Arrakis Therapeutics, Inc.

据QYR最新调研，2025年中国RNAi疗法市场销售收入达到了  百万美元，预计2032年可以达到 3122百万美元，2026-2032期间年复合增长率为18.9%。本研究项目旨在梳理RNAi疗法领域产品系列，洞悉行业特点、市场存量空间及增量空间，并结合市场发展前景判断RNAi疗法领域内各类竞争者所处地位。RNAi疗法是指利用RNA干扰技术沉默致病基因的药物，主要通过小干扰RNA（siRNA）、短发夹RNA（shRNA）或相关结构来实现。RNAi通过选择性降解靶mRNA，能够精确且持久地抑制蛋白质表达，而这是小分子或抗体难以实现的。在化学稳定化、偶联（例如受体介导的摄取）以及临床验证靶点的进步推动下，该领域已从平台科学发展到商业化应用。上游投入包括寡核苷酸化学、核苷酸构建模块、递送技术（偶联物、纳米颗粒、载体）以及围绕靶点发现和生物信息学的相关知识产权。生产依赖于符合GMP规范的专门寡核苷酸合成、纯化和制剂。下游，RNAi疗法由综合性生物制药公司开发，或通过与大型制药公司合作进行后期临床试验和商业化。终端市场涵盖代谢性疾病和肝病、心血管疾病、肿瘤以及罕见遗传性疾病，主要渠道为医院和专科诊所。RNAi疗法的毛利率结构性地具有吸引力，但个体差异较大。随着工艺规模的扩大、产量的提高以及基于偶联物的递送方式降低了制剂的复杂性，商业化的siRNA药物的毛利率可达70%至85%。利润率面临的阻力包括复杂化学反应的高昂成本、冷链物流以及与基​​础知识产权相关的特许权使用费。早期项目由于批量小、质量控制强度高，有效利润率较低；而成熟产品则受益于学习曲线和供应商整合。《2026-2032中国RNAi疗法市场现状研究分析与发展前景预测报告》研究中国市场RNAi疗法的生产、消费及进出口情况，重点关注在中国市场扮演重要角色的全球及本土RNAi疗法生产商，呈现这些厂商在中国市场的RNAi疗法销量、收入、价格、毛利率、市场份额等关键指标。此外，针对RNAi疗法产品本身的细分增长情况，如不同RNAi疗法产品类型、价格、销量、收入，不同应用RNAi疗法的市场销量等，本文也做了深入分析。历史数据为2021至2025年，预测数据为2026至2032年。RNAi疗法报告主要厂商包括：Alnylam Pharmaceuticals、 Arrowhead Pharmaceuticals、 Silence Therapeutics、 Benitec Biopharma、 Phio Pharmaceuticals、 RXi Pharmaceuticals、 Arrakis Therapeutics、 miRagen Therapeutics、 Sylentis、 Gradalis、 Sirnaomics、 Silenseed、 Silexion Therapeutics、 Novartis、 Novo Nordisk、 Roche、 Sanofi、 Regeneron PharmaceuticalsRNAi疗法报告主要研究产品类型包括：皮下注射、 静脉输注RNAi疗法报告主要研究应用领域，主要包括：心血管疾病、 遗传性疾病、 癌症、 其他需要查看完整版报告样本可点击链接：https://www.tydatainfo.com/reports/8596021/rnai-therapeutics报告目录：1 RNAi疗法市场概述1.1 RNAi疗法市场概述1.2 不同产品类型RNAi疗法分析1.2.1 中国市场不同产品类型RNAi疗法规模对比（2021 VS 2025 VS 2032）1.2.2 皮下注射1.2.3 静脉输注1.3 不同RNAi 分子形式RNAi疗法分析1.3.1 中国市场不同RNAi 分子形式RNAi疗法规模对比（2021 VS 2025 VS 2032）1.3.2 合成siRNA1.3.3 shRNA / ddRNAi1.3.4 miRNA模拟物 / 抑制剂1.3.5 双功能RNAi1.3.6 自递送RNAi1.4 不同商业模式与产业角色RNAi疗法分析1.4.1 中国市场不同商业模式与产业角色RNAi疗法规模对比（2021 VS 2025 VS 2032）1.4.2 完全整合的生物制药1.4.3 平台驱动的许可模式1.4.4 共同开发/利润分成模式1.4.5 其他1.5 从不同应用，RNAi疗法主要包括如下几个方面1.5.1 中国市场不同应用RNAi疗法规模对比（2021 VS 2025 VS 2032）1.5.2 心血管疾病1.5.3 遗传性疾病1.5.4 癌症1.5.5 其他1.6 中国RNAi疗法市场规模现状及未来趋势（2021-2032）2 中国市场主要企业分析2.1 中国市场主要企业RNAi疗法规模及市场份额2.2 中国市场主要企业总部及主要市场区域2.3 中国市场主要厂商进入RNAi疗法行业时间点2.4 中国市场主要厂商RNAi疗法产品类型及应用2.5 RNAi疗法行业集中度、竞争程度分析2.5.1 RNAi疗法行业集中度分析：2025年中国市场Top 5厂商市场份额2.5.2 中国市场RNAi疗法第一梯队、第二梯队和第三梯队厂商及市场份额2.6 