Jiangsu Nobel Pharmaceutical Co., Ltd.

▎药明康德内容团队报道 对于罕见病患者，每一款新药的诞生都是一束光！过去一年，在中国又有一批罕见病新药获批上市，为无数患者和家庭带来希望。在罕见病日到来的时节，让我们回顾这些进展，致敬科研与坚持的力量，期待更多生命被治愈。 根据中国国家药监局（NMPA）官方批件信息以及各公司公开资料，2024年全年有至少17款罕见病新药获批上市，覆盖Wilson病、阵发性睡眠性血红蛋白尿症、血友病、“渐冻症”、杜氏肌营养不良等十多种罕见病类型。（本文盘点范围为2024年首次获NMPA批准上市的1类、3.1类和5.1类新药；罕见病参考中国《第一批罕见病目录》及《第二批罕见病目录》） 图片来源：123RF Orphalan公司：盐酸曲恩汀片 作用机制：铜离子络合剂 适应症：Wilson病 2024年1月，Orphalan公司的四盐酸曲恩汀薄膜衣片获NMPA批准上市，用于治疗不耐受D-青霉胺治疗的成人、青少年和≥5岁儿童的Wilson病（威尔逊病，又称肝豆状核变性）。在Wilson病患者中，遗传突变使这种胆汁排泄途径失效，导致过量的铜在肝细胞中累积，并最终超过身体的安全储存能力，引起细胞损伤。曲恩汀（trientine）是一款铜离子络合剂，它的作用类似青霉胺，可以促使铜通过肾脏排泄出体外。 罗氏：可伐利单抗注射液 作用机制：抗C5循环单克隆抗体 适应症：PNH 2024年2月，罗氏（Roche）的可伐利单抗获NMPA批准上市，用于未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人和青少年（≥12岁）患者。可伐利单抗是一种新型抗C5循环单克隆抗体，患者可进行每四周一次皮下注射。PNH是一种罕见且危及生命的综合征，患者容易出现乏力、骨髓衰竭、血红蛋白尿、贫血、血栓等症状。 诺贝仁医药：醋酸锌片 作用机制：铜吸收抑制剂 适应症：Wilson病（肝豆状核变性） 2024年2月，由诺贝仁制药（Nobelpharma）申报的5.1类新药醋酸锌片获NMPA批准上市， 用于治疗Wilson病。醋酸锌片是一种铜吸收抑制剂。研究表明，锌制剂既能阻止铜在肠道的吸收，也能清除沉积于组织中的铜，可作为该疾病的治疗方式之一。 武田：注射用替度格鲁肽 作用机制：GLP-2类似物 适应症：短肠综合征 2024年2月，武田（Takeda）研发的注射用替度格鲁肽获NMPA批准上市，用于治疗短肠综合征（SBS）成人和1岁及以上儿童患者。替度格鲁肽为一款人胰高血糖素样肽2（GLP-2）类似物。短肠综合征是指因各种原因引起广泛小肠切除后，肠道有效吸收面积减少，残存功能性肠管不能维持患者的营养或生长需求，出现以腹泻、酸碱/水/电解质紊乱、以及营养吸收和代谢功能障碍为主的症候群。研究证实，替度格鲁肽可以增加绒毛高度及隐窝深度，加强肠道上皮屏障，从而减轻局部炎症并改善肠道通透性，促进肠适应。 武田：注射用舒索凝血素α 作用机制：重组猪FⅧ（rpFⅧ）药物 适应症：获得性血友病A 2024年2月，武田注射用舒索凝血素α（susoctocog alfa）在中国获批上市，用于获得性血友病A成人患者按需治疗和出血事件的控制。舒索凝血素α是是一款重组猪FⅧ（rpFⅧ）药物，它与人序列凝血因子Ⅷ结构相似，序列同源，而且不容易受到抗人FⅧ自身抗体的灭活，可以替代人FⅧ发挥明显的止血作用。血友病（hemophilia）是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，可分为血友病A和血友病B。前者为凝血因子Ⅷ（FⅧ）缺乏，后者为凝血因子Ⅸ（FⅨ）缺乏，均由相应的凝血因子基因突变引起。 诺华：盐酸伊普可泮胶囊 作用机制：补体B因子口服抑制剂 适应症：PNH 2024年4月，诺华（Novartis）创新药物盐酸伊普可泮胶囊获得NMPA批准上市，用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。