NUTSHELL Therapeutics Inc.

展商信息 Exhibitor Information 演讲嘉宾 Guest Speaker 演讲主题：hiPSC衍生细胞的临床进展&上游原材料产业升级 个人简介：首宁生物科技有限公司销售总监，全面负责公司市场营销战略规划与销售团队管理工作。长期深耕细胞治疗领域上游核心原材料行业，专注于推广具有自主知识产权的多能干细胞、间充质干细胞及免疫细胞培养体系，推动国产化替代进程。凭借对细胞治疗产品从研发、临床转化到产业化全流程供应链需求的深刻理解，带领团队使公司多款核心产品获得细胞治疗领域多家客户的认可与采用。公司多款核心产品已获得美国FDA DMF备案，销售团队所服务的客户中已有多个细胞治疗产品成功获批IND。这不仅验证了公司培养基产品在合规性与工艺稳定性方面的实际应用价值，也持续推动着国产高质量原材料的产业化应用与合规化供应。 大会日程 Conference Schedule 上下滑动阅读完整日程 A1：小分子创新药 10 月 13 日  上午 09:00 DRIPs 抑制剂：从全新靶点发现到癌前病变干预的First-in-Class实践 恩康药业，创始人、首席科学官，梁纯 09:20 长效镇痛缓释局麻药的研发进展 清普生物，副总裁，俞森 09:40 多机制药物在代谢性疾病领域的研发进展及适应症拓展 君圣泰医药，战略开发负责人，聂鑫 10:00 茶歇 10:30 小分子靶向偶联抗癌药物的发展前景 艾欣达伟，董事长 & 创始人，段建新 10:50 疾病细胞虚拟病人：重构CiPA标准的NAMs in silico新路径 石指健康，董事长，胡树铭 11:10 靶向RNA解旋酶的小分子抑制剂在临床研究进展 开悦生命，创始人兼董事长，首席科学家，张严冬 11:30 圆桌论坛 新机制小分子药物：从靶点发现到验证，突破同质化内卷 恩康药业，创始人、首席科学官，梁纯 艾欣达伟，董事长 & 创始人，段建新 君圣泰医药，战略开发负责人，聂鑫 开悦生命，创始人兼董事长，首席科学家，张严冬 12:30 自助午餐 A2：靶向蛋白降解 10 月 13 日  下午 14:00 基于动态构象的新型激酶药物发现研究 暨南大学药学院，副院长，陆小云 14:20 GenSciP166：潜在同类最优 STAT6 PROTAC 用于 TH2 型免疫疾病的治疗 金赛药业，高级总监，陆标 14:40 DACs，克服肿瘤对ADC耐药的新手段 胶联生物，创始人，张龙 15:00 茶歇 15:30 PROTAC 分子解决难成药性靶点问题 多域生物，高级商务经理，程迪迪 15:50 AI 驱动的靶向蛋白降解药物开发 潘普洛纳生物，CEO，刘劲松 16:10 靶向降解药物研发---从肿瘤到自身免疫疾病的探索 广东药科大学，生命科学与生物制药学院教授 , 院长，许永 16:30 靶向蛋白降解在 CNS 的机遇和挑战 博衍（香港）生物医药有限公司，创始人 /CEO，李群 16:50 PROTAC 口服成药性优化：脂溶性、膜透性与制剂关键突破 深圳药欣生物，联合创始人，王泽人 17:10 会议结束 A3：小核酸递送突破与临床转化 10 月 14 日 上午 09:00 肝外递送平台技术的突破扩大寡核苷酸药物在慢病中的应用 信立泰，CSO，王丽娟 09:25 圣诺医药PNP小核酸递送平台的肝外临床应用 圣诺医药 , 首席执行官，潘洪辉 09:25 新一代小核酸疗法点燃心肌病精准治疗希望 热景生物，副总裁，高琦 10:15 茶歇 10:35 小核酸肝外递送平台及治疗 COPD/IPF 新药开发 高洛希生物，创始人，余健秀 11:00 小核酸药物的机遇、内卷与未来 民为生物，BD总监，梅馨 11:25 话题待定 广州宏韧，非临床 DMPK 负责人，程忠哲 11:50 圆桌讨论 小核酸药物的技术创新与内卷突围 圣诺医药 , 首席执行官，潘洪辉 腾盛博药，首席运营官，李安康 民为生物，BD 总监，梅馨 高洛希生物，创始人，余健秀 硬核酸，创始人 & 首席执行官，陈盛培 12:30 自助午餐 A4：适应症拓展与新兴疗法 10 月 14 日 下午 14:00 同时具有减肥增肌双效的创新小核酸药物临床前开发 硬核酸，创始人 & 首席执行官，陈盛培 14:20 针对MASH的创新靶点小核酸药物开发探索 瑞璞鑫，CEO，严勇攀 14:40 siRNA联合中和抗体迈向乙肝功能性治愈的突破性进展 星曜坤泽，高级总监，王栋 A4：mRNA与疫苗 15:00 两例mRNA疫苗的构建及应用 深圳市转化医学研究院（深圳大学第一附属医院），院长，陈实 15:20 mRNA技术在肿瘤防治药物开发中的应用及临床进展 