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最高研发阶段批准上市 |
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首次获批日期2026-03-17 |
100 项与 广东三生制药有限公司 相关的临床结果
0 项与 广东三生制药有限公司 相关的专利(医药)
2026年7月1日,三生制药1类生物创新药罗赛促红素α注射液(新比澳®)正式纳入《广东省创新药目录》。作为国内首个自主研发的长效重组EPO双周制剂,新比澳®凭借分子结构原创性、明确的临床获益及优异的安全性特征,获得省级药监与医保体系权威认可。
直击临床痛点,破解肾性贫血传统治疗瓶颈
肾性贫血是慢性肾衰竭患者的常见并发症,传统短效促红素治疗方案给药频次密集,长期反复注射不仅降低患者治疗依从性、增加就医与护理负担,是临床未被充分满足的核心治疗需求。
新比澳®长效化设计精准匹配临床刚需:双周给药模式大幅精简治疗频次,显著降低患者诊疗负担,提升长期治疗依从性;维持血红蛋白水平稳定,减少指标波动风险,助力患者实现长期达标。
原创分子结构创新,重塑长效促红素技术标准
新比澳®立足人体生理机制,选择更贴合天然EPO的糖基化位点优化策略,是国内首款在天然EPO基础上精准新增3个N-糖基化位点的高糖基化长效ESAs,实现了分子结构层面的源头创新。
产品通过基因重组定点突变技术,构建形成含6个N-糖基化位点的全新分子结构,实现多重理化性能与药理特性的系统性升级:
1.长效代谢,稳态给药:
高糖基化修饰有效提升药物分子体积,降低肾小球滤过率与体内蛋白酶降解效率,将静脉给药半衰期延长至120.7h,为双周长效给药方案提供坚实药代动力学支撑;
2. 精准靶向,高效造血:
优化后的糖基化结构显著提升药物与EPO受体的结合亲和力,可精准、持续刺激红细胞生成,稳定纠正肾性贫血,保障临床疗效;
3. 低免疫原性,适配长期用药:
新增糖链可有效遮蔽蛋白抗原表位,抑制蛋白聚集,从分子根源降低药物免疫原性,规避抗药抗体产生风险,保障患者长期用药的疗效稳定性与安全性。
此次成功纳入广东省创新药目录,是行业与省级权威机构对新比澳®创新价值、临床价值与社会价值的高度认可,将有效加速产品临床落地与临床普及,提升华南地区长效肾性贫血治疗方案的可及性,惠及更多肾病患者。
三生制药仍持续深耕新比澳®的全场景临床研究,积极推进腹透、非透析CKD贫血患者等不同人群的应用探索。以国产原研创新力量,助力国内慢性肾病贫血规范化、长效化、优质化治疗升级。
关于广东三生
广东三生聚焦生物药、基因与细胞治疗(CGT)、消费医疗及健康管理四大战略领域,提供从临床前研发至商业化生产的全生命周期CDMO服务。生物药板块搭建完整抗体工艺开发平台,具备5–15L小试、200L中试至1000L商业化规模生产能力,可提供全流程无菌制剂服务,实现西林瓶、预充针等多剂型分装包装;CGT一体化平台覆盖上游原料至终端治疗,质粒生产规模达5L–100L(预留500L扩容空间),满足科研级与GMP级标准,同时拥有成熟的mRNA、LVV、AAV技术平台,可提供干细胞、CAR-T、In vivo CAR-T制备及全品类检测开发与验证服务,助力生物医药创新成果高效转化。
细细胞链邀您全程参会!
