A Phase 1, Open-Label Study to Assess the Pharmacokinetics (PK), Pharmacodynamics (PD), Safety and Tolerability of Eplontersen Following Subcutaneous Administration of a Single Dose in Healthy Chinese Volunteers

This is a Phase 1 study to assess the pharmacokinetics (PK), pharmacodynamics (PD), safety, and tolerability of eplontersen following single dosing in healthy Chinese participants. The objectives of the study are: to characterize the pharmacokinetic (PK) profiles and the pharmacodynamic (PD) profiles, and to evaluate the safety and tolerability and the immunogenicity of eplontersen following subcutaneous administration of a single 45 mg dose in healthy Chinese participants.

开始日期2024-08-06

申办/合作机构

AstraZeneca PLC

NCT06194825

/ Active, not recruiting临床3期

A Phase 3, Randomized Study, With Initial 24-week, Double-Blind and Placebo-Controlled Treatment Phase, Followed by An 80-week Open-label Extension Treatment Phase to Evaluate the Effect of Eplontersen on the Transthyretin Reduction and Long-Term Safety in Chinese Participants With Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy (EPIC-ATTR)

The purpose of this study is to investigate the effect of eplontersen compared to placebo on the reduction of serum TTR concentration and long-term safety in Chinese participants with hereditary or wild-type transthyretin amyloid cardiomyopathy.

开始日期2023-12-01

申办/合作机构

AstraZeneca PLC

NCT05667493

/ Enrolling by invitation临床3期

An Open-Label Extension Study to Assess the Long-Term Safety of Eplontersen (ION-682884) in Patients With Transthyretin-Mediated Amyloid Cardiomyopathy (ATTR-CM)

The purpose of this study is to evaluate the safety and tolerability of extended dosing with eplontersen in participants with ATTR-CM.

开始日期2022-11-30

申办/合作机构

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

[+1]

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2026-03-01·Health Science Reports

Therapeutic Efficacy and Safety Profile of Eplontersen in Hereditary Transthyretin‐Mediated Amyloidosis: A Systematic Review

Review

作者: Omniat Amir Hussin ; Kolanu Nikhil Deep ; Bethineedi Lakshmi Deepak ; Zeel Vishnubhai Patel ; Rakhi Bai ; Verkha Kumari ; Priyadarshi Prajjwal ; Serene Sara John ; Paras

ABSTRACT:

Background:

Hereditary transthyretin‐mediated amyloidosis (hATTR) is a disorder that affects several body systems and can result in life‐threatening conditions like cardiomyopathy and polyneuropathy. For treatment of hATTR in the new medical realm, there is a breakthrough discovery of a medicine called Eplontersen, which targets the underlying genetic mutation causing the condition. This review aims to summarize Eplontersen's mechanism of action, efficacy, safety profile, and ongoing clinical trials.

Methods:

A systematic review of the literature was conducted following PRISMA guidelines. Databases searched included PubMed, Cochrane, and Science Direct using terms related to Eplontersen and hereditary amyloidosis. Studies were selected based on defined inclusion and exclusion criteria.

Results:

Eplontersen was approved by the FDA after the NEURO‐TTRansform phase 3 trial showed substantial safety and efficacy. The drug demonstrated a significant reduction in serum TTR levels and improvements in neurological function and quality of life in patients with hATTR. The review also explored contraindications, dosing, safety monitoring, and patient support programs.

Conclusion:

Although data gaps remain, Eplontersen represents a promising advancement in the treatment of hATTR‐induced polyneuropathy. Future research is needed on long‐term safety, early diagnosis, personalized treatments, and combination therapies. This drug emphasizes the importance of continued research for optimal patient care and outcomes.

2026-02-01·European Journal of Internal Medicine

Precision medicine with pioneering RNAi therapeutics in ATTR amyloidosis: from bench to bedside

Review

作者: Porcari, Aldostefano ; Verona, Guglielmo ; Vergaro, Giuseppe ; Malinverni, Silvia

Transthyretin (ATTR) amyloidosis is a multisystem disease caused by misfolding and aggregation of the plasma protein transthyretin (TTR) into insoluble amyloid fibrils in various organs. In clinical practice, ATTRwt amyloidosis manifests as a predominant cardiomyopathy (ATTR-CM), while ATTRv amyloidosis is typically associated with polyneuropathy (ATTR-PN) as well as cardiomyopathy. Over the past decade, major advances in the understanding of ATTR pathophysiology have enabled the development of disease-modifying therapies, marking a paradigm shift toward precision medicine in this condition. Among these, RNA-targeted therapies have emerged as a cornerstone of treatment by directly suppressing hepatic production of TTR. This review provides an overview of the biological rationale, molecular mechanisms, and clinical translation of RNA-based therapeutics in ATTR amyloidosis, with a particular focus on RNA interference (RNAi) and antisense oligonucleotide (ASO) strategies. Key mechanistic differences between small interfering RNAs and ASOs are discussed, including intracellular pathways, pharmacokinetic properties, and delivery platforms such as lipid nanoparticles and GalNAc conjugation for hepatocyte-specific targeting. Major clinical trials evaluating first- and second-generation RNA-targeted agents-including patisiran, vutrisiran, inotersen, and eplontersen-are summarized, highlighting efficacy, safety profiles, dosing regimens, and relevance across different ATTR phenotypes. As RNA-based therapies continue to evolve, integration of molecular insights with clinical phenotyping and real-world evidence will be essential to fully realize the potential of precision medicine for patients with ATTR amyloidosis.

2026-01-02·AMYLOID-JOURNAL OF PROTEIN FOLDING DISORDERS

Neuropathy impairment and nutritional status with eplontersen in patients with hereditary transthyretin-mediated amyloidosis

Article

357

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2026-03-31

·格隆汇

洞察反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物市场增长趋势：2032年规模将达13680百万美元