仁景生物，联合创始人，岑山 15:40 AI驱动的mRNA肿瘤疫苗开发 澄实生物，副总裁 & 联合创始人，费才溢 16:00 基于mRNA蛋白替代的眼科药物研发 广州恒诺康医药，董事长，张健存 16:20 会议结束 B1：iPSC适应症选择与临床转化 10 月 13 日  上午 09:00 构建临床级iPS细胞库助力衍生细胞产品开发 中源协和，董事 / 联席总裁，张宇 09:25 iPSC 衍生胰岛细胞的临床进展及开发方向 星赛瑞真，总裁，郑茂发 09:50 hiPSC 衍生细胞的临床进展 & 上游原材料产业升级 首宁生物，销售总监，王彩云 10:15 茶歇 10:35 人iPSC来源心肌细胞研发进展与临床转化 艾尔普再生医学，首席科学家，徐永胜 11:00 类器官评价工具与治疗产品药效学评价实践 天诚新药，新技术开发中心主任，邸志权 11:25 从卒中到多种神经系统疾病：iPSC衍生细胞疗法的临床转化与开发新范式 霍德生物，COO，何佳樺 11:50 圆桌讨论 iPSC 细胞多适应症临床研究与转化应用 星赛瑞真，总裁，郑茂发 艾尔普再生医学，首席科学家，徐永胜 霍德生物，COO，何佳樺 中源协和，董事 / 联席总裁，张宇 12:30 会议结束 B2：干细胞与iPSC创新细胞治疗 10 月 13 日 下午 14:00 肝前体细胞药物在重症肝病的临床治疗进展 赛立维生物，副总经理，翁智辉 14:20 基于iPSC衍生细胞平台开发多适应症的创新通用细胞产品 星奕昂，创始人 / 董事长 / CEO，王立群 14:40 从研发到获批：干细胞治疗产品 CMC 开发与规模化生产 蓝鹰智造，总经理，陈尚武 15:00 茶歇 15:30 CD133 and cancer stem cells 深圳湾实验室，肿瘤研究所所长，冯根生 15:50 肾祖细胞在肾病治疗中的应用 华源再生医学，CEO，王恒 16:10 CGT产品的变更，执行和创新性考量 复星凯瑞，SVP，王文石 16:30 话题待定 宏韧医药，大分子生物分析负责人，庄炜平 16:50 圆桌讨论 干细胞药物的产业化落地与上市挑战 赛立维生物，副总经理，翁智辉 星奕昂，创始人 / 董事长 / CEO，王立群 华源再生医学，CEO，王恒 17:30 会议结束 B3： 干细胞与外泌体产品开发 10 月 14 日 上午 09:00 间充质干细胞治疗2型糖尿病的开发进展 达博生物，CEO，田烁 09:25 干细胞型生物人工肝药械组合产品临床研究分享 乾晖科技，创始人，高毅 09:50 诱导多能干细胞的临床应用展望 茵冠生物，技术总监，王魁星 10:15 茶歇 10:45 干细胞外泌体的监管格局与创新路径 博雅干细胞，副总经理，张磊 11:10 外泌体创新药物研发：从规模化制备到临床转化研究 北科生物，项目经理，杨玉林 11:35 细胞外囊泡质量检测体系研究进展与系统解决方案 恩泽康泰，科研业务总经理，林海军 12:00 基于气道基底干细胞的肺脏再生医疗一一真实世界研究与长期随访 吉美瑞生，创始人/总裁/首席科学家，左为 12:30 圆桌讨论 干细胞与外泌体创新药一一从实验室技术到产业化落地的机遇与壁垒 乾晖科技，创始人，高毅 达博生物，CEO，田烁 博雅干细胞，副总经理，张磊 恩泽康泰，科研业务总经理，林海军 茵冠生物，技术总监，王魁星 深圳前海元联投资有限公司，合伙人，陈钦忠 13:00 自助午餐 C1：新型抗体药物 10 月 13 日  上午 09:00 纳米抗体吸入制剂驱动重度哮喘治疗创新与转化 瑞思普利，董事长兼首席科学家，陈永奇 09:20 Increasing therapeutic index using complete Fc silence antibody platform Crosspoint Therapeutics, CEO,Tae Erk kim 09:40 种属交叉CD3纳米抗体—Fapon TCE平台及应用 菲鹏制药，战略总监，沈嘉炜 10:00 茶歇 10:30 三抗在自免领域的运用 爱思迈生物，总经理，张文军 10:50 Unpacking the “P‑ADC™” Platform – Reverse Translation from Clinic to Lab Aimed Bio，Chief Executive Offfcer, Nam-Gu Her 11:10 StarLinker多载荷ADC：新一代ADC药物研发平台，克服肿瘤异质性和单载荷耐药性 康威生物，科学运营高级总监，王三龙 11:30 Rakuten Medical’s Alluminox® Platform