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更新于：2025-05-07

TAP1

更新于：2025-05-07

基本信息

别名

ABCB2、Antigen peptide transporter 1、APT1

+ [14]

简介

ABC transporter associated with antigen processing. In complex with TAP2 mediates unidirectional translocation of peptide antigens from cytosol to endoplasmic reticulum (ER) for loading onto MHC class I (MHCI) molecules (PubMed:25377891, PubMed:25656091). Uses the chemical energy of ATP to export peptides against the concentration gradient (PubMed:25377891). During the transport cycle alternates between 'inward-facing' state with peptide binding site facing the cytosol to 'outward-facing' state with peptide binding site facing the ER lumen. Peptide antigen binding to ATP-loaded TAP1-TAP2 induces a switch to hydrolysis-competent 'outward-facing' conformation ready for peptide loading onto nascent MHCI molecules. Subsequently ATP hydrolysis resets the transporter to the 'inward facing' state for a new cycle (PubMed:11274390, PubMed:25377891, PubMed:25656091). Typically transports intracellular peptide antigens of 8 to 13 amino acids that arise from cytosolic proteolysis via IFNG-induced immunoproteasome. Binds peptides with free N- and C-termini, the first three and the C-terminal residues being critical. Preferentially selects peptides having a highly hydrophobic residue at position 3 and hydrophobic or charged residues at the C-terminal anchor. Proline at position 2 has the most destabilizing effect (PubMed:11274390, PubMed:7500034, PubMed:9256420). As a component of the peptide loading complex (PLC), acts as a molecular scaffold essential for peptide-MHCI assembly and antigen presentation (PubMed:1538751, PubMed:25377891, PubMed:26611325).

关联

项与 TAP1 相关的药物

TPIV-100(Mayo Clinic)

靶点

TAP1

作用机制

TAP1基因刺激剂

在研机构

National Cancer Institute [+1]

原研机构

Mayo Clinic

在研适应症

3型乳腺癌 [+2]

非在研适应症-

最高研发阶段临床2期

首次获批国家/地区-

首次获批日期1800-01-20

PC-02-113

靶点

HLA class I抗原 x TAP1

作用机制

HLA class I抗原刺激剂 [+1]

在研机构

Nevis Brands, Inc.

原研机构

Nevis Brands, Inc.

在研适应症

肿瘤

非在研适应症-

最高研发阶段临床前

首次获批国家/地区-

首次获批日期1800-01-20

项与 TAP1 相关的临床试验

NCT04197687

/ Recruiting临床2期IIT

Phase II Trial to Evaluate Immune-Related Biomarkers for Pathological Response in Stage II-III HER2-Positive Breast Cancer Receiving Neoadjuvant Chemotherapy With Subsequent Randomization to Multi-Epitope HER2 Vaccine vs. Placebo in Patients With Residual Disease Post-Neoadjuvant Chemotherapy

This phase II trial studies how well TPIV100 and sargramostim work in treating patients with HER2 positive, stage II-III breast cancer that has residual disease after chemotherapy prior to surgery. It also studies why some HER2 positive breast cancer patients respond better to chemotherapy in combination with trastuzumab and pertuzumab. TPIV100 is a type of vaccine made from HER2 peptide that may help the body build an effective immune response to kill tumor cells that express HER2. Sargramostim increases the number of white blood cells in the body following chemotherapy for certain types of cancer and is used to alert the immune system. It is not yet known if TPIV100 and sargramostim will work better in treating patients with HER2 positive, stage II-III breast cancer.

开始日期2020-02-20

申办/合作机构

National Cancer Institute

100 项与 TAP1 相关的临床结果

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100 项与 TAP1 相关的转化医学

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0 项与 TAP1 相关的专利（医药）

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1,403

项与 TAP1 相关的文献（医药）

2025-12-01·Journal of Clinical Immunology

Novel Inherited N-terminus TAP1 Variants and Severe Clinical Manifestations– Are Genotype-Phenotype Correlations Emerging?

Letter

作者: Patra, Pratap Kumar ; Banday, Aaqib Zaffar ; Bhattarai, Dharmagat ; Walter, Jolan E ; Sullivan, Kathleen E ; Sharda, Sheetal

Major histocompatibility complex class I deficiency results from deleterious biallelic variants in TAP1, TAP2, TAPBP, and B2M genes. Only a few patients with variant-curated TAP1 deficiency (TAP1D) have been reported in the literature and the clinical phenotype has been variable with an emphasis on autoimmune and inflammatory complications. We report TAP1D in a Nepalese girl with a severe clinical phenotype with serious viral infections at a very young age. A novel frameshift termination variant near the protein's amino (N-) terminal was found. Variants in exon 1 of the TAP1 gene (as in our case) have not been reported previously. We also perform a brief review of TAP1D that hints at potential genotype-phenotype correlations. However, these findings need to be interpreted with due prudence given the small number of patients with TAP1D reported thus far.

