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小核酸最难的，不是做出一条序列 肝外递送、AI设计、AOC、质控与产业化——SNA2026，集中讨论小核酸药物真正难解的问题 小核酸药物正在变热。 但对真正做研发的人来说，热度从来不是最重要的问题。 一条序列可以在计算机里快速生成，却未必能准确到达目标组织； 一个分子可以在动物实验中看到信号，却未必能够跨过脱靶、毒性、稳定性和临床转化； 一种递送技术可以在论文中成立，却未必能够被稳定生产、持续放大并接受监管审查。 小核酸药物真正的竞争，早已不只是“谁先找到靶点”，而是谁能把设计、递送、临床、质控和生产连成一条完整链路。 这也意味着，小核酸药物正在进入一个更兴奋、也更残酷的阶段： 容易摘的果子正在减少，真正决定产业格局的硬问题，开始浮出水面。 2026年9月23—24日，SNA2026第三届小核酸药物研发与产业化论坛将在苏州举行。 两天、四大论坛、千人规模，集中讨论小核酸药物从早期设计到产业化落地的关键瓶颈。 不是再讲一遍“小核酸药物前景广阔”，而是试图回答四个更现实的问题： • AI能不能真正提高小核酸药物的研发效率？ • 肝外递送什么时候能够走出实验室？ • AOC能否成为突破组织边界的新路径？ • 质控、CMC和生产工艺能不能接住不断扩大的管线？第一问：AI能设计序列，但能不能设计出一款药？ AI正在进入小核酸药物研发。 从靶点识别、序列筛选到结构预测和递送材料设计，越来越多研发环节开始尝试借助算法压缩时间、降低试错成本。 但AI带来的真正变化，不能只看“生成了多少条序列”。 更重要的问题是： 这些序列能否减少脱靶？能否到达目标组织？能否在疗效、毒性与可制造性之间取得平衡？ 本届论坛的第一条主线，正是小核酸药物研发与AI的结合。 谢文凯 中美瑞康核酸技术(南通)研究院 首席战略官& 知识产权副总裁 授课话题： 小核酸药物开发迈向蓝海 授课摘要： （1）传统难成药靶点是小核酸药物差异化竞争的目标  （2）攻克瓶颈技术，在更多靶器官靶组织中发挥作用 （3）满足临床未竟需求，打开CNS和代谢疾病新天地 党云琨 福耀科技大学教授、思合基因（北京）生物科技有限公司 联合创始人 授课话题： gapmer ASO药物设计的挑战与展望 授课摘要： （1）gapmer ASO药物设计面临的挑战 （2）clinASO是高效筛选gapmer ASO序列的工具 （3）展望：gapmer ASO的范式更新 王栋，星曜坤泽医学高级总监 费嘉 暨南大学基础医学院教授/博士生导师 广东省小核酸药物开发工程技术研究中心主任 授课话题： siRNA的miRNA-like脱靶效应研究及应用案例分享 授课摘要： （1）siRNA和miRNA的作用机制比较. （2）siRNA的miRNA-like脱靶效应 （3）应用案例分析 陈盛培 深圳市硬核酸生物科技有限公司 创始人兼CEO 授课话题： AI驱动的裸ASO靶器官富集技术实例：具有同时减肥与增肌功能的药物临床前开发 授课摘要： （1）现有减肥疗法和增肌疗法的竞争态势与仍未满足的临床需求 （2）Curlona平台运用量子力学和AI解决脂肪和肌肉的富集难题 （3）硬核酸XNAICXD临床前开发数据展示与讨论第二问：肝脏之外，小核酸还能去哪里？ 小核酸药物过去的多项成功，与肝脏天然具备的摄取条件密切相关。 但如果小核酸药物始终停留在肝脏，其治疗边界就很难真正打开。 肌肉、脂肪、肺部、中枢神经系统、肿瘤组织……每向一个新器官前进一步，都意味着新的生物屏障、新的安全性要求和新的递送难题。 所以，行业今天最关心的已经不是“有没有递送系统”，而是： 它能否稳定进入目标组织，进入正确的细胞，并在合适的时间释放足够剂量。 余健秀 上海高洛希生物科技公司创始人 上海交通大学医学院特聘教授 授课话题： 小核酸肝外递送平台及治疗COPD/IPF新药的开发 授课摘要： （1）组装型蛋白纳米载体靶向递送siRNA技术平台 （2）COPD的小核酸逆转性治疗 （3）IPF的小核酸逆转性治疗 杨振军 北京大学医学部药学院教授、天然药物及仿生药物全国重点实验室课题组长 授课话题： 新型核酸药物脂质纳米制剂体内靶向递送研究 授课摘要： 发展了新型核苷(酸)脂材联合胱氨酸骨架阳离子脂材的纳米制剂体系，其以氢键/π-π堆积作用及电性作用与核酸药物结合，以非溶酶体形成途径入胞，部分制剂可以明显入核。