Adcytherix SAS

作者：Medicina 前 言  近期，《Nature Cancer》发表题为 “Cancer drug approvals and setbacks in 2025” 的行业综述文章，对过去一年肿瘤药物研发的重要进展进行了系统盘点。2025年癌症药物研发格局可概括为：双特异性抗体与 ADC 争夺聚光灯，CAR-T 疗法年末发力，中国持续增长。 01 ADC 获批进展 到10月为止，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准两款新的ADC，三家ADC初创公司完成了九位数规模的融资，而Duality Biologics也在香港成功完成首次公开募股（IPO）——近年来香港几乎是生物科技公司唯一可行的上市地点。 阿斯利康与第一三共联合开发、靶向TROP2的ADC——datopotamab deruxtecan（Datroway）于今年1月获批用于既往治疗后的激素受体阳性、HER2阴性乳腺癌，并在6个月后获批用于既往治疗过的EGFR突变型NSCLC。这些批准使Datroway的适应症范围超越了吉利德的Trodelvy——后者是首个于2020年获批、用于三阴性乳腺癌（TNBC）的TROP2靶向ADC。不过，Datroway也在TNBC领域紧追其竞争对手，双方在10月ESMO年会上迎来了一场关键数据对决。 第二项ADC批准授予了艾伯维（AbbVie）的c-MET靶向ADC telisotuzumab vedotin（Emrelis），用于c-MET蛋白高表达的晚期或转移性非鳞状NSCLC。与此同时，这家制药公司已着眼于其在研药物telisotuzumab adizutecan（Temab-A）。该药物采用的是拓扑异构酶1抑制剂载荷，而非Emrelis所使用的抗微管药物单甲基澳瑞他汀E（MMAE，又称vedotin），并有望获得更广泛的适应症标签。在ESMO会议上公布的1期数据显示，Temab-A单药在多种MET扩增型实体瘤中实现了46%的总体缓解率。一项将该ADC与奥希替尼（osimertinib，Tagrisso）联合、用于一线治疗的2/3期临床试验似乎并未预先限定c-MET的表达水平。 10月下旬，葛兰素史克（GSK）的Blenrep（belantamab mafodotin）获重新批准，用于既往治疗过的多发性骨髓瘤，并与硼替佐米和地塞米松联合使用，但由于眼部毒性，需要实施风险评估与缓解策略。（该ADC最早于2020年在美国上市，但在两年后因未能满足加速批准所要求的确证性试验条件而被撤市。） Blenrep（BCMA-MMAF）结构示意图 中国也有多款ADC获批。中国快速发展的生物医药产业在抗体类技术平台方面尤为强劲。科伦博泰的TROP2靶向ADC sacituzumab tirumotecan（sac-TMT）成为首个在酪氨酸激酶抑制剂治疗失败后、获批用于EGFR突变型NSCLC二线治疗的无化疗方案。中国企业也在积极布局美国及西方市场：康宁杰瑞（AlphaMab）获得FDA许可，启动其抗HER2双表位ADC在卵巢癌中的临床试验。该药物可结合HER2蛋白上的两个不同位点，诱导受体聚集，从而加速细胞毒载荷的内吞。信达生物（Innovent）开发的靶向Claudin 18.2、用于胃癌和胰腺癌的ADC已获得FDA快速通道资格，并成为与武田（Takeda）达成的15亿美元授权交易的一部分。中国企业还在2025年率先将前两款双载荷ADC推进至临床阶段。 在设计上更加稳定、靶向更精准、或携带新型载荷的新一代ADC获得了投资者的强力支持。Callio Therapeutics于3月成立，凭借其多载荷策略获得了1.87亿美元融资；法国的Adcytherix专注于新型载荷，于10月完成了1.05亿欧元融资；德国的Tubulis则募集了超过3亿美元，并公布了其靶向NaPi2b的首款ADC的早期临床数据：在铂耐药卵巢癌患者中实现了59%的总体缓解率，且耐受性良好。该公司的半胱氨酸选择性偶联技术旨在实现细胞毒性拓扑异构酶I抑制剂exatecan的安全、精准递送。 Callio Therapeutics的HMBD-802双载荷项目（HER2，Top1i+ATRi） TUB-040项目特点 相比之下，一些项目的进展并不理想。Eisai的叶酸受体α靶向ADC farletuzumab ecteribulin在2024年被百时美施贵宝（BMS）退回后，在肺癌中的疗效依然不尽如人意。Genmab终止了其靶向PTK7的ADC项目，该药物此前正在进行1/2期癌症临床试验，结局与此前针对这一“高泛化”靶点的项目类似。不过，作为Genmab于2024年收购ProfoundBio的明星ADC资产，rinatabart sesutecan（Rina-s，FRα-ADC）获得了FDA授予的晚期子宫内膜癌突破性疗法认定，并在一项正在进行的3期卵巢癌试验中取得了56%的总体缓解率。 02 双特异抗体热潮  以康方生物（Akeso）与Summit的PD-1/VEGF双特异性抗体ivonescimab为代表，双特异性抗体持续占据行业焦点。2024年，中国公布的临床数据点燃了该领域：在一项针对既往未治疗、PD-L1阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的Ⅲ期单药研究中，ivonescimab的疗效优于默沙东的免疫检查点抑制剂Keytruda（帕博利珠单抗）。与Keytruda相比，ivonescimab将疾病进展或死亡风险降低了近50%。在另一项于ESMO大会上报告的晚期NSCLC研究中，无论PD-L1状态如何，ivonescimab相较于PD-1抑制剂替雷利珠单抗（百济神州的Tevimbra）同样展现出显著疗效。 MNC纷纷加速通过授权或并购获取相关资产，其中不少来自中国。今年5月，辉瑞为三生制药（3SBio）的一项中期阶段候选药物支付了12.5亿美元的首付款；6月，BMS支付15亿美元首付款，与BioNTech共同开发其双特异性抗体资产——该资产源自BioNTech在2024年末对中国Biotheus（普米斯）的收购。目前，临床阶段的VEGF与PD-1/PD-L1相关项目已超过十余个。 上述两项令人印象深刻的ivonescimab研究均在中国开展。Tevimbra和ivonescimab均尚未在美国获批，尽管二者已在中国上市（其中Tevimbra拥有十余项已获批适应症，ivonescimab获批两项）。ivonescimab能否真正取代PD-1抑制剂治疗仍有待观察。持有中国以外权益的Summit报告称，在一项评估ivonescimab对比安慰剂、用于EGFR突变型非鳞状NSCLC的首个全球Ⅲ期试验中，患者无进展生存期（PFS）结果为阳性，但总生存期（OS）并未达到显著性。另一项将该双抗与帕博利珠单抗在一线鳞状及非鳞状NSCLC中正面比较的全球Ⅲ期试验预计于2027年完成；此外，结直肠癌的全球Ⅲ期试验已于10月宣布启动。 与此同时，默沙东在2024年从上海礼新医药（LaNova Medicines）引进了一款VEGF–PD-1双特异性抗体，并于随后获得了皮下注射剂型帕博利珠单抗的FDA批准。礼新医药同时拥有ADC平台，并于2025年被中国同业中国生物制药收购。 并非所有双特异性抗体的进展都围绕VEGF与PD-1/PD-L1。Genmab于9月下旬宣布以80亿美元收购Merus，核心资产是petosemtamab——一款同时结合LGR5与EGFR的双特异性抗体，目前正处于头颈癌的Ⅲ期临床试验阶段。在ASCO公布的Ⅱ期数据显示，与标准治疗相比，petosemtamab在客观缓解率和无进展生存期方面均表现更优。LGR5在多种癌症中上调表达，也正成为ADC与T cell engager项目竞逐的靶点。信达生物与武田的授权交易中，还包括一款处于Ⅱ期阶段、靶向PD-1与免疫调节蛋白亚基IL-2α的双特异性融合蛋白。 尽管交易活跃，截至2025年10月底，FDA仅批准了一款双特异性抗体：再生元（Regeneron）的BCMA×CD3双抗linvoseltamab（Lynozyfic），一种用于晚线多发性骨髓瘤的T细胞连接器。该药并非同类首创，但相较竞争对手teclistamab和elranatamab，具有给药频率更低的优势。 此外，将两种单抗联合使用、而非直接设计多靶点抗体，也同样可能取得成功。吉利德科学（Gilead Sciences）与Arcus Biosciences评估了抗PD-1抗体zimberelimab与抗TIGIT抗体domvanalimab联合化疗，用于不可切除或晚期胃食管腺癌患者。在一项Ⅱ期研究的其中一个治疗臂中，该联合方案的中位总生存期接近27个月。然而，多款处于临床阶段的抗TIGIT抗体在2024年末至2025年间因疗效不足而失败，包括罗氏的Ⅲ期tiragolumab（曾是其肿瘤免疫管线的核心项目）以及葛兰素史克/ iTeos的Ⅱ期头颈癌候选药物belrestotug。Domvanalimab的开发方希望，其“Fc沉默（Fc silent）”设计——可避免激活其他免疫细胞——有助于规避同类项目的失败命运。阿斯利康则通过其同时靶向TIGIT与PD-1的双特异性抗体rilvegostomig持续布局，该药目前正在NSCLC的Ⅲ期临床试验中评估。 03 细胞治疗走向in vivo   细胞治疗公司在这一年表现惨淡，多家企业关停或出售资产。尽管异体 CAR-T 细胞疗法在部分患者中疗效显著，但其流程漫长、给药负担沉重，限制了可及性和商业潜力。2025 年，罗氏终止了与 Adaptive Biotechnologies 的TCR合作项目；而在此前一年，罗氏已放弃与经营困难的 Adaptimmune 的细胞治疗合作。 肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法——另一种同样繁琐的体外细胞工程技术——也遭遇挫折。