盐酸伊普可泮胶囊是一款特异性补体B因子口服抑制剂，作用于免疫系统的补体旁路途径中的近端通路，可通过控制血管内溶血和血管外溶血，弥补抗C5抗体治疗的缺陷，为PNH提供了一种新型的口服单药靶向治疗选择。 爱施健：醋酸氟氢可的松片 作用机制：肾上腺皮质激素类产品 适应症：失盐型先天性肾上腺皮质增生症和失盐型原发性慢性肾上腺皮质功能减退症 2024年5月，爱施健（aspen）的醋酸氟氢可的松片上市申请已获得NMPA批准上市，用于治疗失盐型先天性肾上腺皮质增生症（CAH）和失盐型原发性慢性肾上腺皮质功能减退症（Addison病，艾迪生病）。其中，21-羟化酶缺乏症（21-OHD）是先天性肾上腺皮质增生症中最常见的类型，是由于编码21-羟化酶的基因缺陷导致肾上腺皮质类固醇激素合成障碍的一种先天性疾病，患者需要每天甚至终身服药。醋酸氟氢可的松片为肾上腺皮质激素类产品，能抑制结缔组织增生，降低毛细血管和细胞膜的通透性，减少炎性渗出，抑制组胺及其他炎症介质的形成和释放。 诺和诺德：注射用培妥罗凝血素α 作用机制：长效重组凝血因子VIII 适应症：血友病A 2024年7月，诺和诺德（Novo Nordisk）注射用培妥罗凝血素α获NMPA批准上市，用于12岁及以上成人和儿童血友病A患者按需治疗及控制出血事件、围手术期管理、常规预防治疗以防止或减少出血事件的发生。诺和诺德新闻稿指出，这是中国获批的首个长效重组凝血因子VIII（FVIII），开启了血友病长效治疗的新时代。注射用培图罗凝血素α（N8-GP）经创结构修饰后可将半衰期延长1.6倍，以长效治疗帮助血友病患者减少输液次数，减轻治疗负担。 元羿生物/Marinus公司：加那索龙口服混悬剂 作用机制：靶向GABAA受体的阳性别构调节剂 适应症：“希舞综合征” 2024年7月，元羿生物引进自Marinus公司的的加那索龙口服混悬剂在中国获批上市，用于治疗2岁及以上细胞周期蛋白依赖性激酶5（CDKL5）缺乏症患者癫痫发作。CDKL5缺乏症（又称为“希舞综合征”）是由位于X染色体上的CDKL5基因突变引起，具有难以控制的癫痫发作和重度神经发育障碍等特征。加那索龙（ganaxolone）是一款靶向GABAA受体的阳性别构调节剂，具有静脉注射和口服两种给药方式。它作用于神经元突触和突触外GABAA受体，从而达到抗癫痫和抗焦虑活性的效用。 药华医药：罗培干扰素α-2b注射液 作用机制：超长效干扰素 适应症：真性红细胞增多症 2024年7月，药华医药的罗培干扰素获得NMPA批准上市，用于治疗真性红细胞增多症（PV），这是一种造血干细胞恶性肿瘤。罗培干扰素是单一异构体超长效干扰素，可2~4周注射1次。经多项临床研究显示，该产品可快速有效控制血细胞的过度增殖、并显著降低致病基因的突变负荷，从而有效降低血栓栓塞并发症及其所导致的死亡风险。 武田：注射用伏尼凝血素α 作用机制：重组血管性血友病因子 适应症：血管性血友病 2024年8月，武田的注射用vonicog alfa（注射用伏尼凝血素α）在中国获批上市，用于血管性血友病成人患者（18岁及以上）的按需治疗和出血事件控制，以及围手术期出血管理。血管性血友病是常见的遗传性出血性疾病之一，主要是由于血管性血友病因子（VWF）基因突变引起血浆中的血管性血友病因子数量减少或质量异常。根据不同的类型，VWD患者的出血严重程度差异大。其中血管性血友病Ⅲ型已在中国被纳入《第二批罕见病目录》。注射用伏尼凝血素α是一款重组血管性血友病因子。它包含完整的VWF多聚体，含有超大多聚体，半衰期长，可有效实现血管性血友病的替代治疗。 兴科蓉药业/奥克特珐玛：注射用重组人凝血因子Ⅷ 作用机制：重组人凝血因子Ⅷ 适应症：血友病A 2024年8月，奥克特珐玛（Octapharma）和兴科蓉药业共同申报的重组人凝血因子Ⅷ获NMPA批准上市。