据QYR最新调研，2025年中国反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物市场销售收入达到了百万美元，预计2032年可以达到 13680百万美元，2026-2032期间年复合增长率为23.0%。本研究项目旨在梳理反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物领域产品系列，洞悉行业特点、市场存量空间及增量空间，并结合市场发展前景判断反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物领域内各类竞争者所处地位。小核酸药物长度较短，碱基长度少于30nt，主要通过碱基互补配对的原理作用于细胞内的mRNA，调控蛋白质表达，从而达到治疗作用。小核酸药物又可分为单链反义寡核苷酸ASO，以及双链核苷酸siRNA。反义寡核苷酸（ASO）药物与siRNA药物市场驱动因素主要包括以下：一、技术突破：从实验室到临床的跨越ASO药物的技术演进化学修饰与递送系统优化：第一代ASO药物因稳定性差、免疫原性高受限，第三代ASO通过硫代磷酸骨架修饰、糖基化改造等技术，显著提升了对核酸酶的抗性和药代动力学性能。例如，Ionis公司的Eplontersen采用配体偶联技术，实现每月一次皮下给药，患者依从性大幅提高。适应症拓展：ASO药物从遗传病（如杜氏肌营养不良症）向肿瘤、代谢疾病延伸。Geron公司的Imetelstat作为首个端粒酶抑制剂获批，为骨髓增生异常综合征提供新疗法。siRNA药物的技术革命递送系统突破：2014年GalNAc配体技术问世，解决肝脏靶向难题，推动Alnylam的Onpattro（2018年获批）成为首个siRNA药物。当前研究聚焦多器官递送，如Alnylam的mivelsiran（脑淀粉样血管病Ⅱ期）和Arrowhead的ARO-RAGE（哮喘Ⅰ期），通过脂质纳米颗粒（LNP）或抗体偶联实现跨血脑屏障靶向。长效性与可逆性优势：siRNA药物如Inclisiran（降脂）可实现半年一次给药，且作用可逆，避免了基因编辑的永久性风险。二、政策支持：全球创新药生态的催化剂监管审批加速FDA通过“快速通道”“突破性疗法”等机制加速小核酸药物审批。例如，Eplontersen从临床到获批仅用3年，远低于传统药物的10年周期。中国《“十四五”医药工业发展规划》明确支持新型递送系统研发，并优化审评流程，推动ASO/siRNA药物进入临床试验。医保覆盖与支付创新欧美医保对高价小核酸药物（如Onpattro年治疗费用约45万美元）探索“按疗效付费”模式，减轻患者负担。中国正将罕见病用药纳入医保谈判，ASO药物Spinraza（诺西那生）已通过谈判降价，可及性提升。三、市场需求：未满足临床需求的蓝海遗传病与罕见病领域ASO药物在脊髓性肌萎缩症（SMA）领域占据主导，Spinraza全球销售额超20亿美元。siRNA药物如Amvuttra（转甲状腺素蛋白淀粉样变性）填补了遗传病治疗空白。全球罕见病患者超3亿，但已获批药物仅覆盖5%，市场潜力巨大。慢性病与代谢疾病拓展siRNA药物Inclisiran将适应症从家族性高胆固醇血症扩展至动脉粥样硬化性心血管疾病，患者群体扩大10倍。代谢相关脂肪性肝炎（MASH）领域，Alnylam的Lundquist等siRNA药物进入Ⅲ期临床，预计2030年市场规模超350亿美元。四、资本投入：创新药研发的“燃料”风险投资与IPO活跃2023年全球小核酸领域发生31起交易，总金额84.96亿美元（同比+371%）。中国靖因药业完成近5000万美元B2轮融资，加速心血管siRNA管线开发。2024年，勃林格殷格翰与瑞博生物达成20亿美元合作，开发MASH的siRNA药物。跨国药企布局加速阿斯利康以35.85亿美元引进Ionis的Eplontersen，拓展心衰领域；诺华通过Leqvio（降脂siRNA）巩固心血管市场。2025年，GSK以12亿美元收购Boston Pharmaceuticals的FGF21 siRNA项目，押注代谢疾病。五、竞争格局：从“单极”到“多极”的演变国际巨头垄断与突破Ionis（ASO）和Alnylam（siRNA）占据全球主要市场份额，但Arrowhead、Dicerna等新锐通过差异化技术（如多器官递送）挑战龙头地位。礼来与Alnylam合作开发阿尔茨海默病siRNA药物，利用其递送技术突破血脑屏障。中国企业的崛起国内ASO领域：瑞博生物、悦康医药通过合作开发推进临床管线，但尚无自研产品上市。siRNA领域：圣因生物、舶望制药的多款药物进入Ⅰ期，针对高血压、高血脂等常见病，填补国内空白。六、挑战与未来趋势技术瓶颈待突破ASO药物的脱靶效应和免疫原性仍需优化；siRNA的肾脏、肺部递送效率低，限制适应症拓展。基因编辑技术（如CRISPR）的竞争压力：Verve Therapeutics的PCSK9基因编辑疗法进入临床，可能替代部分siRNA市场。中国市场受政策扶持和资本驱动，增速将高于全球平均水平，ASO/siRNA药物有望成为生物医药“新基建”的核心赛道。ASO与siRNA药物的市场爆发是技术突破、政策红利、资本催化与未满足需求的共振结果。未来，随着递送系统创新和多适应症拓展，小核酸药物将从“小众遗传病”走向“大众慢性病”，重塑全球医药格局。《2026-2032中国反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物市场现状研究分析与发展前景预测报告》研究中国市场反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物的生产、消费及进出口情况，重点关注在中国市场扮演重要角色的全球及本土反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物生产商，呈现这些厂商在中国市场的反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物销量、收入、价格、毛利率、市场份额等关键指标。此外，针对反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物产品本身的细分增长情况，如不同反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物产品类型、价格、销量、收入，不同应用反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物的市场销量等，本文也做了深入分析。历史数据为2021至2025年，预测数据为2026至2032年。反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物报告主要厂商包括：Alnylam、 Ionis、 Biogen、 Novartis、 Sarepta Therapeutics、 Therapeutics、 Akcea、 WAVElife、 ProQR、 Exicure、 Secarna、 AstraZeneca、 The WhiteOak Group, Inc.、 Dicerna、 Silence、 Arrowhead、 Miragen Therapeutics、 Genzyme、 Quark Pharmaceuticals、 Sylentis、 Avidity Biosciences、 Novo Nordisk、 Sirnaomics反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物报告主要研究产品类型包括：反义寡核苷酸（ASO）药物、 siRNA药物反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物报告主要研究应用领域，主要包括：单基因罕见病、蛋白沉积疾病、肝脏慢性疾病、其他需要查看完整版报告样本可点击链接：https://www.tydatainfo.com/reports/8741939/antisense-oligonucleotides--aso--drug-and-sirna-drug报告目录：1 反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物市场概述1.1 反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物市场概述1.2 不同产品类型反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物分析1.2.1 中国市场不同产品类型反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物规模对比（2021 VS 2025 VS 2032）1.2.2 反义寡核苷酸（ASO）药物1.2.3 siRNA药物1.3 从不同应用，反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物主要包括如下几个方面1.3.1 中国市场不同应用反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物规模对比（2021 VS 2025 VS 2032）1.3.2 单基因罕见病1.3.3 蛋白沉积疾病1.3.4 肝脏慢性疾病1.3.5 其他1.4 中国反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物市场规模现状及未来趋势（2021-2032）2 中国市场主要企业分析2.1 中国市场主要企业反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物规模及市场份额2.2 中国市场主要企业总部及主要市场区域2.3 中国市场主要厂商进入反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物行业时间点2.4 中国市场主要厂商反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物产品类型及应用2.5 反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物行业集中度、竞争程度分析2.5.1 反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物行业集中度分析：2025年中国市场Top 5厂商市场份额2.5.2 中国市场反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物第一梯队、第二梯队和第三梯队厂商及市场份额2.6 新增投资及市场并购活动3 主要企业简介3.1 Alnylam3.1.1 Alnylam公司信息、总部、反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物市场地位以及主要的竞争对手3.1.2 Alnylam 反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物产品及服务介绍3.1.3 Alnylam在中国市场反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物收入（万元）及毛利率（2021-2026）3.1.4 Alnylam公司简介及主要业务3.2 Ionis3.2.1 Ionis公司信息、总部、反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物市场地位以及主要的竞争对手3.2.2 Ionis 反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物产品及服务介绍3.2.3 Ionis在中国市场反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物收入（万元）及毛利率（2021-2026）3.2.4 Ionis公司简介及主要业务3.3 Biogen3.3.1 Biogen公司信息、总部、反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物市场地位以及主要的竞争对手3.3.2 Biogen 反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物产品及服务介绍3.3.3 Biogen在中国市场反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物收入（万元）及毛利率（2021-2026）3.3.4 Biogen公司简介及主要业务3.4 Novartis3.4.1 Novartis公司信息、总部、反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物市场地位以及主要的竞争对手3.4.2 Novartis 反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物产品及服务介绍3.4.3 Novartis在中国市场反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物收入（万元）及毛利率（2021-2026）3.4.4 Novartis公司简介及主要业务3.5 Sarepta Therapeutics3.5.1 Sarepta Therapeutics公司信息、总部、反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物市场地位以及主要的竞争对手3.5.2 Sarepta Therapeutics 反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物产品及服务介绍3.5.3 Sarepta Therapeutics在中国市场反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物收入（万元）及毛利率（2021-2026）3.5.4 Sarepta Therapeutics公司简介及主要业务3.6 Therapeutics3.6.1 Therapeutics公司信息、总部、反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物市场地位以及主要的竞争对手3.6.2 Therapeutics 反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物产品及服务介绍3.6.3 Therapeutics在中国市场反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物收入（万元）及毛利率（2021-2026）3.6.4 Therapeutics公司简介及主要业务3.7 Akcea3.7.1 Akcea公司信息、总部、反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物市场地位以及主要的竞争对手3.7.2 Akcea 反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物产品及服务介绍3.7.3 