Turnstone 因制造成本难以承受，于 2 月终止了其领先的 1 期 TIL 项目。溶瘤病毒领域也再受打击，FDA 否决了 Replimune 的黑色素瘤候选药物 vusolimogene oderparepvec。 行业关注点已转向体内细胞治疗（in vivo）技术。与体外方案相比，这类技术不仅制造更简单、成本更低。自身免疫疾病应用成为焦点并促成了最为丰厚的交易（包括艾伯维以 21 亿美元收购 Capstan Therapeutics），因为该策略能够清除致病性 B 细胞，使免疫系统实现“重置”。这一机制同样有助于对抗 B 细胞恶性肿瘤。2025 年，多项处于早期临床阶段的肿瘤项目达成交易，其中包括 Interius BioTherapeutics 的 1 期核心项目。该项目利用慢病毒载体将靶向 CD20 的 CAR 基因递送至 T 细胞和自然杀伤（NK）细胞，使其清除表达 CD20 的恶性 B 细胞。吉利德于 8 月以 3.5 亿美元收购了 Interius。 Interius BioTherapeutics (Gilead)的INT2104项目特点 04 放射性配体治疗（RLT）的低调进展   尽管 2025 年缺乏 RLT 的重磅批准或巨额交易，但临床进展可期，融资活动频繁。诺华的Pluvicto（177Lu-vipivotide tetraxetan）在 PSMA 阳性前列腺癌患者的化疗前治疗场景中获得了适应症扩展；其在 3 期试验中相较雄激素受体通路抑制剂治疗，显示出强劲疗效（影像学进展或死亡风险降低 59%）。 采用更强、射程更短的α射线的下一代候选药物陆续公布中期数据，但关键的 3 期结果预计要到 2026 年。RadioMedix 与 OranoMed 基于Pb-212、靶向SSTR的 AlphaMedix（可视为诺华Lutathera 的α发射版本）在2期试验中显示出良好的总体缓解率，覆盖既往未接受 RLT 和已接受 RLT 的胃肠胰神经内分泌肿瘤患者，并取得了 63% 的三年无进展生存率。另一款同样基于 Pb-212、靶向相同受体的候选药物也在 ESMO 上公布了令人鼓舞的 1/2 期数据。 05 降解剂领域的喜忧参半   Jazz Pharmaceuticals 的小分子药物 dordaviprone（Modeyso）成为首个获批用于复发性 H3K27M 突变型弥漫性中线胶质瘤（diffuse midline glioma, DMG）这一罕见脑肿瘤的治疗方案。这是一款同类首创（first-in-class）药物，其作用机制是激活肿瘤细胞内的线粒体酪蛋白裂解蛋白酶 P（mitochondrial caseinolytic protease P，ClpP），该酶可降解受损蛋白。 然而，在 2025 年，更为直接的蛋白降解路径进展受阻。辉瑞与 Arvinas 联合开发的蛋白水解靶向嵌合体（PROTAC）雌激素受体降解剂 vepdegestrant，在一项针对 ER 阳性、HER2 阴性晚期或转移性乳腺癌患者（既往接受过 CDK4/6 抑制剂和内分泌治疗）的Ⅲ期研究中，未能在无进展生存期方面优于阿斯利康的激素治疗药物 Faslodex。该药仅在携带 ESR1 突变的更小患者亚群中显示疗效，目前这一人群适应症正接受 FDA 审评。辉瑞正寻求剥离其商业化权益。 在 Menarini 的 elacestrant（Orserdu，选择性雌激素受体降解剂）获批三年后，FDA 又批准了第二款口服选择性雌激素受体降解剂（SERD）——礼来的 imlunestrant（Inluryio）。两款药物均获批用于 ER 阳性、HER2 阴性、携带 ESR1 突变且疾病进展的晚期或转移性乳腺癌。罗氏在 2025 年公布了 giredestrant 的Ⅲ期数据，提示其在不携带 ESR1 突变的患者中也可能具有疗效，从而有望将该产品的潜在市场规模扩大一倍。 06 联合用药与剂型创新   Verastem Oncology 将 RAF/MEK 抑制剂 avutometinib 与 FAK 抑制剂 defactinib 联合开发，成为少见的案例：两款全新单药作为组合同时获批，而非更常见的至少包含一款已上市药物的联合方案。该组合适用于既往接受过系统治疗的 KRAS 突变型复发性低级别浆液性卵巢癌，通过抑制癌细胞生长并防止肿瘤耐药而发挥作用。 07 小结 截至 10 月中旬，FDA 的批准数量低于往年平均水平，其中包括三款新的口服激酶抑制剂、另一款 PD-1 抗体，以及至少三项主要在剂型而非作用机制上实现差异化的项目。总体而言，这一年以渐进式进展为主，而非突破性飞跃。 欢迎大家加入BioPlus Partners微信交流群&Linkedin，共同探讨。 BioPlus Partners Linkedin   微信交流群 入群申请联系人 ：Lisa 邮箱：lisa.li@bp-bioplus.com 电话：18662346610（同微信） 入群申请，请先添加Lisa微信，并分享名片 入群画像 ：Biotech/药厂研发/BD、投资机构、临床医生等 入群福利：不定时行业资料包分享 参考文献： Senior, M. Cancer drug approvals and setbacks in 2025. Nat Cancer6, 1902–1904 (2025). https://doi.org/10.1038/s43018-025-01080-4 拓展阅读  BioPlus-海外寻找资产系列： 1.AACR复盘：9家CDH17-ADC数据对比 2.自免小众靶点APRIL，正在悄悄火起来了！ 3. STEAP1，会成为ADC与TCE的下一个爆款靶点么？ BioPlus国际大会跟踪系列： 1. 2025 ASCO：ADC、双抗/多抗，有哪些看点？（附一览表） 2. 2025 AACR 双抗与ADC有哪些看点？ 3. 小细胞肺癌领域，下一步将如何“破局”，ADC or TCE？ 4. ELCC 讨论：NSCLC的ADCs最新进展 5. 未来ADC发展方向：新靶点，新载荷，双靶点/双表位... 6. 2025 ASCO 重点项目临床数据：有哪些精彩看点？ 7. 2025 ASCO 重点项目临床数据 8.2025 ESMO 临床数据：有哪些精彩看点？ BioPlus靶点/管线研究系列： 1. “待爆”：CDH17 ADC项目大比拼，谁将脱颖而出? 2. PD-1激动剂在自免疾病项目数据盘点：失败项目的“坑”与启示 3. 上临床就能卖？DLL3 ADC这么好卖？ 4. 胰腺癌三大热门靶点：CLDN18.2、EGFR、RAS 5. TSLP/SCF双抗，下一个自免待爆靶点组合？ 6. GPC3靶点临床屡败，TCE能改写格局么？ 7. 亮相AACR，曾被临床终止的ADC靶点Ly6E，能否卷土重来？ 8. 最高18.45亿美元！赛诺菲为何重金买了两款TL1A双抗？ 9. 2025 Q1：BMS、Sanofi和Roche管线调整，哪些项目被砍？ 10. 现场！2025AACR：KRAS抑制剂的百花齐放 11. IL-17小分子抑制剂，能否杀出重围？ 12.全球首款：华东医药申报MUC17 ADC药物 13.荨麻疹 first-in-class双抗提交临床试验申请 14.绝非 “越低越好”：CD3 亲和力的权衡之道 15.重磅！罗氏披露BBB穿越Aβ药物最新临床数据（附详细资料） 16.阿斯利康C5纳米双抗：重症肌无力III期临床达主要终点 17.从口服到吸入和外用制剂，PDE4还有哪些可能？ BioPlus技术平台深入剖析系列： 1. TCE 免疫共刺激信号之选：CD2，一颗冉冉升起的新星 2. BD爆发前夜！6家TCE Probody技术平台深度盘点 3. TCE Probody：Amgen携重磅技术“破局“，改写行业格局？ 4. 有人放弃，有人前行！自免TCE全球管线大盘点 5. Immunocore将TCR疗法照进现实，向自免疾病迈进 6. B细胞清除免疫重置：SLE等疾病长效缓解终成现实！ 7. 国内50家CD3平台序列来源汇总 8. CD28共刺激最终章？ZW209 DLL3/CD3/CD28 三抗剑指 Amgen 9. TCE 结构之争落幕：行业用行动给出 “标准答案” 10. CD3 VHH猴交叉：重要吗？ 11.Genentech创新前沿：口服VHH抗体，靶向IL-23R 12.AbbVie专利公开：靶向PSMA/STEAP1 双抗ADC 13.In vivo CAR-T： MNC 还在看？ BioPlus人物专访： 1. 专访肖亮：卖青苗不一定是坏事，这是中国Biotech长成参天大树的必经之路 2. 专访王刚，恺佧生物这些年的“出海”之旅？   3.专访熊安稳教授：NSCLC，PD-1/VEGF之后，PD-1/IL2会是下一个双抗之王么？ BioPlus视频访谈： 1.对话余强，迫界者第一讲！医药圈原创视频访谈栏目 2.迫界者第二讲！对话丁元华、赵春林 3.BioPlus Talks海外上线！把中国创新讲给全球听 Upcoming Event

