Zhejiang Maitong Biopharmaceutical Co. Ltd.

2024年，随着全球政治、经济环境的动荡，生物医药行业呈现更多的市场不确定性，投融资领域也存在着诸多波动。在此背景下，一级市场面向AI、自免、罕见病、孤儿药等细分领域深入挖掘，并出现了一些新趋势和新动向；项目创始人开始重新审视自身商业价值，更理智地潜行至前沿技术的跨界合作、并购与出海的抉择、协同模式的创新等“深海区”进行探索和实践；投资人则持续关注，审慎出手。无论政策红利还是资本市场都更加务实，也都更加青睐“核心技术+商业模式创新”的初创项目和企业。在此瞬息万变的市场环境下，生物医药创业型企业如何布局未来发展方向，生物医药投资人和产业资源人如何确立投资方向和分配自有资源，已然成为亟待解决的问题。 第16届上海生物医药投融资峰会暨复旦生物医药创新发展论坛近期召开 10月23日，由上海市生物医药科技产业促进中心联合复旦大学张江研究院、上海市宝山区科学技术委员会共同主办的“第16届上海生物医药投融资峰会暨第五届复旦生物医药创新发展论坛”在宝山成功举行，峰会以“瞬息万变•坚守、沉淀与价值创造”为主题，围绕细胞基因治疗、AI制药、核酸、GLP-1等前沿创新领域，聚焦行业动态、投资、并购、出海等热点话题，汇聚300+来自头部科研机构、投资机构、咨询机构以及生物技术与医药创新企业的领军人物，共同探讨生物医药行业在宏观经济、国家政策和突破性技术等多重因素影响下所仍坚守的初心和价值观，从全球化格局出发提升行业认知和应变能力，探索业务合作发展机遇。活动得到上海市生物医药投融资发展联盟、上海技术交易所生物医药专板、上海市生物医药行业协会、火石数链，以及中国建设银行股份有限公司上海张江分行和中国邮政储蓄银行上海宝山区支行等机构的大力协作与支持。上海市科技工作党委副书记王宇、中国科学院院士、复旦大学化学与材料学院院长、上海吴淞材料实验室主任赵东元出席活动并致辞。 峰会致辞 王宇副书记在致辞中指出，近些年，新靶点、偶联技术、包括RNA疗法在内的细胞和基因疗法、放射性药物、新型递送技术、人工智能、大数据等前沿生物科学技术被广泛应用于新药研发，且国内逐步从ME-TOO为主向FIC和BIC类药物研发与制造升级。上海是生物医药领域科技创新的前沿阵地，正在加快向世界级生物医药产业高地迈进。在这样的氛围下，上海生物医药投融资峰会借助16年的深耕细作和探索开拓，通过搭建生物医药项目方和投资方的对接平台，营造集思广益、畅所欲言的“沉浸式交流”，从而有助于生物医药领域的项目创始人和投资人深刻理解和把握市场环境，促成项目方和不同产业资源要素之间的跨界融合，助推生物医药领域“政产学研医用资”之间的信息传递，为生物医药未来开拓产业成果、搭建良好的生态环境、更好地实现创新价值而不断积蓄力量、稳步向前。 上海市科技工作党委副书记王宇致辞 赵东元院士在致辞同时也透露了他在功能介孔材料领域的最新研究成果及其在传感器、化妆品、美妆、血液透析等生物医药相关领域的产业化应用信息，同时他强调了生物医药新技术研发、临床试验、市场推广、企业与企业之间联合研发、战略合作与国际合作及融入全球创新大生态的重要性和当前最新发展趋势。 中国科学院院士、复旦大学化学与材料学院院长、上海吴淞材料实验室主任赵东元致辞 峰会会议内容回顾 峰会现场，宝山区科技创新开发管理委员会相关负责人介绍了当前宝山区的生物医药产业创新发展环境。 宝山区科技创新开发管理委员会副主任曾冬冬介绍区域生物医药产业发展环境 本次活动广泛邀请了企业、投融资、情报机构等各领域的演讲嘉宾，围绕“看项目：创新、融资、沉淀伴行成长”和“看大势：投资、并购、出海与合作发展”主题和各细分领域的相关话题以不同角色的差异化视角展开，剖析生物医药投融资项目当前的实践和进展，并揭示其未来的趋势和动向。 原上海市生物医药科技发展中心副主任任大伟主持投融资峰会 复旦大学张江研究院常务副院长胡建华主持创新发展论坛 沙利文大中华区医疗行业高级咨询总监郭菁女士分析了中国生物医药行业的发展前景。她以中国创新药的行业发展数据为支撑，指出中国创新生物医药的行业潜力和最主要驱动力是医疗市场人群存在大量未满足的需求，并给出了探索思路。 她认为，中国创新生物医药产业是近20~30年间才发展起来的，90年代大量科学家回国为研发创新产品做了铺垫，2015年前后，早期研发、成药后的产品才开始陆续上市，722事件对于整个中国生物医药市场转变的影响非常显著，目前中国正处于生物药迅速发展期和细胞基因治疗产品起步期兼顾的创新产品快速发展时期，大量新疗法和新产品开始真正涌入中国市场。整个中国虽然已是全球第二大规模的生物医药市场，但人均医疗支出和个体人群愿意为生命健康所付出的成本仍很低；国家医保支付条件和集采机制使医疗患者获益，但人均医疗费用仍在很大比例上用于支付足够便宜的传统药，很多新药和新疗法并没有真正惠及大众，因此真正解决临床患者的愈后仍然是巨大的挑战；同时，创新产品也面临集采和医保降价所带来的风险，但行业潜力是医疗市场人群存在大量未满足的需求，这仍然是可以拉动生物医药产业的最主要驱动力。 从生物医疗占比来看，抗肿瘤药物、消化道和代谢类药物是全球和中国的主要大板块，其次是全球疾病负担逐步增长的慢病相关治疗产品（包括心血管、神经系统及呼吸系统疾病），这也将是未来研发不断探索的新方向；以靶点为导向的药物研发出现显著性突破，新的疾病领域和未解决的临床需求是未来市场快速发展和起势的板块。2018~2020年，大量研发依然聚焦在化药领域，约占60%的临床开展数量；2021~2023年末，基因疗法的临床开展数量约占15%，溶瘤病毒这种非常新兴但有各种风险挑战的产品也占到约11%，这种创新疗法，尤其是抗体和基因细胞创新疗法的出现，也证明中国正在快速追上，或者匹配这一阶段中国对于新质生产力和新产品研发以及创新能力提升的探索和追求。 研发到商业化是长期的过程，而产品最终如何面向市场真正实现支付，绕不开的话题就是医保谈判和集采。目前医保谈判还有比较高的降幅，而产品类型和类目也在不断扩大；另外，带量采购的平均价格降幅在50%，近两批集采降幅约60%。腾笼换鸟是对新药和创新型产品支付的价格转移，对集采的讲价和对传统产品的控费和控价是期待其能够带来更大的支付费用模式的转移。目前整个医保谈判预期的降幅降缓，考虑到国家整体支付能力还在转型和转变支付模式（如DRG和DIP）的过程中，研发型企业依然面临如何能够真正在临床试验设计上实现降本增效，临床推进如何做相应的调整和优化等。由于终端给予的利润空间至少在现阶段还是有限和存在风险的，因而还要建构有差异化的支付体系。无论是从研发还是从最终支付的结果上看，生物医药人、投资人，其实希望这种面向创新型产品和治疗方案转移的腾笼换鸟推进效率可以进一步加快。目前企业的应对策略主要在于研发能力的提升和早期临床试验设计和布局的优化等。 在整个资本市场的支持下，中国创新型生物医药的研发经历了快速发展期，2019~2022年，大量企业创造了新思路和新研发方向，但当时大量资本尤其是社会化资本的涌入，其实对整个市场产品的遴选缺乏比较严谨和审慎的评判标准；反而是2022~2023年资本市场面临寒冬时却出现了更多新的从国家政策维度出发的资本协同模式，比如国资和政府支持、产业和地方政府结合等，并且以不切实际的高估值去做冗余研究、探索高度重叠的临床试验和适应症群体的模式开始逐步减少，资本市场更愿意聚焦在真正有终端临床效益和以终为始的理性探索上。虽然市场近两年有一定回落，但也出现了多个破亿的大额融资去支持有价值潜力的公司完成相关的临床探索。现在资本市场对于早期探索也更为谨慎，出手也更为稳定，而且，整个投融资过程中，开始出现越来越多的新模式和新探索，不仅只有纯粹的资本投资模式，还有各种各样对生物医药产业集群的落地和支持，包括产投结合模式，这也是很多企业持续研发、探索以及持续融资的方向。 二级市场的上市趋势很大程度上是一级市场的指南针，也是一级市场表现和认知的反馈，上市过程中，投资人和券商对企业研发能力的评审机制和对产品价值的评估机制都有了更全面审慎的逻辑标准。从长期视角来看，生物医药作为国家重点发展的七大版块之一，回归到了更理性的时期。虽然估值回调，资本市场可能处于接近谷底的情况，但依然可以预期每年差不多有10~16家上市企业，特别是，热门潜力赛道或一级市场成熟度高的赛道在2023~2024年出现大量license-out交易。目前交易市场走向依然以生物药为主流，包括大量的ADC、基因疗法交易，而且这类交易一般都伴随大额订单，甚至是大额首付款和末次付款。整个创新发展趋势中，以双抗和ADC为例，双抗追求的是更多的创新型靶点布局和结构设计优化，从而保证减少或解决难成药问题；ADC对于靶点和传统药物结构的探索也在不断拓展中。2022~2023年，CGT企业还处于蓝图和早研阶段，近两年很多企业的产品已得到论证；iPSC赛道也相对具备了一定的成药性，其在细胞领域以及针对罕见病和抗肿瘤领域的探索，都是热门的投融资方向，一些企业有超亿元的融资行为，依然有很多投资人希望在这领域有所长期布局；核酸药物也是近两年投资人比较看重的板块，无论是小核酸通过化学改良修饰和递送系统优化从而增强整个产能和递送能力的相关产品研发，还是在mRNA领域做更多的适应症探索，都为整个核酸药物的发展带来了更多潜力性探索。另外，肿瘤和早期自免疾病经过一轮快速研发，也为很多待解决的需求进行了铺垫，包括更细分肿瘤类别的末线治疗和慢性病的中长期布局都值得关注。 沙利文大中华区医疗行业高级咨询总监郭菁女士分享观点 看项目：创新、融资、沉淀伴行成长 信念医药集团早研副总裁吴侠先生介绍了企业开展罕见病领域研发的经验和感受。他提到信念集团的主要特点：1）创新的载体递送系统；2）多元化的产品管线（罕见病和慢性病管线布局各占一半）；3）自主的生产平台（能够满足欧盟和美国商业化药物生产需求）。他特别指出，其实罕见病患者是非常大的群体，基因治疗是目前治疗罕见病最可靠的方法；基因治疗是针对致病基因进行治疗，可达到一次性治疗，长期有效。信念在基因治疗罕见病领域拥有很多先发经验。 信念医药集团早研副总裁吴侠分享罕见病领域项目进展 尧唐（上海）生物科技有限公司商业发展及投资者关系副总裁林剑先生从其被视为第四代基因编辑技术的碱基因编辑技术出发，分享了他们的经验。尧唐从2021年创立后，历经三次融资，于2024年3月成功拿到国内首个LNP递送系统的体内基因编辑产品IND批件，从而正式成为国内首家、全球第三家进入正式I期临床的公司，标志着在这一领域保持全球竞争力的开发进度，且迄今为止，尧唐已开启四项人体临床试验，涉及三款自主开发的产品，在体内基因编辑领域的临床产品数同样保持全球领先。 创始团队在这一赛道深耕多年，也于2024年建立了拥有全球视野的顶尖专家团队（Tony W. Ho等）；公司首发管线聚焦转甲状腺素蛋白淀粉样变病（ATTR），该适应症在全球和中国的潜在病人数非常庞大，该款产品已于2024年3月获得IND批准，目前正在I期临床入组阶段；管线产品YOLT-101针对PCSK9靶点的高胆固醇血症（FH）患者，2024年4月完成了IIT FPI，目前正在准备申报I期临床IND，中国权益以10.35亿人民币交易对价许可给了中国心血管龙头公司深圳信立泰（股票代码 002294）；YOLT-203用于治疗原发性高草尿酸症（PH1），是全球首个进入到临床阶段治疗该疾病的体内基因治疗产品，并于今年9月同时获得FDA的孤儿药认证（ODD）和儿科罕见疾病资格认证（RPDD），进一步巩固了该药物在罕见病治疗领域的潜力与重要性。公司未来发展方向会逐渐把管线布局的重心从罕见病延伸至常见代谢及心血管疾病等。 尧唐（上海）生物科技有限公司商业发展&投资者关系副总裁林剑分享管线进展 浙江迈同生物医药有限公司联合创始人及高级副总经理兼首席商务官张士云先生分享了迈同生物源头创新的肿瘤靶向1类创新药的管线进展。迈同生物由多名海外高校学者和中科院院士于2020年共同发起创立，创始人杨继斌拥有三十年以上的管理经验，曾承担过近30个化药新药和仿制药的研发和生产，其创新药研发覆盖从生物学发现到临床研究、IND申报注册、药学研究、成药性评价和药理毒理研究、计算机辅助药物设计等各大主流平台。目前，迈同生物聚焦于肿瘤代谢异常致癌靶点的全新小分子抑制剂开发，其针对IDH1突变体靶点的IDH1抑制剂主要适应症包括脑胶质瘤、AML、黑色素瘤、胆管癌，目前已进展到I期临床阶段；另外，IRG1抑制剂主要针对多种肿瘤，已进入候选药物评价阶段。迈同团队创始人在国际上率先发现IDH突变致癌机制，使IDH靶点成为可成药靶点，且拥有自主知识产权，已申报两项PCT全球权益，是中国首个由创始人团队从源头创新发现靶点的致癌机制、自主设计小分子抑制剂、完成成药性研究并推进到临床的创新药。 浙江迈同生物医药有限公司高级副总经理兼首席商务官张士云分享管线进展 数因智科高级副总裁、化妆品事业部总经理裴鹏先生分享了他们的项目进展：创始团队由AI+RNA专家、中科院生物药全国重点实验室副主任袁野教授领衔，拥有深厚的学术背景和丰富的科研转化经验，成功开发了高效且成本优势明显的基于AI+纳微高通量实验轮动体系的高价值RNA分子设计平台，不仅可加快研发效率，同时拥有自研全球领先的核酸涂抹皮肤递送系统，可针对多种皮肤未满足适应症及功效实现在医药和医美化妆品领域的快速产品化。 AI和RNA分别获得了2024年诺贝尔物理学奖和生理学或医学奖，也是国际最热门的生物医药创新方向之一。GPT4.0验证了AI在文本理解和生成方面的卓越表现后，AI技术的快速发展以及生物信息数据在二代测序和高通量多组学等新技术推进下的快速积累，为数因智科AI+生物大语言模型有效处理大量生物学数据奠定了基础，促成数因智科利用其独有的纳微高通量湿实验技术设计出高价值RNA分子，从而形成了生物医药设计的新范式。数因智科聚焦全球万亿级的皮肤适应症活性成分市场，利用siRNA技术实现精准基因调控，相较于传统小分子或多肽成分，能提升百倍效力，满足客户对高效活性成分的需求。 在商业化方面，其小核酸精准抑制的基因技术已成功应用于多个皮肤适应症的创新性靶点和分子设计，目前已与20多家生物医药公司展开研发合作，且自有核心管线已推进至临床前阶段；医美方向首款可皮肤涂抹递送的siRNA美白分子，年初已完成药监局认证并成功上市，同时在抗衰、抗敏修复、防脱、去油、白转黑等更多医美化妆品高价值功效方向均已布局相应管线，将于今年底至明年有望完成研发并推向市场。未来数因智科基于AI+RNA的算法可以跨模态学习并预测，构建以RNA为训练中心的数字生物大模型，可以辐射小分子、蛋白质等多模态分子设计；应用场景也将覆盖到护肤品、医美、制药、合成生物学等更多领域，拥有巨大商业化价值。 数因智科高级副总裁、化妆品事业部总经理裴鹏分享项目进展 上海跃赛生物科技有限公司代理首席执行官陈丽娟女士分享了跃赛生物的项目进展和积累沉淀的丰富经验。她指出，由于传统药物、小分子或抗体在神经系统疾病治疗中存在较高风险，因此许多研究者和投资者对投入这一领域持谨慎态度。然而，随着干细胞技术的发展，尤其是多囊干细胞（如胚胎干细胞ESCs和诱导多能干细胞iPSCs）的应用，为治疗神经系统退行性疾病提供了新的希望。这些干细胞具有无限增殖的能力，但同时也存在较高的成瘤性风险，跃赛生物创始人拥有人多能干细胞神经分化领域的丰富国际经验，在开发相关产品时特别注重这方面的风险研究与控制。 