重组人凝血因子Ⅷ是一种用于血友病A替代治疗的产品。 渤健：托夫生注射液 作用机制：反义寡核苷酸（ASO）药物 适应症：SOD1基因突变的ALS成人患者 2024年10月，由渤健（Biogen）和Ionis Pharmaceuticals联合开发的托夫生注射液在中国获批上市，用于治疗携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的肌萎缩侧索硬化（ALS）成人患者。ALS是一种进行性神经退行性疾病，也被称为“渐冻症”。许多基因被认为与此疾病有关联，其中具有SOD1突变的患者（SOD1-ALS）约占2%。且患者中大部分疾病进展迅速。托夫生注射液是一种反义寡核苷酸（ASO）药物，可通过减少SOD1蛋白合成，减少毒性SOD1蛋白的蓄积，从而减轻运动神经元的损伤，减缓疾病进展。 安进：阿伐可泮胶囊 作用机制：口服选择性补体5a（C5a）受体抑制剂 适应症：ANCA相关血管炎 2024年11月，安进（Amgen）公司的阿伐可泮胶囊获NMPA批准上市，适用于成人严重、活动性抗中性粒细胞胞浆抗体（ANCA）相关性血管炎（肉芽肿性多血管炎[GPA]或显微镜下多血管炎[MPA]）在含糖皮质激素的标准治疗下的辅助治疗。ANCA相关血管炎（AAV）是一种罕见的血管炎症性疾病，其疾病机制是由于C5a补体途径的过度激活，进一步激活中性粒细胞，导致全身炎症反应和小血管破坏，进而可能导致肾脏、肺和其他器官的严重损伤和功能障碍。阿伐可泮是一款口服选择性补体5a（C5a）受体抑制剂，它通过精确阻断位于中性粒细胞等炎症细胞上的C5a受体，阻止这些细胞受到C5a的激活，降低炎症损伤。 华东医药：注射用利纳西普 作用机制：IL-1抑制剂 适应症：CAPS、复发性心包炎 2024年11月，华东医药引进的注射用利纳西普获NMPA批准上市，用于治疗成人和12岁及以上青少年冷吡啉相关周期性综合征（CAPS），包括家族性寒冷型自身炎症综合征（FCAS）、Muckle-Wells综合征（MWS）。同年12月，该产品获批罕见病新适应症，用于治疗成人和12岁及以上青少年复发性心包炎（RP）以及降低复发风险。注射用利纳西普是一款每周进行皮下注射给药的重组二聚体融合蛋白，可阻断白细胞介素-1α（IL-1α）和IL-1β的信号传导。 CAPS是与NLRP3基因缺陷有关的一组罕见的炎症性疾病。NLRP3基因突变的患者会不断过度产生IL-1β分子，从而引起炎症。该病的临床特征是反复发作的多系统炎症，累及皮肤、肌肉、骨骼、关节、眼、耳以及中枢神经系统等。复发性心包炎是一种罕见的自身炎症性的心血管疾病，患者会有反复的胸痛发作，且伴有危及生命的并发症。 益普生：奥德昔巴特胶囊 作用机制：IBAT抑制剂 适应症：进行性家族性肝内胆汁淤积症 2024年12月，益普生（Ipsen）公司奥德昔巴特胶囊（odevixibat）获NMPA批准上市，用于治疗≥6月龄的进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者的瘙痒。PFIC是一种罕见的儿童疾病，会导致进行性、危及生命的肝病。在许多情况下，PFIC在患者出生后10年内会发生肝硬化和肝衰竭。PFIC最突出的持续症状是剧烈瘙痒，患者的生活质量严重下降。奥德昔巴特胶囊是一种强效、非体循环回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，可通过抑制回肠远端胆汁酸的再摄取，增加胆汁酸通过结肠的清除，降低血清中胆汁酸浓度，减轻患者瘙痒症状。 曙方医药：伐莫洛龙口服混悬液 作用机制：新型解离性皮质类固醇 适应症：DMD 2024年12月，曙方医药引进自Santhera Pharmaceuticals的伐莫洛龙口服混悬液（vamorolone）在中国获批上市，用于治疗4岁及以上杜氏肌营养不良（DMD）患者。