AQP4

安进公司于2025年4月3日宣布，Uplizna(inebilizumab-cdon)已获FDA批准，成为首个且唯一用于治疗成人免疫球蛋白G4相关疾病(IgG4-RD)的药物。这是Uplizna的第二个获批适应症，此前该药物已于2020年6月获得FDA批准，用于治疗患有AQP4-IgG+视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)的成人患者。FDA还授予Uplizna孤儿药资格，用于治疗全身性重症肌无力(gMG)。上个月，安进还宣布了Uplizna用于全身性重症肌无力的为期52周的第三阶段MINT试验的积极结果，显示每年两次给药的持续疗效。试验结果将于2025年4月在美国神经病学学会年会上发布。gMG适应症的监管备案正在进行中，预计将于2025年上半年完成备案。【Uplizna由来】Uplizna（Inebilizumab/伊奈利珠单抗，中国商品名：昕越）是由Viela Bio开发的针对CD19 B细胞耗竭抗体，其为一种无岩藻糖基化的IgG1κ型单克隆抗体，产自人源化、亲和力成熟的MAb 16C4稳转的岩藻糖基转移酶缺陷型中国仓鼠卵巢（CHO）生产细胞系，经细胞培养、收获和高度纯化后获得。Viela Bio于2021年3月被Horizon Therapeutics收购，而Horizon Therapeutics又在2023年12月被安进收购。伊奈利珠单抗分别于2020年6月、2021年3月和 2022年4月获得美国FDA、日本厚生劳动省和欧洲委员会批准上市，用于治疗抗水通道蛋白4（AQP4）抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）成人患者。2019年5月，翰森制药与Viela Bio订立许可协议，获得伊奈利珠单抗于中国内地、香港、澳门开发及商业化伊奈利珠单抗的独家许可。2022年3月，伊奈利珠单抗获中国NMPA批准上市，商品名：昕越，用于治疗抗水通道蛋白4（AQP4）抗体阳性的视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）成人患者。2025年3月4日，IgG4-RD适应症上市许可申请（BLA）获CDE受理，且该适应症已于2025年2月8日获NMPA纳入优先审评审批。【关于IgG4-RD】免疫球蛋白G4相关性疾病（IgG4-RD）是一种慢性、全身性、免疫介导的纤维炎症性疾病，可影响身体的多个器官。随着时间推移可以连续或同时影响新的器官，并以缓解期和不可预测的病情复发为特征，可导致有症状或无症状的不可逆的器官损害。B细胞在IgG4-RD的发病机制中起核心作用。在IgG4-RD中，表达CD19（CD19+的B细胞被认为驱动炎症和纤维化过程，并与其他参与疾病活动的免疫细胞相互作用。发病率估计为每10万人中有1-5例，但由于流行病学数据有限，IgG4-RD患者的数量难以确定。IgG4-RD的典型发病年龄在50至70岁之间，并且与许多其他免疫介导的疾病不同，IgG4-RD更容易发生在男性而不是女性身上。【临床研究】该适应症的获批基于IgG4-RD首个随机、双盲、安慰剂对照的包括中国在内的22个国家的80个临床试验研究中心进行的III期临床研究（MITIGATE研究，NCT04540497），该试验是首次在IgG4-RD中进行的随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在评估Uplizna与安慰剂相比在降低IgG4-RD成人患者发作风险方面的有效性和安全性。主要终点是首次治疗和裁定IgG4-RD发作的时间。三个关键次要终点是年发作率；无发作、无治疗完全缓解；无发作、无皮质类固醇完全缓解。MITIGATE试验还包括一个可选的三年开放标签治疗期和Uplizna停药后长达两年的安全随访期。