当前,我国细胞与基因治疗领域正迎来法治化、规范化发展的全新阶段。2026年5月1日,国务院令第818号《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》正式实施,为技术转化提供了明确政策框架与全流程监管路径。作为粤港澳大湾区生物医药核心承载区,广州黄埔区已集聚超4800家生物医药企业、密集三甲医院资源与国家级科研平台,并落地华南首家生物医学新技术一站式服务中心,形成“基础研究—中试转化—临床应用—产业规模化”全链条生态。
在此背景下,“2026黄埔细胞与基因创新大会”,定于2026年6月26-27日在广州市黄埔区华南新材料创新园隆重举行。本次活动深度对接国家战略与地方政策,打造“1+1+6”专业论坛体系,汇聚政、产、学、研、用、资多方力量,旨在打通技术转化“最后一公里”,推动细胞基因治疗在罕见病、危重症等领域的规范化落地与高质量商业化。
一、大会时间:2026年6月26-27日
二、大会地点:广州市黄埔区科丰路31 号华南新材料创新园
三、组织机构:
指导单位:广州市科学技术局、广州市工业和信息化局、广州市黄埔区卫生健康局、广州市黄埔区市场监督管理局、广州市黄埔区科学技术局
主办单位:广东省精准医学应用学会、广州开发区生物医药与健康产业促进会
承办单位:广州华南新材料创新园有限公司、广东省精准医学应用学会精准免疫治疗分会、广东省精准医学应用学会生物治疗分会、广东省精准医学应用学会科技金融工作委员会、细胞链(广州)科技有限公司
支持单位:细胞链、细胞与抗衰新技术、中国抗衰老促进会新质发展分会、粤港澳大湾区生命科学产业促进会、大湾区细胞与基因治疗产业公共服务中心、湾区生物医药成果转化验证基地、海南博鳌乐城医学公益基金会、广东省医药质量管理协会人工智能专委会、广州开发区人才教育工作集团、广州外泌体产学研技术创新联盟、黄埔区细胞治疗技术协会、东莞松山湖生物医药产业技术研究院
支持媒体:人民日报、新华网、南方网、光明日报、广东电视台、广东科技报、广州电视台、广州日报、新快报等
四、大会规模:1000+人
其中:医疗机构(20%);细胞基因及上下游企业(60%);高校科研院所(10%);投资机构(5%);政府、协会、媒体及其他(5%)
五、会议内容
论坛类型
时间安排
论坛主题
开幕式
第一天上午09:00-12:00
特邀院士专题报告
政策权威解读
圆桌论坛
论坛一
第一天下午13:30-17:30
创新CGT 技术与临床价值实现论坛
论坛二
生物医学新技术临床应用实践及未来发展论坛
闭门对接会
第一天晚上
CGT高端人才与政企学精准对接会
论坛三
第二天上午09:00-12:00
第六届华南肿瘤精准免疫治疗前沿论坛(上)
论坛四
人工智能与质量控制论坛
论坛五
第二天下午13:30-17:00
第六届华南肿瘤精准免疫治疗前沿论坛(下)
论坛六
细胞健康企业转型发展论坛
闭幕式
第二天下午
合作共建发布《湾区细胞基因产业合作倡议》
六、会议议程
第一天6月26日(星期五)
09:00–12:00 开幕式
时间
内容
讲者
09:00-09:10
开场介绍
09:10-09:30
领导致辞
09:30-09:40
大会启动仪式
09:40-10:00
国务院第828号令:细胞治疗产品的产业化和市场化制度解读
黄埔区市场监督管理局
10:00-10:30
特邀专题报告
唐本忠
中国科学院院士
10:30-11:00
广东省细胞与基因治疗专家圆桌论坛
论坛嘉宾:
高金富恒集团有限公司总经理、广州华南新材料创新园有限公司董事长宁红涛
广东省人民医院医学研究部主任 张绪超
云舟生物科技(广州)股份有限公司执行总裁黄锐
特赛免疫(广州)科技有限公司创始人 李亮平
广州健康产投副总经理 聂惠明
11:00-11:20
智能化自动细胞工厂发布会
暨免疫细胞智能制造企业协同创新小组成立仪式
观展及午餐
13:30–17:30 论坛一:创新技术与临床价值实现论坛
时间
内容
讲者
13:30-13:35
开场介绍
主持人
13:35-13:40
致辞
13:40-14:10
人类细胞谱系大科学设施
陈捷凯
中国科学院广州生物医药与健康研究院研究员、科技发展处处长
14:10-14:40
生物治疗中心介绍
黄小慧
中山大学附属第三医院
广东省干(体)质控中心办公室副主任
14:40-15:10
新政下的细胞治疗临床研究管理探讨
秦大江
广州医科大学附属第五医院副院长
15:10-15:20
茶歇
15:20-15:50
可定向诱导通用型hiPSCs在神经退行性疾病的治疗研究
赖良学
中科美思董事长
中国科学院广州生物医药与健康研究院研究员