DMD是一种致命的罕见X连锁退行性神经肌肉疾病。伐莫洛龙的作用机制与糖皮质激素结合的受体相同，但改变了其下游活性，且不会造成局部组织扩增和局部组织中皮质类固醇相关毒性。 让罕见病不再“罕治”！我们期待在全球各界的共同携手努力下，罕见病治疗领域可以涌现更多创新成果，为更多患者照亮未来。 本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权或其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

“量身定制儿童药”就是正确的事。 1994年，山东荣成一家濒临破产的国营小药厂被北京达因集团收购，自此达因药业成立。 2024年，达因药业已跻身“中国医药工业综合实力百强”，成为儿童药领域的领军者，旗下核心品牌“伊可新”的品牌价值超过37亿元。 30年，达因药业以其独特的发展路径，诠释了什么是“做难而正确的事”。 01 聚焦：做难而正确的事 从一家县城里的小药厂，到成为国内儿童保健和治疗领域的领军企业，达因药业30年的发展历程中，2007年无疑是一个重要的里程碑。 在这一年，杨杰出任达因药业的总经理主持整体工作，引领公司进行了战略转型：将公司的业务从多元市场转向专攻儿童药。这被业界普遍认为是达因药业走向成功的关键转折点。 达因药业总裁杨杰 “我当了7年的儿科医生，深切地体会到了孩子生病的痛苦，家长的焦虑。”杨杰回忆道。然而，长期以来，儿童用药领域一直存在品种不足、剂型和规格不匹配、临床数据缺乏以及超说明书用药现象普遍等问题，这些都严重威胁到儿童用药的安全性。解决这些问题，需要专业制药企业的加入。 时间证明了这一决策的正确性，但在当时，达因药业的决定可谓“明知山有虎，偏向虎山行”。 在这一时期，我国儿童药品市场一片荒芜，国内几乎没有可供借鉴的经验。我国0-14岁儿童人口约占总人口的18%，而生产儿童药品的企业却寥寥无几。全国工商联药业商会的调查显示，当年，国内6000多家药厂中，专门生产儿童药品的仅10余家，设有儿童药品生产部门的企业也仅30多家。 儿童药物的研发是全球性的难题，临床试验的伦理问题、受试者招募、安全性评估等等都是挑战。此外，儿童药物对制剂要求更为严格，原料和包装成本往往显著增加，这不仅加重了研发的经济压力，也增加了研发失败的风险。 在大环境上，还有一件事情让杨杰“头疼”。“当时的市场教育完全空白。大家对于儿童是成人的‘缩小版’这一错误理念根深蒂固，对于儿药需要定制化的意识观念薄弱。”杨杰对此非常痛心，”甚至直到今天，儿童患病不能直接将成人药减量服用仍需要反复强调。” 厂房和设备的更新则是眼前最为紧迫的问题。杨杰表示，原来的老厂区在设计上并未考虑儿童药的生产特点，相应的工艺布局不合理，设备也比较陈旧，而且由于位于城区导致改造空间非常有限，要实现企业的专业化转型，就必须另迁新址。 若要根据儿童药物制剂的生产标准重建工厂并购置新设备，达因药业将需要投入超过1亿的资金。而作为上市公司的山大华特（达因药业的控股公司华特达因的前身），其2007年的年营收尚不足3亿元。如此巨大的投资，一旦遭遇任何意外，不仅可能对达因药业本身造成打击，还可能影响山大华特的资金链。 “但人生可贵的就是做难而正确的事。”杨杰坚定地说，“尽管困难重重，我和团队深知‘量身定制儿童药’就是正确的事，所以敢于迎难而上。” 达因药业位于山东荣成的生产基地 兴建厂房，购置尖端设备，引入高层次人才……达因药业将原有的心血管、糖尿病、消化、抗感染等多元但发展缓慢的产品线剥离，开始专注于儿童药物，并确立了“成为儿童保健和治疗领域的领军企业”的战略目标。 聚焦策略取得了显著成效。2023年，达因药业实现营收24.26亿元，同比增长18.88%，净利润11.82亿元，同比增长21.58%。旗下的“伊可新”品牌价值超37亿元，在儿童维生素AD品类市场占有率达60%以上。 