今天给大家介绍Nature系列期刊资深医药记者Melanie Senior刚刚发表在Nature Cancer上的新闻特刊，该内容系统该内容盘点了 2025 年肿瘤新药领域的关键进展与挫折，从 ADC、双特异性抗体到细胞治疗和放射性配体治疗，勾勒出这一年的技术热点与现实挑战。文章结合临床数据、监管动向和资本趋势，展现了全球肿瘤药物研发格局的变化，以及中国生物医药力量的持续崛起。 （Melanie Senior是Nature系列期刊资深医药记者，长期关注肿瘤新药研发、临床试验进展及生物医药产业趋势，尤其擅长从临床数据与监管审批角度解读 ADC、双特异性抗体和细胞治疗等前沿领域。） 回望2025：双特异性抗体与 ADC 争夺舞台中央，CAR-T 疗法后程发力，中国力量持续崛起！ 综述详解： 抗体–药物偶联物（ADC）、双特异性抗体以及中国生物医药产业，完全可以被视为 2025 年癌症药物研发的 “ABC”。与此同时，围绕体内（in vivo）CAR-T 技术达成的少数交易，也凸显了通过直接递送基因指令、在体内重编程患者 T 细胞、从而绕开繁琐的细胞分离和淋巴清除流程的巨大潜力。 肿瘤学依然主导着全球交易与投资排行榜，但“下一个 Keytruda 级别的泛癌种重磅药物”难以出现，也解释了心血管、代谢性疾病以及炎症和自身免疫疾病项目竞争力的不断增强。 尽管如此，2025 年仍然涌现出令人鼓舞的临床数据，涵盖新一代 ADC、放射性配体治疗（RLT）以及双特异性抗体。开发者不断探索新的靶点、载荷与偶联技术。美国食品药品监督管理局（FDA）也在这一年扩大了多款既有药物的适应证，并批准了更加便利的给药形式和更强效的联合治疗方案，从而持续改善癌症治疗选择。 ADC 获批进展 截至 10 月，FDA 已批准两款全新的 ADC，三家 ADC 初创公司完成了数亿美元规模的融资，而上海的 Duality Biologics 也成功在香港完成首次公开募股（IPO）——这是近年来生物技术公司几乎唯一可行的上市地点。 阿斯利康与第一三共联合开发的 TROP2 靶向 ADC datopotamab deruxtecan（Datroway） 于 1 月获批用于既往治疗后的激素受体阳性、HER2 阴性乳腺癌；6 个月后，又获批用于既往治疗后的 EGFR 突变型非小细胞肺癌（NSCLC）。这一系列批准使 Datroway 的适用范围超越了吉利德于 2020 年获批的首个 TROP2 ADC——Trodelvy（用于三阴性乳腺癌）。不过，在 TNBC 领域，Datroway 仍在追赶 Trodelvy，双方在 10 月欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会上迎来关键数据对决。 第二款获批的 ADC 是艾伯维的 c-MET 靶向 telisotuzumab vedotin（Emrelis），用于 c-MET 蛋白高表达的晚期或转移性非鳞状 NSCLC。艾伯维已将目光投向其在研药物 telisotuzumab adizutecan（Temab-A），该 ADC 采用拓扑异构酶 I 抑制剂载荷，而非 Emrelis 中使用的 MMAE，可能具备更广泛的适应证潜力。在 ESMO 报告的 Ⅰ 期研究中，Temab-A 单药在多种 MET 扩增实体瘤中实现了 46% 的客观缓解率。一项将该 ADC 与奥希替尼（Tagrisso）联合用于一线治疗的 Ⅱ/Ⅲ 期研究，并未预设 c-MET 表达水平作为入组条件。 10 月下旬，葛兰素史克的 Blenrep（belantamab mafodotin） 以联合硼替佐米和地塞米松的方式，再次获批用于既往治疗的多发性骨髓瘤，但因眼部毒性需配合风险评估与缓解策略。该药最早于 2020 年在美国上市，但因未能满足加速批准所要求的确证性试验标准，于两年后被撤市。 中国在 ADC 领域同样成果显著。科伦药业的 TROP2 靶向 sacituzumab tirumotecan（sac-TMT） 成为首个获批用于 TKI 治疗后 EGFR 突变 NSCLC 二线治疗的“去化疗”方案。多家中国企业也在积极进入欧美市场：苏州 AlphaMab 获得 FDA 许可，启动其抗 HER2 双位点 ADC 在卵巢癌中的临床试验；该 ADC 同时结合 HER2 蛋白的两个不同位点，诱导受体聚集并加速细胞内吞。苏州信达生物的 claudin 18.2 靶向 ADC（用于胃癌和胰腺癌）获得 FDA 快速通道资格，并促成了与武田总额 15 亿美元的授权交易。中国企业还在 2025 年率先将双载荷 ADC 推进至临床阶段。 为提升稳定性、靶向精度或引入新型载荷而设计的新一代 ADC 获得了投资者的高度青睐。Callio Therapeutics 于 3 月以 1.87 亿美元启动多载荷 ADC 平台；法国 Adcytherix 于 10 月完成 1.05 亿欧元融资；德国 Tubulis 融资超过 3 亿美元，并公布其 NaPi2b 靶向 ADC 在铂耐药卵巢癌患者中取得 59% 总体缓解率且耐受性良好的早期临床数据。其半胱氨酸选择性偶联技术旨在安全、精准地递送拓扑异构酶 I 抑制剂 exatecan。 当然，也有不尽如人意的消息。卫材的叶酸受体-α 靶向 ADC farletuzumab ecteribulin 在肺癌中的疗效持续低迷。Genmab 终止了其 PTK7 靶向 ADC 的开发，该靶点此前多次尝试均告失败。不过，Genmab 于 2024 年收购 ProfoundBio 后的明星 ADC rinatabart sesutecan（Rina-s） 获得 FDA 突破性疗法认定，用于晚期子宫内膜癌，并在一项正在进行的 Ⅲ 期卵巢癌研究中实现了 56% 的总体缓解率。 双特异性抗体的“黄金时代” 以康方生物和 Summit 的 PD-1/VEGF 双特异性抗体 ivonescimab 为代表，双特异性抗体继续占据舞台中央。2024 年，中国数据震撼业界：在 PD-L1 阳性、未经治疗的 NSCLC 患者中，ivonescimab 在 Ⅲ 期单药研究中疗效优于默沙东的 Keytruda，将疾病进展或死亡风险降低近 50%。在另一项晚期研究中，该药不论 PD-L1 状态，相比影 Tevimbra（替雷利珠单抗）同样表现出显著优势。 由此引发的资产收购与授权热潮并不令人意外。2025 年 5 月，辉瑞以 12.5 亿美元首付款引进 3SBio 的一款中期项目；6 月，百时美施贵宝以 15 亿美元首付款与 BioNTech 合作开发其双特异性抗体项目，该资产源自 BioNTech 于 2024 年底收购中国 Biotheus。目前，临床阶段的 VEGF–PD-1/PD-L1 项目已超过十余个⁵。 然而，ivonescimab 的关键研究主要在中国开展，其在全球范围内能否撼动 PD-1 抑制剂的地位仍有待观察。Summit 持有该药的中国以外权益，其首个全球 Ⅲ 期研究在 EGFR 突变 NSCLC 中显示无进展生存期改善，但总生存期尚未显著。另一项与 pembrolizumab 正面比较的一线 NSCLC 全球研究预计于 2027 年完成。 细胞治疗迈向体内时代 2025 年对细胞治疗公司而言并不轻松，多家企业关停或出售资产。尽管 CAR-T 在部分患者中疗效显著，但体外制备流程复杂、成本高昂，限制了其可及性和商业潜力。TIL 疗法和溶瘤病毒项目也接连受挫。 行业关注点逐渐转向体内细胞治疗，其制造更简便、成本更低，且可能具备更高的靶向性与疗效。该策略在自身免疫疾病领域率先引爆交易，也逐渐向 B 细胞恶性肿瘤拓展。2025 年，多项早期肿瘤体内 CAR 项目促成交易，其中 Interius BioTherapeutics 的 CD20 定向体内 CAR 项目被吉利德以 3.5 亿美元收购。 放射性配体治疗：低调但稳步前行 尽管 2025 年缺乏 RLT 的重磅获批或巨额交易，但临床进展和融资活动频繁。诺华的 Pluvicto 获批用于 PSMA 阳性前列腺癌的化疗前治疗人群。多款 α 放射性核素候选药物也在中期临床中展现潜力，关键 Ⅲ 期数据预计于 2026 年公布。 蛋白降解：喜忧参半 Jazz 的小分子 dordaviprone 成为首个获批治疗 H3K27M 突变弥漫性中线胶质瘤的药物，具有里程碑意义。然而，PROTAC 领域在 2025 年遭遇挫折，多项研究未能达到主要终点。 联合治疗与给药形式 Verastem 的 RAF/MEK 与 FAK 抑制剂联合方案成为少见的“双新药组合”获批案例，用于 KRAS 突变的复发性低级别浆液性卵巢癌。总体而言，截至 10 月，FDA 的批准清单偏小，2025 年更多体现为渐进式改良的一年，而非突破性爆发之年。 参考文献&原文链接： Cancer drug approvals and setbacks in 2025 https://doi.org/10.1038/s43018-025-01080-4 推荐阅读： Nat. Rev. Cancer | 重磅综述：一文读懂ADC分布、毒性与免疫调节 Nature | 邵峰团队重磅发现：新型免疫激动剂——细菌来源糖核苷酸 JMC | 万字重磅综述：ADC肽类连接子——前生、今世、未来 Nat. Common. | 揭秘为何双载荷ADC比两个ADC更强 合集推荐：看透免疫 | 抗体偶联万物 糖科学中的氟代修饰 | 抗体糖基化改造 | 糖-免疫 喜欢就点个关注吧 “原创”标识仅限编译原创性，不主张原文版权，原文版权归属原作者，权利人可申请撤稿。 来源标记有误或涉及侵权，请原创联系后台删除； 欢迎个人转发分享； 其他任何媒体、网站如需转载或引用本内容须获得授权且在醒目位置注明“转自Glyco-Immunology" ©2020Glyco-Immunology保留所有权利

