Multidisciplinary Association for Psychedelic Studies

在核心产品—摇头丸（MDMA）上市申请遭拒，公司裁员约75%之后，Lykos的首席执行官Amy Emerson也已经离开。 迷幻药 Lykos原身MAPS（多学科迷幻研究协会），最早成立2014年，今年1月才正式从MAPS脱离出来作为一家企业运营。 Lykos的核心产品是MDMA，一种人工合成毒品，其主成分是亚甲二氧甲基苯丙胺，1980年代中期起，MDMA便被美国被列为管制药物，并没有可接受的医学用途。 Lykos将其开发用于创伤后应激障碍（PTSD）的辅助治疗。 基于两项III期MAPP1和MAPP2临床试验，Lykos在2023年12月向FDA提交了MDMA辅助治疗PTSD的新药上市申请，显示MDMA辅助心理治疗显著减少了PTSD症状，并未导致任何严重不良事件。 今年2月，该上市申请获得了FDA受理且被授予了优先审评资格。 是迷幻药合法化一个比较重大的监管事件，FDA专家组成员首次在咨询委员会上正式对一款迷幻药的批准进行投票表决也是FDA在25年内首次审查PTSD的新疗法。在过去二十多年来，FDA没有批准任何一种治疗的PTSD新药。 无论分析师还是Lykos均对MDMA的获批信心满满。如果获得批准，MDMA将成为美国首个迷幻药辅助疗法。 FDA的批准前景也使Lykos在今年1月完成了1亿美元的A轮融资，同时，公司对外的人员招聘也因此激增。 连锁反应 不过作为本身毒品，MDMA存在严重滥用的风险，监管机构对批准这类药物仍保持谨慎的态度。 在今年6月召开的FDA专家咨询委员会上，该上市申请遭到了压倒性（9：2）投票反对，专家组成员认为Lykos没有提供足够的数据来支持MDMA治疗PTSD的有效性，并认为其所带来的风险是大于其收益的。另外，道德违规指控（包括行为不端和数据隐瞒）也对该上市申请产生了负面影响。 ICER指出，Lykos的试验基本上是非盲的，服用MDMA会对受试者的情绪、感觉、和认知产生显著的影响。在Lykos开展的临床试验中，几乎所有接受MDMA治疗的患者都正确识别出他们属于MDMA试验组。 遭到专家组成员反对后，FDA不出意料的拒绝上市批准，并要求Lykos进行额外的Ⅲ期试验，以进一步确认MDMA的安全性和有效性。 FDA的拒绝批准引发了一系列连锁反应，拒批两天后，医学杂志《Psychopharmacology》撤回了Lykos发表的三篇与MDMA治疗相关研究论文，这些研究的作者包括Lykos的首席执行官Amy Emerson和MAPS的研究人员。该杂志称，某一试验站点存在严重的实验协议违规行为，甚至达到了不道德的程度。这些研究的作者也证实，在提交论文时知道违反了协议，但没有向期刊披露这些信息，并且在研究分析中保留了该试验站点所生成的数据。 之后，Lykos进行了大规模重组，裁掉了大约75%的员工，Lykos母公司MAPS的创始人兼主席Rick Doblin也辞去Lykos董事会职务。 不过，Lykos并未放弃寻求FDA批准，但是申请上市的工作基本上委托给外部。一个新的独立咨询委员会，以为其重新提交MDMA上市申请提供指导。此外Lykos聘请了强生公司前研发副总裁David Hough担任公司高级医疗顾问，负责领导将Lykos重新提交给FDA的工作。 参考出处： https://www.fiercebiotech.com/biotech/lykos-ceo-steps-down-latest-move-string-chaotic-changesFDA拒批，论文撤回，裁员 本周好文推荐 如需转载请联系佰傲谷并在醒目位置注明出处 · · · · · · · ·

