Encell Co., Ltd.

本周，生物医药创投领域活跃。Insight 数据库显示，本周全球范围内共发生了 20 多项医药交易和 20 多起新药投融资事件。 在授权合作方面，赛诺菲、拜耳、吉利德科学、诺和诺德、辉瑞等跨国药企动作频繁，合作大多数围绕临床阶段的在研项目进行，并且以开发和商业化合作类型居多。其中，以赛诺菲围绕放射性配体疗法的合作首付款金额最高，达到 1 亿欧元。 在新锐融资方面，细胞和基因治疗（CGT）、T 细胞连接器（TCE）、双抗等领域尤其被资本看好，这些获得融资的 Biotech 主要来自美国和中国。其中，又以自免新锐 Candid Therapeutics 最引人注目，不仅是因为其融资金额高达 3.7 亿美元以上，而且其通过收购获得的两款 TCE 产品均来自中国 Biotech。 下面，Insight 数据库将分别节选部分备受关注的融资交易案例做介绍，仅供读者参阅。 授权合作    赛诺菲就放射性配体疗法达成合作 赛诺菲宣布，已与 RadioMedix 和 Orano Med 达成独家许可协议，将共同开发基于同位素铅的放射性配体疗法（RLT）用于癌症治疗。根据协议，RadioMedix 和 Orano Med 将获得 1 亿欧元的预付款和高达 2.2 亿欧元的销售里程碑等款项。 此次合作主要聚焦于后期临床项目 AlphaMedix，这是一种基于α粒子的靶向疗法（TAT），已在早期临床中被证明耐受性良好，可显著减轻患者的肿瘤负担，用药后患者缓解率达 62.5%。美国 FDA 已在近日授予该产品突破性疗法认定，用以治疗未接受过肽受体放射性疗法的胃肠胰神经内分泌肿瘤患者，目前该药 2 期临床即将完成。   Roivant Sciences 与拜耳达成合作 Roivant Sciences 宣布获得拜耳可溶性鸟苷酸环化酶（sGC）激活剂 Mosliciguat 的全球授权。为此，拜耳将收到 1400 万美元预付款，以及未来高达 2.8 亿美元的开发、监管和商业化里程碑付款。同日，Roivant Sciences 宣布新设立子公司 Pulmovant，后者将专注于开发 Mosliciguat。 目前，Mosliciguat 正在开发用于治疗与间质性肺病（PH-ILD）相关的肺动脉高压，1b 期概念验证 ATMOS 研究结果显示，在 1 mg、2 mg 和 4 mg 剂量下，Mosliciguat 的肺血管阻力平均峰值分别较基线降低 25.9%、38.1% 和 36.3%。   吉利德科学与Genesis合作开发新型小分子疗法 吉利德科学与 Genesis Therapeutics 宣布达成战略合作，以发现和开发跨多个靶点的新型小分子疗法。此次合作将利用 Genesis 公司的人工智能平台 GEMS，以协助为吉利德选择的靶标生成和优化分子。两家公司将在临床前研究活动上密切合作，吉利德将拥有合作化合物潜在临床开发和商业化的独家权利。 根据协议，Genesis 公司将获得 3500 万美元预付款，同时有资格获得额外的临床前、开发、监管和商业里程碑付款。如果吉利德成功将合作的产品商业化，Genesis 公司也有资格获得净销售额的分层特许权使用费。   欧加隆中国与宝济药业及其子公司达成合作 欧加隆中国宣布与宝济药业及其全资子公司晟济药业就辅助生殖领域新药 SJ02 达成供应和转让协议。根据协议，欧加隆中国将获得 SJ02 在中国大陆的独家商业化权益，宝济药业及其子公司将获 1200 万美元的首付款，并将根据商业化进程等获得额外款项。 SJ02 是由晟济药业研发的一款长效重组人促卵泡激素-CTP 融合蛋白注射液（FSH-CTP），适用于接受辅助生殖技术治疗的女性中，与促性腺激素释放激素拮抗剂联合使用进行控制性卵巢刺激，诱导多个滤泡发育。该产品可在卵巢内启动并维持卵泡生长 7 天，目前已在中国申报上市。   ENCell 与 Lucy Biotech 达成合作 ENCell 公司宣布与 Lucy Biotech 签署下一代间充质干细胞疗法 EN001 的许可和战略联盟协议，授予后者在六个亚洲国家和地区（中国香港、台湾、澳门，以及越南、泰国和新加坡）开发和商业化 EN001 的权利。根据协议，ENCell 公司将获得 150 万美元的预付款，并将获得高达 1800 万美元的里程碑付款及基于销售的特许权使用费。 EN001 是一款临床阶段的间充质干细胞治疗候选药物，使用早期培养阶段获得的间充质造血干细胞生产。临床前研究显示，该产品在再生受损神经和肌肉方面具有一定潜力，目前已完成针对夏科-马里-图斯病 1a 型患者的 1a 期临床试验，并正在开展治疗腓骨肌萎缩症 1A 型患者的 1b 期试验。   