2025年，生物医药投融资热度不减。Fierce Biotech 汇总了今年从1 月 1 日至 12 月 10 日的重大融资案例（单笔 ≥5000 万美元），显示资本在减肥代谢、肿瘤、RNAi、神经退行性疾病、免疫疗法等热门领域持续加码。 以下为 2025 年重大融资事件年度汇总： 12月11日｜Prolynx｜A轮｜7000万美元 投资方：5AM Ventures、OrbiMed、Monograph Capital Prolynx 获得7000万美元A轮融资，用于推进其用于肥胖和代谢疾病的长效给药技术平台，目标开发月针或季针级别的长效疗法。公司也宣布原安进肥胖营销负责人 Chris Boulton 出任CEO。 12月10日｜D3 Bio｜B轮｜1.08亿美元 投资方：IDG资本、松穗资本、药明康德创投、淡马锡等 中国 Biotech D3 Bio 完成1.08亿美元B轮融资，重点推进其KRAS抑制剂 elisrasib 进入III期临床。该药为下一代 KRAS G12C 抑制剂，正在布局NSCLC及结直肠癌领域，并与Erbitux或免疫检查点抑制剂联合开发。 12月10日｜BlossomHill Therapeutics｜B轮扩展｜8400万美元 投资方：Janus Henderson、OrbiMed、Cormorant、Vivo Capital等 在2024年完成1亿美元B轮后，BlossomHill 再获8400万美元扩展轮，总融资额达到2.57亿美元。本次融资将支持其两项临床肿瘤项目：OMNI-EGFR抑制剂和CLK抑制剂。 12月8日｜SanegeneBio｜B轮｜1.1亿美元 投资方：产业投资人、主权基金、Sino Biopharm、Legend、Vivo、Invus、启明、Northern Light等 RNAi企业 SanegeneBio 获得超过1.1亿美元B轮融资，用于推动多项肝脏及肝外组织靶向项目向注册研究迈进。其领先项目包括3个II期肝脏RNAi疗法。 12月4日｜OTR Therapeutics｜A轮｜1亿美元 投资方：Pfizer Ventures、True Light Capital、Sirona Capital 虽然融资于6月完成，但OTR于12月官宣该1亿美元A轮，用于扩建位于上海张江的研发生产中心。公司成立于今年3月。 12月4日｜SciNeuro Pharmaceuticals｜融资｜5300万美元 投资方：LAV、ARCH Venture Partners等 专注神经退行性疾病的 SciNeuro 完成5300万美元融资，并额外获得美·迈克尔J.福克斯基金会500万美元资助。资金将支持其针对中枢疾病的多条管线，包括 Lp-PLA2、β-淀粉样蛋白、LRRK2 等靶点。 12月3日｜Triana Biomedicines｜B轮｜1.2亿美元 投资方：RA Capital、Atlas、Lightspeed、Pfizer Ventures 等 Triana 将用这笔1.2亿美元资金推进其ALK靶向molecular glue degrader（分子胶降解剂）TRI-611的临床开发，并从其精准分子胶管线中遴选第二个候选物。 12月1日｜Protego Biopharma｜B轮｜1.3亿美元 投资方：诺华创投、Forbion、Omega、Droia、Vida Ventures、MPM等 Protego 获得1.3亿美元B轮融资，用于推进其AL淀粉样变性新药 PROT-001 进入关键性临床，目标成为首个疾病修饰疗法，为患者带来真正改善。 11月重点融资回顾 11月20日｜Aspen Neuroscience｜C轮｜1.15亿美元 投资方：OrbiMed、ARCH、Frazier、Gilead 旗下 Kite Pharma 等 Aspen 的C轮将用于推进其把患者皮肤细胞转为神经元并植入大脑的帕金森细胞疗法。14名患者已经在I/II期试验中完成给药，预计明年启动III期。 11月19日｜Profluent｜融资｜1.06亿美元 投资方：Altimeter、Bezos Expeditions（贝索斯家族办公室）、Spark、Insight 等 AI蛋白设计公司 Profluent 获1.06亿美元融资，致力于让“生物学可编程化”。已与RSRT合作设计新型碱基编辑器，与Revvity合作开发基因编辑疗法。 11月17日｜Solve Therapeutics｜融资｜1.2亿美元 投资方：Yosemite、Abingworth、Merck、General Atlantic、Citadel等 Solve Therapeutics 完成1.2亿美元融资，用于加速公司在肿瘤等领域的创新药研发。 1月13日｜Gate Bioscience｜B轮｜6500万美元 投资方：Forbion、Eli Lilly、Versant Ventures、a16z Bio + Health、GV、ARCH Venture PartnersGate Bioscience 完成6500万美元B轮融资，将用于推动其小分子项目进入临床，支持IND申报和Ⅰ期试验，并进一步推进其阻断致病蛋白跨膜传递的平台研发。 11月5日｜Braveheart Bio｜A轮｜1.85亿美元 投资方：a16z Bio + Health、Forbion、OrbiMed、Enavate Sciences、Frazier Life SciencesBraveheart Bio 完成1.85亿美元A轮融资，资金将用于加速其进入肥厚型心肌病（HCM）领域的项目推进，并支持其从恒瑞收购的选择性肌球蛋白抑制剂的全球开发。 11月4日｜Azalea Therapeutics｜种子轮+A轮｜8200万美元 投资方：Third Rock Ventures、RA Capital、Yosemite、Sozo Ventures 等Azalea Therapeutics 获得8200万美元融资，公司采用双载体策略推进体内基因编辑技术，并计划在未来12–18个月内推动体内CAR-T项目进入临床。 11月3日｜Neok Bio｜A轮｜7500万美元 投资方：ABL BioNeok Bio 获得7500万美元A轮融资，将推进由ABL Bio 授权的两款双特异性ADC进入临床，并计划于明年初提交IND申请，预期2026年中启动美国临床。 11月3日｜AAVantgarde Bio｜B轮｜1.41亿美元 投资方：Schroders Capital、Atlas Venture、Forbion、Amgen Ventures 等AAVantgarde Bio 获得1.41亿美元B轮融资，用于推进两款眼科基因治疗项目的临床研究，包括治疗Stargardt病的AAVB-039 和治疗Usher综合征相关RP的AAVB-081。 10月27日｜Hemab Therapeutics｜C轮｜1.57亿美元 投资方：Sofinnova Partners、Avoro、RA Capital、Novo Holdings 等Hemab 完成1.57亿美元C轮融资，用于推动其用于罕见出血性疾病的候选药 sutacimig 的中后期临床开发。 10月22日｜Electra Therapeutics｜C轮｜1.83亿美元 投资方：Nextech、EQT Life Sciences、Sanofi、HBM 等Electra Therapeutics 完成1.83亿美元C轮融资，支持其靶向信号调节蛋白、选择性清除致病免疫细胞的候选药ELA026 的全球Ⅱ/Ⅲ期关键临床试验。 10月21日｜Elevara Medicines｜A轮｜7000万美元 投资方：Forbion、Sofinnova Partners、Weatherden、Monograph CapitalElevara Medicines 获得7000万美元A轮融资，将推进一款口服 CDK4/6 抑制剂开展类风湿关节炎的Ⅱ期临床试验。 10月16日｜Adcytherix｜A轮｜1.05亿欧元（1.22亿美元） 投资方：Bpifrance、Kurma、Andera、Angelini Ventures、Citadel 等Adcytherix 获得1.22亿美元A轮融资，将推进其ADCX-020 进入临床，并在年底前向多国提交临床申请。 10月16日｜Peptilogics｜B2轮｜7800万美元 投资方：Presight、Thiel Bio、Founders Fund、AMR Action Fund 等Peptilogics 完成7800万美元融资，将用于支持其治疗人工关节感染的候选药zaloganan 进入Ⅱ/Ⅲ期试验。 10月15日｜Tubulis｜C轮｜3.61亿美元 投资方：Venrock、Wellington、Ascenta、Nextech、EQT 等Tubulis 完成3.61亿美元C轮融资，用于加速其NaPi2b 靶向 ADC（TUB-040）在妇科和肺癌中的全球临床扩展。 10月15日｜Pelage Pharmaceuticals｜B轮｜1.2亿美元 投资方：ARCH、GV、Main Street Advisors、Visionary Ventures、YK BioventuresPelage 获得1.2亿美元B轮融资，支持其激活毛囊干细胞、治疗脱发的候选药 PP405 启动2026年的Ⅲ期临床。 10月14日｜Kailera Therapeutics｜B轮｜6亿美元 投资方：Bain Capital、Adage、CPPIB、Invus、QIA 等Kailera Therapeutics 完成6亿美元B轮融资，将推进其肥胖领域的主力候选药进入Ⅲ期，是本年度最大规模私募融资之一。 10月14日｜Kardigan Therapeutics｜B轮｜2.54亿美元 投资方：Fidelity、T. Rowe Price、ARCH、Sequoia HeritageKardigan 获得2.54亿美元B轮融资，支持其多项心血管后期临床资产推进，包括心肌激活剂 danicamtiv。 10月14日｜Lila Sciences｜A轮扩展｜1.15亿美元 投资方：NVentures（NVIDIA）、Analog Devices、IQT 等Lila Sciences 完成1.15亿美元A轮扩展融资，用于推进其“科学超级智能”平台建设和多产品线开发。 10月14日｜Tr1X｜融资｜5000万美元 投资方：现有投资者（未披露）Tr1X 获得5000万美元追加融资，将支持其异体细胞治疗项目在克罗恩病及其他自身免疫疾病的临床推进。 10月13日｜Excellergy｜A轮｜7000万美元 投资方：Samsara BioCapital、Red Tree、Decheng CapitalExcellergy 获得7000万美元A轮融资，将推进其过敏疾病方向的全新药物类别 ECRIs 进入临床。 10月9日｜Expedition Therapeutics｜A轮｜1.65亿美元 投资方：Sofinnova、Novo、Forbion、KKR Dawn Biopharma、Sanofi Ventures 等Expedition 获得1.65亿美元A轮融资，用于推动其DPP1 抑制剂 EXPD-101 进入COPD 的Ⅱ期临床。 