NUTSHELL Therapeutics Inc.

【编者按】上海交通大学与上海第二医科大学强强合并20年来，学校专门设立“医工交叉”研究基金，通过持续搭建平台、探索机制，实现了医学与理工科的深度交叉，培育出多项国家级科研成果，为学校整体实力和学科建设水平实现跨越式提升提供了有力支撑。为反映全校在医工交叉领域的探索经验和取得的不凡成就，新闻网将陆续刊发其中的优秀案例，以期梳理发展历程、总结实践真知，进一步激励广大教职医务工作者深耕交叉融合领域，为推动科技创新、医学发展，早日实现健康中国战略作出新的更大贡献。 张健，上海交通大学特聘教授，博士生导师，上海交通大学医学院药物化学与生物信息学中心主任，临床药学院副院长，六盘山药用资源教育部重点实验室主任，国家杰出青年基金、国家级人才计划获得者，国家重点研发计划首席科学家，国务院学位委员会学科评议组委员，英国皇家化学学会会士。兼任宁夏医科大学药学院院长。以通讯作者身份在Nature Chemical Biology、Nature Machine Intelligence等国际顶级学术期刊上发表SCI论文150多篇，其中14篇入选ESI全球Top1%高被引论文，4篇被Faculty of 1000推荐，累计引用次数超过1.4万次。作为第一发明人申请了20项国内外专利，其中6项已成功转让，实现了科研成果的有效转化。在教学领域，张健秉持教学相长的理念，致力于培养优秀科研人才，带领学生在“挑战杯”全国总决赛、教育部拔尖学生培养计划等竞赛中获得6项全国最高奖。一直以来，我国在创新药物研发领域面临着一个严峻的现实： 大量药物依赖进口，并且这些药物与我国人群的疾病类型并非完全 匹配。这一现状深深触动了张健，他意识到，必须探索出适合我国人群的重大疾病药物研发之路。从临床出发的创新研发之旅张健出身于医生世家，从小受到医学熏陶。他本科就读于北京大学医学部药学院，医学理念一直是要解决实际的临床问题。在中科院上海药物研究所获得博士学位，又在美国密歇根大学王少萌教授组做了两年博士后研究后，他最初的职业理想是进入跨国药企。因为当时国内的药物研发水平，特别是原创新药领域相对落后，张健怀着一颗为患者开发新药的初心，希望直接进入药物研发比较先进的跨国大企业。命运的转折往往出乎意料。那一年，张健遇到了一生的良师蒋华良院士。那段时光对张健而言具有深远的意义。蒋华良是领域内的旗帜性人物，他在国内计算机辅助药物设计和AI制药领域的突出贡献足以载入史册。恩师给了张健很大的鼓励和支持，不仅让他坚定了回国的决心，也为他后来的科研工作打下了坚实的基础。作为蒋华良的优秀弟子之一，他紧随恩师步伐，走上了中国药物研发的开创之路。回国后，他果断选择进入上海交通大学医学院，而不是传统意义上的药学院。张健将原因归结为自己对医学的深厚感情和对创新药物研发的执着追求。张健解释道：“这其实是一把双刃剑。药学院在平台搭建和学科建设上具有优势，但在靶标研究方面，很多研究都来自文献，很难捕捉到疾病治疗中的最新需求。”2009年开始，张健带领团队成立课题组，从临床患者入手，探寻疾病的发展规律，致力攻克原创药物研究中的关键技术，聚焦新靶标和先导化合物方向。经过十多年的努力，团队研究方向从最初的机器学习和统计方法发展到现在的人工智能框架，不断迭代技术，旨在找到更适合我国人群的重大疾病药物靶标。团队自主研发的变构药物设计方法犹如一把钥匙，开启了创新药物研发的新篇章。张健对药物研发新趋势进行了深入思考，他敏锐地洞察到，药物研发要真正开创新的领域，必须从临床需求出发，而医学院能够为科研人员提供接 触一线临床病例的机会。