每月一针，自行皮下注射，阿斯利康ASO新药在中国申请上市

9月29日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网发布公告，阿斯利康（AstraZeneca）提交的eplontersen注射液上市申请已被受理。根据公开信息，eplontersen注射液是阿斯利康与Ionis Pharmaceuticals联合开发的抗义核苷酸（ASO）疗法。这种疗法每月注射一次，患者可以自行皮下注射。去年12月，该药物已获美国FDA批准用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白（TTR）介导的淀粉样变性多发性神经病（ATTRv-PN）。

ASO药物通过与特定RNA序列结合，导致mRNA降解或改变mRNA的剪接，从而在mRNA水平上靶向疾病机制，达到治疗效果。eplontersen注射液采用Ionis公司的反义寡核苷酸配体偶联（LICA）技术开发。这种技术使药物通过抑制TTR蛋白的生产，治疗遗传性和非遗传性的淀粉样变性多发性神经病。

根据Ionis公司的资料，LICA技术平台通过将不同的小分子偶联在ASO上，改进了ASO药物的特性，不仅使药物能通过多种方法给药，还能送达人体不同器官和组织。2021年12月，阿斯利康宣布与Ionis公司达成全球开发和商业化协议，共同开发eplontersen。

2023年12月，eplontersen获FDA批准上市，用于治疗成人遗传性TTR介导的淀粉样变性多发性神经病（ATTRv-PN）。一项在ATTRv-PN成人患者中开展的随机、开放标签、多中心的3期临床试验证明了该药物的疗效。分析显示，在治疗35周时，与外部安慰剂对照相比，eplontersen在改良神经病损伤评分+7（mNIS+7）和生活质量指标（Norfolk QoL-DN）总分上均有显著改善。

此外，研究人员还在开发eplontersen注射液用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）。根据中国药物临床试验登记与信息公示平台，阿斯利康已启动一项中国3期临床研究，旨在中国ATTR-CM受试者中评估eplontersen对TTR降低的作用和长期安全性。

此次eplontersen在中国申报上市，标志着该药物在中国市场的进展取得重大突破。