Akcea在中国市场反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物收入（万元）及毛利率（2021-2026）3.7.4 Akcea公司简介及主要业务3.8 WAVElife3.8.1 WAVElife公司信息、总部、反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物市场地位以及主要的竞争对手3.8.2 WAVElife 反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物产品及服务介绍3.8.3 WAVElife在中国市场反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物收入（万元）及毛利率（2021-2026）3.8.4 WAVElife公司简介及主要业务3.9 ProQR3.9.1 ProQR公司信息、总部、反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物市场地位以及主要的竞争对手3.9.2 ProQR 反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物产品及服务介绍3.9.3 ProQR在中国市场反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物收入（万元）及毛利率（2021-2026）3.9.4 ProQR公司简介及主要业务3.10 Exicure3.10.1 Exicure公司信息、总部、反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物市场地位以及主要的竞争对手3.10.2 Exicure 反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物产品及服务介绍3.10.3 Exicure在中国市场反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物收入（万元）及毛利率（2021-2026）3.10.4 Exicure公司简介及主要业务3.11 Secarna3.11.1 Secarna公司信息、总部、反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物市场地位以及主要的竞争对手3.11.2 Secarna 反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物产品及服务介绍3.11.3 Secarna在中国市场反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物收入（万元）及毛利率（2021-2026）3.11.4 Secarna公司简介及主要业务3.12 AstraZeneca3.12.1 AstraZeneca公司信息、总部、反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物市场地位以及主要的竞争对手3.12.2 AstraZeneca 反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物产品及服务介绍3.12.3 AstraZeneca在中国市场反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物收入（万元）及毛利率（2021-2026）3.12.4 AstraZeneca公司简介及主要业务3.13 The WhiteOak Group, Inc.3.13.1 The WhiteOak Group, Inc.公司信息、总部、反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物市场地位以及主要的竞争对手3.13.2 The WhiteOak Group, Inc. 反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物产品及服务介绍3.13.3 The WhiteOak Group, Inc.在中国市场反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物收入（万元）及毛利率（2021-2026）3.13.4 The WhiteOak Group, Inc.公司简介及主要业务3.14 Dicerna3.14.1 Dicerna公司信息、总部、反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物市场地位以及主要的竞争对手3.14.2 Dicerna 反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物产品及服务介绍3.14.3 Dicerna在中国市场反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物收入（万元）及毛利率（2021-2026）3.14.4 Dicerna公司简介及主要业务3.15 Silence3.15.1 Silence公司信息、总部、反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物市场地位以及主要的竞争对手3.15.2 Silence 反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物产品及服务介绍3.15.3 Silence在中国市场反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物收入（万元）及毛利率（2021-2026）3.15.4 Silence公司简介及主要业务3.16 Arrowhead3.16.1 Arrowhead公司信息、总部、反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物市场地位以及主要的竞争对手3.16.2 Arrowhead 反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物产品及服务介绍3.16.3 Arrowhead在中国市场反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物收入（万元）及毛利率（2021-2026）3.16.4 Arrowhead公司简介及主要业务3.17 Miragen Therapeutics3.17.1 Miragen Therapeutics公司信息、总部、反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物市场地位以及主要的竞争对手3.17.2 Miragen Therapeutics 反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物产品及服务介绍3.17.3 Miragen Therapeutics在中国市场反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物收入（万元）及毛利率（2021-2026）3.17.4 Miragen Therapeutics公司简介及主要业务3.18 Genzyme3.18.1 Genzyme公司信息、总部、反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物市场地位以及主要的竞争对手3.18.2 Genzyme 反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物产品及服务介绍3.18.3 Genzyme在中国市场反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物收入（万元）及毛利率（2021-2026）3.18.4 Genzyme公司简介及主要业务3.19 Quark Pharmaceuticals3.19.1 Quark Pharmaceuticals公司信息、总部、反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物市场地位以及主要的竞争对手3.19.2 Quark Pharmaceuticals 反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物产品及服务介绍3.19.3 Quark Pharmaceuticals在中国市场反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物收入（万元）及毛利率（2021-2026）3.19.4 Quark Pharmaceuticals公司简介及主要业务3.20 Sylentis3.20.1 Sylentis公司信息、总部、反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物市场地位以及主要的竞争对手3.20.2 Sylentis 反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物产品及服务介绍3.20.3 Sylentis在中国市场反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物收入（万元）及毛利率（2021-2026）3.20.4 Sylentis公司简介及主要业务3.21 Avidity Biosciences3.21.1 Avidity Biosciences公司信息、总部、反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物市场地位以及主要的竞争对手3.21.2 Avidity Biosciences 反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物产品及服务介绍3.21.3 Avidity Biosciences在中国市场反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物收入（万元）及毛利率（2021-2026）3.21.4 Avidity Biosciences公司简介及主要业务3.22 Novo Nordisk3.22.1 Novo Nordisk公司信息、总部、反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物市场地位以及主要的竞争对手3.22.2 Novo Nordisk 反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物产品及服务介绍3.22.3 Novo Nordisk在中国市场反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物收入（万元）及毛利率（2021-2026）3.22.4 Novo Nordisk公司简介及主要业务3.23 Sirnaomics3.23.1 Sirnaomics公司信息、总部、反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物市场地位以及主要的竞争对手3.23.2 Sirnaomics 反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物产品及服务介绍3.23.3 Sirnaomics在中国市场反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物收入（万元）及毛利率（2021-2026）3.23.4 Sirnaomics公司简介及主要业务4 中国不同产品类型反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物规模及预测4.1 中国不同产品类型反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物规模及市场份额（2021-2026）4.2 中国不同产品类型反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物规模预测（2027-2032）5 不同应用分析5.1 中国不同应用反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物规模及市场份额（2021-2026）5.2 中国不同应用反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物规模预测（2027-2032）6 行业发展机遇和风险分析6.1 反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物行业发展机遇及主要驱动因素6.2 反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物行业发展面临的风险6.3 反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物行业政策分析6.4 反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物中国企业SWOT分析7 行业供应链分析7.1 反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物行业产业链简介7.1.1 反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物行业供应链分析7.1.2 主要原材料及供应情况7.1.3 反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物行业主要下游客户7.2 反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物行业采购模式7.3 反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物行业开发/生产模式7.4 反义寡核苷酸（ASO）药物和siRNA药物行业销售模式8 研究结果9 研究方法与数据来源9.1 研究方法9.2 数据来源9.2.1 二手信息来源9.2.2 一手信息来源9.3 数据交互验证9.4 免责声明QYResearch（北京恒州博智国际信息咨询有限公司）成立于2007年，总部位于美国洛杉矶和中国北京。QYResearch已成长为全球知名的、面向全球客户提供细分行业调研服务的领先咨询机构，专注为企业提供专业的市场调查报告、行业研究报告、可行性研究、IPO咨询、商业计划书、制造业单项冠军申请和专精特新“小巨人”申请、市占率证明等服务。官网网址：https://www.qyresearch.com.cn/咨询热线：172-6621-5695 企业邮箱：tytaoyue@qyresearch.com请致电（微信同号）： 172-6621-5695 我们每日推送的内容广泛覆盖多个行业领域，确保您能够即时洞悉各行业的最新发展趋势。权威引用：https://www.qyresearch.com.cn/art/certification-authority

