A Phase IIb, Randomised, Double-blind, Placebo-controlled, Multicentre Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Concomitant Use of Eplontersen and ALXN2220 Compared With Eplontersen and Placebo in Adult Participants With Transthyretin-Mediated Amyloid Cardiomyopathy (ATTR-CM)

The purpose of this randomised, double-blind, placebo-controlled, multicenter study is to evaluate the efficacy and safety of concomitant use of eplontersen and ALXN2220 compared with eplontersen and placebo in adult participants with Transthyretin-mediated amyloid cardiomyopathy (ATTR-CM).

开始日期2026-06-11

申办/合作机构

AstraZeneca PLC

NCT06527755

/ Completed临床1期

A Phase 1, Open-Label Study to Assess the Pharmacokinetics (PK), Pharmacodynamics (PD), Safety and Tolerability of Eplontersen Following Subcutaneous Administration of a Single Dose in Healthy Chinese Volunteers

This is a Phase 1 study to assess the pharmacokinetics (PK), pharmacodynamics (PD), safety, and tolerability of eplontersen following single dosing in healthy Chinese participants. The objectives of the study are: to characterize the pharmacokinetic (PK) profiles and the pharmacodynamic (PD) profiles, and to evaluate the safety and tolerability and the immunogenicity of eplontersen following subcutaneous administration of a single 45 mg dose in healthy Chinese participants.

开始日期2024-08-06

申办/合作机构

AstraZeneca PLC

NCT06194825

/ Active, not recruiting临床3期

A Phase 3, Randomized Study, With Initial 24-week, Double-Blind and Placebo-Controlled Treatment Phase, Followed by An 80-week Open-label Extension Treatment Phase to Evaluate the Effect of Eplontersen on the Transthyretin Reduction and Long-Term Safety in Chinese Participants With Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy (EPIC-ATTR)

The purpose of this study is to investigate the effect of eplontersen compared to placebo on the reduction of serum TTR concentration and long-term safety in Chinese participants with hereditary or wild-type transthyretin amyloid cardiomyopathy.

开始日期2023-12-01

申办/合作机构

AstraZeneca PLC

100 项与依普隆特生钠相关的临床结果

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100 项与依普隆特生钠相关的转化医学

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100 项与依普隆特生钠相关的专利（医药）

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项与依普隆特生钠相关的文献（医药）

2026-06-01·MUSCLE & NERVE

Eplontersen for Hereditary Transthyretin Amyloidosis With Polyneuropathy: An Exploratory Analysis of Treatment Effect in Male and Female Patients

Article

作者: Markus Weiler ; Jonatan Nåtman ; Barry Reicher ; Maksym Pola ; Morie Gertz ; Jonas Wixner ; Sami Khella ; John L. Berk ; Noel R. Dasgupta ; Yeşim Parman ; T. Jesse Kwoh ; Márcia Waddington Cruz

ABSTRACT:

Introduction/Aims:

Eplontersen is approved in multiple regions for adults with hereditary transthyretin amyloidosis with polyneuropathy (ATTRv‐PN). This exploratory analysis was conducted to evaluate the treatment effect of eplontersen by sex in patients with ATTRv‐PN from the NEURO‐TTRansform trial (NCT04136184).

Methods:

Participants in NEURO‐TTRansform who received ≥ 1 dose of eplontersen were included in this analysis; participants in the inotersen reference group who switched to eplontersen were excluded. Eplontersen was evaluated in the overall patient population and in a subgroup with cardiomyopathy. Change from baseline in the NEURO‐TTRansform primary endpoints of serum transthyretin (TTR) levels to Week 65, modified Neuropathy Impairment Score +7 (mNIS+7) composite score to Week 66, and Norfolk Quality of Life‐Diabetic Neuropathy (Norfolk QoL‐DN) total score to Week 66 were evaluated. A historical placebo group from the NEURO‐TTR trial (NCT01737398) was included as a control.