2025-06-01·Biochimica et Biophysica Acta (BBA) - Molecular Cell Research

Effects of CDC45 mutations on DNA replication and genome stability

Article

作者: Fijalkowska, Iwona J ; Denkiewicz-Kruk, Milena ; Dmowski, Michal ; Jedrychowska, Malgorzata ; Krasilia, Alina ; Chaudhry, Deepali

Cdc45 is a non-catalytic subunit of the CMG helicase complex that is recruited to the autonomously replicating sequence at the onset of DNA replication. The Cdc45 protein is required for the initiation of DNA replication as well as for nascent DNA strand synthesis. It interacts with Mcm2 and Psf1 elements of CMG helicase, as well as with Sld3, an initiation factor, and Pol2, the catalytic subunit of DNA polymerase epsilon (Pol ε). In this study, we analyzed the effects of amino acid substitutions in the Cdc45 region involved in the interaction of this protein with Mcm2-7 (Cdc45-1), Psf1 (Cdc45-26), and Sld3 (Cdc45-25, Cdc45-35). We found that mutations in CDC45 resulted in defective DNA replication. Under permissive conditions, delayed DNA synthesis was observed. At restrictive temperatures, the mutant cells were unable to efficiently replicate DNA. However, after the initiation of DNA replication under permissive conditions, the four analyzed CDC45 mutants exhibited DNA synthesis under the restrictive conditions. Moreover, we observed increased mutation rates, mainly dependent on DNA polymerase zeta (Pol ζ), as well as increased incidence of replication errors. These findings confirm the essential function of Cdc45 in DNA replication initiation and demonstrate that impaired Cdc45 subunit has an impact on the fidelity of the nascent DNA strand synthesis. The changes in cell function observed in this study, related to defects in Cdc45 function, may help understand some diseases associated with CDC45.

2025-04-01·Journal for ImmunoTherapy of Cancer

Reversible downregulation of HLA class I in adenoid cystic carcinoma

Article

作者: Faden, Daniel L ; Gao, Chengzhuo ; Denize, Thomas ; Dzu, Thuc Q ; Thierauf, Julia C ; Flynn, Samantha E ; Zhang, Edwin ; Herrmann, Markus D ; Gao, Xin ; Huang, Yu-Chung ; Mitchell, Dawn R ; Wirth, Lori J ; von Paternos, Adam ; Fintelmann, Florian J ; Raizer, Jeffrey ; Fordham, Jo Anne ; Codd, Elizabeth M ; Mendel, Julia J ; Sadow, Peter M ; Park, Jong Chul ; Faquin, William C ; Li, Annie ; Iafrate, A John ; Kaluziak, Stefan T ; Gonda, Bianca L ; Kalyan, Prinjali ; Merkin, Ross D ; Bhan, Atul K ; Yang, Diane

BackgroundAdenoid cystic carcinoma (ACC) is a rare, but lethal cancer with low response rates to systemic therapies, such as cytotoxic chemotherapy and immune-checkpoint inhibitors (ICIs). Despite extensive clinical trials, no effective treatments for patients with recurrent or metastatic ACC are available, and ACC mortality rates remain poor.MethodsWe employed automated multiplex immunofluorescence (mIF), single-cell RNA sequencing (scRNA-seq) Gene Expression analysis, RNA in-situ hybridization, and spatial transcriptomics analysis to characterize the immune landscape of ACC tumors, ACC metastasis, and normal tissues from regions where ACCs arise. Based on results from these studies, we treated freshly resected ACCs with interferon-γ or a stimulator of the interferon genes (STING) agonist in vitro. Additionally, we included one patient with ACC in a phase 1 clinical study of a novel STING agonist (dazostinag) plus pembrolizumab.ResultsThe mIF analysis revealed that ACC tumors are immunologically “cold”, with few tumor-infiltrating T-lymphocytes and low programmed death-ligand 1 (PD-L1) expression. The most striking finding was a very low beta-2-microglobulin (B2M) expression in nearly all ACCs, with only focal expression found in some ACC metastases. mIF and RNA sequencing analyses of normal salivary gland and breast tissues revealed a p63+, NFIB+, basal duct cell population, with similarly low B2M/human leukocyte antigen (HLA) class I expression. Spatial transcriptomics analysis of the focally B2M-positive ACC metastases uncovered the genetic pathway driving upregulation of B2M, an interferon-γ program mediating the reintroduction of HLA-I/B2M; the significantly upregulated genes includedIRF1, GBP1,andTAP1. On short-term treatment of primary ACC tissues in vitro with interferon-γ or a STING agonist, we observed strongly upregulated HLA class I/B2M expression. Moreover, treatment of a patient with recurrent, metastatic breast ACC with a STING agonist and pembrolizumab led to a partial response with a 70% tumor reduction.ConclusionsLow B2M/HLA class I expression may explain why ACCs are immunologically cold and the lack of response to ICIs. Our findings suggest that the normal cell of ACC origin exists in a B2M/HLA-class I low state, and that pharmacologic manipulation with immune activators, such as STING agonists, can restore HLA/B2M in ACCs, as supported by the promising response observed in a patient with metastatic ACC. These findings indicate a potential path to urgently needed immunotherapies.

