/内容真实问题，请与本公众号联系，我们将在第一时间删除内容。 2.本号注明原创的文章中涉及公司和行业均为作者个人观点或AI搜索，不作为投资依据，欢迎业内外人士理性讨论。 3.本号文章中部分图片均为网络搜索，如有侵权，请联系删。 你们点点“分享”，给我充点儿电吧~ 点个喜欢吧