目前，干细胞在神经系统疾病治疗中的应用正在逐渐增加，占所有干细胞临床研究数量的约23%。这些疾病通常伴随着大量神经元的死亡且无法再生，因此随着年龄增长，神经元丢失可能导致疾病，如帕金森病、阿尔茨海默病（AD）、肌萎缩侧索硬化症（ALS）等。这些疾病的治疗机制相对明确，例如帕金森病是由于多巴胺能神经元的死亡引起的，通过移植替代这些细胞有望逆转疾病。 许多公司正在开发不同的干细胞治疗管线，包括使用细胞营养因子或细胞替代方法、使用外源性和体外培养细胞移植（跃赛采用此法）以及通过内源性编程来治疗和挽救受损细胞。跃赛生物具备业内独有的人多能干细胞神经分化及细胞治疗技术平台，并拥有自体和异体两种细胞来源的产品。在帕金森病的治疗中，干细胞移植有望实现疾病逆转，所移植的细胞可以直接替代死亡细胞。例如，使用人胎脑组织进行的移植治疗。虽然存在伦理挑战和成药性挑战，但近年来随着干细胞技术的发展，已出现了不依赖于堕胎胎儿的稳定细胞来源，使得这一领域研发和投资变得火热。一些公司已展示了干细胞治疗的积极疗效和良好的安全性，如跃赛生物管线产品所对标的美国Bemdaneprocel产品因良好的临床疗效而被拜耳公司收购。跃赛生物的干细胞治疗产品管线还布局到了癫痫症和阿尔茨海默病等其他神经系统疾病。美国Neurona公司在癫痫症上相关产品的临床研究中也已展示了显著疗效，通过移植细胞显著降低了患者的发病频率，并改善了认知和记忆功能。 干细胞治疗的成功关键在于工艺优化，包括细胞来源的选择、介导因子的优化、编程和分化过程的控制，以及克隆挑选和质量控制。成瘤性是药监局非常关注的问题，因此质控必须做到最高标准。此外，还需要确保细胞身份、纯度、活率和疗效的明确性。一些公司已建立了技术平台来克服干细胞治疗的工艺和临床开发挑战。例如，分化平台可以确保获得脑内不同类型和亚型的细胞，而高通量谱系平台（SISBAR）可以帮助解析整个分化过程，确保工艺稳定性。基因编辑技术平台可以提供敲除等服务，而GMP级别的构建平台则确保了成瘤性的严格控制。 在临床研究方面，干细胞治疗进展包括长期存活数据和行为学的改善。一些公司已经提交了美国和中国的IND申报资料，并希望在年底或明年初获得批件。此外，与医院的合作、患者库的建立以及手术模拟实验的进行都是确保干细胞治疗成功的重要因素。 上海跃赛生物科技有限公司代理首席执行官陈丽娟分享经验 艾提亚（上海）制药有限公司创始人兼董事长顾铭女士分享了她们专注于炎症和纤维化疾病新型多肽治疗药物研发与商业化的创新经验。她的创业理念是追求早期有收入和盈利，以尽早满足企业作为盈利性主体的本质需求。顾铭女士与瑞典团队合作，采用股权方式共同创建公司，专注于原研创新，并在中国申请了自主知识产权。公司管理团队包括四位合伙人，其中：CBO Lars Öhman负责许可交易，他有丰富的帮助瑞典Biotech公司与国际顶级药企达成授权许可交易的商务经验；CMO Anders Karnell负责公司新药项目的临床战略制定和临床研究，他曾担任默沙东瑞典CMO；COO茹辉，负责公司的整体运营。艾缇亚在瑞典建立了临床试验运营团队，开展新药项目在欧盟的临床试验研究。 艾提亚制药的产品线聚焦新药板块，其中：TISA-818新药项目急性呼吸窘迫综合征（ARDS）适应症的II期临床试验已入组预期患者的35%，特发性肺纤维化（IPF）适应症已完成欧盟I期临床试验，其放化疗引发的重度口腔黏膜炎适应症的Ib期患者临床试验在进行中。公司选择适应症的出发点侧重于未满足的临床需求，如ARDS和IPF，这些领域全球新药研发难度大且市场容量也很大。 在商业模式上，公司设计了两种策略：一是在国内独立开展主营管线的临床试验并取得NDA，以实现产品收益；二是将主营管线的海外权益授权许可给海外药企以实现海外收益，同时将非主营管线的全球权益均授权许可给国内外药企以获得早期收益。公司在成立后第三年即与国内头部药企达成授权许可合作，已获得首付款并将持续获得里程碑付款。 截至目前，艾缇亚制药已取得8个临床批件，个别管线已完成I期临床试验，并于2024年上半年完成了5800万的A轮融资，由国科投资领投。公司计划在2027年申报IPO，但首要目标是成为一家专注于原研创新研发、具有盈利属性和旺盛生命力及彪悍战斗力的原研药创新制造企业。 艾提亚（上海）制药有限公司创始人/董事长顾铭女士分享项目经验和进展 看大势：投资、并购、出海与合作发展 上海科技创业投资股份有限公司副总经理吴杰先生从投资视角分享了当前大环境下的生物医药投资决策。他引用兰小欢教授《置身事内》一书的洞察发现，从1994年分税制改革出发（中央财政收入占比从1993年的约22%提高到1994年分税制改革后约55%），阐述了“土地财政”和“土地金融”的背景，以及结构性改革（新阶段、新格局、新理念）进入深水区的现状，并从“往哪投、投什么、怎么投”三个维度对当前投资环境进行了系统阐述。从行业发展趋势看，仍然存在创新、合作与规范、控费并行之间的结构性问题；从行业投资趋势看，“资本寒冬”的大环境下，生物医药领域的投资理性中仍然夹杂不理性。924新政是货币、地产、金融和市场等多方面的组合拳，具有从土地财政向股权财政转变的里程碑意义，其核心理念是盘活二级市场，带动一级市场，有效促进经济发展。 他认为，“往哪投”要关注有一定确定性的周期性问题，投资要面向能够使产业周期、投资周期和退出周期形成共振的方向：针对投资遇冷的“逆周期”细分行业，建议关注有稳定的真实临床需求（如DRG改革带来的住院手术门诊化）、有并跑的差异化技术创新能力的项目（如基于新靶向递送平台的小核酸项目）布局；针对刚开始关注的跨周期细分行业（如农业+合成生物学等），建议关注有战略需求、底层技术的项目；他还分享了“投什么”的“三最”、“七高”和“一低”标准，以及“怎么投”的投资策略和自身投资团队当前所关注的一些重点领域、方向和投资案例等。 上海科技创业投资股份有限公司副总经理吴杰先生分享投资逻辑观点 星桥资本副总经理郭恺女士站在企业融资角度，分析了当前大环境下的医疗器械投融资趋势与融资节奏把控，对最近发布的“国九条”以及“并购六条”，从政策层面鼓励企业不以单纯的IPO为目的建立自身的企业发展规划，并鼓励和支持企业在有机遇时参与跨行业并购。她提到，如何能让二级市场的活跃度、繁荣度提升起来，传导到一级市场，形成常态、正向的金融体系还需要多角色多方面的共同努力。她指出： 在医疗健康领域的投融资方面，过去三四年行业经历了显著起伏。根据2023年全球医疗健康领域的投融资分析报告，全球医疗健康产业的吸金能力进一步萎缩，总融资规模回落至2019年的水平，单笔融资金额在1亿美元以下的中小额融资成为主流，而单笔融资超亿美元的事件占比下降至5%以下，这表明资本市场对医疗健康领域的投资变得更加谨慎，更倾向于小步快跑的投资方式。在中国，医疗器械行业也经历了类似的趋势。2020年至2021年，医疗器械行业一级市场融资事件和上市情况显示，尽管融资事件数量有所增加，但融资总额却有所下降，这可能反映了市场对于医疗器械行业的投资更加注重质量和效率，而非单纯的数量增长。 在政策方面，中国政府对医疗行业的监管政策也在不断调整。例如，医保控费、集采政策以及医疗反腐等政策的实施，对医疗器械企业的发展和融资环境产生了重要影响。这些政策的调整使得企业在产品开发、销售和市场策略上需要更加精细化和战略性地思考。 在创新方面，中国医疗器械行业在创新医疗器械产品方面取得了显著进展。从2020年1月1日至2023年6月6日，我国共审批通过了400个创新医疗器械产品，其中国产产品占比94%，显示了国产医疗器械产品结构正在向高端创新化方向持续调整。对于企业而言，应对这些变化的策略包括：1）坚持创新，尤其是有临床获益的创新，这仍然是获得资本市场和临床端认可的关键；2）重点关注现金流管理，进行内部优化调整，以适应时代的发展和企业生存的需要；3）考虑将并购作为企业发展的策略之一，尤其是在资本市场下行期间，并购可以成为企业快速成长和资源整合的有效手段；4）积极应对集采政策，对于有能力实现批量生产的头部企业，集采可能成为加速企业发展的机会；5）考虑出海战略，随着国内市场的竞争加剧，国际化成为企业发展的新趋势。根据企业的不同发展阶段和市场定位，制定相应的策略，以适应资本市场的环境和企业内部的需求。综上所述，尽管医疗领域的投融资环境面临挑战，但通过创新、优化管理、并购、出海等策略，企业仍然有机会在变化的市场环境中找到成长的空间。 星桥资本副总经理郭恺分享医疗器械投资趋势和进展 和黄医药执行副总裁崔昳昤女士为行业都很关注的创新药出海话题带来了新的战略视角观点，近年，和黄医药的呋喹替尼在美国FDA、欧盟和日本陆续获批上市，成为上海首个在美、欧、日三大市场获批的创新药，标志着中国创新药出海的重要里程碑。 她总结了中国创新药的出海背景，包括国家政策支持、行业自主创新能力的提升，以及中国在全球创新药开发中的地位（中国在全球范围内参与开发的项目数居全球第二位；2019年至2023年，中国新药申请数量显著增加，2023年成为新推出抗肿瘤药物最多的国家）；但同时，中国创新药在美国从I期临床走到FDA获批的成功率仅为1.7%，显示出创新药开发过程的高风险性，中国创新药的发展也面临多重挑战，包括研发靶点扎堆、临床资源挤兑和资本市场抢占，这些问题导致商业化的“内卷”。上述因素共同推动了中国创新药企的国际化进程，企业需要尽早考虑产品出海，而且创新药出海必须要在前端深入布局，需要满足的必备条件包括产品的安全性、创新性（差异化）、国际开发的可行性评估及策略等。这些条件是确保创新药能够成功出海并在国际市场上获得认可的关键因素。 在出海策略方面有多种模式，包括自主出海、借船出海和联合出海。每种模式都有其优缺点，企业需要根据自身的资源和能力来选择最合适的出海路径。例如，自主出海模式可以让企业独享商业化收益，但对企业的资源投入和国际化能力要求较高；而借船出海模式则可以减少当地政策壁垒，但可能面临跨文化沟通管理等问题。崔昳昤女士还强调了创新药出海面临的四大门槛：海外临床、生产制造、认证注册、市场销售。她认为，企业需要利用自身的长板，寻找合作伙伴的长板，以补足自身的短板。 在出海策略上，和黄医药选择了与国际药企合作的模式。2023年1月，和黄医药与武田制药签订了海外许可协议，武田制药获得全球独家许可，开展中国以外呋喹替尼所有适应证的开发、商业化和生产。这一合作为和黄医药带来了高达11.30亿美元的反哺，加速了其创新成果的正循环运作。和黄医药的呋喹替尼成功出海，不仅为中国创新药走向世界市场树立了标杆，也为中国生物医药产业的国际化发展提供了新的思路和策略。 和黄医药执行副总裁崔昳昤女士分享出海战略观点 宝予明制医疗器械服务集团CEO支援先生分享了他对当前医疗器械企业市场抉择的思考，并深入探讨了市场抉择的多个维度，分析了医疗器械企业在复杂多变的市场环境中如何做出战略决策。 他指出，医疗器械企业在做出市场抉择时，必须综合考量内外部因素。首先，企业需要深入了解自身的技术特征和技术优势，这可能涉及到企业自身是否真正拥有核心技术、制造工艺，以及如何利用这些优势与临床需求相结合。此外，企业还应考虑产品线布局、临床认可度以及销售端的市场发展前景。他提到，创新医疗器械进入发展期，企业在选择注册路径时，应考虑如何降低市场活动难度和加快速度，以及快速适应医疗器械场景的变化，如门诊手术的增加，以及真实世界研究在支持医疗决策中的作用等。 他认为，医疗器械企业首先需要认知自身的技术特征和技术优势，这些因素将决定企业在市场中的定位，以及是否能够成为某一品类的龙头企业。他强调了临床认可的重要性，早期获得医生和医院的认可对于产品的市场竞争力至关重要。此外，他还强调了企业销售端的重要性以及产品线的必要性，这些都是决定企业是否能够取得市场成功的关键因素。 在外部因素方面，他提到了医疗器械出海的重要性，以及东南亚市场对于中国医疗器械的法规要求和政策支持。这些信息对于考虑国际化战略的医疗器械企业来说非常有价值。他还强调了合规认证在医疗器械出海过程中的关键作用，包括产品安全有效性证明和行政上的注册审批流程等。他还探讨了海外市场的概念，指出地区间供求不平衡是推动医疗器械出海的主要逻辑。他提到，中国医疗器械产业链完整，具备出海潜力，但企业在出海时也需考虑当地的市场需求、价格和质量因素。这些都是企业在出海过程中必须尽早面对和解决的问题。 他提到了创新医疗器械进入发展期的趋势，及其在市场准入和推广方面的优势。最后，他强调了医疗器械全流程管理的重要性，包括组织内部的软体系建设和经验传承。他认为，企业通过不断交流和尝试，结合内外部因素，可以制定出有效的市场化实用策略。随着医疗器械行业的不断发展，企业需要不断适应市场变化，把握机遇，以实现可持续的发展。 宝予明制医疗器械服务集团CEO支援先生分享医疗器械企业市场抉择策略 中伦律师事务所合伙人孙瑜女士从战略视角深入探讨了新形势下生物医药企业的并购交易逻辑、路径和关注点。她首先指出，当前的IPO严管和退市监管力度的加大，以及上市公司投资价值的提升，是新形势下生物医药企业在考虑并购时必须关注的政策背景。她提到，近期的政策变化，如证监会的并购六条，为生物医药企业的并购提供了新的机遇，特别是对于非盈利性资产的收购和跨界并购。她强调，生物医药企业在并购过程中面临的挑战包括估值的包容性、大股东与创始团队的博弈、上市公司的资金状况、跨界并购的可谈性，以及并购非盈利性资产的问题。她通过分析具体案例，展示了非盈利公司如何通过并购获得二级市场的认可和资源。 在并购路径方面，她提到了多种可能的路径，包括生物医药企业借壳上市、A股上市公司之间的并购、并购基金买壳以及收购稀缺标的等。她特别提到了亿腾医药借壳嘉和生物的案例，认为这种创新与成熟的结合可能拉开新的篇章。她还提到，对于已上市的IVD公司，商业化能力强可以赋能给创新医疗器械公司。同时，她也提到了收购具有国家独立中药潜力的稀缺标的的可能性。最后，她建议生物医药企业在并购时，应该充分利用当前的政策红利期，抓住机会，通过并购重组实现价值链的重造和企业的发展壮大。 中伦律师事务所合伙人孙瑜解析生物医药企业并购新逻辑 生物医药行业如何应对 当前瞬息万变的市场大环境 在圆桌论坛环节，来自不同领域的资深人士就“生物医药行业如何应对当前瞬息万变的市场大环境”进行了深入探讨。圆桌讨论由上海复星医药产业发展有限公司BD部副总经理李梅女士主持，嘉宾包括上海科技创业投资股份有限公司副总经理吴杰先生、上海文周投资管理有限公司合伙人毕诚先生、宝予明制医疗器械服务集团CEO支援先生、星桥资本副总经理郭恺女士、中伦律师事务所合伙人孙瑜女士和中国建设银行上海市分行科技金融创新中心总经理董宣忠先生。与会嘉宾深入剖析生物医药行业当前面临估值虚高、产品管线同质化、融资回暖困难等问题，指出尽管目前资本市场处于振荡调整的阶段，但生物医药行业刚性需求尚未得到满足，预示着生物医药行业蕴含着广阔的未来前景。同时，医疗器械领域的研发保持较高的活跃度，反映出行业具备强大的适应性和自我调整能力。未来，相较于过度关注资本市场的周期性波动，生物医药企业创始人更应着眼于技术周期的演进以及市场潜力的深度挖掘，引领企业走向多样化的转型方向。 讨论中，现场嘉宾对当前资本市场进行了“测温”，普遍认为虽然有回暖迹象，但整体仍处于春寒料峭的状态，因而建议企业应保持谨慎乐观的态度，合理规划资金使用，以应对可能的不确定性。在谈到并购市场的活跃度时，嘉宾们指出，尽管资本市场有所回暖，但并购活动并未如预期那样批量发生，这背后的原因复杂，包括生物医药行业的长周期特性、估值问题、以及行业内部的整合需求等。嘉宾们建议，企业应更加关注自身的技术周期和市场前景，而不是单纯依赖资本市场的短期波动。 对于早期研发的科研人员和创业者，嘉宾们建议，应多与产业界和资本界交流，利用各自的专业性和资源整合能力，共同推动项目的成功。同时，创业者需要有清晰的自我认识，深刻了解自己的资源禀赋和特长，以及在企业发展过程中的灵活度和学习能力。 在并购估值方面，嘉宾们认为，估值的包容性需要建立在资产本身的可持续经营和盈利能力上。他们建议，卖方和买方应更多地从战略角度达成共识，而不是仅仅基于短期的财务数据。最后，嘉宾们强调，创业者应顺势而为，突破框架，创新为本，并奋力前行；同时，需要有长期积累的耐心，以及在技术生命周期内持续创新和改进的决心。 圆桌论坛交流：多名资深人士共探生物医药行业如何应对当前瞬息万变的市场大环境 结束语 投融资峰会至今已举办16届，为了促成生物医药领域项目向产业端的纵深发展，从2021年第13届会后发起成立“上海市生物医药投融资发展联盟”，开始转变办会思维，尝试以生物医药项目为核心，展开投融资生态圈的建设，至今共推出27期月度项目路演，与年度峰会相呼应，采用不同形式和主题，总计为关注生物医药和医疗大健康领域的投资朋友们推介超过200个不同发展阶段的项目，聚焦项目创始人和投资人，思考相同的问题和实践经验，促使更多项目有机会接触相匹配的投资方和产业资源，同时为关注生物医药和医疗健康的业界人士创造共同学习、挖掘项目、研判和助推项目的舞台空间，也为更多更好的产品落地和上市做出努力。投融资峰会汇聚了各种创新要素，包括园区/孵化器、CRO、CDMO、注册咨询机构等，同时也吸引了国投创业等在内的投资方参与，未来也会触及更多有利于生物医药项目和研发产业发展的主题。