02 创新：持续领跑的根本 工作之余，杨杰是一名长跑爱好者。她说：“做儿童药就像一场长跑，小步高频，不断地持续创新，要的不是快，是足够的耐力和坚定的目标。” 近年来，达因药业平均每年有1-2个儿童专用药上市。杨杰介绍，目前，达因药业已建立了完整的儿童用药研发体系，在儿童营养健康、精神类疾病、罕见病、呼吸系统疾病及消化系统疾病等领域布局了系列产品。 “坚持‘质量源于设计’‘量身定制儿童药物’的研发理念，加大研发投入，是达因持续发展的根本。”杨杰表示，达因药业每年在科研项目上至少投入年收入的5%，也就是上亿元。 在2013年和2016年，达因药业分别在山东荣成和北京建成我国首个儿童药物研发技术中心和国内唯一专注于儿童制剂研发的药物研究院。2023年底公司获批国家级企业技术中心。目前，达因药业的儿童药物专业研发人员已达到100余人。 同时，达因药业与国内多家高校、科研单位及儿童专科医院建立了长期稳定的合作关系，形成了“产学研医用”协作、自研和外部合作相结合的研发体系，搭建了儿童药物关键技术平台。陆续在透皮贴剂、缓控释制剂、吸入制剂、矫味掩味技术等制剂技术上实现了创新，攻克儿童专用药制剂技术壁垒。 伊可新维生素AD制剂独具特色的小葫芦外形，虽然成本高，但既方便家长操作，又照顾到了孩子的心理 在科研领域，不懈的努力投入已经结出了丰硕的成果。十三五期间，达因药业完成了国家新药创制科技重大专项中的5个子任务；十四五期间，5个项目获得国家“十四五”重点研发计划项目支持，承担国家及省部级课题20余项；“特色儿童药关键技术体系构建及规模产业化”项目获得山东省科学技术进步奖二等奖。 持续创新不仅体现在研发领域，同样贯穿于达因药业的营销策略、市场教育等各个方面。作为最早一批拥抱互联网的医药企业，达因药业“伊可新”品牌的新媒体传播策略，至今仍是医药行业内的经典案例。 为了帮助家长缓解育儿焦虑，快速掌握育儿知识，达因药业还充当了“育儿助手”的角色。杨杰举一个例子：“基于孩子成长中的常见问题，我们联合专业机构和专家，制作了非常多的科普短视频，比如《请回答育儿专家》《小葫芦对话大专家》《婴幼儿家庭养育学院》《奶爸炸锅了》等，把丰富、专业的知识转化为通俗有趣的内容传递给家长们。” 杨杰透露，达因药业正在积极探讨儿童用药的数字化，将在业务增量、数字营销、健康管理、产品创新等方面形成合力，进一步实现突破增长。 03 责任：守护生命之光 在过去的三十年中，达因药业陆续上市了覆盖多个系统的儿童专用药物，其中一款药物虽然并未带来盈利，却深深触动了杨杰的心。它，就是二巯丁二酸胶囊。 “铜娃娃，这个名字听起来是不是很可爱？但真的了解到这个疾病之后就会感到非常揪心。”杨杰介绍，“铜娃娃”是指患有肝豆状核变性的患儿。肝豆状核变性是一种遗传性铜代谢障碍性疾病，如没有得到恰当治疗将会致残甚至死亡。肝豆状核变性的全球患病率只有1/30000，属于罕见病范畴。 幸运的是，肝豆状核变性是可以治疗的，二巯丁二酸便是其中一种特效药物。然而，受原料断供、需求量低、成本高、利润薄等客观因素影响，这种药物的生产厂商极少。 “达因公司拥有该药物的生产批文，但处于停产状态。”杨杰说，“2022年，我们了解到二巯丁二酸的稀缺和供应问题后，没有考虑任何困难，第一时间就安排了恢复生产。” “我们不要利润，只要孩子们的健康。”杨杰说。自2022年起，达因药业已经连续三年，每年向铜娃娃中国病友会（中国肝豆核病病友会）捐赠价值40万元的二巯丁二酸胶囊。为了确保患者能够负担得起药物，达因药业还决定以成本价向市场提供药品。 今年10月，达因药业倡议成立了“罕见病儿童关爱中心”，携手各方力量，推动探索儿童罕见病用药保障、制度完善、公益援助、患教服务等体系的建立，守护罕见病儿童的生命之光。同时，达因药业与诺贝仁制药达成战略合作，共同致力于改善儿童罕见病治疗药物的短缺，加速孤儿药的研发上市。 多年来，达因药业从未停止在公益事业上的脚步： 成立了“达因爱心基金”，用于开展多种形式的捐资助学和公益慈善活动。