Guangdong Academy of Sciences

开启地中海贫血治愈新时代 地中海贫血作为全球分布最广、受累人群最多的一种单基因遗传病，长期以来缺乏理想的治愈手段。现有常规治疗以终身输血联合祛铁治疗为主，然而由此引发的铁过载问题常导致患者多器官进行性损伤，严重影响其长期生存质量与预期寿命。尽管造血干细胞移植为部分患者提供了治疗可能，但其临床应用受限。供体配型成功率低、术后免疫排斥反应以及患者年龄的严格要求等，决定了该治疗路径适用人群范围极小。 在“颠覆性技术创新”重点专项的支持下，广州瑞风生物科技有限公司成功开发出“一次性根治地中海贫血的自体造血干细胞基因编辑疗法”。该疗法基于先进的基因编辑技术，精准修饰患者自体造血干细胞中的特定基因序列，以恢复功能性血红蛋白的表达或纠正致病突变，从而使患者血红蛋白含量恢复正常，具备卓越的临床疗效和安全性，产品具有国际领先水平。这一创新策略有望适用于所有输血依赖型地贫患者，凭借其单次治疗、终身治愈的潜力，将为此前缺乏根治方案的患者群体带来颠覆性的治疗前景。 RM-001治疗示意图 目前，瑞风生物已在基因编辑药物创新研发上取得重大突破，是全球唯一实现治愈α和β两类地中海贫血遗传病的生物科技企业。其先导产品β型地中海贫血基因编辑药物RM-001临床效果优异，在IIT和I期临床试验中，所有入组受试者经一次治疗迅速脱离输血并治愈，最长随访时间超3年，临床疗效与安全性超越同类竞品，是目前全球临床数据领先的创新性产品。α型地中海贫血基因编辑药物 RM-004 全球首次成功治愈患者，属于First-in-class产品。 瑞风生物RM-001关键性临床试验已经完成所有受试者治疗并持续开展随访。该产品有望成为中国首个上市的基因编辑药物。 以基因编辑技术为核心， 致力于革新性药物的诞生 瑞风生物创始人兼CEO梁峻彬，生物学博士学位、中欧国际工商学院EMBA。梁峻彬是基因产业领域的连续创业者，拥有深厚的分子生物学和基因组医学领域创新和商业管理经验积累，曾被评为广州市和广州黄埔区领军人才以及北京经开区领军人才。申请和获得授权发明专利超过百项，主持和参与多项国际以及国家省市层次科研项目。此前曾联合创办安诺优达基因科技，曾任职于华大基因和广东省科学院。 广州瑞风生物科技有限公司成立于2019年，以基因编辑技术为核心驱动，致力于革新性药物的诞生。团队拥有产业创新和前沿科学研究的复合背景，在包括遗传病和高发疾病基因编辑药物创新研发上取得了开创性成果，得到国内外产业界关注和认可。目前已完成来自知名头部生物医药投资机构和综合性投资集团的多轮投资。

新一轮国运已经开启，顶尖专家"归国潮"爆发，美国根本拦不住 深圳清华国际研究生院的授证仪式上，查尔斯·利伯接过聘书那一刻，全场鸦雀无声。这位美国五院院士、哈佛化学系前主任，三年前还因为跟国内机构合作搞研究被美国司法部盯上，漫长的调查和诉讼几乎毁了他的学术生涯。从哈佛离职后，他几乎没犹豫就答应了清华的邀请。这不是孤例，越来越多顶尖科学家正在用脚投票，而美国那套审查大棒，反倒成了最好的推手。 美国自己把人才往外推 说起这事儿，得从2018年特朗普那个"中国行动计划"说起。表面上防间谍，实际就是针对华裔科学家的审查大棒。FBI每年得办几起案子，上千教授被查，20多人直接起诉。华裔在美国总人口才1.5%，科研圈里占比却高得多，因为咱们教育传统就这样，注重钻研。可这计划一出，签证卡得死死的，经费查得鸡飞狗跳，邮件还被翻个底朝天。 今年特朗普重返白宫，这套又重启了。3月28日FBI直奔印第安纳大学教授王晓峰家，搜家搜得天翻地覆，连他老婆都牵连进去。国会亚裔议员跳脚反对，可行动照扩不误。斯坦福报告直接指出，从2018年起华裔科学家离美人数涨了75%，三分之二奔中国去了。普林斯顿数据更狠，2018年一年就上千人走人。 CNN也报道，至少85名在美国干活的科学家全职跳槽到中国机构。高校招聘冻了，经费砍得狠，中国这边研发投入却年年涨，去年就破3.3万亿，高校增速14.1%。美国想卡脖子，谁知自己先慌了。调查问卷里，三分之一华裔觉得不受欢迎，72%感到不安全，42%怕研究中断。过去三年，3878名华人科学家打包回国。 顶尖大脑集体转向 这波归国潮，名单亮眼得很。张益唐，1955年生，北大毕业后1985年去美国普渡读博，2013年证明素数间隙小于7000万的无穷对，推进孪生素数猜想一炮走红。拿过麦克阿瑟奖、科尔奖，2016年到加州大学圣芭芭拉分校当教授。6月27日他举家回国，全职加盟中山大学香港高等研究院当首席科学家。