张健的学术研究聚焦于基础化学和生物学的交叉领域，科研工作主要集中在药物设计、药物筛选以及新靶点的发现上，尤其是在原创药物研发领域， 课题组始终致力于攻克那些长期困扰科研人员的难题，如新靶标和先导化合物的发现难题。药学兼具科学性和工程性。张健认为，医学与工程技术在药物设计开发过程中具有互补性。药学研究早期侧重于科学性研究，发现疾病的基础问题；而后期则更偏向工程性研究，需要满足一系列明确的标准才能进入临床验证和上市。这种科学与工程的交叉应用使得药物研发过程更加严谨和高效，有助于将更多的创新药物带给患者。上海交通大学具有强大的工科及科学研究优势，张健积极推动医工交叉领域的创新发展，通过将医学与工程技术紧密结合，解决了药物研发过程中的一系列技术难题。例如，运用生物信息学和计算化学等工程技术手段，对药物分子与靶点的相互作用进行精准分析和预测，加速了药物的研发进程。在药物研发体系的构建方面，张健带领课题组整合药物化学、生物信息学、分子/细胞生物学、药理学等多学科技术，打造了一个完整且高效的原创药物研发平台。这一平台涵盖从临床样本中的新靶点识别到变构药物设计与高通量筛选，再到药物化学研究、分子/细胞/动物水平的功能确认、药理学及临床前研究，最终实现与企业的转化合作开发。谈到变构药物设计的成功时，张健充满了自豪：“通过变构药物设计，我们能够精准地识别出新靶标，并且为每个靶标设计出高效的先导化合物。这一方法打破了传统的药物筛选瓶颈，使得我们能够直接从临床样本中识别出潜在的靶标，进而推动药物研发的进程。”他表示，变构药物设计的方法最初并没有得到广泛认可，但随着越来越多的成功案例，学界开始逐渐接受这一新的药物研发思路。“这种方法不仅仅是技术的革新，更是整个药物研发观念的转变。”张健团队通过变构药物设计，成功发现了多个国际上首次报道的先导化合物。部分化合物已经进入了临床前研究阶段，标志着变构药物设计不仅具有理论意义，更在实际应用中取得了显著的突破。这一切的成功都离不开张健多年来在药物化学领域的深厚积累和不懈努力。通过变构药物设计，张健团队能够精准地识别新靶标，并根据这些靶标设计出高效的先导化合物。这一方法的成功应用使得课题组在药物研发的过程中能够打破传统的药物筛选瓶颈，直接从临床样本中精准识别出新靶标，为后续的药物开发奠定了坚实的基础。张健认为，变构药物设计方法不仅是一种新的药物设计思路，更是实现“精准医学”的关键之一。通过多年的探索与积累，张健已成为药物化学与生物信息学领域的领军人物之一。以AI 驱动的药物研发奇迹2013年，凭借其敏锐的科研洞察力和创新能力，张健建立了变构药物研发平台，并创立了上海宇道生物技术有限公司(简称“宇道生物”)。将该公司的创立背景和发展历程简单概括为一句话就是“医学与AI技术的结合”。张健表示，公司以“利用AI技术开发更优质的药物”为核心使命。生物医药领域的AI技术应用相对滞后，主要原因是数据的多样性和复杂性。宇道生物利用过去十几年积累的数据，成功地将数据转化为知识，进而建立了前瞻性的变构药物研发算法。这些算法在靶标识别、早期活性分子获得和优化等方面发挥了重要作用，大大提高了研发效率和效果。AI技术在药物研发过程中，特别是在药物分子结构优化和活性预测等环节，极大地提升了研发效率和准确性。尽管在一些涉及复杂生物体系的阶段，如靶标发现和体内优化，AI的应用仍处于辅助阶段，但随着技术发展，其潜力正逐步展现。说到公司发展的历程以及其背后的理念，张健眼中充满了对未来的期待。 宇道生物通过搭建基于AI 计算和实验技术的变构药物发现平台ALLOSTARTM，整合了AI与第一性原理，结合生物化学和生物物理学实验技术，能够实现从靶点蛋白质结构到变构小分子药物的快速突破，覆盖完整的药物发现与优化流程，成功实现了AI与药物研发的深度融合。