优化脂材的组成比例，辅以DSPE-PEG(-cRGD)等扦插，控制脂质复合物的粒径及表面电性，得到了体内疾病组织分布及药动学性质优异、高效低毒可经静脉等给药的纳米制剂，实现了各类(寡)核(苷)酸(siRNA、反义核酸、核酸适配体、环二鸟苷酸和mRNA)及其修饰物或缀合物的高效体内(靶向)递送，对肝癌、胰腺癌及宫颈癌等小鼠模型安全疗效显著，发现制剂核内分布且在更多环节发挥肿瘤抑制等疾病治疗作用。完成了该类制剂纳米粒的计算机模拟，参考实测结果和小分子-蛋白相互作用数据，搭建了基于AI的蛋白冠成分预测模型，尝试阐明制剂器官靶向递送的机制。 杨成彬 深圳大学副教授 授课话题： 新型小核酸递送系统的开发及应用 授课摘要： （1）纳米发电机驱动的微阵列基因电转染系统的开发 （2）生物可降解小核酸递送载体的开发及应用 （3）基于阳离子共轭聚电解质的基因可视化递送策略 田伟伟 圣诺生物医药技术（苏州）有限公司 总经理 授课话题： 圣诺医药小干扰核酸纳米颗粒用于局部减脂的原理和临床进展 授课摘要： STP705是圣诺医药开发的小干扰核酸纳米颗粒，已在一期临床中验证其安全性和有效性。今天和大家分享其原理和临床进展数据。 平渊 浙江大学求是特聘教授，大分子药物与规模化制备全国重点实验室合肥中心主任 授课话题： 基因编辑生物大分子的递送与治疗研究 授课摘要： (1)CRISPR/Cas基因编辑工具为疾病精准治疗提供重要方案，并广泛用于生物学、遗传学及医学领域，但高效基因编辑元件递送仍是制约其发展的主要瓶颈之一； (2) 通过运用化学、分子生物学、医学等多学科交叉手段，以肿瘤治疗临床问题为导向，重点研究了基因编辑生物大分子递送系统的结构设计、靶向递送与智能响应编辑，有效提高了肿瘤及相关疾病治疗的安全性和有效性； (3) 相关研究成果发表于 Nature Biotechnology 及 Nature Nanotechnology 等期刊，为设计和构建具有肿瘤免疫治疗临床转化价值的高效低毒基因治疗递送载体提供了新思路和新途径。第三问：AOC会成为肝外递送的破局者吗？ 如果说ADC利用抗体把细胞毒载荷带到目标细胞，AOC所尝试的，是让抗体承担小核酸药物的“导航系统”。 这个逻辑很有吸引力： 抗体负责识别组织或细胞，小核酸负责调控目标基因。 但从概念到药物，中间仍隔着一连串问题： • 抗体与寡核苷酸如何偶联？ • 偶联后能否保持稳定？ • 如何进入细胞并完成内吞逃逸？ • 药物到达组织后，能否释放有效载荷？ • 疗效、安全性与生产复杂度能否平衡？ 因此，AOC不是给小核酸药物“挂上一支抗体”这么简单，而是一套涉及抗体选择、连接方式、载荷设计、递送效率和生产工艺的系统工程。 本届论坛将重点讨论： • AOC在代谢疾病领域的研究进展 • AOC新药的设计与研发 • 抗体—小核酸偶联药物的肝外靶向递送 • 寡核苷酸偶联物的技术进展 • 偶联稳定性与组织选择性 • AOC的分析、质控与产业化挑战 AOC是否会成为小核酸肝外递送的重要答案，现在还不能提前下结论。 但它已经成为最值得密切追踪的技术路线之一。第四问：实验室里有效，为什么还不等于能成为产品？ 一款小核酸药物能不能走到最后，决定因素不只在研发端。 随着项目从早期发现进入临床开发，另一些问题会迅速变得具体： • 原料、单体和试剂能否保持稳定供应？ • 工艺放大后，杂质谱会发生什么变化？ • 寡核苷酸的质量标准如何建立？ • 分析方法能否识别关键杂质？ • 递送系统在储存和运输过程中是否稳定？ • 实验室工艺能否转化成可重复的商业化生产工艺？ 这些问题看起来没有靶点发现和递送技术那么“性感”，却可能决定一个项目最终能不能申报、能不能生产、能不能上市。 孔素东 苏州贝信生物医药技术有限公司 总经理 授课话题： 寡核苷酸药物的质量控制浅析 授课摘要： （1）寡核苷酸药物的研发进展与指导原则 （2） 寡核苷酸药物的质量标准与分析方法 （3）寡核苷酸药物的杂质研究 李文奇 清华大学蛋白质研究技术中心，生物样品制备与鉴定平台主管清华大学蛋白质研究技术中心，生物样品制备与鉴定平台主管 授课话题： 分析超速离心技术在核酸药物等生物医药前沿研究中的应用 授课摘要： （1）分析超速离心技术（AUC）的基本原理与方法概述； （2）AUC在核酸药物及其他生物药质量控制中的典型应用； （3）AUC在生物药检测领域的应用展望。 