项与 TAP1 相关的新闻（医药）

2025-04-10

·小核说核药

[203/212Pb]Pb-VMT-α-NET的首次临床研究！

01. 背景简介2025年4月，德累斯顿卡尔·古斯塔夫·卡鲁斯大学医院（University Hospital Carl Gustav Carus, Technische Universität Dresden）核医学科的Enrico Michler为通讯作者在《European Journal of Nuclear Medicine and Molecular Imaging》期刊上正式发表名为“[203/212Pb]Pb-VMT-α-NET as a novel theranostic agent for targeted alpha radiotherapy—first clinical experience”的研究论文，详细阐述了新型治疗诊断剂[203/212Pb]Pb-VMT-α-NET在神经内分泌肿瘤患者中的首次临床研究。02. 研究内容神经内分泌肿瘤(NEN)是一类起源于肽能神经元和神经内分泌细胞，具有神经内分泌分化并表达神经内分泌标志物的少见肿瘤，可发生于全身各处，具有高度异质性，以肺及胃肠胰NEN(GEP-NEN)最常见。由于发病率低且生物学行为呈现高度异质性，NEN在临床上被归类为罕见疾病。生长抑素受体（SSTR）表达是使用生长抑素类似物（SSA）或肽受体放射性核素治疗（PRRT）的重要基础，2016年68Ga-DOTA-TATE被美国食品药品监督管理局批准上市，2018年117Lu-DOTA-TATE又被批准用于NEN的PRRT治疗。尽管这些突破为晚期NETs患者提供了新的治疗选择，但其客观缓解率仍较为有限（仅约18%），因此针对新型治疗策略的探索仍是当前研究的热点领域。为提高生长抑素类似物（SSA）的临床应用价值，研究者通过结构修饰开发了多代长效化、高稳定性的衍生物，包括奥曲肽（Octreotide）、兰瑞肽（Lanreotide）及伐普肽（Vamorolone）等。其中，基于奥曲肽核心结构优化的SSTR2激动剂Tyr3-octreotide（TOC）、octreotate（TATE）、Tyr3-octreotate（Y3-TATE）和1-Nal3-octreotide(NOC)，展现出更强的结合能力。与传统的生长抑素受体激动剂相比，拮抗剂不具有内化作用，但拮抗剂与SSTR结合亲和力却比激动剂高8-9倍，也能够显著提高病灶的靶/非靶比值（如JR11、LM3）。本研究采用的TOC分子，在保留SSTR2高亲和特性的基础上，用铅特异性螯合剂（PSC）替代传统DOTA/TCMC结构，PSC通过优化的配体空间构象及螯合位点，能够对Pb及其子核实现高效稳定螯合，结构中引入的聚乙二醇（PEG）柔性链更可增强分子亲水性，从而优化整体的药代动力学。相关往期链接:诊疗一体化203/212Pb的新螯合剂！212Pb-PSMA靶向核药：AB001首次人体研研究结果公布！符合GMP标准的[212Pb]Pb核药！212Pb席卷全球核素资本市场，正面宣战王牌核素225Ac，凭什么？212Pb与225Ac（一）：核素性质与核资源储备Alpha核素选手212Pb已就位重磅：212Pb核药实现胰腺癌靶向治疗！JNM: 212Pb-DOTAMTATE靶向SSTR转移性神经内分泌肿瘤首次人体剂量递增临床试验203/212Pb靶向SSTR2新核药！