MSLN x CLDN18.2

yuan Bio·News 药 监 资 讯 1、药监局 | 生物制品分段生产试点工作方案发布 2024年10月22日，国家药监局发布了《国家药监局关于印发生物制品分段生产试点工作方案的通知》，试点工作自本方案印发之日起实施，至2026年12月31日结束。（点击查看相关阅读） （来源：国家药品监督管理局、蒲公英Ouryao） 2、CDE | 境外药品转移境内生产注册申报要求（预防用生物制品）发布 2024年10月23日，国家药监局审评中心发布了《已上市境外生产药品转移至境内生产的药品上市注册申请申报资料要求（预防用生物制品）》，自发布之日起施行。（点击查看相关阅读） 2024年10月18日，为进一步指导放射性治疗药物申报上市时的风险管理，国家药监局审评中心发布了《放射性治疗药物申报上市临床风险管理计划技术指导原则（征求意见稿）》 ，征求意见为期1个月。（点击查看相关阅读） （来源：国家药品监督管理局药品审评中心、蒲公英Ouryao） 受 理 情 况 CDE受理情况 2024年10月17日-10月23日期间，中国国家药监局药品审评中心（CDE）共受理药品343个，其中生物制品81个（新药24个和进口15个）。 滑动查看（点击可查看大图） （来源：国家药品监督管理局药品审评中心） 企 业 动 态 1、贝斯生物 | 碱基编辑NK细胞疗法获批临床 2024年10月22日，CDE官网公示，贝斯昂科生物1类新药NK510细胞注射液获批临床，拟开发用于经标准治疗失败的晚期恶性实体瘤。公开资料显示，NK510是贝斯生物研发管线中进展最快的产品，是一款基于碱基编辑技术的自然杀伤（NK）细胞产品。本次为该产品首次在中国获批IND。 截图来源：CDE官网 （来源：CDE官网、医药观澜） 2、Lindis Biotech | 卡妥索单抗在欧盟上市申请获得CHMP的批准推荐 10月22日，凌腾医药宣布，其战略合作伙伴Lindis Biotech已获得欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）的积极反馈，CHMP建议批准卡妥索单抗（CD3 x EpCAM）腹腔内治疗EpCAM+且不适合进一步全身抗肿瘤治疗的成人患者的恶性腹水的上市许可申请。EpCAM+恶性腹水包括由晚期癌症如卵巢癌、胃癌、结直肠癌、前列腺癌、肺癌和子宫内膜癌等引起的恶性腹水。CHMP的积极意见将由欧盟委员会（EC）进行审查，并最终作出批准的决定。 （来源：凌腾医药官微） 3、安斯泰来 | CLDN18.2单抗获FDA批准一线治疗胃癌 2024年10月22日，安斯泰来（Astellas Pharma）宣布美国FDA已批准其靶向Claudin18.2（CLDN18.2）抗体Vyloy（zolbetuximab）与含氟嘧啶和铂类的化疗方案联合，用于局部晚期不可切除或转移性、HER2阴性的胃癌或胃食管结合部（GEJ）腺癌成人患者的一线治疗，这些患者的肿瘤需通过FDA批准的检测确定为CLDN18.2阳性。根据新闻稿，Vyloy是美国FDA批准的首个CLDN18.2靶向疗法。 （来源：安斯泰来中国官网） 4、信达生物 | 双抗ADC癌症新药在中国获批临床 2024年10月18日，CDE官网公示，信达生物1类新药IBI3001获得临床试验默示许可，拟开发治疗实体瘤。公开资料显示，IBI3001是一款糖基化定点偶联、针对B7-H3和EGFR的双特异性抗体偶联药物（ADC）。本次为该产品首次在中国获批IND。 截图来源：CDE官网 （来源：CDE官网、医药观澜） 5、瑞宏迪医药 | 首款AAV双基因一类新药获批临床 2024年10月17日，上海瑞宏迪医药有限公司（简称“瑞宏迪医药”）宣布，其自主开发的一类新药AAV双基因治疗药物RGL-193注射液 临床试验申请 (IND) 已获默示许可 （受理号：CXSL2400459），适应症为帕金森病。 （来源：瑞宏迪医药官微） 6、原启生物 | 双靶点CAR-T细胞疗法获批临床，治疗实体瘤 2024年10月17日，中国国家药监局（NMPA）药品审评中心（CDE）官网最新公示，原启生物1类新药OriC613注射液获批临床，拟开发治疗晚期实体瘤。这是其自主研发的双靶点Claudin 18.2/MSLN自体CAR-T细胞治疗药物。 （来源：原启生物官微） END 编辑：芝麻核桃 声明：本文仅代表作者个人观点，不代表任何组织及本公众号立场，如有不当之处，敬请指正。如需转载，请注明作者及来源：蒲公英Biopharma。 近期活动推荐 10月26-27日：蒲公英第14届年会 11月1日：生物工艺中国制造技术巡讲（北京站） 关于「蒲公英生物」 蒲公英生物，隶属于蒲公英十大板块之一的媒体板块，是专注生物医药制造及供应链企业媒体市场合作的专业模块。