国内1类化药新增品种数量，一直以来都是衡量国内创新药研发能力及增长幅度的重要数据之一。尤其是首次申报的IND品种，更加体现着国内新药的创新能力、创新动力和创新方向。2023年，国内1类化药首次IND注册申报，共计311个品种，年增长37%，创下历史新高。与此同时，恒瑞、豪森、正大天晴、百济神州等企业，继续保持着极强的新品产出，而品种特点在解决临床需求的同时，也同步实现着高技术、高门槛、差异化。国内1类化药的「命运齿轮」开始转动。注：文末附2023年国内化药IND首次申报受理品种统计表。01从2019品种数量＞100，到2023品种数量＞300通过药智数据查询，承办日期选择2023全年，注册分类1类，药品类型化药，申请类型新药，任务类型IND，共获得受理号1114个品种及品规，后对其逐一进行筛选，确认并统计首次1类化药IND申报品种及数量。据此在历年数据基础上总结如下：2019年，国内化药1类新药注册新增品种首次＞100；2020/2021两年内几乎是以近于50%的速度快速增长，实现了2021年全年化药1类IND新增品种数量243个；后，由于明显的客观因素，2022年全年的化药1类IND新增品种为227个，新药开发增长略平稳。而2023年，通过对国内新药注册申报1类品种进行统计并对数据进行逐一确定，全年国内化药1类品种新增数量近于311个，以37%的年增长，创下历史新高。由此可见，我国创新药的开发潜力，仍可期待。图1 2019-2023年，中国1类化药首次IND申报的受理品种统计02恒瑞继续领跑，新技术公司成绩亮眼申办方，在不关联子母公司的前提下，2023年国内注册申报IND新增品种数量靠前的申办方为江苏豪森药业、浙江杭煜制药、百济神州（苏州）、正大天晴等。进一步对行业熟知的药企子母公司进行关联梳理，恒瑞医药（关联江苏恒瑞、天津恒瑞、成都盛迪、山东盛迪、福建盛迪）依旧领跑，约13个品种；后依次为江苏豪森（关联上海翰森）、海思科（关联海思科医药、海思科制药（眉山）、西藏海思科）、浙江杭煜制药等。图2 2023年国产1类化药新药IND申请数量较多的企业（不完全统计）03品种细分&领域细分&技术细分通过已公开的2023年国产1类化药新药IND品种信息可知，国产新药正在向FIC、BIC的方向发展；且除传统药物开发方式外，人工智能领域、小核酸药物、核药、罕见病药物等，都有品种重仓。当然，极为火热的代谢-降糖-减重领域，仍有大量的品种开发。➣2023/FIC品种举例FIC品种，是新药创新的绝对证据，一直以来都是我国在药物研发方面的短板，但近年已有多家企业敢于尝试这种真正的创新挑战。2023年首次申报临床的品种当中，据报道已有多个（或潜在）FIC品种，具体如南京宁丹的Y-1、赛岚医药的CTS2190、英矽智能的ISM8207、壹瑞医药的YR001、江苏正大丰海的FHND1002、上海璃道医药的LD09163等。➣2023/AI品种举例AI在创新药发现与开发的助力，已是必然趋势。据报道已有多个品种因此而诞生，具体如德睿智药的MDR-001、杭州维坦医药的WT-1108、英矽智能的ISM3091和ISM5411等。➣2023/小核酸药物举例小核酸药物，绝对是2023年热议的赛道，在国内外核心技术公司的基础上，国内已有多家企业开发相关品种，技术特征正在被行业所共识。具体品种如君实生物与润佳共同研发的JS401、浩博医药的AHB-137、杭州舶临医药的BW-00163和BW-20805、圣因生物的SGB-3403、正大天晴的TQA3038、靖因药业的SRSD101和SRSD107、石药集团的SYH2053、大睿生物的RN0191等。➣2023/核药举例核药，放射性药物，同样为2023年热议赛道。在核资源存在技术屏障的传统认识背景下，国内已有多家企业攻克这一赛道，具体如成都纽瑞特医疗科技的NRT6008、天津恒瑞医药的HRS-4357和HRS-9815、晶核生物医药的镥[177Lu]JH020002、苏州博锐创合医药的[¹⁸F]BF₃-BPA、烟台蓝纳成生物的177Lu-LNC1004、释雅医药和米度生物的锝[99mTc]SY101、北京法伯新天医药的锝[99mTc]-H7ND等。➣2023/GLP-1品种举例GLP-1，随着司美格鲁肽和替尔泊肽的崛起，GLP-1及其双靶点、三靶点药物无疑是2023年度最热的医药话题。虽然GLP-1方向的竞争已经非常激烈，但仍有品种入局以寻求破局，具体如和泽医药开发的P29和HZ012，派格生物医药的PB-718和PB-722，华东医药的HDM1002，上海药物研究所的BPYT-01，联邦生物科技的UBT251，东宝紫星的THDBH110和THDBH120等。➣2023/肿瘤-合成致死药物举例肿瘤药物，一直都是国内外创新药研发投入最高的大适应症领域。近年来，过了传统的基于靶点的肿瘤新药开发外，行业正在尝试对一些独特方向的品种进行深度破局，如合成致死方向，2023年已有多个品种进入开发，具体如轩竹生物的XZP-6877，泰德制药的TCC1727，上海迪诺医药科技的DN020198，石药集团的SYH2051，英派药业的IMP1734，优领医药的ACE-86225106，正大天晴的TQB3015，先声药业的SIM0501，勤浩医药的GH2616，星盛新辉的XS-02，英矽智能的ISM3091等。04166个药物的公开信息及311个品种列表新药IND阶段的品种，由于多种原因，总体上公开的信息不多，通过对本年度首次申报IND品种的信息查询，共总结如下166个药物的信息，排列顺序为时间顺序。另文末附2023年国内化药IND首次申报受理品种统计表。NO1~注射用MT1009MT1009，是由陕西麦科奥特科技有限公司开发的双特异性多肽药物，为全球首个作用在成骨细胞及骨髓间充质干细胞的预防及治疗骨质疏松治疗药物。相比特立帕肽和阿巴帕肽，双靶点功能肽MT1009不但具有促进骨形成机制，还可作用于骨髓间充质干细胞，促进干细胞向成骨细胞分化同时促进多系造血功能，改善骨生长微环境。拟解决成骨干/祖细胞过渡刺激而导致的枯竭风险，同时降低患者因出现服药无效而导致的停药问题。NO2~GPN00068注射液GPN00068，是远大医药针对脓毒症等重症自主开发的全新作用机制的小分子化合物，通过拮抗多种病原体相关分子，抑制免疫细胞过度活化，有望从源头阻止脓毒症的发生和进展。临床前动物实验数据显示，该产品对多种细菌感染导致的脓毒症都能起到治疗作用。同时，集团另一款全球创新产品STC3141以拮抗机体过度免疫反应来治疗脓毒症，作用机理形成互补。NO3~HSK40118片HSK40118，是海思科自主研发的口服EGFR-PROTAC小分子抗肿瘤药物，是基于海思科领先的Protac研发平台筛选出的第二个小分子抗肿瘤药物，由靶向EGFR蛋白的小分子抑制剂、E3泛素连接酶的招募配体和连接这两个部分的linker组成的三联体，临床拟用于治疗EGFR突变的晚期非小细胞肺癌。NO4~注射用MT200605MT200605，是麦科奥特第7个通过国内CDE获批进入临床试验研究的新药项目，且该项目的临床试验I期方案和II期方案同时获得批准。该品种是陕西麦科奥特科技有限公司自主设计、合成的单体小分子化合物，具有多种生物效应，包括抗氧化，保护脆弱神经元，增强现有神经元功能，刺激神经元再生等。对于脑缺血再灌注后的脑组织损伤及缺血性脑卒中后神经修复尤为疗效突出，临床拟用于治疗脑缺血再灌注后的脑组织损伤及缺血性脑卒中后神经修复。NO5~BrAD-R13片BrAD-R13，是上海博芮健制药有限公司自主研发的具有全新作用机制的Ⅰ类创新药，拟用于治疗轻、中度阿尔茨海默症。BrAD-R13作为小分子TrkB受体激动剂，可以口服使用且具有良好的血脑屏障通透性，通过激活BDNF-TrkB信号通路，起到神经保护和调节突触可塑性等生理作用，从而改善患者在临床上学习与记忆能力衰退和认知功能障碍等症状。NO6~BY101298胶囊BY101298，是成都百裕制药研发的1类新药，用于治疗恶性实体瘤，尤其是在耐药方面。临床前研究表明与放化疗联用，BY101298在体内外均能够有效地杀伤各种恶性肿瘤，并且体现出良好的安全性。NO7~CGT-2201胶囊CGT-2201，是盛世泰科开发的SGLT-2/DPP-4双靶点抑制剂，以更好的用于糖尿病及其衍生疾病的治疗，包括糖尿病肾病和非酒精脂肪肝等，以期更好的控制血糖，并且保护患者肾脏功能的优势。公司利用小分子chimera药物技术平台，开发具有协同作用机制的多头多功能新药产品，CGT-2201便是其代表作之一。NO8~XZP-6877片XZP-6877，是轩竹生物自主研发的选择性DNA依赖性蛋白激酶抑制剂，通过抑制DNA-PK的表达或活性来减少DSB的修复，从而提高肿瘤细胞对于放化疗的敏感性，增强抗肿瘤的疗效。可联合化疗、放疗等手段治疗晚期实体瘤的治疗。同时，抑制DNA-PK还可以破坏DNA端粒结构的稳定性，进而抑制肿瘤细胞的增殖生长。该品种在三阴乳腺癌模型、小细胞肺癌动物模型和头颈癌模型等多个药效模型上显示出放疗、化疗治疗增效，具备广谱抗癌潜力。NO9~注射用JAB-24114JAB-24114，是加科思自主研发的GUE抑制剂，可广泛抑制GUE，同时阻断多条谷氨酰胺代谢途径，具有巨大的治疗潜力。与同类产品相比，JAB-24114有更宽的治疗窗口。JAB-24114在阻断肿瘤对谷氨酰胺利用的同时可增强T细胞功能，因此有潜力与PD-(L)1单抗联合用药，从而协同杀伤肿瘤；再，也可与SHP2抑制剂或KRAS抑制剂联合使用。NO10~TCC1727片TCC1727，是泰德制药自主研发的抗肿瘤创新药，靶向DNA损伤修复（DDR）通路重要激酶ATR的抑制剂。该品种为广谱抗肿瘤药，目前拟开发临床适应症包括非小细胞肺癌、小细胞肺癌、卵巢癌、三阴乳腺癌等多个癌种，将重点针对PD-(L)1疗法、铂类化疗及PARP抑制剂治疗进展或耐药的癌症患者群体开展临床试验。NO11~ARTS-011胶囊ARTS-011，是安锐生物开发的针对TYK2假激酶结构域的变构抑制剂。TYK2介导白介素-23（IL-23）、IL-12和I型干扰素（IFN）的信号传导，而IL-23、IL-12和IFN都是参与银屑病发病机制的重要细胞因子。本次获批临床的适应症为成人中-重度斑块型银屑病。NO12~APL-1401胶囊APL1401，是江苏亚虹医药科技股份有限公司自主研发的一种全新机制治疗溃疡性结肠炎（UC）的口服创新药物。作为一种多巴胺β-羟化酶（DBH）抑制剂，能够提高多巴胺（DA）并降低去甲肾上腺素（NE）浓度，使肠道免疫稳态恢复正常。公司将在中美两国开展APL-1401用于治疗溃疡性结肠炎的国际多中心的临床试验。NO13~FCN-289片FCN-289，是复尚源创医药开发的一款选择性磷脂酰肌醇3-激酶δ（PI3Kδ）抑制剂，通过抑制PI3Kδ的表达，降低AKT蛋白磷酸化水平，从而诱导恶性B淋巴细胞凋亡，抑制恶性B淋巴细胞增殖。临床拟用于治疗复发或难治性B淋巴细胞恶性肿瘤。NO14~HSK38008干混悬剂HSK38008，是海思科自主研发的全球首个口服雄激素剪接变异体降解剂，用于前列腺癌的治疗。该药物可通过蛋白酶体途径将雄激素受体剪接变异体降解，阻断雄激素受体信号通路的传递，从而抑制前列腺癌细胞的生长与增殖，达到治疗前列腺癌的目的。NO15~G201-Na胶囊G201-Na，是石家庄以岭药业股份有限公司自主研发、具有独立知识产权的抗肿瘤化学药物，为小分子促性腺激素释放激素（GnRH）受体拮抗剂。前列腺癌细胞的生长增殖都依赖于体内的雄激素，在男性患者体内药物通过与垂体GnRH受体竞争性结合，抑制下丘脑-垂体-性腺轴信号传导，减少内源性促黄体生成素（LH）和促卵泡激素（FSH）的生成和释放，进而降低雌激素或雄激素水平，用于治疗激素依赖性相关疾病，如前列腺癌等。NO16~P29注射液P29，是和泽医药开发的一款GIP和GLP-1双受体双激动剂，具有安全、长效、双靶点、多适应症选择的特点。适应症主要为成人2型糖尿病患者的血糖控制和减重，临床拟用药频率为1周1次。除了糖尿病适应症之外，和泽医药已对多个新适应症开展安全性和有效性研究，后续将视情况陆续增加。NO17~JS401注射液JS401，是君实生物与润佳上海共同研发的一种靶向血管生成素样蛋白3(ANGPTL3)信使RNA(mRNA)的小干扰RNA(siRNA)药物，拟主要用于高脂血症等治疗。截至当时的公告日期，全球仅有一款靶向ANGPTL3的单克隆抗体类药物Evkeeza®(Evinacumab-dgnb，再生元制药公司产品)获批上市，用于12岁及以上儿童或成人纯合子型家族性高胆固醇血症(HoFH)患者的治疗，全球尚无同类靶点siRNA类药物获批上市。NO18~SAL0120片SAL0120，是深圳信立泰药业股份有限公司自主研发的小分子ETA受体拮抗剂，拟开发适应症包括轻、中度原发性高血压。目前，国内外尚无以原发性高血压为适应症的ETA受体拮抗剂上市销售，将有望为原发性高血压患者提供全新机制的降压药物。NO19~RSS0343片RSS0343，是瑞石生物医药有限公司自主研发的一种口服共价可逆小分子抑制剂，拟用于非囊性纤维化支气管扩张症的治疗。