ITM 公司与 Debiopharm 公司达成合作 ITM 公司宣布与 Debiopharm 公司达成合作，获得后者放射性药物项目的全球独家开发和商业化权，该药物结合了治疗化合物 Debio 0228 和诊断成像剂 Debio 0328，靶向碳酸酐酶 IX（CA IX）。根据协议，Debiopharm 公司将获得约 3 亿欧元的前期、开发和监管里程碑付款，以及商业里程碑和未来潜在销售的低两位数特许权使用费。 Debio 0228/0328 是一对研究性治疗药物，其中，Debio 0328 是一种可单独使用的 PET 成像剂，旨在识别癌症过度表达 CA IX 的患者。一旦识别，这些患者可以用镥标记的放射性配体 Debio 0228 治疗，该配体旨在向肿瘤输送靶向辐射，目的是从内部将其摧毁。目前，该药物正在 1/2 期临床中被评估用于透明细胞肾细胞癌、胰腺导管腺癌和结直肠癌癌症的治疗。   诺和诺德再次与 Kallyope 公司达成合作 Kallyope 公司宣布与诺和诺德签订许可协议，后者行使选择权，允许由 Kallyope 公司鉴定的配体用于疗法开发，包括潜在的肥胖治疗。诺和诺德将负责临床前和临床开发、制造和商业化，而 Kallyope 公司将收到预付费，并可能根据里程碑和销售版税获得额外付款。 此前，双方曾达成合作，以利用 Kallyope-Klarity 平台来鉴定可能改善肥胖治疗前景的基于肽的潜在疗法。研究合作期间产生的临床前数据表明，由 Kallyope 公司鉴定的配体可能对肥胖患者产生有益影响。   辉瑞与 HK inno.N 公司达成合作 HK inno.N 宣布与辉瑞签署协议，在韩国供应一种新的新冠肺炎疫苗 Comirnaty JN1 注射液。根据协议，HK inno.N 将负责在国内向公众分发该疫苗。 Comirnaty JN1 是一种 mRNA 疫苗，设计用于针对新冠奥密克戎变异株 JN.1。它以 0.3 毫升的单次肌内注射形式给药，无需稀释，以预防 12 岁及以上人群中由 SARS-CoV-2 病毒引起的 COVID-19。8 月 30 日，Comirnaty JN1 获得了韩国食品药品安全部的批准。   诺纳生物与 Umoja Biopharma 达成合作 诺纳生物宣布，与 Umoja Biopharma 达成多靶点抗体开发合作。该合作将利用诺纳生物专有的全人源重链抗体（HCAb）平台技术生产新型体内 CAR-T 细胞疗法，并进一步扩大该创新递送技术的潜在应用范围。全人源 HCAb 具有小巧的体积、简单的结构及精准的结合能力，能显著降低抗体免疫原性，同时提高 CAR 功能设计的灵活性和多样性。 新锐融资   Candid 公司完成超过 3.7 亿美元融资 Candid Therapeutics 宣布走出隐匿模式，并完成超过 3.7 亿美元融资。该公司正在开发能够清除特定 B 淋巴细胞群的 T 细胞连接器（TCE）抗体，拟用于治疗自身免疫疾病。通过三方合并和多步融资，Candid 公司收购了 Vignette Bio 和 TRC 2004 公司，从而获得两款 TCE 产品——CND106 和 CND261。 其中，CND106 是一款 BCMA/CD3 双抗，Vignette Bio 通过与岸迈生物合作获得其在大中华区以外开发和商业化的独家权利。CND261 是一款 CD20/CD3 双抗，TRC 2004 公司通过与嘉和生物合作获得了其在大中华区以外的全球独家许可权益。目前，这两款产品均已完成了 1 期剂量递增研究。   君合盟完成超 2 亿元 B+融资 君合盟宣布，继今年 5 月底获得通化东宝 1 亿元 B 轮融资后，再次完成由国投创合领投的超 2 亿元 B+融资。本轮募集资金将主要用于进一步推进该公司在研管线，并加快产业化落地及商业化推广。 君合盟成立于 2020 年 11 月，专注于开发重组蛋白创新药物及合成生物学领域创新产品，围绕严肃医疗、消费医疗、代谢等领域。目前，该公司主要在研产品有重组 I 型人胶原蛋白、重组 III 型人胶原蛋白、重组 A 型肉毒毒素、重组人生长激素注射液和重组长效生长激素。其中，重组 A 型肉毒毒素用于成人中重度眉间纹的 2 期临床已接近尾声，即将进入 3 期临床。   贝斯生物完成数千万元 A2 轮融资 贝斯生物宣布完成由 AEF 大湾区创业基金（由戈壁大湾区（GBA）管理）领投的数千万元 A2 轮融资，融资资金将用于加强研发团队、优化产品管线、加速临床试验等。 贝斯生物成立于 2021 年，专注于基因编辑领域基础创新，其开发的 AccuBase 碱基编辑系统可实现体外和体内高效的基因编辑且零脱靶。另外，该公司还开发了先导编辑技术 ePE、CasH 基因编辑技术、BEAT-CART 技术、体内靶向递送技术等。 