新增投资及市场并购活动3 主要企业简介3.1 Alnylam Pharmaceuticals3.1.1 Alnylam Pharmaceuticals公司信息、总部、RNAi疗法市场地位以及主要的竞争对手3.1.2 Alnylam Pharmaceuticals RNAi疗法产品及服务介绍3.1.3 Alnylam Pharmaceuticals在中国市场RNAi疗法收入（万元）及毛利率（2021-2026）3.1.4 Alnylam Pharmaceuticals公司简介及主要业务3.2 Arrowhead Pharmaceuticals3.2.1 Arrowhead Pharmaceuticals公司信息、总部、RNAi疗法市场地位以及主要的竞争对手3.2.2 Arrowhead Pharmaceuticals RNAi疗法产品及服务介绍3.2.3 Arrowhead Pharmaceuticals在中国市场RNAi疗法收入（万元）及毛利率（2021-2026）3.2.4 Arrowhead Pharmaceuticals公司简介及主要业务3.3 Silence Therapeutics3.3.1 Silence Therapeutics公司信息、总部、RNAi疗法市场地位以及主要的竞争对手3.3.2 Silence Therapeutics RNAi疗法产品及服务介绍3.3.3 Silence Therapeutics在中国市场RNAi疗法收入（万元）及毛利率（2021-2026）3.3.4 Silence Therapeutics公司简介及主要业务3.4 Benitec Biopharma3.4.1 Benitec Biopharma公司信息、总部、RNAi疗法市场地位以及主要的竞争对手3.4.2 Benitec Biopharma RNAi疗法产品及服务介绍3.4.3 Benitec Biopharma在中国市场RNAi疗法收入（万元）及毛利率（2021-2026）3.4.4 Benitec Biopharma公司简介及主要业务3.5 Phio Pharmaceuticals3.5.1 Phio Pharmaceuticals公司信息、总部、RNAi疗法市场地位以及主要的竞争对手3.5.2 Phio Pharmaceuticals RNAi疗法产品及服务介绍3.5.3 Phio Pharmaceuticals在中国市场RNAi疗法收入（万元）及毛利率（2021-2026）3.5.4 Phio Pharmaceuticals公司简介及主要业务3.6 RXi Pharmaceuticals3.6.1 RXi Pharmaceuticals公司信息、总部、RNAi疗法市场地位以及主要的竞争对手3.6.2 RXi Pharmaceuticals RNAi疗法产品及服务介绍3.6.3 RXi Pharmaceuticals在中国市场RNAi疗法收入（万元）及毛利率（2021-2026）3.6.4 RXi Pharmaceuticals公司简介及主要业务3.7 Arrakis Therapeutics3.7.1 Arrakis Therapeutics公司信息、总部、RNAi疗法市场地位以及主要的竞争对手3.7.2 Arrakis Therapeutics RNAi疗法产品及服务介绍3.7.3 Arrakis Therapeutics在中国市场RNAi疗法收入（万元）及毛利率（2021-2026）3.7.4 Arrakis Therapeutics公司简介及主要业务3.8 miRagen Therapeutics3.8.1 miRagen Therapeutics公司信息、总部、RNAi疗法市场地位以及主要的竞争对手3.8.2 miRagen Therapeutics RNAi疗法产品及服务介绍3.8.3 miRagen Therapeutics在中国市场RNAi疗法收入（万元）及毛利率（2021-2026）3.8.4 miRagen Therapeutics公司简介及主要业务3.9 Sylentis3.9.1 Sylentis公司信息、总部、RNAi疗法市场地位以及主要的竞争对手3.9.2 Sylentis RNAi疗法产品及服务介绍3.9.3 Sylentis在中国市场RNAi疗法收入（万元）及毛利率（2021-2026）3.9.4 Sylentis公司简介及主要业务3.10 Gradalis3.10.1 Gradalis公司信息、总部、RNAi疗法市场地位以及主要的竞争对手3.10.2 Gradalis RNAi疗法产品及服务介绍3.10.3 Gradalis在中国市场RNAi疗法收入（万元）及毛利率（2021-2026）3.10.4 Gradalis公司简介及主要业务3.11 Sirnaomics3.11.1 Sirnaomics公司信息、总部、RNAi疗法市场地位以及主要的竞争对手3.11.2 Sirnaomics RNAi疗法产品及服务介绍3.11.3 Sirnaomics在中国市场RNAi疗法收入（万元）及毛利率（2021-2026）3.11.4 Sirnaomics公司简介及主要业务3.12 