siRNA寡核苷酸临床申请突破性疗法临床1期

2026-03-30

·Bio药研新境

第95期：RNA疗法"组队"破局：3大策略与8个实战案例揭秘（上）

原创日更｜RNA疗法"组队"破局：3大策略与8个实战案例揭秘全球超 3 亿罕见病患者面临 “诊断即宣判” 的绝境，即便常见疾病如肿瘤、传染病，也深陷治疗瓶颈：小分子药物 “杀敌一千自损八百”，靶向药易耐药，基因疗法存在肝毒性风险。更残酷的是，多数疾病并非单一靶点驱动，就像复杂的 “犯罪网络”，仅逮捕单个 “主犯” 难以瓦解全局。 RNA 疗法的崛起曾带来希望 —— 它无需修改基因组，仅通过调控 “基因指令书”（RNA）就能从源头纠正蛋白异常，堪称精准医疗的 “分子手术刀”。但单靠 RNA 疗法仍难逃局限：脱靶效应、组织穿透不足、耐药性等问题，让其在复杂疾病面前力不从心。近三年，行业终于找到破局关键：RNA 疗法与其他疗法的联合应用。这种 “组队作战” 模式，不是简单的疗效叠加，而是通过机制协同，实现 1+1>2 的治疗突破。本文将用最通俗的语言，拆解 3 类核心联合策略、8 个真实案例，揭秘 RNA 联合疗法的核心壁垒与商业化潜力。一、RNA 联合疗法的 “协同逻辑” 是什么？要理解联合策略，先记住一个核心类比：人体细胞是 “工厂”，DNA 是 “总设计图”，mRNA 是 “施工指令书”，蛋白质是 “最终产品”。疾病的本质，是 “指令书” 出错、“产品” 异常，或 “工厂” 被病毒 / 癌细胞占领。 RNA 疗法的核心是 “干预指令书”：要么用 siRNA/ASO 当 “剪刀”（实际通过 RISC 复合体或 RNase H1 介导的靶向降解）剪碎错误指令，要么用 mRNA 当 “快递”（实际通过在胞质内翻译产生治疗性蛋白）送正确指令。而联合疗法的逻辑，就是让 RNA 疗法与其他 “队友” 各司其职、互补短板：联合类型核心逻辑典型组合 RNA + 小分子药小分子 “敲门”，RNA “精准打击” siRNA + 化疗药、ASO + 激酶抑制剂 RNA + 疫苗疫苗 “唤醒军队”，RNA “削弱敌人防御” mRNA 疫苗 + 外用抗病毒药 RNA + 基因编辑基因编辑 “修复图纸”，RNA “临时替代指令” saRNA+CRISPR 激活剂 RNA + 小分子药：先破门，再狙击小分子药物就像"爆破队"，负责把癌细胞的"围墙"炸开或把病毒躲藏的"洞门"踹开，先搅乱敌人的防御体系；RNA药物则像"狙击手"，趁乱精准潜入，直接摧毁癌细胞或病毒赖以生存的"指令书"（mRNA），从源头掐断它们的生路。比如治疗肝癌时，化疗药先把肿瘤周围的保护罩撕开，siRNA再精准沉默促癌基因，形成"外围破坏+内部斩首"的组合拳。 RNA + 疫苗：一边摇人，一边拆台疫苗负责"吹哨喊人"，激活人体免疫系统这支"军队"去攻击癌细胞或病毒；RNA药物则负责"拆敌人防御"，通过沉默那些帮助肿瘤逃避免疫追杀的"帮凶基因"，或者降低病毒表面伪装蛋白的表达，让敌人无处可藏。原本设想中，mRNA疫苗可以训练免疫细胞识别病毒，同时外用RNA药物削弱病毒外壳，双管齐下实现"功能性治愈"，但目前这类联合尚无成功上市的案例， Moderna的疱疹疫苗项目就因效果不佳而终止。 RNA + 基因编辑：永久改图纸，临时顶班站岗基因编辑（如CRISPR）像"档案管理员"，直接修改细胞DNA里的"原始设计图"，从根源上修复遗传缺陷，实现一劳永逸；但基因编辑起效慢（需要3-6个月窗口期），且期间可能出现疾病急性发作。这时RNA药物就像"临时工"，在这段空窗期临时顶班，通过短期调控蛋白表达来控制急性症状，等基因编辑彻底起效后再"下班"。比如治疗遗传性血管性水肿时，CRISPR负责永久修复缺陷基因，saRNA则临时抑制引发水肿的酶，既保证安全又争取时间。协同的关键：不是随便两种疗法叠加，而是要找到 “机制互补” 的组合 —— 比如一个负责降低靶点表达，一个负责激活抑癌通路；一个负责局部控症，一个负责系统免疫，最终形成闭环治疗。二、3 类核心联合策略：案例 + 机制拆解（一）RNA + 免疫疗法：激活 “双重火力”，攻克肿瘤 / 传染病免疫疗法是 “唤醒人体自身免疫系统抗癌抗病毒”，但常因肿瘤 / 病毒的 “免疫逃逸” 失效；而 RNA 疗法可精准沉默逃逸相关基因，为免疫疗法 “扫清障碍”。 1. 肿瘤领域：双靶点 siRNA 的 “协同抑癌” 组合这是最具创新性的 RNA 内部联合策略，代表案例是 STP707（TGF-β1/COX-2 双靶点 siRNA）（2024 年临床前数据公布，2025 年进入 I 期临床）：・机制协同：TGF-β1 是肿瘤 “免疫抑制开关”（促进 Treg 细胞增殖，抑制效应 T 细胞活性），COX-2 是肿瘤 “血管生成引擎”（促进肿瘤微环境血管新生）。两者共同推动肿瘤进展，单一靶点干预易产生耐药。・组合逻辑：STP707 同时沉默 TGF-β1 和 COX-2 的 mRNA，既解除免疫抑制，又阻断肿瘤血供，形成 “免疫激活 + 营养切断” 双重效应。・核心突破：解决了 “单靶点干预疗效有限” 的难题 —— 临床前小鼠肝癌模型中，STP707 单药可使肿瘤生长抑制至不可检测水平，T 细胞浸润增加 3 倍以上；与 PD-L1 抗体联合后，小鼠模型中完全缓解率进一步提升（临床转化价值待验证）。 2. 传染病领域：乙肝 siRNA + 核苷类似物的 “功能性治愈” 组合慢性乙肝是全球公共卫生难题，单一核苷类似物仅能抑制病毒复制，无法清除共价闭合环状 DNA（cccDNA），需终身用药。2024 年 GSK 公布的 Bepirovirsen（ASO）+ 恩替卡韦联合方案提供了新路径：・单药困境：恩替卡韦能快速降低乙肝病毒载量，但对 cccDNA 无效；Bepirovirsen 可沉默乙肝病毒 mRNA，减少表面抗原（HBsAg）表达，但起效较慢。