15:50-16:10
肾祖细胞在肾病治疗中的应用
王恒
华源再生CEO
16:10-16:30
高亲和力TCR-T产品破局实体瘤治疗
曾仑
香雪生命CEO
16:30-16:50
iPSC衍生细胞药物工艺与临床突破
董成友
中盛溯源总经理助理
16:50-17:30
圆桌论坛
熙帝生物创始人邹清雁
百暨基因总经理罗敏
泛恩生物副总经理刘海平
瑞风生物临床运营总监孙逸娟
13:30–17:30 论坛二:
生物医学新技术应用实践及未来发展论坛
时间
内容
讲者
13:30-13:40
开场介绍
主持人
13:40-14:10
中国首款干细胞治疗2型糖尿病收费新技术的临床应用进展
张帆主任
北京大学深圳医院
14:10-14:40
干细胞治疗半月板损伤及DC治疗肿瘤等生物医学新技术的临床应用实践
刘熹桐
博鳌超级医院副院长
14:40-14:50
茶歇
14:50-15:10
博鳌乐城生物医学新技术临床实践及发展机遇
戴磊
海南博鳌乐城医学公益基金会秘书长
15:10-15:40
818新政的机遇与挑战
王鹏
华大细胞海南公司副总经理
15:40-16:10
细胞与基因治疗(CGT)产品的转化应用路径分析
翟留涛博士
广州达博生物制品有限公司副总经理
16:10-16:40
圆桌讨论:818号令新政下CGT行业如何布局发展?高立 粤港澳大湾区生命科学产业促进会会长,原广州南沙卫健局副局长
刘熹桐博鳌超级医院副院长
王鹏华大细胞海南公司副总经理
戴磊海南博鳌乐城医学公益基金会秘书长
16:40-17:00
会议总结及答疑
第二天6月27日(星期六)
09:00–12:15论坛三:第六届华南肿瘤精准免疫治疗前沿论坛(上)
时间
内容
讲者
09:00-09:05
开场介绍
主持人
09:05-09:15
黄埔区卫健局领导致辞
黄埔区免疫细胞治疗培育项目专题
09:15-09:35
晚期实体瘤癌睾抗原与匹配HLA双阳性的自体TCR-T细胞疗法的临床研究与转化
李亮平首席科学家
特赛免疫(广州)科技有限公司
广东省精准医学应用学会精准免疫治疗分会主任委员
09:35-09:55
个性化肿瘤新抗原DC疫苗的临床研究与转化应用
肖扬首席科学家
朗姿赛尔生物科技(广州)有限公司
09:55-10:15
疟原虫蛋白VAR2CSA导航的广谱抗癌CAR-T细胞技术
陈小平CEO
广州蓝鲸生物医药科技有限公司
10:15-10:35
肿瘤浸润T淋巴细胞(TILs)对实体瘤的免疫治疗
谢圣浩总经理
广东衰老与再生医学研究有限公司
茶歇(10min)
癌症免疫治疗新技术专题
10:45-11:10
T细胞衔接器的开发
李懿董事长、CSO
瑅安生物医药有限公司
11:10-11:35
新型免疫细胞治疗的研发和机制研究
李鹏研究员
广州生物医药与健康研究院
11:35-11:55
代谢增强型CD19 CAR-T研究进展
李友佳 博士
深圳莱芒生物科技有限公司研发总监
11:55-12:15
CAR-NK细胞治疗研究进展
王建勋 教授
深圳细胞谷集团
09:00–12:00 论坛四:人工智能与质量控制论坛
时间
内容
讲者
09:00-09:05
开场介绍
主持人
09:05-09:10
领导致辞
陈巧林
广州市黄埔区细胞治疗技术协会会长
09:10-09:30
AI重构医药质量管理的底层逻辑
吴岳恒
广东省人民医院副研究员
09:30-09:50
AI+全人源抗体发现在细胞治疗药物开发的实践应用
王志煜博士
赛业生物
09:50-10:10
AI赋能生物医学新技术在微生态领域的研究进展
王胡海灵
子健创和研发负责人
10:10-10:30
CGT质控策略进展探讨
王健莹博士
广东三生制药
10:30-10:40
茶歇
10:40-11:00
iPSC治疗产品CMC质控体系构建:克隆选择、工艺控制与功能验证关键要点
刘帅
瑞臻再生医学质量总监
11:00-11:20
DCS测序技术在生物医药产品质量控制中的应用研究
黄颖华博士
华大细胞
11:20-11:40
细胞治疗临床研究IIT阶段的生产工艺锁定与放大策略
岳建辉
瑞因细胞副研究员
11:40-12:00
“湾区质造,检证卓越”——从CGT工艺开发到放行检测的质量解决方案
陈思铭
大湾区细胞与基因治疗产业公共服务中心主任
13:40–17:00论坛五:第六届华南肿瘤精准免疫治疗前沿论坛(下)
时间
内容
讲者
专场报告:免疫细胞智能制造
13:40-13:45
开场介绍
论坛主席
13:45-14:15
生物智能制造装备研发
曹小宝研究员
广州国家实验室PI
14:15-14:35
从“手工”到“工业智能工厂”——CellMatrix GMP如何重塑CGT制造体系
