▎药明康德内容团队编辑
推进猪肾脏移植进入临床试验，eGenesis完成1.91亿美元融资
eGenesis今日宣布完成1.91亿美元的D轮融资。获得资金将用于推进该公司的核心在研产品EGEN-2784进入首个人体肾脏移植临床试验，同时也将用于推进其他管线项目并扩大生产规模。
全球数百万人患有终末期肾病或肾功能衰竭，这是一种危及生命的疾病。肾移植被认为是改善生活质量和治疗效果的最佳选择。然而，器官的需求远远超过供应，目前有超过9万人等待肾脏移植，而每年仅约2万5千例肾移植手术得以实施。
eGenesis开发的人类兼容性供体器官有望成为一种可行的替代方案，以缓解可移植器官的短缺问题。该公司的EGEN-2784是用于肾移植的核心在研产品，包含三类基因编辑：敲除三个参与糖抗原合成、与超急性排斥反应相关的基因；插入七个与调节排斥反应的信号通路相关的人类转基因，这些通路涉及炎症、先天免疫、凝血和补体；使猪体内中的内源性逆转录病毒失活。2024年3月，eGenesis宣布成功完成世界首例将猪肾脏移植到活体患者体内的手术。
FDA接受偏头痛小分子疗法的新药申请
Axsome Therapeutics今日宣布，美国FDA接受该公司为在研疗法AXS-07重新递交的新药申请（NDA），用于急性治疗偏头痛。FDA预计将在2025年1月31日之前完成审评。
AXS-07是一种口服、快速吸收的多机制在研药物，用于急性治疗偏头痛。该药物由基于Axsome公司的MoSEIC技术平台改造的meloxicam和rizatriptan组成。MoSEIC能够在延长meloxicam半衰期的同时实现快速吸收。Meloxicam是一种COX-2偏向型非甾体抗炎药，rizatriptan则是一种5-HT 1B/1D激动剂。AXS-07旨在提供快速、效力增强且具有一致性的偏头痛缓解效果，并减少症状复发。
苯丙酮尿症潜在“first-in-class”疗法挺进3期临床
Jnana Therapeutics今日公布了其在研疗法JNT-517治疗苯丙酮尿症（PKU）成人患者的1/2期临床试验中的第二剂量组（150 mg，每日两次）的试验结果。数据显示，75 mg和150 mg组均显示出具有临床意义、统计学上显著的疗效。JNT-517是一种针对苯丙氨酸（Phe）转运蛋白SLC6A19的小分子抑制剂，为潜在“first-in-class”口服疗法，适用于所有年龄段和基因型的PKU患者。基于这些积极结果，该公司计划在2025年初启动关键性3期临床试验，评估JNT-517治疗PKU的效果。
今日公布的150 mg组数据基于18名参与者，其中11人服用JNT-517，7人服用安慰剂，历时28天。结果显示：
JNT-517在第14、21、28天将患者平均血液Phe水平较基线降低了60%（p<0.0001）。相比之下，之前研究的75 mg剂量组在相同时间段内的平均血液Phe水平降低了44%。
患者在用药开始后7天内观察到快速的疗效，血液Phe水平显著降低，并在28天的用药期间持续维持。
无论基线Phe水平或之前的PKU治疗史如何，所有参与者均表现出显著的疗效。
JNT-517耐受性良好，无严重不良事件，无临床显著的实验室参数变化，除Phe外，未观察到血液氨基酸的临床显著变化，与75 mg剂量组和1a期健康志愿者研究的安全性一致。
▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放
参考资料：
[1] Jnana Therapeutics Presents New Positive Data from Phase 1/2 Study of JNT-517 in Individuals with Phenylketonuria – Results Support Planned Pivotal Study in Early 2025. Retrieved September 4, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/09/04/2940409/0/en/Jnana-Therapeutics-Presents-New-Positive-Data-from-Phase-1-2-Study-of-JNT-517-in-Individuals-with-Phenylketonuria-Results-Support-Planned-Pivotal-Study-in-Early-2025.html
[2] Axsome Therapeutics Announces FDA Acceptance of NDA Resubmission for AXS-07 for the Acute Treatment of Migraine. Retrieved September 4, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/09/04/2940340/33090/en/Axsome-Therapeutics-Announces-FDA-Acceptance-of-NDA-Resubmission-for-AXS-07-for-the-Acute-Treatment-of-Migraine.html
[3] eGenesis Raises $191 Million Series D Financing to Advance Lead Program for Kidney Transplant. Retrieved September 4, 2024, from https://egenesisbio.com/press-releases/egenesis-raises-191-million-series-d-financing-to-advance-lead-program-for-kidney-transplant/
免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。
分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新
