BridgeBio Pharma小分子疗法acoramidis最新成果公布

BridgeBio Pharma公司近日在2024年欧洲心脏病学会年会上展示了其开发中的acoramidis疗法，针对伴随心肌病的转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（ATTR-CM）患者进行了3期临床试验ATTRibute-CM及其开放标签扩展研究（OLE）。Acoramidis是一种新一代口服、强效的转甲状腺素蛋白（TTR）小分子稳定剂。

最新数据显示，在ATTRibute-CM试验中，从活性对照组和安慰剂组转入接受acoramidis治疗的OLE研究参与者中，第1个月时血清TTR平均增加3.0 mg/dL（n=21，p=0.01），第6个月时平均增加3.4 mg/dL（n=18，p=0.01）。TTR在体内起着重要作用，负责运输甲状腺素和维生素A。较高的TTR水平与较低的心力衰竭风险和更好的生存率相关。

BridgeBio此前的数据表明，acoramidis治疗在第28天显著提高并维持血清TTR水平，同时与ATTR-CM患者在第30个月时总死亡率（ACM）、心血管死亡率（CVM）和心血管住院率（CVH）风险降低相关。具体结果显示，在治疗后第28天，血清TTR水平每增加5 mg/dL，第30个月时死亡风险降低30.9%（逻辑模型）和26.1%（Cox比例风险模型），表明血清TTR水平增加与死亡风险降低之间存在统计学显著相关性。此外，血清TTR水平每增加1 mg/dL，心血管死亡风险减少5.5%，首次心血管住院风险降低4.7%。

基于ATTRibute-CM试验的积极结果，BridgeBio已向FDA提交了新药申请，预计在2024年11月29日前获得审评结果。BridgeBio已授权拜耳公司在欧洲商业化acoramidis用于治疗ATTR-CM的独家权利。BridgeBio公司此前的新闻稿表示，这款疗法有潜力成为重磅疗法。

BridgeBio的研究成果展示了acoramidis在提高血清TTR水平方面的显著效果，并且与多个临床结局的改善有显著关联。这一疗法的出现为伴有心肌病的ATTR-CM患者带来了新的希望，尤其是在心力衰竭和心血管事件的风险管理方面。随着FDA审评结果的临近，acoramidis有望在临床应用中发挥重要作用，并可能成为未来治疗该类疾病的重要药物。

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