罗耿荣 总经理
罗恩星瀚生命科学(广东)有限公司
14:35-14:55
基于自动化闭环制造平台的医院CAR-T中心建设与临床转化实践
迟深 CTO
欣协生物科技有限公司
14:55-15:15
下一代个体化TCR-T细胞智能制造的底层技术研究
李亮平首席科学家
特赛免疫(广州)科技有限公司
茶歇(15min)
专场报告:精准检测与CRO服务
15:30-16:00
基于TCR抗原识别机制的新型免疫疗法设计
娄继忠研究员
中国科学院生物物理研究所
16:00-16:20
肿瘤新抗原疗法NGS解决方案
郭威研究员
深圳市海普洛斯生物科技有限公司
16:20-16:40
体细胞治疗的生物医学新技术临床研究备案专题报告
高润洲博士
深圳明鉴检测专业技术有限公司
16:40-17:00
大会闭幕式发布《湾区细胞基因产业合作倡议》
6月27日 13:30–17:00 论坛六:细胞健康企业转型发展论坛
时间
主题内容
讲者
13:30-13:35
开场致辞
论坛主席朱星华
13:35-13:55
细胞健康企业往何处去
艾国华细胞链(广州)科技有限公司创始人、细胞链主编
13:55-14:25
菌势已至:818后细胞企业转型微生态的新路径与菌群移植合作模式
张健
张江医学创新研究院微生态特级顾问
上海宝藤医学检验所有限公司健康部总经理
14:25-15:00
细胞健康企业出海泰国整体方案
朱星华
景和医健集团联合创始人、中国区总裁
景和医健(香港)细胞与再生医学研究院副院长
中国社科院博士
15:00-15:15
茶歇
15:15-15:45
生物医学新技术之HPV阳转阴项目运营
林英建
广州链珈投资有限公司总经理
细胞链合伙人
15:45-16:15
iPSC细胞存储项目合规运营方案
赵序
成都云测医学市场中心总经理生物材料学博士
16:15-16:40
从细胞健康服务到长寿诊所运营
刘磊
临床医师、长寿医学运营专家
16:40-17:05
以“三高逆转”为核心的慢病管理运营
赖思旺
深圳中源健科生物科技有限公司院长七、其他事项
1、会务组联系方式
联系地址:广州市黄埔区科丰路31号华南新材料创新园
联系电话:艾国华 188 9848 2423 (微信同号)
2、交通指引
自驾/出租车:导航至广州市黄埔区“华南新材料创新园G1栋”;
地铁:地铁7号线:可搭乘至“加庄站”,C出站步行50米。
免责声明:文章内容仅供参考,不构成投资和临床建议,请自行承担全部责任。我们对文中陈述、观点判断保持中立,不对所包含内容的准确性、可靠性或完整性提供任何明示或暗示的保证。本公众号发布的各类文章重在分享,如有侵权请联系我们,我们将会删除。
2026年6月9日,由迪易生命科学主办的第十一届先进疗法创新峰会(ATMP 2026) 在广州瑞士酒店开幕。为期两天的会议汇聚了全球创新制药/生物技术公司、法规单位、学术及科研单位、投资机构、从事细胞与基因治疗产品、外泌体研究、项目管理、产品开发、临床研究、工艺开发与生产等相关专业人士,共同探讨先进治疗产品的前沿技术创新。
本届峰会共邀请60余位重量级报告嘉宾,携手10余家合作伙伴,吸引600余位参会代表齐聚广州。大会设置5大细分论坛,聚焦基因编辑、in vivo体内细胞治疗、外泌体、类器官、再生医学等热点方向,为行业打造了一场精彩非凡的年中盛宴。
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第一天论坛精彩回顾
大会首日(6月9日),围绕先进疗法前沿技术创新,会议设置了三大论坛,分别聚焦“细胞免疫治疗与前沿技术创新”,“INVIVO体内细胞治疗前沿技术创新”和“干细胞与再生医学前沿技术创新”,场内座无虚席,思想火花不断碰撞,为先进疗法点亮了新的方向与可能。
6月9日上午|细胞免疫治疗与前沿技术创新
“细胞免疫治疗与前沿技术创新”论坛重点关注“先进疗法最新进展”。论坛伊始,广东医谷董事、执行总裁谢嘉生博士作开场致辞,为会议拉开序幕。
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首位报告嘉宾为优瑞科生物创始人兼CEO、药明巨诺董事会主席、Estrella ImmunopharmaCEO兼董事刘诚博士。他带来“从肝癌到广泛实体瘤:ARTEMIS CAR-T的临床验证与多瘤种拓展”演讲。他指出,CAR-T凭借靶向精度、强效杀伤及体内扩增优势,正成为肿瘤治疗迭代终点,血液肿瘤缓解率超80%。其团队BCMA-CAR-T二期缓解率近100%,自研CD8靶向产品Olosel在BCMA耐药患者中缓解率近100%,预计2026年底至2027年初美国申报上市。