杨咏玉 上海南方模式生物科技股份有限公司 研究员 授课话题： 赋能小核酸药物研发：基于药靶人源化小鼠模型的构建与体内药效学评价 授课摘要： （1）小核酸药物研发现状与临床前体内评价瓶颈； （2）南模生物代谢相关靶点人源化小鼠在小核酸药物药效评价中的应用； （3）南模生物神经相关与补体系统相关靶点人源化小鼠在小核酸药物药效评价中的应用。 小核酸药物走向产业化之后，竞争的不只是分子质量。 质量体系、工艺能力和供应链稳定性，也会成为药物本身的一部分。不只谈小核酸，也讨论核酸技术的边界 本届大会还将呈现核酸递送、基因编辑和核酸材料等交叉方向的研究。 程靓 中国科学院化学研究所研究员 授课话题： 基于RNA拓扑结构工程的CRISPR/Cas系统时空精准调控策略研究 授课摘要： (1) CRISPR/Cas系统时空精准调控的研究背景、现有策略及其在通用性、序列优化和多位点修饰方面的局限性 (2) 基于1–2个位点化学修饰的Topology-Engineered Guide RNAs平台设计原理，包括环形、枝形和交联型RNA拓扑结构的构建及光控释放机制 (3) 该RNA拓扑结构平台在Cas9、Cas12a及多靶基因体系中的调控效果验证，以及其在低背景、高响应、可扩展基因编辑和安全基因调控中的应用潜力 程学文 临港实验室研究员 授课话题： 单基因脑疾病的靶点发现与小核酸新药研发 张宏陆 上海交通大学 研究员 授课话题： 基于框架核酸技术的RNA农药合成与递送 授课摘要： （1）可编程核酸材料的理性设计； （2）核酸凝聚体材料的相分离调控； （3）基于核酸材料的RNA农药合成及递送。更多重磅嘉宾确认出席 本届论坛已邀请中国科学院院士、中国科学院生物物理研究所研究员陈润生。 袁旭东、徐军、周凤儿、吉傲、王栋、回爱民、吴立刚、张辰宇、陈昌买、陈熹、张亮、杨劲、李谦等来自高校、科研院所、创新药企及产业服务机构的嘉宾，也将参与本次论坛。 嘉宾阵容仍在持续更新，更多分享主题将陆续公布。为什么值得用两天时间来到苏州？ 因为一款小核酸药物从靶点到产品，中间需要经过的远不止一项技术。 它需要序列设计团队理解脱靶风险，需要递送团队理解组织屏障，需要临床团队判断真实需求，也需要CMC、分析、质控和生产团队提前介入。 任何一个环节掉链子，都可能让前面的努力归零。 本届大会用两天时间设置四大论坛，覆盖： • 小核酸药物研发与AI • 肝外递送及新型递送平台 • AOC与寡核苷酸偶联技术 • 质量控制、CMC与产业化生产 目标不是把所有热点放进一张议程，而是让研发、递送、临床前评价、质控和生产真正坐到同一张桌子上。 【论坛版块总图】谁应该参加？ 如果你来自以下领域，这场论坛与你直接相关： • 小核酸创新药研发及生产企业 • 高校、科研院所和临床研究机构 • 小核酸递送技术研发团队 • 核酸原料、单体及试剂供应商 • 分析检测及仪器设备企业 • CRO、CDMO及产业化服务机构 • AI药物设计与计算平台企业 • CMC、质控、工艺和注册团队 • 医药投资及产业合作机构 这里既有技术路线的讨论，也有产业资源的连接。 你可以寻找下一项技术、下一个合作伙伴，也可能提前看到下一轮竞争将发生在哪里。商务合作 本届论坛开放以下合作形式： • 展位展示 • 30分钟主题宣讲 • 圆桌讨论 • 晚宴冠名 • 新品发布 • 专题卫星会 • 会刊广告及插页 • 定制合作方案 招商联系人：李欣欣联系电话：177 0186 0390报名信息50个免费参会名额 具体申请条件及获取方式，请咨询组委会。早鸟票 8月23日前报名：699元/人 费用包含会议入场券、午餐、茶歇及会议资料。标准票 8月23日后报名：999元/人 费用包含会议入场券、午餐、茶歇及会议资料。大会时间与地点 会议名称：SNA2026第三届小核酸药物研发与产业化论坛会议时间：2026年9月23—24日会议地点：苏州会议规模：千人规模咨询电话：177 0186 0390 小核酸药物的长夜是否已经过去，现在还不能急着下结论。 