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声明：因水平有限，错误不可避免，或有些信息非最及时，欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及）;本文不构成任何投资建议。 TOP 10 2025小核酸药物营收 “只有当潮水退去，才知道谁在裸泳。”——巴菲特 翻看完2025年全球小核酸药企的财报，心里一阵感慨——当年被调侃“PPT造药”的小核酸赛道，如今交出了一份总营收超70亿美元的销售单。 YOU LOGO  PART 01  小核酸药物的发展  小核酸药物的故事始于1978年，当时科学家首次提出反义寡核苷酸（ASO）概念。再到1998年，Ionis公司的ASO药物Vitravene获得美国FDA批准，成为史上第一款小核酸药物。这引发行业震动，罗氏、默克、辉瑞等巨头也纷纷入场，管线百花齐放，一片叫好。 但好景不长，2003年Vitravene的黯然退市，多个管线在临床试验中不像人们预期中的那样，小核酸领域骤然降温。 直到化学修饰和递送系统两大核心技术突破，该领域才开始冰点转暖。MNC重新审视了这颗蒙尘的宝石，资本的热烈开始追捧，以势不可挡的强劲势头，迈入高速发展期。 2025年，全球小核酸药物市场规模突破71亿美元，同比增长近40%，3款产品迈入10亿美元重磅炸弹行列，siRNA与ASO两条主线彻底跑通商业化。我们不吹技术，只看真金白银的销售额，聊聊谁真正站在了2025年的顶端。  PART 02  先上榜单——小核酸药物销售额TOP 10   整体来看，小核酸药物2025营收TOP 10总计71亿美元。 Alnylam、Ionis、Sarepta依旧三足鼎立，不过Alnylam的Amvuttra拿下ATTR-CM适应症之后，实现爆发式增长，销售额超过20亿美元跻身超级重磅炸弹，也是整个小核酸领域最大的增长动力。诺华具备黑马潜力，但曾经的“老大哥”Sarepta却好像遇到了中年危机。 01 Amvuttra（vutrisiran） Amvuttra由 Alnylam 开发。2025年销售额为23.14亿美元，同比增长约138.31%，稳坐第一。该药是首个治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴多发性神经病（hATTR-PN）患者的药物。小核酸领域首款20亿美金级单品，TTR赛道绝对霸主，直接把Alnylam送进盈利时代。 02 Spinraza（nusinersen） Spinraza由 Ionis 和 Biogen 合作开发，2025销售额为15.47亿美元，排名第二。该药是全球首个脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗药物，2016 年 12 月获批上市。开创小核酸商业化时代的“老冠军”，虽被口服药与基因疗法分流，但基本盘依然稳固。 03 Leqvio（inclisiran） Leqvio是诺华的长效 PCSK9 siRNA 降脂药，排名第三。2025 年销售额11.98亿美元，同比增长58.89%。小核酸进军慢病的标杆，一年两针，进医保后放量确定性拉满，打开千亿级市场天花板。 04 Exondys 51 Exondys 51是由Sarepta研发，用于治疗杜氏肌营养不良。和Amondys 45、Vyondys 53同属DMD系列ASO产品，除Exondys 51微增1.89%外，其余两款均出现下滑。 05 Givlaari（givosiran） Givlaari由Alnylam开发，用于急性肝卟啉病（AHP），是首个获批的GalNAC偶联RNA治疗药物。2025年销售额3.08亿美元，同比增长20.31%。罕见病精准治疗代表，增速稳健，是Alnylam产品矩阵里的“稳定现金牛”。 06 Wainua（eplontersen） Wainua是由阿斯利康和Ionis开发，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病（ATTRv-PN）。