2024年8月21日,
艾博生物在《核酸研究》期刊上发表了一篇题为"Efficient circularization of protein-encoding RNAs via a novel cis-splicing system"的论文。这篇论文介绍了该公司自主研发的高效RNA成环顺式剪接系统,被称为"Cis系统"。该系统制备的环状RNA(circRNA)具有延长蛋白表达时间、降低天然免疫激活和剪接位点设计灵活的优势,展示了广泛的应用潜力。
环状RNA技术近年来在生物医药行业中备受关注,已有多家企业在这一领域筹集了超过10亿美元的资金。其中,Flagship孵化的Sail Biomedicines和MIT教授Daniel Anderson创立的
Orna Therapeutics是备受瞩目的企业。艾博生物依靠其在mRNA和纳米递送技术平台上的领先地位,成功开发出独特的环状RNA技术平台,展现了其在核酸药物开发方面的研发实力与创新能力。
目前,常用的体外合成circRNA技术是PIE(Permuted Introns and Exons)法,代表公司如Orna Therapeutics已经对PIE系统申请了专利保护。然而,艾博生物的Cis系统拥有全球自主知识产权,突破了海外公司PIE系统的专利限制。Cis系统通过在前体RNA的一端嵌入核酶核心结构,简化了环化步骤并提升了效率,具备高效翻译的优点,同时克服了高效合成高质量circRNA的技术难题。
Cis系统能够实现目标序列的首尾连接环化,并且对RNA分子两端的碱基和序列组成几乎没有限制。该系统设计简便灵活,适用于不同长度的RNA分子,可以根据具体治疗需求进行定制化设计,因此在蛋白替代疗法、慢性疾病治疗及免疫治疗领域展现出巨大的应用前景。Cis系统有望成为高效制备高质量环状RNA的突破性技术,推动环状RNA药物在传染病、
肿瘤疫苗、细胞及基因治疗等领域的发展。
艾博生物的高级研究员杞少鋆博士表示,公司提供的优越科研条件和创新氛围是突破环状RNA技术瓶颈的关键因素。与此同时,艾博生物副总裁郜鹏博士指出,团队经过两年多的努力,最终在环状RNA技术上取得了关键突破。相关应用研究已经初见成效,证明了该技术的潜在价值与可行性。公司希望将这一原创性成果尽快转化为实用的解决方案,推动医学研究与产业的进步。
艾博生物科技有限公司是一家致力于信使核糖核酸(mRNA)药物研发的创新生物制药公司,拥有自主知识产权的mRNA和纳米递送技术平台。公司在mRNA设计、制剂开发及大规模生产等方面具备完整的价值链能力,其产品管线涵盖传染病防治、肿瘤免疫和蛋白替代疗法等多个领域。
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