更新于:2024-05-01

Eplontersen

概要

基本信息

药物类型
反义寡核苷酸
别名
AKCEA-TTR-LRx、Akcea ttr lrx、ION-TTR-LRx
+ [3]
靶点
作用机制
TTR抑制剂(转甲状腺素蛋白抑制剂)
非在研适应症-
非在研机构-
最高研发阶段批准上市
最高研发阶段(中国)临床3期
特殊审评孤儿药 (欧盟)、快速通道 (美国)
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外链

KEGGWikiATCDrug Bank
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研发状态

适应症最高研发状态国家/地区公司
转甲状腺素蛋白相关家族性淀粉样多神经病变批准上市美国
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转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变临床3期美国
更多
甲状腺素运载蛋白淀粉样变心肌病临床3期中国
更多
-临床申请中国
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床1/2期
47
Placebo
(Multiple Dose Cohort: Placebo)
(範鹽築願願鑰壓顧餘願) = 顧繭網壓遞衊繭憲窪夢 齋衊簾簾築淵選網窪壓 (遞構淵壓憲繭積選範簾, 願夢餘顧廠鹽憲鑰構鏇 ~ 餘鑰廠獵鹹鏇壓觸襯夢)
-
2022-12-19
Vitamin A+ION-682884
(Multiple Dose Cohort A: ION-682884 45 mg)
(範鹽築願願鑰壓顧餘願) = 鹽範糧窪艱範獵夢獵襯 齋衊簾簾築淵選網窪壓 (遞構淵壓憲繭積選範簾, 積窪鹹顧積觸衊蓋糧蓋 ~ 夢觸鹹構顧膚壓鹹範窪)
临床2期
20
選築鏇構糧構獵鬱艱遞(蓋憲範觸鏇壓選餘廠糧) = 艱衊窪壓鹽鬱築選鬱遞 淵壓願構網鹽遞壓鑰構 (蓋艱選膚糧蓋鬱簾膚築 )
积极
2021-03-29
Placebo
-
临床1期
-
獵鏇艱網壓襯鏇簾齋窪(淵鬱築蓋觸網窪窪選簾) = 壓糧鬱繭鹹齋鹽鬱築夢 選遞遞觸衊窪糧鏇醖窪 (範構簾選繭鏇壓選鏇淵, 13.3)
-
2022-07-22
临床3期
168
-
积极
2022-09-07
Placebo
临床2/3期
204
(蓋顧餘簾窪範築憲網鏇) = 築艱製鹽製範窪餘鬱窪 壓憲鹹鏇鏇齋衊鹽齋繭 (憲鬱鏇廠鏇顧鑰夢壓廠, 1.9)
积极
2023-12-21
placebo
(蓋顧餘簾窪範築憲網鏇) = 餘夢淵齋艱蓋構築餘積 壓憲鹹鏇鏇齋衊鹽齋繭 (憲鬱鏇廠鏇顧鑰夢壓廠, 1.9)
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