结果显示，在为期52周的安慰剂对照期间，与安慰剂相比，IgG4-RD发作的风险降低了87%(风险比为0.13，p < 0.001)；与接受安慰剂的参与者的59.7%相比，接受Uplizna的参与者的10.3%出现了皮疹。安慰剂对照期间，接受治疗和裁定委员会确定的发作的年发作率降低；接受Uplizna的参与者为0.10，而接受安慰剂的参与者为0.71(p<0.001)。此外，57.4%接受Uplizna治疗的参与者在第52周实现了无发作、无治疗和完全缓解，而接受安慰剂治疗的参与者中这一比例为22.4%(p<0.001)。接受Uplizna治疗的参与者中有58.8%在第52周达到无发作、无皮质类固醇和完全缓解，而接受安慰剂治疗的参与者中这一比例为22.4%(p<0.001)。89.7%接受Uplizna治疗的患者不需要糖皮质激素治疗来控制疾病，超出了计划的糖皮质激素减量，相比之下，接受安慰剂治疗的患者为37.3%(25/67)。接受Uplizna治疗的患者每名患者用于控制疾病的平均总糖皮质激素用量与接受安慰剂治疗的患者相比减少了10倍（分别为118mg和1385mg）。安全性方面，IgG4-RD患者（至少10%接受Uplizna治疗的患者，且高于安慰剂组）最常见的不良反应是尿路感染(12%)和淋巴细胞减少(19%)。Uplizna获批用于治疗成人IgG4相关疾病，无疑是医学领域的一项重大突破。它不仅为众多 IgG4 - RD患者带来了新希望，有效降低疾病发作风险、实现病情缓解，还减少了对糖皮质激素的依赖，大大改善了患者的生活质量。未来，随着药物研究的深入，相信Uplizna将在更多疾病领域发挥作用，为更多患者驱散病痛阴霾。同时，这一成果也激励着医药行业继续探索创新，为攻克更多疑难病症不懈努力，让更多患者受益于医学进步的福祉。药事纵横投稿须知：稿费已上调，欢迎投稿

2025年4月8日，翰森制药集团有限公司（以下简称“翰森制药”，03692.HK）宣布，昕越®（伊奈利珠单抗注射液）12项研究成果入选于当地时间4月5-9日在美国圣地亚哥召开的美国神经病学学会（AAN）年会。AAN年会被誉为全球神经病学领域的盛会，每年吸引全球数千名神经科医生和科研人员参与，围绕神经科学领域的最新科学发现展开讨论与交流。昕越®入选本届AAN年会的12项创新研究中，7项来自中国，这表明我国已在视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）临床领域积累了丰富的治疗经验，并形成了一批具有全球指导意义的创新研究成果。创新研究 1标题：伊奈利珠单抗在视神经脊髓炎谱系疾病患者中的真实世界研究作者：桂梦翠，卜碧涛 华中科技大学同济医学院附属同济医院形式：Poster向上滑动阅览目的：本研究旨在评估伊奈利珠单抗在真实世界环境中对水通道蛋白4免疫球蛋白G（AQP4-IgG）阳性的视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）中国患者的疗效和安全性。背景：伊奈利珠单抗，一种人源化抗CD19 B细胞耗竭单克隆抗体，在一项2/3期试验（NCT02200770）获得积极结果后，已获得批准用于治疗AQP4-IgG阳性的成人NMOSD患者。然而，仍需持续探索NMOSD的真实世界管理。设计/方法：我们进行了一项研究，涉及AQP4-IgG阳性的NMOSD患者，这些患者在2023年3月至2024年9月期间接受了静脉注射伊奈利珠单抗（第1天、第15天及每6个月 300mg）。所有患者随访时间均超过6个月。我们分析了NMOSD发作的时间以及扩展残疾状态量表（EDSS）评分、血清AQP4-IgG滴度和CD19+ B淋巴细胞计数的动态变化。同时记录了不良反应。结果：共有45名AQP4-IgG血清阳性NMOSD患者被纳入研究，平均年龄为44.8±14.1岁。开始使用伊奈利珠单抗治疗后的平均随访时间为10.5±3.8个月。