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随后,会议隆重举办了in vivo CAR-T细胞治疗领域首部蓝皮书《In Vivo CAR-T行业蓝皮书》发布仪式。该蓝皮书由Cytiva联合弗若斯特沙利文(Frost & Sullivan)策划,携手十二家行业领军企业,汇聚了数十位顶级专家洞见,涵盖了in vivo CAR-T的开发与制造流程,递送技术路线,临床价值与结构性突破点,监管框架,投融资事件分析等重磅内容,定义产业发展新坐标。
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接着,Cytiva中国区基因治疗业务发展经理陈茂盛介绍了“Cytiva体内CART慢病毒整体工艺解决方案”。他指出,体内CAR-T为发展方向,LVV与LNP为主流路线,前者多用于血液肿瘤,后者适配实体瘤,但面临CRS风险。Cytiva针对LVV建立标准化量产工艺提升滴度;LNP方案对CD8⁺转染率超60%,实体瘤抑瘤效果突出。公司升级CMC,提供工艺开发服务。
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然后,驯鹿生物首席科学官兼高级副总裁张永克博士介绍了基于慢病毒载体、靶向BCMA,CD19和CD20的in vivo CAR-T自研平台,分享了IIT研究结果及全球临床开发策略和计划。
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茶歇后,复星凯瑞研发高级副总裁顾海华博士作“CAR-T细胞疗法的开发:机遇、挑战与拓展”演讲。他指出,CAR-T入选2024年度全球十大科技突破,国内CGT产业已具赶超潜力,在血液肿瘤中可实现临床治愈,未来向实体瘤与自身免疫病拓展。公司已搭建一体化技术平台,布局体外与体内CAR-T管线;体内CAR-T仍面临监测、免疫调控及量产挑战,两条管线已进入临床,明年将公布数据。
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Bio-Rad高级应用专家项智灏博士介绍了ddPCR在CGT质控中的应用。该技术凭借绝对定量优势,已用于病毒滴度、载体完整性、残留检测及转导率测定,并开发了AAV衣壳完整性筛查方案。本次发布两款一体式新设备,推动行业标准化。
惠正奇医药创始人、董事长兼CEO回爱民博士作“mRNA与肿瘤治疗”演讲。公司依托AI构建技术平台,在mRNA序列与UTR优化、多层膜LNP递送系统实现突破,增效减毒。候选肿瘤疫苗动物实验可有效清除肿瘤并形成长效免疫,核心产品即将进入临床。
澳门大学健康科学学院院长、癌症中心主任邓初夏博士介绍了肿瘤药敏测试平台的应用。针对晚期肿瘤患者,他们团队致力于构建类器官、干细胞共培养及微球三类体外药敏模型,优化冻存工艺实现样本高效复苏;发现蛋白损伤通过线粒体调控蛋白酶体诱导耐药,据此开发检测试剂预判耐药风险,联用抑制剂可逆转耐药,为肿瘤精准治疗提供支撑。
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中源协和联席总裁张宇博士作“脐带血来源GMP级HLA纯合iPSC库落成”演讲。他指出,iPSC临床转化受限于GMP级细胞系稀缺与免疫排斥,公司依托脐带血非整合重编程技术构建HLA纯合iPSC库,2025年获hPSCreg认证并通过FDA双中心DMF备案,达国际临床标准,为全球再生医学提供高质量种子细胞。
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随后,华东师范大学生命医学研究所所长、上海市调控生物学重点实验室主任、邦耀生物创始人刘明耀博士作“基因编辑与免疫细胞治疗的前沿基础与临床转化研究”演讲。团队自2012年开展CRISPR研究,搭建转化平台聚焦造血干细胞基因编辑与非病毒/通用型CAR-T。地中海贫血临床45例治愈率100%;非病毒PD1编辑CAR-T有效率超85%;通用型CAR-T已获批IND,自身免疫病疗效显著,正推进产业化。
上午论坛最后,百吉生物研发总监、TIL项目负责人刘明宇博士聚焦实体瘤TIL疗法。他指出,CAR-T受肿瘤异质性限制,TIL具备天然靶向优势但存在扩增难点。团队通过三代工艺迭代攻克肝癌TIL制备瓶颈,核心管线BST02临床试验显示可显著延长晚期患者生存期且安全性良好。公司已在广州、新加坡搭建GMP基地,持续推动实体瘤细胞治疗产业化。