但可以确定的是，行业的关注点已经变了： 从“有没有可能”，走向“如何真正实现”；从“做出一条序列”，走向“做成一款药”；从单项技术突破，走向完整产业能力的竞争。 9月23—24日，苏州。 一起讨论小核酸药物下一阶段，真正决定胜负的问题。 戳这里，立即报名参会。 小核酸药物具有研发周期短、效果持久、治疗领域广的特点，随着肝外递送技术突破、慢性病适应症拓展和生产工艺优化，小核酸药物正从技术突破走向商业爆发。其研发潜力巨大，市场前景广阔，是成为生物医药领域的新增长点，小核酸药物的长夜将尽，黎明已现。让我们一起走进小核酸药物“黄金发展期”。值此机遇，2026小核酸药物研发与产业化论坛重磅来袭。 SNA2026第三届小核酸药物研发与产业化论坛 9月23-24日苏州千人盛会，热点聚焦： 论坛一：小核酸药物研发与AI助力 论坛二：小核酸递送技术突破 论坛三：寡核苷酸偶联抗体药物AOC 论坛四：小核酸药物质控与产业化 招商热线：177 0186 0390 01 论坛版块划分 03 重磅嘉宾总图 04 为何举办 1>随着研发技术进步和临床验证，小核酸药物在慢性病、肿瘤等领域的应用前景广阔，在更多疾病领域发挥重要作用； 2>小核酸药物从研发，递送，CMC，质控，工艺生产，AOC全链条深度探讨，； 3>解决小核酸药物产业化国产中面临的挑战； 4>2天时长4大论坛深度探讨，加入AI助力环节； 5>汇集小核酸药物领域产学研从业者，打造学术圣地，建造商务交流平台； 05 参会群体 小核酸药物研发型企业、药品生产以及科研单位 小核酸药物递送系统研究单位 小核酸药物原料供应商，核酸单体和试剂供应商，仪器设备供应商 提供小核酸药物第三方研发与生产服务等解决方案供应商 AI药物设计解决方案供应单位 质控、工艺、检测等方案提供商 06 热点话题 论坛一：小核酸药物研发与AI助力研发 人工智能与小核酸药物研发的碰撞 新型反义寡核苷酸技术的研发及其应用 寡核苷酸药物开发的监管挑战 siRNA疗法在慢性病治疗领域的突破 小干扰核酸药物的剂量和给药频率优化 ....更多议题请联系177 0186 0390 论坛二：小核酸递送技术突破 肝外递送技术平台研究策略和进展 解码小核酸递送：肌肉递送的创新之路 siRNA药物开发与非肝递送挑战 体内自组装药物递送平台是RNAi疗法的未来 开发新型核酸药物脂质递送系统 ....更多议题请联系177 0186 0390 论坛三：寡核苷酸偶联抗体药物AOC AOC在代谢疾病药物研究进展 AOC新药的设计与研发 抗体-小核酸偶联药物——肝外靶向递送的破局之道 寡核苷酸偶联物的研究进展 ....更多议题请联系177 0186 0390 论坛四:小核酸药物质控与产业化 小RNA药物开发与生产：机会与挑战 核酸药物（SiRNA）质量分析难点与应对策略 寡核苷酸药物化学分析挑战和策略 小核酸创新药CMC - 挑战与机遇 小核酸药物递送稳定性研究 ....更多议题请联系177 0186 0390

小核酸药物具有研发周期短、效果持久、治疗领域广的特点，随着肝外递送技术突破、慢性病适应症拓展和生产工艺优化，小核酸药物正从技术突破走向商业爆发。其研发潜力巨大，市场前景广阔，是成为生物医药领域的新增长点，小核酸药物的长夜将尽，黎明已现。让我们一起走进小核酸药物“黄金发展期”。值此机遇，2026小核酸药物研发与产业化论坛重磅来袭。 SNA2026第三届小核酸药物研发与产业化论坛 9月23-24日苏州千人盛会，热点聚焦： 论坛一：小核酸药物研发与AI助力 论坛二：小核酸递送技术突破 论坛三：寡核苷酸偶联抗体药物AOC 论坛四：小核酸药物质控与产业化 招商热线：177 0186 0390 01 论坛版块划分 02 确认出席部分重磅嘉宾 陈润生 中国科学院院士 中国科学院生物物理研究所研究员 谢文凯 中美瑞康核酸技术(南通)研究院 首席战略官& 知识产权副总裁 授课话题： 小核酸药物开发迈向蓝海 授课摘要： （1）传统难成药靶点是小核酸药物差异化竞争的目标  （2）攻克瓶颈技术，在更多靶器官靶组织中发挥作用 （3）满足临床未竟需求，打开CNS和代谢疾病新天地 党云琨 福耀科技大学教授、思合基因（北京）生物科技有限公司 联合创始人 授课话题： gapmer ASO药物设计的挑战与展望 授课摘要： （1）gapmer ASO药物设计面临的挑战 （2）clinASO是高效筛选gapmer ASO序列的工具 （3）展望：gapmer ASO的范式更新 田伟伟 圣诺生物医药技术（苏州）有限公司 总经理 授课话题： 圣诺医药小干扰核酸纳米颗粒用于局部减脂的原理和临床进展 授课摘要： STP705是圣诺医药开发的小干扰核酸纳米颗粒，已在一期临床中验证其安全性和有效性。