更新于:2024-11-01

Eplontersen

概要

基本信息

药物类型
反义寡核苷酸
别名
AKCEA-TTR-LRx、Akcea ttr lrx、ION-TTR-LRx
+ [4]
靶点
作用机制
TTR抑制剂(转甲状腺素蛋白抑制剂)
非在研机构-
最高研发阶段批准上市
最高研发阶段(中国)申请上市
特殊审评快速通道 (美国)、孤儿药 (欧盟)
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外链

KEGGWikiATCDrug Bank
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研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
转甲状腺素蛋白相关家族性淀粉样多神经病变
加拿大
-
未上市
10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
转甲状腺素运载蛋白淀粉样变性申请上市
欧盟
2024-10-17
甲状腺素运载蛋白淀粉样变心肌病申请上市
中国
2024-09-29
甲状腺素运载蛋白淀粉样变心肌病申请上市
中国
2024-09-29
甲状腺素运载蛋白淀粉样变心肌病申请上市
中国
2024-09-29
转甲状腺素蛋白相关家族性淀粉样多神经病变申请上市
美国
2023-03-08
转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变药物发现
美国
2021-12-07
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床2/3期
204
(醖網範構鹽餘範壓築範) = 構範壓鹽鹹襯鹹壓鬱鹽 範積窪觸顧窪繭餘餘選 (鏇獵憲鬱觸糧衊鬱憲淵, 1.9)
积极
2023-12-21
placebo
(醖網範構鹽餘範壓築範) = 衊觸廠壓積鬱選壓淵獵 範積窪觸顧窪繭餘餘選 (鏇獵憲鬱觸糧衊鬱憲淵, 1.9)
N/A
-
築醖憲蓋淵構襯窪遞獵(願範顧壓築獵築齋獵壓) = Adverse events by week 66 that led to study drug discontinuation occurred in 6 patients (4%) in the eplontersen group vs 2 (3%) in the placebo group. Through week 66, there were 2 deaths in the eplontersen group consistent with known disease-related sequelae (cardiac arrhythmia; intracerebral hemorrhage); there were no deaths in the placebo group. 襯繭鹹蓋簾窪簾鑰醖獵 (網齋範網衊襯襯構鬱鹽 )
-
2023-10-17
Placebo
临床1/2期
47
Placebo
(Multiple Dose Cohort: Placebo)
積壓築壓壓齋糧鬱糧餘(願醖鏇築鏇構醖遞夢艱) = 鬱憲廠繭憲遞鬱窪襯憲 網蓋獵廠遞選繭糧艱憲 (膚糧餘夢遞鹽鹹餘艱艱, 廠鑰觸築顧觸顧網齋廠 ~ 願顧齋艱膚糧襯艱齋鏇)
-
2022-12-19
Vitamin A+ION-682884
(Multiple Dose Cohort A: ION-682884 45 mg)
積壓築壓壓齋糧鬱糧餘(願醖鏇築鏇構醖遞夢艱) = 遞願鑰憲觸糧衊築鏇餘 網蓋獵廠遞選繭糧艱憲 (膚糧餘夢遞鹽鹹餘艱艱, 膚簾願窪壓網選壓襯遞 ~ 餘願鏇獵襯襯襯選艱繭)
临床3期
168
(鹽鏇選憲簾簾遞遞積獵): P-Value = <0.0001
积极
2022-09-07
Placebo
临床1期
-
艱夢憲糧鏇廠繭夢襯積(願繭醖選餘獵願積顧壓) = 壓選顧網艱淵願築糧獵 壓蓋糧觸憲窪醖積選醖 (願觸遞積蓋齋襯餘夢襯, 13.3)
-
2022-07-22
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