Results:

The eplontersen group comprised 100 (69.4%) male and 44 (30.6%) female patients. The placebo group comprised 41 (68.3%) male and 19 (31.7%) female patients. For both sexes, treatment with eplontersen decreased serum TTR levels by > 80% (vs. reductions of 3%–13% with placebo), maintained mNIS+7 scores, and improved Norfolk QoL‐DN scores (vs. deterioration with placebo). The treatment effect of eplontersen was similar in male and female patients with cardiomyopathy.

Discussion:

Eplontersen halted neuropathy impairment and improved quality of life versus placebo to a similar degree in both male and female patients with ATTRv‐PN, including those with cardiomyopathy. These findings support the use of eplontersen as an effective treatment for ATTRv‐PN regardless of sex.

2026-06-01·European Journal of Internal Medicine

Precision medicine with pioneering RNAi therapeutics in ATTR amyloidosis: from bench to bedside

Review

作者: Porcari, Aldostefano ; Verona, Guglielmo ; Vergaro, Giuseppe ; Malinverni, Silvia

Transthyretin (ATTR) amyloidosis is a multisystem disease caused by misfolding and aggregation of the plasma protein transthyretin (TTR) into insoluble amyloid fibrils in various organs. In clinical practice, ATTRwt amyloidosis manifests as a predominant cardiomyopathy (ATTR-CM), while ATTRv amyloidosis is typically associated with polyneuropathy (ATTR-PN) as well as cardiomyopathy. Over the past decade, major advances in the understanding of ATTR pathophysiology have enabled the development of disease-modifying therapies, marking a paradigm shift toward precision medicine in this condition. Among these, RNA-targeted therapies have emerged as a cornerstone of treatment by directly suppressing hepatic production of TTR. This review provides an overview of the biological rationale, molecular mechanisms, and clinical translation of RNA-based therapeutics in ATTR amyloidosis, with a particular focus on RNA interference (RNAi) and antisense oligonucleotide (ASO) strategies. Key mechanistic differences between small interfering RNAs and ASOs are discussed, including intracellular pathways, pharmacokinetic properties, and delivery platforms such as lipid nanoparticles and GalNAc conjugation for hepatocyte-specific targeting. Major clinical trials evaluating first- and second-generation RNA-targeted agents-including patisiran, vutrisiran, inotersen, and eplontersen-are summarized, highlighting efficacy, safety profiles, dosing regimens, and relevance across different ATTR phenotypes. As RNA-based therapies continue to evolve, integration of molecular insights with clinical phenotyping and real-world evidence will be essential to fully realize the potential of precision medicine for patients with ATTR amyloidosis.

2026-06-01·EUROPEAN JOURNAL OF NEUROLOGY

Pharmacological Interventions for Hereditary Transthyretin‐Related Amyloidosis With Polyneuropathy: Systematic Review and Network Meta‐Analysis

Review

作者: Duarte, Gonçalo S ; Machado, Tiago Luís Gonçalves Neves ; Pareyson, Davide ; Conceição, Isabel ; Rodrigues, Filipe B ; da Costa, João Nuno Marques Parracho Guerra

ABSTRACT:

Background:

We used network meta‐analyses to evaluate the pharmacological interventions for Hereditary Transthyretin‐related Amyloidosis with Polyneuropathy (ATTRv‐PN).

Methods:

We searched Medline, Embase, and Cochrane (June 2025) for randomized trials assessing pharmacological interventions in ATTRv‐PN adults. Two reviewers independently screened, extracted data, and assessed risk of bias. Primary efficacy outcomes were mNIS+7 and Norfolk‐QoL‐DN. Primary safety outcome was serious adverse events (SAE). We used Bayesian hierarchical models. Evidence certainty was assessed using GRADE.