2022年起由蒲公英上海药知科技有限公司独立运营，总部位于上海张江科学城。 服务内容：基于蒲公英Ouryao及旗下媒体矩阵（120万+制药垂直用户），含市场策划、媒体宣发、线上直播、征文调研、撰稿采访、品牌峰会六大业务，并承接线上线下定制化活动。 团队构成：管理层由行业年资超15年的生物制药人组成，团队全员全日制本科以上学历，涵盖生物、制药、广告学、新闻学及英语专业。擅长为企业量身定制专属及精准的市场方案，助力品牌宣传和市场转化。 蒲公英生物，助力100家生物医药供应链企业做好市场！ 联系咨询： 张老师，13062776509（微信注明：蒲公英生物） 邮箱：bio@ouryao.com

▎药明康德内容团队编辑 近期，全球细胞和基因疗法（CGT）领域迎来系列进展。用于治疗法布里病的在研基因疗法isaralgagene civaparvovec有望提前3年在美国获批上市。REGENXBIO公司与艾伯维（AbbVie）联合开发的ABBV-RGX-314有望成为首个治疗慢性视网膜疾病的基因疗法，在一项2期临床试验中使78%接受治疗的湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）患者在治疗9个月后仍无需补充注射抗血管内皮生长因子（VEGF）抗体。基因编辑疗法NTLA-2002治疗遗传性血管水肿（HAE）患者的1/2期临床试验结果亮眼，单次给药使患者平均每月HAE发作率与安慰剂相比减少达81%。本文将节选其中部分重要进展做简单介绍，仅供读者参阅。 图片来源：123RF ———✦研发进展✦——— ◇ Sangamo Therapeutics宣布已与美国FDA就其在研基因疗法isaralgagene civaparvovec（ST-920）用于治疗法布里病的加速批准监管途径达成共识。FDA同意正在进行的1/2期STAAR研究的数据可以作为该疗法获得加速批准的主要依据，并将所有患者52周的估算肾小球滤过率（eGFR）斜率作为中间临床终点。Sangamo预计，支持加速批准的完整数据集将在2025年上半年完成，并计划于2025年下半年提交生物制品许可申请（BLA）。如果获批，将会比预期的批准时间提前三年，且无需进行额外的注册性研究。Sangamo已开始为isaralgagene civaparvovec的上市申请进行准备工作。 Isaralgagene civaparvovec是一种以重组腺相关病毒2/6（AAV2/6）为载体的基因疗法，将表达α-半乳糖苷酶A的GLA基因递送到肝脏，旨在通过一次性治疗获得持久疗效，减轻法布里病的标准治疗酶替代疗法（ERT）的输注负担。接受该疗法的患者不需要预处理。在STAAR研究中，在18名接受isaralgagene civaparvovec治疗并有超过一年随访数据的男女患者中，观察到平均和中位eGFR水平的显著改善，年化eGFR斜率呈现积极趋势。不仅如此，截至目前，所有18名患者均不再使用ERT。 ◇ REGENXBIO公司公布了其与艾伯维联合开发的在研基因疗法ABBV-RGX-314在双眼湿性年龄相关性黄斑变性患者中进行的2期研究的积极数据。数据显示，在接受ABBV-RGX-314治疗9个月后，患者的治疗负担减少了97%。100%的患者只需零次或一次补充抗VEGF抗体注射，78%的患者完全无需注射。根据公司网站，ABBV-RGX-314有望成为首个治疗慢性视网膜疾病的基因疗法。 ABBV-RGX-314使用AAV8载体携带表达抗VEGF抗体片段的转基因，在体内表达的蛋白通过阻断VEGF信号传导，抑制心血生成和视网膜液体聚集。在治疗湿性AMD之外，两家公司也在探索ABBV-RGX-314治疗糖尿病视网膜病变和其他慢性视网膜疾病的潜力。 ◇ Intellia Therapeutics公司公布了其在研体内CRISPR基因编辑疗法NTLA-2002用于治疗遗传性血管水肿患者的1/2期临床试验的2期部分积极数据。结果显示，在第5至16周期间，单次输注50 mg NTLA-2002可使患者平均每月HAE发作率与安慰剂相比减少达81%。目前该疗法的全球关键性3期HAELO研究正在进行中。 NTLA-2002通过脂质纳米颗粒（LNP）以mRNA形式递送CRISPR-Cas9基因编辑系统，靶向血浆前激肽释放酶（KLKB1）基因，使该蛋白失活以永久性降低血浆中激肽释放酶活性，从而防止遗传性血管水肿的发作。根据新闻稿，NTLA-2002有望成为首个针对HAE的一次性治疗方案。 ◇ Spur Therapeutics公司公布了其用于治疗1型戈谢病的候选基因疗法FLT201的1/2期GALILEO-1试验的最新积极数据。