[177Lu]ZHER2-HSA-DOTA和[212Pb]ZHER2-HSA-DOTA的合成应用这项单中心回顾性分析，纳入了12例经多线治疗（包括[177Lu]Lu-DOTATATE和[225Ac]Ac-DOTATATE治疗）后进展的转移性胃肠胰NET患者（G1-3级）。患者接受单次静脉注射4.9 MBq/kg（平均365 MBq）的[203Pb]Pb-VMT-α-NET，SPECT/CT成像于注射后10分钟、2、10、24及41小时采集。评估肿瘤摄取和药代动力学，符合条件的患者将接受单剂量1.2 MBq/kg（平均100 MBq）的[212Pb]Pb-VMT-α-NET，SPECT/CT于治疗后10分钟、2、4、20小时采集。[203Pb]Pb-VMT-α-NET和[212Pb]Pb-VMT-α-NET的平均给药间隔为42天（20-76天）。患者9的[68Ga]Ga-DOTATATE PET/CT的图像，患者在注射243 MBq [203Pb]Pb-VMT-α-NET后2.5小时的图像，以及在注射86 MBq [212Pb]Pb-VMT-α-NET后2.5小时的治疗后成像。同一患者不同时间点SPECT/CT显示的肿瘤摄取变化。总之，SPECT/CT成像显示所有患者在[203Pb]Pb-VMT-α-NET成像的早期时间点（3小时以内）肿瘤摄取高于肝/肾，与[68Ga]Ga-DOTATATE的显像一致，但肿瘤摄取异质性显著，2例患者因[203Pb]Pb-VMT-α-NET显示肿瘤摄取不足未接受后续治疗。8号患者的[68Ga]Ga-DOTATATE的PET/CT成像：左图为基线期图像，此时患者存在多处肝脏、骨和淋巴结转移；右图为静脉注射108 MBq [212Pb]Pb-VMT-α-NET后3个月后的随访图像。肿瘤负荷以及肿瘤标志物嗜铬粒蛋白A（CgA）在随访期间保持稳定（基线期数值为3246 ng/ml对比随访期数值为3317 ng/ml ）。肿瘤代谢体积（MTV）瀑布图展示个体治疗反应差异：该瀑布图展示了8名患者接受单周期[212Pb]Pb-VMT-α-NET治疗后代谢肿瘤体积的变化情况。治疗结果显示，此次单剂量[212Pb]Pb-VMT-α-NET（1.2 MBq/kg）耐受性良好，仅2例出现3级短暂恶心/呕吐，未观察到血液学或肾功能显著损伤。治疗后3个月评估显示，所有接受治疗的8例接受治疗患者达到疾病稳定（RECIST 1.1），代谢肿瘤体积无显著变化（p=0.735），但肿瘤标志物CgA显著下降（p=0.05）。03. 小结此次研究仅单次给药，且1.2 MBq/kg给药剂量相对保守，提高给药剂量如2.5 MBq/kg，此外采用多周期给药将更有效，未来还可考虑与免疫检查点抑制剂、DNA损伤修复抑制剂联用，以增强α疗法协同效应。文末附上了原文链接，方便读者检索拜读。●JNM：蓝纳成PSMA新核药68Ga/177Lu-LNC1011及其临床转化研究结果！●NTSR1靶向新核药[177Lu]Lu-NA-ET1！●212Pb-PSMA靶向核药：AB001首次人体研研究结果公布！●新型PSMA靶向核药[18F]AlF-PSMA-N5及首次临床转化研究！声明：本文观点仅代表小核本人，视角局限，欢迎批评指正；如需转载，请务必注明文章作者和来源。如有其它问题，请在本平台留言或联系xiaoheshuoheyao777@163.com，小核将在第一时间处理。内容编辑 | 小核排版设计 | 小核媒体合作 | 科研宣传 | 转载开白xiaoheshuoheyao777（小核微信）