Results:

Six trials ( n = 989) were included (3 at high‐risk of bias). Participant ages and disease duration ranged from 52.8 to 62.0 and 1.4 to 3.9 years, respectively. For mNIS+7, data were available for all interventions except tafamidis. All demonstrated statistically significant improvements versus placebo. Vutrisiran (standardized mean difference [SMD] vs. placebo: −1.66; 95% credible interval [CrI]: −2.13 to −1.17) and patisiran (SMD vs. placebo: −1.56; 95% CrI: −1.88 to −1.25) demonstrated improvements compared with diflunisal, eplontersen, and inotersen. For Norfolk‐QoL‐DN, data were available for all interventions except diflunisal. All except tafamidis demonstrated statistically significant improvements versus placebo. Patisiran (MD vs. placebo: −17.39; 95% CrI: −23.22 to −11.57), vutrisiran (MD vs. placebo: −16.99; 95% CrI: −25.24 to −8.72), and eplontersen (MD vs. placebo: −15.56; 95% CrI: −21.97 to −9.15) demonstrated improvements compared with tafamidis. For SAE, there were no differences between active interventions versus placebo. Confidence in the evidence varied from very low to moderate.

Conclusion:

Gene‐silencing therapies were more efficacious, although these findings should be regarded as hypothesis‐generating given the scarcity of data, lack of head‐to‐head trials, and clinical heterogeneity across trials.