Advancing our mission to Conquer Cancer Rakuten Medical， Chief Strategy Officer，Louise Chang 11:50 双抗 ADC 药物用于胰腺癌治疗 厦门大学，教授，罗文新 12:10 自助午餐 C2：AI 赋能生产与商业化 10 月 13 日  下午 14:00 智能驱动，重塑生命科学：中国AI4LS行业洞察 高特佳投资，董事总经理，匡瑶 14:20 AI 驱动的工艺放大挑战与解决方案 英矽智能，Head of CMC，梁星 14:40 虚拟临床试验实践，赋能从疾病-靶点-适应症的临床需求 哲源科技，联合创始人，赵宇 15:00 茶歇 C2：AI 驱动大分子发现与设计 15:30 AI 在大分子药物研发中的应用 江苏联环药业，首席科学家，刘兴军 15:50 基于AI技术的药物设计 深圳理工大学，教授， 冯志炜 16:10 From Biological Complexity to AI-Driven Design: New Frontiers in Drug Discovery and Life Science Research ChemT Biotechnology，President & Co-Founder，Ling Wu 16:30 圆桌讨论 从“预测结构”到“设计功能”：AI 大分子药物设计的“可开发性”鸿沟如何跨越？ 深圳理工大学，教授， 冯志炜 江苏联环药业，首席科学家，刘兴军 哲源科技，联合创始人，赵宇 ChemT Biotechnology，President & Co-Founder，Ling Wu 大湾生物，CEO，陈亮 17:10 会议结束 C3: AI 驱动小分子发现与设计 10 月 14 日 上午 09:00 生物分子互作的动力学过程设计：AIDD 的下半场 睿陉生科，创始人，竺立哲 09:20 AI驱动的RNA小分子药物研发：从平台创新到临床转化 溪砾科技，中国区 CEO，刘阳 09:40 物理AI时代小分子药物创新研发范式的思考与实践 望石智慧，创始人兼 CEO， 周杰龙 10:00 茶歇 10:30 基于人工智能构建完全自动化的冷冻电镜结构解析 深圳医学科学院，高级研究员，申怀宗 10:50 话题待定 数因智科，创始人，袁野 11:10 AI驱动的变构机制小分子药物开发 宇道生物，CEO，沈倩诚 11:30 圆桌讨论 从实验室到病房：AI 制药如何跨越 “临床验证 - 生产放大 - 商业化落地”的三重鸿沟？ 经玮创投，投资副总裁，王玉叶 高榕资本 , 执行董事，李宁 峰瑞资本 , 管理合伙人，沈炯 礼来制药，小分子人工智能药物筛选负责人，沈陵陵 马应龙药业，健康研究院副院长，金锋 12:30 自助午餐 C4: 多肽药物 10 月 14 日  下午 13:30 AI重构天然多肽的规模化发现与成药性优化 佩德生物，董事长，容明强 13:50 CR059：一种长效环状RNA编码GLP-1类似物，用于血糖控制和体重减轻 派格生物，早期研发部总监，裴雅 14:10 话题待定 麦科奥特，临床项目负责人，宋兰兰 14:30 多肽药物非注射给药：创新策略、案例解析与产业化发展趋势 善康医药，首席技术官，曲伟 14:50 口服环肽创新药的最新进展 祥根生物，CSO，原晨光 15:20 Challenges, Strategies, and Progress in Oral Peptide and Macrocyclic peptide Delivery 美济生物，创始人，黄慧瑜 15:30 HA-Pep™智能体平台：赋能环肽和RDC核药研发 深圳恒爱药业，执行总裁，文军 15:50 圆桌讨论 GLP-1之后，多肽药物的下一片蓝海在哪里？ 经玮创投，投资副总裁，王玉叶 祥根生物，CSO，原晨光 善康医药，首席技术官，曲伟 美济生物，创始人，黄慧瑜 16:20 会议结束 参会与合作 Attending and Collaborating