在6个月的随访中，没有报告复发。EDSS评分从中位数2.75（范围1.5至8.5）下降到2.0（范围1.0至7.5），AQP4-IgG滴度下降了两倍以上（p<0.01，p<0.05）。CD19+ B淋巴细胞计数也从418.2±306.6/μl显著下降到5.4±12.0/μl（p<0.01）。在153次静脉注射中，只有一名患者报告了过敏反应，该反应在停止治疗后得到解决。尽管血清中IgG、IgM和IgA水平略有下降，但没有报告严重感染。结论：伊奈利珠单抗显著减少了发作，降低了AQP4-IgG阳性NMOSD患者的EDSS评分和血清AQP4-IgG滴度，且未报告任何严重不良反应，表明其是NMOSD患者在真实世界中的有效且安全的治疗选择。创新研究 2标题：伊奈利珠单抗治疗视神经脊髓炎谱系疾病的真实世界研究：河南地区作者：刘洪波 郑州大学第一附属医院形式：Poster向上滑动阅览目的：评估伊奈利珠单抗治疗AQP4-IgG阳性视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）患者的真实世界疗效和安全性。背景：伊奈利珠单抗是一种靶向清除CD19 B细胞的单克隆抗体，其治疗NMOSD的疗效和安全性已在Ⅲ期N-MOmentum试验中得到证实。然而，关于其在真实世界应用效果的数据报道有限。设计/方法：我们对2023年以来在某临床中心接受伊奈利珠单抗治疗的NMOSD患者的数据进行了回顾性分析。伊奈利珠单抗的疗效通过年复发率、年化复发率（ARR）、扩展残疾状态量表（EDSS）评分、磁共振成像（MRI）T2 FLAIR病灶数量和B淋巴细胞计数进行全面评估。安全性通过监测实验室值和不良事件进行跟踪。结果：共有42名患者纳入研究，其中4名患者出现复发，复发率为9.52%。治疗6个月后，年复发率(0.20±0.69)和EDSS评分(2.54±1.79)均显著改善，与治疗前(0.81±0.68和3.00±1.68，分别；P<0.05)相比。MRI T2 FLAIR病灶数量(4.95±5.24)显著低于治疗前(6.87±5.07；P<0.05)。B淋巴细胞计数在第一个半月内降至1%以下，并在治疗6个月后保持在≤4个细胞/μl。共有23名患者与其他自身免疫抗体共阳性，其中5名患者在治疗6个月后出现抗体血清转化。本研究中最常见的不良事件是肺部感染，共发生3例。其他不良反应包括尿酸水平升高和肝功能损害，未报告死亡病例。结论：单中心真实世界研究建议，伊奈利珠单抗可以有效降低NMOSD患者的年复发率（ARR）、EDSS评分和MRI T2 FLAIR病灶，并且具有良好的安全性，证实了其在真实世界中的应用价值。创新研究 3标题：视神经脊髓炎谱系疾病患者接受B细胞耗竭治疗时乙型肝炎和结核病再激活的风险作者：李蕊 中山大学附属第三医院形式：Poster向上滑动阅览目的：本研究旨在评估视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）患者在接受B细胞耗竭治疗时，潜在隐匿性乙型肝炎病毒感染（pOBI）或潜伏性结核感染（LTBI）导致乙型肝炎或结核病复发的风险，为临床决策提供依据。背景：目前，关于NMOSD患者在接受B细胞耗竭治疗时是否需要预防性抗HBV或抗结核治疗，尚无明确的指南。关于这些患者中乙型肝炎或结核病再激活的风险的数据有限。设计/方法：我们选择了2016年1月1日至2024年8月31日期间接受伊奈利珠单抗或利妥昔单抗治疗的102名NMOSD患者。进行了肝功能检查、HBV血清学检查和干扰素γ释放试验（IGRA），以识别pOBI或LTBI。对于pOBI患者，持续监测肝功能、HBV血清学和HBV-DNA，以确定乙型肝炎病毒再激活。对于LTBI患者，在后续治疗期间进行了IGRA检测，并通过临床和影像学表现评估结核病再激活。结果：在102名NMOSD患者中，40名（39.2%）患者有pOBI。