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项与依普隆特生钠相关的新闻（医药）

2026-07-13

·医药健闻

跨国药企在中国 | 西门子医疗、萌蒂制药、飞利浦、诺和诺德、卫材、阿斯利康、葛兰素史克、勃林格殷格翰、参天公司等新动态

跨国药企在中国重点资讯企业动态西门子医疗西门子医疗全国首个国产高端PET/CT临床试验项目落地重庆医科大学附属第一医院。同时，基于本次临床试验项目，重庆医科大学附属第一医院联合西门子医疗和诺华公司共同成立的核医学诊疗一体化示范中心也正式成立。本次投入临床试验的是一款新型PET/CT，适用于肿瘤、神经、心血管等多种疾病的筛查和诊断。萌蒂制药萌蒂制药正式发布人事任命公告，委任高伦博（Paul Koolenbrander）担任萌蒂中国总经理，该任命已于2026年6月29日正式生效。高伦博将常驻北京，全面统筹萌蒂制药中国区全部业务，直接向萌蒂制药全球首席执行官Marc Princen汇报。高伦博曾任康哲药业旗下康联达健康（Rxilient Health）首席执行官，拥有超过30年深耕中国及亚太区域医药产业的全链条管理经验。他还曾在拜耳、默克任职。飞利浦飞利浦（中国）宣布，由飞利浦（苏州）医疗影像基地生产的Alturion安图声超声系统已通过国家药品监督管理局（NMPA）认证并在中国上市。Alturion是飞利浦超声产品组合中的重磅创新成果，依托本土临床需求、研发创新及产业链优势，飞利浦中国正不断推动创新成果加速落地。系统搭载全新SuperRes MVI Pro超微造影与时间到达成像技术，相较传统造影模式，分辨率提升250%，无需额外造影剂，无缝融入常规临床工作流程，实现对肿瘤微血管灌注路径的清晰呈现。诺和诺德诺和诺德中国凭借员工体重管理福利项目——“轻盈计划”，荣膺“2026-2027美世中国卓越健康雇主”-卓越健康创新奖。颁奖典礼与2026美世中国健康论坛同期举办，诺和诺德大中国区市场准入和公共事务部公司副总裁林敏受邀参与论坛圆桌分享环节。2025年，诺和诺德聚焦员工健康需求，率先推出体重管理福利项目——“轻盈计划”，为符合条件的员工提供诺和盈药品费用报销支持，助力员工以更加科学、规范的方式开展体重管理。除“轻盈计划”外，诺和诺德通过“诺和健康（novohealth）”员工健康体系，围绕身体健康、心理健康、健康饮食、体重管理、健康体检和远离烟草这六大支柱，持续开展健康促进项目和员工关爱举措，为员工及其家人的健康生活提供保障。卫材山东第一医科大学—卫材中国奖助学金项目捐赠仪式在山东第一医科大学（山东省医学科学院）举行。卫材中国此次向山东第一医科大学教育发展基金会捐赠人民币50万元，专项用于山东第一医科大学精神卫生与临床心理学院学生培养和奖助学金项目。自2000年起，卫材中国便开始在中国医药相关院校设立“卫材中国奖助学金”项目。目前，已与10余所院校开展此项捐赠计划，累计捐赠超1300万元，资助、奖励超3600位优秀学子。产业动态《国家基本药物目录(2026年版)》7月9日正式发布。用于治疗成人2型糖尿病的GLP-1受体激动剂（GLP-1 RA）司美格鲁肽[注射液：1.34mg/ml，1.5ml（预填充注射笔）；1.34mg/ml，3ml（预填充注射笔），诺和诺德商品名诺和泰]、长效基础胰岛素德谷胰岛素（注射液：3ml : 300单位，诺和诺德商品名诺和达）以及速效胰岛素门冬胰岛素（注射液：3ml : 300单位，诺和诺德商品名诺和锐）纳入新版目录。本次准入，使司美格鲁肽注射液（诺和泰）完成了WHO和我国基药目录以及我国医保目录的全面准入，成为目前唯一同时纳入国家医保目录、国家基本药物目录及WHO基本药物目录的GLP-1 RA周制剂。中国国家药品监督管理局（NMPA）批准更新诺和忻（司美格鲁肽片）的说明书。此次更新基于SOUL（司美格鲁肽片的心血管结局试验）的主要结果：在伴有心血管疾病（CVD）和/或慢性肾脏病（CKD）的成人2型糖尿病患者中，诺和忻可降低主要心血管不良事件（MACE，包括心血管死亡、非致死性心肌梗死、非致死性卒中）发生风险14%。此次说明书更新进一步强化了诺和忻的临床价值。