10月8日｜Arthrosi Therapeutics｜E轮｜1.53亿美元 投资方：Prime Eight、CR Biotech、HighLight Capital 等Arthrosi 完成1.53亿美元E轮融资，将支持其痛风治疗药物 pozdeutinurad 的两项Ⅲ期临床数据推进。 10月8日｜Nilo Therapeutics｜A轮｜1.01亿美元 投资方：The Column Group、DCVC Bio、Lux Capital、Gates Foundation 等Nilo Therapeutics 获得1.01亿美元A轮融资，将推进其靶向大脑-身体免疫调节回路的创新疗法。 10月7日｜Soufflé Therapeutics｜A轮｜2亿美元 投资方：Bessemer、Janus Henderson、Invus、Leaps by Bayer、Temasek 等Soufflé 获得2亿美元A轮融资，开发靶向细胞特异性的siRNA疗法，并已与多个大型药企达成合作。 10月7日｜TORL BioTherapeutics｜C轮｜9600万美元 投资方：未披露TORL Bio 获得9600万美元C轮融资，支持其Claudin 6 靶向 ADC 在卵巢癌中的Ⅱ期临床，并计划于明年启动Ⅲ期。 10月2日｜Cartography Biosciences｜B轮｜6700万美元 投资方：Pfizer Ventures、Amgen Ventures、a16z Bio + Health、8VC 等Cartography Biosciences 获得6700万美元B轮融资，将推动其LY6G6D 靶向TCE 提交IND并进入临床。 10月2日｜OncoC4｜B轮｜近5000万美元 投资方：GBA Fund、HM Capital、3E Bioventures、Kaitai CapitalOncoC4 获得近5000万美元B轮融资，用于推进其PD-1/VEGF 双抗、SIGLEC10项目以及CD24等肿瘤免疫产品线开发。 8月25日｜Arnatar Therapeutics｜A轮｜5200万美元 投资方：Eight Roads、3E Bioventures、F-Prime Capital、Legend Star、Gaorong Ventures 等本轮融资将支持其RNA药物管线推进，重点是用于治疗罕见遗传病 Alagille 综合征（ALGS）的ASO候选药物 ART4，已获FDA孤儿药与罕见儿科疾病资格。 8月18日｜Kriya Therapeutics｜新一轮融资｜3.13亿美元 投资方：未披露基因治疗公司 Kriya 完成3.13亿美元融资，将用于扩展其基因疗法平台及在代谢疾病等方向的推进。 8月7日｜Strand Therapeutics｜B轮｜1.53亿美元 投资方：Kinnevik、Regeneron Ventures、ICONIQ、Amgen Ventures、Eli Lilly 等融资将用于推进其可编程mRNA肿瘤疗法管线，核心项目 STX-001（IL-12可编程mRNA）已进入临床1/2期研究。 8月7日｜明慧医药（Minghui Pharmaceutical）｜Pre-IPO轮｜1.31亿美元 投资方：OrbiMed、启明创投、5Y Capital、BioTrack等资金将推进其Ⅲ期泛JAK抑制剂 MH004 在中国的商业化准备，并推进PD-1/VEGF 双抗MHB039A 与 TROP-2 ADC MHB036C 的联合治疗临床项目。 8月6日｜Chai Discovery｜A轮｜7000万美元 投资方：Menlo Ventures、Yosemite、DST Global Partners、Thrive Capital、OpenAI 等公司将利用融资推进其抗体设计模型 Chai-2 的研发，并宣布 Pfizer 前CSO Dolsten 加入董事会。 7月 7月29日｜Artbio｜B轮｜1.32亿美元 投资方：Sofinnova、B Capital、F-Prime、Omega Funds、QIA 等融资将用于推进其前列腺癌放射药物 AB001 的Ⅱ期临床，并扩展放射性药物供应链。 7月28日｜MapLight Therapeutics｜D轮｜3.725亿美元 投资方：Forbion、Goldman Sachs、Sanofi、Novo Holdings、5AM Ventures 等资金将支持其抗精神分裂症药物 ML-007C-MA 的Ⅱ期推进，该组合靶向 M1/M4 受体以提高耐受性。 7月28日｜VelaVigo｜Pre-A+轮｜6000万美元 投资方：顺为资本、Northern Light、Songqing Capital、Legend Star 等资金用于推进多特异性抗体与ADC管线，核心项目计划今年在中美两地进入临床。 7月23日｜Dispatch Bio｜种子轮+ A轮｜2.16亿美元 投资方：Arch Venture、PICI、BMS、UPenn、Stanford 等公司携2.16亿美元成立，目标打造新型通用实体瘤免疫疗法，首个项目预计明年进入临床。 7月22日｜Avalyn Pharma｜D轮｜1亿美元 投资方：Suvretta、SR One、Novo Holdings、F-Prime、TPG Biotech 等资金将用于推进其吸入式 IPF 治疗药 AP01 的全球Ⅱb期试验。 7月10日｜Renasant Bio｜种子轮｜5450万美元 投资方：5AM、Atlas、OrbiMed、启明创投融资将加速其针对终末期肾衰遗传病的新型小分子纠正剂与增强剂项目。 7月10日｜Nuclidium｜B轮｜9900万美元 投资方：Kurma、Angelini、Wellington、Eurazeo、HighLight Capital 等资金将推进其铜基精准放射诊疗平台，并用于扩展临床研究与生产能力。 7月9日｜Actithera｜A轮｜7550万美元 投资方：M Ventures、Hadean Ventures、Sofinnova Partners、4BIO Capital、Bioqube Ventures、Investinor、Surveyor Capital、Arkin Bio Ventures II资金将用于推进其靶向成纤维细胞活化蛋白（FAP）的放射偶联药物进入肿瘤适应症的临床研究，以实现更长肿瘤滞留时间和更优给药频率。 6月18日｜Actio Biosciences｜B轮｜6600万美元 投资方：Regeneron Ventures、Deerfield、Canaan、Droia Ventures、Euclidean Capital资金将支持其两大核心项目推进，包括治疗 CMT2C 与膀胱过度活动症的 TRPV4 抑制剂（已处于Ⅰ期）及将进入临床的 KCNT1 相关癫痫抑制剂。 6月18日｜Draig Therapeutics｜A轮｜1.4亿美元 投资方：Access Biotechnology、Canaan、SR One、Sanofi Ventures、Schroders Capital、SV Health Investors、ICG资金将用于开展其抑郁症候选药物 DT-101 的Ⅱ期临床，该药靶向 AMPA 受体并增强谷氨酸信号，在Ⅰ期已显示明确靶点结合证据。 6月11日｜SpliceBio｜B轮｜1.35亿美元 投资方：EQT Life Sciences、Sanofi Ventures、Roche Venture Fund、NEA、UCB Ventures、Ysios Capital、Gilde Healthcare 等资金将用于推进其针对 Stargardt 眼病的AAV基因治疗（Ⅰ/Ⅱ期进行中），并加速其眼科、神经科等方向的AAV基因治疗管线。 6月10日｜Antares Therapeutics｜A轮｜1.77亿美元 投资方：Omega Funds、Atlas Venture、Lightspeed、BVF、Cormorant、Abingworth、Invus、Tenmile、Vida Ventures、Willett Advisors 等本轮将支持从 Scorpion 分拆出的新公司推进三个精准医疗早期项目，这些项目源自其与阿斯利康转录因子合作计划。 6月9日｜Mosanna Therapeutics｜A轮｜8000万美元 投资方：Pivotal bioVenture、EQT Life Sciences、Forbion、Broadview Ventures、Norwest、Forty51 Ventures、Supermoon Capital、HTGF资金将用于推进阻塞性睡眠呼吸暂停鼻喷剂 MOS118 的Ⅱ期临床，并进一步扩展产品管线。 6月5日｜Allay Therapeutics｜D轮｜5750万美元 投资方：Lightstone Ventures、ClavystBio、NEA、Arboretum、Vertex Growth、Vertex Ventures HC、Brandon Capital、EDBI、SGInnovate、HSBC Innovation Banking资金将推动其术后镇痛药 ATX101 的Ⅱb期临床试验，并评估是否在骨科、整形外科等领域开展更多适应症及计划明年启动Ⅲ期。 6月2日｜SpyGlass Pharma｜D轮｜7500万美元 投资方：Sands Capital、NEA、RA Capital、Vensana Capital、Samsara BioCapital、Vertex Ventures HC资金将用于推进青光眼药物 bimatoprost 的两项Ⅲ期临床，并支持公司在AMD、白内障、葡萄膜炎等眼科领域的早期研发。 5月29日｜Vima Therapeutics｜A轮｜6000万美元投资方：Atlas Venture、Access Industries、Canaan资金将用于推进运动障碍方向管线VIM0423，该口服候选药已在1期临床，公司正筹备2期研究。 