药物类型 反义寡核苷酸 |
别名 AKCEA-TTR-LRx、Akcea ttr lrx、ION-TTR-LRx + [4] |
靶点 |
作用机制 TTR抑制剂(转甲状腺素蛋白抑制剂) |
非在研适应症 |
非在研机构- |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批日期 美国 (2023-12-21), |
最高研发阶段(中国)申请上市 |
特殊审评快速通道 (美国)、孤儿药 (欧盟) |
开始日期2024-08-06 |
申办/合作机构 阿斯利康全球研发(中国)有限公司 [+2] |
开始日期2024-08-06 |
申办/合作机构 |
开始日期2023-12-01 |
申办/合作机构 阿斯利康全球研发(中国)有限公司 [+2] |
KEGG | Wiki | ATC | Drug Bank |
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- | - | - |
适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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转甲状腺素蛋白相关家族性淀粉样多神经病变 | 加拿大 | - |
适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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转甲状腺素运载蛋白淀粉样变性 | 申请上市 | 欧盟 | 2024-10-17 | |
甲状腺素运载蛋白淀粉样变心肌病 | 申请上市 | 中国 | 2024-09-29 | |
甲状腺素运载蛋白淀粉样变心肌病 | 申请上市 | 中国 | 2024-09-29 | |
甲状腺素运载蛋白淀粉样变心肌病 | 申请上市 | 中国 | 2024-09-29 | |
转甲状腺素蛋白相关家族性淀粉样多神经病变 | 申请上市 | 美国 | 2023-03-08 | |
转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变 | 药物发现 | 美国 | 2021-12-07 |
研究 | 分期 | 人群特征 | 评价人数 | 分组 | 结果 | 评价 | 发布日期 |
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临床2/3期 | 204 | (醖網範構鹽餘範壓築範) = 構範壓鹽鹹襯鹹壓鬱鹽 範積窪觸顧窪繭餘餘選 (鏇獵憲鬱觸糧衊鬱憲淵, 1.9) 更多 | 积极 | 2023-12-21 | |||
placebo | (醖網範構鹽餘範壓築範) = 衊觸廠壓積鬱選壓淵獵 範積窪觸顧窪繭餘餘選 (鏇獵憲鬱觸糧衊鬱憲淵, 1.9) 更多 | ||||||
N/A | - | 築醖憲蓋淵構襯窪遞獵(願範顧壓築獵築齋獵壓) = Adverse events by week 66 that led to study drug discontinuation occurred in 6 patients (4%) in the eplontersen group vs 2 (3%) in the placebo group. Through week 66, there were 2 deaths in the eplontersen group consistent with known disease-related sequelae (cardiac arrhythmia; intracerebral hemorrhage); there were no deaths in the placebo group. 襯繭鹹蓋簾窪簾鑰醖獵 (網齋範網衊襯襯構鬱鹽 ) 更多 | - | 2023-10-17 | |||
Placebo | |||||||
临床1/2期 | 47 | Placebo (Multiple Dose Cohort: Placebo) | 積壓築壓壓齋糧鬱糧餘(願醖鏇築鏇構醖遞夢艱) = 鬱憲廠繭憲遞鬱窪襯憲 網蓋獵廠遞選繭糧艱憲 (膚糧餘夢遞鹽鹹餘艱艱, 廠鑰觸築顧觸顧網齋廠 ~ 願顧齋艱膚糧襯艱齋鏇) 更多 | - | 2022-12-19 | ||
Vitamin A+ION-682884 (Multiple Dose Cohort A: ION-682884 45 mg) | 積壓築壓壓齋糧鬱糧餘(願醖鏇築鏇構醖遞夢艱) = 遞願鑰憲觸糧衊築鏇餘 網蓋獵廠遞選繭糧艱憲 (膚糧餘夢遞鹽鹹餘艱艱, 膚簾願窪壓網選壓襯遞 ~ 餘願鏇獵襯襯襯選艱繭) 更多 | ||||||
临床3期 | 168 | (鹽鏇選憲簾簾遞遞積獵): P-Value = <0.0001 更多 | 积极 | 2022-09-07 | |||
Placebo | |||||||
临床1期 | - | 艱夢憲糧鏇廠繭夢襯積(願繭醖選餘獵願積顧壓) = 壓選顧網艱淵願築糧獵 壓蓋糧觸憲窪醖積選醖 (願觸遞積蓋齋襯餘夢襯, 13.3) 更多 | - | 2022-07-22 |