中国生物制药公告，集团附属公司正大天晴药业集团股份有限公司已与阿斯利康就集团自主研发的PDE3/4抑制剂（研发代号：TQC3721）订立独家授权协议。根据协议条款，集团将授予阿斯利康在中国以外地区开发、生产及商业化TQC3721的独家许可。阿斯利康还将获得TQC3721特定开发方案的全球独家许可。集团有权获得2亿美元的首付款，以及潜在开发、监管及销售里程碑付款，合计最高可达19亿美元。阿斯利康与Ionis公司联合开发的依普隆特生钠注射液（商品名：万诺维）在中国正式上市。该药于2025年12月在国内获批，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTRv-PN）患者。葛兰素史克宣布将进一步扩大与中国生物制药有限公司的战略合作，通过中国生物制药旗下子公司正大天晴药业集团股份有限公司，开展全再乐（氟替美维吸入粉雾剂，FF/UMEC/VI）和欧乐欣（乌美溴铵维兰特罗吸入粉雾剂，UMEC/VI）在中国内地的商业化运营。根据扩展后的合作协议，正大天晴将负责开展全再乐和欧乐欣在中国内地的进口、分销、医院准入以及推广和非推广活动。葛兰素史克将继续作为两款药品的上市许可持有人（MAH），负责监管注册事务、质量控制、药物警戒及全球品牌策略等工作。康恩贝全资子公司杭州康恩贝、香港康恩贝与Adneuris签订《关于西博帕多在大中华区授权开发与商业化协议》。根据协议，康恩贝将支付1750万美元首付款，最高不超过9400万美元的开发及商业里程碑付款，以及分级比例最高达两位数的净销售额特许权使用费。西博帕多是Adneuris旗下在研创新镇痛药，已完成临床三期试验，预计今年将向美国FDA递交新药审批。云顶新耀宣布，已根据协议条款完成与Travere Therapeutics, Inc.关于EVER001（希布替尼，civorebrutinib）的独家授权许可与合作协议交割。双方合作将正式进入实施阶段，并将共同推进EVER001的后续开发与商业化。根据协议，Travere Therapeutics将获得EVER001除大中华区及部分东南亚国家以外区域的独家开发及商业化权益。云顶新耀将于交割后获得1.125亿美元的首付款，并有资格在最多五个适应症上获得高达10.3亿美元的开发、注册及商业化里程碑付款。 OTR Therapeutics（翱路医药）与全球科学与化学企业LG Chem达成战略合作。双方将携手加速发掘、评估和开发早期创新肿瘤项目。根据合作框架，翱路医药将依托其广泛的本土生命科学领域合作网络和商务拓展能力，甄选具有潜力的肿瘤项目并开展初步技术评估，充分发挥中国在研发效率、科研水平和成本效益方面的综合优势，主导引进项目的临床前及早期临床开发。LG Chem将负责项目在中国以外地区的全球临床开发、注册策略及商业化。勃林格殷格翰宣布，旗下牛用创新口服矿物质补充剂卓唯安 (Bovikalc Dry)正式在中国上市。卓唯安是一种混合型饲料添加剂，通过降低泌乳奶牛干奶期产量，改善奶牛福利与舒适度，为奶牛下一个泌乳期乳房健康做好准备，助力牧场实现更高效、更绿色、更可持续的养殖实践。参天公司滴普乐瓶（Dimple Bottle）从使用者层面和全社会维度思考、不断改进提升的创新成果。瓶身侧面的标志性凹点设计便于握持，只需轻轻按压，便可实现相对稳定的出液量。此外，瓶盖的尺寸与形状同样经过细致考量，使握持和开启更加省力。标签采用较大字体标示产品名称，方便识别；瓶身两侧设置透明视窗，便于查看剩余药液量。为实现“参天地球愿景2050”，参天公司自2021年起在部分产品中开始采用由生物质塑料制成的药瓶。 Arnatar Therapeutics宣布，其用于治疗常染色体显性多囊肾病（ADPKD）的在研反义寡核苷酸（ASO）疗法ART5已获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的临床试验许可，首个人体临床研究预计于2026年第三季度启动。ART5是一款潜在“first-in-class”的上调型ASO候选疗法，基于该公司专有ACT-UP1平台开发，旨在从源头恢复内源性多囊蛋白1（PC1）的表达。联系美通社 +86-10-5953 9500 info@prnasia.com

