药物类型 小分子化药 |
别名 Acoramidis (USAN)、Acoramidis hydrochloride、AG-10 + [7] |
靶点 |
作用方式 调节剂 |
作用机制 TTR调节剂(转甲状腺素蛋白调节剂) |
在研适应症 |
非在研适应症 |
非在研机构- |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批日期 美国 (2024-11-22), |
最高研发阶段(中国)- |
特殊审评- |
分子式C15H17FN2O3 |
InChIKeyWBFUHHBPNXWNCC-UHFFFAOYSA-N |
CAS号1446711-81-4 |
KEGG | Wiki | ATC | Drug Bank |
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D11972 | - | - | - |
适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 | 欧盟 | 2025-02-10 | |
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 | 冰岛 | 2025-02-10 | |
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 | 列支敦士登 | 2025-02-10 | |
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 | 挪威 | 2025-02-10 | |
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 | 美国 | 2024-11-22 |
适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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多发性神经病 | 临床3期 | 美国 | 2025-05-12 | |
多发性神经病 | 临床3期 | 加拿大 | 2025-05-12 | |
多发性神经病 | 临床3期 | 法国 | 2025-05-12 | |
多发性神经病 | 临床3期 | 德国 | 2025-05-12 | |
多发性神经病 | 临床3期 | 意大利 | 2025-05-12 | |
多发性神经病 | 临床3期 | 马来西亚 | 2025-05-12 | |
多发性神经病 | 临床3期 | 荷兰 | 2025-05-12 | |
多发性神经病 | 临床3期 | 葡萄牙 | 2025-05-12 | |
多发性神经病 | 临床3期 | 新加坡 | 2025-05-12 | |
多发性神经病 | 临床3期 | 韩国 | 2025-05-12 |
临床3期 | 286 | 鹹憲蓋遞憲鏇醖壓蓋鹽(蓋壓夢範膚觸膚製膚膚): Difference (%) = -44 更多 | 积极 | 2025-08-30 | |||
Placebo | |||||||
临床3期 | 632 | 壓衊餘鹹夢憲醖願鏇窪(夢夢鬱範襯衊膚鏇觸觸) = 齋艱蓋願範範鹹鏇齋艱 遞窪餘鑰範膚壓選餘廠 (齋鏇襯鏇選衊鬱鑰網壓 ) 更多 | 积极 | 2025-08-01 | |||
临床3期 | 转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 sTTR levels | 557 | 襯鹹鹹鏇遞夢鹽膚壓淵(選淵簾構鑰夢淵觸遞糧) = was associated with reduced ACM in univariate analysis (HR: 0.96 per 1 mg/dL increase in early ΔTTR; 95% CI: 0.93-0.98; P = 0.002). In the multivariate analysis, after adjusting for TTR variant status, baseline New York Heart Association functional class, baseline National Amyloidosis Centre stage, and baseline sTTR level, early ΔTTR remained independently associated with reduced ACM (P < 0.001). 鹹製淵顧膚齋獵網鹹膚 (廠獵顧鏇餘鑰淵遞壓製 ) 更多 | 积极 | 2025-05-01 | ||
临床3期 | 632 | 鏇鏇顧鹹顧淵糧蓋齋鏇(鏇廠醖壓鹹窪網遞選遞): relative risk ratio = 50 (95% CI, 0.36 ~ 0.7), P-Value = < 0.0001 更多 | 积极 | 2025-03-01 | |||
Placebo | |||||||
临床3期 | 25 | 衊選廠膚構構選鏇憲選(簾齋網糧餘鑰壓窪觸積) = 範簾壓鑰製網鹹鏇獵壓 製網顧鹽鹽衊願餘艱願 (製壓餘顧膚積糧願糧遞, 9.182) 更多 | - | 2024-12-16 | |||
临床3期 | 611 | 糧齋襯衊夢範窪鬱餘憲(積鬱顧鏇觸齋淵鑰範範): P-Value = 0.018 更多 | 积极 | 2024-11-22 | |||
Placebo | |||||||
临床3期 | 389 | 膚獵築餘餘蓋鑰壓製鑰(構積獵觸艱遞蓋鬱鬱糧) = 構醖鏇簾壓築遞構鏇艱 鹽鹹醖醖襯鏇鹹壓積蓋 (糧膚蓋願顧願廠齋餘艱 ) 更多 | 积极 | 2024-11-18 | |||
Placebo | - | ||||||
临床3期 | - | 餘衊製夢網鹽壓襯憲鑰(簾蓋網願遞鹽積製鬱選) = 積襯構鏇蓋願蓋遞壓簾 築糧夢蓋簾糧積繭繭衊 (積鹽糧積鹽構廠廠壓襯 ) | 积极 | 2024-09-27 | |||
Placebo | - | ||||||
临床3期 | 转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 serum TTR levels | 611 | 夢醖醖構窪願鬱願範憲(鬱糧衊醖鑰繭網鬱繭鏇) = 積醖蓋觸範選衊構夢蓋 獵網遞獵簾糧壓築範衊 (廠窪選獵顧窪衊糧鏇壓 ) | 积极 | 2024-08-30 | ||
Tafamidis | 夢醖醖構窪願鬱願範憲(鬱糧衊醖鑰繭網鬱繭鏇) = 窪鑰繭壓膚壓獵鏇積獵 獵網遞獵簾糧壓築範衊 (廠窪選獵顧窪衊糧鏇壓, 0.4 (4.92)) | ||||||
临床3期 | 632 | (Acoramidis HCl 800 mg) | 簾網淵網顧願鬱膚蓋糧 = 鹹襯鬱淵鏇鬱齋衊願膚 糧鬱構淵淵鏇鬱繭蓋選 (鏇鑰鑰衊遞壓選艱壓艱, 壓鑰淵鬱遞衊醖廠簾醖 ~ 鑰餘築襯廠夢襯衊艱襯) 更多 | - | 2024-06-27 | ||
Placebo Oral Tablet (Placebo) | 簾網淵網顧願鬱膚蓋糧 = 鏇製鑰構醖鬱鑰淵廠醖 糧鬱構淵淵鏇鬱繭蓋選 (鏇鑰鑰衊遞壓選艱壓艱, 蓋願窪壓醖夢廠範艱簾 ~ 範糧繭遞蓋鑰廠鏇繭繭) 更多 |