基于这些技术，贝斯生物正在开发 BASE-NK 和体内碱基编辑产品管线，其中进展最快的 NK510 细胞注射液已在中国递交 IND，这是一款基于碱基编辑技术的自然杀伤细胞（NK）产品，拟开发用于治疗晚期实体肿瘤。   晶蛋生物完成数千万元 A 轮融资 晶蛋生物宣布完成数千万元 A 轮融资。本轮融资由勤智资本领投，老股东隆门资本、粤科金融继续追加投资，融资所得将主要用于推动核心管线的研发进展，并加速与跨国药企的合作。 晶蛋生物成立于 2019 年，专注于研发神经精神疾病及慢性肾病的离子通道创新药。该公司核心团队来自哈佛大学和上海药物所，同时邀请了诺奖得主离子通道领域奠基人 Erwin Neher 博士担任首席科学顾问。目前，该公司已建立离子通道靶点小分子和蛋白药物技术平台，并配套四大工具平台，解决了药物发现成功率低和副作用大等行业瓶颈。   Superluminal 完成 1.2 亿美元 A 轮融资 Superluminal Medicines 宣布完成 1.2 亿美元的 A 轮融资。本轮融资由 RA Capital Management 领投，Insight Partners、NVentures、礼来、Gaingels 等参与投资，融资所得将支持该公司先导项目进入临床开发阶段，并增加专注于高价值 G 蛋白偶联受体（GPCR）小分子药物发现项目的数量。 Superluminal 公司成立于 2023 年，研究重点是介导细胞信号传导和人类生理学基础反应过程的膜受体，并构成主要类别的药物靶点，包括 GPCR、离子通道和转运蛋白。该公司的技术平台通过利用生物学和化学专业知识、机器学习和专有大数据基础设施的全面结合，快速开发候选化合物。目前，该公司正在推进 6 个小分子项目。   Epsilogen 完成 1250 万英镑的 B 轮拓展融资 Epsilogen 宣布完成 1250 万英镑的 B 轮拓展融资，这使其 B 轮融资总额达到 4325 万英镑。本轮融资由 British Patient Capital、诺华风险投资基金、Epidarex Capital、3B Future Health Fund、ALSA Ventures 等参与投资。 本轮融资所得将主要用于推进免疫球蛋白 E（IgE）抗体 MOv18 IgE 治疗铂耐药复发性卵巢癌（PROC）的 1b 期试验以获得概念验证，以及进一步开发该公司基于 IgE 的管线。MOv18 IgE 是首款进入临床的治疗性 IgE 抗体，靶向叶酸受体α（FRα）。在 1 期试验中，该产品已展现出安全性和耐受性良好，同时具有抗肿瘤活性。   Bambusa 完成约 1500 万美元的种子轮融资 Bambusa Therapeutics 宣布完成约 1500 万美元的种子轮融资，本轮融资由 BVF Partners 和 Dawn Biopharma 共同领投，Salvia GmbH 和 INCE Capital 参与投资，募集资金将用于加速 Bambusa 公司双特异性抗体管线的开发，以进行 1 期临床研究。 Bambusa 公司由一群行业专家和科学创新者创立，他们的愿景是改变免疫和炎症 疾病的治疗格局。该公司利用经过验证的靶点，通过创新的抗体工程创建双特异性抗体疗法。   Vironexis 完成 2600 万美元的种子轮融资 Vironexis Biotherapeutics 宣布走出隐匿模式，并完成 2600 万美元的种子轮融资。本轮融资由 Drive Capital 和 Future Ventures 领投，Moonshots Capital、Capital Factory 参与投资。Vironexis 公司有 TransJoin 腺相关病毒（AAV）基因疗法平台，以及治疗血液癌症、预防实体瘤转移及癌症疫苗等十余款候选产品。 其中，首个候选基因疗法 VNX-101 已获得 FDA 授予的快速通道资格和罕见儿科疾病资格，其治疗 CD19 阳性急性淋巴细胞白血病的 IND 申请也已获 FDA 许可。第二个项目 VNX-202 用于预防 HER2 阳性癌症（包括乳腺癌及其他类型肿瘤）的转移，预计将在 2025 年启动 1/2 期临床试验。 封面来源：站酷海洛 Plus 免责声明：本文仅作信息分享，不代表 Insight 立场和观点，也不作治疗方案推荐和介绍。如有需求，请咨询和联系正规医疗机构。 编辑：馨药 PR 稿对接：微信 insightxb 投稿：微信 insightxb；邮箱 insight@dxy.cn 多样化功能、可溯源数据…… Insight 数据库网页版等你体验 点击阅读原文，立刻解锁！