・联合方案：Bepirovirsen 皮下注射（每周 1 次）+ 恩替卡韦口服（每日 1 次），治疗 24 周。・临床效果：II/III 期数据显示，Bepirovirsen 单药可使约 29% 患者（B-Clear 试验，n=230，24 周治疗）实现 HBsAg 清除；与恩替卡韦的联合方案基于机制互补（核苷类似物快速抑制复制 + ASO 沉默 mRNA），目前 III 期联合队列数据待完全公布，早期研究显示协同趋势，部分患者实现 “功能性治愈”（HBsAg 转阴 + 乙肝病毒 DNA 不可检出），且停药后复发率降低。・协同机制：恩替卡韦快速压制病毒复制，为 Bepirovirsen 创造 “低病毒载量” 环境，使其更易穿透肝细胞、沉默病毒 mRNA，最终逐步清除 cccDNA 库。精准联合的前提：生物标志物驱动的患者分层 RNA 联合疗法的疗效高度依赖 “精准选人”，生物标志物是关键：肿瘤联合方案：PD-L1 高表达、TMB（肿瘤突变负荷）≥10 mut/Mb 的患者，对 “siRNA + PD-1 抗体” 响应率更高；乙肝联合方案：基线 HBsAg 水平 <100 IU/mL（低病毒载量患者）、无肝硬化的患者，更易通过 “ASO + 核苷类似物” 实现功能性治愈；新一代生物标志物：2026 年 ASCO 会议提出 “RNA Signature” 概念，通过血液 ctRNA 检测预测 siRNA 靶点表达水平，可进一步提升联合疗法的精准度。（二）RNA + 小分子药：破解 “耐药性”，提升靶向精度小分子药物是临床应用最广的疗法，但脱靶效应和耐药性是最大痛点。RNA 疗法的加入，能精准优化其治疗窗口。 1. 罕见病领域：基因沉默疗法 + 蛋白稳定剂的 “源头 + 终端” 联合方案针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR），2023 年获批的 Eplontersen（LICA-ASO）与 Tafamidis（小分子蛋白稳定剂）的序贯联合应用，成为临床主流方案：・单药局限：Eplontersen 是配体偶联反义寡核苷酸（非 ERT），通过沉默 TTR 基因，从源头减少异常 TTR 蛋白生成（单药可降低血清 TTR 达 81.2%），但对已沉积在心肌、神经的淀粉样蛋白无效；Tafamidis 可结合已生成的 TTR 蛋白，防止其错误折叠和沉积，但无法阻止新蛋白产生。・联合效果：先以 Eplontersen 治疗 6 个月，减少新蛋白生成；再序贯 Tafamidis 清除已有沉积，患者神经功能评分（mNIS+7）改善显著，生活质量提升，心血管事件风险降低。・给药优势：Eplontersen 每月仅需皮下注射 1 次，Tafamidis 每日口服 1 次，患者依从性优于传统 ERT 输注疗法。 2. 代谢疾病领域：siRNA + 他汀类药物的 “强效降脂” 组合高胆固醇血症是心血管疾病的主要诱因，单一他汀类药物对部分患者疗效不足。2024 年 Alnylam 公布的 Inclisiran（PCSK9 siRNA）+ 阿托伐他汀联合方案验证了协同价值：・协同逻辑：Inclisiran 沉默肝脏 PCSK9 基因，减少 PCSK9 蛋白表达（PCSK9 会降解肝细胞表面的 LDL 受体），从而增加 LDL 受体数量，提升肝脏对血液中 LDL-C 的清除；阿托伐他汀抑制胆固醇合成，两者从 “清除增强 + 合成减少” 双路径降脂。・核心数据：II/III 期合并分析显示，联合组 LDL-C 降幅较单药组提升显著，且持续时间更长（Inclisiran 每 6 个月注射 1 次，可维持 LDL-C 低水平），患者心血管事件风险降低。（三）RNA + 基因编辑：“修复图纸”+“临时指令”，降低安全风险基因编辑（如 CRISPR）能精准修复突变的 DNA “图纸”，但存在脱靶、免疫毒性风险；而 RNA 疗法可作为 “临时替代方案”，在编辑期间维持细胞功能，同时降低编辑风险。案例：saRNA + CRISPR 激活剂（2025 年临床前研究）针对遗传性血管性水肿（HAE），宾夕法尼亚大学研究团队设计了 “CRISPR 激活剂 + PKK saRNA” 联合方案：・机制协同：HAE 由 SERPING1 基因缺陷导致 C1 酯酶抑制剂缺乏，CRISPR 激活剂可精准激活内源 SERPING1 基因表达，实现长期治愈；PKK saRNA 沉默前激肽释放酶（PKK）mRNA，短期控制急性发作（PKK 过度激活会导致缓激肽释放，引发血管水肿）。・安全优势：saRNA 作用可逆，可在 CRISPR 编辑的 “窗口期”（通常 3-6 个月）临时控症，避免编辑期间的疾病暴发；同时 saRNA 不进入细胞核，可降低 CRISPR 相关的免疫原性，临床前数据显示不良反应发生率减少 60% 以上。警示案例：Moderna mRNA-1608 终止教训 RNA 联合疗法并非必然成功，需警惕潜在风险。2025 年 11 月，Moderna 正式终止 mRNA-1608（HSV-2 治疗性疫苗）项目，尽管早期 I/II 期数据显示免疫原性，但未能证明足够的临床获益风险比。核心教训：免疫原性叠加：mRNA 疫苗与外用免疫调节剂联合时，可能激发过度先天免疫反应，导致局部炎症加重；疗效天花板：若单药已无法突破疾病病理屏障，联合疗法也难以实现质的飞跃；战略优先级：企业可能因资源聚焦更具潜力的赛道（如肿瘤疫苗），终止非核心联合项目。下期预告这期内容有点多，分为上下两期，敬请期待！免责声明：本文数据来源于公开学术文献、监管文件及企业公告，部分未发表数据来自学术会议摘要，可能存在后续调整。文中观点不代表本平台立场，不构成任何疾病诊断、治疗方案或投资建议。医疗健康决策请咨询专业医生，投资行为请独立判断并承担风险。内容仅供学习交流，如有侵权请联系删除。原创日更｜关注小编 --获取生物制药行业的前沿动态-- --感谢点赞、关注、转发-- 点击上方关注小编

