研发进展丨维亚臻小核酸药VSA001国内批准国际多中心III期临床试验

最近，BioBAY园区内的企业维亚臻发布消息称，其研发的1类新药——VSA001注射液（即VSA001）已获得国家药品监督管理局的批准，将在中国启动降低重度高甘油三酯血症（SHTG）的III期临床试验。此次试验将评估VSA001在成人SHTG患者中的安全性、有效性和药代动力学。维亚臻的合作伙伴Arrowhead Pharmaceuticals已经在全球范围内启动了这一国际多中心临床试验，并且维亚臻即将在中国参与这项研究。

SHTG是一种常见的血脂异常，其定义是甘油三酯（TG）水平≥ 500 mg/dl，可能由多种因素引起，如遗传、饮食、生活方式（例如过量饮酒）及一些合并症如肥胖、代谢综合征、甲状腺功能减退和2型糖尿病等。SHTG患者面临急性胰腺炎、心血管疾病和动脉粥样硬化风险的显著增加。急性胰腺炎的复发可能导致慢性胰腺炎及与之相关的胰腺内分泌功能障碍。

VSA001是一种靶向肝脏的小干扰RNA（siRNA）药物，通过高效且持久地沉默载脂蛋白C3（APOC3）的mRNA水平，从而降低APOC3蛋白的表达。通过脂蛋白脂酶（LPL）依赖性和非依赖性双重途径，VSA001能够有效降低血清甘油三酯和富含甘油三酯的脂蛋白（TRL）及其降解残留物水平。

维亚臻的首席执行官邹晓明博士指出，重度高甘油三酯血症是一种普遍存在的疾病，患者的甘油三酯水平通常会超出正常水平的三倍以上。SHTG患者常常伴有极高的急性胰腺炎和心血管疾病风险，严重影响生活质量。同时，饮食调整和现有的降TG药物对SHTG的治疗效果有限，因此患者急需更为安全和有效的药物治疗选择。此次国际多中心临床试验的批准，进一步加速了VSA001在全球和中国的商业化进程，预计将为中国的SHTG患者提供新的治疗选择。

维亚臻与Arrowhead Pharmaceuticals的合作也表明了该药物的全球潜力。通过多中心临床试验，VSA001将有望为全球范围内的SHTG患者带来福音。邹晓明博士对未来充满信心，认为此次试验的成功将为重度高甘油三酯血症的治疗带来革命性的改变，为患者提供更为有效的治疗方案。

总之，VSA001的国际多中心临床试验在中国的启动标志着一个重要的里程碑，显示了维亚臻在新药研发和商业化进程中的快速推进。随着研究的深入，更多的SHTG患者将有机会从这一创新药物治疗中获益，改善他们的生活质量。