该品种是瑞石张江新药研发实验室自2021年启动后的首个自主创新产品，基于新型生物学机制，针对目前尚无有效治疗方法、有着极大临床未满足需求的非囊性纤维化支气管扩张症，有望填补该领域空白。NO20~HBW-004285胶囊HBW-004285，是海博为药业自主开发的新型镇痛药，是一款选择性Nav1.8抑制剂，跻身全球Nav1.8抑制剂药物研发第一梯队，拟用于急/慢性疼痛的治疗，其I期临床研究旨在评价HBW-004285胶囊在健康受试者中单次/多次给药的安全性、耐受性、药代动力学和药效动力学研究。NO21~注射用CBP-1019CBP-1019，是同宜医药基于独家开发的BESTTM生物技术平台研制的新一代双配体小分子药物偶联体，临床前研究中表现出显著的抗肿瘤活性和良好的安全性。临床前药效学评价采用皮下移植CBP-1019的双受体高表达的PDX肿瘤裸鼠模型进行。在包括肺癌、卵巢癌、胰腺癌、食管癌和消化道癌的多个肿瘤模型中，均表现出明显的抑瘤效果和剂量相关性，且动物体重无明显下降，表现出很好的安全性。临床前研究结果表明CBP-1019在血浆稳定性提高、药物富集的效率和安全性提高等进一步提高，及治疗窗口不断被拓宽，有望在多种恶性肿瘤中获得更优秀的临床表现。NO22~注射用JJH201601脂质体JJH201601，是吉贝尔药业依托脂质体药物研发技术平台开发的一类抗肿瘤新药，通过分子设计和药效试验筛选，得到全新化合物JJH201601，并利用脂质体技术将其开发为脂质体制剂。注射用JJH201601脂质体在多种实体瘤CDX模型上的抑瘤作用显著，且均强于进口多西他赛注射液（商品名：泰索帝），并具有更低的毒副作用。同时，在多项由重度免疫缺陷小鼠构建的PDX荷瘤模型上，JJH201601也表现出优于阳性对照多西他赛、白蛋白紫杉醇、替吉奥和吉西他滨的抑瘤效果，且药物的耐受性和安全性较好。NO23~SY-5933片SY-5933，是首药控股自主研发的针对KRAS基因编码的GTP酶的高活性小分子选择性抑制剂，临床前研究显示，在KRAS（G12C）突变阳性的肿瘤细胞中可以剂量依赖性和时间依赖性地共价结合KRAS（G12C）并抑制MAPK信号通路的传导，阻滞细胞周期运行和诱导细胞凋亡，最终有效抑制肿瘤细胞的增殖，而且对野生型和其它突变体具有极高的选择性。NO24~PB-718注射液PB-718，是派格生物医药开发的一款双靶点激动剂，可以同时激活GLP-1受体和胰高血糖素受体，实现优于单一作用机制的减重及改善脂肪代谢的效果，进而降低脂肪对肝脏正常组织细胞侵袭导致的肝细胞死亡及纤维化，最终达到治疗非酒精性脂肪肝病。同时，通过调节和筛选PB-718组合物中两种受体激动剂的比例，控制两种受体的激活程度，在确保药物安全性的同时，达到最优的减重和改善非酒精性脂肪肝病的效果。PB-718也是经聚乙二醇化修饰的组合物，延长了药物半衰期，稳定了血药浓度，实现了一周一次给药，减少了频繁给药带来的危害与不便。NO25~HP530S片HP530S片，是海创药业自主研发的具有高活性及高选择性的黏着斑激酶（Focal adhesion kinase，FAK）抑制剂，通过抑制FAK调节其下游信号通路，从而达到抑制肿瘤细胞的转移、增殖和血管生成等作用。FAK的过表达在多种肿瘤类型中均有报导，包括卵巢癌、乳腺癌、肺癌、结直肠癌、胰腺癌、前列腺癌和头颈癌，且与较差的临床预后相关。NO26~甲苯磺酸ZG2001片ZG2001，是泽璟制药自主研发的新型的口服泛KRAS突变抑制剂，用于治疗KRAS突变的晚期实体瘤。ZG2001可特异性地与SOS1的催化区域结合，阻止其与失活状态KRAS-GDP的相互作用并同时阻断SOS1驱动的反馈，减少KRAS-GTP激活状态的形成，从而抑制MAPK信号通路在KRAS突变依赖性癌症中的作用，发挥抗肿瘤作用。ZG2001可以高选择性地抑制SOS1，阻断多种KRAS突变体的活性，从而具有治疗多种KRAS突变实体瘤的可能性。ZG2001在体内外实验中均展现出良好的抗肿瘤作用，且与KRAS G12C、MEK、EGFR等抑制剂类药物联合具有显著协同增效抗肿瘤作用。NO27~注射用盐酸ZG0895ZG0895，是泽璟制药开发的一种新型的高活性、高选择性的Toll样受体8（TLR8）激动剂，适应症为晚期实体瘤。基于TLR8激动剂可激活机体的先天性免疫系统，由此TLR8激动剂也有望用于抗乙肝病毒感染等抗病毒治疗。根据公开查询，目前全球范围内尚未有高选择性TLR8激动剂类药物获批上市。ZG0895有望成为一个全新的晚期实体瘤治疗新药，并可与肿瘤免疫治疗药物等其它药物联合增强抗肿瘤药效。NO28~EOC237胶囊EOC237，是亿腾景昂自主研发的一款口服、高选择性CDK7抑制剂，其保持了对靶标CDK7的高抑制活性，通过干扰肿瘤细胞的细胞周期和抑制转录，对源于乳腺癌、卵巢癌、子宫内膜癌、前列腺癌、胰腺癌、肺癌和结直肠癌等多种人肿瘤细胞的显著抗增殖活性和对多种异种移植瘤生长的强效剂量依赖性抑制，且其在吸收、分布、代谢及排泄方面均表现出良好的成药性。NO29~Y-1注射液Y-1，是由南京宁丹新药技术有限公司自主研发化药1类创新药，属于首创新药（First-in-Class），是一种高选择性、强活性的TRPML1抑制剂，能抑制CNS和非CNS肿瘤细胞增殖，阻滞细胞周期于G0/G1，并诱导肿瘤细胞发生新型方式的死亡，其特征在于诱导肿瘤细胞发生空泡化。Y-1能高效地透过血脑屏障（BBB）到达脑原位肿瘤中（脑实体瘤：血浆=2），抑制临床一线化疗药替莫唑胺（TMZ）-敏感型和TMZ-不敏感的脑胶质瘤生长，延长脑原位癌小鼠生存期，并且与化疗药TMZ联合用药能够增强化疗药物的药效。该品种拟用于治疗中枢神经系统（CNS）肿瘤和非CNS肿瘤，首次临床试验申请的适应症为原发性颅内恶性肿瘤。NO30~MDR-001片MDR-001，是德睿智药借助自研Molecule Pro一站式AI药物发现平台辅助设计的创新药物管线，属于β-arrestin 2高选择性GLP-1受体激动剂，既保留了β-arrestin招募带来的胰岛细胞细胞修复和保护功能，又避免了β-arrestin 1招募带来的胰岛素分泌受限和介导的内吞脱敏，与国内外同类临床在研药物相比，具有明显的差异化特性和潜在临床获益。NO31~注射用RNK05047RNK05047，是珃诺生物开发的一种小分子BRD4选择性蛋白质降解剂，使用了该公司专有方法发现和开发的靶向蛋白质降解方法CHAMP断续器（伴侣介导的蛋白质降解）。该技术利用公司在蛋白质稳态和细胞伴侣网络方面的专业知识来降解疾病相关蛋白质，旨在通过选择性靶向疾病组织来提高药物安全性和有效性。NO32~CTS2190胶囊CTS2190，是赛岚医药基于肿瘤表观遗传学和精准医学，在EpigenPLUS研发平台上成功自主研发的口服、特异的小分子临床药物，为First-in-Class候选药物，IND申请已获FDA批准。NO33~DN020198片DN020198，是上海迪诺医药科技有限公司自主研发的ATR抑制剂，其I期临床研究，为评价DN020198片在晚期实体瘤受试者中的安全性、耐受性、药代动力学/药效动力学及初步疗效的I期临床研究，已完成首例患者给药。NO34~B-722注射液PB-722，是派格生物医药（苏州）股份有限公司开发的一款长效的胰高血糖素受体激动剂，用于治疗先天性高胰岛素血症，已获得FDA孤儿药资格认定。PB-722已在多种动物模型中证明了其药物安全性，并在低血糖动物模型中证实其可有效提高并维持血糖水平。NO35~HDM1002片HDM1002，是华东医药开发的具有口服活性、强效、高选择性的GLP-1受体小分子完全激动剂。围绕GLP-1受体靶点，华东医药已构筑了包括口服、注射剂在内的长效及多靶点全球创新药和生物类似药相结合的全方位和差异化的产品管线。HDM1002糖尿病适应症于2023年5月获得中美双IND批准，肥胖适应症的中国IND申请于2023年9月获批。2023年6月，该产品完成中国Ⅰa期临床试验首例受试者入组。NO36~TY-2699a胶囊TY-2699a，是同源康医药开发的CDK7抑制剂，现已完成中国首例受试者入组，是中国第一个同时获得FDA和NMPA批准进入临床研究并完成首例患者入组的CDK7抑制剂。据公开信息，TY-2699a在乳腺癌和多个转录驱动肿瘤模型中显示出显著的抗肿瘤活性，这些疾病仍存在巨大的未满足的临床需求，如小细胞肺癌、三阴性乳腺癌、胰腺癌等。NO37~AXT-1003胶囊AXT-1003，是艾斯拓康从诺华引进的一款选择性靶向EZH2的新型、口服、非SAM竞争性小分子抑制剂。区别于其他靶向EZH2的小分子抑制剂，AXT-1003与EZH2的非催化结构域变构结合，从而抑制其活性。该品种计划开发的目标适应症包括非霍奇金淋巴瘤（NHL），尤其是外周T细胞淋巴瘤（PTCL）以及部分实体瘤如前列腺癌、三阴性乳腺癌等。NO38~WT-1108片WT-1108，是杭州维坦医药科技有限公司基于其特色创新药物开发平台WestanAI+自主研发的具有全新骨架结构、全新作用机制、高亚型选择性的P2X3受体抑制剂，拟用于治疗难治性或不明原因慢性咳嗽、瘙痒、疼痛等临床需求迫切适应症。其靶点效果明确，相较在研临床药物，具有生物利用度高，药效强、副作用小、安全性高等一系列优点，有望成为该领域BIC药物。该品种NO39~NRT6008注射液NRT6008，是成都纽瑞特医疗科技股份有限公司自主创新研发的放射性药，是成都纽瑞特继NRT6003注射液（适应症：原发性肝癌、转移性肝癌）后取得临床试验批准通知书的第二款放射性药品。由于钇[90Y]核素的β射线射程有限，可降低对正常组织的损伤。NRT6008注射液有望成为胰腺癌治疗领域中突破性治疗手段，有利于显著延长患者生存期和提高患者生活质量，为胰腺癌患者提供一种新的选择。NO40~HRS-5041片HRS-5041，是恒瑞自主研发的一款AR抑制剂，公告称与二代AR抑制剂相比，HRS-5041片有克服耐药的潜力，目前国内外暂无同类药物上市。与开发的HRS-4357一样，是两款有潜力的AR抑制剂，未来有望冲击前列腺癌市场。NO41~HS336片HS336片，是海正药业开发的一种SHP2小分子抑制剂，可将SHP2锁定在自抑制构象，阻止PTP催化中心与底物的接触，从而发挥相应的抗肿瘤作用。HS336片拟用于治疗晚期实体瘤，如食管鳞状细胞癌（ESCC）、头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）、非小细胞肺癌（NSCLC）、结直肠癌（CRC）等。目前，国内外有部分制药公司在进行SHP2抑制剂的研发，尚无药物上市。NO42~注射用SZEY-2108SZEY-2108，是上海复星医药（集团）股份有限公司控股子公司苏州二叶制药有限公司自主研发的小分子创新药新型单环β-内酰胺抗生素，拟主要用于选择有限的耐碳青霉烯肠科杆菌（CRE）感染的治疗。NO43~IMM-H014片IMM-H014，是由中国医学科学院药物研究所研发，中国医学科学院药物研究所、长春钻智制药有限公司共同开发的具有我国自主知识产权的Nrf2通路激动剂，可直接干扰Keap1与Nrf2蛋白-蛋白相互作用，促进Keap1/Nrf2抑制复合物的解离，促进Nrf2入核，激活Nrf2/ARE通路；同时，IMM-H014亦显著抑PDE4D和NF-KB通路，进一步发挥抗肝脏炎症活性；抑制肝脏脂肪酸转运体CD36和脂肪合成关键酶DGAT1的表达，表现降低肝脏脂肪含量活性。综上，IMM-H014可以通过多靶点调节发挥NASH治疗作用。IMM-H014片研发过程中得到“重大新药创制”国家科技重大专项和中国医学科学院医学与健康科技创新工程等项目资助。NO44~HS-10516胶囊HS-10516，是翰森制药开发的一种抑制HIF-2α的小分子，拟用于治疗肾细胞癌。公司全资附属公司翰森(上海)健康科技有限公司及江苏豪森药业集团有限公司获得NiKang Therapeutics Inc.的独家许可，已于中国开发及商业化该产品。NO45~JAB-26766片JAB-26766，是加科思药业自主研发的PARP7抑制剂，为口服小分子抑制剂，在多种小鼠肿瘤模型中具有显著的抗肿瘤活性，通过靶向肿瘤免疫信号通路，可用于治疗鳞状非小细胞肺癌、头颈鳞癌等多种实体瘤。研究表明，PARP7抑制剂具有直接抑制肿瘤生长和增强抗肿瘤免疫的双重作用机制，PARP7位于STING信号通路的下游，JAB-26766有望与加科思自主研发的CD73 STING-iADC展开联合用药试验。PARP7抑制剂也有潜力与PD-(L)1单抗联合用药，为患者带来更多治疗方案。NO46~SYH2051片SYH2051，是石药集团开发的一种选择性的ATM抑制剂，通过靶向抑制ATM蛋白激酶及其下游信号蛋白CHK2和KAP1的磷酸化，延迟DNA双链断裂修复，导致持续的DNA双链断裂和ATM介导的细胞周期阻滞，从而抑制肿瘤细胞增殖；临床适应症为实体瘤。NO47~CB06-036CB06-036，是上海挚盟医药科技有限公司自主研发的用于治疗慢性乙肝的小分子口服TLR8激动剂。临床前研究表明CB06-036具有良好的选择性、活性及安全性，可以在人外周血单核细胞中诱导细胞因子，这些细胞因子能够通过多种免疫介质激活抗病毒功能。与此同时，CB06-036具有良好的肝靶向特征，且已获美国FDA批准临床。NO48~AC-101片AC-101，是爱科诺生物医药（苏州）有限公司自主研发、拥有全球权益的创新口服小分子RIPK2抑制剂，是全球进展速度最快的RIPK2抑制剂，拟用于治疗炎症性肠病（IBD）；2023年4月12日在澳洲完成首例给药，目前澳洲I期试验正常进行中。NO49~AHB-137注射液AHB-137，是浩博医药（AusperBio）开发的一种用于治疗慢性乙型肝炎，有潜力成为Best-in-class的裸露反义寡核苷酸（ASO）；AHB-137是首个用于临床试验的寡核苷酸技术平台Med-Oligo™产品，有望成为功能性治愈乙型肝炎的基石。NO50~TollB-001片TollB-001，是拓领博泰首推的全新机理的免疫调控小分子药物，可抑制炎症信号通路的激活。相对于同靶点竞品，TollB-001片具有靶点选择性的差异化，将针对性解决现有类风湿性关节炎临床治疗药物响应率不足等问题，填补现有药物市场的空白。I期临床试验旨在评估中国健康成人受试者中TollB-001片的安全性、耐受性、药代动力学、药效学以及TollB-001单次口服给药后食物效应。NO51~WD-890片WD-890，是浙江文达医药科技有限公司开发的TYK2抑制剂，该品种在改构策略上和BMS相近，且临床前研究也取得类似结果，因此WD-890也将在TYK2抑制剂的多种适应症加速开发；我国国内虽已有多家企业进入竞争赛道，但以WD-890的结构差异化、工艺技术特点，可进一步促进该品种的开发。NO52~CS23546片CS23546，是微芯生物自主研发的一个小分子PD-L1抑制剂，通过结合PD-L1并诱导其内吞从而解除PD-1/PD-L1信号通路介导的免疫抑制活性。CS23546在临床前研究中显示出良好的口服吸收和肿瘤组织局部富集的代谢特征，单药针对不同肿瘤移植瘤模型均有显著抗肿瘤药效，联合化疗或公司自有品种如西达本胺和西奥罗尼则可产生显著的协同抗肿瘤活性。