高管变更

2026-07-12

·生物制药进展杂评

Ionis的至暗时刻：一天两记重锤，小核酸一哥还能扛住吗？

2026年7月9日，反义寡核苷酸（ASO）领域的开山鼻祖Ionis Pharmaceuticals，经历了一个堪称"黑色星期四"的日子。同一天，两个重磅合作伙伴——阿斯利康和罗氏——先后宣布了两个临床项目的失败消息。Ionis股价当日暴跌23.9%，收于64.27美元；次日继续下探9.37%，收于58.25美元。两个交易日，市值蒸发超30亿美元。这大概是Ionis成立以来最难熬的48小时。一、两个临床失败，两个暴击？失败一：Eplontersen（Wainua）折戟ATTR-CM 7月9日，Ionis与阿斯利康联合公布了CARDIO-TTRansform III期试验的顶线结果。这款GalNAc递送的ASO药物eplontersen，在转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）中未能达到主要终点——140周内心血管死亡与复发性心血管事件的复合终点没有显著改善。这项试验规模不小：全球20个国家、130个中心、1432名患者，按1:1随机分配，每4周皮下注射一次。无论从哪个维度看，这都是一个设计严谨、投入巨大的确证性试验。失败二：Tominersen和RG6496双双被砍就在eplontersen消息发布几小时后，罗氏宣布终止两个亨廷顿病（HD）项目——tominersen（GENERATION HD2 II期）和RG6496（POINT-HD I期）。两者均为Ionis早期发现的ASO药物，合作历史超过十年。 tominersen的情况尤其耐人寻味：它成功降低了突变型亨廷顿蛋白（mHTT）和神经丝轻链（NfL），生物标志物全线达标，安全性也没问题——但就是没有临床获益。RG6496则更干脆，因为长期动物毒理数据显示无法重复给药，直接被叫停。二、同样失败，原因各不相同Eplontersen：没输给疾病，输给了"更好的治疗" 这是此次事件中最值得深思的一点。 CARDIO-TTRansform入组时，57%的患者已在服用TTR稳定剂（主要是tafamidis），另有24%在试验期间开始使用稳定剂。最终，81%的患者接受了稳定剂背景治疗。亚组分析显示：已使用稳定剂的患者叠加eplontersen，没有任何额外获益未使用稳定剂的单药亚组风险比0.71，名义上显著降低29%风险说白了，eplontersen作为单药可能有效，但在tafamidis已经成为标准治疗的当今，它无法证明自己"锦上添花"的价值。阿斯利康CEO Sharon Barr也坦承，这是一个"快速演进的治疗格局"。这不是药物不行，是试验设计跑输了时代。当你在2019年设计试验时，tafamidis还没成为绝对主流；等到2026年读数据，标准治疗已经天翻地覆。Tominersen：生物标志物赢了，患者没赢 tominersen的故事更让人唏嘘。它确实把"坏蛋白"降下来了，也把神经损伤标志物降下来了——但患者的临床症状没有任何改善。这指向了神经退行性疾病药物开发中一个老生常谈的困境：降低致病蛋白≠改善临床结局。亨廷顿病的病理机制可能比"产生太多mHTT"复杂得多，单纯做减法也许远远不够。这和阿尔茨海默病领域Aβ假说的曲折命运如出一辙。三、启示 1，对竞争要有前瞻性，罕见病领域，无药可用是，ASO可以凭借"有就行"的逻辑立足。但一旦进入类似ATTR-CM这样有标准治疗的适应症，就必须回答"你比现有方案好在哪里"。尤其是跑在你前面上市的新产品，你有没有信心击败他们~ 2. 生物标志物替代终点不能盲目信任。 tominersen降低了mHTT和NfL，却没带来临床获益。这个启示不只是小核酸，尤其是对中枢神经系统疾病/心血管类疾病更有竟是做作用，本身这些领域对疾病进展诊断缺乏有效体系时，标志物和临床获益之间的关系到底如何，是需要认真研究的~ 3. siRNA与ASO的路线之争可能加速分化。在ATTR领域，Alnylam的siRNA路线（Amvuttra）此次间接受益。ASO在肝脏靶向递送方面是否还有系统性优势，值得重新审视。当然，ASO在中枢神经系统、眼科等领域的独特价值依然存在，但"全面领先"的叙事已经难以成立。写在最后 Ionis是小核酸药物的开创者，spinraza（nusinersen）证明了ASO可以改变罕见病患者的命运。但开创者的光环不能免疫临床现实的残酷。 7月9日的两记重锤，一个打在"临床设计跑输了时代"上，一个打在"靶点假说不够完整"上。这两个教训，不只属于Ionis，属于整个小核酸赛道，甚至属于所有做创新药的人。至暗时刻之后，并不是绝境，毕竟Ionis作为先驱，手里还是有大批的产品五款上市产品对外合作管线更多具体管线文件已经放在了上面，有任何医药领域问题欢迎多多讨论