在经历了一个糟糕的星期后，Lykos Therapeutics公司现在试图用大规模裁员来解决问题，该公司在 FDA拒绝其申请，以及在临床试验现场因违反规定而撤回三项关于生物技术公司MDMA疗法（亚甲二氧甲基苯丙胺，俗称摇头丸）的研究论文后，解雇了约75%的员工。 Lykos的母公司——多学科迷幻药研究协会（MAPS）的创始人兼总裁 Rick Doblin 博士也将辞去他在Lykos 董事会的职务。 前因后果 许多美军会患上PTSD这一疾病，因此成为了PTSD疾病的主要群体之一，这让本并不该多的PTSD治疗成为了可挖掘的市场，而Lykos Therapeutics就瞅准了这个商机，试图用临床去证明可以用MDMA疗法去治疗PTSD。 当然，此前也有先例，去年8月在澳洲就有MDMA疗法获批用于PTSD。现在似乎已有部分澳洲诊所开展相关业务。 但毕竟MDMA是一种人工合成毒品，谁能不确保这不是第二个滥用的奥施康定呢？ FDA对此的态度肯定是需要谨慎的。 从最开始，利用MDMA疗法去治疗PTSD这一疾病的想法在FDA专家委员会这条门槛上就没得到通过，虽然FDA不一定需要遵循专家委员会的建议，但是从票型来看，专家的意见是一致的，基本都是以压倒性票型反对MDMA疗法上市。 科学性上来看，MDMA疗法实际上很难保持双盲实验的科学性，患者服用MDMA药物，会对情绪、感觉、暗示性和认知产生深远的影响。因此，临床研究几乎不可能是双盲实验。而且，MDMA本身对于患者来说是否风险大于收益恐怕也是难以敲定的，专家组普遍认为风险是大于收益的。 专家组拒绝后，不出意料的是FDA也拒绝了。 监管机构要求Lykos进行另一项3期试验，以收集更多关于治疗安全性和有效性的数据。 有趣的是，仅仅拒批两天后，杂志《精神药理学》（Psychopharmacology）就撤回了三篇关于Lykos评估MDMA的2期试验结果的研究论文，据该杂志称，文章存在不道德行为这些研究的作者包括Lykos的首席执行官Amy Emerson和MAPS的研究人员。论文署名的作者随后证实，他们在论文提交发表时知道违反了协议，但没有对精神药理学说任何事情，也没有排除来自网站的数据。 不过，撤回的文章中包括研究与递交给FDA申请上市的研究不同。或许是这样的原因让Lykos还没有放弃对FDA批准的追求，因此决定裁员75%——约75人——专注于让MDMA通过监管终点线。根据裁员的新闻稿，其余员工将专注于正在进行的临床开发、医疗事务和与FDA的合作。 参考来源： https://www.fiercebiotech.com/biotech/following-rejection-and-retractions-lykos-caps-chaotic-week-cutting-75-staff 本周好文推荐 如需转载请联系佰傲谷并在醒目位置注明出处 · · · · · · · ·

药械追踪 No.1 / 中外制药在日本提交罗氏DMD基因疗法Elevidys上市申请 罗氏日本子公司中外制药（TOKYO: 4519）透露，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的基因疗法delandistrogene moxeparvovec（商品名：Elevidys）已在日本提交上市申请并获受理。 该产品由罗氏授权给中外制药，专门针对3-7岁患有DMD的男童，这些男孩的DMD基因8和/或9外显子未发生缺失，并且对AAV rh74未存在免疫。 Elevidys是一款单次注射的重组基因疗法，可将表达微抗肌萎缩蛋白基因通过AAV病毒载体输送至体内。 Elevidys此次在日本提交的上市申请主要基于III期EMBARK研究数据的支持。Elevidys最初于2023年6月在美国获得加速批准，并于今年6月转为全面批准。 ->点击阅读原文，解锁完整双语新闻 No.2 / MDMA治疗遭FDA拒绝，Lykos Therapeutics裁员 75% 美国生物技术公司Lykos Therapeutics透露，美国FDA已于8月9日决定拒绝公司用于治疗创伤后应激障碍（PTSD）的 midomafetamine（MDMA）辅助疗法。针对这一决定，FDA发布了一份完整的回复信（CRL），并要求进一步进行III期试验，以支持midomafetamine的安全性和有效性。 Lykos计划向FDA重新提交新药上市申请（NDA），但此次拒批仍对公司造成了负面影响。该公司将进行重大重组，涉及裁员约75%，剩下的团队只专注于midomafetamine正在进行的临床开发、医疗事务和与FDA的合作。