今天和大家分享其原理和临床进展数据。 孔素东 苏州贝信生物医药技术有限公司 总经理 授课话题： 寡核苷酸药物的质量控制浅析 授课摘要： （1）寡核苷酸药物的研发进展与指导原则 （2） 寡核苷酸药物的质量标准与分析方法 （3）寡核苷酸药物的杂质研究 陈盛培 深圳市硬核酸生物科技有限公司 创始人兼CEO 授课话题： AI驱动的裸ASO靶器官富集技术实例：具有同时减肥与增肌功能的药物临床前开发 授课摘要： （1）现有减肥疗法和增肌疗法的竞争态势与仍未满足的临床需求 （2）Curlona平台运用量子力学和AI解决脂肪和肌肉的富集难题 （3）硬核酸XNAICXD临床前开发数据展示与讨论 袁旭东 艾康药业 创始人、总裁 徐军 苏州三隽医药 CEO 周凤儿 上海泰霁生物技术有限公司 高级副总裁 吉傲 佰睿壹生物 CSO（首席科学官） 余健秀 上海高洛希生物科技公司创始人 上海交通大学医学院特聘教授 授课话题： 小核酸肝外递送平台及治疗COPD/IPF新药的开发 授课摘要： （1）组装型蛋白纳米载体靶向递送siRNA技术平台 （2）COPD的小核酸逆转性治疗 （3）IPF的小核酸逆转性治疗 王栋 王栋，星曜坤泽医学高级总监 费嘉 暨南大学基础医学院教授/博士生导师 广东省小核酸药物开发工程技术研究中心主任 授课话题： siRNA的miRNA-like脱靶效应研究及应用案例分享 授课摘要： （1）siRNA和miRNA的作用机制比较. （2）siRNA的miRNA-like脱靶效应 （3）应用案例分析 回爱民 惠正奇医药有限公司 董事长兼首席执行官 吴立刚 中国科学院分子细胞科学卓越创新中心研究员、博士生导师 上海伊诺瑞康生物医药科技有限公司创始人兼首席执行官 杨振军 北京大学医学部药学院教授、天然药物及仿生药物全国重点实验室课题组长 授课话题： 新型核酸药物脂质纳米制剂体内靶向递送研究 授课摘要： 发展了新型核苷(酸)脂材联合胱氨酸骨架阳离子脂材的纳米制剂体系，其以氢键/π-π堆积作用及电性作用与核酸药物结合，以非溶酶体形成途径入胞，部分制剂可以明显入核。优化脂材的组成比例，辅以DSPE-PEG(-cRGD)等扦插，控制脂质复合物的粒径及表面电性，得到了体内疾病组织分布及药动学性质优异、高效低毒可经静脉等给药的纳米制剂，实现了各类(寡)核(苷)酸(siRNA、反义核酸、核酸适配体、环二鸟苷酸和mRNA)及其修饰物或缀合物的高效体内(靶向)递送，对肝癌、胰腺癌及宫颈癌等小鼠模型安全疗效显著，发现制剂核内分布且在更多环节发挥肿瘤抑制等疾病治疗作用。完成了该类制剂纳米粒的计算机模拟，参考实测结果和小分子-蛋白相互作用数据，搭建了基于AI的蛋白冠成分预测模型，尝试阐明制剂器官靶向递送的机制。 张辰宇 南京大学生命科学学院院长 平渊 浙江大学求是特聘教授，大分子药物与规模化制备全国重点实验室合肥中心主任 授课话题： 基因编辑生物大分子的递送与治疗研究 授课摘要： (1)CRISPR/Cas基因编辑工具为疾病精准治疗提供重要方案，并广泛用于生物学、遗传学及医学领域，但高效基因编辑元件递送仍是制约其发展的主要瓶颈之一； (2) 通过运用化学、分子生物学、医学等多学科交叉手段，以肿瘤治疗临床问题为导向，重点研究了基因编辑生物大分子递送系统的结构设计、靶向递送与智能响应编辑，有效提高了肿瘤及相关疾病治疗的安全性和有效性； (3) 相关研究成果发表于 Nature Biotechnology 及 Nature Nanotechnology 等期刊，为设计和构建具有肿瘤免疫治疗临床转化价值的高效低毒基因治疗递送载体提供了新思路和新途径。 