▎药明康德内容团队编辑 近期，全球细胞和基因疗法（CGT）领域迎来系列进展。Sarepta Therapeutics公司与罗氏（Roche）联合开发的基因疗法Elevidys获FDA完全批准。自体Treg细胞疗法PTG-007在早发型1型糖尿病（T1D）患者中取得积极长期疗效和安全性结果，与标准治疗相比，患者的缓解持续时间有望延长3-4年。石药集团开发的嵌合抗原受体（CAR）T细胞注射液SYS6020已在中国获批临床，拟开发治疗复发或难治性多发性骨髓瘤。本文将节选其中部分重要进展做简单介绍，仅供读者参阅。 图片来源：123RF ◇ Sarepta Therapeutics公司宣布，美国FDA批准其与罗氏联合开发的基因疗法Elevidys（delandistrogene moxeparvovec，SRP-9001）扩展适应症，将年龄至少为4岁的杜氏肌营养不良（DMD）患者纳入其中，这些患者确认带有DMD基因突变。FDA对可行走的患者授予了传统批准。对于不可行走的患者，FDA则授予加速批准。对不可行走DMD患者的持续批准取决于后续验证性试验的结果。Elevidys禁用于DMD基因第8和/或第9外显子有缺失的患者。 Elevidys是一款重组基因疗法，将表达微抗肌萎缩蛋白（micro-dystrophin）的转基因包装在AAV病毒载体中，通过单次静脉注射，使得患者肌肉生成具有部分抗肌萎缩蛋白功能的重组蛋白，可以对携带任何类型致病DMD基因变异的患者生效。罗氏在2019年与Sarepta达成28.5亿美元的研发合作，共同开发这一基因疗法。2023年6月，该疗法获得了美国FDA加速批准上市，成为首个用于治疗4-5岁DMD患者的一次性基因疗法。 相关阅读：3天令一个孩子重获新生，这款基因疗法能获FDA再次点头吗？ ◇ PolTREG公司公布了一项长期临床研究的结果，该研究对接受其多克隆自体Treg细胞疗法PTG-007的儿科患者进行了长达7至12年的监测。结果显示，接受PTG-007治疗的早发型1型糖尿病患者与接受标准治疗的对照组患者相比，其胰岛素分泌有明显恢复，疾病缓解时间更长。初步估计，接受不同治疗患者的疾病缓解时间的差异在3到4年之间，但这个数字仍然需要在最终结果中得到确认。此外，与对照组相比，接受PTG-007治疗患者的健康状况无显著差异，证明了该疗法的长期安全性。这些结果为该公司启动PTG-007治疗T1D的关键2/3期研究铺平了道路。 ◇ Vertex Pharmaceuticals公司公布了其在研细胞疗法VX-880于临床1/2期试验的最新数据。分析显示，在接受单次全剂量VX-880输注后90天内，所有1型糖尿病患者均显示出胰岛细胞移植成功和对葡萄糖反应的胰岛素生成。在最后一次随访时，12名患者中有11名减少或停止使用外源性胰岛素。Vertex预计增加入组患者数量，并将该疗法推进关键试验阶段。 VX-880是一种在研干细胞来源、完全分化、产生胰岛素的同种异体胰岛细胞疗法。VX-880有可能通过恢复胰岛细胞功能，包括葡萄糖反应性胰岛素产生，恢复机体调节葡萄糖水平的能力。VX-880通过肝门静脉输注给药，需要长期免疫抑制治疗以保护输入的胰岛细胞免受免疫排斥。VX-880已获得美国FDA授予的再生医学先进疗法（RMAT）认定和快速通道资格，以及欧洲药品管理局（EMA）授予的PRIME资格。 ◇ Intellia Therapeutics公司公布了其体内CRISPR/Cas9基因编辑疗法NTLA-2001的最新临床数据。三位先前在1期剂量递增研究中接受最低剂量NTLA-2001治疗的转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性患者，在接受后续55 mg NTLA-2001治疗后，其血清转甲状腺素（TTR）蛋白水平中位减少90%。根据新闻稿，这是首次临床数据显示体内CRISPR/Cas9基因编辑疗法可有效重复给药，成功完成临床概念验证。 NTLA-2001是Intellia与再生元（Regeneron）开展的多靶点发现、开发和商业化合作的一部分，Intellia负责主导NTLA-2001的开发和商业化。之前的新闻稿指出，NTLA-2001以CRISPR/Cas9技术为基础，有望成为治疗ATTR淀粉样变性的首个单次给药疗法。此外，NTLA-2001是首个通过全身给药或静脉注射来编辑人体内基因的候选CRISPR基因编辑疗法，基于Intellia公司专有的非病毒平台，利用脂质纳米颗粒（LNP）向肝脏输送由两部分组成的基因编辑系统：靶向TTR基因的特异性gRNA和编码Cas9酶的mRNA。 ◇ ENCell公司公布了其新型异体间充质干细胞疗法EN001治疗1A型腓骨肌萎缩症（CMT1A）的首次人体1期临床试验的积极结果。