本期看点： 1. 宇道生物（Nutshell Therapeutics）宣布NTS231的IND申请获得FDA许可；该候选药是一款促进NRF2降解的共价变构分子胶降解剂。 2. Clywedog Therapeutics公布口服小分子balomenib在2型糖尿病患者中的1b期研究结果。受试者接受为期3周的治疗后，糖化血红蛋白和空腹血糖均出现改善；相关改善在停药后持续约3个月。 NTS231：IND申请获得FDA许可 9月25日，宇道生物宣布NTS231的IND申请获得FDA许可。NTS231是一款靶向NRF2的共价变构分子胶降解剂，通过结合KEAP1的Cys151位点、促进KEAP1-CUL3 E3泛素连接酶复合物组装，进而诱导NRF2降解，拟用于NRF2通路异常的实体瘤。 NTS231在临床前模型中显示出对NRF2依赖性肿瘤的活性，并已完成支持IND的毒理研究。本次里程碑意味着该项目可进入人体临床研究阶段。 Balomenib：公布1b期最终结果 9月24日，Clywedog Therapeutics公布balomenib在2型糖尿病患者中的1b期研究最终结果。受试者接受为期3周的治疗后，糖化血红蛋白和空腹血糖均有所改善，其中糖化血红蛋白改善在末次给药约3个月后仍达到统计学显著性。 Balomenib是一款口服menin小分子抑制剂，旨在通过短疗程干预改善胰岛β细胞功能。公司表示，研究期间未观察到新的安全性信号，并计划据此推进后续临床开发。 SNTX-2643：公布1a期结果 9月21日，Sensorium Therapeutics公布SNTX-2643的1a期研究结果。该研究在健康志愿者中评估单次递增剂量，并设置靶点结合和食物影响队列。结果显示，药物可快速产生中枢神经系统药效学作用，并在给药24小时后仍可观察到相关效应。 SNTX-2643是一款状态选择性5-羟色胺转运体（SERT）调节剂，拟开发用于社交焦虑障碍和广泛性焦虑障碍。公司表示，研究结果支持继续推进后续患者临床试验。 OCT-980：1b/2期首例患者给药 9月24日，Octant宣布OCT-980的1b/2期临床研究完成首例患者给药，用于治疗RHO相关常染色体显性视网膜色素变性。该项目已完成健康志愿者1a期研究，目前正在多中心患者队列中评估安全性、耐受性、药代动力学、药效学及初步疗效。 OCT-980是一款口服小分子校正剂，旨在稳定错误折叠的视紫红质并恢复其细胞内转运。本周里程碑代表项目由健康志愿者研究进入患者评价阶段，目前尚无患者临床结果公布。 参考资料 1. The FOCUS-01 clinical trial design and preclinical data further demonstrate the potential of AVA6103 at AACR conference on pancreatic cancer. Retrieved September 25, 2026, from https://avacta.com/the-focus-01-clinical-trial-design-and-preclinical-data-further-demonstrate-the-potential-of-ava6103-at-aacr-conference-on-pancreatic-cancer/ 2. Second NRF2 Degrader Enters Clinical Development: Nutshell Therapeutics' NTS231 Received FDA IND Clearance. Retrieved September 25, 2026, from https://www.prnewswire.com/news-releases/second-nrf2-degrader-enters-clinical-development-nutshell-therapeutics-nts231-received-fda-ind-clearance-302890198.html 3. Clywedog Therapeutics Announces Final Results from a Phase 1b Study of Balomenib in Type 2 Diabetes Patients, Showing Glycemic Improvement Sustained for Three Months After a Three-Week Course of Treatment. Retrieved September 25, 2026, from https://www.prnewswire.com/news-releases/clywedog-therapeutics-announces-final-results-from-a-phase-1b-study-of-balomenib-in-type-2-diabetes-patients-showing-glycemic-improvement-sustained-for-three-months-after-a-three-week-course-of-treatment-302888988.html 