6月9日下午|分论坛:INVIVO体内细胞治疗前沿技术创新
6月9日下午设有2个分论坛。其中,一个分论坛主题为“INVIVO体内细胞治疗前沿技术创新”。此分论坛首位演讲嘉宾为威斯津生物联合创始人兼CEO、四川大学研究员兼博士生导师宋相容,她带来题目为“mRNA肿瘤疫苗到in vivo CAR-T”的演讲。她介绍了自主研发的LNP/tLNP递送平台,突破规模化生产与辅料认证,实现千升级量产并获CDE/FDA认可。8款产品进入临床,EB病毒疫苗疾病控制率83%,体内CAR-T疗效优异,已规避海外专利并完成全球布局。
第二位演讲嘉宾为福流生物应用工程师刘晓琪博士,她作“单分子纳米分析技术加速in vivo CAR-T开发”演讲。她指出,NanoFCM可实现LNP与慢病毒单颗粒多参数精准定量,同步检测粒径、载药率、表面配体及核酸拷贝数,区分活性颗粒与杂质,弥补传统群体均值检测短板,已被多家药企纳入载体质控体系,助力提升靶向效率、加速in vivo CAR-T开发。
神拓生物创始人兼CEO周露博士作“AI赋能in vivo CAR-T”演讲。公司依托AI优化慢病毒载体,完成全球首创NF2一期临床,安全性优异且瘤体显著消退。AI使载体靶向性提升20倍,无血清工艺产能提升300倍,并可提前预判CRS风险,实现精准可控的体内CAR-T激活。
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随后,艾博生物首席技术官郜鹏博士带来题为“mRNA肿瘤疫苗与B细胞清除疗法最新临床进展”的演讲。公司依托AI驱动的mRNA-LNP平台,解决肝富集与给药耐药痛点;EGFR肿瘤疫苗实现病灶消退,mRNA-TCE疗法显著降低CRS风险、可门诊给药,靶向环状RNA技术支撑体内CAR-T转化。
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环码生物联合创始人、董事长兼首席技术官杨赟博士分享了“环状RNA疗法新进展”。环状RNA凭借闭环结构稳定性高、免疫原性低等优势成为下一代核酸药物核心方向。公司搭建AI序列优化、LNP递送及GMP生产三大平台,VEGF环状RNA一期临床显著改善心功能;体内CAR-T管线表达持久、低剂量单次给药即可深度清除,下半年开展临床。
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茶歇后,神曦生物创始人、董事长兼首席科学家、暨南大学大脑修复中心主任陈功博士带来演讲“体内神经细胞疗法新赛道”。他介绍了全球首创大脑原位神经再生技术,通过神经转化因子将胶质细胞原位重编程为功能性神经元。重点布局复发胶质瘤(一期中位生存期超13.2个月,获孤儿药资格)与重度阿尔茨海默病(极重度患者认知改善)。
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深圳细胞谷联合创始人,首席科学家王建勋博士作“基于eVLP的高效基因编辑系统在体内CAR-T开发中的应用”演讲。团队搭建规模化病毒包装平台,新型载体对T/NK细胞转导效率均超90%;EVLP系统编辑效率高、毒性低,可制备CD7 CAR-T及通用型产品,规避随机插入风险。
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复旦大学基础医学院研究员、博士生导师璩良介绍了“基于circRNA的非抗体偶联in vivo CAR B细胞免疫重置技术”。该技术依托环化修饰与靶向递送平台,无需抗体元件即可激活T/NK细胞,CAR表达持久,费用降至十万元级且无需清髓。动物实验实现全组织B细胞深度清除并可重建健康免疫谱系,计划下半年启动临床。
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来恩生物马轶凡博士围绕“破局慢乙肝功能性治愈”展开分享。她指出,现有药物无法清除cccDNA,TCR-T可识别胞内抗原重建抗病毒免疫。公司mRNA自体HBV-TCR-T临床证实可清除感染肝细胞、逆转T细胞耗竭;下一代LNP体内TCR-T技术可瞬时表达,将疗程压缩至10–12周,开放产业合作。
宾夕法尼亚大学肿瘤生物学博士后、复旦大学生物药物学系青年研究员章旭耀博士分享“无痕环状mRNA CAR-T细胞疗法”。团队建立无疤痕环状RNA平台,环化效率超90%,从源头规避免疫风险。该技术显著延长CAR表达,促进记忆表型分化,疗效与病毒载体持平且安全性更优,为下一代体内CAR-T提供新方案。
6月9日下午|分论坛:干细胞与再生医学前沿技术创新