程靓 中国科学院化学研究所研究员 授课话题： 基于RNA拓扑结构工程的CRISPR/Cas系统时空精准调控策略研究 授课摘要： (1) CRISPR/Cas系统时空精准调控的研究背景、现有策略及其在通用性、序列优化和多位点修饰方面的局限性 (2) 基于1–2个位点化学修饰的Topology-Engineered Guide RNAs平台设计原理，包括环形、枝形和交联型RNA拓扑结构的构建及光控释放机制 (3) 该RNA拓扑结构平台在Cas9、Cas12a及多靶基因体系中的调控效果验证，以及其在低背景、高响应、可扩展基因编辑和安全基因调控中的应用潜力 程学文 临港实验室研究员 授课话题： 单基因脑疾病的靶点发现与小核酸新药研发 陈昌买 福建医科大学副教授 李文奇 清华大学蛋白质研究技术中心，生物样品制备与鉴定平台主管清华大学蛋白质研究技术中心，生物样品制备与鉴定平台主管 授课话题： 分析超速离心技术在核酸药物等生物医药前沿研究中的应用 授课摘要： （1）分析超速离心技术（AUC）的基本原理与方法概述； （2）AUC在核酸药物及其他生物药质量控制中的典型应用； （3）AUC在生物药检测领域的应用展望。 陈熹 南京大学生命科学学院 教授 张宏陆 上海交通大学 研究员 授课话题： 基于框架核酸技术的RNA农药合成与递送 授课摘要： （1）可编程核酸材料的理性设计； （2）核酸凝聚体材料的相分离调控； （3）基于核酸材料的RNA农药合成及递送。 杨成彬 深圳大学副教授 授课话题： 新型小核酸递送系统的开发及应用 授课摘要： （1）纳米发电机驱动的微阵列基因电转染系统的开发 （2）生物可降解小核酸递送载体的开发及应用 （3）基于阳离子共轭聚电解质的基因可视化递送策略 张亮 中国科学院杭州医学研究所 研究员 杨劲 中国科学院杭州医学研究所 研究员 李谦 弗若斯特沙利文 执行总监 杨咏玉 上海南方模式生物科技股份有限公司 研究员 授课话题： 赋能小核酸药物研发：基于药靶人源化小鼠模型的构建与体内药效学评价 授课摘要： （1）小核酸药物研发现状与临床前体内评价瓶颈； （2）南模生物代谢相关靶点人源化小鼠在小核酸药物药效评价中的应用； （3）南模生物神经相关与补体系统相关靶点人源化小鼠在小核酸药物药效评价中的应用。 03 重磅嘉宾总图 04 为何举办 1>随着研发技术进步和临床验证，小核酸药物在慢性病、肿瘤等领域的应用前景广阔，在更多疾病领域发挥重要作用； 2>小核酸药物从研发，递送，CMC，质控，工艺生产，AOC全链条深度探讨，； 3>解决小核酸药物产业化国产中面临的挑战； 4>2天时长4大论坛深度探讨，加入AI助力环节； 5>汇集小核酸药物领域产学研从业者，打造学术圣地，建造商务交流平台； 05 参会群体 小核酸药物研发型企业、药品生产以及科研单位 小核酸药物递送系统研究单位 小核酸药物原料供应商，核酸单体和试剂供应商，仪器设备供应商 提供小核酸药物第三方研发与生产服务等解决方案供应商 AI药物设计解决方案供应单位 质控、工艺、检测等方案提供商 06 热点话题 论坛一：小核酸药物研发与AI助力研发 人工智能与小核酸药物研发的碰撞 新型反义寡核苷酸技术的研发及其应用 寡核苷酸药物开发的监管挑战 siRNA疗法在慢性病治疗领域的突破 小干扰核酸药物的剂量和给药频率优化 ....更多议题请联系177 1086 0390 论坛二：小核酸递送技术突破 肝外递送技术平台研究策略和进展 解码小核酸递送：肌肉递送的创新之路 siRNA药物开发与非肝递送挑战 体内自组装药物递送平台是RNAi疗法的未来 开发新型核酸药物脂质递送系统 ....更多议题请联系177 1086 0390 论坛三：寡核苷酸偶联抗体药物AOC AOC在代谢疾病药物研究进展 AOC新药的设计与研发 抗体-小核酸偶联药物——肝外靶向递送的破局之道 寡核苷酸偶联物的研究进展 ....更多议题请联系177 1086 0390 论坛四:小核酸药物质控与产业化 小RNA药物开发与生产：机会与挑战 核酸药物（SiRNA）质量分析难点与应对策略 寡核苷酸药物化学分析挑战和策略 小核酸创新药CMC - 挑战与机遇 小核酸药物递送稳定性研究 ....更多议题请联系177 1086 0390 07 往届精彩瞬间 08 论坛招商热线 展位、30分钟主题宣讲、圆桌讨论、晚宴冠名、新品发布、卫星会、会刊插页等 李欣欣：177 0186 0390 09 报名参会形式 ①50张免费参会名额，具体获取方式请详询组委会小编，小编维二维码如下； ② 8月23日前报名，早鸟票需费用699元/人，包含会议入场券、午餐券、茶歇、会议资料； ③ 8月23日后报名，标准票需费用999元/人，包含会议入场券、午餐券、茶歇、会议资料； 戳这里，立即注册参会！