5月28日｜AusperBio｜B+轮｜5000万美元投资方：启明创投、CDH Investments、Genesis Capital、YuanBio Venture Capital、HanKang Capital、Sherpa Capital资金将用于推进未偶联反义寡核苷酸药物AHB-137的开发，同时扩大全球商业化生产合作及长期管线建设。 5月27日｜Grin Therapeutics｜D轮｜1.4亿美元投资方：Angelini Pharma、Blackstone Life Sciences资金将用于推进罕见遗传癫痫药物radiprodil在北美以外地区的开发，同时 Angelini 提供 5000 万美元前期付款。 5月27日｜Syndeio Biosciences｜启动资金｜9000万美元投资方：Catalio Capital Management、Innoviva、Tenmile、Luson Bioventures、Palo Santo，战略股东：AbbVie、Eli Lilly资金将用于开发精准神经疗法，修复突触功能；主力候选药zelquistinel正在2期临床治疗重度抑郁症，并计划扩展至阿尔茨海默病及其他突触疾病（如精神分裂症）。 5月21日｜Juvenescence｜B-1轮｜7600万美元投资方：阿布扎比 M42 及现有投资者跟投资金将用于推进抗衰老药物管线进入临床，包括针对纤维化的PAI-1抑制剂。 5月21日｜ReproNovo｜A轮｜6500万美元投资方：Jeito Capital、AXA IM Alts、M Ventures、Ysios Capital、ALSA Ventures资金将用于开展两项2期临床：男性不育药物leflutrozole和胚胎着床辅助药物nolasiban。 5月19日｜CellCentric｜C轮｜1.2亿美元投资方：RA Capital Management、Forbion、Avego Bioscience Capital、American Cancer Society VC资金将用于推进口服p300/CBP抑制剂在难治性多发性骨髓瘤中的2/3期临床，并为 FDA 加速审批做准备。 5月13日｜Azafaros｜B轮｜1.47亿美元投资方：Jeito Capital、Forbion Growth、Seroba、Pictet Group、Forbion Ventures、Schroders Capital、BioGeneration Ventures资金将用于推进脑穿透型 azasugar 药物，通过两个晚期临床试验，治疗 GM1/GM2 神经节苷脂沉积症及 Niemann-Pick C 型等罕见神经代谢疾病。 5月13日｜Stylus Medicine｜A轮｜8500万美元投资方：RA Capital Management、Khosla Ventures、Chugai Venture Fund、Eli Lilly、Johnson & Johnson Innovation、Myeloma Investment Fund、Tachyon Ventures资金将用于开发下一代体内基因疗法，包括先前 4000 万美元 A 轮融资及 4500 万美元延期轮。 5月8日｜Haya Therapeutics｜A轮｜6500万美元投资方：Sofinnova Partners、Earlybird Venture Capital、Eli Lilly、ATHOS、+ND Capital、Alexandria Venture Investments、LifeLink Ventures、Apollo Health Ventures、Longview Ventures、4see ventures、BERNINA Bioinvest、Schroders Capital资金将用于推进精准 RNA 引导的基因调控疗法HTX-001心衰项目临床，并扩展开发平台；Eli Lilly 还与 Haya 达成高达 10 亿美元合作。 5月6日｜NewLimit｜B轮｜1.3亿美元投资方：Kleiner Perkins、Nat Friedman/Daniel Gross、Khosla Ventures、Human Capital、Valor Equity Partners、Dimension、Founders Fund、Brian Armstrong资金将用于将肝脏年轻化 mRNA 药物推进临床，通过 LNP 递送转录因子使肝细胞“年轻化”。 4月24日｜Granite Bio｜A&B轮｜1亿美元投资方：Versant Ventures、Novartis Venture Fund、Forbion、Sanofi Ventures资金将用于推进两条主力抗体管线，包括GRT-001，用于清除促炎单核细胞，目前正在健康志愿者1a期临床，并计划开展炎症性肠病1b期临床。 4月24日｜Etiome｜启动资金｜5000万美元投资方：Flagship Pioneering资金将用于开发平台性“预防性药物”，初期聚焦代谢、神经退行性、自身免疫疾病及癌症的早期干预。 4月16日｜Glycomine｜C轮｜1.15亿美元投资方：CTI Life Sciences Fund、abrdn 管理的基金、Advent Life Sciences、Novo Holdings、Sanofi Ventures、Abingworth、RiverVest Venture Partners、Sanderling Ventures、Chiesi Ventures、Remiges Ventures、Asahi Kasei Ventures资金将用于开展GLM101的2b期临床，该药为PMM2-CDG（先天性糖基化障碍）首个潜在疾病修饰疗法。 4月15日｜Attovia Therapeutics｜C轮｜9000万美元投资方：Deep Track Capital、Vida Ventures、Sanofi Ventures、Mirae Asset Capital Life Science、Frazier Life Sciences、venBio、Goldman Sachs Alternatives、Nextech Ventures、Cormorant Asset Management、EcoR1 Capital、Marshall Wace、Illumina Ventures资金将用于推进ATTO-1310（IL31抗体）和ATTO-3712（IL13 x IL3 双特异性抗体）的临床开发，并支持 Attobody 平台拓展治疗其他炎症疾病。 4月10日｜Imbria Pharmaceuticals｜B轮｜5750万美元投资方：Deep Track Capital、AN Ventures、Catalio Capital Management、Cytokinetics、RA Capital Management、SV Health Investors资金将用于推进部分脂肪酸氧化抑制剂ninerafaxstat的2b期临床，治疗非梗阻型肥厚型心肌病（nHCM）。 4月8日｜Merida Biosciences｜A轮｜1.21亿美元投资方：Bain Capital Life Sciences、BVF Partners、Third Rock Ventures、GV、Perceptive Xontogeny Venture Funds (PXV Funds)资金将用于开发 Fc 基因工程疗法，主要候选药针对Graves’病，同时研发用于过敏及原发性膜性肾病的抗体。 4月4日｜RayThera｜A轮｜1.1亿美元投资方：Foresite Capital、OrbiMed Advisors、TTM Capital资金将用于开发抗炎小分子药物，推进领先资产进入1期临床，同时支持早期管线研发。 4月3日｜Neurona Therapeutics｜启动资金｜1.02亿美元投资方：Fidelity Management & Research Company、The Column Group、Soleus Capital、Viking Global Investors、Cormorant Asset Management、Schroders Capital、LYFE Capital、Euclidean Capital、UCB Ventures、Willett Advisors、UC Investments、YK Bioventures、Berkeley Frontier Fund、Ysios Capital、Alexandria Venture Investments、Spur Capital Partners资金将用于推进同种异体NRTX-1001癫痫细胞疗法进入3期临床，治疗药物难治性颞叶内侧癫痫（MTLE）。 4月2日｜Atsena Therapeutics｜C轮｜1.5亿美元投资方：Bain Capital、Sofinnova Investments、Abingworth、Wellington Management、Lightstone Ventures、Foundation Fighting Blindness、Hatteras Venture Partners、Osage University Partners、Manning Family Foundation资金将用于推进基因疗法ATSN-201，治疗儿童遗传性眼病 X 连锁视网膜裂孔症（XLRS），争取潜在市场批准。 4月1日｜AIRNA｜B轮｜1.55亿美元投资方：Venrock Healthcare Capital Partners、Forbion Growth、RTW Investments、Nextech Invest、ARCH Venture Partners、Forbion Ventures、ND Capital 及其他未披露投资者资金将用于 RNA 编辑疗法AIR-001的1/2期临床，同时支持早期 RNA 编辑药物管线发展。 