临床2期寡核苷酸临床终止

2026-07-12

·中国药学年鉴

【药企动态】创新药研发动态

新药研发一直被认为是高风险、高收益的活动，业界中一直流传着“双十定律”的说法，即新药研发需要耗时十年，耗资十亿美金。因此药物研发失败、终止情况时有发生。近日又有多家药企宣布创新药研发失败。　　如阿斯利康7月9日宣布，其和Ionis公司联合开发的Wainua(Eplontersen，依普隆特生钠)治疗转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)患者的 CARDIO -TTRansform III 期临床试验未达到主要疗效终点。　　CARDIO -TTRansform 是一项 III 期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，结果显示，在接受标准治疗的患者群体中(其中大多数患者正在服用稳定剂)，加用 Wainua 并未在心血管死亡率和复发性心血管事件的复合终点方面带来统计学意义上的显著获益。在预先设定的亚组分析中，与安慰剂组相比， Wainua 单药治疗组的主要复合终点事件(心血管死亡率和复发性心血管事件)发生率较低，且该结果具有名义上的统计学意义。在基线时已接受稳定剂治疗的患者中，未观察到治疗效果。　　资料显示，Wainua 是Ionis公司开发的一种反义寡核苷酸 (ASO) 疗法，可抑制 TTR 的产生，每月注射一次。它是一种 RNA 靶向药物，旨在减少肝脏中 TTR 蛋白的产生，从而有潜力治疗所有类型的 ATTR。该药物曾于 2023 年 12 月获美国 FDA 批准上市，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病(也称为 ATTRv-PN)。2025 年 3 月和 12 月，该药相继在欧盟、中国获批同适应症。　　而同一日，罗氏(Roche)在与患者社区的公开信中确认，已正式叫停两款亨廷顿舞蹈症(Huntington‘s disease)在研药物的临床开发。据悉，两款遭终止的候选药物均为反义寡核苷酸(ASO)疗法，旨在从根源沉默突变亨廷顿蛋白(mHTT)的表达——前者是与Ionis制药合作推进的tominersen，后者为更早期的RG6496。　　其中，根据资料显示，tominersen是进入临床开发阶段用于治疗HD的疗法，其旨在通过减少所有形式亨廷顿蛋白，包括突变型亨廷顿蛋白(mHTT)的产生而从源头上治疗HD。2017年12月，基于积极I/II期临床研究数据，罗氏以4500万美元许可费从Ionis公司获得了tominersen的开发权利。　　此外，Vistagen近日公布了其fasedienol鼻喷雾剂用于社交焦虑症急性治疗的PALISADE-4 III期公共演讲挑战试验的顶线结果及事后分析数据。试验结果显示，在全部患者中，Fasedienol在主要和次要疗效终点上与安慰剂无统计学显著差异，宣告失败。　　资料显示， fasedienol 是一种创新的、快速起效的试验性苯海拉明鼻喷雾剂，用于治疗患有社交焦虑症 (SAD) 的成年人的焦虑症，其专为低微克剂量的鼻腔内给药而设计，拟定的作用机制 (MOA) 是新颖的，与所有当前的抗焦虑药物有着根本的区别，包括美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准用于治疗 SAD 的所有药物，以及所有苯二氮卓类药物和其他用于治疗 SAD 的非说明书用途药物。　　对于医药行业而言，临床失利是创新路上的必经之路。这些失败案例不仅为后续靶点筛选、试验设计、适应症定位提供了宝贵的实战经验，也倒逼药企更加理性看待前沿技术，摒弃研发浮躁心态，深耕临床真实需求。长期来看，高风险的研发特性不会阻碍创新步伐，每一次失利都在推动行业优化研发体系、提升转化效率，为真正优质的创新药物落地铺路。感谢您阅读《中国药学年鉴》微信平台文章，欢迎各位读者分享、转载、引用。【免责声明】以上内容来源于互联网，旨在传递行业最新资讯，分享药学相关知识，本号不对转载文章的观点负责。文章及图片版权均属原作者所有，如有侵犯相关著作权，请来电（025-83271478）或在本号留言栏告知，我们将及时更正或删除。来源：制药网

100 项与依普隆特生钠相关的药物交易

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研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性	欧盟	AstraZeneca AB	2025-03-10
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性	冰岛	AstraZeneca AB	2025-03-10
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性	列支敦士登	AstraZeneca AB	2025-03-10
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性	挪威	AstraZeneca AB	2025-03-10
转甲状腺素蛋白相关家族性淀粉样多神经病变	美国	AstraZeneca AB	2023-12-21

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病	临床3期	美国	Ionis Pharmaceuticals, Inc.	2020-03-13
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病	临床3期	日本	Ionis Pharmaceuticals, Inc.	2020-03-13
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病	临床3期	阿根廷	Ionis Pharmaceuticals, Inc.	2020-03-13
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病	临床3期	澳大利亚	Ionis Pharmaceuticals, Inc.	2020-03-13
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病	临床3期	奥地利	Ionis Pharmaceuticals, Inc.	2020-03-13
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病	临床3期	比利时	Ionis Pharmaceuticals, Inc.	2020-03-13
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病	临床3期	巴西	Ionis Pharmaceuticals, Inc.	2020-03-13
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病	临床3期	加拿大	Ionis Pharmaceuticals, Inc.	2020-03-13
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病	临床3期	捷克	Ionis Pharmaceuticals, Inc.	2020-03-13
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病	临床3期	丹麦	Ionis Pharmaceuticals, Inc.	2020-03-13