另一分论坛主题为“干细胞与再生医学前沿技术创新”。首位演讲嘉宾为清华大学药学院教授、原副院长、《Journal of Extracellular Vesicle》主编尹航博士,他作“干细胞产业化大潮下的细胞外囊泡”演讲,系统阐述了细胞外囊泡在干细胞产业化中的关键角色,探讨其作为无细胞治疗策略的转化潜力与产业化路径。
南方科技大学健康医学研究院副院长李富荣博士解析“细胞治疗临床研究备案与临床转化应用路径及其政策”,系统梳理了临床转化路径与政策框架,为行业合规开展临床研究提供清晰指引。
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接着,茵冠生物全球出海技术负责人江颖纯博士介绍了“间充质干细胞治疗缺血性卒中的多靶点作用机制及临床研究进展”。间充质干细胞通过免疫调节、神经保护及促血管生成发挥作用,为卒中治疗提供新路径。候选药物WG103由天坛医院王永军教授牵头,正开展急性缺血性卒中全国多中心II期临床,有望为干细胞卒中治疗提供高级别循证依据。
茶歇后,南方科技大学医学院药理学教研室副主任李亮博士介绍了“基于人源类器官的致病因素发现与治疗方案开发”,他阐述了人源类器官作为三维体外疾病模型的技术优势,高度模拟人体器官生理病理特征,为机制解析与药物筛选提供高仿生平台。
粤港澳大湾区精准医学研究院(广州)研究员、中国遗传学会类器官分会委员唐晓芳博士作“类器官技术在肺癌研究中的应用”演讲。她指出,肺癌类器官可保留肿瘤异质性与基因组特征,为药物敏感性筛选、耐药机制解析及个性化治疗方案制定提供高仿生体外模型,推动肺癌精准医学研究向临床转化。
霍德生物创始人兼CEO范靖博士分享了“iPSC细胞治疗:从FIC到全球商业话路径”。其公司核心产品hNPC01为GMP级iPSC来源人前脑神经前体细胞制剂,已获NMPA与FDA双IND批准,用于慢性缺血性卒中临床研究。她展示了最新临床数据,并阐述如何以中国IIT及I期研究加速美国临床开发。
达博生物CEO田烁博士作“人脐带间充质干细胞治疗2型糖尿病的开发与临床进展”演讲。她介绍了人脐带间充质干细胞通过免疫调节、改善胰岛微环境等机制干预2型糖尿病的研发策略,并分享临床前及临床研究的最新进展。
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随后,中山大学药学院(深圳)副院长、教授陈红波博士作“工程化外泌体的设计、规模化纯化和应用研究”演讲。他介绍了外泌体作为天然纳米递送载体的优势,分享了理性设计、规模化制备与纯化工艺突破,并探讨其转化前景。
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接着,中山大学附属第一医院研究员、中山大学-华越联合实验室副主任周一鸣博士介绍了“基于iPSC的肾脏修复再生医学新路径”。其团队通过iPSC分化制备肾元祖细胞(iNPC),靶向肾实质退变、递送肾保护因子,支持原位修复;现货型细胞疗法ARM-101及外泌体ARM-201已进入管线,为晚期肾病提供新选择。
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最后一位嘉宾是三启生物联合创始人兼首席技术官杨佳银博士,其演讲主题是“iPSC衍生产品临床进展及iPSC建系与建库的关键考量”。他分享了iPSC衍生产品全球临床格局,iPSC建系与建库关键考量,以及iPSC-CAR-NK与iPSC肝细胞疗法管线进展。
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6月9日晚上,一场由张江药谷/上海浦东生命科学产业发展有限公司举办的鸡尾酒会,为嘉宾们提供了轻松的社交互动环境。上海浦东生命科学产业发展有限公司由张江集团全资设立,是浦东新区推进生命科学产业发展的专业服务平台,定位于生命科学产业创新链和产业链的集成服务商,承担了浦东新区(外高桥以外)生命科学产业的招商运营、产业服务、创业孵化、科技投资等职能。
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第二天论坛精彩回顾
大会第二天(6月10日),精彩内容汇集在2个分论坛,主题为“再生医学与先进疗法前沿技术创新”。
6月10日|分论坛:再生医学与先进疗法前沿技术创新
此分论坛首位演讲嘉南方医科大学珠江医院肝胆二科主任、乾晖生物创始人高毅博士作“基于干细胞旁分泌机制的肝损伤救治新技术创立与临床探索”演讲,介绍了干细胞旁分泌机制在肝损伤修复中的临床转化路径。
F&S沙利文大中华区医疗团队的执行总监李谦作“干细胞产业发展趋势与市场分析”演讲。