3月31日｜Isomorphic Labs｜启动资金｜6亿美元投资方：Thrive Capital（领投）、Google GV、Alphabet 后续资本资金将用于开发下一代 AI 药物设计模型，并扩大团队规模，支持多个治疗领域的研发。 3月26日｜Epicrispr Biotechnologies｜B轮｜6800万美元投资方：Ally Bridge Group、SOLVE FSHD 及其他投资者资金将用于推进EPI-321进入临床，这是一种针对面肩臂型肌营养不良症的表观遗传疗法，并计划在新西兰开展首个临床试验。 3月25日｜Character Biosciences｜B轮｜9300万美元投资方：aMoon、Luma Group、Bausch + Lomb、Jefferson Life Sciences、Endeavors、Catalio Capital Management、S32、KdT Ventures资金将用于推进老年性黄斑变性（AMD）资产CTX203和CTX114进入临床，并扩展管线至其他眼病，包括原发性开角型青光眼。 3月25日｜Hillstar Bio｜A轮｜6700万美元投资方：Droia Ventures、Frazier Life Sciences、Novo Holdings、LifeArc Ventures、Hummingbird Bioscience资金将用于推进靶向TRBV9 T 细胞的候选药物进入临床，致力于精准治疗自身免疫疾病。 3月24日｜Augustine Therapeutics｜A轮｜8480万美元投资方：Jeito Capital、Novo Holdings、Asabys Partners、Eli Lilly、AdBio Partners、V-Bio Ventures、PMV、VIB、Gemma Frisius Fund、Charcot-Marie-Tooth Research Foundation、Newton Biocapital资金将用于推进AGT-100216（HDAC6抑制剂）开展 Charcot-Marie-Tooth 病2期概念验证试验，并扩展管线至心代谢及神经退行性疾病。 3月24日｜Tempero Bio｜B轮｜7000万美元投资方：8VC、Aditum Bio、Khosla Ventures 及其他未披露投资者资金将用于推进TMP-301（mGluR5 负向别构调节剂）进入酒精及可卡因使用障碍的两项2期临床，并启动其他适应症的临床前研究。 3月19日｜Ampersand Biomedicines｜B轮｜6500万美元投资方：Flagship Pioneering、Eli Lilly 及其他新投资者资金将用于推进免疫炎症及免疫肿瘤资产进入IND准备阶段，并发展可编程药物平台。 3月18日｜Arbor Biotechnologies｜C轮｜7390万美元投资方：Arch Venture Partners、TCGX（领投），QIA、Partners Investment、Revelation Partners、Kerna Ventures 及其他现有投资者资金将用于推进ABO-101（CRISPR 基因编辑治疗原发性草酸尿症 1 型）进入人体试验，并支持其他稀有肝病及 ALS 项目。 3月17日｜Maxion Therapeutics｜A轮｜7200万美元投资方：General Catalyst（领投）、British Patient Capital、Solasta Ventures、Eli Lilly、LifeArc Ventures、Monograph Capital、BGF资金将用于推进MAX001等 KnotBody 平台抗体药物的临床前开发，覆盖炎症性疾病、疼痛及心血管疾病领域。 3月17日｜Latigo Biotherapeutics｜B轮｜1.5亿美元投资方：Blue Owl Capital、Deep Track Capital、Access Biotechnology、Qatar Investment Authority、Sanofi Ventures资金将用于推进非阿片类止痛药管线，包括口服小分子 Nav1.8 抑制剂LTG-001和LTG-305的临床开发。 3月17日｜Curevo Vaccine｜B轮｜1.1亿美元投资方：Medicxi、OrbiMed、Sanofi Ventures、HBM Healthcare Investments、RA Capital Management、Janus Henderson Investors、Adjuvant Capital、GC Biopharma资金将用于amezosvatein疫苗的2期延伸研究，用于预防带状疱疹。 3月10日｜Lila Sciences｜Seed轮｜2亿美元投资方：Flagship Pioneering、General Catalyst、March Capital、ARK Venture Fund、Altitude Life Science Ventures、Blue Horizon Advisors、State of Michigan Retirement System、Modi Ventures、阿布扎比投资局全资子公司资金将用于开发可实现全自动研究实验室的 AI 技术，并推动新型遗传药物及抗体发现。 3月4日｜Garuda Therapeutics｜A-1轮｜5000万美元投资方：OrbiMed、Northpond Ventures、Cormorant Asset Management、Kyowa Kirin资金将用于推进首个造血干细胞移植候选药物进入临床，并扩建团队与生产能力。 3月3日｜Callio Therapeutics｜A轮｜1.87亿美元投资方：Frazier Life Sciences、Jeito Capital、Novo Holdings、Omega Funds、ClavystBio、Platanus、Norwest、Pureos Bioventures、SEEDS Capital、EDBI资金将用于开发 HER2 靶向双药物抗体偶联物，候选药源自 Hummingbird Biosciences。 2月26日｜Eikon Therapeutics｜D轮｜3.507亿美元投资方：Lux Capital、Alexandria Venture Investments、AME Cloud Ventures、The Column Group、E15 VC、Foresite Capital、General Catalyst、Soros Capital、StepStone Group、T. Rowe Price、UC Investments 等资金将用于推进包括 TLR7/8 激动剂免疫调节剂在内的多项临床试验，其中包括晚期黑色素瘤3期临床。 2月14日｜Bambusa Therapeutics｜A轮｜约9000万美元投资方：RA Capital Management、Janus Henderson Investors、Redmile Group、Invus、ADAR1 Capital Management 及其他现有投资者资金将用于推进BBT001等下一代双特异性抗体通过1期临床，用于免疫和炎症疾病。 2月13日｜Newleos Therapeutics｜A轮｜9350万美元投资方：Goldman Sachs Alternatives、Longwood Fund、Novo Holdings、DCVC Bio、Arkin Bio Capital资金将用于开发神经科学新疗法，包括收购自瑞士罗氏的临床阶段口服小分子，并开展概念验证试验。 2月12日｜Abcuro｜C轮｜2亿美元投资方：New Enterprise Associates、Foresite Capital、RA Capital Management、Bain Capital Life Sciences、Redmile Group、Samsara BioCapital、Sanofi Ventures、Pontifax、Mass General Brigham Ventures、New Leaf Ventures、abrdn 管理基金、BlackRock、Eurofarma Ventures、Soleus Capital资金将用于抗 KLRG1 抗体ulviprubart (ABC008)的2/3期临床，治疗肌肉疾病并调控自身免疫。 2月3日｜AdvanCell｜C轮｜1.12亿美元投资方：SV Health Investors、Sanofi Ventures、Abingworth、SymBiosis、Morningside、Tenmile、Brandon Capital 等资金将用于推进ADVC001（Pb-212 放射性药物）在转移性前列腺癌的1/2期剂量递增试验。 1月28日｜Atalanta Therapeutics｜B轮｜9700万美元投资方：EQT Life Sciences、Sanofi Ventures、F-Prime Capital、Novartis Venture Fund、RiverVest Venture Partners、abrdn 管理基金、Pictet Alternative Advisors、Mirae Asset Financial Group、GHR Foundation资金将用于推进siRNA候选药物在癫痫和亨廷顿病的临床试验，通过沉默中枢神经系统特定基因来治疗疾病。 1月28日｜Helicore Biopharma｜A轮｜6500万美元投资方：Versant Ventures、OrbiMed、Longitude Capital、Wellington Management资金将用于推进HCR-188（靶向 GIP 的单克隆抗体）进入临床，同时开发HCR-488（胰高血糖素类似物偶联物），用于月度减重治疗。 