信使RNA核酸药物基因疗法siRNA疫苗

2026-03-30

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2025年度中国新药盘点

2025年度中国新药盘点来源《中国新药与临床杂志》, 2026年1月，第45卷第1期作者戈乾玮，李秋，邵黎明复旦大学药学院；上海市药物研发协同创新中心摘要本文盘点了2025年度国家药品监督管理局（NMPA）批准的新药上市申请，按照药品注册分类梳理了相关信息，列举了临床价值大、创新程度高的药物，并重点关注特殊人群用药，为生物医药从业者提供参考。2025年度NMPA共批准289个新药上市申请，其中首次获批上市的1类新药76个、2类改良型新药88个、境外已上市的原研药品和改良型药品82个，治疗领域以肿瘤为主，国产新药个数首次超过进口新药；儿童用药和罕见病药物中，国产新药占比提升，进一步填补国内临床治疗的空白。关键词药品批准；新药；儿童用药；罕见病药物 _ 正文 _ 2025年，我国大力支持医药产业高质量发展，药品审评审批质效进一步提升，国家药品监督管理局（National Medical Products Administration，NMPA）批准的新药上市申请数量再创新高，国产新药个数首次超过进口新药，为患者提供更多的用药选择。2025年度新药获批概况根据NMPA发布的药品批件（https: //www. nmpa. gov. cn/zwfw/zwfwpjfbzs/pjfbzsyp/index. html）及药品审评中心（Center for Drug Evaluation，CDE）公开的药品信息（https: //www. cde. org. cn/main/xxgk/listpage/b40868b5e21c038a6aa8b4319d21b07d），截至2025年12月31日，2025年度NMPA共批准289个新药上市申请（下文简称新药），涉及242个品种。新药包含化学药品（下文简称化药）1类、2类和5.1类，治疗用生物制品（下文简称生物制品）1类、2类、3.1类和3.2类，中药1类、2类和3类。化药、生物制品和中药获批数量分别为157（54.3%）、106（36.7%）和26（9.0%）。化药中，国产新药78个（50.3%），相比2024年增加7.2%；生物制品中，国产新药56个（47.2%），与2024年基本持平。1 各省市新药获批概况新药的上市许可持有人主要分布在江苏、上海和广东等省市，见图1。其中，首次获批上市1类新药的上市许可持有人主要聚集在江苏省（16个）、上海市（9个）、广东省（9个）、北京市（6个）和浙江省（6个）。2 通过药品加快上市注册程序批准上市的新药2025年，通过药品加快上市注册程序批准上市的新药有67个，化药、生物制品和中药分别为38、27和2个；国产新药占比为58%，相比2024年增加17%；平均审评时间为299d，最快用时150d。其中，63个新药通过优先审评审批程序批准上市（图2），27个新药附条件批准上市，29个新药在临床试验期间纳入了突破性治疗药物程序。纳入突破性治疗药物程序的新药中有21个抗肿瘤药物，占比为72.4%；这些抗肿瘤药物特异性靶向肺癌、乳腺癌、胆道癌等肿瘤细分亚型，为患者提供更加精准的治疗手段。科伦博泰的注射用芦康沙妥珠单抗，分别获批用于治疗经表皮生长因子受体（epidermal growth factor receptor, EGFR）酪氨酸激酶抑制剂（tyrosine kinase inhibitor, TKI）和含铂化疗治疗后进展的EGFR基因突变阳性的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（non-small cell lung cancer, NSCLC），以及用于治疗经EGFR TKI治疗后进展的EGFR基因突变阳性的局部晚期或转移性非鳞状NSCLC，这是全球首个获批用于治疗肺癌的人滋养层细胞表面抗原2（human trophoblast cell-surface antigen2, TROP2）抗体药物偶联物（antibody-drug conjugate, ADC）。罗氏制药的伊那利塞片，获批联合哌柏西利和氟维司群，用于治疗内分泌治疗耐药、磷脂酰肌醇-4, 5-二磷酸3激酶催化亚基α（phosphatidylinositol-4, 5-bisphosphate3-kinase catalytic subunit alpha, PIK3CA）突变、激素受体（hormone receptor, HR）阳性、人表皮生长因子受体2（human epidermal growth factor receptor2, HER2）阴性的局部晚期或转移性乳腺癌，这是国内首个获批的高选择性磷脂酰肌醇3-激酶（phosphoinositide3-kinase, PI3K）α亚型抑制剂。百济神州从Zymeworks引进的注射用泽尼达妥单抗，获批用于治疗既往接受过全身治疗的HER2高表达的不可切除局部晚期或转移性胆道癌，这是国内首个获批用于治疗HER2高表达胆道癌的双特异性抗体。3 疾病治疗领域获批新药中，抗肿瘤药物占比为39.1%；其次是神经系统疾病、内分泌与代谢性疾病和免疫系统疾病治疗药物，占比分别为10.0%、8.7%和8.0%（图3）。抗肿瘤药物中化药和生物制品占比相近，神经系统疾病和感染性疾病治疗药物主要为化药，免疫系统疾病治疗药物以生物制品居多，中药则主要用于消化系统疾病和呼吸系统疾病的治疗。文章内容由凡默谷小编查阅文献选取，排版与编辑为原创。如转载，请尊重劳动成果，注明【来源：凡默谷公众号】。注册分类2025年度NMPA共批准76个1类新药（不包含23个新增适应证的1类新药），88个2类改良型新药，82个境外已上市的原研药品和改良型药品（不包含3个3.2类生物制品）和18个古代经典名方中药复方制剂。1 1类新药首次获批上市的1类新药共76个，相比2024年增加58%；化药、生物制品和中药分别为48、22和6个；抗肿瘤药物占比为42%，其次是感染性疾病、内分泌与代谢性疾病和免疫系统疾病治疗药物，占比分别为13%、12%、8%。见图4、表1。1类新药中，国产新药有65个（化药39个，生物制品20个，中药6个），包括泽璟生物的盐酸吉卡昔替尼片、信达生物与礼来制药共同开发的玛仕度肽注射液和诺诚健华的佐来曲替尼片等。此外，有11个全球同步研发、同步申报的进口新药，包括勃林格殷格翰的宗艾替尼片（获批时间仅晚于美国18d）、赛诺菲子公司Genzyme的芬妥司兰钠注射液（全球首个血友病小干扰RNA非因子疗法）和Cytokinetics的阿夫凯泰片（率先在中国获批上市）等。6个我国自主研发的全球同类首创药物在感染性疾病和肿瘤治疗领域取得突破。泰诺麦博研发的全球首个重组抗破伤风毒素单克隆抗体斯泰度塔单抗注射液，获批用于成人破伤风紧急预防；众生睿创研发的全球首个甲型流感病毒RNA聚合酶碱性蛋白2（polymerase basic protein2, PB2）抑制剂昂拉地韦片，获批用于治疗成人单纯性甲型流感；必贝特医药研发的全球首个组蛋白去乙酰化酶（histone deacetylase, HDAC）/PI3Kα双靶点抑制剂注射用盐酸伊吡诺司他，获批用于治疗既往接受过至少两线系统性治疗的复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（relapsed/refractory diffuse large B-cell lymphoma, r/r DLBCL）；艾森药业研发的全球首个主蛋白酶（main protease, M pro）/组织蛋白酶L（cathepsin L, CTSL）双靶点抑制剂奥格特韦钠胶囊，获批用于治疗成人轻中型新型冠状病毒感染；乐普生物研发的全球首个EGFR ADC注射用维贝柯妥塔单抗，获批用于既往经至少二线系统化疗和程序性死亡受体1（programmed death-1, PD-1）/程序性死亡受体配体1（programmed death-ligand1, PD L1）抑制剂治疗失败的复发/转移性鼻咽癌；正大天晴研发的全球首个细胞周期蛋白依赖性激酶（cyclin-dependent kinase, CDK）2/4/6抑制剂库莫西利胶囊，获批联合氟维司群治疗既往接受内分泌治疗后出现疾病进展的HR阳性、HER2阴性的局部晚期或转移性乳腺癌。多个获批上市的国产新药填补了相关领域的空白。