在与传染病专家协商并考虑患者偏好后，11名pOBI患者接受了预防性抗HBV治疗。其余pOBI患者持续监测HBV血清学、HBV-DNA和肝功能。在中位随访12个月（6.25-25个月）期间，所有患者HBV-DNA检测均为阴性，且无活动性肝炎病例发生。同样，9名（8.8%）LTBI患者未接受预防性抗结核治疗。在中位随访11个月（7-17个月）期间，未发现活动性结核病的证据。结论：在伴有pOBI或 LTBI 的NMOSD患者中，接受B细胞耗竭治疗时，乙型肝炎或结核病再激活的风险似乎较低，即使没有预防性治疗。定期监测和在出现再激活证据时及时启动针对性治疗可能是一种更为合理的策略。创新研究 4标题：伊奈利珠单抗缓解视神经脊髓炎谱系疾病相关神经病理性疼痛的效果：病例报告作者：王鸿轩 中山大学孙逸仙纪念医院形式：Poster向上滑动阅览目标：本研究旨在探讨伊奈利珠单抗（Inebilizumab）对NMOSD（视神经脊髓炎谱系疾病）相关神经病理性疼痛的疗效。背景： NMOSD相关神经病理性疼痛即使在长期使用多种抗神经病理性疼痛药物治疗后仍难以缓解，且发病率较高。设计/方法：  两名NMOSD患者因多种抗神经病理性疼痛药物治疗无效而接受了伊奈利珠单抗治疗。疼痛严重程度通过简化版麦吉尔疼痛问卷（SF-MPQ）和LANSS评分进行评估。此外，11名接受免疫抑制剂治疗的NMOSD相关神经病理性疼痛患者作为历史对照组，采用相同的评估方法。患者在免疫抑制剂治疗开始时及6个月随访时接受前瞻性访谈和评估。结果：  在基线时，接受伊奈利珠单抗治疗的两名患者的SF-MPQ评分分别为18和15，对照组的平均SF-MPQ评分为17.18±6.48。经过6个月随访，接受伊奈利珠单抗治疗的两名患者SF-MPQ评分分别降低了11分，而对照组的平均SF-MPQ评分降低为3.73分。接受伊奈利珠单抗治疗的两名患者的LANSS评分降低分别为18分和0分，而对照组的平均LANSS评分降低为2.73分。两组均未观察到显著的不良事件。结论：与传统治疗相比，伊奈利珠单抗在改善NMOSD相关神经病理性疼痛方面显示出更优的疗效。创新研究 5标题：伊奈利珠单抗治疗AQP4-IgG阳性的视神经脊髓炎谱系疾病和重症肌无力共病患者：病例报告和文献综述作者：郑雪平 青岛大学附属医院形式：Poster向上滑动阅览目的：本研究旨在阐明视神经脊髓炎谱系病（NMOSD）和重症肌无力（MG）并存的临床特征，并确定有效的治疗策略。背景：NMOSD和MG是不常见的自身免疫疾病，很少同时存在。尽管有先前的报道，但对于NMOSD与MG同时存在的治疗仍缺乏共识。设计/方法：我们报告了一例55岁女性患者的病例，该患者同时患有抗水通道蛋白4抗体（AQP4）阳性的NMOSD和抗乙酰胆碱受体抗体（AChR）阳性的MG，在接受伊奈利珠单抗治疗后，疾病得到了稳定的控制，没有显著的不良反应。我们还进行了文献回顾，以评估这种共病的临床特征。结果：我们的综述确定了85例同时患有NMOSD和MG的患者。在70例有详细记录的病例中，MG先于NMOSD出现的有60例（85.8%），其中42例（70%）患者接受了胸腺切除术。NMOSD作为初始诊断的有6例（8.6%），其中2例（33.3%）接受了胸腺切除术。对于NMOSD的治疗，尽管大多数患者接受了糖皮质激素和免疫抑制剂，但仍有相当一部分患者存在持续的严重残疾。此外，在44例有明确复发记录的患者中，31例（70.5%）患者频繁出现视神经炎和脊髓炎的复发，从1次到15次不等，平均5次。我们的患者接受伊奈利珠单抗治疗1年，至今未记录到复发。结论：尽管MG通常先于NMOSD出现，并且经常进行胸腺切除术，但这并不是NMOSD发展的先决条件，而可能代表一个潜在的风险因素。MG通常遵循良性病程，与NMOSD更具侵袭性的性质形成对比。对于同时患有NMOSD和MG的患者，使用如伊奈利珠单抗等生物制剂的效用值得进一步关注。