小核酸药物具有研发周期短、效果持久、治疗领域广的特点，随着肝外递送技术突破、慢性病适应症拓展和生产工艺优化，小核酸药物正从技术突破走向商业爆发。其研发潜力巨大，市场前景广阔，是成为生物医药领域的新增长点，小核酸药物的长夜将尽，黎明已现。让我们一起走进小核酸药物“黄金发展期”。值此机遇，2026小核酸药物研发与产业化论坛重磅来袭。 SNA2026第三届小核酸药物研发与产业化论坛 9月23-24日苏州千人盛会，热点聚焦： 论坛一：小核酸药物研发新势力 论坛二：小核酸递送技术突破 论坛三：AI与AOC 论坛四：小核酸药物质控与工艺开发 招商热线：177 0186 0390 01 论坛版块划分 02 确认出席部分重磅嘉宾 陈润生 中国科学院院士 中国科学院生物物理研究所研究员 谢文凯 中美瑞康核酸技术(南通)研究院 首席战略官& 知识产权副总裁 授课话题： 小核酸药物开发迈向蓝海 授课摘要： （1）传统难成药靶点是小核酸药物差异化竞争的目标 （2）攻克瓶颈技术，在更多靶器官靶组织中发挥作用 （3）满足临床未竟需求，打开CNS和代谢疾病新天地 党云琨 福耀科技大学教授、思合基因（北京）生物科技有限公司 联合创始人 授课话题： gapmer ASO药物设计的挑战与展望 授课摘要： （1）gapmer ASO药物设计面临的挑战 （2）clinASO是高效筛选gapmer ASO序列的工具 （3）展望：gapmer ASO的范式更新 田伟伟 圣诺生物医药技术（苏州）有限公司 总经理 授课话题： 圣诺医药小干扰核酸纳米颗粒用于局部减脂的原理和临床进展 授课摘要： STP705是圣诺医药开发的小干扰核酸纳米颗粒，已在一期临床中验证其安全性和有效性。今天和大家分享其原理和临床进展数据。 孔素东 苏州贝信生物医药技术有限公司 总经理 授课话题： 寡核苷酸药物的质量控制浅析 授课摘要： （1）寡核苷酸药物的研发进展与指导原则 （2） 寡核苷酸药物的质量标准与分析方法 （3）寡核苷酸药物的杂质研究 陈盛培 深圳市硬核酸生物科技有限公司 创始人兼CEO 授课话题： AI驱动的裸ASO靶器官富集技术实例：具有同时减肥与增肌功能的药物临床前开发 授课摘要： （1）现有减肥疗法和增肌疗法的竞争态势与仍未满足的临床需求 （2）Curlona平台运用量子力学和AI解决脂肪和肌肉的富集难题 （3）硬核酸XNAICXD临床前开发数据展示与讨论 袁旭东 艾康药业 创始人、总裁 徐军 苏州三隽医药 CEO 周凤儿 上海泰霁生物技术有限公司 高级副总裁 吉傲 佰睿壹生物 CSO（首席科学官） 余健修 上海高洛希生物技术有限公司 创始人 费嘉 暨南大学基础医学院教授/博士生导师 广东省小核酸药物开发工程技术研究中心主任 授课话题： siRNA的miRNA-like脱靶效应研究及应用案例分享 授课摘要： （1）siRNA和miRNA的作用机制比较. （2）siRNA的miRNA-like脱靶效应 （3）应用案例分析 回爱民 惠正奇医药有限公司 董事长兼首席执行官 吴立刚 中国科学院分子细胞科学卓越创新中心研究员、博士生导师 上海伊诺瑞康生物医药科技有限公司创始人兼首席执行官 杨振军 北京大学医学部药学院教授、天然药物及仿生药物全国重点实验室课题组长 授课话题： 新型核酸药物脂质纳米制剂体内靶向递送研究 授课摘要： 发展了新型核苷(酸)脂材联合胱氨酸骨架阳离子脂材的纳米制剂体系，其以氢键/π-π堆积作用及电性作用与核酸药物结合，以非溶酶体形成途径入胞，部分制剂可以明显入核。优化脂材的组成比例，辅以DSPE-PEG(-cRGD)等扦插，控制脂质复合物的粒径及表面电性，得到了体内疾病组织分布及药动学性质优异、高效低毒可经静脉等给药的纳米制剂，实现了各类(寡)核(苷)酸(siRNA、反义核酸、核酸适配体、环二鸟苷酸和mRNA)及其修饰物或缀合物的高效体内(靶向)递送，对肝癌、胰腺癌及宫颈癌等小鼠模型安全疗效显著，发现制剂核内分布且在更多环节发挥肿瘤抑制等疾病治疗作用。