CS23546产品工艺稳定，质量可控，有望作为新一代口服小分子免疫检查点抑制剂药物在不同恶性肿瘤的临床治疗中带来差异化优势，同时针对其他PDL1信号介导的免疫相关疾病也具有应用潜力。NO53~HRS-4357注射液HRS-4357，是天津恒瑞医药有限公司开发的用于晚期前列腺癌患者的1类放射性治疗药物，该临床研究由复旦大学附属肿瘤医院和中国医学科学院北京协和医院共同牵头开展，分别于2023年8月18日和2023年8月24日获得医院临床试验伦理委员会同意审查。根据现有资料显示，HRS-4357注射液为天津恒瑞自主研发的化学药品1类放射性治疗类创新药。NO54~D3S-002片D3S-002，是德昇济医药肿瘤研发管线中的一款ERK1/2小分子选择性抑制剂，ERK1/2处于MAPK通路最下游，在含有KRAS或BRAF突变肿瘤中发挥重要的执行以及负反馈调节作用。此外，临床前研究表明，D3S-002与KRAS G12C小分子抑制剂D3S-001联用可增强在肺癌和结肠癌中的药效及持续时间，并有潜力克服经KRAS G12C抑制剂治疗后产生的继发突变，包括KRAS二次突变、KRAS基因扩增等引起的耐药。NO55~TY-4028胶囊TY-4028，是同源康医药自主研发的新一代口服、高效、高选择性的小分子EGFR/HER2酪氨酸激酶抑制剂，此前该品种已获得美国FDA的临床默示许可。临床前数据显示，TY-4028对EGFR敏感突变如EGFR19号外显子缺失(19del)、21号外显子L858R突变和20号外显子插入突变有很强的抑制作用，通过抑制跨膜受体蛋白及其下游信号分子的磷酸化来调节肿瘤细胞的增殖和凋亡，从而达到抑制肿瘤生长的效果。TY-4028对野生型EGFR的抑制作用较弱，从而避免了与WT-EGFR作用导致的相关毒性反应。NO56~NH300231片NH300231，是恩华药业开发的新一代非典型抗精神分裂症药物。该品种是一种5-HT2A受体拮抗剂和多巴胺受体调节剂，且对5-HT2A受体的拮抗活性明显高于多巴胺D2受体，同时能够抑制五羟色胺转运体活性。临床前试验结果表明，NH300231在多种精神分裂症动物模型中均有药效。NO57~WS635片WS635，是中美华世通生物医药科技（武汉）股份有限公司开发的具有完全自主知识产权、临床用于术后谵妄（POD）的1类新药。此前，该品种已通过美国FDA批准WS635片剂开展针对术后谵妄（POD）的Ib/II期临床研究，目前全球尚无药物批准用于预防和治疗谵妄。NO58~BPHY-08胶囊BPHY-08，是由中国科学院上海药物研究所完成早期研发，由百极弘烨独占实施许可开发的分子胶药物，属新型的免疫调节性亚胺药物，具有比来那度胺和泊马度胺更强，与CC-220相当的抑瘤活性，尤其与BTK抑制剂联用表现出的对弥漫大B细胞淋巴瘤的抑制作用。临床可与地塞米松联用在多发性骨髓瘤，与BTK抑制剂联用在套细胞淋巴瘤、弥漫大B细胞淋巴瘤上体现出显著协同作用，为尚未满足的非霍奇金淋巴瘤患者提供潜在的治疗策略。NO59~HRS-9815注射液HRS-9815，是恒瑞医药子公司天津恒瑞医药有限公司自主研发的化学药品1类放射性诊断类创新药，用于成人前列腺癌患者的前列腺特异性膜抗原（PSMA）阳性病灶的正电子发射断层扫描（PET），包括：拟行根治性治疗的可疑转移患者；前列腺特异性抗原（PSA）水平升高的可疑复发患者。NO60~FWD1802片FWD1802，是深圳福沃药业有限公司开发的第三代SERD，口服给药，对野生型和突变型的ER都能形成有效抑制，该品种未来有潜力取代氟维司群成为新的一线SOC。NO61~BPYT-01胶囊BPYT-01，是中国科学院上海药物研究所和西双版纳热带植物园基于对药用植物资源开发过程发现的降糖活性化学单体，与百极优棠（广东）医药科技有限公司合作开发的小分子GLP-1促泌剂。临床前研究结果表明，BPYT-01通过全新作用机制直接促进肠L细胞分泌GLP-1，口服给药后选择性分布于肠道组织，显著改善2型糖尿病小鼠高血糖症状，并对受损的胰岛β细胞具有保护作用。该品种为首个报道的口服小分子GLP-1促泌剂。NO62~ISM3091胶囊ISM3091，是英矽智能自主研发的USP1小分子抑制剂，现已获得美国FDA新药临床试验申请批件，用于在实体瘤患者中开展I期临床试验。该品种是英矽智能在生成式人工智能赋能下发现的首款进入临床阶段的抗肿瘤候选药物。NO63~HS329片HS329，是海正药业自主研发的通过抑制FXIa来预防和治疗血栓事件的口服抗凝剂，拟用于治疗血栓栓塞性疾病。截至目前，国内外有多款FXIa抑制剂进入临床研发阶段，目前尚无药物上市。NO64~TJ0113胶囊TJ0113，是天玑济世开发的一种线粒体自噬诱导剂，临床拟用于罕见病Alport综合征（一种遗传性肾脏胶原病，罕见病）的治疗。该品种在临床前多种疾病动物模型中展示了极大的治疗潜力，现已完成美国FDA的临床许可。NO65~IPG11406片IPG11406，是南京艾美斐生物医药科技有限公司自主研发、拥有全球知识产权的1类小分子新药，临床拟用于系统性红斑狼疮（SLE）的治疗；此前，IPG11406治疗炎性肠病（IBD）的临床试验申请获得美国FDA批准。IPG11406是全球第一个进入临床的新型GPCR小分子拮抗剂，具有治疗多种自身免疫性疾病的潜力；IPG11406安全窗口超过150倍，是至今安全性最高的治疗自身免疫性疾病的创新药，具有地塞米松、JAK抑制剂等现有药物无法比拟的优势。NO66~HZ012注射液HZ012，是和泽医药开发的胰高血糖素样肽-1（GLP-1）和葡萄糖依赖性促胰岛素多肽(GIP)的双重受体激动剂，临床用药频率为1周1次，拟用于降糖、减重相关适应症的治疗。这是和泽医药继2款药物降糖适应症获得临床许可后，在减重领域上的新起点。NO67~PG-018片PG-018，是普祺医药研发的一款全新高选择性JAK1抑制剂，在非临床研究中表现出良好的靶点特异性及对肾脏病变的显著修复作用，同时避免了非选择性AK激酶抑制导致的毒副作用，具有安全性高的优势，有望成为全球首个针对膜性肾病的JAK抑制剂。NO68~QJ-19-0002片QJ-19-0002，是正大清江首发的1类创新药物，是一款以降低血尿酸为主要治疗目标的小分子化学药物，为新一代尿酸排泄促进剂，通过靶向抑制URAT1使尿液尿酸盐排泄正常化，从而降低血清尿酸水平。有望成为具有我国自主知识产权的、安全有效的、价格合理的治疗高尿酸血症和痛风的1类创新药。NO69~ZB-001干混悬剂ZB-001，是中山致本医药科技有限公司和中国科学院上海药物研究所联合研发的新型抗菌药物，是具有新结构、新机制、全球专利权的一种新型细菌拓扑异构酶抑制剂，拟用于治疗单纯性淋病等多种细菌感染疾病，有望为应对细菌耐药（淋球菌、金黄色葡萄球菌等）提供新的解决方案。NO70~ISM8207胶囊ISM8207，是英矽智能开发的一款靶向QPCTL的潜在全球首创FIC小分子抑制剂，通过阻断“别吃我”信号来攻击肿瘤细胞，模拟CD47抗体的治疗作用；并且可以通过抑制化学趋化因子活性，重塑肿瘤内髓系细胞组成，使其具有促炎性特征，从而增强免疫检查点抑制剂的抗肿瘤疗效。NO71~镥[177Lu]JH020002注射液镥[177Lu]JH020002，是晶核生物医药科技有限公司利用自有技术平台开发拥有全球权益的治疗品种，此前该品种已获美国FDA临床许可。据此，晶核生物成为国内首家在TRT（靶向放射性核素疗法）领域管线中美双报获批的企业，而此次获批产品适应症为治疗前列腺特异性膜抗原（PSMA）阳性的转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）成年患者。NO72~YY201片YY201，是宇耀生物自主研发的STAT3双功能磷酸化位点靶向抑制剂，截至信息公开，该靶点全球尚无药物上市。YY201与STAT3直接结合，抑制STAT3的Tyr705和Ser727双位点磷酸化，抑制STAT3功能和阻断下游信号传递，从而发挥抑制肿瘤作用。体外药理学和药效学研究表明，YY201与STAT3的亲和活性在1-10nM，在胰腺癌、三阴性乳腺癌、肺癌、急性髓系白血病、间变大细胞淋巴瘤等肿瘤的体外增殖抑制活性在1-10nM，在多种体内模型中表现出显著的抗肿瘤作用。NO73~SPH7050颗粒SPH7050，是上海医药自主研发的化药1类小分子创新药，拥有完全知识产权，临床拟用于治疗溃疡性结肠炎和克罗恩病。由于炎症性肠炎的发病机制比较复杂多样，目前的肠炎治疗药物只能对一部分病人有效，而且由于药物是系统暴露，导致药物的副作用较多。因此，炎症性肠炎药物市场存在着巨大的未被满足的临床需求，急需安全高效的药物。NO74~LL-50注射液LL-50，是宜昌人福药业开发的一种钠离子通道阻滞剂，非临床研究表明其镇痛效果确切，较常用局麻药可产生更持久的局部麻醉作用，具有全身毒性低、镇痛效果好、安全性高的特点，临床拟用于外科手术麻醉和急性疼痛控制。NO75~ASP3082注射液ASP3082，是安斯泰来开发的全球首创新药，临床前数据显示，ASP3082能够有效降解KRAS G12D蛋白，对细胞外信号调节激酶磷酸化及其下游基因具有显著的抑制作用，并有效诱导半胱天冬酶-3的切割。NO76~YL-17231片YL-17231，是上海璎黎药业有限公司开发的治疗恶性实体瘤的泛KRAS（Pan-KRAS）抑制剂，临床前研究显示，较之于现有的KRAS抑制剂，YL-17231对于更多的KRAS突变类型具有更强的抑制作用，对于携带KRASG12C、G12D、G12V、G13D、G12R、G12A等突变的肿瘤细胞均有明显的抑制作用，而且，在KRAS野生的肿瘤细胞和对KRASG12C抑制剂（如sotorasib和adagrasib）产生耐药的肿瘤细胞中，也显示了增殖抑制作用。临床试验拟在全国10家临床试验中心开展，全球范围内目前尚无Pan-KRAS抑制剂上市，璎黎药业的YL-17231是国内第一个进入临床阶段的Pan-KRAS抑制剂，且该品种已获得美国FDA的临床试验许可。NO77~BGB-24714胶囊BGB-24714，是百济神州开发的一款第二线粒体来源半胱氨酸蛋白酶激活剂（SMAC）模拟物，作为单药或联合紫杉醇用于治疗晚期实体瘤。临床前研究结果已在2023年AACR年会上公布，在体外和体内实验中，BGB-24714能有效地抑制cIAP1，并激活caspase-9，从而诱导乳腺癌细胞凋亡。在小鼠模型中，BGB-24714给药后可显著抑制MDA-MB-231引起的肿瘤生长，并且BGB-24714与紫杉醇联合使用可以增强其抗肿瘤效果。NO78~MI078胶囊MI078，是迈诺威医药“心境美”管线的第一个获批临床的1类新药，目前在研适应症为产后抑郁症，潜在适应证还包括重度抑郁（MDD）等。NO79~BN104片BN104，是烨辉医药科技（上海）有限公司开发的一种新型、高选择性和高活性的小分子menin抑制剂，可用于治疗具有重排混合谱系白血病（MLLr）基因的急性白血病或NPM1突变的急性髓细胞白血病。BN104具有优异的类药性质，在MV4-11异种移植小鼠模型中表现出良好的疗效。NO80~JK0564片JK0564，是天津济坤医药科技有限公司自主研发的小分子泛FGFR抑制剂，目标是靶向治疗胃癌、食管癌、三阴乳腺癌、小细胞肺癌等泛癌种，该品种的Ⅰ期临床试验已顺利启动并完成首例入组。NO81~ABM-168胶囊ABM-168，是璧辰医药自主研发的一种高选择性的MEK1/2抑制剂。临床前结果表明，ABM-168单独使用或与其他药物联合使用，在多种肿瘤模型中均表现出良好的抗肿瘤活性，且具有优秀的穿透血脑屏障的能力，可有效杀伤脑转移癌细胞或恶性脑肿瘤细胞。临床拟用于晚期实体瘤，特别是脑转移或原发性脑瘤的治疗。NO82~BrP-01096片BrP-01096，是布瑞迅药业（南通）有限公司研发的用于治疗失眠的一类创新药，是一款自主研发的口服小分子选择性食欲素受体（OX2R）拮抗剂。OX1R和OX2R双重拮抗剂，国际上已经有3个药物被FDA批准，已经证明了其具有良好的药效和安全性。对Orexin系统进一步的研究发现，在OX1R和OX2R双重拮抗剂的基础上，研发选择性OX2R的拮抗剂具有非常明显的优势。选择性OX2R拮抗剂Seltorexant还在临床试验中观察到了潜在的抗抑郁疗效，特别是在抑郁合并失眠的病人中，这类病人长期苦于没有合适的既能抗失眠又能改善抑郁的药物。NO83~[18F]BF3-BPA注射液[18F]BF3-BPA，是苏州博锐创合医药有限公司研发的用于诊断原发性和转移性脑部肿瘤的正电子发射计算机断层显像（PET）示踪剂。该品种作为新型氨基酸类似物分子，在临床上有望弥补葡萄糖类PET示踪剂在脑部肿瘤诊断及评估使用时的不足，在原发性和转移性脑部肿瘤的诊断、治疗效果评估、鉴别肿瘤进展以及治疗后炎性或假阳性病变等不同临床应用场景发挥作用。未来公司还计划将BR-02拓展成为为硼中子捕获治疗（BNCT）的伴随诊断用药。NO84~XH-S002散XH-S002，是复星医药控股子公司浙江星浩澎博医药有限公司自主研发的小分子抑制剂，拟用于缺血性脑卒中等血栓相关疾病的治疗和预防。该新药通过抑制凝血途径的靶点，进而抑制凝血和血栓的形成。临床前研究显示，该新药靶点选择性高，在临床前毒理研究中展现了良好的耐受性，安全性风险相对可控。截至公告发布，于全球范围内尚无同一分子机制的小分子抑制剂获批上市。NO85~QLH12016胶囊QLH12016，是齐鲁制药开发的一款PROTAC。齐鲁制药在QLH12016的开发研究中，针对当前临床中未满足的需求，注重与同类产品进行对比研究，在早期分子构建中进行差异化设计，并在非临床研究过程中基于项目PROTAC分子和靶点特性以及核心开发目标，设计了系统的体内外试验，QLH12016展示出了新分子机制的显著特点及优越的体内外肿瘤抑制效应，具备良好的成药性特征。NO86~HRS-7450注射液HRS-7450，是恒瑞医药子公司福建盛迪医药有限公司开发的下一代溶栓药物，溶栓同时不影响机体自身凝血和纤溶平衡，潜在出血风险低，有望延长溶栓治疗时间窗；拟定的临床适应症为急性缺血性脑卒中。NO87~XNW21015片XNW21015，是苏州信诺维医药科技股份有限公司开发的一种高效、选择性造血祖细胞激酶1（HPK1）抑制剂，拟用于治疗标准治疗失败的或对标准治疗不耐受或缺乏有效标准治疗的晚期和/或转移性恶性实体瘤。研究显示，XNW21015能有效抑制HPK1驱动的SLP76磷酸化，促进T细胞活化，并增加T细胞IL-2的分泌，单用或者与PD-1抗体联用产生协同抗肿瘤作用，且安全性特征良好，整体安全性可控。此外，在小鼠同源肿瘤模型中，口服XNW21015显示出良好的PK谱和强大的抗肿瘤活性，无论是单药还是与免疫检查点抑制剂联合使用。NO88~LN020干混悬剂LN020，是晶易医药首个自主研发的1类创新药，是一种口服抗病毒药物，拟适应症为甲型或乙型流感治疗，拟适用人群包括儿童、青少年和成人。其化合物为晶易医药自主开发的1类创新药，具有全新化学结构，可抑制流感病毒的增殖，具有抗流感的作用。患者全病程只需服用一次，用药更加便捷，有利于提高患者顺应性。此外，与磷酸奥司他韦相比，LN020的中枢神经系统透过率低，有望减少神经系统的不良反应。