Brainchild Bio, Inc.

近日，临床阶段生物技术公司 BrainChild Bio 宣布完成 1.16 亿美元 A 轮融资。这家从西雅图儿童医院分拆出的初创公司，正试图用 CAR T 细胞疗法攻克儿童中枢神经系统肿瘤。本轮融资由一家未披露身份的私人家族基金和基金会领投，公司初始投资者西雅图儿童医院以及新投资者 WRF Capital 参投。 这笔资金将主要支持 BrainChild Bio 的先导候选药物 BCB-276 开展关键二期临床试验。BCB-276 是一种靶向 B7-H3 的研究性自体 CAR T 细胞疗法，用于治疗弥漫性内生型脑桥胶质瘤（DIPG）——一种罕见且侵袭性极强的儿童脑干肿瘤。该试验名为 ILLUMINATE 二期研究，设计为注册阶段临床试验，旨在支持未来向美国食品药品监督管理局（FDA）提交生物制品许可申请。此外，部分资金还将推进公司的三靶点 CAR T 细胞疗法 BCB-214，用于胶质母细胞瘤的首次临床测试。 DIPG 对癌症研究者而言尤其棘手。肿瘤生长在脑干这一对基本功能至关重要的区域，同时血脑屏障会限制治疗药物到达肿瘤。美国每年约有 250 至 300名儿童被诊断患有 DIPG，大多数诊断发生在 5 至 10 岁之间。当前标准治疗仅限于姑息性局灶放疗，诊断后的中位总生存期仅约 11 个月。正如 BrainChild Bio 创始人兼首席科学官 Michael Jensen 医学博士所说，放疗实际上只能延长几个月生命，这种方法“完全是姑息性的”，而且没有其他专门获批用于 DIPG 的药物。 BrainChild Bio 的方法试图绕过这些障碍。公司从患者体内提取 T 细胞，对其进行基因工程改造以识别并攻击癌细胞，然后再将其重新输注到中枢神经系统。与通常单次给药的已获批 CAR T 疗法不同，BrainChild 的细胞设计用于多剂量方案，并通过植入式导管直接递送至脑脊液。公司新闻稿指出，这种局部区域递送方式可使输注的 CAR T 细胞直接进入肿瘤床，让脑桥广泛暴露于脑脊液流，支持重复输注以获得更持久疗效，同时尽量减少在靶脱瘤毒性。 在监管路径上，BrainChild 也获得了 FDA 的合作。Jensen 透露，FDA 允许公司将 BCB-276 与自然病史数据进行比较，而不是要求设立安慰剂组。他表示，这可能是 FDA 首次支持这种策略，对 DIPG 患者群体至关重要；否则，在没有 CAR T 细胞的对照组中，“100% 的孩子都会死亡”。 除了 DIPG，BrainChild Bio 还在推进针对胶质母细胞瘤的 BCB-214。胶质母细胞瘤是一种侵袭性脑癌，每年新增约 15,000 例，患者群体远大于 DIPG，也包括成人。公司计划明年启动一项胶质母细胞瘤一期试验。 Jensen 表示，针对胶质母细胞瘤，细胞被工程化改造以靶向包括 EGFR 和 IL-13 在内的多个肿瘤靶点。Jensen 还指出，胶质母细胞瘤缺乏由皮肤细胞形成的肿瘤那种坚韧的胶原基质，更容易被 CAR T 细胞追踪；公司研究显示，当细胞被注射到大脑另一侧时，它们会穿过胼胝体找到对侧肿瘤，“看起来它们从外向内吃掉肿瘤”。 BrainChild Bio 的战略被首席执行官 Steven Brugger 概括为“儿童优先，但不只做儿童”。他补充说，在与投资者交谈时，一提到胶质母细胞瘤，对方往往会竖起耳朵。这一策略也反映出儿童脑癌融资的挑战。Brugger 称，本轮投资者是一个“独特且坚定”的财团，而 Jensen 则表示，这笔融资使公司能够规划前进道路，服务受毁灭性脑肿瘤折磨的儿童和家庭，并代表了一种治疗儿童和成人中枢神经系统脑肿瘤的新范式。 BrainChild Bio 的技术基础来自西雅图儿童医院，并于 2023 年独家授权给公司。公司由儿科肿瘤学家 Michael Jensen 创立，他此前帮助开发了相关基础工作，并且是 Umoja Biopharma 和 Juno Therapeutics 的联合创始人。首席执行官 Steven Brugger 最近曾担任 Affinivax 的创始人兼首席执行官，该公司于 2022 年被葛兰素史克以 33 亿美元收购。随着 ILLUMINATE 二期试验启动，这家成立仅三年的生物技术公司，正试图在儿童脑癌这一长期缺乏突破的领域，证明 CAR T 细胞疗法从血液肿瘤走向中枢神经系统实体瘤的潜力。