大湾区定居，学校飞机一出美领空就公布任命，海关专人接机。 林文斌，1966年生，中国科大本科，1994年伊利诺伊大学博士，专注金属有机框架材料。芝加哥大学讲席教授，欧洲科学院院士，美国发明家和医学工程院院士。团队搞出的纳米药物递送系统，抗癌药已经进临床I期。11月3日他全职入西湖大学理学院，当化学讲席教授，管可持续发展与健康分子材料实验室，还兼医学院和工学院。 去年瑞典生物学家卡尔·尼尔森带着核心团队加盟上海交大，把钻研了三十年的基因编辑技术也一并带过来。紧接着，英国皇家学会院士戴维·金领着十个顶尖科研人员，全职入驻中科院上海生命科学研究院。刘畅3月12日回国，到北大重离子物理研究所当助理教授。林华新，著名数学家，同批回国。高华全，力学材料专家，去年加盟清华。 王存玉，美国医学科学院院士，去年12月离开UCLA，到北大临床医学高等研究院当院长。论文110多篇，被引1.3万次。王中林，纳米发电机之父，美国发明家科学院院士，去年下半年回中科院北京纳米能源所当所长和首席科学家。孙少聪，癌症科学家，回国建实验室。陈婧，计算机科学家，1月23日离开美国加盟清华。 科研环境的天平在倾斜 去年以来至少17位顶尖科学家回国，75%以上从美国来，数学物理占比最大。西湖大学去年拉来陈华一、张晓明、汪徐家。深圳东壁科技数据显示，2020到去年中国顶尖科技人才从1.88万增到3.25万，全球占比28%，超美国27%。美国顶尖科学家从3.66万降到3.18万。英国《经济学人》去年12月2日直说，美国政策无偿输出高端人力，重创自家创新。 从哈佛回到北大工作的李博士感触很深："现在国内的实验设备、研究经费、科研平台都达到国际一流水平，有些领域甚至领先全球。"今年中国研发投入总量预计达到3.2万亿元，占GDP的2.8%，已经接近发达国家水平。北京、上海、深圳的科研基础设施建设速度惊人，大型科学装置不断涌现。 从加州大学伯克利分校回国的王教授提到个细节："在美国我得花大量时间申请科研经费，有时候因为经费问题研究都得中断。回国后拿到了充足的启动资金和团队支持，可以专注于科研本身，这才是科学家最渴望的环境。"从麻省理工回到清华的张教授说得更实在："十年前我离开时，很多人说我疯了才会回来。现在反而有人说我疯了才会离开美国。时代真的变了。" 人工智能领域人才流失最明显。去年秋天，正在OpenAI参与GPT-4研发的陈铭宇，算法优化能力特别出色，公司高层开出百万年薪想留他。但他还是回国了，加入深圳一家AI初创企业。才一年时间，他们团队推出的多模态大模型"StarMind"，中文语义理解准确率就超过了同类产品。这个成绩跟达摩院AI模型在CLUE榜单上超越人类表现、DeepSeek模型在中文语境的突出表现相呼应，全球科技圈都在关注。 不只是待遇更是归属感 一位不愿透露姓名的归国科学家说："我在美国工作了八年，始终感觉是'外来者'。学术上虽然获得认可，但总有一种无形的天花板。回到祖国，我终于找到了真正的归属感。"曾在美国一所著名大学担任副教授的小陈，专攻人工智能领域，事业发展得挺顺利。但他还是在去年底选择回国，加入一所国内高校。"在美国我始终感觉是局外人，很难真正融入主流社会。回国后不仅能继续从事前沿研究，还能为国家科技进步贡献力量，这种使命感是无可替代的。" 今年1月，七院院士、国际力学、材料和工程科学领域顶级专家高华健全职加盟清华，成为讲席教授。他是迄今为止国际力学领域唯一同时获得三大最高荣誉的科学家。这样的顶尖人才选择归国，给中国科研界注入了强大动力。加州大学伯克利分校发了份报告，数据挺惊人：从2015年到现在，超过2.3万名华裔学者离开了欧美，其中72%回到了国内。 这些海归科学家带回的不只是知识和技能，还有国际视野和创新理念。中科院一位研究人员说："海归科学家往往能把国际先进理念跟中国实际需求结合起来，产生更具创新性的成果。"人工智能领域就是个典型例子。近几年多位海归科学家在国内建立研究团队，推动了中国AI技术的快速发展。今年全球人工智能领域的顶级论文中，中国作者占比已经达到30%左右，相当一部分来自海归科学家团队。 科技自主步入快车道 这些大脑落地，中国科技就加速了。6G专利占全球40.3%，5G基础上继续领跑。归国团队直推工程化，人工智能项目落地快，生物医药新分子冲击欧美药企。量子计算、合成生物学，中国主导国际论文超美国。2019到2021年，3878华人科学家回国，实验室重启，项目续上。 北大清华浙大中科大这些老牌校，外加西湖大学这种新机构，全线吸才。