NO89~UBT251注射液UBT251，是联邦制药全资附属公司联邦生物科技(珠海横琴)有限公司自主研发的1类创新药，临床适应症拟用于超重或肥胖症。公司是国内首家、全球第二家以化学合成多肽法制备的长效GLP-1(胰高血糖素样肽-1)/GIP(葡萄糖依赖性促胰岛素多肽)/GCG(胰高血糖素)三激动剂获批临床的企业。NO90~TLL-041缓释片TLL-041，是杭州高光制药有限公司开发的全球首个具有通过血脑屏障能力的高选择性双靶点TYK2/JAK1抑制剂。TLL-041已经证明了对JAK2、JAK3和其他激酶的高选择性，与选择性较低或无选择性的JAK抑制剂相比，有可能提供更好的安全性。NO91~AC-201片AC-201，是爱科诺生物医药（苏州）有限公司自主研发、拥有全球权益的创新口服小分子高选择性TYK2/JAK1抑制剂。AC-201于2023年5月份获澳大利亚HREC批准开展临床试验，目前澳洲I期临床试验正进行中。临床前研究结果显示，AC-201可与TYK2/JAK1的伪激酶结构域（JH2）有效结合，稳定伪激酶结构域对激酶结构域的自抑制构象，高效抑制TYK2/JAK1激酶功能，对JAK2/JAK2通路无影响。在包括银屑病的多款动物疾病模型中具有显著疗效，临床上拟用于治疗银屑病和其他炎症与自免疾病。NO92~TYK-00540片TYK-00540，是同源康医药自主研发的新一代口服、高效小分子CDK2/4/6抑制剂，此前TYK-00540已获得美国FDA同意开展临床试验的正式函件；临床拟用于治疗既往CDK4/6抑制剂经治后复发或进展的ER+/HER2-乳腺癌、铂类耐药的晚期高级别浆液性卵巢癌、局部晚期/转移性三阴乳腺癌以及其他局部晚期/转移性实体瘤。临床前数据表明，TYK-00540在体外对多种肿瘤细胞的增殖有显著的抑制作用，在HCC1806-乳腺癌、OVCAR3-乳腺癌、MCF7-乳腺癌移植瘤等动物模型中具有良好的肿瘤抑制作用。目前全球没有获批上市的CDK2/4/6抑制剂，在研药物均处于临床前或早期临床试验阶段。NO93~MI131外用溶液MI131，是南京迈诺威医药科技有限公司开发的抗雄激素性秃发（AGA）新药，该产品已于4月获得美国FDA批准开展临床试验。MI131具有独特的作用机制，为全新非PROTAC促雄激素受体降解剂，具有理想的药代动力学性质，在临床前安全性评价中展现出良好的安全性前景，并在小鼠雄激素性秃发药效模型中展示出优异的治疗效果。NO94~BW-00163注射液BW-00163，是上海舶望制药有限公司旗下子公司杭州舶临医药科技有限公司自主研发的siRNA新药，临床拟用于治疗高血压。舶望制药还有另两款siRNA药物在研，分别为BW-20805和BW-00112，其适应症分别为遗传性血管性水肿和血脂异常。NO95~AM011注射液AM011，是蔼睦医疗开发的全新作用机制全球首创治疗药物玻璃体内注射产品，用于评价其治疗干性（非渗出性）年龄相关性黄斑变性（AMD）的疗效和安全性。2022年1月，蔼睦医疗与韩美制药达成许可协议，获得Risuteganib在中国的独家生产、开发和商业化权利。NO96~BB3008片BB3008，是北京伯汇生物技术有限公司独立自主研发的一款高活性、高选择性小分子HPK1抑制剂。HPK1属于细胞内免疫检查点，主要在免疫细胞（T细胞、B细胞、树突细胞、巨噬细胞等）中表达，是TCR信号通路的关键负反馈调节因子，抑制T细胞的免疫功能。BB3008作为高选择性HPK1抑制剂，通过抑制HPK1介导的T细胞的负反馈作用，激活T细胞的抗肿瘤免疫功能，突破现有肿瘤检查点抑制剂响应率不足的局限性。截止目前，全球尚未有同靶点药物获批上市。NO97~SGB-3403注射液SGB-3403，是圣因生物自主研发的一款靶向肝细胞PCSK9的siRNA-GalNAc结合物，采用了圣因生物独特创新的新一代GalNAc偶联技术递送到肝脏细胞，通过RNAi抑制肝脏PCSK9蛋白的合成。SGB-3403临床上可用于高胆固醇血症、混合型血脂异常以及动脉粥样硬化性心血管疾病的治疗，以降低心血管事件的风险。该款药物是圣因生物首款创新型RNAi药物，此前已经获批在澳大利亚开展I期临床试验。SGB-3403在临床前研究中所表现出的优异的活性和药效持久性显示其具有“同类最佳”潜力。NO98~注射用咔喏霉素咔喏霉素（即YB211），是九芝堂全资子公司友搏药业研发的具有全新化学结构的环脂肽类1类化药新药，其化合物、制备方法等核心技术均已获得国际和国内发明专利授权与全球独家许可，其研发旨在提高环脂肽类抗菌药物的安全性与有效性，为临床提供一种新的选择。申请适应症为对本品敏感的革兰氏阳性病原菌所致的复杂性皮肤及软组织感染（cSSTI）。NO99~BGB-30813片BGB-30813，是百济神州开发的一款DGKζ抑制剂，正在海外开展1a/1b期临床试验。研究发现，DGKζ在多种肿瘤中的表达水平增高，与肿瘤的发病、发展和预后相关，因此DGKζ被认为是一个新的肿瘤治疗靶点。本次IND申报的临床适应症拟定为晚期或转移性实体瘤。NO100~注射用YZD-27YZD-27，是西安秦申嘉合药物研究有限公司开发的一种全新化合物，能够增加脑部血流灌注，促进缺血半暗带血流恢复，进而起到抗脑缺血作用。本次IND申请的适应症为急性缺血性脑卒中。NO101~ZG-001胶囊ZG-001，是华纳药厂控股子公司上海致根医药科技有限公司开发的化药1类创新药，该药品拟用于严重抑郁症（MDD）和难治性抑郁症（TRD）的治疗。致根医药是一家以新药研发为主的公司，致力于小分子创新药物研发，聚焦严重精神疾病、自身免疫性疾病、肿瘤等领域中未被满足的临床需求。NO102~QR059349片QR059349，是朗来科技自主研发的小分子药物，适应症为"阵发性睡眠性血红蛋白尿症”。阵发性睡眠性血红蛋白尿症(Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria，PNH)是一种基因突变导致的获得性造血干细胞克隆性疾病，于2018年被中国卫生健康委员会等五部门列入《第一批罕见病》目录。临床前研究结果显示，QR059349片可显著抑制PNH患者红细胞溶血。NO103~MT-001胶囊MT-001，是浙江迈同生物医药有限公司自主开发的具有自主知识产权的创新型IDH1突变酶抑制剂，属于源头创新的化药1类新药，拟用于治疗IDH1突变型肿瘤，如胆管癌、脑胶质瘤、急性髓系白血病（AML）和软骨肉瘤等恶性肿瘤。MT-001作用机制明确，对靶点有较好的选择性和特异性，在临床前显示了良好的有效性、PK特性和安全耐受性，有望在临床研究中为IDH1基因突变的癌症患者带来的获益大于风险，成为IDH1突变型胆管癌患者新的更优治疗选择。NO104~GLB-002胶囊GLB-002，是杭州格博生物医药有限公司自主研发的新型分子胶降解剂，为一款具有全新化学母核结构的CRBN E3连接酶调节剂（CELMoDs），通过与CRL4CRBN E3连接酶CRBN相结合，促使转录因子IKZF1和IKZF3的泛素化，继而被蛋白酶体降解，激活多种抗肿瘤的下游反应，最终对NHL和MM等血液肿瘤发挥治疗作用。NO105~CVL237片CVL237，是甫康开发的口服、强效和高选择性PI3Kβ/δ双重抑制剂，具有免疫调节和潜在的抗肿瘤活性，目前已经递交针对APDS的FDA孤儿药适应症申请。CVL237是目前临床阶段唯一的p110β和p110δ同时抑制的PI3K抑制剂。CVL237已在美国MD Anderson Cancer Center完成临床1期试验。NO106~TQA3038注射液TQA3038，是正大天晴自主研发的一种靶向乙型肝炎病毒（HBV）的小干扰RNA（siRNA）药物，拟开发用于治疗慢性乙型肝炎。TQA3038是一款N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）缀合的siRNA药物，可富集于肝脏；据正大天晴早前新闻稿介绍，TQA3038采用创新的核酸序列，与同类产品相比具有更强的体外及体内抗病毒活性。NO107~BW-20805注射液BW-20805，是杭州舶临医药科技有限公司开发的siRNA药物，用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)。目前针对该疾病仅有一款来自武田制药的单克隆抗体药物-拉那利尤单抗注射液在国内上市。BW-20805是舶望制药2023年在国内获批临床试验的第三款siRNA药物，此外两款早前获批临床的在研siRNA药物为BW-00163和BW-00112，其适应症分别为高血压和血脂异常。NO108~MBT-1608片MBT-1608，是由北京双鹭药业股份有限公司和北京美倍他药物研究有限公司合作研发的抗丙肝药物，已经获得中国、欧洲和澳大利亚专利授权，具有完全的自主知识产权。该品种是在索磷布韦的基础上，将其分子式中苯酚基团进行结构优化，采用芝麻酚替代，改构后的分子具有更好的生物兼容性，增加的芝麻酚具有抗氧化、抗肝损伤、降脂、神经保护作用及膜保护作用。NO109~IMP1734片IMP1734，是英派药业自主研究发现，与Eikon Therapeutics合作开发的一种新型、高效的PARP1选择性抑制剂，已获得美国FDA的临床试验许可。此外，英派药业与Eikon Therapeutics已计划启动一项脑渗透PARP1候选化合物的IND-enabling研究，将在完成研究和通过评审后进入I期临床试验。NO110~ND-003片ND-003，是深圳市新樾生物科技有限公司与深圳市小分子新药创新中心有限公司共同研发的一种高选择性激酶抑制剂，适应症相继为肿瘤、肺纤维化、肾纤维化。临床前研究显示，ND-003具有极高的治疗窗，且在动物肾纤维化药效试验中表现出显著的抗炎和抗纤维化作用。在没有专门治疗肾纤维化药物的当下，ND-003有望给这些患者带来治疗和生存获益。除上述适应症外，研究数据表明，ND-003在特应性皮炎适应症领域也具有潜在的开发价值。NO111~盐酸钩吻素子片盐酸钩吻素子，是福建医科大学研发的1类新药，该品种系源于钩吻植物的原研药，获得钩吻素子制备、缓释制剂、功效集成的国家发明专利授权以及美国发明专利授权，具有自主创新知识产权，可望成为治疗类风湿关节炎、神经病理性疼痛等疾病的高效低毒新型药物。NO112~LT-002-158片LT-002，是领泰生物的IRAK4新型蛋白降解剂，临床拟适应症为化脓性汗腺炎合特异性皮炎，该品种IND申请已获美国FDA批准。领泰生物的IRAK4降解剂LT-002是继Kymera的KT-474之后向FDA提交IND申请的国内首创、全球第二的IRAK4蛋白降解剂。该分子是基于领泰现有的蛋白降解新药研发平台Nano-SPUD®筛选得到的。NO113~HRS-9057片HRS-9057，是恒瑞医药子公司成都盛迪医药有限公司开发的1类新药，临床拟用于常染色体显性多囊肾病。该品种可抑制常染色体显性多囊肾病患者肾脏细胞过度增殖和囊泡形成。目前国内尚无同类产品获批上市，临床治疗多以对症支持治疗为主。NO114~ABSK112胶囊ABSK112，是和誉医药自主研发的新一代EGFR-Exon20ins抑制剂，现已获美国FDA的临床研究许可。该品种作为一款具有优异活性、选择性、和入脑特性的二代EGFR Exon20ins口服抑制剂。相较于此前已上市或进入临床试验的一代EGFR-Exon20ins抑制剂，ABSK112在临床前研究中展现出更优的入脑特性、针对野生型EGFR的更优洗择性、以及更广泛的Exon20ins突变覆盖谱，并在多种EGFR-Exon20ins突变的小鼠肿瘤模型中表现出极佳的体内药效，具备了在临床上获得更好安全窗和药效并成为新一代同类最佳药物的潜力。NO115~CS32582胶囊CS32582，是深圳微芯生物科技股份有限公司全资子公司成都微芯药业有限公司自主研发的一款酪氨酸激酶2（TYK2）高选择性小分子变构抑制剂，通过特异性结合TYK2的调节性假激酶JH2结构域，实现对TYK2选择性抑制，且在治疗剂量下不会抑制同家族激酶JAK1、JAK2和JAK3，发挥治疗作用的同时带来良好的安全性。NO116~ARTS-021片ARTS-021，是安锐生物自主研发的一款潜在的同类最佳的细胞周期蛋白依赖性激酶2（CDK2）选择性抑制剂，CDK2因其在CCNE1扩增型癌症和CDK4/6抑制剂耐药型乳腺癌中表现出治疗潜力而成为具有广阔市场前景的靶点。NO117~THDBH110胶囊THDBH110，是通化东宝药业股份有限公司全资子公司东宝紫星（杭州）生物医药有限公司开发的口服小分子GLP-1受体激动剂，该品种已完成首例受试者入组，已经启动一项“评价THDBH110胶囊在中国健康成人受试者中单次和多次给药的安全性、耐受性、药代动力学、药效动力学特征以及食物影响的I期临床研究”。NO118~注射用HRS-9057HRS-9057，是恒瑞医药子公司福建盛迪医药有限公司开发的1类新药，临床拟用适应症相继为常染色体显性多囊肾病、心力衰竭引起的体液潴留等。对于HRS-9057片剂型常染色体显性多囊肾病适应症，国内尚无同类产品获批上市；通过发挥排水利尿的作用，治疗心力衰竭引起的体液潴留，国内尚无同类注射剂型产品获批上市。NO119~ABSK051注射液ABSK051，是和誉医药自主研发的一种新型小分子CD73抑制剂，对CD73酶活性有较强的抑制作用，体外和体内药理学数据表明，ABSK051对CD73具有较强的效力和选择性，具有较强的抗肿瘤作用；临床拟用于晚期实体瘤的治疗。NO120~HP518片HP518，是海创药业基于蛋白降解靶向联合体（PROTAC）核心技术平台自主研发的雄激素受体（AR）PROTAC药物，用于治疗转移性去势抵抗性前列腺癌。该品种是新一代AR降解剂，能降解野生型AR蛋白及耐药的AR突变体，抑制肿瘤细胞生长，从而达到治疗前列腺癌的目的。目前国内外暂无同类产品获批上市。NO121~ACE-86225106片ACE-86225106，是优领医药开发的新一代选择性PARP1抑制剂。与第一代PARP抑制剂相比，该产品针对PARP1选择性的大幅提高，使得安全性显著改善，且在体外和体内的活性及药代动力学特性较好。本次该产品获批的是针对晚期恶性实体肿瘤的1/2期临床研究。NO122~OQL036OQL036，是岸阔医药开发的一种潜在的用于预防治疗卡培他滨引起的手足综合症（HFS），该品种是由公司专有AI-enabled CARE平台设计的首例疾病外用药，通过选择性地靶向导致卡培他滨诱导的HFS的关键途径，以及减少局部炎症，防止接受卡培他滨的患者发生HFS。该品种已获美国FDA批准IND申请。NO123~SRSD101注射液SRSD101，是靖因药业开发的一款双链小干扰核酸（siRNA）药物，也是该公司第二款开发的小核酸药物。SRSD101能特异性肝靶向前蛋白转化酶枯草溶菌素9（PCSK9）的mRNA，阻断PCSK9的蛋白合成，从而增强肝细胞摄取低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）能力来实现降血脂的作用。临床前研究数据显示，SRSD101兼具强效持久降脂疗效和良好的安全性，有望成为新一代的降血脂产品。