捐资建成了达因希望小学，多年参与“我要上学”1200助学行动； 连续5年协助中华预防医学会儿童保健分会举办“寻找最美基层儿童保健医生”公益评选活动，累计表彰和奖励了超过160位优秀的基层儿童保健医生； 向太阳村、儿童福利院、地震受灾家庭等有需要的儿童群体提供医疗援助； 每年在全国范围广泛开展数百场“儿童安全用药科普社区行”“身高管理义诊进社区”等公益活动…… 杨杰说，“达因人，唯有不忘初心，始终谨记自己在儿童健康领域的责任使命，才能始终领跑行业。企业也一样，唯有担起责任，才能立于不败之地。” 04 坚守：为千千万万的儿童健康继续奔跑 达因的三十年，也见证了整个行业的成长和变迁。 “在国家政策的支持和鼓励下，儿童药这条‘跑道’正在不断变宽，基础设施正在变得越来越好，同行者也越来越多。”已在行业扎根三十年的杨杰深有感触。 据预测，我国儿童用药市场的规模约为1856亿元。越来越多的制药企业开始将儿科用药纳入他们的研发计划。国家药监局数据，2024年1月-5月，我国就有21个儿童药获批上市，其中有三分之一通过优先审评审批程序加快上市。 儿童用药市场开拓向好，但挑战仍在。 杨杰说，“当前，我们面临的最大挑战仍是研发创新、价格、行业可持续发展三者平衡的矛盾。” 她进一步解释，研发和生产成本高，但预期利润不明朗，集采下的高成本和低定价使得企业的收入并不乐观，这就导致儿童用药投入回报率普遍较低。这不仅是对于达因一家企业的挑战，也是对于所有立足于儿药领域的企业的共同挑战。 杨杰表示，达因药业多年来一直主动承担重任，代表行业持续发声，对此，也将立足儿童用药的特殊性，深入分析，推动政策的连贯性、系统性及精准性的完善。 当前，出生率的下降被认为是儿童药品企业将要面临的重大挑战。但杨杰持有不同的看法，“出生率下降，儿童数量确实会随之缩减，但国家、社会、家庭对儿童的重视程度在持续加强。” 2024年10月，国务院办公厅印发了《关于加快完善生育支持政策体系推动建设生育友好型社会的若干措施》，给儿童健康领域带来了极大的政策利好。 第七次人口普查数据表明，我国0-14岁儿童人口超过2.5亿，占总人口数的17.95%。而儿童药物在整个药品市场只占5%左右，杨杰认为，“随着儿童健康需求的不断提高，适合儿童的剂型、规格及口感的儿童专用药品及大健康产品将有巨大的需求。” “少年强则国强”。达因药业不仅在儿童药品领域投入大量资源进行研发，还重点布局为儿童提供定制化的营养解决方案。杨杰说，“我们的目标不仅仅是治疗疾病、减少疾病导致的死亡率，更重要的是预防疾病的发生，特别是通过儿童早期的营养、健康管理，减少成年后各种慢病的发生，提升整体人口的健康素质。我们致力于基于发展视角的健康理念，以优化儿童的健康状况和促进他们的未来发展。” 今年9月，达因药业支持举办了医联赛英雄少年营，30位小朋友不畏艰险，完成了39公里的戈壁徒步。杨杰也随队参与，见证了孩子们的英勇表现，“徒步完成，我能感觉到身体的疲惫，但内心的力量更加充盈，对于未来的挑战也更有信心。” “使千千万万中国儿童健康强壮”作为达因药业的企业使命，铭刻在达因药业最显眼的地方。杨杰坚定地说，“达因药业的未来，就是要继续践行这一使命。” 她说，达因药业会继续以科技创新为引领，汇聚前沿科研力量，以更加开放的心态，积极拥抱全球化趋势，以更加坚定的步伐，坚持专注儿童健康道路，拓展国际市场，推出更多满足儿童健康需求的创新药物和优质解决方案，为全球儿童健康事业贡献“达因”力量。 内容来源：医学界智库 图片来源：达因药业 一审| 黄佳 二审| 李芳晨 三审| 李静芝