结果显示，单次输注FLT201治疗的患者体内葡萄糖基神经酰胺（lyso-Gb1，戈谢病临床缓解的最佳预测指标之一）和骨髓负担持续降低，血细胞计数和器官容积得到改善或维持。在这项研究中接受治疗的所有患者中，FLT201继续表现出良好的安全性和耐受性。 FLT201是一种AAV基因疗法，用于治疗1型戈谢病成年患者。该疗法旨在提供一次性治疗，以持续增加患者体内GCase表达并减少有害底物的积累，阻止疾病进展，让患者不必终生接受治疗。FLT201采用Freeline的AAVS3衣壳，将新型基因引入肝细胞，生产经过理性设计的GCase变体。临床前和临床数据显示，FLT201的表达稳健而持久，并且由于酶缺乏而导致的底物毒性积累显著减少。 ◇ BridgeBio Pharma公司公布了其用于治疗卡纳万病（Canavan disease）的在研AAV9基因疗法BBP-812在CANaspire1/2期临床试验中的初步阳性数据。与该公司正在进行的CANinform自然史比较研究中观察到的疾病进程相比，接受BBP-812治疗后12个月时，患者运动功能的持续、渐进改善和运动里程碑的实现代表了重要的、具有统计学意义的变化。所有接受低剂量治疗患者的尿液、脑脊液和大脑中的N-乙酰天冬氨酸（NAA）水平显著、持续降低，接受高剂量BBP-812治疗患者尿液中的NAA水平呈进一步下降趋势。 卡纳万病是一种由编码天冬氨酸酶的ASPA基因突变引起的超罕见、可致残或致命的疾病。BBP-812能够将ASPA基因的功能拷贝递送到全身并进入大脑，从而可能根治疾病。新闻稿指出，如果获得批准，BBP-812有望成为患有卡纳万病这种先天性致命神经发育障碍的患儿的首个治疗方案。 ◇ Interius BioTherapeutics公司宣布已在一项1期临床试验中为首例B细胞恶性肿瘤患者提供其在研基因疗法INT2104。INT2104是一种慢病毒载体基因疗法，设计靶向CD7阳性的T细胞和NK细胞，并递送嵌合抗原受体（CAR）转基因，以在体内生成效应CAR-T和CAR-NK细胞。这些CAR细胞靶向CD20阳性B细胞，用于治疗B细胞恶性肿瘤。与体外CAR-T疗法不同，INT2104是一种现货型的单剂量疗法，可通过静脉输注系统性给药，患者无需进行淋巴清除，治疗时不需要任何特殊设备或人员培训。根据行业媒体STAT报道，INT2104是首个进入人体临床试验的体内CAR-T疗法。 ◇ Precision BioSciences公司宣布，其主打在研体内基因编辑疗法PBGENE-HBV的临床试验申请（CTA）已获得摩尔多瓦（Moldova）的监管单位批准。PBGENE-HBV旨在通过消除乙型肝炎病毒（HBV）的共价闭合环状DNA（cccDNA），同时灭活整合在肝细胞中的HBV DNA，以达到功能性治愈慢性乙型肝炎的目的。该公司已启动1期临床项目，并准备进行患者给药。Precision公司预计向全球监管单位提交更多的CTA和IND申请。根据新闻稿，PBGENE-HBV是进入临床阶段的首个靶向HBV的体内基因编辑疗法。 ◇ 艾尔普再生医学宣布FDA批准了其自主研发的新一代细胞疗法“人诱导多能干细胞（iPSC）来源心肌细胞注射液”（HiCM-188）用于治疗终末期心力衰竭的IND申请。新闻稿指出，HiCM-188是首个在美国接受用于治疗终末期心力衰竭临床评估的iPSC衍生细胞创新药。该候选疗法此前已在中国获准临床试验，并取得安全性及有效性结果。 ◇ 中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，贝斯昂科生物1类新药NK510细胞注射液获批临床，拟开发用于经标准治疗失败的晚期恶性实体瘤。新闻稿指出，在产品研发过程中，NK510采用了零脱靶碱基编辑器AccuBase，对NK细胞中关键基因进行了精确修改，编辑效率超过90%。研究表明，NK510既能克服癌细胞的免疫逃逸，又能特异性地识别和杀伤癌细胞，在多项体外、体内实验中展现出强大的抗肿瘤能力。 ◇ CDE官网公示，原启生物自主研发的双靶点Claudin 18.2/MSLN自体CAR-T细胞疗法OriC613注射液获批临床，拟开发治疗晚期实体瘤。根据原启生物新闻稿介绍，OriC613采用“AND”逻辑门控设计，通过拆分二代CAR结构元件，使OriC613 CAR-T细胞表面并联表达针对MSLN和Claudin 18.2的嵌合抗原受体，且仅对同时表达两个抗原的肿瘤细胞产生应答，从而能在增加肿瘤靶向杀伤活性的同时降低非肿瘤靶向毒性（OTOT），提高临床安全性。 ———✦融资、合作、M&A✦——— 图片来源：123RF ◇ AvenCell Therapeutics公司宣布完成1.12亿美元的B轮融资，此次融资所获得的资金将用于继续验证AvenCell的专有可控通用CAR-T细胞疗法平台，该平台产生的CAR-T细胞即使在患者接受治疗后也可以快速“关闭”和“打开”。与传统细胞疗法相比，该通用平台旨在更安全、更有效地治疗多种血液系统恶性肿瘤。 目前，AvenCell的临床管线包括一种高度差异化的自体CAR-T细胞疗法AVC-101，和一种通过CRISPR改造的异体CAR-T细胞疗法AVC-201，这两种管线均靶向急性髓系白血病（AML）细胞上常见的CD123抗原。这两款候选疗法已在早期临床试验中显示出令人鼓舞的安全性和疗效。此外，AvenCell有多个管线候选药物将在未来两年进入临床阶段。 ◇ 致力于开发B细胞疗法的Be Biopharma公司宣布完成8200万美元的融资，获得的资金将用于实现其用于治疗血友病B的主打项目BE-101的临床概念验证，并推进其用于治疗低磷酸酶症（HPP）的候选药物BE-102的开发。这两个项目均基于该公司强大且高效的B细胞药物（BCM）平台，该平台利用基因编辑技术改造B细胞，使其能够持续产生治疗性蛋白质，最终开发出具有持久性、可滴定且可重复给药的候选药物，无需预处理，具有成为潜在“best-in-class”基因疗法的潜力。 ◇ March Biosciences公司宣布成功完成超额认购的2840万美元A轮融资，获得资金将用于支持其主打在研自体CAR-T细胞疗法MB-105的2期临床开发，并进一步优化生产工艺。MB-105旨在治疗复发性和难治性CD5阳性T细胞淋巴瘤。MB-105专门设计用于克服与T细胞靶向相关的主要障碍，在解决T细胞同类相杀问题同时，保持对CD5阳性肿瘤细胞的高效杀伤力。MB-105在贝勒医学院（Baylor College of Medicine）进行的一项针对复发性T细胞淋巴瘤患者的1期临床试验中显示出良好的安全性和持久的缓解效果。该公司计划于2025年初开始2期临床试验。 ◇ 士泽生物宣布完成逾亿元B1轮市场化融资，至此，该公司近2年内已完成逾3亿元A轮/A+轮/B1轮融资。新闻稿指出，本轮融资将用于士泽生物临床级iPS衍生细胞药治疗神经系统疾病管线的完善、进一步开展临床研究以及推进多项注册临床试验。 该公司自研设计并建立了底层技术平台，覆盖iPSC重编程与建库、基因编辑iPSC、iPSC分化为亚型特化的神经细胞及临床前疾病动物模型的构建及评价等关键技术平台，并与多家知名研究机构及医院开展技术研究及临床开发合作。目前，士泽生物的自研临床级iPS衍生细胞药已在渐冻症和帕金森病患者中取得进展。其中，用于治疗帕金森病的iPS衍生多巴胺能神经前体细胞在多个临床案例中显示出了良好的安全性和有效性，患者症状有显著改善趋势，且未出现细胞疗法相关不良事件。 ◇ 利用人工智能（AI）推动体内基因递送的生物技术公司Dyno Therapeutics宣布与罗氏（Roche）达成第二项研究合作，开发针对神经疾病的下一代AAV载体基因疗法。Dyno和罗氏此前于2020年10月宣布了一项针对神经疾病和肝脏定向疗法的研究合作与许可协议。 根据此次新合作协议，Dyno将负责设计和发现具有改进功能特性的全新AAV衣壳。罗氏则负责进行衣壳验证研究，并推进多个神经基因疗法候选产品的临床前、临床期及商业化活动，这些产品均利用了Dyno开发的创新衣壳。罗氏将向Dyno支付5000万美元的预付款，此外在研究阶段还会进行额外付款，并有望根据临床前、临床期和销售里程碑支付总计超过10亿美元的款项。 ◇ Lyell Immunopharma公司宣布，已达成收购ImmPACT Bio公司的最终协议。ImmPACT公司的主打项目IMPT-314是一种CD19/20靶向CAR－T细胞候选产品，Lyell公司将继续开发该产品用于治疗血液恶性肿瘤，包括大B细胞淋巴瘤。新闻稿指出，收购ImmPACT公司预计将大大加强Lyell公司处于临床阶段的下一代CAR－T细胞疗法产品线，并补充其专有技术套件，这些技术旨在生成更持久的功能性T细胞，为实体瘤和血液系统恶性肿瘤患者带来更持久的疗效。 ▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放 参考资料（可上下滑动查看） [1] Sangamo Therapeutics Announces Alignment With FDA on Accelerated Approval Pathway for ST-920 in Fabry Disease With BLA Submission Expected in 2025. Retrieved October 23, 2024, from https://investor.sangamo.com/news-releases/news-release-details/sangamo-therapeutics-announces-alignment-fda-accelerated [2] REGENXBIO Presents Positive Data from the Phase II Study of Subretinal ABBV-RGX-314 in Patients with Bilateral Wet AMD at AAO 2024. Retrieved October 21, 2024, from https://ir.regenxbio.com/news-releases/news-release-details/regenxbio-presents-positive-data-phase-ii-study-subretinal-abbv [3] 世界首款碱基编辑NK细胞产品临床试验申请获得受理. Retrieved July 30, 2024, from https://mp.weixin.qq.com/s/_jnzmCZrRSi7pbSDHlUWSA [4] Spur Therapeutics Showcases Positive New Data from Phase 1/2 GALILEO-1 Trial of FLT201, Its Novel Gene Therapy Candidate for Gaucher Disease, in Oral Presentation at ESGCT 31st Annual Congress. Retrieved October 25, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/10/23/2967469/0/en/Spur-Therapeutics-Showcases-Positive-New-Data-from-Phase-1-2-GALILEO-1-Trial-of-FLT201-Its-Novel-Gene-Therapy-Candidate-for-Gaucher-Disease-in-Oral-Presentation-at-ESGCT-31st-Annua.html [5] Interius BioTherapeutics Doses First Patient with in vivo Chimeric Antigen Receptor (CAR) Gene Therapy for B-cell Malignancies. Retrieved October 25, 2024, from https://interiusbio.com/2024/10/interius-biotherapeutics-doses-first-patient-with-in-vivo-chimeric-antigen-receptor-car-gene-therapy-for-b-cell-malignancies/ [6] 重大突破！艾尔普再生医学新一代细胞创新药临床IND获美国FDA批准. Retrieved October 25, 2024, from https://mp.weixin.qq.com/s/sNs5TT0emP4ns_CysiWNQw [7] 原启生物宣布双靶点MSLN/Claudin 18.2 OriC613注射液新药临床试验（IND）申请获中国NMPA批准. Retrieved October 17, 2024, from https://www.oricell.com/newsdetail/id/40.html [8] AvenCell Raises $112 Million in Series B; Funding Led by Novo Holdings. Retrieved October 22, 2024 from https://avencell.com/avencell-raises-112-million-in-series-b-funding-led-by-novo-holdings/ [9] Be Bio Announces $82 Million Financing and Transition to Clinical Stage Company. Retrieved October 22, 2024, from https://www.businesswire.com/news/home/20241022283327/en [10] March Biosciences Closes