4. Sensorium Therapeutics Announces Positive Phase 1a Data for SNTX-2643 Showing Rapid and Sustained CNS Pharmacodynamic Activity. Retrieved September 25, 2026, from https://www.prnewswire.com/news-releases/sensorium-therapeutics-announces-positive-phase-1a-data-for-sntx-2643-showing-rapid-and-sustained-cns-pharmacodynamic-activity-302883308.html 5. Octant Announces First Patient Dosed in Phase 1b/2 Clinical Study of OCT-980 for the Treatment of Retinitis Pigmentosa. Retrieved September 25, 2026, from https://www.octant.bio/news/octant-announces-first-patient-dosed-in-phase-1b-2-clinical-study-of-oct-980-for-the-treatment-of-retinitis-pigmentosa 6. HepaRegeniX Announces First Patient Completed Treatment in Second Pilot Phase of Ongoing Phase 1b/2a Clinical Trial of Darizmetinib in Liver Regeneration. Retrieved September 25, 2026, from https://www.biospace.com/press-releases/heparegenix-announces-first-patient-completed-treatment-in-second-pilot-phase-of-ongoing-phase-1b-2a-clinical-trial-of-darizmetinib-in-liver-regeneration 7. XtalPi Submits U.S. FDA IND Application for KQTD-126, a Potential First-in-Class, Gut-Restricted Pan-TRK Inhibitor for Chronic Intestinal Pain. Retrieved September 25, 2026, from https://www.prnewswire.com/news-releases/xtalpi-submits-us-fda-ind-application-for-kqtd-126-a-potential-first-in-class-gut-restricted-pan-trk-inhibitor-for-chronic-intestinal-pain-302889891.html 8. Pulmongene Announces Last Participant Last Dose in Phase 1a Clinical Trial of PMG1016, a Novel Dual-Pathway Anti-Fibrotic Bispecific for Chronic Kidney Disease and Other Fibrotic Disorders. Retrieved September 25, 2026, from https://www.pulmongene.com/pulmongene-announces-last-participant-last-dose-in-phase-1a-clinical-trial-of-pmg1016-a-novel-dual-pathway-anti-fibrotic-bispecific-for-chronic-kidney-disease-and-other-fibrotic-disorders/ 9. SystImmune Receives FDA Clearance of IND Application for Bispecific