临床研究

2025-03-19

·美通社

康哲药业（00867）发布2024年度业绩：聚焦创新与专科突破重塑增长动能

深圳 2025年3月19日 /美通社/ -- 3月17日，康哲药业发布2024年度业绩，公司全年实现营业收入人民币74.69亿元，同比下降6.8%；若全按药品销售收入计算，营业额为人民币86.22亿元，同比下降9.0%；实现净利润人民币16.13亿元，剔除相关资产减值损失计提后的正常化净利润为人民币17.14亿元。公告显示，公司业绩下滑主要受国采执行影响，三款未中标原研药2024年收入同比下降28.8%至人民币26.91亿元（全按药品销售收入计算）。然而，对于公司而言，2024年既是挑战中的"重塑之年"，更是光芒初现的"突破之年"。公司整体业绩虽正经历短期阵痛，但独家药、创新药发展却不乏亮点，潜力已初步显现。公司2024年全按药品销售收入计算的独家产品及创新产品营收达人民币45.51亿元，同比增长4.1%，占总营业额的比重达到52.8%。本年度公司累计5款创新药进入商业化，但均处于早期市场导入阶段，未来随着已上市创新药逐步铺开大规模临床应用、快速放量，以及储备优质创新管线源源不断获批上市，公司将进入由独家药、创新药驱动的高质量、可持续发展新周期。公告显示，2024年康哲药业递交了重磅白癜风治疗创新药芦可替尼乳膏等2款新药的中国NDA，新增3项创新合作、3款医美产品合作。截至2024年底，公司已储备的短、中、长期创新管线总计近40项。此外，公司东南亚业务正蓄势待发，本年度已推动超过 5 款创新药递交上市注册申请，且联营公司的新加坡工厂前序准备工作基本完成，即将全面开展药品CDMO、销售推广业务，培育第二增长曲线。产品力为核心夯实创新增长引擎作为深耕医药市场三十余年、已推动多款在售药品取得领先市场地位的药品商业化龙头，康哲药业在布局创新药时也秉持着敏锐的市场洞察，以一线需求指导立项，优选全球FIC、BIC创新药，其需符合"三好品种"筛选标准：具有学术差异化优势、较大市场潜力与良好竞争格局、及综合投资回报率高。从公司已上市的创新药来看，5款产品或是较市场既有品种有明显差异化优势，或在细分领域填补了市场空白，因而能为患者提供有价值的创新治疗方案。举例来说，用于慢性肾脏病（CKD）患者降磷的维福瑞（蔗糖羟基氧化铁咀嚼片）是经中国NMPA批准上市的首个铁基-非钙磷结合剂，并填补了国内12-18岁CKD4-5期或接受透析治疗的CKD患儿的降磷治疗用药空白，根据全球多项临床研究、真实世界研究资料（如发表在学术期刊International Urology and Nephrology、Clinical Nephrology的文献）及产品中国说明书，与其他磷结合剂相比，服用维福瑞的患者平均日服药片数减少了约50%，血磷达标率可提高95%；而益路取（替瑞奇珠单抗注射液）是一款靶向IL-23p19亚基、治疗中重度斑块状银屑病的创新生物制剂，维持期只需每3个月给药一次，凭借其优异的长期疗效、便捷的用药周期和较好的安全性，有助于提升患者依从性。公司以优异的产品力为核心，并借助多年积累的丰富学术资源、推广经验，将有望实现已上市产品市场渗透力和品牌影响力的快速提升。公司目前处于NDA审评阶段、有望于2025年上市的2款创新药，芦可替尼乳膏、德昔度司他片，均被认为具备高市场潜力。根据公告，芦可替尼乳膏是截至目前美国FDA以及欧洲EMA批准的首个也是唯一一个局部 JAK 抑制剂白癜风复色产品，若成功上市，将为国内超千万深受困扰、无对症药物可用的白癜风患者带来治疗曙光。德昔度司他片用于治疗非透析成人CKD患者的贫血，并采用口服给药方式，中国III期临床试验结果显示，其在有效性、安全性和耐受性方面均表现良好。数据显示，我国CKD患者约有1.32亿，贫血是其常见并发症之一，产品上市后有望进一步满足CKD患者的贫血治疗需求。此外，公司已储备的、将于未来2至4年内获批上市的创新管线中，也有多款市场关注度高、业内评估有望成为FIC与BIC的大品种，如用于卒中治疗的注射用Y-3 、高选择性小分子口服JAK1抑制剂povorcitinib（非节段型白癜风、化脓性汗腺炎）、URAT1抑制剂ABP - 671（痛风）、抗IL-4Rα人源化单抗注射液MG-K10（特应性皮炎）、口服改良型新药ZUNVEYL（阿尔茨海默病）等，可有力支撑公司未来业绩的持续增长。值得关注的是，康哲药业始终坚持"合作开发+自主研发"并举的高效创新路径，重视研发资源投入效益最大化。2018年至2024年，公司累计研发开支为人民币43.5亿元，占同期全按药品销售收入比重为7.6%，其中费用化研发投入为人民币8.8亿元，占同期全按药品销售收入的1.5%。公司通过较为审慎的研发投入，实现多个优质创新产品的成功立项、临床开发与上市，创新投入产出效率极高。