Precision Autoimmune Therapeutics Inc.

2025年8月29日，CASI制药公布了截至2025年6月30日的季度财务业绩报告。 CASI首席执行官David Cory表示：“我们正全力推进潜在同类最佳（best-in-class）抗CD38单抗CID-103的临床开发。近期我们宣布，CID-103用于治疗活动性及慢性活动性肾移植抗体介导的排斥反应（AMR）的临床试验申请（IND）已获美国食品药品监督管理局（FDA）批准。同时， CID-103治疗成人慢性免疫性血小板减少症（ITP）的I/II期剂量递增研究也在积极开展患者招募与给药。我们将持续推进CID-103的临床开发，并适时披露项目进展。” 业务进展 核心管线进展及预期里程碑 • CID-103治疗免疫性血小板减少症（ITP） I/II期剂量递增研究进行中 • CID-103治疗肾移植抗体介导的排斥反应（AMR） IND已获FDA批准 计划于2025年第三季度启动I期临床研究 公司动态 • 任命David Cory为首席执行官，并担任公司董事会成员 • 与Kaixin Pharmaceuticals Inc.达成最终《股权及资产转让协议》 中国资产剥离交易 2025年5月12日，公司宣布与何为无博士全资控股的开曼实体Kaixin Pharmaceuticals Inc.(“Kaixin Pharmaceuticals”)及公司在中国的两家全资子公司（“目标公司”）达成最终《股权及资产转让协议》。根据协议约定，公司将向Kaixin Pharmaceuticals转让目标公司100%股权（“目标股权”），以及BI-1206（大中华地区）、CID-103（亚洲，日本除外）和塞替派（中国内地，不含港澳台地区）相关产品（“目标管线产品”）的全部许可权、经销权、供货协议及附属权益。总交易对价2000万美元，其中包括承担公司不超过2000万美元的债务（“本次交易”）。本次交易完成须满足若干惯例交割条件，包括解除因公司与Juventas Cell Therapy Ltd.法律纠纷导致的目标股权司法冻结。相关仲裁程序仍在进行中。根据交易安排，公司和Kaixin Pharmaceuticals计划与相关许可方签署权益转让协议，以完成目标管线产品相关权益的转让，预计将与目标股权交割同步完成。 交易完成后，公司将保留CID-103（日本及非亚洲地区）、EVOMELA®、FOLOTYN®、CNCT19及CB-5339的相关权益。公司认为，此次交易是CASI发展进程中的重要转折点，标志着公司正持续聚焦核心战略方向，灵活应对市场环境变化。公司将集中资源推进CID-103的临床开发，持续造福患者、创造股东价值。 2025年第二季度财务业绩 2025年第二季度收入为420万美元，较2024年同期的400万美元增长5%。 2025年第二季度营业成本为210万美元，较2024年同期的190万美元增长11%。 2025年第二季度研发费用为170万美元，较2024年同期的130万美元增长31%，主要因CID-103项目的开发投入增加，以支持公司向器官移植排斥反应及自身免疫性疾病领域的战略转型。 2025年第二季度管理与行政开支为610万美元，与2024年同期的590万美元基本持平。 2025年第二季度销售和营销费用为500万美元，较2024年同期的440万美元增长14%，主要因应对美法仑仿制药竞争加剧而加强营销推广力度。 2025年第二季度，公司应占联营企业净亏损为220万美元，主要源自公司对Precision Autoimmune Therapeutics的股权投资确认了220万美元的投资损失。 2025年第二季度净亏损为1340万美元，而2024年同期为700万美元。 截至2025年6月30日，公司持有现金及现金等价物共计670万美元，而2024年底为1,350万美元。 更多信息请访问www.casipharmaceuticals.com。