2025年销售额为2.12亿美元，同比增长超140%。 07 Oxlumo（lumasiran） Oxlumo由Alnylam开发，用于治疗原发性高草酸尿症1型，是一种靶向枪机酸氧化酶1（HAO1）的RNAi疗法。2025年销售额1.91亿美元。孤儿药价值体现，患者群体小但定价与渗透率双高，利润可观。 08 Onpattro（patisiran） Onpattro（patisiran）由Alnylam开发，全球首款siRNA药物，用于ATTR淀粉样变性。虽被Amvuttra迭代，但仍在贡献稳定现金流，完成历史使命。2025年销售额1.73亿美元，同比下降31.62%。  PART 03  榜单背后的隐藏信息   Alnylam“一家独大”，siRNA彻底领跑          01 看榜单最直观的感受：Alnylam赢麻了。 TOP10里，Alnylam独占4席，产品总收入29.87亿美元，同比增长81%，全年首次实现盈利，净利润3.14亿美元。 Amvuttra一款药就卖了23.14亿美元，占公司产品收入近80%。它的爆发不是偶然，ATTR淀粉样变性是长期被忽视的罕见病，患者多、确诊率低、未满足需求极大。Amvuttra凭借更好的安全性、更便捷的给药方式，快速替代老药Onpattro，同时拿下神经病变+心肌病双适应症，直接把TTR赛道做成了小核酸第一大单品市场。 更可怕的是，Alnylam的管线还在加码。和罗氏合作的高血压siRNA Zilebesiran（半年一针）已进入临床三期，肥胖、代谢疾病、肝病等大适应症全面布局。 Leqvio破10亿，小核酸终于从“罕见病”走向“慢性病” 02 过去很多人质疑小核酸患者太少、市场太小、做不大。诺华的Leqvio用11.98亿美元销售额直接打脸。作为全球首款siRNA降脂药，Leqvio的逻辑很简单，一是对标他汀，但一年只打两针，依从性碾压每日服药；二是针对PCSK9靶点，降胆固醇效果强、持续时间久。 而且他在2025年进入中国医保，覆盖人群瞬间扩大。 它的意义不止是销售额，更在于证明小核酸能做慢病。高血脂、高血压、糖尿病、肥胖……这些都是十亿级患者的大市场。Leqvio成功，等于给全行业打开天花板——小核酸不只是孤儿药特效药，未来可以成为慢性病主流治疗方案。 Sarepta作为老牌王者，也有“中年危机”        03 曾经的“小核酸老大哥” Sarepta。今年营收9.65亿美元，出现下滑了，隐隐有了“中年危机”的迹象。对Sarepta 而言，2025可能流年不利，接连曝出患者死亡事件后销量持续下滑，不仅面临核心产品销售暴跌，还遭遇高管离职、其他药物审批危机。 但Sarepta也没打算就这么“认输”， Sarepta 与 Arrowhead Pharmaceuticals 合作的siRNA药物——针对面肩肱型肌营养不良症（FSHD）的 SRP-1001，以及用于肌强直性营养不良 1 型（DM1）的 SRP-1003预计都会在今年第一季度给出初步的 I/II 期临床数据。 与此同时，Sarepta 也在推进另一款用于亨廷顿病的siRNA 疗法 SRP-1005，预计在 2026 年上半年启动 I 期研究。 以上资料来源：各企业年报  PART 04  总结   看完榜单你会发现一个规律，技术的价值，最终由市场定义。卖得好的药，不一定是最新的技术，一定是最解决患者痛点的。 前几年小核酸热钱涌入，管线满天飞，如今财报一出，高下立判。能持续卖货、持续盈利、持续给患者带来价值的，才是真正的长期主义者。 随着技术的不断进步、适应症的不断拓展以及商业化能力的不断提升，小核酸药物的未来，就像一片充满无限可能的星辰大海。而Alnylam率先实现扭亏为盈，并仍处于高速增长阶段，有望成为这片大海上的“掌舵手”。 官方建群啦！ 生物药大时代组建了抗体药、疫苗、核酸药物等多个相关领域的实名制微信交流群，扫描下方二维码即可入群！