此外，2024年底公司银行结余及现金达人民币37.07亿元，为持续加码创新、深耕前沿领域提供了充足保障。专科聚焦强化商业化体系赋能产品价值释放强产品力与高效商业化能力协同发力，是康哲药业保持竞争优势的关键。康哲药业持续优化专科业务聚焦的商业化体系，形成以心脑血管/消化、皮肤/医美、眼科为核心的专科深耕格局，已积累丰富的专业推广网络和学术平台，为创新产品的成功商业化保驾护航。 2021年起独立运营的皮肤医美业务公司"康哲美丽"，正成长为中国领先、专业聚焦皮肤健康的创新型医药企业。康哲美丽已构建起以皮肤处方药为核心，并涵盖皮肤学级护肤品、轻医美产品的全产品矩阵。截至2024年底，其皮肤处方产品组合已全面覆盖白癜风、银屑病、AD、静脉炎、静脉曲张及化脓性汗腺炎等多种皮肤疾病；皮肤学级护肤品方面，专研敏感肌养护的"禾零舒缓产品系列"进一步完善，并新增"喜辽妥®壬二酸产品系列"，为痘肌修护提供全套解决方案；轻医美业务方面，童颜针中国注册申请已获受理，并引入少女针、微晶瓷、脱细胞基质植入剂三款处于中国注册性临床阶段的再生类产品，进一步完善轻医美产品线。康哲美丽以多元的皮肤健康与美学产品矩阵，为不同皮肤健康需求人群提供全面、综合解决方案。同一时期开始独立运营的眼科业务公司"康哲维盛"则专注于眼科处方药、医疗器械及耗材的开发与商业化。在中国，眼病患者数量庞大，且人口增长和老龄化导致眼科疾病负担显著上升。康哲维盛借助眼科领域专业产品组合、广泛的网络及渠道资源等，持续巩固产品品牌力及学术地位，致力于成为中国领先的眼科药械公司。截至2024年底，康哲药业拥有约4,700名市场及推广人员，推广网络覆盖全国超5万家医院及医疗机构、约30万家零售药店。依托覆盖广泛的推广网络、执行高效的推广团队，公司围绕已上市创新药和核心独家产品，动态优化市场策略、推动真实世界研究及上市后临床研究，持续积累学术证据，强化产品学术影响力并加速转化为市场价值。同时，本年度内公司强化院外市场覆盖深度与广度，并通过线上线下融合、多渠道协同，实现院外引流与患者获益的双向提升。以东南亚为起点培育海外业务第二增长曲线在深耕中国市场的同时，康哲药业加快国际化步伐，以东南亚为起点，借助当地对高性价比医药产品需求迅速增长这一有利契机，积极培育海外业务增长引擎，为公司长期、可持续增长注入新的动力。 2024年，东南亚业务公司"康联达健康"结合区域特征与疾病谱特点，精准规划产品组合与商业化路径，多款产品的上市注册取得阶段性进展，为后续市场推广与销售落地奠定基础。本年度内，康联达健康获得创新产品povorcitinib（选择性小分子口服JAK1抑制剂，有望为相关自身免疫性和炎症性皮肤病患者带来新的治疗选择）东南亚十一国的独家许可权利。同时，康联达健康亦积极推进芦可替尼乳膏、益路取、莱芙兰、维图可、维福瑞等多款创新产品在东南亚及/或港澳台地区市场的上市注册工作。其中，芦可替尼乳膏已于中国澳门、中国香港获批上市，用于治疗白癜风；并已于新加坡、中国台湾市场递交注册申请。此外，康联达健康与君实生物合作的特瑞普利单抗（抗PD-1单抗）也于本年度内递交了马来西亚、菲律宾、印尼、泰国、越南市场的注册申请。 CDMO业务方面，康哲药业联营公司PharmaGend位于新加坡大士的生产工厂已取得美国FDA的GMP认证，并顺利完成新加坡HSA现场审计，将为全球药企提供CDMO服务，同时也为康哲药业海外生产的供应链安全提供有力保障。站在新征程的起点，康哲药业以变应变、向新而行，坚定执行"创新驱动、效率优先、专科突破、全球布局"战略，重塑增长曲线，以更加多元、更有韧性的业务格局，迈向高质量发展的新阶段，将为患者提供更多优质治疗选择，为股东创造长期稳定回报。康哲药业免责与前瞻性声明本新闻无意向您做任何产品的推广，非广告用途。本新闻不对任何药品和医疗器械和/或适应症作推荐。若您想了解具体疾病诊疗信息，请遵从医生或其他医疗卫生专业人士的意见或指导。医疗卫生专业人士作出的任何与治疗有关的决定应根据患者的具体情况并遵照药品说明书。由康哲药业编制的此新闻不构成购买或认购任何证券的任何要约或邀请，不形成任何合约或任何其他约束性承诺的依据或加以依赖。本新闻由康哲药业根据其认为可靠之资料及数据编制，但康哲药业并无进行任何说明或保证、明述或暗示，或其他表述，对本新闻内容的真实性、准确性、完整性、公平性及合理性不应加以依赖。本新闻中讨论的若干事宜可能包含涉及康哲药业的市场机会及业务前景的陈述，该等陈述分别或统称为前瞻性声明。该等前瞻性声明并非对未来表现的保证，存在已知及未知的风险、不明朗性及难以预知的假设。康哲药业并不采纳本新闻包含的第三方所做的任何前瞻性声明及预测，康哲药业对该等第三方声明及预测不承担责任。