受试者中没有出现剂量限制性毒性、严重不良事件或输液相关反应，证实了EN001的安全性。此外，探索性疗效评估显示，接受EN001治疗16周后，患者的CMT神经病变评分第2版平均下降了2.89分（p=0.0039），高剂量组下降更明显，达到3.50分（p=0.0313）。进一步的分析表明，接受高剂量治疗患者的疾病严重程度得到了临床改善，其中一些患者的病情从重度转为中度，或从中度转为轻度。高剂量组患者的特定感觉和运动功能测试也有明显改善。此外，10米步行测试、功能障碍量表、腿部整体神经病变限制评分表和神经传导研究也有所改善。ENCell公司的报告称，EN001在非临床研究中可以迁移到受损的神经和肌肉并使其再生。 ◇ Nkarta公司宣布了关于其现货型异体CAR自然杀伤细胞（NK）细胞候选疗法NKX019的两项临床进展。该公司启动了NKX019治疗狼疮肾炎的一项多中心临床试验Ntrust-1，目前首例患者正在接受筛查。新闻稿指出，这是美国首个工程化NK细胞疗法用于治疗狼疮性肾炎的临床试验。此外，美国FDA批准了NKX019治疗自身免疫性疾病的IND申请。Nkarta公司计划启动一项开放标签、多中心临床试验Ntrust-2，以评估NKX019治疗系统性硬化（SSc，硬皮病）、特发性炎症性肌病（IIM，肌炎）和ANCA相关血管炎（AAV）。 NKX019是一种异体、低温保存、现货型候选免疫疗法，它使用从健康成人供体外周血中提取的NK细胞，采用了人源化的CD19靶向CAR增强了细胞靶向性，并采用专有的膜结合型白细胞介素-15（IL-15），能够在没有外源细胞因子支持的情况下提高持久性和活性。 ◇ EG 427公司宣布，其用于治疗脊髓损伤患者神经源性逼尿肌过度活跃的基因疗法EG110A的IND申请已获得美国FDA的批准，即将启动一项1b/2a期研究。EG110A是一种基于非复制型单纯疱疹病毒-1（HSV-1）的基因疗法，旨在选择性抑制导致膀胱肌肉过度活动的关键膀胱感觉神经元的信号，同时保留运动神经元和正常的膀胱功能。临床前数据显示，EG110A有可能对尿失禁产生长期疗效，并解决现有疗法的不足之处。 ◇ 4D Molecular Therapeutics公司宣布美国FDA批准其基于R100载体的玻璃体内基因疗法4D-175用于治疗地图样萎缩（GA）的IND申请。专为穿透内界膜屏障定制和优化的R100能够通过常规的玻璃体内注射有效递送至整个视网膜，从而在视网膜细胞内实现强大的转基因表达。4D-175结合了R100和编码高功能缩短型人补体因子H（sCFH）的密码子优化转基因，旨在在视网膜上提供持久的转基因表达，并在单次低剂量玻璃体内注射后不会产生明显的炎症。sCFH有效载荷旨在恢复正常的补体调节，从而有可能减缓疾病的进展。 ◇ Adicet Bio公司宣布其针对CD70阳性癌症开发的γ-δ CAR-T细胞候选疗法ADI-270用于治疗复发/难治性肾细胞癌（RCC）的1期临床试验计划于2024年下半年启动，以评估ADI-270在RCC患者中的安全性和抗肿瘤活性。 ADI-270采用第三代CAR设计，以CD70的天然受体CD27为结合分子靶向CD70，并进一步加入了显性负性转化生长因子β受体II（dnTGFβRII），旨在为免疫抑制性肿瘤微环境提供功能恢复力。ADI-270还能降低宿主排斥移植物的敏感性，从而增加暴露和持久性。 ◇ 信念医药公布了其首款候选药物BBM-H901注射液在研究者发起的临床研究（IIT）中用于治疗血友病B成年患者出血的长期数据。结果显示，BBM-H901注射液的安全性良好，载体衍生的凝血因子Ⅸ（FIX）活性水平长期持续稳定表达，并可显著降低出血事件，极大减少血友病B患者对外源性FIX产品（凝血酶原复合物、FIX）替代治疗的需求。长期随访3.0-4.5年期间，9例受试者的FIX持续稳定较高表达，未发生出血事件，年化出血率（ABR）为0，且完全停止了外源性FIX产品的替代治疗。 BBM-H901注射液由信念医药自主研发和生产，是一款携带优化人FIX的基因表达盒的重组腺相关病毒基因治疗药物。该药以静脉给药的方式将人FIX的基因导入B型血友病患者体内持续表达，提高并长期维持患者的凝血因子水平，用于预防B型血友病成年患者出血。此前，该药已被中国国家药监局药品审评中心（CDE）纳入突破性治疗品种，用于预防血友病B成年男性患者出血。信念医药计划于今年递交BBM-H901注射液的上市申请。 ◇ 石药集团发布公告称，该公司开发的基于mRNA-LNP的CAR-T细胞注射液SYS6020已在中国获得临床试验默示许可，拟开发治疗复发或难治性多发性骨髓瘤。