Silenseed3.12.1 Silenseed公司信息、总部、RNAi疗法市场地位以及主要的竞争对手3.12.2 Silenseed RNAi疗法产品及服务介绍3.12.3 Silenseed在中国市场RNAi疗法收入（万元）及毛利率（2021-2026）3.12.4 Silenseed公司简介及主要业务3.13 Silexion Therapeutics3.13.1 Silexion Therapeutics公司信息、总部、RNAi疗法市场地位以及主要的竞争对手3.13.2 Silexion Therapeutics RNAi疗法产品及服务介绍3.13.3 Silexion Therapeutics在中国市场RNAi疗法收入（万元）及毛利率（2021-2026）3.13.4 Silexion Therapeutics公司简介及主要业务3.14 Novartis3.14.1 Novartis公司信息、总部、RNAi疗法市场地位以及主要的竞争对手3.14.2 Novartis RNAi疗法产品及服务介绍3.14.3 Novartis在中国市场RNAi疗法收入（万元）及毛利率（2021-2026）3.14.4 Novartis公司简介及主要业务3.15 Novo Nordisk3.15.1 Novo Nordisk公司信息、总部、RNAi疗法市场地位以及主要的竞争对手3.15.2 Novo Nordisk RNAi疗法产品及服务介绍3.15.3 Novo Nordisk在中国市场RNAi疗法收入（万元）及毛利率（2021-2026）3.15.4 Novo Nordisk公司简介及主要业务3.16 Roche3.16.1 Roche公司信息、总部、RNAi疗法市场地位以及主要的竞争对手3.16.2 Roche RNAi疗法产品及服务介绍3.16.3 Roche在中国市场RNAi疗法收入（万元）及毛利率（2021-2026）3.16.4 Roche公司简介及主要业务3.17 Sanofi3.17.1 Sanofi公司信息、总部、RNAi疗法市场地位以及主要的竞争对手3.17.2 Sanofi RNAi疗法产品及服务介绍3.17.3 Sanofi在中国市场RNAi疗法收入（万元）及毛利率（2021-2026）3.17.4 Sanofi公司简介及主要业务3.18 Regeneron Pharmaceuticals3.18.1 Regeneron Pharmaceuticals公司信息、总部、RNAi疗法市场地位以及主要的竞争对手3.18.2 Regeneron Pharmaceuticals RNAi疗法产品及服务介绍3.18.3 Regeneron Pharmaceuticals在中国市场RNAi疗法收入（万元）及毛利率（2021-2026）3.18.4 Regeneron Pharmaceuticals公司简介及主要业务4 中国不同产品类型RNAi疗法规模及预测4.1 中国不同产品类型RNAi疗法规模及市场份额（2021-2026）4.2 中国不同产品类型RNAi疗法规模预测（2027-2032）5 不同应用分析5.1 中国不同应用RNAi疗法规模及市场份额（2021-2026）5.2 中国不同应用RNAi疗法规模预测（2027-2032）6 行业发展机遇和风险分析6.1 RNAi疗法行业发展机遇及主要驱动因素6.2 RNAi疗法行业发展面临的风险6.3 RNAi疗法行业政策分析6.4 RNAi疗法中国企业SWOT分析7 行业供应链分析7.1 RNAi疗法行业产业链简介7.1.1 RNAi疗法行业供应链分析7.1.2 主要原材料及供应情况7.1.3 RNAi疗法行业主要下游客户7.2 RNAi疗法行业采购模式7.3 RNAi疗法行业开发/生产模式7.4 RNAi疗法行业销售模式8 研究结果9 研究方法与数据来源9.1 研究方法9.2 数据来源9.2.1 二手信息来源9.2.2 一手信息来源9.3 数据交互验证9.4 免责声明QYResearch（北京恒州博智国际信息咨询有限公司）成立于2007年，总部位于美国洛杉矶和中国北京。QYResearch已成长为全球知名的、面向全球客户提供细分行业调研服务的领先咨询机构，专注为企业提供专业的市场调查报告、行业研究报告、可行性研究、IPO咨询、商业计划书、制造业单项冠军申请和专精特新“小巨人”申请、市占率证明等服务。官网网址：https://www.qyresearch.com.cn/咨询热线：172-6621-5695 企业邮箱：tytaoyue@qyresearch.com请致电（微信同号）： 172-6621-5695 我们每日推送的内容广泛覆盖多个行业领域，确保您能够即时洞悉各行业的最新发展趋势。 权威引用：https://www.qyresearch.com.cn/art/certification-authority