通过这一平台，张健团队能够在短时间内完成从靶点蛋白质结构到变构小分子药物的快速突破，极大提高了药物研发的效率。随着宇道生物在变构药物研发领域取得的显著成果，国际上的多家知名基金和机构纷纷与其展开合作。这些合作不仅为宇道生物提供了资金和技术支持，还进一步提升了其在国际上的影响力和知名度。张健表示，这些合作是宇道生物能够持续发展的重要推动力，也是他们在医工交叉创新道路上不断前行的重要保障。 宇道生物ALLOSTAR 变构药物发现平台 张健非常看好AI技术在药物研发中的巨大潜力。“AI 技术的引入，无疑是药物研发的一个革命性变化。”说到这里时，他手指轻轻敲打着桌面，似乎在强调这一 的重要性。他继续解释道：“AI技术能够帮助我们快速分析海量的生物数据，发现潜在的药物靶点，优化分子结构，并预测药物的活性和效果。”随着AI 技术的不断发展，药物研发的效率和准确性得到了显著提升。张健深知这一点，因此他在自己的课题组中积极引入AI技术，通过机器学习、深度学习等算法，帮助团队在靶标发现、药物分子设计和活性预测等方面取得了显著成效。 张健(左一)带领学生进行科研操作在药物开发过程中，变构小分子药物面临着诸多技术挑战。张健带领团队，采用基于物理、分子动力学和AI的计算方法，针对每个问题特点构建多种技术组合，取得了许多创新性成果。通过深入分析和验证计算结果，团队成功开发出在临床前性质上优于原研化合物的同类最优管线，为药物研发的成功奠定了坚实基础。例如，在肿瘤研究中，沉默调节蛋白6作为一个重要的肿瘤抑制靶点，张健团队成功开发了一种选择性沉默调节蛋白6激动剂。该激动剂通过与沉默调节蛋白6的变构位点特异性结合，大幅提高了沉默调节蛋白6的脱乙酰酶活性，从而有效抑制肝细胞癌的细胞增殖，展示了巨大的治疗潜力。“尤其是在药物分子的结构优化和筛选过程中，AI可以比传统方法更高效地处理海量数据，找到更具潜力的分子。”张健的语气中充满了信心，显然他对AI技术在药物研发中的应用前景充满期待。张健也坦言，AI 技术在药物研发中的应用还面临一定挑战。“尽管AI在一些环节上展现出了巨大的潜力，但在涉及复杂生物系统的问题上，AI目前仍然存在局限性。”他认真地分析道，“例如，药物在体内的吸收、分布、代谢和排泄过程，尤其是药物与免疫系统的相互作用，这些都非常复杂，目前的AI技术难以完全准确预测。”生物医药数据的复杂性和多样性使得AI算法的建立和训练面临巨大的困难。AI模型需要处理大量的高维数据，并且数据的质量和准确性直接影响到AI算法的效果。此外，在涉及复杂生物系统的问题上，AI技术目前还难以完全取代传统的实验研究。例如，药物在人体内的吸收、分布、代谢和排泄过程，尤其是药物与免疫系统的相互作用，至今仍然难以用AI预测。尽管如此，张健对AI技术的未来应用充满信心。“随着技术的不断进步，AI将能够在药物研发的各个环节发挥更大的作用，推动整个行业的发展。”尽管挑战众多，但AI在药物研发中的应用将越来越广泛，尤其是在药物分子设计和早期筛选阶段，AI将发挥越来越重要的作用。张健认为，未来的药物研发不仅仅依赖于AI技术本身，更需要跨学科的合作与创新，生物学、化学、医学以及计算机科学等领域的专家共同合作，才能充分发挥AI的潜力，推动药物研发的快速发展。 张健处理工作以跨学科融合催发引领性进步张健认为，随着时代发展，所有的创新都离不开学科融合的助力，药物研发如此，人才培养亦如此。在跨学科人才培养方面，张健也坚持其独特的做法。