Antibody SI-B037. Retrieved September 25, 2026, from https://www.prnewswire.com/news-releases/systimmune-receives-fda-clearance-of-ind-application-for-bispecific-antibody-si-b037-302885194.html 10. Adagene Announces NMPA Clearance of Investigational New Drug Application for ADG138, a Novel HER2xCD3 Double-Masked Bispecific T-Cell Engager. Retrieved September 25, 2026, from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/09/22/3366259/0/en/adagene-announces-nmpa-clearance-of-investigational-new-drug-application-for-adg138-a-novel-her2xcd3-double-masked-bispecific-t-cell-engager.html 11. 2026 IMS | IASO Bio Presents First-in-Human Phase 1 Data of RD140, a Fully Human BCMA/GPRC5D Dual-Targeted FasT CAR-T. Retrieved September 25, 2026, from https://www.prnewswire.com/news-releases/2026-ims--iaso-bio-presents-first-in-human-phase-1-data-of-rd140-a-fully-human-bcmagprc5d-dual-targeted-fast-car-t-302890377.html 12. Opterion Health Announces Positive Phase 1 Results for OPT101, Supporting Advancement to Phase 2a. Retrieved September 25, 2026, from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/09/22/3365973/0/en/opterion-health-announces-positive-phase-1-results-for-opt101-supporting-advancement-to-phase-2a.html 免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。 版权说明：欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。 分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

好消息！TP53突变终于有靶向药了：多款新药临床数据出炉，晚期实体瘤患者迎来新希望 基因报告上那个“TP53突变”，曾经是一道无解的题 你拿到基因检测报告，翻到某一页，上面写着“TP53突变”。主治医生看了一眼，说：“这个突变目前没有靶向药，先按原方案继续治疗吧。” 你回家上网查，越查心越凉。“最难成药的靶点”“无药可用”“预后差”“耐药快”……每一个词都像石头一样压在心口。 你想问：化疗做了，靶向药也吃了，免疫治疗也试了，肿瘤还是在长。查出TP53突变，是不是真的就没有办法了？ 过去，这个问题没有答案。但2026年，答案正在被改写。 PART 01 TP53突变，到底给患者带来了什么？ 一个基因，决定了太多 TP53被称为“基因卫士”。它的工作是修复受损细胞、阻止细胞癌变、在细胞出问题时命令它自我了断。 但一旦TP53发生突变，这个“卫士”就失灵了。受损的细胞不再被清除，癌细胞可以肆无忌惮地增殖、转移、耐药。 这不是一个小问题。 美国国家癌症研究所的TCGA数据显示，TP53突变癌症患者治疗后的平均生存时间只有29个月，而没有TP53突变的患者是63个月——生存期被硬生生砍掉了一半以上。 TP53突变出现在超过50%的肿瘤中，在卵巢癌、结直肠癌、肺癌、胰腺癌、胃癌等高发癌种中尤为常见- 。