2月2日，罗氏通过其Genentech部门与SanegeneBio签署全球许可协议，以2亿美元预付款获得Sanegene RNAi平台衍生项目全球开发和商业化权利，总价值可达17亿美元，包括1.5亿美元里程碑付款和销售提成。该交易标志罗氏在RNA干扰（RNAi）领域的持续布局，该项目由Sanegene负责早期开发，随后移交给Genentech推进临床试验和市场化。SanegeneBio总部位于波士顿，并在上海和苏州设有研发中心，其RNAi管线聚焦心血管和代谢疾病，此前已与礼来和信达生物等建立合作。 交易条款与财务结构 协议规定，罗氏支付2亿美元预付款，作为Sanegene转让全球权利的初始对价。Sanegene有权获得高达15亿美元的开发和商业化里程碑付款，这些付款节点覆盖从临床试验启动、达到特定终点、监管批准到销售目标的多个阶段。此外，Sanegene还将根据该项目未来净销售额获得分级提成，提成比例随销售规模递增。 该项目源自Sanegene的专有RNAi平台，具体适应症未公开披露，但属于公司现有心血管和代谢疾病管线范畴。Sanegene负责项目早期开发工作，包括前临床优化和IND-enabling研究，而Genentech将接手临床开发、监管提交和全球商业化责任。这一分工安排确保了Sanegene平台技术的早期验证，同时利用罗氏的临床和市场资源加速推进。 Sanegene RNAi平台的技术基础 SanegeneBio成立于2021年，由RNAi领域专家团队创立，专注于开发化学修饰和递送优化的RNAi疗法。其平台包括肝靶向和肝外递送系统，能够实现组织特异性基因沉默，覆盖心血管、代谢、免疫和神经系统疾病。公司在2025年完成超过1.1亿美元B轮融资，用于推进管线进入注册性研究，并扩展平台应用。 Sanegene的核心技术在于创新的RNA化学修饰和递送载体组合，提高了siRNA的稳定性和靶向效率，避免传统RNAi疗法的降解和脱靶问题。该平台已支持多个候选药物进入临床，例如靶向血管紧张素原（AGT）的siRNA药物SGB-3908，该药由信达生物获得亚洲（除日本）开发权，目前处于中国临床试验阶段。与罗氏交易的项目同样基于此平台，体现了其在多靶点、多适应症上的通用性。 Sanegene近期合作动态 在与罗氏达成协议前，Sanegene已吸引多家制药巨头关注。2025年11月，该公司与礼来签署总额12亿美元的合作协议，礼来获得Sanegene RNAi平台在心血管代谢疾病的特定靶点权利，预付款和里程碑结构类似本次交易。2023年底，Sanegene与信达生物合作开发SGB-3908，信达负责亚洲临床开发和商业化，Sanegene保留全球其他地区权利。 这些合作突显Sanegene平台在肝脏和肝外靶向递送上的技术成熟度，尤其是在高未满足需求的代谢和心血管领域。公司CEO王伟民博士在公告中指出，此次与Genentech的合作是平台化学和递送创新的又一里程碑，将支持全球患者获得新型疗法。Sanegene的波士顿–中国双中心布局，也为其全球合作提供了研发和制造协同优势。 罗氏RNA战略的演进路径 罗氏早在2010年曾缩减内部RNA研发投入，但随后逐步重返该领域。2014年，罗氏以4.5亿美元收购RNA专注公司Santaris Pharma，获得锁定核酸（LNA）技术平台，用于微RNA和长链非编码RNA靶向。近年，罗氏加强RNAi布局：2023年获得Alnylam高血压药物zilebesiran的美国外权利，该药靶向肝表达AGT，目前进入III期开发，尽管早期数据显示部分变异性。 此外，罗氏与Ascidian Therapeutics签署协议，支付4200万美元预付款（总价值18亿美元），开发RNA外显子编辑技术用于神经疾病；与Shape Therapeutics合作RNA编辑；以及与Arrakis和Ribometrix等开发RNA靶向小分子。这些交易覆盖RNAi、RNA编辑和小分子调控，构建了罗氏从递送到机制的多模态RNA管线。本次Sanegene协议进一步强化了罗氏在siRNA递送和代谢疾病领域的渗透。 RNAi疗法在心血管代谢领域的应用现状 RNAi技术通过siRNA介导的RNA干扰机制，实现基因表达的序列特异性沉默，已在肝靶向疾病中取得突破，如高胆固醇血症和遗传性ATTR淀粉样变性。Sanegene平台扩展到血管紧张素系统调控，例如AGT靶向药物旨在降低血压和心血管事件风险，与zilebesiran机制类似但递送优化不同。临床数据显示，此类药物可实现剂量依赖性基因沉默，持续数月至一年，减少注射频率。 在代谢疾病中，Sanegene管线包括多个siRNA候选，针对肝脏脂质代谢和炎症通路，与罗氏项目潜在重叠。尽管RNAi面临肝毒性和脱靶挑战，Sanegene的化学修饰和GalNAc偶联等创新提高了安全性窗。罗氏通过整合Sanegene项目，将加速从前临床到III期的转化，利用Genentech在心血管和代谢领域的临床经验。 交易对双方的战略意义 对Sanegene而言，此次17亿美元交易验证了其平台的商业价值，并提供资金支持独立管线推进，如SGB-3908的全球开发。公司保留亚洲伙伴关系，同时通过罗氏合作覆盖欧美市场，实现管线最大化。对罗氏，该协议补充了现有RNAi资产，如zilebesiran，扩展到潜在新适应症，并强化与中国创新生物技术公司的连接。 