完成了该类制剂纳米粒的计算机模拟，参考实测结果和小分子-蛋白相互作用数据，搭建了基于AI的蛋白冠成分预测模型，尝试阐明制剂器官靶向递送的机制。 张辰宇 南京大学生命科学学院院长 平渊 浙江大学药学院教授 程靓 中国科学院化学研究所研究员 授课话题： 基于RNA拓扑结构工程的CRISPR/Cas系统时空精准调控策略研究 授课摘要： (1) CRISPR/Cas系统时空精准调控的研究背景、现有策略及其在通用性、序列优化和多位点修饰方面的局限性 (2) 基于1–2个位点化学修饰的Topology-Engineered Guide RNAs平台设计原理，包括环形、枝形和交联型RNA拓扑结构的构建及光控释放机制 (3) 该RNA拓扑结构平台在Cas9、Cas12a及多靶基因体系中的调控效果验证，以及其在低背景、高响应、可扩展基因编辑和安全基因调控中的应用潜力 程学文 临港实验室研究员 授课话题： 单基因脑疾病的靶点发现与小核酸新药研发 陈昌买 福建医科大学副教授 李文奇 清华大学蛋白质研究技术中心，生物样品制备与鉴定平台主管清华大学蛋白质研究技术中心，生物样品制备与鉴定平台主管 授课话题： 分析超速离心技术在核酸药物等生物医药前沿研究中的应用 授课摘要： （1）分析超速离心技术（AUC）的基本原理与方法概述； （2）AUC在核酸药物及其他生物药质量控制中的典型应用； （3）AUC在生物药检测领域的应用展望。 陈熹 南京大学生命科学学院 教授 张宏陆 上海交通大学 研究员 授课话题： 基于框架核酸技术的RNA农药合成与递送 授课摘要： （1）可编程核酸材料的理性设计； （2）核酸凝聚体材料的相分离调控； （3）基于核酸材料的RNA农药合成及递送。 杨成彬 深圳大学副教授 授课话题： 新型小核酸递送系统的开发及应用 授课摘要： （1）纳米发电机驱动的微阵列基因电转染系统的开发 （2）生物可降解小核酸递送载体的开发及应用 （3）基于阳离子共轭聚电解质的基因可视化递送策略 张亮 苏州三隽医药 CEO 杨劲 中国科学院杭州医学研究所 研究员 李谦 弗若斯特沙利文 执行总监 杨咏玉 上海南方模式生物科技股份有限公司 研究员 授课话题： 赋能小核酸药物研发：基于药靶人源化小鼠模型的构建与体内药效学评价 授课摘要： （1）小核酸药物研发现状与临床前体内评价瓶颈； （2）南模生物代谢相关靶点人源化小鼠在小核酸药物药效评价中的应用； （3）南模生物神经相关与补体系统相关靶点人源化小鼠在小核酸药物药效评价中的应用。 03 重磅嘉宾总图 04 热点话题 论坛一：小核酸药物研发与AI助力研发 人工智能与小核酸药物研发的碰撞 新型反义寡核苷酸技术的研发及其应用 寡核苷酸药物开发的监管挑战 siRNA疗法在慢性病治疗领域的突破 小干扰核酸药物的剂量和给药频率优化 ....更多议题请联系177 1086 0390 论坛二：小核酸递送技术突破 肝外递送技术平台研究策略和进展 解码小核酸递送：肌肉递送的创新之路 siRNA药物开发与非肝递送挑战 体内自组装药物递送平台是RNAi疗法的未来 开发新型核酸药物脂质递送系统 ....更多议题请联系177 1086 0390 论坛三：寡核苷酸偶联抗体药物AOC AOC在代谢疾病药物研究进展 AOC新药的设计与研发 抗体-小核酸偶联药物——肝外靶向递送的破局之道 寡核苷酸偶联物的研究进展 ....更多议题请联系177 1086 0390 论坛四:小核酸药物质控与产业化 小RNA药物开发与生产：机会与挑战 核酸药物（SiRNA）质量分析难点与应对策略 寡核苷酸药物化学分析挑战和策略 小核酸创新药CMC - 挑战与机遇 小核酸药物递送稳定性研究 ....更多议题请联系177 1086 0390 05 往届精彩瞬间 06 论坛招商热线 展位、30分钟主题宣讲、圆桌讨论、晚宴冠名、新品发布、卫星会、会刊插页等 李欣欣：177 0186 0390 07 报名参会形式 ①现有50张免费参会名额，转发本文到朋友圈集赞并18个后截图给小编（小编微信二维码如下↓）;集赞68个截图给小编，即可获取免费参会名额+酒店自助餐午餐券一张； ② 8月23日前报名，早鸟票需费用699元/人，包含会议入场券、午餐券、茶歇、会议资料； ③ 8月23日后报名，标准票需费用999元/人，包含会议入场券、午餐券、茶歇、会议资料； 戳这里，立即注册参会！