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临床结果

适应症

分期

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04136184 (NEURO-TTRansform, CTgov)	临床3期	转甲状腺素蛋白相关家族性淀粉样多神经病变	168	Eplontersen	淵繭夢鏇淵糧糧網窪襯(衊廠簾艱築糧醖遞構夢) = 壓願顧遞夢衊夢願積獵餘製顧獵顧襯顧願艱蓋 (齋蓋願窪繭廠製構構憲, 2.4123) 更多	-	2024-12-10
NCT04136184 \| NCT01737398 (NEURO-TTRansform, FDA) 人工标引	临床2/3期	转甲状腺素蛋白相关家族性淀粉样多神经病变	204	WAINUA	製鹹餘獵範襯鏇餘艱襯(窪獵獵顧願餘構膚齋醖) = 衊蓋築選糧艱齋窪醖艱蓋築夢餘淵構獵壓鹹夢 (願餘構膚襯齋簾鹹齋鑰, 1.9) 更多	积极	2023-12-21
				placebo	製鹹餘獵範襯鏇餘艱襯(窪獵獵顧願餘構膚齋醖) = 遞網鏇選範壓選窪壓鑰蓋築夢餘淵構獵壓鹹夢 (願餘構膚襯齋簾鹹齋鑰, 1.9) 更多
NCT04136184 (Pubmed \| JAMA)	临床3期	转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性	-	Eplontersen 45 mg	獵壓繭艱衊顧簾鏇簾夢(糧壓夢衊醖鬱鹽遞淵簾) = Adverse events by week 66 that led to study drug discontinuation occurred in 6 patients (4%) in the eplontersen group vs 2 (3%) in the placebo group. Through week 66, there were 2 deaths in the eplontersen group consistent with known disease-related sequelae (cardiac arrhythmia; intracerebral hemorrhage); there were no deaths in the placebo group. 膚積醖觸膚窪廠鹽襯夢 (襯艱鏇願簾鏇夢壓齋製 ) 更多	-	2023-10-17
				Placebo
NCT03728634 (CTgov)	临床1/2期	遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性	47	Placebo+Vitamin A (Multiple Dose Cohort: Placebo)	艱繭夢網淵憲餘醖顧糧 = 餘願鹽積鏇遞顧醖網遞製繭製選鹹網積餘廠繭 (願範繭網網鏇願夢鑰製, 製製壓觸觸襯鏇鏇憲鏇 ~ 構觸選觸範衊夢顧鑰壓) 更多	-	2022-12-19
				Vitamin A+ION-682884 (Multiple Dose Cohort A: ION-682884 45 mg)	艱繭夢網淵憲餘醖顧糧 = 簾夢壓齋醖鹹鹽願廠鹽製繭製選鹹網積餘廠繭 (願範繭網網鏇願夢鑰製, 遞觸構積願窪積顧襯繭 ~ 鏇壓觸醖繭觸觸構積繭) 更多
NCT04136184 (NEURO-TTRansform, Corporate Publications) 人工标引	临床3期	淀粉样变性	168	Eplontersen	淵窪鏇範構鬱齋願積築(網網願餘獵糧網繭獵鹹): P-Value = <0.0001 更多	积极	2022-09-07
				Placebo
NCT04302064 \| NCT03728634 (Pubmed \| Br J Clin Pharmacol)	临床1期	遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性	-	Eplontersen	鑰憲鏇糧艱簾衊憲鏇觸(壓願選網製鑰衊壓鬱遞) = 獵獵艱顧鏇醖築鹹築鏇糧鑰廠鏇憲獵築廠艱蓋 (遞憲鏇製醖衊鏇鬱築憲, 13.3) 更多	-	2022-07-22