▎药明康德内容团队报道根据中国国家药监局（NMPA）官网批件信息统计：2024年第一季度共有17款新药*在中国首次获批上市，其中包括了6款1类新药，来自科济药业、科州制药、恒瑞医药、四环医药、罗氏（Roche）、卫材（Eisai）/渤健（Biogen）；同时也有18款新药在中国实现了新适应症或新剂型获批上市。在我们统计的超30个新药/新适应症的获批信息中，抗肿瘤适应症占比最多，其次是罕见病适应症；同时，阿尔茨海默病、偏头痛等神经系统疾病也迎来多款新疗法。本文就让我们来一起看看第一季度获批的新药有哪些亮点。（*新药统计范围包括化学药品1类和5.1类、治疗用生物制品1类和3.1类，未统计疫苗类产品） 扫描下方二维码，可获取《2024年第一季度中国获批上市新药》完整数据PDF文件。亮点一、10多款抗肿瘤新药获批，单抗药物占55%从适应症来看，第一季度获批新药中，抗肿瘤新药占比最多，共有10多款新药获批用于治疗不同类型的肿瘤，包括肝细胞癌、胃癌、非小细胞肺癌、乳腺癌、胰腺癌、头颈部肿瘤、胆道癌、NTRK融合儿童实体瘤、多发性骨髓瘤、黑色素瘤等。这些新药的分子类型包括单抗、小分子药物和CAR-T细胞疗法。其中，有4款抗PD-1/L1单抗产品获批新适应症。包括：百济神州的替雷利珠单抗在中国获批第12项适应症，单药用于肝细胞癌患者的一线治疗；君实生物的特瑞普利单抗在中国获批第7项适应症，用于可切除非小细胞肺癌围手术期治疗；默沙东（MSD）的帕博利珠单抗在中国获批第13个适应症，用于局部晚期或转移性胆道癌患者的一线治疗；基石药业的舒格利单抗在中国获批第5项适应症，用于胃及胃食管结合部腺癌的一线治疗。PD-1/L1抑制剂之外，还有一些其它抗体药物获批肿瘤适应症。例如，罗氏的抗HER2单抗复方制剂帕妥珠曲妥珠单抗注射液（皮下注射），获批用于治疗成人HER2阳性早期和转移性乳腺癌患者。与标准静脉给药的数小时相比，这款皮下注射的复方制剂可以实现5~8分钟完成治疗，为乳腺癌患者带来更为便捷的治疗选择。此外，百泰生物的抗EGFR单抗尼妥珠单抗在中国获批头颈部鳞癌新适应症，该药此前已经在中国获批治疗鼻咽癌、胰腺癌。同时，第一季度还有4款小分子新药收获了肿瘤适应症。其中，科州制药的MEK抑制剂妥拉美替尼为首次获批，用于含PD-1/PD-L1治疗失败的NRAS突变的晚期黑色素瘤患者。此外，还有3款小分子新药获批新适应症，分别为：百时美施贵宝公司的注射用紫杉醇（白蛋白结合型），获批用于转移性胰腺癌的一线治疗；齐鲁制药的ALK/ROS1抑制剂伊鲁阿克，获批一线治疗ALK阳性非小细胞肺癌，将适应症拓展至覆盖全部ALK阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌者人群；罗氏的TRK/ROS1酪氨酸激酶抑制剂恩曲替尼胶囊，获批治疗1月龄以上NTRK融合儿童实体瘤患者，该产品具有中枢神经系统（CNS）活性，在针对颅外实体瘤或原发性CNS肿瘤儿童患者时表现出快速和持久的缓解。在细胞与基因疗法领域，科济药业靶向BCMA的自体CAR-T细胞疗法泽沃基奥仑赛注射液在中国获批上市，用于治疗经过至少3线治疗后进展的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。公开资料显示，这也是中国获批上市的第5款CAR-T细胞疗法，以及第二款靶向BCMA的CAR-T细胞治疗药物。亮点二、优先审评助力，多款罕见病新药获批在今年第一季度获批的新药中，有7款为罕见病新药，其中有5款罕见病新药是通过优先审评程序获批。罗氏的新型抗C5循环单克隆抗体可伐利单抗在中国获批用于未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人和青少年患者，患者可进行每四周一次皮下注射。PNH是一种罕见且危及生命的血液疾病。值得一提的是，本次获批是可伐利单抗在全球所有国家中的首次获批，同时这也是罗氏第一次在中国实现一款创新药的全球首发。另一款在中国实现全球首发的新药是勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）的罕见皮肤病创新药佩索利单抗（皮下注射制剂），获批用于减少12岁及以上青少年和成人的泛发性脓疱型银屑病（GPP）发作。