创新研究 6标题：隐匿于重症肌无力下的NMOSD伴颈髓受压的影像学改变的颈椎病1例报告：伊奈利珠单抗的双重治疗效果作者：黄莹，徐铅辉 深圳市人民医院形式：Poster向上滑动阅览背景：视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）以长节段髓炎为特征。当NMOSD与导致肌肉无力和颈椎病伴影像学改变的颈椎压迫同时存在时，NMOSD可能会被误诊。伊奈利珠单抗在NMOSD和MG中均有效，实现了“双重治疗效果”。设计/方法：一位50岁的女性MG患者出现肢体无力和麻木，步态拖拽，无昼夜变化，并长期使用低剂量皮质类固醇。外部医院的脊髓MRI显示颈椎损伤伴水肿，初步诊断为加重的MG伴颈椎病性脊髓病，建议手术。患者入院后，检查发现构音障碍，双侧眼睑下垂，复视，T6水平感觉异常，左下肢肌力V-。脊髓MRI显示C2-4病变，不能排除脊髓炎。血清检测显示AQP4抗体阳性（1:32）和AChR-IgG（14.227 nmol/L）。患者被诊断为AQP4抗体阳性的NMOSD合并MG和颈椎病，EDSS评分为2，ADL评分为5。结果：患者接受了糖皮质激素冲击治疗和溴吡斯的明，随后接受了伊奈利珠单抗治疗。出院时，EDSS评分为2，ADL评分为2。七个月后，患者恢复良好，EDSS和ADL评分均为0。结论：临床医生应警惕区分伴有颈髓压迫的颈椎病与NMOSD，以避免误诊和不必要的手术。NMOSD通常表现为中央部位的长段病变，而伴有颈髓压迫的颈椎病通常涉及短段病变，从压迫部位向中心进展，病变大小与压迫程度成正比。AQP4抗体阳性的NMOSD和AChR抗体阳性的MG都是IgG介导的疾病，对B细胞耗竭疗法反应良好。在这种情况下，伊奈利珠单抗实现了“双重治疗效果”。创新研究 7标题：伊奈利珠单抗成功治疗抗水通道蛋白4抗体阳性视神经脊髓炎谱系疾病合并丙型肝炎病毒感染患者：一例病例报告作者：沙晶 新疆维吾尔自治区人民医院形式：Poster向上滑动阅览目的：我们报告了一例抗水通道蛋白4抗体免疫球蛋白G (AQP4-IgG) 阳性的视神经脊髓炎谱系疾病 (NMOSD) 和丙型肝炎病毒感染，使用伊奈利珠单抗治疗效果显著。背景：NMOSD是一种炎症性自身免疫性疾病，视神经炎和横贯性脊髓炎是最常见的表现。尽管NMOSD的治疗选择已经多样化，但人们越来越意识到乙型肝炎再激活和严重感染的风险。然而，对于同时患有HCV感染的NMOSD患者，目前尚无最佳管理策略的共识。设计/方法：病例报告结果：一位57岁的女性，2011年至2016年间有反复发作的视神经炎和脊髓炎病史，2016年被诊断为AQP4-IgG血清阳性NMOSD。她通过服用硫唑嘌呤（100mg/天）和低剂量泼尼松（10mg/天）维持了八年的临床稳定。2024年2月，她出现右肢麻木和疼痛。她的AQP4-IgG滴度为1:1000，脊髓磁共振成像（MRI）显示T3水平和圆锥髓的斑片状异常信号。她的HCV DNA浓度极高，为1.67×10⁷|U/m|，基因型为3a，这是在中国常见的基因型。在2024年6月开始伊奈利珠单抗治疗之前，她接受了抗病毒治疗。她对B细胞清除治疗表现出积极反应。治疗后一个月的随访显示HCV DNA呈阴性。在整个随访期间，她的神经系统症状逐渐改善，没有出现丙型肝炎再激活或肝功能恶化。结论：在此病例中，最终随访时未观察到HCV暴发、肝功能恶化或不良事件。我们的研究结果表明，伊奈利珠单抗在HCV感染的NMOSD患者中既安全又有效，尤其是在抗HCV治疗后使用。需要通过长期随访和大规模研究进一步验证。关于AAN美国神经病学学会（AAN）成立于1948年，总部位于美国，是全球最大的神经科学专业组织之一，拥有超过32,000名成员，涵盖神经科医生、研究员及相关医疗人员‌。其核心使命是推动以患者为中心的神经系统疾病诊疗，提升成员专业水平，并通过制定临床指南、举办学术会议及发布研究成果促进学科发展‌。