Genentech将负责临床阶段工作，包括患者招募、终点设计和监管互动，预计利用其全球网络加速试验执行。交易公告后，Sanegene作为新兴RNAi玩家的市场曝光度提升，有助于吸引进一步融资或伙伴。罗氏的RNA投资组合由此更趋完整，从罕见病到常见慢性病覆盖全面。 总体上，此次合作体现了RNAi在慢性疾病治疗中的递送技术进步，Sanegene项目将在罗氏框架下进入临床验证阶段，为患者提供新型基因沉默选项，同时延续罗氏从2014年以来在RNA领域的系统布局。 Source： FIERCE Biotech: Roche's return to RNA continues with $1.7B deal for Sanegene program 关于我们 【未卜先智】是一家专注于人工智能大语言模型在生物医药垂直领域应用的创新公司，我们致力于将前沿的AI技术与专业知识及工作流程深度结合，推动医药产业管理不断向智能化、精准化发展。 如果你对我们的产品感兴趣，欢迎后台联系我们！

Roche's Genetech unit has agreed to pay $200 million upfront in exchange for a global license to an RNA interference programme from SanegeneBio, extending a run of high-profile partnerships for the RNA specialist.Details of the licensed asset were not disclosed, though SanegeneBio will handle early development work before handing the reins over to Genentech, which will subsequently lead all future clinical development and commercialisation activities.Besides the upfront payment, Roche is also on the hook for up to $1.5 billion in milestones plus eventual tiered royalties on product sales down road.Founded in 2021, SanegeneBio operates R&D hubs in Boston, as well as Shanghai and Suzhou in China. It banked $110 million in a series B round announced in December, backed by a syndicate of Chinese and international investors. The funding was earmarked to advance liver and cardiometabolic programmes toward registrational studies. The company's LEAD technology uses tailored enhancers and linkers to enable tissue-selective RNAi delivery.Late last year, it signed a global research and licensing collaboration with Eli Lilly focused on metabolic disease targets that could see the biotech pocket up to $1.2 billion in milestones.Meanwhile, Innovent Biologics, which also has operations in Suzhou, struck a deal in late 2023 for Asia rights to SanegeneBio's hypertension programme, SGB-3908, a Phase I siRNA therapy targeting angiotensinogen.As for Roche, it continues to broaden its footprint in the RNA space. The Swiss drugmaker struck a neuro-focused RNA exon editing collaboration with Ascidian Therapeutics in 2024 worth up to $1.8 billion, building on earlier RNA deals with Arrakis Therapeutics, Ribometrix, Shape Therapeutics and Remix Therapeutics.