他坚持在本科生培养中以兴趣为先，七分兴趣三分培养，积极指导学生参与多学科交叉的项目，培养了大量既懂医学又具备技术背景的复合型人才。对有兴趣且勤于思考问题的学生，他给予方向的引导和技术方案支持，通过团队协作帮助他们取得进步；对有志于医工交叉的学生，他鼓励大家要有解决问题的决心，广泛进行国际交流，阅读顶尖文献，尝试解决问题。他培养的这些人才不仅在学术领域取得了优异成绩，也为未来的药物研发和医工交叉领域的创新注入了新的活力。张健还积极促进产学研合作，通过与企业合作，推动科研成果的产业化。他认为，将实验室创新成果转化为社会实用成果，不仅依赖于科学家自身对科学问题和市场的把握，更需要学校和市场政策方营造宽容、正规的政策环境。以宇道生物为例，张健成功将高校的科研成果通过企业平台进行转化，实现了从基础研究到临床应用的有效衔接。这一合作模式不仅推动了药物研发的产业化进程，也为高校科研提供了市场反馈和资金支持。路虽远，行则将至；事虽难，做则必成。张健期待，药物研发工作以及在医工交叉领域的创新工作，在AI技术和医工学科的深度交叉融合的背景下，不断迎来新的机遇，不断焕发新的生机，推动全球医学和药学领域的革新与进步。(摘编自《交叉融合 医工同行 上海交通大学医工交叉二十年》 上海交通大学出版社 2025年11月第一版 主编 曾小勤 郑俊克 李冬凉）作者：宣传部 科研院供稿单位：党委宣传部 科学技术发展研究院责任编辑：张文清 孙佳

//   •2026年，AI制药公司高溢价的情况还将持续； •多家硅谷基金布局AI制药更倾向于平台技术； •AI加速新药研发不等同于投资可以更快退出； •就像大分子领域的AlphaFold，业界希望在生成式小分子以及其他药物形态中能出现类似的颠覆性工具。 过去5年，全球AI生物科技公司风险投资交易金额显著高于业内其他公司。据数据提供商PitchBook发布的一份报告，2024年，从创立之初就采用AI技术的生物科技公司风险投资交易金额中位数为2650万美元，几乎是非AI同行（1400万美元）的两倍。2025年前三个季度，这两个数据分别为2180万美元和1370万美元。2024年投前平均估值分别为7800万美元和4000万美元，差异最为显著。（见下图） 这一差距凸显了AI投资环境的热度，也反映出投资者对AI有望提升新药研发效率、改善临床成功率的普遍预期。对包括北极光创投合伙人于芳在内、在今年JPM会场密集交流走访的多位中国医疗投资人而言，上述变化在现场呈现出更直接、更清晰的体感。为进一步了解这一趋势，研发客就相关问题对其进行了采访。 “AI制药公司高溢价的情况应该还将持续。从2026年开始，MNC和投资机构正式用钱投票加速奔跑拥抱AI制药。MNC同AI技术平台公司的合作较一年前力度更大、应用场合和任务更清晰了。一方面，在各个垂直科学领域生成式模型（GenAI）逐渐出现和成熟，另一方面，以蛋白质模型为代表的垂类基座模型开始进入针对特定行业/场景、深度优化的应用落地阶段。”  大会期间，于芳和团队一起走访了包括Sutter hills、 Arch Venture等在内的多家布局AI制药的美国硅谷顶级风投机构。当这些机构被问到“相比较广泛意义上AI领域，投资在制药的回报显然是更低的，为什么还会投资”时，他们的回答竟然出奇一致：对AI制药而言，投资人更看重的是技术平台与AI带来的长期前景，而非单一管线价值——平台具备持续产出管线的能力，意味着更多的回报机会与更大的收益空间。 当然她也提示，不同市场的资金属性差异会带来不同的决策框架。“显然，他们可以投入的资本量级带来了不一样的投资逻辑，有一些在中国市场并不完全适用。” 