2025年AAN年会将于4月5-9日在美国圣地亚哥召开。关于昕越®昕越®（伊奈利珠单抗）是靶向CD19 B细胞消耗性抗体。2019年5月24日，翰森制药与Viela Bio订立许可协议，获得于中国内地、香港、澳门开发及商业化该产品的独家许可（Viela Bio于2021年被Horizon Therapeutics收购，后者于2023年被安进收购）。伊奈利珠单抗分别于2020年、2021年和2022年分别获得美国食品药品监督管理局（FDA）、日本厚生劳动省（MHLW）和欧洲药品管理局（EMA）上市批准。2022年3月，昕越®获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准上市，适用于抗水通道蛋白4（AQP4）抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）成人患者的治疗。2023年1月，昕越®首次被纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》，并于2024年11月成功续约。关于翰森制药翰森制药是中国领先的创新驱动型制药企业，以「持续创新，提高人类生命质量」为使命，重点关注抗肿瘤、抗感染、中枢神经系统、代谢及自身免疫等重大疾病治疗领域。截至目前，公司已上市7款创新药，形成了丰富的产品管线。翰森制药连续多年位居全球制药企业百强、中国医药研发产品线最佳工业企业前3强，是国家重点高新技术企业、国家技术创新示范企业。翰森制药于2019年6月在香港联交所挂牌上市（股票代码：03692.HK）。更多信息请访问：https://cn.hspharm.com/。声明：1、本公告仅供医疗卫生专业人士参阅，非广告用途。2、翰森制药不推荐任何未获批药品使用和/或未获批适应症用药，亦不对任何药品和/或适应症作推荐。3、本公告中涉及的信息仅供参考，请遵从医生或其他医疗卫生专业人士的意见或指导。医疗卫生专业人士作出的任何与治疗有关的决定应根据患者的具体情况并遵照药品说明书。4、如需了解公司任何产品、医疗或疾病的相关信息，请务必咨询医疗卫生专业人士。前瞻性说明本新闻稿旨在提供关于翰森制药集团有限公司及其附属公司（包括其子公司，统称为“翰森制药”）的信息。它不构成对翰森制药或任何投资建议的信息披露。本新闻稿包含的信息可能包括与翰森制药业务和产品前景、计划、信念、预期和策略相关的前瞻性声明。这些声明是基于推测性假设的预测，并不保证未来的表现。它们受到诸如科学、商业、政治、经济、财务、法律因素以及竞争环境和社会条件等风险和不确定性的影响，这些因素很多都是翰森制药无法控制且难以预测的，因此实际结果可能与此处所述有显著差异，且过去的证券价格趋势不应作为未来行情的指导。因此，投资者在使用这些信息进行投资决策时应谨慎行事。“致力于”“预期”“相信”“预测”“意图”“预计”“可能”“将”“应该”“计划”“继续”“目标”“考虑”“估计”“指导”“潜在”“追求”以及于任何未来计划、行动或事件的讨论中使用的类似词语和术语，均表示前瞻性声明。翰森制药不承诺或保证前瞻性信息的准确性、及时性或完整性，并且不承担更新或修订这些前瞻性声明的义务。无论是翰森制药还是其任何董事、员工或代理人，均不对任何证明不准确或无法实现的前瞻性声明负责，也不对因依赖本新闻稿中提供的信息而产生的任何损失或损害负责，包括但不限于直接、偶然、间接或惩罚性的损害。END