科恩里斯生物创始人兼CEO吴庭鹤博士探讨外泌体创新药研发及递送技术优化路径。
随后,瑞因细胞工程科技(广州)有限公司技术负责人岳建辉博士介绍了“小胞内囊泡:无细胞疗法与药物装载中的研究与应用”。
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茶歇后集力生物总经理黄志坚博士作“温和高效的外泌体浓缩纯化技术”演讲。针对外泌体生产成本高、收率低及囊泡易损等痛点,团队以干水凝胶颗粒结合尺寸排阻色谱实现多来源高效纯化与完整回收,建立严格质控体系,为治疗性外泌体大规模生产提供工艺支撑。
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接下来,会议主题转向类器官。香港中文大学工程学院生物医学工程学系助理教授、博士生导师李中作“人类器官芯片模拟关节退化及再生”演讲。团队基于人干细胞与微流控构建关节芯片系统,精准模拟滑膜关节病理,建立炎症型OA多组织模型用于药物筛选;耦合远端器官芯片揭示关节-微生物互作,发现益生菌代谢物具软骨保护作用,为关节疾病机制研究与个性化再生医学提供新平台。
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6月10日|分论坛:先进疗法前沿技术创新
此分论坛伊始,瑅盛生物董事长兼首席科学官李懿博士介绍了“关于TCR介导的T细胞衔接器(TCE)的研发与临床表现”。
随后,高田生物创始人、CEO兼首席科学官徐宇虹博士带来题为“T细胞衔接与T细胞转导的协同作用”的演讲。
华赛伯曼质量副总裁张新华博士围绕“TIL免疫治疗CMC考虑”展开分享,主要关于TIL制造与质控的挑战和解决方案。
朔溪生物CEO杜智诚博士带来了题为“从实验室到临床:非病毒CAR免疫细胞药物的低成本产业化探索”的演讲。
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广东三生制药QC负责人王健莹博士探讨了CGT质控策略进展。
茶歇后,佑音医药CEO高璐博士分享了主题为“先天性耳聋基因治疗研发及临床转化”的演讲。
百替生物CEO、普略医学转化研究院纳米载体核酸药物研发方向研究员陈争菊博士作“tpLNP介导体内CAR疗法的转化应用”演讲,分享新型脂质纳米载体在体内CAR疗法中的转化进展。
随后,泛恩生物副总经理刘海平博士演讲主题为“多基因编辑T细胞以打破实体瘤免疫治疗瓶颈”。
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天科雅医学总监彭羚博士围绕“实体瘤TCR-T疗法创新平台开发”展开分享,主要内容有实体瘤靶向挑战,破解TCR-T痛点的创新平台,TCR-T疗法临床开发和代表性案例。
午休后,赛立维生物副总经理翁智辉博士以“肝前体细胞先进疗法在重症肝病的临床进展”开启下午论坛。他介绍了同种异体肝前体细胞注射液治疗中末期失代偿肝硬化的临床进展:已完成18例IIT及一期入组,安全有效且无需抗排斥药,计划7月开展二期。该技术通过部分重编程实现细胞扩增,批量化生产系统有望降低供体依赖与成本。
然后,广州国家实验室研究员杨令延博士围绕“利用工程化外泌体激活WNT通路,解锁组织再生”主题展开演讲。其团队制备19种人源WNT激活型外泌体,解决WNT配体纯化与递送瓶颈,可高效激活多组织WNT通路,促进肝、肠、肺、皮肤等再生并延缓衰老,为组织损伤与衰老疾病开辟新路径。
中山大学医学院“百人计划”教授、博士生导师、逸仙学者张旭东博士介绍了工程细胞囊泡作为新型递送载体的设计策略,探讨其在肿瘤靶向治疗与1型糖尿病免疫调节中的研究进展。
优听生物联合创始人兼董事总经理、首席科学家黄伟洛博士系统梳理了遗传性耳聋基因治疗的临床转化现状、技术瓶颈及产业化路径,深入分析了该领域的投资价值与商业化前景。
最后,宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院教授、费城儿童医院细胞与基因治疗实验室医学主任Stephan Grupp教授作“从CAR-T到CRISPR:工程化细胞治疗白血病和红细胞疾病的最新进展与挑战”演讲。他回顾了CAR-T从2012年首例ALL治疗到2017年获批的里程碑历程,展示了ELIANA研究及isagenlecleucel长期疗效数据,并探讨了工程化细胞治疗向镰状细胞病等红细胞疾病拓展的前沿方向,以及床旁cGMP即时制造技术的应用前景。
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