本届JPM大会上，英伟达与礼来宣布斥资10亿美元联手打造“最强”AI制药实验室，将AI制药推向了新的竞争维度。礼来此前就已密集出手，仅2025年就进行了超过十次对外的相关合作。 大会前夕，还有GSK宣布与Noetik达成合作，利用Noetik业内首创的虚拟细胞模拟技术加速新药研发进程；不止于此，双方还将合作生成定制化的人类空间数据集，开展以人类为核心的生物学模拟研究。 回看过去一年间，赛诺菲、诺和诺德、艾伯维等MNC也纷纷加码布局。 在监管层面，FDA局长Marty Makary在JPM大会上提出了加速新药临床和监管进度的一系列变革举措，广泛涉及AI技术的深度参与。“这些举措较一年前FDA的AI应用策略有了质的飞跃，更贴近最新的AI技术发展状况和产业痛点。” 从2024年开始，于芳和团队判断AI对制药行业的影响更可能体现在长期的结构性变化上，于是他们再次密集走访了海内外几十家AI制药企业。作为长期深耕科技领域投资的VC之一，北极光创投在过去几年间也先后投资了多家“AI+”公司，包括AI+小分子变构领域的宇道生物、AI+表型筛选大分子药物的信华生物，以及多家基于算法的智能医疗器械公司等。 更快获得投资回报？ 从靶点发现、化合物筛选到临床前验证，AI的介入可以将原本需要数年的工作压缩至数月。根据波士顿咨询公司的最新报告，AI生成的药物分子在I期临床试验中成功率高达80%~90%，远超传统的50%；其预测，总体新药研发成功率将从目前的5%~10%提高到9%~18%。 对于投资机构而言，缩短研发周期和提高成功率会不会带来投资退出周期的加速？这是否是吸引资本涌入AI制药赛道的原因？ 对此，于芳认为投资退出周期与药物研发周期并非公式化的对应关系，但总体会有正向加速的作用。 制药行业的投资退出并不需要等到药物完全上市，在研发过程中的IPO、并购、BD合作等环节都可能实现退出。现在很多AI制药公司不追求完整的研发闭环，而是以快速产出管线为核心，可能在IND甚至PCC阶段就将管线出售，或者通过平台与大药企合作获得分成，因而AI对投资退出的影响还要看这些公司选择的商业模式。 拓展阅读 真正的AI制药，哪种商业模式可持续？ MNC投入逾百亿，海外AI制药势头有多猛？ 在她看来，AI对退出节奏的影响更像是“加分项”，核心仍在于其是否能带来研发范式的变化。 她以AI工具自身的演进路径解释其中的逻辑：“AI对制药的改变不是线性的，就像ChatGPT1.0和2.0无人问津，直到3.0才实现爆发；AlphaFold 1.0在2018年就已出现，但真正产生行业影响是在2.0版本问世后。AI技术的迭代具有累积效应，会经历一个爬升期，在某个关键节点实现阶梯式突破，而且现在看来，迭代的速度越来越快。” 围绕“关键节点”的判断，她进一步表示：“技术累积会快速带来垂类基础模型的出现，类似于Alphafold moment，来解决其他领域的重大问题，整个行业就会再上一个大台阶。” 未解难题蕴含投资价值 AI究竟能解决制药领域的哪些问题？又有哪些问题是当前技术无法突破的？ 第一类是人类能解决但耗时耗力的问题。AI的作用是提升效率。文献检索、数据整理、部分湿实验验证等工作，原本需要分析师或研究员花费大量时间完成，现在通过大模型或专用AI工具，可以在短时间内完成。 但在交流过程中她也提醒，此类方向其商业化壁垒或许有限。“这类应用的壁垒较低，现阶段不能够作为一种商业模式来支持一家公司了。再说回Alphafold的例子，今天已经默认大家都要用了，因此也早已算不上优势，反而如果没有融进工作流，会成为很大的劣势。” 第二类是目标明确但以人的现有能力无法解决的问题，现阶段这类问题往往很具体，也被其视为更具投资价值的部分。