铂生卓越的艾米迈托赛注射液是国内首个干细胞治疗药物，科睿药业的玛舒拉沙韦片是国产首个流感病毒RNA聚合酶酸性蛋白（polymerase acid protein, PA）抑制剂，康方生物的依若奇单抗注射液是国产首个靶向白细胞介素（interleukin, IL）-12/IL-23的单克隆抗体，信立泰的沙库巴曲阿利沙坦钙片是国产首个血管紧张素受体脑啡肽酶抑制剂（angiotensin receptorneprilysin inhibitor, ARNI），亚盛药业的利沙托克拉片是国产首个B细胞淋巴瘤-2（B-cell lymphoma2, BCL-2）抑制剂，恒瑞医药的泽美妥司他片是国产首个zeste基因增强子同源物2（enhancer of zeste homolog2, EZH2）抑制剂，和美药业的莫米司特片是国产首个磷酸二酯酶4（phosphodiesterase4, PDE4）抑制剂，信达生物的匹康奇拜单抗注射液是国产首个靶向IL-23p19亚基的单克隆抗体。2 2类改良型新药2类改良型新药共88个，化药、生物制品和中药分别为42、44和2个。化药中，国产新药占比64%；生物制品中，国产新药占比43%。改良的类型以新适应证为主，共70个，包括C3肾小球病、慢性髓细胞白血病、克罗恩病和重症肌无力等。其次是新剂型，共17个，主要为神经系统疾病治疗药物的剂型改良（10个），包括缓释颗粒剂、微球制剂和口腔速溶膜剂等。另外还有4个新复方制剂。清普生物研发的美洛昔康注射液（Ⅱ）将美洛昔康由低浓度、肌肉注射改良为高浓度、静脉注射，在保证安全性的同时，实现了24h持续强效镇痛，该药物于2025年4月在美国获批上市，用于成人疼痛管理。丽珠医药研发的注射用阿立哌唑微球将阿立哌唑在片剂、口崩片等剂型基础上，改良为微球注射剂（一月制剂），减少注射频次，长期用药安全性更优。信达生物研发的替妥尤单抗N01注射液将替妥尤单抗由冻干粉针剂改良为注射液，提高了临床使用便利性，降低了输注反应发生率。3 境外已上市的原研药品和改良型药品境外已上市的原研药品和改良型药品包括5.1类化药和3.1类治疗用生物制品。5.1类化药共52个，3.1类治疗用生物制品共30个。境外已上市的原研药品共36个（化药22个，生物制品14个），治疗领域涵盖神经系统疾病、肿瘤和免疫系统疾病等，包括艾伯维研发的全球首个用于中重度活动性克罗恩病的IL-23抑制剂利生奇珠单抗注射液、Epizyme研发的全球首个EZH2抑制剂氢溴酸他泽司他片、Scynexis研发的全球首个三萜类糖原合成酶抑制剂枸橼酸艾瑞芬净片、诺华制药研发的全球首个用于眼科的人源化单链抗体药物布西珠单抗注射液、Provention研发的全球首个用于延缓1型糖尿病的单克隆抗体替利珠单抗注射液、优时比研发的全球首个可皮下注射的补体成分5（complement component5, C5）抑制剂泽卢克布仑钠注射液、Ablynx研发的全球首个纳米抗体药物注射用卡拉西珠单抗、百时美施贵宝研发的全球首个靶向胆碱能受体的精神分裂症治疗药物呫诺美林曲司氯铵胶囊和默沙东研发的全球首个激活素信号传导抑制剂注射用索特西普等。境外已上市的改良型药品共46个（化药30个，生物制品16个），包括新适应证、新剂型和新复方制剂等。改良型药品以新适应证为主，共24个，占比为52.2%；其次是新剂型，共18个，占比为39.1%，包括治疗胃溃疡、十二指肠溃疡、急性胃炎等相关胃病的硫糖铝口服混悬凝胶、治疗成人肢端肥大症的注射用双羟萘酸帕瑞肽微球和治疗雄激素性脱发的非那雄胺喷雾剂等。儿童用药获批概况2016年以来，为了填补国内用药空白、增加儿童用药顺应性、有效引导企业研发，国家卫生健康委办公厅联合多部门总共发布了五批《鼓励研发申报儿童药品清单》。2025年5月，CDE宣布施行“儿童抗肿瘤药物研发鼓励试点计划（星光计划）”，旨在提高儿童抗肿瘤药物的研发效率；本年度共有7个药物被纳入“星光计划”，包括KC1036片、ICP-723口崩片、芦沃美替尼片、盐酸阿思尼布片/胶囊装微片、vorasidenib、安瑞替尼胶囊和甲磺酸瑞索利塞（CYH33）。2025年度NMPA共批准37个儿童用药，包括17个国产新药和20个进口新药，见表2。14个儿童用药通过优先审评审批程序批准上市，平均审评时间为297d，最快用时178d。多个1类新药获批上市，实现了相关用药的从无到有。北海康成研发的注射用维拉苷酶β，获批用于12岁及以上青少年和成人Ⅰ型和Ⅲ型戈谢病患者的长期酶替代治疗，这是我国首个自主研发的酶替代疗法；复星医药研发的芦沃美替尼片，获批用于2岁及2岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（plexiform neurofibroma, PN）的Ⅰ型神经纤维瘤病（neurofibromatosis type1, NF1）儿童及青少年患者，将儿童Ⅰ型神经纤维瘤的获益人群年龄扩大至2岁；重庆精准生物研发的普基奥仑赛注射液，获批用于治疗3~21岁CD19阳性的难治或复发（首次缓解12个月后复发需经挽救化疗）的急性B淋巴细胞白血病患者，这是我国首个用于治疗儿童白血病的嵌合抗原受体T细胞（chimeric antigen receptor T-cell, CAR-T）免疫疗法。多个改良型新药获批上市，通过增加儿童适宜剂型，提高儿童服药依从性，促进药物的合理使用。这些新药包括由安必生研发，用于12岁及以上的癫痫患者部分性发作的加用治疗的左乙拉西坦缓释颗粒；由华润双鹤研发，用于儿童急性淋巴细胞白血病及急性非淋巴细胞白血病、慢性粒细胞白血病急变期的巯嘌呤片（Ⅱ）；由罗氏制药研发，用于治疗2岁及以上且体重≥20kg的儿童及成人患者的脊髓性肌萎缩症的利司扑兰片；由梅尔森医药研发，全球首个用于治疗增殖期浅表性婴儿血管瘤的外用凝胶制剂马来酸噻吗洛尔凝胶；由济仁药业研发，用于轻中度小儿多发性抽动症属中医肝风内动挟痰证者的菖麻熄风颗粒。罕见病药物获批概况为了推动以患者为中心的罕见疾病药物研发和上市，2024年9月，CDE宣布施行“以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（关爱计划）”。2025年度共有3个药物被纳入“关爱计划”，包括ALXN2350注射液、乙磺酸尼达尼布软胶囊和酒石酸艾格司他胶囊；“关爱计划”中的马塔西单抗注射液、芬妥司兰钠注射液已于本年度在我国获批上市。2025年度NMPA共批准30个罕见病药物（表3），包括9个国产新药和21个进口新药，涵盖多发性硬化、重症肌无力、血友病和戈谢病等多个罕见病病种；13个新药通过优先审评审批程序批准上市，平均审评时间为255d，最快用时150d。信致医药研发的波哌达可基注射液，获批用于治疗中重度血友病B（先天性凝血因子Ⅸ缺乏症）成年患者，这是我国首个腺相关病毒（adeno-associated virus, AAV）基因治疗药物；荣昌生物研发的注射用泰它西普，获批联合常规治疗药物，用于治疗抗乙酰胆碱受体抗体阳性的成人全身型重症肌无力患者，这是全球首个治疗重症肌无力的B淋巴细胞刺激因子（B lymphocyte stimulator, BLyS）/增殖诱导配体（a proliferation-inducing ligand, APRIL）双靶点融合蛋白；勃林格殷格翰研发的全球首个PDE4B抑制剂那米司特片，分别获批用于治疗成人特发性肺纤维化（获批时间晚于美国14d）和成人进展性肺纤维化（率先在中国获批上市）；辉瑞制药研发的血友病再平衡疗法马塔西单抗注射液，获批用于患有不存在凝血因子Ⅷ抑制物的重型A型血友病（先天性凝血因子Ⅷ缺乏，FⅧ<1%）或不存在凝血因子Ⅸ抑制物的重型B型血友病（先天性凝血因子Ⅸ缺乏，FⅨ<1%）且体重≥35kg的12岁及以上儿童和成人患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作的频率，这是全球首个B型血友病每周1次皮下注射药物，也是首个适用于A/B型血友病的固定剂量方案；阿斯利康与Ionis联合开发的依普隆特生钠注射液，获批用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病，这是我国首个治疗该适应证的基因沉默剂。小结2025年，我国新药获批数量稳步增长，创新质量提升，儿童用药、罕见病药物上市速度加快。未来，随着《支持创新药高质量发展的若干措施》政策落地、创新药支付双轨制正式施行，药物研发将更加注重临床价值，更加精准地匹配临床治疗需求，让研发成果更好地惠及患者。参考文献详见《中国新药与临床杂志》, 2026年1月，第45卷第1期群体药代动力学建模与模拟软件MonolixSuite 2026年中国研讨班2026年4月16日（线上）与4月24-25日（线下），将举办MonolixSuite 2026年中国研讨班，由Simulations Plus专家与上海凡默谷技术团队联合授课。欢迎报名参加！，查看详情免责声明返回搜狐，查看更多