GPP是一种罕见的、复发性或持续发作的严重皮肤疾病。佩索利单抗是一款皮下注射的抗IL-36R单抗，其在临床研究中能显著降低GPP发作风险84%长达48周。武田（Takeda）有两款罕见病新药在中国获批上市。其一是注射用替度格鲁肽获批治疗短肠综合征（SBS）成人和1岁及以上儿童患者。根据武田新闻稿，这也是中国首个治疗短肠综合征的人胰高血糖素样肽2（GLP-2）类似物，它可以帮助患者提高剩余肠管的吸收功能，帮助降低甚至摆脱对肠外营养支持的依赖。其二是重组猪FⅧ（rpFⅧ）药物注射用舒索凝血素α，在中国获批用于获得性血友病A成人患者按需治疗和出血事件的控制。图片来源：123RF其它获批的罕见病新药还包括：Orphalan公司的铜离子络合剂四盐酸曲恩汀薄膜衣片，获批治疗成人、青少年和≥5岁儿童的威尔逊病（又称肝豆状核变性）。威尔逊病是一种罕见的慢性遗传病，因肝脏铜转运受损而可能威胁生命。诺贝仁制药（Nobelpharma）的铜吸收抑制剂醋酸锌片也在中国获批治疗威尔逊病。作为一种锌制剂，该药能阻止铜在肠道的吸收，并清除沉积于组织中的铜，可作为威尔逊病的治疗方式之一。苏庇医药（Sobi）的IL-1受体拮抗剂阿那白滞素注射液则在中国获批两项新适应症，分别用于治疗斯蒂尔病（Still’s disease）和冷吡啉相关周期性综合征（CAPS）。值得一提的是，这两种罕见病均已经在中国被纳入《第二批罕见病目录》。亮点三：阿尔茨海默病、偏头痛等疾病迎来新疗法除了抗肿瘤和罕见病新药，第一季度在中国获批上市的新药还包括了至少4款精神/神经系统新药，适应症涵盖多动症、偏头痛、阿尔茨海默病等。其中，有两款CGRP受体拮抗剂在中国获批上市，分别为：礼来（Eli Lilly and Company）公司的加卡奈珠单抗注射液，获批用于成人偏头痛的预防性治疗；辉瑞公司（Pfizer）的瑞美吉泮口崩片，获批用于成年人有或无先兆偏头痛的急性治疗。偏头痛是一种失能性神经疾病，被世界卫生组织（WHO）列为10种致残性“最强”的内科疾病之一。CGRP信号通路已经成为治疗偏头痛的热门靶点。本次这两款新药相继在中国获批，无疑为中国的偏头痛患者带来福音。阿尔茨海默病领域也迎来好消息。卫材/渤健的仑卡奈单抗注射液在中国获批治疗早期阿尔茨海默病（AD）。仑卡奈单抗是一款抗可溶性β淀粉样蛋白（Aβ）单克隆抗体，也是近年来靶向β淀粉样蛋白的第二款创新阿尔茨海默病疗法。这是一类“疾病修饰治疗”方法，其核心在于其对阿尔茨海默病的疾病发病机制进行干预，靶向清除患者大脑中过多的Aβ原纤维和Aβ斑块，从“源头”解决问题，而不仅仅是缓解症状或对症状进行管理。图片来源：123RF另外，祐儿医药的盐酸哌甲酯缓释干混悬剂获批用于治疗6岁及6岁以上注意缺陷多动障碍（ADHD，俗称多动症）。这是一款长效液体剂型，口服后45分钟起效、作用时间持续长达12小时，且口服溶液对于不愿意吞咽的儿童接受度更高。这是祐儿医药的盐酸哌甲酯获批的第二个剂型，该产品的缓释咀嚼片已于去年12月在中国获批上市。除了上述提到的新药，2024年第一季度还有一些其它新药、2类改良型新药/复方制剂、疫苗、生物类似药等在中国获批，限于篇幅，本文不再一一介绍。祝贺这些药物在中国获批上市，它们的到来将使更多患者拥有新的治疗选择。扫描下方二维码，可获取《2024年第一季度中国获批上市新药》完整数据PDF文件。（PDF文件包含新药、2类改良型新药/复方制剂、疫苗、生物类似药等）参考资料：[1]中国国家药监局（NMPA）官网. From https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/zwfwpjfbzs/index.html[2]各公司官方新闻稿本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。