5月22日，Biogen宣布将以总价18亿美元收购初创公司HI-Bio。这笔交易的背后，很有意思。首先，HI-Bio很年轻，但吸金。该公司由美国生命健康领域最大的风投之一ARCH，以及一家2021年刚成立的风投公司Monograph Capital共同孵化。2022年11月，HI-Bio才正式退出隐身模式，并宣布获得A轮融资1.2亿美元；2024年1月又相继获得了9500万的B轮融资。也就是说，HI-Bio从获得2.15亿美元融资，到被Biogen并购，仅仅用了一年半的时间。那HI-Bio魅力何在。是有诺奖得主备案？还是有差异化的技术平台？或者是拥有众多FIC的管线？都不是。事实上，HI-Bio的管线中只有三款候选产品，且已披露的两款均是来自外部引进。而核心管线felzartamab（菲泽妥单抗）更是几经辗转，沉浮十余载。一波三折菲泽妥单抗的原研是MorphoSys，原项目名为MOR202。2013年，Celgene（新基）便看中了这款CD38抗体，以9200万美元的首付款，6000万美元的股权认购，8.18亿美元的交易总价与MorphoSys达成全球合作。然而，2015年，新基突然宣布退出此次合作，1亿多美元的投资相当于白给，MorphoSys也受此消息影响，当时股价大跌20%。关于“退货”原因，双方并未披露，但MorphoSys仍在继续推进MOR202的临床开发。两年后（2017年），天境生物继新基之后也看中了MOR202，从MorphoSys手中获得了该药的大中华区权益。时间拉到2022年6月，HI-Bio宣布退出隐身模式的前半年。HI-Bio找到了MorphoSys，以自身15%的股权和高达10亿美元的里程碑付款，获得了MOR202除大中华区以外的全球权益。故，在Biogen收购HI-Bio之前，MOR202的全球权益分别掌握在HI-Bio与天境生物手中。如今，那些将MOR202“药生”串联起来的药企纷纷被并购。新基于2019年，被BMS以740亿美元收购；MorphoSys于2024年2月，被诺华以29亿美元收购；HI-Bio于2024年5月，被Biogen以18亿美元收购。一定程度上，MOR202称得上是“药企福星”。那么，这款被众多药企看中的福星又有何魅力？被多次看中“潜力”与“实力”菲泽妥单抗是一款靶向CD38（一种在成熟浆细胞上表达的蛋白质）的全人源单抗，抗体具有ADCC和ADCP功能。目前在研适应症包括，多发性骨髓瘤（MM）、原发性膜性肾病（PMN）、IgA肾病、抗体介导的排斥反应（AMR）等。其中，菲泽妥单抗在用于治疗PMN的适应症中，获得了FDA的突破性疗法认定（BTD）和孤儿药认定（ODD）；在用于治疗肾移植术后AMR的适应症中，获得了FDA授予的ODD。在一项菲泽妥单抗用于治疗，抗磷脂酶A2受体（Anti-PLA2R）抗体阳性的PMN患者的Ib/II期M-PLACE研究中，该药展现了快速、显著且持久的治疗效益。PMN是一种罕见的自身抗体介导的自身免疫性肾脏疾病，是全球成人肾病综合征的主要原因。而大约80%的PMN是由于识别足细胞上表达的PLA2R抗原的自身抗体引起的，即aPLA2R抗体是诊断和预后的生物标志物。CD38+浆细胞驱动则可产生致病性的aPLA2R抗体，从而损害肾小球功能。M-PLACE研究数据表明，给药菲泽妥单抗17周后，大部分患者中可观察到aPLA2R滴度降低（中位45%），最早观察到的时间为给药1周时，且在大部分患者治疗结束后仍可深度应答（＞50%降低），持续疗效响应可达12个月。在治疗肾移植术后AMR方面，菲泽妥单抗将于第61届欧洲肾脏协会大会上（5月23-26日），也就是这两天更新最新II临床数据。对于肾移植患者而言，距离拥有首个治疗晚期AMR的有效疗法更进一步。同期，天境生物/HI-Bio还将更新菲泽妥单抗用于治疗IgA肾病的最新II临床数据。其次，针对CD38，关注度最高的疾病无疑是多发性骨髓瘤（MM）。此前，已有强生的达雷妥尤单抗，赛诺菲的isatuximab两款CD38单抗获FDA批准上市，用于治疗MM。且达雷妥尤单抗已于2019年在国内上市，成为目前唯一一款国内上市的CD38单抗。根据强生最新财报显示，达雷妥尤单抗2024Q1销售额为22.64亿美元（+18.9%）。惊人的销售额不仅彰显了其具有超级重磅炸弹的潜力，也反映了CD38单抗在用于治疗MM患者中，占有巨大的市场份额及市场潜力。反观国内在研管线中，进展最快的就是菲泽妥单抗，目前已推进至临床III期阶段，天境生物将根据计划递交BLA申请。此外，还包括尚健生物、康诺亚、凯信远达/天石同达、康缘药业等众多玩家均已进入临床阶段，谁将成为国内第二款获批的CD38单抗，拭目以待。结语而HI-Bio管线中的另一款已披露产品HIB210，是一款C5aR1靶向抗体，目前处于临床I期试验阶段，具有用于治疗一系列补体介导疾病的潜力。天境生物也拥有该药物大中华地区以及韩国权益，且双方的权益同样是来自MorphoSys。那么，当MorphoSys看到HI-Bio被18亿美元并购时，会扎心吗？