“用AI不能是许愿式的。怎么给AI定义好的问题，并且为解决问题提供定向数据，决定了多大程度上基础算法能帮我解决问题。” 以制定旅游计划的例子类比：如果让AI制定一个去土耳其旅游的开放式计划，结果可能会不尽如人意。但如果明确要求行程天数，中间哪几天途径哪些个地方，并给出预算，AI大概率能给出较为理想的方案。AI制药也是同理，指令越具体解决问题的概率越高。制药界当前应主要从这个方面发力，人和AI配合好，用明确具体的指令让AI来解决制药过程中的关键问题。 而第三类是人类尚未了解和定义的问题，目前这还属于“奢侈品”，短期内难以解决，比如神经退行性疾病的全新治疗路径、未被发现的疾病靶点机制等，但这才是AI未来最有想象空间的地方。 拓展阅读 CNS如何用AI找精准患者？ 不过，当前已有企业在做虚拟细胞、通过AI进行RNA组学分析等前沿探索，这些工作的积累未来有可能转化为实际的成药价值。 AI制药三大投资标准 谈及投资AI制药的考量时，有三个核心标准被提到：第一，企业自我发现、整理和产生数据的能力必须规范；第二，AI解决的问题必须是真实且关键的；第三，如果定位为制药公司，必须具备扎实的做药能力。 围绕“数据能力”这一项，企业需要进一步解释其在竞争壁垒中的地位，并强调差异来自自有数据的独特性与可持续性。“真正的差异在于企业能否产生独特的局部数据。如果一家公司能通过自己的方法论生成公开数据中没有的高质量数据，并基于这些数据训练出解决成药关键问题的模型，那它的差异化优势就非常明显了。” 她同时提到，很多高价值数据集中在大型药企或医疗系统手中，大公司与有AI能力的小公司合作，往往是为获得更优的垂直模型或解决明确且具体的问题。“问题的大小并不重要，哪怕只是解决工业链条中一个很小的关键环节，只要能突破人类经验的局限，就具备投资价值。” 相应地，她也提示应对“全流程一键式”叙事保持谨慎。行业经历过2021年前后AIDD浪潮的经验和教训，创业者和投资人都更理性，再加上AI工具的开源化降低了使用门槛，即使是有炒作嫌疑的公司，其门槛也在抬高。 在团队维度，是否理解制药逻辑与临床需求仍是关键分界线。“有些AI团队很厉害，但不懂制药的逻辑，不知道临床需求是什么，这样的公司很难在制药领域走得远。”在具体项目评估中，其关注点也会落在团队是否具备制药背景、是否理解监管要求等要素上。 事实上，当下无论是整个AI行业还是细分的AI制药领域，很多从业者是学术界、工业界两边通吃，且普遍比较年轻。这种“两边做”的模式并非坏事，反而能成为不错的优势，比如可以借助高校的资源开展前沿性工作。 对于投资节奏与预期管理，她进一步强调：“我们投资的是长期价值，并不苛求被投企业短期内就能拿出颠覆性成果，更看重其技术路径的合理性和累积效应。我们相信AI对制药的变革是必然趋势，只是需要时间等待突破点。” 对于投资机构而言，目前最大的挑战是AI技术的进步太快了，如何快速学习。在这一点上，于芳坦言，投资人还是有非常大的差距的，即便现在公开学习工具非常多，但是技术进步太快了。“有一种永远在手忙脚乱追赶的感觉，不敢说理解，只能说尽可能了解各个算法的逻辑是解决什么问题的，争取能够和创业者有高质量的对话。” 此外，跳出生物制药领域，在更广阔的范围内对算法和发展趋势做理解和借鉴，也有一定帮助。在基础认知具备后，仍需要回到一线进行密集交流验证。“实地走访企业，与创业者深入沟通，这是提升认知最快的方式。” 业界期待怎样的爆发点 AI制药的下一个爆发点会在哪里？哪些里程碑事件将成为行业信心的重要支撑？ 首先，需要更多AI生成的分子进入临床并展现出优势。