来源：药讯随说4月3日（当地时间），安进（Amgen）宣布其Uplizna（Inebilizumab/伊奈利珠单抗，中国商品名：昕越）治疗IgG4相关疾病（IgG4-RD）成人患者新适应症获FDA批准。安进新闻稿称，此为FDA批准的首个且唯一治疗IgG4-RD的药物。该适应症的获批基于IgG4-RD首个随机、双盲、安慰剂对照的包括中国在内的22个国家的80个临床试验研究中心进行的III期临床研究（MITIGATE研究，NCT04540497）。2024年11月，在2024美国风湿病学会年会（ACR）上公布了研究结果：伊奈利珠单抗组（n=68）安慰剂组（n=67）52周复发率：%（n）10.3（7）59.7（40）HR（p）0.13（＜0.001）裁定委员会确定的年化复发率0.10.71p＜0.001无复发&无需治疗完全缓解率：%（n）57.4（39）22.4（15）p＜0.001无复发&无需皮质类固醇完全缓解率：%（n）58.8（40）22.4（15）p＜0.001无需糖皮质激素患者比例：%（n）89.7（61）37.3（25）糖皮质激素使总剂量/患者：mg1181385与安慰剂相比，伊奈利珠单抗治疗组IgG4-RD复发风险在52周的安慰剂对照期内降低87%，具有临床意义及统计学意义。第8周后，伊奈利珠单抗治疗组总糖皮质激素用量比安慰剂组减少了10倍。安全性方面，安慰剂对照期的安全性结果与伊奈利珠单抗已知的安全性特征一致。最常见的治疗相关不良事件包括COVID-19、淋巴细胞减少、尿路感染和头痛。基于此结果，IgG4-RD适应症2024年11月被FDA授予突破性疗法认证，翰森制药伊奈利珠单抗免疫球蛋白G4相关疾病III期临床结果积极Uplizna（Inebilizumab/伊奈利珠单抗，中国商品名：昕越）是由Viela Bio开发的针对CD19 B细胞耗竭抗体，其为一种无岩藻糖基化的IgG1κ型单克隆抗体，产自人源化、亲和力成熟的MAb 16C4稳转的岩藻糖基转移酶缺陷型中国仓鼠卵巢（CHO）生产细胞系，经细胞培养、收获和高度纯化后获得。Viela Bio于2021年3月被Horizon Therapeutics收购，而Horizon Therapeutics又在2023年12月被安进收购。伊奈利珠单抗分别于2020年6月、2021年3月和 2022年4月获得美国FDA、日本厚生劳动省和欧洲委员会批准上市，用于治疗抗水通道蛋白4（AQP4）抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）成人患者。2019年5月，翰森制药与Viela Bio订立许可协议，获得伊奈利珠单抗于中国内地、香港、澳门开发及商业化伊奈利珠单抗的独家许可。2022年3月，伊奈利珠单抗获中国NMPA批准上市，商品名：昕越，用于治疗抗水通道蛋白4（AQP4）抗体阳性的视神经脊髓炎谱系疾病 （NMOSD）成人患者。2025年3月4日，IgG4-RD适应症上市许可申请（BLA）获CDE受理，且该适应症已于2025年2月8日获NMPA纳入优先审评审批。免疫球蛋白G4相关性疾病（IgG4-RD）是一种慢性、全身性、免疫介导的纤维炎症性疾病，可影响身体的多个器官。IgG4-RD是一种进展性疾病，随着时间推移可以连续或同时影响新的器官，并以缓解期和不可预测的病情复发为特征，可导致有症状或无症状的不可逆的器官损害。 B细胞在IgG4-RD的发病机制中起核心作用。在IgG4-RD中，表达CD19（CD19+的B细胞被认为驱动炎症和纤维化过程，并与其他参与疾病活动的免疫细胞相互作用。发病率估计为每10万人中有1-5例，但由于流行病学数据有限，IgG4-RD患者的数量难以确定。IgG4-RD的典型发病年龄在50至70岁之间，并且与许多其他免疫介导的疾病不同，IgG4-RD更容易发生在男性而不是女性身上。免责声明：文章内容仅供参考，不构成投资建议。投资者据此操作，风险自担, 关于对文中陈述、观点判断保持中立，不对所包含内容的准确性、可靠性或完整性提供任何明示或暗示的保证。请读者仅作参考，并请自行承担全部。联系我们IND 2025展位火热销售中！扫码立即咨询电话：13816031174（同微信）赞助形式包括但不仅限于演讲席位、会场展位、会刊彩页、晚宴赞助、会议用品宣传等。点击此处“阅读全文”咨询更多精彩！