该药本次在中国获批临床，拟开发治疗原发性高胆固醇血症。NO124~HZ-Q1070胶囊HZ-Q1070，是和正医药携中科院上海药物研究所共同开发的新型BTK降解剂。AACR公开信息显示：对不同淋巴瘤细胞具有强效抗肿瘤增殖抑制活性；对多种突变型BTK蛋白（C481S、C481Y、C481F、T474M）具有强效降解活性，并强效抑制BTK-C481S突变的细胞株；完全抑制多种移植瘤模型的肿瘤生长（包括BTK-C481S突变模型）；解决了蛋白降解靶向嵌合体分子成药性难题，各种属口服生物利用良好，体内降解>90%BTK蛋白持续24小时以上；临床前毒理试验显示安全性良好。NO125~YR001软膏YR001，是壹瑞医药自主研发的一款治疗自身免疫性皮肤病的潜在First-in-Class新药（Kv1.3抑制剂），为高选择性钾离子通道Kv1.3小分子抑制剂，用于治疗特应性皮炎（AD）和银屑病。基于其靶点机制、药物特性和给药途径的多重安全性，壹瑞医药拟将其开发为轻中度AD患者包括儿童和婴幼儿的一线治疗用药。该品种已获美国FDA批准IND申请。NO126~177Lu-LNC1004注射液177Lu-LNC1004，是烟台东诚药业集团股份有限公司控股子公司烟台蓝纳成生物技术有限公司开发的一种靶向成纤维细胞活化蛋白（FAP）的放射性体内治疗药物，为全新靶点药物，拟用于治疗FAP阳性表达的晚期实体瘤成年患者，目前在国际和国内尚无同靶点治疗药物上市。NO127~TM471-1胶囊TM471-1，是河南知微生物医药有限公司研发的BTK抑制剂，临床前研究结果显示其在安全性和药效上，有多项指标（如激酶选择性，心脏安全性，生物利用度，血液药物暴露量，毒性低，用药窗口优，能够穿透血脑屏障）优于国际同类药物，具有很好的成药性。该项目成药后，将给淋巴病瘤和自身免疫类疾病患者带来福音。截止公开信息时间，已投入1.2亿元。NO128~SPH7854颗粒SPH7854，是上海医药开发的一款免疫调节剂，能抑制肠道的炎症反应和增强肠道的免疫调节。临床前研究显示，该产品能改善肠炎动物模型的症状和肠道炎症反应。该药本次获批临床的适应症为溃疡性结肠炎。NO129~HSK36357胶囊HSK36357，是海思科医药集团全资子公司西藏海思科制药有限公司自主研发的神经病理性疼痛治疗药物。该品种拥有自主知识产权，非临床研究显示具有良好的镇痛效果和中枢安全性，其研发将填补目前市场上对神经病理性疼痛缺乏有效口服治疗药物的空白。NO130~GK201胶囊GK201，是苏州国匡医药科技有限公司自主研发的CTLA4小分子创新药物，是全球首款进入临床阶段的口服CTLA4小分子药物，用于治疗晚期实体瘤，目前国内外暂无同类产品的开发或报道。由于其小分子药物的特性，GK201不仅可口服给药并且不存在与irAEs相关的抗体依赖性细胞介导的细胞毒性作用（ADCC）和免疫原性，因此国匡医药CTLA4小分子药物GK201的开发为解决CTLA4抗体毒副作用较大问题提供了一种全新的技术路径。NO131~BL0020注射液BL0020，是弼领生物自主研发的全球新的纳米偶联药物，具有在血液循环中高度稳定、肿瘤组织中高度富集以及肿瘤内部快速渗透等特点。在临床前研究中，BL0020注射液在胰腺癌、小细胞肺癌、肝癌、乳腺癌以及软组织肉瘤等难治型恶性肿瘤治疗中显示出巨大潜力。该品种已在澳大利亚完成首例患者给药和获得美国FDA临床批件。NO132~GS1-144片GS1-144，是长春高新控股子公司长春金赛药业有限责任公司（关注女性健康）自主研发NK3R小分子拮抗剂，为化药1类创新药，目前国内尚无NK3R靶点药物上市，本品作为绝经期血管舒缩症的非激素口服疗法，可以为患者提供更好的治疗选择。NO133~SYH2038片SYH2038，是石药集团开发的一种高选择性SOS1抑制剂，通过抑制KRAS蛋白与SOS1蛋白相互作用，抑制肿瘤细胞的恶性进程，拟开发治疗晚期恶性肿瘤。目前全球尚无同类产品上市。临床前研究显示，该产品对药效靶点选择性高，具有良好的体内外活性和良好的安全性，极具临床开发价值。NO134~TQB3015片TQB3015，是正大天晴自主研发的1类创新药ATR激酶抑制剂，拟用于治疗晚期恶性肿瘤。据新闻稿报道，TQB3015是以ATR激酶作为靶点的小分子抑制剂，通过抑制细胞周期检测点激酶CHK1的磷酸化，触发细胞周期阻滞，并抑制由ATR激酶介导的修复通路，从而阻断肿瘤细胞的DNA损伤应答，达到“合成致死”的效果，高效杀死肿瘤细胞。NO135~SYH2053注射液SYH2053，是石药集团自主研发的一款通过偶联乙醯半乳糖胺(GalNAc)实现肝脏靶向递送的siRNA药物。该产品以PCSK9为靶点，用于治疗成人原发性高胆固醇血症或混合型血脂异常，并通过优化的全序列化学修饰策略，实现更持久的基因沉默效果。临床前研究显示，该产品的药物活性作用时间明显长于同类型siRNA产品，并具有良好的安全性，极具临床开发价值。该产品亦是集团首个获批临床试验的siRNA产品。NO136~KH629片KH629，是成都康弘药业集团股份有限公司自主研发的的甲状腺激素β受体选择性激动剂，属于化药1类创新药，剂型为口服固体制剂片剂。前期已完成的研究结果显示KH629片安全性较好，具有良好的治疗非酒精性脂肪性肝炎作用，预期临床应用前景较好。NO137~注射用JMKX003801JMKX003801，是浙江杭煜制药有限公司开发的1类新药，临床拟用于革兰氏阴性菌引起的严重感染的治疗。据报道，该品种在机制上可以很好地克服现有碳青霉素出现的耐药，临床前研究表明具有抗菌谱广的特点，预期能够解决现有临床上抗生素的耐药问题。NO138~注射用THDBH120THDBH120，是通化东宝全资子公司东宝紫星（杭州）生物医药研发的胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体和葡萄糖促胰岛素分泌多肽（GIP）受体双靶点激动剂，并通过进一步分子设计提高代谢稳定性，改善血糖控制，满足单一分子靶点或复方制剂治疗效果不佳的糖尿病患者的临床需求，有望成为更长效的治疗糖尿病的重磅药物。NO139~锝[99mTc]SY101注射液锝[99mTc]SY101，是上海释雅医药科技有限公司（释雅医药）和米度（南京）生物技术有限公司（米度生物）联合申报的1类新药，是国内首个99mTc核素的PSMA显像剂，其非临床药效研究显示肿瘤显像效果好，药代和安评研究显示其良好的成药性和安全性，且99mTc核素可及性好，作为SPECT显像剂能更好的兼容终端医院的显像设备，有望成为前列腺癌症患者临床PSMA诊断新的选择。NO140~HSK39297片HSK39297，是海思科全资子公司西藏海思科制药有限公司自主研发的一个全新的具有独立知识产权的治疗原发性或继发性肾小球疾病的药物。临床前研究结果表明，本品靶点明确、疗效确切、安全性好，是一款极具开发潜力的小分子药物，临床应用的效益/风险比高，具有广阔的临床应用前景，有望成为肾小球相关疾病的有效治疗药物并解决目前临床用药匮乏的难题。NO141~锝[99mTc]-H7ND注射液锝[99mTc]-H7ND，是北京法伯新天医药科技有限公司研发的一种靶向FAP的放射性体内诊断药物，由配套药盒与高锝[99mTc]酸钠注射液制备而成。[99mTc]-H7ND能与FAP特异性结合，在FAP高表达的肿瘤中高度浓聚，从而对肿瘤进行精准诊断。该产品国内目前无同靶点诊断药物上市，或将填补市场空白NO142~XS-04片XS-04，是星盛新辉自主开发的一款小分子抗肿瘤药物，能同时抑制IRAK4和BTK两种激酶，拟用于治疗晚期恶性血液瘤，尤其是以弥漫性大B细胞淋巴瘤为主的B细胞淋巴瘤。临床前数据显示，XS-04已展示出有效的激酶抑制活性，且同时具有显著抑制BTK C481S获得性耐药突变细胞的活性，因此有望解决共价型BTK抑制剂长期用药后耐药突变的问题。在多种异种移植模型的体内药效研究数据显示，XS-04能够显著抑制肿瘤生长，且该作用与IRAK4抑制剂和伊布替尼联用的药效相当。此外，在伊布替尼诱导耐药的人源性组织异种移植（PDX）模型中，XS-04单药给药两周后就能实现完全缩瘤且动物体重没有显著变化，抑瘤效果显著，且具有良好的动物耐受性。NO143~FHND1002颗粒FHND1002，是江苏正大丰海制药有限公司自主研发的First-in-Class新药，临床拟适应症为肌萎缩性侧索硬化（ALS，俗称渐冻人症）和缺血性脑卒中。该药物ALS适应症已在美国申报临床，其他适应症临床前研究和申报工作也在同步进行中。NO144~TRD205片TRD205，是北京泰德制药股份有限公司自主研发的高选择性的血管紧张素II型2受体（AT2R）的新型拮抗剂，拟在痛性糖尿病周围神经病、带状疱疹后遗神经痛、三叉神经痛、术后慢性疼痛等适应症开展临床试验。AT2R抑制剂有望成为神经痛领域重磅潜力品种，目前全球尚无同类产品上市。TRD205已向美国FDA提交临床申请并获得受理。NO145~RN0191注射液RN0191，是大睿生物自主研发的PCSK9靶向双链siRNA药物。临床前研究显示，RN0191具有强效且持久的药理活性和优异的安全性，有望每年仅需两针即可显著持续降低血清中低密度脂蛋白胆固醇水平。此外，它还能降低另一个与动脉粥样硬化密切相关的脂代谢指标-脂蛋白，有望进一步降低心血管疾病患者的残余风险。临床拟开发适应症为成人原发性高胆固醇血症（家族性和非家族性）或混合型血脂异常。NO146~ISM5411片ISM5411，是英矽智能自有Pharma.AI药物研发平台赋能设计与开发的第5个进入临床阶段的AI新药项目，是一款肠道限制性口服小分子抑制剂，具有新颖分子骨架和独特结合模式。1期临床试验（NCT06012578），计划招募76名健康受试者，旨在评估口服候选药物在递增剂量下的安全性、耐受性、药代动力学特征与食物效应，现已在澳大利亚完成首批健康受试者给药。NO147~注射用SC-101SC-101，是天津星联肽生物科技有限公司开发的一种多肽偶联药物分子（PDC），由靶向Nectin-4蛋白的多肽和微管蛋白抑制剂经连接子偶联而成。SC-101临床前研究中表现良好：体外药效研究显示SC-101对靶标亲和力高，亚型选择性好；体内药效模型显示SC-101给药后迅速富集到肿瘤部位并在肿瘤细胞中释放毒素，毒素以高于IC50数倍的浓度在肿瘤中维持较长时间，支持产品在临床中维持每周一次的给药频率。SC-101在多个CDX和PDX小鼠体内药效模型中均展示出强大的抑瘤效果，尤其是对大体积肿瘤（>550 mm3）也展示了极佳的抑瘤效果；DMPK和毒理研究显示SC-101在体内具有较好的分布和代谢性质，安全性较好。NO148~AND019·MSA胶囊AND019，是杭州安道药业有限公司开发的一个具有全新化学结构的可口服的第三代选择性雌激素受体（ER）降解剂（Selective Estrogen Receptor Degraders，SERDs），公司拥有该药的全球知识产权。该药可革命性的利用机体自身的蛋白质自降解技术，与癌细胞表面的雌激素受体相结合，降低雌激素受体的稳定性，诱导其被细胞正常的蛋白酶体降解，从而降低雌激素水平，阻断ER信号传导，达到抑制肿瘤细胞增殖的目的。目前，全球未有可口服的SERD上市。NO149~SIM0501片SIM0501，是先声药业自主研发的抗肿瘤候选药物泛素特异性肽酶1（USP1）抑制剂，是一种小分子口服、非共价、高选择性USP1抑制剂。据先声药业公告显示，该药物在临床前体外和体内药理研究中单药或与PARP抑制剂联合，均对HRD肿瘤有显著的抗增殖活性。该产品已获美国FDA批准进入临床研究，拟用于晚期实体瘤的治疗。NO150~FZ008-145胶囊FZ008-145，是费米子开发的一款高选择性第二代Nav1.8（电压门控钠离子通道1.8）抑制剂，具有强效、非成瘾性镇痛的优势。2023年10月，费米子与健康元药业集团股份有限公司签署协议，将公司自主开发的镇痛新药FZ008-145在大中华区的权益独家授予健康元，保留大中华区以外的权益。NO151~CSCJC3456片CSCJC3456，是常山药业及控股子公司常山凯捷健生物药物研发（河北）有限公司开发的一种小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂。临床前研究表明，该化合物可以有效抑制成纤维细胞生长因子受体（FGFR1-4）、转染重排基因RET编码的跨膜蛋白（RET）、原肌球蛋白相关激酶（TRKA/B/C）、原癌基因KIT编码的Ⅲ型跨膜受体酪氨酸激酶（KIT）、血管内皮生长因子受体（VEGFR1-3）、血管生成素受体（TIE2）、SRC原癌基因编码的非受体酪氨酸激酶（SRC）等多个酪氨酸激酶，从而发挥抑制肿瘤细胞增殖、抑制新生血管生成、促进肿瘤凋亡的作用。在动物试验中，已观察到对多种小鼠移植瘤模型，包括肝癌、结直肠癌、胃癌和子宫内膜癌等，有显著的抗肿瘤活性。NO152~GH2616片GH2616，是勤浩医药开发的KIF18A抑制剂，靶向在细胞分裂过程中调控染色体定位及纺锤体长度的蛋白KIF18A，与染色体不稳定（CIN）及基因组倍增（WGD+）构成合成致死，且具有与作用于其他细胞周期和抗有丝分裂药物靶点不同且优越的抗癌特性，对TP53突变和WGD+（或CIN）特征的肿瘤具有显著的抑制作用。同时，GH2616透脑性良好，具备治疗脑部肿瘤及脑转移适应症的潜力。该品种完成了美国临床试验申请递交。NO153~注射用JMKX003142JMKX003142，是上海济煜小分子创新研究院自主研发，是国内首个多囊性肾病创新化药研发项目，具备全球同类最佳（BIC）潜力。临床前动物药效研究以及安全性评价表明，JMKX003142可以剂量依赖性方式抑制LLC-PK1细胞的增殖，并抑制人源ADPKD肾囊泡细胞的体积变大，避免了其他药物因Hook效应（高浓度反而促增殖）导致的副作用，具有差异化的全球竞争力优势。NO154~SYN045片SYN-045，是石家庄四药集团开发的选择性PGI2受体激动剂，是该集团第二个上报并获受理的化学药品Ⅰ类新药。临床前研究证实，SYN-045显示出很高的靶向性选择性，在动物体内抗肺动脉高压效果明显，且其毒性低，有利于实现口服长期给药。NO155~JP-1366片JP-1366，是丽珠集团与Onconic共同开发的一款创新钾离子竞争性酸阻滞剂，目前正在韩国开展一项针对糜烂性食管炎的Ⅲ期临床试验，现有数据表明zastaprazan具有起效快、抑酸效果佳且作用持久、不良反应少的优点，未来可拓展至十二指肠溃疡、幽门螺旋杆菌感染和非糜烂性胃食管反流病等的治疗。NO156~Sonrotoclax薄膜包衣片Sonrotoclax（BGB-11417），是百济神州开发的新一代BCL-2抑制剂，联合地塞米松治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）；初期研究发现其对BCL-2结合抑制能力较一代BCL-2抑制剂高10倍以上，BGB-11417-105（NCT04973605）是一项正在进行的Ⅰb/Ⅱ期试验，旨在评估Sonrotoclax联合地塞米松±卡非佐米治疗伴t（11;14）RRMM患者的疗效和安全性。