它让肿瘤更凶、复发更快、对化疗和免疫治疗更不敏感。“无药可靶”的几十年 更让人无奈的是，TP53在长达几十年的时间里，被业内公认为“最难成药的靶点”。 为什么？因为p53蛋白表面相对光滑平坦，缺乏理想的药物结合口袋，小分子药物很难“抓住”它。 一代又一代科学家尝试过各种办法，但截至目前，全球范围内尚无任何一款直接靶向TP53的药物获批上市。大量TP53突变的晚期患者，在标准治疗失败之后，只能转向化疗或免疫治疗，疗效打折，生活质量严重下降。 但这一切，正在2026年被改写。 PART 02 科学家到底是怎么“攻克”TP53的？ 用一个比喻说清楚 把p53蛋白想象成一把钥匙。正常的时候，这把钥匙能打开细胞里“抑制肿瘤”的锁。 TP53突变之后，这把钥匙被扭歪了——不是完全不能用，而是形状变了，插不进锁孔了。 科学家想了一个办法：设计一种小分子“矫正器”，塞进被扭歪的钥匙里，把它的形状重新撑回接近正常的状态。 钥匙形状恢复了，就能重新插进锁孔，重新启动“抑制肿瘤”的功能。 这就是TP53变构重激活剂的核心原理。 具体来说，以Y220C突变为例，这个突变会在p53蛋白上制造一个“空腔”。矫正器分子精准地钻进这个空腔里，稳定住p53蛋白的结构，恢复它的DNA结合能力和转录活性，让p53重新执行“抑癌”任务——启动细胞凋亡、阻止细胞增殖。这和化疗、免疫治疗有什么本质不同？ 化疗是“无差别杀伤”——好细胞坏细胞一起杀，副作用大。 免疫治疗是“激活免疫系统去打肿瘤”——但TP53突变的肿瘤往往对免疫治疗不敏感。 变构重激活剂是“修复你自己身体里的抑癌武器”。 它不是从外部输入杀伤力，而是把你身体原本就有的、只是坏掉了的抗癌能力重新激活。这是三个完全不同的思路。 PART 03 三款国产原研新药，正在全国招募患者 目前，国内有三款TP53变构重激活剂进入临床试验阶段，面向TP53突变晚期实体瘤患者开放招募。下面用表格对比，方便大家一目了然。三款新药核心信息对比 对比项 NTS071 JAB-30355 GenSci128研发企业 宇道生物 加科思药业 金赛药业靶向突变 TP53 Y220C TP53 Y220C TP53 Y220C给药方式 口服，每日一次 口服 口服，每日一次试验分期 I/2a期 I/2a期 I期（国际多中心）核心特点 体外活性约为同靶点竞品20倍 中美同步开展 获FDA孤儿药认定（胰腺癌+胃癌）优先瘤种 胰腺癌、肺癌、结直肠癌、肝癌 不限癌种（卵巢癌、肺癌、胰腺癌等） 胰腺癌、胃癌、卵巢癌、乳腺癌、结直肠癌开展地区 中国、美国 中国、美国等多地区 中国、美国逐一拆解：三款药各自的特点  NTS071（宇道生物） NTS071是国内自主研发的新一代TP53变构重激活剂，属于全新机制原创一类新药。它的核心设计思路是：不盲目杀伤细胞，而是重新折叠突变TP53蛋白结构、恢复抑癌基因原有功能。 临床前数据显示，NTS071体外活性达到0.7nM，约为同靶点竞品Rezatapopt（PC14586）的20倍。 截至2026年6月30日，NTS071中美临床研究累计入组18例患者，初步数据显示该药物具备优异的抗肿瘤疗效与泛癌种治疗潜力。 入组条件（简要版）： 年龄≥18岁，经组织学或细胞学确诊的晚期实体瘤，携带TP53 Y220C突变，标准治疗失败，至少有一个可测量病灶。  JAB-30355（加科思药业） JAB-30355是一种强效的口服p53 Y220C再激活剂，通过提高p53 Y220C的DNA结合活性来恢复其抗肿瘤作用。 这款药的特点是不限癌种。只要基因检测确诊TP53 Y220C突变，经标准治疗失败，无论胰腺癌、肺癌、卵巢癌还是其他实体瘤，均可报名评估入组资格。 中国与美国的全球I期每日剂量递增试验已完成，目前正规划剂量优化段。在p53 Y220C突变患者中观察到正面的疗效信号，其中部分患者同时伴有RAS突变。 入组条件（简要版）： 年龄≥18岁，ECOG评分0-1分，组织学或细胞学确诊的转移性或局部晚期实体瘤，已接受过至少一线系统性治疗，有明确记录TP53 Y220C突变的报告（血液和/或组织检测均可）。  GenSci128（金赛药业） GenSci128是金赛药业自主研发的靶向TP53 Y220C亚型专属口服重激活剂，精准针对TP53 Y220C突变设计。 这款药最值得关注的是它的孤儿药资格认定：已获得FDA授予的胰腺癌孤儿药资格认定，随后又获得胃癌适应症的孤儿药资格认定。 孤儿药认定意味着什么？意味着FDA认为这款药针对的是“未被满足的临床需求”——换句话说，胰腺癌和胃癌的TP53 Y220C突变患者，目前确实没有获批的靶向药可用。 