此外，Lykos 母公司迷幻药研究多学科协会（MAPS）的创始人兼主席 、MAPS背后的关键人物之一Rick Doblin 博士也将辞去 Lykos 的董事会职务；对此他表示，“从Lykos的董事会辞职后，我可以作为普通大众更加自由地发声。” ->点击阅读原文，解锁完整双语新闻 No.3 / 科伦博泰/默沙东TROP2 ADC芦康沙妥珠单抗肺癌适应证拟纳入优先审评 近日，根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，科伦博泰注射用芦康沙妥珠单抗（sacituzumab tirumotecan，简称“sac-TMT”，研发代号：SKB264/MK-2870）拟纳入优先审评，用于经表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKI）和含铂化疗治疗失败的局部晚期或转移性EGFR突变非小细胞肺癌成人患者。 芦康沙妥珠单抗是基于科伦博泰ADC平台OptiDC开发的TROP2 ADC，由具有高亲和力和靶向性的人源化抗TROP2单抗，通过CL2A连接子与自研毒素小分子T030（拓扑异构酶Ⅰ抑制剂）结合而成，药物抗体比（DAR）平均高达7.4。 2022年5月，科伦博泰授予默沙东在大中华区以外的所有地区开发、使用、制造及商业化SKB264的独家权利。 ->点击阅读原文，解锁完整双语新闻 企业动态 No.1 / 超3亿美元！中美华东获IMBiologics两款自免新药亚洲多国权益 2024年8月16日，华东医药（000963.SZ）宣布，全资子公司中美华东与韩国IMBiologics（以下简称“IMB”）签订产品独家许可协议。 中美华东获得 IMB 两款自身免疫领域的全球创新产品 IMB-101 及 IMB-102在包含中国在内的 37 个亚洲国家（不含日本，韩国和朝鲜）的独家许可，包括开发、注册、生产及商业化权益。中美华东将向 IMB 支付 600 万美元首付款，200 万美元技术转移里程碑付款，最高不超过 3.075 亿美元的开发、注册及销售里程碑付款， 以及分级最高两位数的净销售额提成费。 本次交易涉及IMB 拥有的2款自身免疫领域全球创新生物制剂。其中IMB-101是靶向OX40L和TNFα 的双特异性抗体，参与调节炎症细胞因子，可促进 T 细胞和浆细胞分化，以及自身抗体产生，维持免疫稳态平衡。 另外一款产品IMB-102 是靶向 OX40L 的单抗，目前处于临床前研究，潜在适应证为中重度特应性皮炎及其他自身免疫性疾病。 ->点击阅读原文，解锁完整双语新闻 行业政策 No.1 / 美国完成首批药品价格谈判，最高降幅79% 美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）公布了政府今年进行价格谈判的首批十种药物的最终谈判价格，新价格将从2026年开始生效。 在 2023 年间，约有 900 万名获得 Medicare 保险覆盖的患者至少使用了清单上的一种药物。谈判后，这些药品降价幅度从 38%-79% 不等，如果应用于 2023 年的 Medicare D 部分支出，将导致 Medicare 支出减少 60 亿美元，而患者预计将在 2026 年减少 15 亿美元的自付费用。 正如百时美施贵宝（BMS）在回应CMS新价格的声明中指出的那样，药房福利经理在定价中的作用并未反映在政府的体系中：“通过关注政府定价，IRA忽略了患者负担能力中的最大问题：如何确定患者的自付费用”。 CMS正在为下一轮谈判做准备，接下来的15种药物将在2025年2月1日之前选定，谈判价格将于2027年生效。 首批2026年生效的谈判药品及价格 来源：CMS ->点击阅读原文，解锁完整双语新闻 全球医疗情报领导者 解锁隐藏在数据中的商业潜力  关于 G B I ” 自从2002年成立以来，GBI始终以技术为驱动，为药企、器械及行业相关服务商提供贯穿生命周期的全球药品市场竞争数据、全球行业资讯、HCPs洞察、全国医疗器械数据等商业信息与洞察，助力企业在进行战略布局和决策时，脱颖而出。历经20余年的深耕细作GBI已成为95%以上跨国药企、国内头部药企、咨询与投资机构等医疗圈灯塔用户值得信赖的长期合作伙伴。 联系我们 投稿 | 发稿 | 媒体合作 ▶ zhangxinyue13@baidu.com 数据库 | 咨询服务 | 资讯追踪 ▶ 点击左下“阅读原文”完成表单填写 点击阅读原文，解锁完整双语新闻