2022年丘成桐全职清华，说美国歧视严重，科学家只能走人，对美国是灾难。骆明辉分析，中国薪酬补助实验室政策更吸引，海外危机感重。孙玉涛说，现在学科差距小，核心是人，回国带队培养青年。 科睿唯安今年6月发布的《G20科研创新发展报告》显示，今年中国发表的高质量科学论文数量达到92万篇，位居G20国家首位，美国以78万篇位居第二。在量子通信、人工智能、新能源电池等前沿领域，中国的专利申请量和技术转化效率已经连续五年领跑全球。法国《世界报》在今年诺贝尔物理学奖公布次日，用深度报道解读了中国的科研发展格局，给出明确结论：东方正加速成长为全球科研超级大国，其崛起之势不可逆转。 结语 封锁是催化剂，短期疼，长远壮骨。中国反脑流失成趋势，美国倒退风险大。公众对外籍有时摇摆，政策却包容，门开风进火旺。今年后美国高校冻招聘，经费缩，跨境减。中国项目长龙，AI到医药，归国队伍带来标准和信任。竞争不是卡人，是谁桌子上人多。 人才流动是全球化时代的常态，关键在于创造有利于人才发挥作用的环境。正如一位归国科学家所说："科学无国界，但科学家有祖国。在哪里能更好地发挥才能、实现价值，科学家自然会做出选择。"未来五年内，预计还将有上万名高层次科技人才选择回国发展。这将为中国科技创新注入持续动力，加速中国向创新强国的转变。人才回流加制度自信，国运曲线拉长。这势头，美国拦不住，专家选祖国，添砖加瓦。

近日，我国在干细胞治疗艾滋病领域实现重要进展——由青岛微能生命科技有限公司研发的“VPD/FC01002注射液”（亚全能干细胞）获得国家药监局新药临床试验默示许可。这是国内首个获批进入临床试验的干细胞治疗艾滋病药物，专门针对艾滋病免疫重建不全（INR）患者。 该药物作为国家“十四五”重点研发计划项目，由科学院院士赵春华与科学院院士王福生领衔团队联合研发，具备完全自主知识产权，标志着我国在干细胞创新药研发领域迈出关键一步。🌍 艾滋病治疗的临床挑战 • 全球疫情数据：自首次报告病例40多年来，全球累计7750万人感染艾滋病毒，3470万人死于艾滋病相关疾病。 • 疾病特点：艾滋病（AIDS）由HIV病毒引起，具有8-10年“潜伏期”，期间病毒持续破坏免疫系统，最终导致免疫缺陷。 • 治疗现状：联合抗逆转录病毒疗法（ART）虽能控制病毒复制，但10-40%的患者无法实现CD4+T细胞计数正常化，成为“免疫无反应者”（INR），面临更高的发病和死亡风险。🔬 院士团队的科研突破 赵春华院士作为我国干细胞研究先驱，早在2004年推动首个干细胞创新药“骨髓原始间充质干细胞”进入临床。他提出的“亚全能干细胞学说”为后续研究奠定理论基础。 王福生院士团队在传染病与干细胞临床研究领域深耕多年： • 2013年启动脐带间充质干细胞治疗艾滋病临床研究； • 2021年发表II期临床试验结果，证实干细胞输注可安全有效地提升CD4+T细胞数量； • 探索HLA不匹配同种异体过继免疫疗法（AAIT），为严重免疫抑制患者提供新思路。 ⚙️ 干细胞治疗的作用机制 间充质干细胞（MSC）凭借低免疫原性和多重调控功能，成为艾滋病免疫重建的研究焦点。其作用机制包括： 1. 恢复肠道淋巴滤泡中的CD4+T细胞； 2. 促进T细胞增殖与病毒特异性应答； 3. 增强B细胞活性与体液免疫； 4. 恢复粘膜抗病毒免疫。 VPD/FC01002注射液基于“亚全能干细胞”的多胚层分化与免疫调控优势，突破了工程化技术瓶颈，实现了标准化、规模化生产。🧪 从基础研究到临床跨越 • 前期研究显示，间充质干细胞疗效未呈现显著剂量依赖性，低剂量组（0.5×10^6/kg）改善效果更优。 • 2021年AAIT联合ART研究证实，该疗法对12例严重免疫抑制患者安全有效。 • VPD/FC01002注射液通过改善免疫微环境，助力CD4+T细胞计数回升，为INR患者提供新希望。🚀 前景与展望 • 全球需求迫切：近4000万艾滋病感染者中，15%-30%ART患者面临免疫重建不全问题。 • 拓展应用领域：同款VPD/FC01002注射液已获批用于糖尿病肾病治疗。我国糖尿病患者达2.33亿，其中约40%进展为慢性肾病。 • 学科融合前景：赵春华院士指出，干细胞再生医学与纳米、人工智能等技术的融合，将为抗衰老与疾病治疗提供更全面解决方案。 随着临床试验推进，这款创新药有望填补国内艾滋病免疫重建治疗空白，为我国疾病防治注入新动力。 关注公众号，了解更多！ 声明：本文旨在科普行业前沿进展，不作为官方立场或医疗指导，仅供参考。如涉及版权问题，请联系我们处理。