1月22日｜Shenzhen TargetRx｜C轮｜5000万美元投资方：未披露资金将用于推进 Bcr-Abl 异位抑制剂（白血病）和 ALK 抑制剂（非小细胞肺癌）的海外临床开发。 1月15日｜Be Bio｜C轮｜9200万美元投资方：Nextech、ARCH Venture Partners、Atlas Venture、RA Capital Management、Alta Partners、Longwood Fund、Bristol Myers Squibb、Takeda Ventures 等资金将用于继续推进BE-101（B 细胞疗法）1/2期临床，并推进BE-102治疗低磷酸酶症的临床开发。 1月14日｜Umoja Biopharma｜C轮｜1亿美元投资方：Double Point Ventures、DCVC Bio 联合领投，ARK Invest、Cormorant Asset Management、MPM Capital、Qiming Venture Partners USA、RTW Investments、Alexandria Venture Investments、SoftBank Vision Fund 2、CaaS Capital、Emerson Collective Investments、K2 HealthVentures、Myeloma Investment Fund、University of Minnesota Endowment 等资金将用于推进UB-VV400（体内生成 CD22 CAR-T 的多域融合蛋白）在肿瘤和自身免疫疾病中的临床研究。 1月13日｜Normunity｜B轮｜7500万美元投资方：Samsara BioCapital、Enavate Sciences 联合领投，Regeneron Ventures、Pfizer Ventures、YK Bioventures、Canaan Partners、Sanofi Ventures、Taiho Ventures、Osage Venture Partners、HongShan Capital Group、Connecticut Innovations资金将用于推进NRM-823（T 细胞接合器）1期临床，同时开发其他肿瘤特异免疫抑制靶点项目。 1月13日｜Tune Therapeutics｜B轮｜1.75亿美元投资方：New Enterprise Associates、Yosemite、Regeneron Ventures、Hevolution Foundation资金将用于推进Tune-401（慢性乙型肝炎表观遗传沉默药物）在新西兰和香港的临床研究，基于 TEMPO 表观遗传编辑平台和脂质纳米颗粒递送系统。 1月10日｜Kardigan｜A轮｜3亿美元投资方：Perceptive Advisors、ARCH Venture Partners、Sequoia Heritage资金将用于心血管疾病管线建设，包括原发性及继发性心肌病，通过发现平台及授权/收购扩展组合。 1月10日｜Windward Bio｜A轮｜2亿美元投资方：OrbiMed、Novo Holdings、Blue Owl Healthcare Opportunities（领投），SR One、Omega Funds、RTW Investments、Qiming Venture Partners、Quan Capital、Pivotal bioVenture Partners资金将用于推进双特异性抗体管线及临床前研究，包括临床阶段候选药WIN378。 1月10日｜Ouro Medicines｜A轮｜1.2亿美元投资方：TPG Life Sciences Innovations、NEA、Norwest Venture Partners 联合领投，Monograph Capital、GSK、UPMC Enterprises、Boyu/Zoo Capital、LongRiver Investments 等资金将用于推进OM336（双特异性 T 细胞接合器）进入临床，治疗 B 细胞介导的免疫疾病。 1月10日｜Numab Therapeutics｜C轮扩展｜约5460万美元投资方：Cormorant Asset Management、Forbion Growth Opportunities Fund、HBM Healthcare Investment、Novo Holdings、BVF Partners、Octagon Capital Advisors、RTW Investments、BlackRock资金将用于支持多特异性抗体在炎症和肿瘤领域的管线发展，C轮总额达到约1.96亿美元。 1月9日｜Timberlyne Therapeutics｜A轮｜1.8亿美元投资方：Abingworth、Bain Capital Life Sciences、Venrock Healthcare Capital Partners（领投），Boyu Capital、Lilly Asia Ventures、Braidwell LP、3H Health Investment资金将用于推进CM313（CD38 IgG1 mAb）在临床阶段的开发。 1月9日｜Light Horse Therapeutics｜A轮｜6200万美元投资方：Versant Ventures、Mubadala Capital、Bristol Myers Squibb、Taiho Ventures、AbbVie资金将用于癌症靶点的小分子药物精准基因编辑平台开发。 1月9日｜Leyden Labs｜未披露轮｜7000万美元投资方：ClavystBio、Polaris Partners 联合领投，Qiming Venture Partners 及现有投资者资金将用于鼻腔喷雾平台PanFlu的人类有效性研究及管线研究。 1月9日｜Verdiva Bio｜A轮｜4.1亿美元投资方：Forbion、General Atlantic 联合领投，RA Capital Management、OrbiMed、Logos Capital、Lilly Asia Ventures、LYFE Capital资金将用于三项 GLP-1 口服减重药开发，资产来源于 Sciwind Biosciences 授权。 1月9日｜A2 Biotherapeutics｜C轮｜8000万美元投资方：The Column Group、Samsara BioCapital 等资金将用于推进基于Tmod平台的 CAR-T 细胞疗法管线，覆盖多项癌症适应症的 1/2期临床。 1月8日｜Tenvie Therapeutics｜未披露轮｜2亿美元投资方：Arch Venture Partners、F-Prime Capital、Mubadala Capital 及其他未披露投资者资金将用于推进神经系统疾病候选药物进入临床，包括NLRP3抑制剂与SARM1 别构抑制剂。 1月8日｜Aspect Biosystems｜B轮｜1.15亿美元投资方：Dimension（领投）、Novo Nordisk、Radical Ventures、InBC、Pallasite Ventures、Pangaea Ventures、Rhino Ventures、T1D Fund资金将用于开发生物打印组织疗法，重点为内分泌及代谢疾病，同时推进 AI 驱动的全栈组织治疗平台。 1月8日｜Alesta Therapeutics｜A轮｜6700万美元投资方：Frazier Life Sciences、Droia Ventures 联合领投，Novartis Venture Fund、RTW Investments、RV Invest、Thuja Capital、SSI Strategy资金将用于推进ALE1（低磷酸酶症）和ALE2（Charcot-Marie-Tooth 病）临床研究。 1月7日｜Aviceda Therapeutics｜C轮｜2.075亿美元投资方：Omega Funds、TCGX 联合领投，Enavate Sciences、Jeito Capital、Blue Owl Healthcare Opportunities、Longitude Capital、OrbiMed、Logos Capital、Marshall Wace、Catalio Capital Management、abrdn、Digitalis Ventures资金将用于推进AVD-104（玻璃体内糖基纳米颗粒）在地理性萎缩及糖尿病黄斑水肿的临床试验。 1月7日｜Alebund Pharmaceutical｜C轮｜约7500万美元投资方：Unnamed healthcare fund、Yangzhou Guojin Investment Group、Kingray Capital资金将用于肾病管线研发及商业化，包括 AP301、AP306 和 Roche Mircera 在中国的扩展。 1月7日｜XyloCor Therapeutics｜B轮｜6750万美元投资方：Jeito Capital（新投资者）、EQT、Fountain Healthcare Partners、Lumira Ventures资金将用于心血管基因疗法，推进XC001（encoberminogene rezmadenovec）2b期及 CABG 辅助治疗中期试验。 1月6日｜Orbis Medicines｜A轮｜约9340万美元投资方：NEA、Eli Lilly、Cormorant、丹麦出口与投资基金、Novo Holdings、Forbion资金将用于口服大环药物发现，并任命 Morten Graugaard 为 CEO 推进团队建设及研发。 🌟我每周都会分享生物医药BD/VC与科研交叉领域的真实案例，如果你也在这条路上，欢迎关注，一起成长。🚀 点击下方阅读原文直达英文原文