NO157~HSK39775片HSK39775，是西藏海思科制药有限公司自主研发的一个全新的具有独立知识产权的治疗晚期实体瘤的药物，有潜力用于治疗同源重组修复缺失相关癌症，尤其是与BRCA突变相关的癌症，如乳腺癌、卵巢癌及前列腺癌。临床前研究结果显示，HSK39775在多个肿瘤细胞系中显示出潜在疗效，并在同源重组修复缺陷模型中具有强效的抗肿瘤活性。此外，HSK39775在临床前安全性实验中表现出良好的耐受性和较大的安全窗，是一款极具开发潜力的小分子药物。NO158~HP537片HP537，是海创药业股份有限公司独立自主研发的p300/CBP小分子抗肿瘤药物，通过结合p300/CBP溴结构域（BRD）阻断p300/CBP信号通路。根据临床前体内外药效学研究结果，预期HP537可能是治疗恶性血液瘤，尤其是MM、AML和NHL的有效药物，有望成为一个具有重要临床价值并安全有效的新型抗癌药。NO159~XS-02胶囊XS-02，是星盛新辉自主开发的一款小分子抗肿瘤药物，特异性强效抑制CHK1（合成致死）生理功能，且具有良好的口服生物利用度。临床前在多种实体瘤药效模型，尤其是PARP抑制剂原发/继发耐药的肿瘤PDX模型中，显示出优异的抗肿瘤能力且安全性可控。相比其他临床在研同类产品，XS-02不仅具有优于LY2880070（ESP-01）、与Prexasertib相当的CHK1抑制活性和体内外抗肿瘤疗效，还能够解决Prexasertib无法口服吸收的问题。迄今为止已有10多种CHK1抑制剂进入临床研究，但至今仍未有产品获批上市。NO160~SRSD107注射液SRSD107，是靖因药业研发的双链小干扰核酸（siRNA）药物，用于预防或治疗血栓栓塞性疾病。该产品通过特异性肝靶向凝血因子XI（FXI）mRNA，抑制FXI的蛋白表达，阻断内源性凝血途径的激活，从而达到抗凝血/抗血栓的作用。临床前研究数据显示，单次皮下注射SRSD107可实现几乎100%敲低FXI表达的效果，且持续时间达半年之久，同时未见出血。SRSD107注射液已经在澳大利亚正式递交了首次人体试验（FIH）申请。NO161~NM6606片NM6606，是藤济生物医药开发的一款具有自主知识产权的非经典的RXRα配体，选择性靶向修饰的RXRα，调控线粒体功能，进而有效的改善了脂肪变性，球样变性，炎症和纤维化等病理特征；在体内的与奥贝胆酸(OCA)头对头的药效对比中，NM6606呈现极大的优势。尤为重要的是，NM6606在临床前研究中，几乎未发现任何不良反应事件。NO162~LD09163片LD09163，是上海璃道医药科技有限公司基于公司的离子通道药物研发平台自主开发的治疗炎症性肠病First-in-class新药，具有全球知识产权，通过选择性靶向瞬时受体电位通道TRPA1治疗炎症性肠病（IBD）。目前，国内外还没有在研或上市的同类机制的炎症性肠病治疗药物。NO163~NS-041分散片NS-041，是纽欧申医药开发的一款拥有全球自主知识产权的高选择性KCNQ2/3激活剂，公司计划开发治疗癫痫和重度抑郁症等适应症。临床前研究表明NS-041在多种动物模型中表现出显著的抗癫痫和抗抑郁作用。此外，NS-041在临床前研究获得的功效和安全性方面的差异化特征显示作为同类最佳KCNQ2/3激活剂的潜力。同靶点分子的最新临床试验产生了非常积极的数据，展示了KCNQ2/3这一靶点在治疗癫痫和重度抑郁症等疾病上的潜力，其特有的作用机制有望填补现有疗法的不足，具有巨大的临床和商业价值。NO164~XP-102SC胶囊XP-102，是徐诺药业开发的新一代广谱RAF抑制剂，临床拟用于治疗结直肠癌、非小细胞肺癌、恶性黑色素瘤和甲状腺肿瘤，且徐诺药业将积极向FDA申请XP-102治疗结直肠癌和恶性黑色素瘤的快速通道认定。XP-102与已经上市的三款BRAF抑制剂相比有显著的差异化优势，包括独特的DFG-out构象、更宽的治疗窗、更显著和更持久的RAF信号通路抑制以及在对比实验上显示出的更强的抑瘤效果。NO165~KPG-818胶囊KPG-818，是康朴生物医药设计开发的具有全球自主知识产权的新一代口服小分子蛋白质泛素化降解药物，归属CRBN E3泛素连接酶复合物（Cullin-RING E3 ubiquitin ligase complex，CRL4-CRBN）调节剂，为NeoMIDESTM分子胶，临床拟用于系统性红斑狼疮（SLE）的治疗。目前该品种的部分临床工作已在美国进行。NO166~3HP-2827片3HP-2827，是思康睿奇自主研发的高选择性FGFR2抑制剂，能够高特异性的抑制FGFR2磷酸化，从而抑制FGFR2信号传导通路，进而发挥抗肿瘤作用。临床拟用于评估FGFR2突变的不可切除或转移性实体瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学和疗效。表1 2023年国内化药IND首次申报受理品种统计注：表格数据为笔者手动统计，如有错误及纰漏，还请指正。参考来源：药智数据、各家企业官网、各家企业官微声明：本内容仅用作医药行业信息传播，为作者独立观点，不代表药智网立场。如需转载，请务必注明文章作者和来源。对本文有异议或投诉，请联系maxuelian@yaozh.com。责任编辑 | 红色转载开白 | 马老师 18996384680（同微信）商务合作 |  张武龙 13368443108（同微信） 阅读原文，是受欢迎的文章哦

2022年5月，我国有22家医药领域企业完成融资。 在细分赛道上看，其中包括专注于抗肿瘤治疗的应世生物、格瑞特森、来凯医药、迈同生物、华津医药、尚德药缘；专注于自身免疫疾病领域的企业包括：瑞石生物、天石同达；专注于基因治疗及相关技术开发的益杰立科、辉大基因、星锐医药、引正基因；专注于细胞治疗的森朗生物、血霁生物；专注于靶向蛋白降解技术的医诺康等等…… - 医药领域投融资汇总 - 一、抗肿瘤治疗 1、应世生物 应世生物创立于2018年，是一家处于全球临床研发阶段的生物科技新锐。公司核心布局针对肿瘤纤维化微环境的创新药研发，聚焦突破和引领缺乏治疗方案的实体瘤耐药和转移治疗，以转化医学为创新源头，发挥强大临床能力优势，致力于打造从疾病生物学机制研究、创新药物发现到临床转化与概念验证的高效平台，成为一家立足中国并影响世界的新药研发公司，同包括Merck、Roche和BoehringerIngelheim在内的诸多跨国药企及国内外生物技术公司达成了合作伙伴关系。公司通过自主创新以及产品引进、共同研发等多种方式构建起了独特且有效的全球研发管线，致力于成为“First in Class“和”Best in Class“。 应世生物的研发管线 2、来凯医药 作为活跃于中国上海张江药谷和美国新泽西的一家医药新锐公司，来凯医药成立于2016年12月，专注于肿瘤与肝病领域的突破性新药研发。公司采取“双线并举”的新药开发策略，一方面通过引进已经有临床验证（Proof of Concept）结果的新药项目持续丰富自身产品管线，目前公司已经获得诺华公司4项候选新药的全球独家授权；另一方面，公司自主开发的创新药也即将进入临床开发阶段。 来凯医药的产品管线 3、迈同生物 浙江迈同生物成立于2020年，是一家致力于靶向抗肿瘤新药（first-in-class）研发的高科技创新型企业。作为一家初创新药研发企业，迈同紧抓创始人团队在肿瘤相关代谢异常领域研究的经验优势，确立了专注于以肿瘤发生相关的代谢酶为靶点来研发新型小分子靶向抗肿瘤药物的发展方向。为此，迈同搭建了全面的药效筛选、验证平台，并组成专业研发团队来快速推进项目进展。目前，迈同的在研新药项目共有两项，均已确定先导化合物（已提交两项PCT专利申请），正处于优化阶段。 4、格瑞特森 格瑞特森是国内领先的创新技术型药物研发企业，重点布局有小分子高端制剂和大分子生物药研发两大平台方向，聚焦肿瘤、心脑血管疾病等领域，以临床需求为导向，集合国内顶级技术专家，开发出一系列全球领先的创新技术产品。公司平台依托于创新药物递送系统研发技术，开发出临床亟需的药物品种，依托小分子平台已开发出全球首个创新靶点主动靶向纳米递送系统-c(RGD-ACP-K)修饰的长循环脂质体，该脂质体特异性结合整合素αvβ3，不仅靶向于肿瘤新生血管还靶向于肿瘤细胞本身，可以将抗肿瘤药物靶向递送到肿瘤细胞内部，从而产生更好的递送效率和治疗效果，降低毒副反应。此外，公司拥有国内顶级的毕赤酵母真核表达系统平台，并开发出多个临床亟需的生物一类新药，聚焦心脑血管、肿瘤等多个海蓝市场。 5、华津医药 华津医药是一家致力于创新型生物抗肿瘤药物开发和生产、以满足全球恶性肿瘤治疗市场需求的生物制药公司。通过科研人员共同努力，公司逐步建立了全球首个快速广谱溶瘤细菌技术平台，并完成了核心产品SGN1（桑美威克®，SalMet-Vec®）的临床前研究、CMC生产工艺开发以及符合GMP标准的规模化生产设施建设。先发核心产品SGN1已取得FDA的2项IND批件，并在美国启动针对多种恶性实体瘤的I/IIa期临床试验。 6、尚德药缘 尚德药缘是以创新药研发为核心的国家高新技术企业，主要从事抗癌症干细胞与自身免疫性疾病的新药开发，重点是进入颅内的新药。目前已经获得中美澳等地的9个1-2期的临床试验批件，适应症包括复发脑胶质母细胞瘤、癌症脑转移、视神经脊髓炎、间质性肺疾病与肺纤维化等。尚德药缘的ACT001先后获得美国孤儿药资格与欧盟孤儿药资格，是我国自主研发获得美国孤儿药资格的前10个品种之一。 二、自身免疫疾病领域 1、瑞石生物 瑞石生物医药有限公司是一家临床阶段的生物制药公司，致力于研发创新药物，专注于具有未被满足临床需求的免疫炎症性疾病。公司与新药研发全产业链相关各方及领先的制药公司密切合作，致力于将医学突破、新的生物技术转化为创新性药物，满足全球和中国患者的重大、未满足的治疗需求。SHR0302作为瑞石生物的前沿核心产品，是新一代的高选择性强效JAK1抑制剂，正在开展口服和外用两种剂型的临床试验，以便满足需长期用药的自免疾病患者的不同需求；2021年1月, SHR0302片剂被国家药监局授予了突破性疗法，用于治疗成人及12岁以上青少年的中重度特应性皮炎。另一重要产品SHR1459是一种新型、口服可生物利用的、强效的BTK抑制剂，与同类药物相比具有更高的选择性；作为特异性BTK抑制剂具有Best-in-class潜力。此外，肠道选择性RORgt抑制剂RS1805片，为同靶点全球唯一临床用于炎症性肠病的在研药物，已经进入二期临床验证试验。 2、天石同达 天石同达是2022年1月起成立的一家初创生物技术公司，目前美国生物制药公司CASI Pharmaceuticals（凯信远达；CASI）和海南精石康吉为其实际控股人。2022年5月， CASI宣布与北京天石同达（天石）达成一项合作许可协议，授予天石对抗CD38单克隆抗体产品CID-103的独家、永久、全球性的许可，主要用以治疗自身免疫性疾病。根据协议条款，CASI保持CID-103在自身免疫学适应症方面的独家商业化和共同销售权，并在美国记录所有收入；CASI在中国拥有CID-103的自身免疫性血液学和肿瘤学适应症的共同商业化权利，但没有义务对这些项目进行共同商业化。 三、基因治疗及相关技术 1、益杰立科 益杰立科由数名专注于基因编辑技术的领军科学家和行业经验丰富的创业者共同创立，致力于通过表观基因组编辑调控多种疾病，打造下一代基因编辑疗法。公司通过独家专利的表观基因编辑技术，可以在不改变 DNA 序列的情况下，同时调控多个基因的表达。由于不需要切割DNA，该技术平台可以避免由此产生的潜在安全性风险，精准并高效地将药物递送到靶细胞和组织，产生强效且持久的治疗效果。 2、辉大基因 辉大基因2018年10月成立于上海，致力于罕见病单基因遗传病及威胁人类健康的慢性病基因替代和基因编辑等基因治疗药物的研发和生产。公司研发管线涵盖中枢神经、眼科、肌肉、听力等多个领域，拥有多项全球领先水平的技术平台，涵盖从药物靶点筛选、药物优化、高效动物模型构建，到药效、毒理分析等临床前研发，再到药物工艺开发、生产转化CMC以及药品临床及注册申报的一体化研发能力。2021年12月，辉大基因团队自主研发的基因编辑系统CRISPR-Cas13系统——Cas13X（也称为Cas13e）和Cas13Y（也称为Cas13f）的底层专利正式获美国专利局授予专利权，成为中国首个自主研发且FTO（free-to-operate） clean的CRISPR-Cas13基因编辑工具，一举打破了欧美在底层基因编辑工具领域的专利垄断。 3、星锐医药 星锐医药成立于2021年，致力于开发以RNA为核心的创新药物，拥有业界领先并具有自主知识产权的RNA和器官选择性递送技术平台；公司目前已建立了丰富的研发管线，涵盖传染病疫苗、肿瘤免疫等领域。预计将在未来推进多个项目进入临床阶段。 4、引正基因 引正基因成立于2021年，创立于北京，是一家国际领先的基因编辑平台型技术公司，公司拥有全球领先且具有自主知识产权的脱靶评估技术平台，并致力于将该平台技术应用于开发更安全、更精准的基因编辑药物。公司专注开发基于CRISPR的下一代基因编辑工具，提高基因编辑的效率和精准度、降低脱靶效应，并形成一定的专利壁垒。同时，公司也在开发新一代的更精准、更多样化的基因编辑工具，以加强公司在基因编辑工具领域的领先地位。目前，公司正在开展基因编辑药物的开发和生产工作，多个体内基因编辑产品线在前期研发中。 四、细胞治疗 1、森朗生物 河北森朗生物成立于2016年1月，是专注于创新型免疫细胞治疗药物研发的高科技生物医药企业。公司主营产品“CAR-T细胞免疫治疗恶性肿瘤I 类新药”，累计投入研发资金超1.5亿元，建有5000平米符合cGMP标准的CAR-T研究中心，甄选组合了国际一流的CAR-T研发、生产、检测设备，符合国内外的细胞制药所有要求，是中国北方最大的全产业链CAR-T研发生产转化平台。目前，公司已建成覆盖CAR-T细胞从前端质粒、病毒到细胞扩增生产和检测全产业链条的技术平台，并在此基础上建立了拥有自主知识产权的纳米抗体开发和筛选平台、进行CAR-T药物申报的研发生产平台、围绕临床治疗的CAR-T细胞检测平台，以及同国内顶尖血液病医院深度合作的临床转化资源。未来，森朗生物将持续围绕新型CAR-T细胞治疗恶性肿瘤、通用型CAR-T细胞开发等问题，开展技术研发与应用创新。 2、血霁生物 血霁生物是由海归专家创立的干细胞生物医药公司，致力于通过干细胞定向再生血液细胞，以用于各类疾病的细胞治疗以及开展相关药物研发。基于全球领先的干细胞定向诱导分化体系，公司以体外产生的血小板为先导产品，解决癌症、肝病、急危重症、血液疾病等疾病中急缺的血小板需求，以及开发各类血小板异常相关疾病的创新药物。 五、靶向蛋白降解 医诺康 作为一家中美合资的抗癌新药研发公司，医诺康成立于2021年6月，公司核心管理团队合计拥有数十年成功的药物研发经验，尤其在靶向蛋白降解领域。针对PROTAC面临着药物化学的挑战，分子胶面临着靶点局限性和难控性等挑战，医诺康针建立了两个互补平台。同时还构建了自主的高效综合筛选系统，扩建高质量化合物库。基于双平台及公司在靶向蛋白降解领域的新药研发经验，将高质量化合物快速推向临床。此外，医诺康布局了多个抗癌靶点组成的管线。