上市批准财报

2025-02-19

·宁丹新药

宁启巳岁・丹铸不凡 | 宁丹新药2025春训：共启创新征程擘画医药新篇

点击蓝字关注我们 2月15日，“宁启巳岁・丹铸不凡”宁丹新药2025年春训于南京园博园盛大举行。董事长杨士豹先生、副总经理陈荣博士，携手公司董事会成员、各级领导、合作伙伴代表以及员工等200余人齐聚一堂，共同开启2025年拼搏奋进的崭新征程。 1 回顾展望：撷取硕果锚定新程宁丹新药临床研究部姚金梁总监在宁丹新药临床研究部姚金梁总监的主持下，春训报告会正式开场。宁丹新药副总经理陈荣博士以当下热门的NEZHA（哪吒）和DEEPSEEK话题为切入点，深度剖析《2024年工作回顾与2025年展望》。2024年，宁丹新药在创新药研发与转化的道路上披荆斩棘，收获多项突破性成果。副总经理陈荣博士演讲现场 · 临床研究成果卓著：全年累计入组临床病例2483例，月均入组207例，为多款创新药的疗效验证筑牢根基，彰显强大的临床推进实力。 · 核心管线喜讯连连：Y-6舌下片Ⅱ期临床试验（CRYSTAL、FUTURE）顺利完成，结果达到预期；Y-3Ⅲ期临床完成全部998例入组，启动美国临床研究；Y-4片成功推进中美临床研究，为神经病理性疼痛患者带来新希望。 · 技术平台实现飞跃：新型药物递送技术（如经颅骨髓腔给药）取得重大突破，Y-3通过“颅骨-硬脑膜-类淋巴途径”实现精准脑保护，为大脑半球大面积梗死的临床救治开拓全新路径。 · 知识产权再攀高峰：授权专利数量大幅增长，进一步夯实宁丹科创基础。凭借卓越的科研创新实力，宁丹新药荣获“长三角国家技术创新中心研发型企业”“江苏省专精特新中小企业”等多项国家级、省市级荣誉，并成功获得国家重点研发计划颠覆性技术创新项目支持，这无疑是行业与政府对宁丹新药创新能力的高度肯定，更是对其未来发展的坚定期许。宁丹新药副总经理陈荣博士 2025年，宁丹新药将迈出怎样的创新步伐？陈荣博士指出，从传统的急性缺血性卒中脑细胞保护创新研发向更深的蓝海迈进。宁丹将加速推进公司各在研管线研发进程，Y-3国际开发全面启动，计划提交中国NDA申请，并正式进军国际市场；Y-4片加速推进Ⅰ期临床，精准瞄准中美两大核心市场；Y-5、ND系列、DQ系列及RK系列（新型溶栓药物、核酸药物）等力争进入临床前研究，全面覆盖脑血管病、神经退行性疾病及创伤性脑损伤（TBI）等多个重要领域，为更多患者带来治愈曙光。演讲末尾，陈荣博士引用近期DEEPSEEK创始人梁文峰先生接受采访时的一句话，表达了宁丹人对未来的坚定信念：“我们认为，随着经济的发展，中国必须逐步从技术的受益者转变为贡献者，而不是一直依赖别人的成果。” 大咖论道：前沿洞察启迪创新今年春训，我们有幸邀请到神经病学领域的两位重磅专家，为大家带来两场高水准的学术报告。在报告中，两位教授深入剖析了神经病学领域的前沿趋势与关键挑战。教授们指出，人工智能技术正深度融入神经病学研究，成为革新数据分析、疾病预测以及治疗方案优化的强大工具，为攻克复杂病症开辟了新路径。谈及脑卒中治疗，脑保护仍是当前亟待突破的难题，急需探索更为有效的保护策略，为患者带来更多希望。真实世界研究的重要性也在报告中被着重强调。专家们认为，将真实世界研究与临床试验紧密结合，是验证新型疗法普适性与有效性的关键，能够确保治疗方案在实际应用中切实可行。此外，两位专家一致呼吁，卒中治疗应从传统的 “血管再通” 模式，向 “精准保护” 全面转型。这需要多学科深度交叉、持续技术创新，以及推行个体化治疗策略，从而突破现有疗效瓶颈，为患者提供更优质的医疗服务。本次专家报告不仅为神经病学领域的发展指明了方向，更为宁丹新药的研发提供了重要的理论依据与实践指导，助力医药科研迈向新高度。荣耀表彰：榜样之光奋进力量过去一年，宁丹新药涌现出一批表现卓越的团队和个人，他们以实际行动诠释宁丹精神，为公司发展立下汗马功劳。公司对优秀代表予以表彰。 · 宁聚新辉奖：表彰6位迅速融入团队、表现优异，为公司注入新鲜活力并作出表率的新员工，他们是宁丹新药未来发展的新生力量。 · 宁丹星耀奖：表彰7位在工作中表现卓越、勇于创新、为公司发展作出突出贡献的杰出个人，他们是宁丹新药创新精神的践行者与引领者。 · 宁创丹新奖：表彰4位在工作中真正做到言传身教、传道授业的骨干们，他们是宁丹新药团队传承与发展的中坚力量。 · 年度核心价值观奖：表彰11位在日常工作中深度践行“责任、创新、进取、真诚、协同”核心价值观的员工。他们以自身行动诠释公司文化精髓，成为全体员工学习的典范。 · 年度优秀项目组：Y-6项目组实至名归获此殊荣，该项目首次以注册临床形式探索卒中介入治疗术前术后，联合血管神经网络保护的疗效，为行业发展提供新的研究范式。 · 总裁特别奖：董秘、IPO总监余鹏先生获宁丹历史上首个总裁特别奖。表彰他在公司建设、融资、股改等多方面作出的巨大贡献。随后，两名优秀员工代表就个人工作亮眼成果进行经验分享和工作方法总结，为全体员工提供宝贵学习借鉴。宁丹时刻：荣耀瞬间铭记非凡当日晚7点整，一曲《最美宁家人》舞蹈正式拉开晚宴帷幕。宁丹导师殷晓进先生和董事长杨士豹先生共同致祝酒词，开启这场欢乐与荣耀交织的盛宴。宁丹导师殷晓进董事长杨士豹致祝酒词舞台上，宁家人精心准备的节目涵盖歌曲、舞蹈、小品等多种形式，传统文化与现代创意激烈碰撞，充分展现宁家员工多才多艺的一面。幸运抽奖一波接一波，现场气氛热烈非凡，每个人脸上都洋溢着喜悦与自豪。舞蹈《最美宁家人》生物评价部舞蹈《乘风破浪》临床研究部总经办合唱《朋友》临床研究部舞蹈《青苹果乐园》总经办药学研究部哑剧《电影现场》药学研究部小品《时间都去哪儿了》生物评价部合唱《夜空中最亮的星》总经办宁丹泷康游戏环节抽奖合影 More 在最令人期待的“2025宁丹时刻”，一场特别的表彰将晚宴推向高潮。先必新舌下片项目组的20位功臣成为全场焦点，由AI人工智能精心设计生成的《宁烟阁二十功臣》人物肖像图惊艳亮相，瞬间燃爆全场。“宁烟阁”之名灵感源自唐朝为表彰开国功臣所设的凌烟阁，古有凌烟阁二十四文武辅佐唐太宗开创大唐盛世，今有宁烟阁二十功臣助力宁丹新药实现历史突破。宁丹新药“宁烟阁”20位功臣集体亮相 2024年12月1日，先必新®舌下片成功上市，为万千急性脑卒中患者带来新希望，背后是这20位科研功臣历经8年的日夜奋斗与默默付出。正是这八年的敢想、敢拼、敢为，才换来宁丹新药发展史上的巨大突破，他们用实际行动完美诠释宁丹“我们不愿呼吸领先者扬起的尘土”的原研精神，堪称宁丹新药发展历程中的中流砥柱。宁丹新药团队导师殷晓进先生与董事长杨士豹先生，郑重为先必新®舌下片研发的“宁烟阁二十位功臣”颁发宁丹新药发展历史上第一套极具特殊意义的卡片 ——“金宁卡”。这不仅是对他们过往努力的高度认可，更是激励他们在未来继续勇攀高峰。宁丹首套“金宁卡”颁发董事长杨士豹先生表示，希望更多公司内部优秀人才和项目在宁丹这片沃土茁壮成长、蓬勃发展。同时，宁丹始终敞开大门，热忱期待外部优秀团队和项目的加入，愿携手共进，共同开创宁丹的辉煌盛世。本次春训活动还特别邀请老领导、股东、合作伙伴等参与，他们的到来不仅体现宁丹新药对外部关系的高度重视，也为活动增添更多温暖与感动。江苏电视台频道总监、才华横溢的书法家陈剑先生，宁丹新药法律顾问、天倪律师事务所主任律师、江苏省乒乓球协会副秘书长、飞龙文化创始人李育新先生作为宁丹的老朋友来到活动现场，为宁丹新药精心准备新年礼物，共同见证宁丹新药这一荣耀时刻。左起：宁丹业务拓展部总监李健华先生、江苏电视台频道总监、书法家陈剑先生、飞龙文化创始人李育新先生、宁丹董秘、IPO总监余鹏先生 “成功是一群人的勇气和坚持”。放眼未来，面对医药行业的机遇与挑战，宁丹新药全体成员将携手并肩，以无畏勇气探索未知研发领域，用不懈坚持推动创新成果落地。相信在全体宁丹人的努力下，公司将在中枢神经系统疾病新药研发道路上大步迈进，创造更多辉煌，为全球患者带来希望。关于宁丹宁丹新药是一家聚焦于中枢神经系统疾病（CNS）领域新药研发和产业化的创新型公司，拥有全流程、全链条的新药研发平台和自主研发能力，国家级高新技术企业、长三角创新研发型企业、江苏省专精特新中小企业。公司项目管线主要用于卒中、颅内肿瘤、认知障碍、情感障碍、神经病理性疼痛、脑小血管病等多个高发中枢相关疾病，目前分别处于临床中和临床前研究阶段。更多信息请访问：https://www.neurodawn.cn

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