据悉，这是石药集团在细胞治疗领域布局的首个重要成果。 根据石药集团新闻稿，SYS6020通过表达可特异性识别BCMA抗原的CAR，进而靶向识别患者体内BCMA阳性的细胞并对其进行杀灭，从而达到治疗目的。与传统的CAR-T产品相比，SYS6020具有细胞活率高、CAR阳性率高、无基因整合引起的致瘤风险，以及细胞因子风暴等副作用低的优点。临床前研究显示，该产品可显著杀伤BCMA抗原阳性的骨髓瘤细胞，并具有良好的安全性和有效性。除了本次获批临床的多发性骨髓瘤适应症，该产品还潜在可用于治疗系统性红斑狼疮、重症肌无力等自身免疫性疾病。 ▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放 参考资料（可上下滑动查看） [1] Sarepta Therapeutics Announces Expanded US FDA Approval of ELEVIDYS to Duchenne Muscular Dystrophy Patients Ages 4 and Above. Retrieved June 20, 2024 from https://www.businesswire.com/news/home/20240620640445/en [2] PolTREG’s type-1 diabetes Treg cell therapy PTG-007 demonstrates long-term safety and efficacy for up to 12 years. Retrieved June 28, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/06/24/2902729/0/en/PolTREG-s-type-1-diabetes-Treg-cell-therapy-PTG-007-demonstrates-long-term-safety-and-efficacy-for-up-to-12-years.html [3] Vertex Announces Positive Results From Ongoing Phase 1/2 Study of VX-880 for the Treatment of Type 1 Diabetes Presented at the American Diabetes Association 84th Scientific Sessions. Retrieved June 21, 2024 from https://www.businesswire.com/news/home/20240621506971/en [4] Intellia Announces Positive Clinical Proof-of-Concept Data for Redosing a CRISPR-Based Therapy with its Proprietary LNP-Based Delivery Platform. Retrieved June 26, 2024 from https://ir.intelliatx.com/news-releases/news-release-details/intellia-announces-positive-clinical-proof-concept-data-redosing [5] ENCell Presents the Phase 1 Clinical Trial Results of their Mesenchymal Stem Cell Therapy, EN001, for Charcot-Marie-Tooth Disease at the PNS conference. Retrieved June 26, 2024 from https://www.businesswire.com/news/home/20240624485930/en [6] NKARTA INITIATES CLINICAL TRIAL OF NKX019 IN LUPUS NEPHRITIS WITH FIRST PATIENT IN SCREENING AND ANNOUNCES PIPELINE EXPANSION TO ADDITIONAL AUTOIMMUNE INDICATIONS. Retrieved June 28, 2024, from https://ir.nkartatx.com/news-releases/news-release-details/nkarta-initiates-clinical-trial-nkx019-lupus-nephritis-first [7] First gene therapy for prevalent pathologies in neurology receives FDA IND clearance - EG 427 initiating first-in-human clinical study. Retrieved June 28, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/06/24/2902739/0/en/First-gene-therapy-for-prevalent-pathologies-in-neurology-receives-FDA-IND-clearance-EG-427-initiating-first-in-human-clinical-study.html [8] 4DMT Announces FDA Clearance of IND Application for 4D-175 Genetic Medicine for the Treatment of Geographic Atrophy. Retrieved June 28, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/06/24/2902932/0/en/4DMT-Announces-FDA-Clearance-of-IND-Application-for-4D-175-Genetic-Medicine-for-the-Treatment-of-Geographic-Atrophy.html [9] Adicet Bio Announces FDA Clearance of IND Application for ADI-270 in Renal Cell Carcinoma. Retrieved June 28, 2024, from https://www.businesswire.com/news/home/20240624689420/en [10] ISTH 2024 | 信念医药BBM-H901注射液用于治疗B型血友病的最新临床研究成果正式公布. Retrieved June 24, 2024, from https://mp.weixin.qq.com/s/Z85fearT9nlFctKXafqBSw [11] 石药集团首款基于mRNA-LNP的CAR-T细胞注射液获临床试验批准. Retrieved June 26, 2024, from https://mp.weixin.qq.com/s/XgoPyEY39hAiB-aFPydUKg 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。 版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。 分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

SEOUL, South Korea--(BUSINESS WIRE)-- ENCell Co., Ltd., a biotech in South Korea specializing in Cell and Gene therapy (CGT), presented promising results from their First-in-Human Phase 1 clinical trial of the novel mesenchymal stem cell therapy (EN001) for Charcot-Marie-Tooth disease type 1A (CMT1A) at the Peripheral Nerve Society (PNS) annual meeting in Montreal on June 23, 2024. This annual conference is a key gathering for experts in the field, including neurologists, neurosurgeons, neuroscientists, and other healthcare professionals focused on peripheral nerve disorders. EN001 is a next-generation allogeneic mesenchymal stem cell therapy developed