Oversubscribed $28.4 Million Series A Financing. Retrieved October 23, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/10/23/2967726/0/en/March-Biosciences-Closes-Oversubscribed-28-4-Million-Series-A-Financing.html [11] 士泽生物完成超亿元B1轮融资，推进临床级iPS衍生细胞药治疗神经系统疾病管线. Retrieved October 25, 2024, from https://mp.weixin.qq.com/s/R4wXpGtrxhwkVnRDbwV4ZA [12] BridgeBio Shares Positive Data from High Dose Cohort of Phase 1/2 CANaspire Study of Gene Therapy BBP-812 for Canavan Disease at ESGCT 2024. 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10月17日，中国国家药监局（NMPA）药品审评中心（CDE）官网最新公示，原启生物1类新药OriC613注射液获批临床，拟开发治疗晚期实体瘤。根据原启生物新闻稿介绍，这是其自主研发的双靶点Claudin 18.2/MSLN自体CAR-T细胞治疗药物。 原启生物联合创始人兼首席执行官杨焕凤女士表示，OriC613获批IND是原启生物在新药开发道路上的又一重要里程碑。为解决实体肿瘤On-Target/Off-Tumor毒性问题, OriC613采用了创新性的双受体逻辑门控设计策略，只有在同时识别两种特定肿瘤抗原时才能激活T细胞，并已经在临床前获得很好的数据验证，他们非常有信心将OriC613进一步推进临床研究，深入探索这一创新产品在治疗胃癌、卵巢癌等实体肿瘤中的价值。 据原启生物新闻稿介绍，非肿瘤靶向毒性（On-Target/Off-Tumor toxicity，OTOT）是CAR-T细胞疗法治疗肿瘤的关键挑战之一。为实现对肿瘤的特异性识别与高效抗肿瘤活性，同时增强治疗的安全性，原启生物自主研发了双靶点Claudin 18.2/MSLN自体CAR-T细胞OriC613注射液。 OriC613采用“AND”逻辑门控设计，通过拆分二代CAR结构元件，使OriC613 CAR-T细胞表面并联表达针对MSLN和CLDN18.2的嵌合抗原受体，且仅对同时表达两个抗原的肿瘤细胞产生响应，增加肿瘤靶向杀伤活性的同时，能够降低非肿瘤靶向毒性（OTOT），从而提高临床安全性。这种创新性设计旨在解决实体瘤癌症药物的关键挑战，选择性杀死肿瘤细胞的同时有效保护了正常健康细胞。 公开资料显示，CLDN18.2在正常组织中仅有限表达于胃黏膜的分化上皮细胞，而在胃癌、胰腺癌、胆管癌、卵巢癌和肺癌等多种恶性肿瘤组织中的表达水平显著提升，是目前抗肿瘤治疗的热门靶点之一；MSLN（间皮素）是一种在多种实体瘤中高度表达的抗原，尤其是间皮瘤、卵巢上皮癌和胰腺癌，研究发现MSLN过表达与患者较低的存活率相关，是一个颇具潜力的靶点。 根据原启生物官方披露的管线资料，该公司目前已陆续推出多条覆盖血液肿瘤与实体肿瘤等广泛适应症的管线，迄今为止已经成功在中美两地共获得4项临床试验批准。除了本次获批临床的OriC613注射液，该公司还有两款CAR-T细胞治疗产品已经进入临床研究阶段，包括： OriCAR-017：一款靶向GPRC5D的CAR-T细胞注射液，该产品已经在中国和美国获批开展注册性临床研究，并获得美国FDA授予的快速通道资格和孤儿药资格，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤 (RRMM) ； Ori-C101注射液：一款靶向GPC-3的CAR-T产品，拟开发用于治疗晚期肝细胞癌。 参考资料： [1]中国国家药监局药品审评中心官网. Retrieved Oct 17， 2024, from https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c [2]原启生物宣布 双靶点MSLN/Claudin 18.2 OriC613 注射液新药临床试验（IND）申请获中国 NMPA批准. Retrieved Oct 17， 2024, from https://www.oricell.com/newsdetail/id/40.html 内容来源于网络，如有侵权，请联系删除。