创新药研发再迎利好！根据公开信息9月3日~9月10日，罕见病信息网梳理所得全球范围内有3家公司宣布完成新一轮融资。罕见遗传性肥胖、胶质母细胞瘤、脆性X综合征罕见病患者正迎来全新的治疗希望。 01 公司 Superluminal Medicines 融资轮次：B轮 融资金额：6000万美元 9月3日，Superluminal Medicines 宣布完成一轮超额认购的6000万美元B轮融资。此次融资所得资金将用于推进Superluminal在罕见遗传性肥胖及下丘脑肥胖领域的领先项目，该项目预计将于2026年底启动;同时支持其他在研管线项目的开发，并进一步扩展公司在内分泌及心代谢疾病领域下一代小分子GPCR靶向治疗药物的产品组合。 02 公司 BrainChild Bio 融资轮次：A 轮融资 融资金额：1.16亿美元 9月8日，BrainChild Bio公司宣布完成1.16亿美元A轮融资。融资资金将用于支持ILLUMINATE 2期关键性临床试验，评估靶向B7-H3的自体CAR T细胞疗法BCB-276，用于治疗弥漫性内生性脑桥胶质瘤（DIPG）；同时支持三重靶向CAR-T细胞疗法BCB-214的持续开发，该疗法目前正进入胶质母细胞瘤的初始临床测试阶段。 03 公司 CONNECTA Therapeutics 融资金额：310万欧元 9月10日,CONNECTA Therapeutics公司宣布，已完成310万欧元融资。 该资金将支持CONNECTA加速CTH120在成年男性中的IIa期临床试验，针对患有脆性X综合征（FXS）（NCT07654114）。 该研究基于强有力的临床前和一期临床安全性数据（NCT06480968），于2026年6月启动，评估了30名随机分配的成年男性FXS患者中的CTH120。 资料

创新药研发再迎利好！根据公开信息9月3日~9月10日，罕见病信息网梳理所得全球范围内有3家公司宣布完成新一轮融资。罕见遗传性肥胖、胶质母细胞瘤、脆性X综合征罕见病患者正迎来全新的治疗希望。01公司Superluminal Medicines融资轮次：B轮融资金额：6000万美元9月3日，Superluminal Medicines 宣布完成一轮超额认购的6000万美元B轮融资。此次融资所得资金将用于推进Superluminal在罕见遗传性肥胖及下丘脑肥胖领域的领先项目，该项目预计将于2026年底启动;同时支持其他在研管线项目的开发，并进一步扩展公司在内分泌及心代谢疾病领域下一代小分子GPCR靶向治疗药物的产品组合。02公司BrainChild Bio融资轮次：A 轮融资融资金额：1.16亿美元9月8日，BrainChild Bio公司宣布完成1.16亿美元A轮融资。融资资金将用于支持ILLUMINATE 2期关键性临床试验，评估靶向B7-H3的自体CAR T细胞疗法BCB-276，用于治疗弥漫性内生性脑桥胶质瘤（DIPG）；同时支持三重靶向CAR-T细胞疗法BCB-214的持续开发，该疗法目前正进入胶质母细胞瘤的初始临床测试阶段。03公司CONNECTA Therapeutics融资金额：310万欧元9月10日,CONNECTA Therapeutics公司宣布，已完成310万欧元融资。 该资金将支持CONNECTA加速CTH120在成年男性中的IIa期临床试验，针对患有脆性X综合征（FXS）（NCT07654114）。该研究基于强有力的临床前和一期临床安全性数据（NCT06480968），于2026年6月启动，评估了30名随机分配的成年男性FXS患者中的CTH120。资料来源：1.https://www.superluminalrx.com/wp-content/uploads/Superluminal-Series-B_FINAL-2-1.pdf2.https://brainchildbio.com/wp-content/uploads/2026/09/BCBio_SeriesA_PR_FINAL_09-08-26.pdf3. CONNECTA Therapeutics Announces Financing to Advance Clinical Development of Fragile X Syndrome Program – CONNECTA Therapeutics