using ENCell's proprietary ENCell Technology. ENCell reported EN001 can migrate to and regenerate damaged nerves and muscles through non-clinical studies. In June 2023, ENCell completed a Phase 1 clinical trial with nine CMT1A patients at Samsung Medical Center (SMC) with Professor Byung-Ok Choi from the Department of Neurology as the Principal Investigator. The trial utilized a dose-escalation design to ensure the safety and exploratory efficacy of EN001 over a 16-week period. The trial results, which were selected for oral presentation at the PNS meeting, showed no dose-limiting toxicity, serious adverse events, or infusion-related responses among participants, thereby confirming the safety of EN001. Additionally, exploratory efficacy evaluations revealed significant improvements. The Charcot-Marie-Tooth Neuropathy Score version 2 decreased by an average of 2.89 points (p=0.0039) after 16 weeks, with the high-dose group showing a more pronounced reduction of 3.50 points (p=0.0313). Further analysis indicated that patients receiving the high dose experienced clinical improvements in disease severity, with some moving from severe to moderate or from moderate to mild categories. Specific sensory and motor function tests also showed marked improvements, with the high-dose group. Enhancements in the 10 Meter Walking Test, Functional Disability Scale, Overall Neuropathy Limitation Score leg scale, and nerve conduction studies were also observed. An ENCell spokesperson highlighted the significance of presenting these promising clinical results at a prestigious conference, emphasizing the company's dedication to developing new treatment options for CMT patients, who currently lack approved therapies. Professor Byung-Ok Choi, leading the clinical trial, expressed optimism, stating, "These results provide hope to CMT1A patients, a group affected by a rare disease without existing treatments." ENCell is planning to conduct repeat-administration clinical trial at SMC.