须知，当时诺华以29亿美元收购MorphoSys时，后者拥有一款已上市的CD19单抗、一款进入临床III期的BET 抑制剂以及一款临床I/II期的EZH1/2 蛋白双重抑制剂。而HI-Bio价值18亿美元的身价，几乎全部在研管线均出自己，且两笔并购交易的间隔不足4个月时间。最后便是，Biogen是否会补全两款产品的全球权益？毕竟像IgA肾病此类好发于亚洲人群，拥有强地域性的疾病，大中华区权益颇具价值。封面图来源：pixabay版权声明/免责声明本文为药时代原创文章。本文仅作信息交流之目的，不提供任何商用、医用、投资用建议。文中图片、视频、字体、音乐等素材或为药时代购买的授权正版作品，或来自微信公共图片库，或取自公司官网/网络，部分素材根据CC0协议使用，版权归拥有者，药时代尽力注明来源。如有任何问题，请与我们联系。衷心感谢!药时代官方网站:www.drugtimes.cn联系方式:电话:13651980212微信:27674131邮箱:contact@drugtimes.cn2.25亿美元背后，不容忽视的自免风潮398:1！药企CEO与员工薪酬差距TOP 9当小核酸药物跳出「舒适圈」点击阅读原文，了解更多！

▎Armstrong2024年4月3日，天石同达CID-103注射液的临床试验申请获得NMPA受理。CID-103由CASI Pharmaceuticals（凯信远达医药）从Black Belt Therapeutics引进，为一款CD38抗体。2022年5月，天石同达获得CID-103的全球许可，主要用于自身免疫病。天石同达支付对价为1000万美元预付款，以及一定金额的里程碑金额和销售分成。同时，CASI以2000万元认购天石同达15%的股权，此外还获得ETP致和道康与丹麓资本投资1.2亿元。总结根据公开信息，天石同达是中国首家基于精准分型平台HDPM研发自身免疫性疾病（以下简称”自免疾病”）的创新药公司。天石同达第一款利用精准分型平台HDPM快速推进研发进展的药物是PAT-A001。PAT-A001是授权自专注于肿瘤免疫治疗的英国生物技术公司Tusk Therapeutics（2018年已经被罗氏以7.59亿美元收购）开发的一款全人源单克隆抗体。Armstrong技术全梳理系列GPRC5D靶点全梳理；CD40靶点全梳理；CD47靶点全梳理；补体靶向药物技术全梳理；补体药物：眼科治疗的重要方向；Claudin 6靶点全梳理；Claudin 18.2靶点全梳理；靶点冷暖，行业自知；中国大分子新药研发格局；被炮轰的“me too”；佐剂百年史；胰岛素百年传奇；CUSBEA：风雨四十载；中国新药研发的焦虑；中国生物医药企业的研发竞争；中国双抗竞争格局；中国ADC竞争格局；中国双抗技术全梳理；中国ADC技术全梳理；Ambrx技术全梳理；Vir Biotech技术全梳理；Immune-Onc技术全梳理；亘喜生物技术全梳理；康哲药业技术全梳理；科济药业技术全梳理；恺佧生物技术全梳理；同宜医药技术全梳理；百奥赛图技术全梳理；腾盛博药技术全梳理；创胜集团技术全梳理；永泰生物技术全梳理；中国抗体技术全梳理；德琪医药技术全梳理；德琪医药技术全梳理2.0；和铂医药技术全梳理；荣昌生物技术全梳理；再鼎医药技术全梳理；药明生物技术全梳理；恒瑞医药技术全梳理；豪森药业技术全梳理；正大天晴技术全梳理；吉凯基因技术全梳理；基石药业技术全梳理；百济神州技术全梳理；百济神州技术全梳理第2版；信达生物技术全梳理；信达生物技术全梳理第2版；中山康方技术全梳理；复宏汉霖技术全梳理；先声药业技术全梳理；君实生物技术全梳理；嘉和生物技术全梳理；志道生物技术全梳理；道尔生物技术全梳理；尚健生物技术全梳理；康宁杰瑞技术全梳理；科望医药技术全梳理；科望医药技术全梳理2.0；岸迈生物技术全梳理；礼进生物技术全梳理；康桥资本技术全梳理；余国良的抗体药布局；荃信生物技术全梳理；安源医药技术全梳理；三生国健技术全梳理；仁会生物技术全梳理；乐普生物技术全梳理；同润生物技术全梳理；宜明昂科技术全梳理；派格生物技术全梳理；迈威生物技术全梳理；Momenta技术全梳理；NGM技术全梳理；普米斯生物技术全梳理；普米斯生物技术全梳理2.0；三叶草生物技术全梳理；贝达药业抗体药全梳理；泽璟制药抗体药全梳理；恒瑞医药抗体药全梳理；齐鲁制药抗体药全梳理；石药集团抗体药全梳理；豪森药业抗体药全梳理；华海药业抗体药全梳理；科伦药业抗体药全梳理；百奥泰技术全梳理；凡恩世技术全梳理。