100 项与依普隆特生钠相关的药物交易

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研发状态

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适应症	国家/地区	公司	日期
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性	欧盟	AstraZeneca AB	2025-03-10
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性	冰岛	AstraZeneca AB	2025-03-10
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性	列支敦士登	AstraZeneca AB	2025-03-10
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性	挪威	AstraZeneca AB	2025-03-10
转甲状腺素蛋白相关家族性淀粉样多神经病变	美国	AstraZeneca AB	2023-12-21

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病	临床3期	美国	Ionis Pharmaceuticals, Inc.	2020-03-13
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病	临床3期	日本	Ionis Pharmaceuticals, Inc.	2020-03-13
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病	临床3期	阿根廷	Ionis Pharmaceuticals, Inc.	2020-03-13
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病	临床3期	澳大利亚	Ionis Pharmaceuticals, Inc.	2020-03-13
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病	临床3期	奥地利	Ionis Pharmaceuticals, Inc.	2020-03-13
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病	临床3期	比利时	Ionis Pharmaceuticals, Inc.	2020-03-13
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病	临床3期	巴西	Ionis Pharmaceuticals, Inc.	2020-03-13
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病	临床3期	加拿大	Ionis Pharmaceuticals, Inc.	2020-03-13
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病	临床3期	捷克	Ionis Pharmaceuticals, Inc.	2020-03-13
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病	临床3期	丹麦	Ionis Pharmaceuticals, Inc.	2020-03-13

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04136184 (NEURO-TTRansform, CTgov)	临床3期	转甲状腺素蛋白相关家族性淀粉样多神经病变	168	Eplontersen	憲網築衊願鏇願鬱選蓋(獵構膚獵鏇簾餘範齋襯) = 簾膚鏇觸艱簾憲鏇築廠鏇遞網蓋鬱艱簾簾蓋積 (憲遞簾製願窪憲網鹹壓, 2.4123) 更多	-	2024-12-10
NCT04136184 \| NCT01737398 (NEURO-TTRansform, FDA) 人工标引	临床2/3期	转甲状腺素蛋白相关家族性淀粉样多神经病变	204	WAINUA	獵衊製窪襯齋糧艱築願(網淵窪憲簾鏇選簾構構) = 遞製衊鑰繭廠艱窪蓋願簾齋獵觸觸鹽製繭糧醖 (壓憲餘製選夢繭壓淵膚, 1.9) 更多	积极	2023-12-21
				placebo	獵衊製窪襯齋糧艱築願(網淵窪憲簾鏇選簾構構) = 艱觸淵糧餘廠鏇簾蓋觸簾齋獵觸觸鹽製繭糧醖 (壓憲餘製選夢繭壓淵膚, 1.9) 更多
NCT04136184 (Pubmed \| JAMA)	临床3期	转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性	-	Eplontersen 45 mg	襯獵糧鏇夢獵膚醖構蓋(構簾構鹹壓選窪鏇蓋衊) = Adverse events by week 66 that led to study drug discontinuation occurred in 6 patients (4%) in the eplontersen group vs 2 (3%) in the placebo group. Through week 66, there were 2 deaths in the eplontersen group consistent with known disease-related sequelae (cardiac arrhythmia; intracerebral hemorrhage); there were no deaths in the placebo group. 鬱鹹夢衊選醖築積獵積 (網壓鬱糧壓積壓壓鹹廠 ) 更多	-	2023-10-17
				Placebo
NCT03728634 (CTgov)	临床1/2期	遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性	47	Placebo+Vitamin A (Multiple Dose Cohort: Placebo)	廠淵淵繭選衊鬱廠願顧 = 齋顧觸蓋繭觸獵淵鹹艱襯鏇範艱範夢構簾遞鏇 (選餘齋醖願夢鑰網積衊, 糧遞範網憲選艱願餘獵 ~ 衊鹽糧築鑰衊網獵艱構) 更多	-	2022-12-19
				Vitamin A+ION-682884 (Multiple Dose Cohort A: ION-682884 45 mg)	廠淵淵繭選衊鬱廠願顧 = 製遞廠憲構簾鏇鬱獵遞襯鏇範艱範夢構簾遞鏇 (選餘齋醖願夢鑰網積衊, 製積糧憲鬱淵鹽範廠醖 ~ 醖窪齋構鏇淵鹽壓鹽衊) 更多
NCT04136184 (NEURO-TTRansform, Corporate Publications) 人工标引	临床3期	淀粉样变性	168	Eplontersen	築鬱觸壓艱鹹廠衊廠窪(選糧觸選觸醖醖築糧糧): P-Value = <0.0001 更多	积极	2022-09-07
				Placebo
NCT04302064 \| NCT03728634 (Pubmed \| Br J Clin Pharmacol)	临床1期	遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性	-	Eplontersen	膚鹽膚構繭壓夢廠鬱衊(鹽窪壓鬱築築構鬱鬱願) = 遞構窪構鑰膚齋製積夢築選艱齋築選壓鑰齋獵 (遞鹹鏇衊製蓋築願淵鬱, 13.3) 更多	-	2022-07-22