目前AI参与研发的药物进入临床的还是少数，而样本量太少无法充分验证技术的有效性。投资人希望看到更多企业能在短时间内产出高质量管线，以此验证研发效率提升这一假设。 其次，就像大分子领域的AlphaFold，业界希望在生成式小分子，以及其他的药物形态中能出现类似的颠覆性工具。 最后，需要有AI成功解决人类无法解决问题的闭环验证案例。“比如，通过AI技术成功开发出针对不可成药靶点的药物，或者通过虚拟细胞模拟精准预测了临床试验结果，这些案例的出现将彻底改变行业对AI的认知。这类案例可能不需要太多，只要有一两个得到充分验证，就能极大提振行业信心。”目前，已有不少企业在布局相关领域，也已经出现了积极的信号。 当前AI制药的发展瓶颈主要集中在数据孤岛与质量问题、干湿闭环验证的缺失、算法的局限性等方面。对此，已经有公司在探索如何打破这些瓶颈。例如，为打破数据壁垒，礼来去年推出了TuneLab平台。该平台是MNC首次向外部生物技术公司，尤其是中小型药企，大规模开放其内部多年积累的先进AI模型和专有数据洞察。截至2025年12月，已超100家Biotech公司入驻。 一旦这些瓶颈逐步突破，爆发点也可能会随之出现。 AI制药的发展不会一帆风顺，可能还会经历泡沫与回调。当技术积累到临界点，当更多临床成果得到验证，AI制药将成为改变人类健康命运的重要力量。“国内的创新药生态已经相对成熟，在AI制药领域具备成本和人才优势，我们愿意陪伴优秀的团队一起等待和探索新的爆发点。”她总结道。 编辑 | 姚嘉 yao.jia@PharmaDJ.com 总第2736期 访问研发客网站www.PharmaDJ.com 深度报道和每日新闻抢鲜看

来源：宇道生物(ID:gh-713ce5e71ef3) 宇道生物是前润集团携手百度风投共同投资的优质项目之一，宇道生物长期专注于变构药物研发，是目前国际领先，国内唯一一家平台型变构新药研发公司，公司团队由全球变构领域顶级科学家、知名MNC制药和AIDD领域的资深专家组成。 临床试验受试者招募 宇道生物正在开展“一项评估NTS071在携带TP53 Y220C突变的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学及抗肿瘤活性的多中心、开放性1/2a期研究”。 此项研究已先后获得了美国食品药品管理局(FDA)和中国国家药品监督管理局(NMPA)批准，目前同步在美国及中国开展临床试验，现面向社会招募晚期实体瘤患者(肿瘤类型不限)。 NTS071临床试验正在进行中，目前安全性良好、且已显示初步疗效信号。在 200 mg 口服剂量下，NTS071 的人体血清稳态游离药物谷浓度（Ctrough,free）已超越同靶点药物 Rezatapopt 在其 2000 mg 临床二期推荐剂量（RP2D）下的对应水平，展现出优异的药代动力学性质与同类最佳潜力。 研究药物：NTS071（口服，每日1次） 目标人群：携带TP53 Y220C突变的局部晚期或转移性实体瘤患者 临床研究中心：中国（北京、上海、西安）、美国 主要入组标准 年满18周岁，性别不限; 有明确携带TP53 Y220C突变的局部晚期或转移性实体瘤的检测报告(已在肿瘤组织或ctDNA中证实); 既往接受过至少一线抗肿瘤治疗，且出现疾病进展; 根据RECIST 1.1标准,至少有一个可测量病灶; ECOG PS评分为0-1; 具有充分的器官和骨髓功能; 其他需要满足方案要求的条件; 以上仅列举部分主要入选标准，研究医生将依据研究方案中的具体入选与排除标准，进一步确认您是否符合入组条件。