Plozasiran

本期快讯摘要 临床方面，Jazz Pharmaceuticals 的 HER2 双特异性抗体 Ziihera 再次显著改善胃食管腺癌总生存期，Arrowhead 公布其 siRNA 药物 Redemplo 在严重高甘油三酯血症 III 期试验中安全性和疗效突出；公司动态方面，Takeda 与 Protagonist 推进 3 亿美元多肽药物 rusfertide 商业化合作，礼来以 28.75 亿美元收购 Merida 布局自身抗体降解疗法；FDA获批方面，PharmaEssentia 获 Besremi 治疗 ET 适应症扩展，Takeda 与 Protagonist 药物 Mimrylo 获批用于 PV 治疗；监管政策方面，Intelligencia AI 提出制药行业 AI 应用瓶颈在于信息组织而非模型能力。本文多维度解读全球生物医药产业新变化，助力读者高效洞察行业趋势。 01 专题板块临床试验 3 条 01Jazz Pharmaceuticals 披露 Ziihera 在 HER2 阳性胃食管腺癌中的第二项总生存期显著改善 Jazz Pharmaceuticals 披露其 HER2 双特异性抗体 Ziihera 在胃食管腺癌（GEA）中的第二项总生存期（OS）关键临床终点数据，进一步巩固其作为 HER2 靶向治疗新标准的潜力。在 Herizon-GEA-01 试验的第二次中期分析中，Ziihera 联合化疗相较于曲妥珠单抗（Herceptin）联合化疗显示出统计学显著且具有临床意义的 OS 改善。此前，Ziihera 联合 BeOne Medicines 的 PD-1 抑制剂 Tevimbra 及化疗在首次中期分析中也实现了 OS 显著提升，死亡风险降低 28%。Jazz 表示，无论是否联合 Tevimbra，Ziihera 的疗效均有所增强。公司研发负责人 Rob Iannone 表示，这些结果表明 Ziihera 有望成为一线 HER2 阳性晚期 GEA 的新标准治疗方案。 ZiiheraHER2胃食管腺癌双特异性抗体 02Arrowhead公布Redemplo（Plozasiran）治疗严重高甘油三酯血症的III期试验数据，安全性优势引发分析师分歧 Arrowhead Pharmaceuticals公布了其RNAi疗法plozasiran（商品名Redemplo）在严重高甘油三酯血症（severe hypertriglyceridemia）中的III期SHASTA-3和SHASTA-4试验详细数据。结果显示，plozasiran在治疗期间表现出类似安慰剂的安全性，治疗相关不良事件（TEAE）与安慰剂组相似，但严重不良事件发生率更低（8.3% vs 10%）。此外，未观察到过敏反应或肝酶显著升高，而目前获批药物Tryngolza（Ionis Pharmaceuticals）在这些方面存在约7%的不良事件率。在疗效方面，plozasiran在12个月内将甘油三酯水平中位数降低79%-81%，且在基线水平≥880 mg/dL的患者中效果更佳，中位数降幅达85%。同时，该药物将急性胰腺炎事件减少了78%。 RNAiRedemploplozasiran严重高甘油三酯血症 03Cytokinetics Myqorzo III期试验数据公布，疗效稳健但安全性引发争议 Cytokinetics 在 ESC 2026 年会上发布了其药物 Myqorzo 在非阻塞性肥厚型心肌病（HCM）患者中的 III 期临床试验详细数据。结果显示，Myqorzo 在 36 周内显著改善患者的心脏健康评分（平均提升 11.4 分），而安慰剂组仅提升 8.4 分。此外，Myqorzo 治疗组的峰值耗氧量有所提高，而安慰剂组则略有下降。尽管疗效数据被多数分析师认为“稳健”，但安全性问题引发市场担忧，试验中 Myqorzo 治疗组有 10 例心力衰竭事件，而安慰剂组仅 3 例。这一数据导致 Cytokinetics 股价下跌超 7%。不过，分析师指出，Myqorzo 治疗组无死亡病例，而安慰剂组有 3 例死亡，且当前非阻塞性 HCM 患者治疗选择极为有限，因此仍支持其获批并扩大使用。 CytokineticsMyqorzo肥厚型心肌病III期临床试验 02 专题板块公司动态 3 条 01Takeda获批首款靶向下丘脑肽的神经科学药物Orzeyful，开启多肽疗法新赛道 Takeda近日获得FDA批准，其首款靶向下丘脑肽orexin（又称hypocretin）的药物Orzeyful（oveporexton）正式上市，用于治疗罕见睡眠障碍发作性睡病1型（narcolepsy type 1）。该药物通过模拟orexin的作用，成为首个针对该疾病基础生物学机制的疗法。