临床前数据显示，GenSci128可能在较低临床剂量水平实现治疗效果，有望降低胃肠道副作用风险。 入组条件（简要版）： 经组织学或细胞学确诊的局部晚期或转移性实体瘤，经标准治疗失败，携带TP53 Y220C突变，至少有一个可测量病灶。哪些患者适合报名？ 对照下面这几条，符合的话就有机会： ✅ 基因检测明确检出TP53各类突变（含Y220C亚型） 的实体瘤患者 ✅ 胰腺癌、非小细胞肺癌、胃癌、肝癌、结直肠癌、胆管癌、卵巢癌等各类晚期实体瘤 ✅ 已经经历一线、二线或多线化疗、靶向、免疫治疗失败、耐药进展 ✅ 年龄18~75岁，身体基础状况尚可，肝肾功能、骨髓功能基本正常 ✅ 无严重活动性感染、严重心脑血管基础病，自愿接受临床试验随访参加临床试验，你能获得什么？ • 免费用药：三款国产原研TP53创新新药，全程零费用使用 • 免费检查：入组后专项基因复核、CT影像、血液化验等全部免费 • 权威诊疗：三甲医院肿瘤专家团队全程定制治疗方案、定期随访 • 兜底希望：常规治疗无路可走时，临床试验是全新的治疗机会 • 部分试验可提供交通、随访相关补助，减轻家庭就医负担- PART 04 这件事到底意味着什么？单 2026年ASCO年会上，TP53靶点的突破被列为“值得重点关注的十大新药开发机会”之一。胰腺癌ORR达到71.4%的数据，有望为TP53突变肿瘤的治疗提供新选择。 更值得关注的是，TP53靶点的突破不只是一款药的事。它代表了整个抗肿瘤药物研发思路的转变——从“杀死癌细胞”到“修复身体自身的抗癌能力”。 这条路刚刚开始。未来还会有更多突变亚型的重激活剂进入临床，覆盖更广泛的TP53突变患者。 对于正在经历TP53突变耐药、无药可用困境的患者来说，现在就是抓住机会的时候。 PART 05 抓住机会，从整理基因报告开始单 如果你的基因检测报告上写着“TP53突变”，不管是什么亚型，请先把以下材料整理好： 基因检测报告（重点确认突变亚型） 病理报告 既往治疗方案记录 末次出入院记录 最近一次血常规、生化报告 最近一次CT报告 整理好之后，添加医学助理微信，我们免费帮你初步评估适合参加哪个项目。 医学助理微信：aea928 （最近微信号加的太频繁了，大家可以扫下方二维码添加医学助理免费咨询） 工作时间：早上7:30 ~ 晚上10:00（节假日无休） 微信可发送病理报告、既往治疗小结，我们免费帮您初步评估。 咨询电话：133 1526 5752（因咨询量较大，电话常占线，强烈推荐优先加微信） 最后，想对所有TP53突变患者说一句： 过去几十年，TP53突变像一堵墙，把无数患者挡在了靶向治疗的大门之外。但2026年，这堵墙上正在被凿开一道口子。 NTS071、JAB-30355、GenSci128——三款国产原研新药，就是凿墙的锤子。 不要因为“TP53”三个字就放弃。 及时整理基因检测报告，匹配适合自己的TP53新药临床试验。医学一直在进步，从来没有绝对的绝症。 你怎么看？你或者你身边的人有没有查出过TP53突变？欢迎在评论区留下你的经历。 如果觉得有用，请点赞+在看，支持我们！ 把这篇文章转发给正在为TP53突变发愁的病友——多一个人看到，可能就多一个人找到新的治疗机会。 请关注本公众号：【癌友交流群】 目前覆盖肺癌、肝癌、肾癌、胃癌、结直肠癌、胰腺癌、食管癌、妇科肿瘤（卵巢癌、宫颈癌、子宫内膜癌）、泌尿肿瘤（膀胱癌、前列腺癌）、头颈癌、血液肿瘤（淋巴瘤、白血病） 等几乎全部常见及罕见癌种的临床试验项目，正在全国多家三甲医院招募患者。 扫描下方二维码，添加医学助理，一对一免费咨询，了解您是否符合入组条件。成功入组后，即可免费用上国际前沿新药、ADC、双抗、CAR-T等，同时获得一线专家团队全程跟进，为您的治疗保驾护航。 我们不仅提供临床试验匹配服务，还为您搭建了全国癌症病友交流群，按癌种精细划分： 呼吸系统：小细胞肺癌、非小细胞肺癌（肺腺癌、肺鳞癌）等...... 消化系统：胃癌、肠癌、肝癌、胆管癌、胰腺癌、食管癌等...... 妇科系统：乳腺癌、宫颈癌、卵巢癌、子宫内膜癌等...... 泌尿系统：肾癌、前列腺癌、膀胱癌、尿路上皮癌等...... 头颈及其他：鼻咽癌、甲状腺癌、胶质瘤、黑色素瘤、胸腺瘤等...... 血液肿瘤：淋巴瘤、白血病等...... 在群里，您可以与同病相怜的病友交流治疗心得、分享康复经验，抱团取暖，不再孤军奋战。 您的每一次“赞”“在看”和“分享”，都是我们持续输出的动力，也能帮助更多正在迷茫中的病友找到方向。积极关注、转发分享，为自己和他人积福接好运。 癌友交流群，与您同行，共创健康未来。愿每一个努力抗争的生命，都能早日迎来康复的曙光