此前，Takeda在orexin激动剂研发中经历了多次失败，包括因肝脏毒性问题而终止的TAK-994，但最终成功开发出Orzeyful，并在短短五年内完成从首次人体试验到获批的进程。这一突破标志着orexin疗法在神经科学领域的潜力被广泛认可，被视为继GLP-1药物之后的又一革命性方向。Eli Lilly通过63亿美元收购睡眠专科公司Centessa，也表明其对orexin药物未来市场潜力的强烈信心。 Takedaorexin多肽疗法睡眠障碍 02礼来以28.75亿美元收购Merida Biosciences，布局自身免疫疾病靶向抗体降解疗法 礼来近日宣布以28.75亿美元收购处于临床前阶段的生物技术公司Merida Biosciences，以获取其针对致病性自身抗体的降解疗法技术平台。Merida 的候选药物通过靶向特定自身抗体，而非广泛抑制免疫系统，从而有望更精准地治疗自身免疫和过敏性疾病。目前，Merida 正在推进其 Graves’ 病（GD）候选药物 MER511 的 I 期临床试验，初步数据显示其在降低促甲状腺激素受体（TSHR）刺激抗体方面具有显著效果。此外，Merida 还有针对 IgE 介导的过敏性疾病和原发性膜性肾病的候选药物进入临床前阶段。礼来表示，该收购符合其在免疫疾病领域“改变疾病进程”的战略方向，并进一步强化其在小分子和靶向疗法领域的布局。此次交易是礼来今年一系列重磅收购和授权交易中的最新一例，显示出其在创新疗法领域的持续扩张。 礼来Merida Biosciences自身抗体降解Graves’病 03BMS 通过 Celgene 收购重塑神经科学管线，聚焦阿尔茨海默病与精神疾病治疗 百时美施贵宝（BMS）近年来在神经科学领域加速布局，其核心战略依托于2019年以740亿美元收购Celgene所获得的资产。通过整合Celgene的神经科学管线，BMS重启了在神经免疫与神经炎症疾病上的研发，目前已拥有包括Zeposia（ozanimod）和Cobenfy在内的多个关键资产。Cobenfy于2024年获批用于治疗精神分裂症，现正推进用于阿尔茨海默病精神症状的扩展适应症。BMS还与BioArctic达成全球授权协议，利用其BrainTransporter技术开发可穿越血脑屏障的阿尔茨海默病抗体BAN2803。此外，公司正在探索多种脑递送平台，以支持小分子、寡核苷酸（如siRNA）等新型疗法在神经系统疾病中的应用。BMS强调“连续治疗”策略，旨在同时开发疾病修正疗法与症状缓解药物，以应对神经科学领域高失败率与复杂机制的挑战。这一系列动作表明，BMS正致力于打造世界级的神经科学研发团队，推动相关领域创新。 BMSCelgene阿尔茨海默病血脑屏障 03 专题板块FDA 获批 2 条 01Takeda 与 Protagonist 获 FDA 批准多肽疗法 Mimrylo 用于罕见血液癌症治疗 Takeda 与 Protagonist Therapeutics 联合开发的多肽药物 rusfertide（商品名 Mimrylo）近日获得 FDA 批准，用于治疗罕见血液癌症真性红细胞增多症（Polycythemia Vera, PV）。该药物是首个 hepcidin 模拟物，通过调节红细胞过度生成和铁分布来控制血细胞比容水平。其获批基于 Phase 3 VERIFY 临床试验数据，显示与标准治疗联合使用时，Mimrylo 显著提高患者反应率，减少放血治疗需求。此前，Takeda 已与 Protagonist 签署了 3 亿美元的预付款协议，共同开发和商业化该药物。Jefferies 预计 Mimrylo 峰值销售额可达 20 亿美元。此次批准标志着 Takeda 2026 年关键产品上市计划的重要进展，为其下一阶段增长奠定基础。 TakedaMimrylo多肽FDA 批准Polycythemia Vera 02PharmaEssentia 获 FDA 标签扩展，Besremi 新增治疗骨髓增殖性肿瘤 ET 适应症 PharmaEssentia 的长效干扰素药物 Besremi 获 FDA 批准新增适应症，用于治疗成人骨髓增殖性肿瘤（MPN）中的罕见病种——原发性血小板增多症（ET）。此次标签扩展基于两项临床试验数据，包括关键的 III 期 Surpass-ET 研究，结果显示 Besremi 在高危 ET 患者中的响应率显著优于已获批 29 年的 Agrylin（43% vs 6%），且在次要终点 JAK2 V617F 等位基因负担降低方面也表现良好，提示其可能更有效干预疾病病理。Besremi 作为同类首创药物，每 2-4 周注射一次，通过 IFNAR 激活 JAK-STAT 通路，发挥抗增殖、促凋亡和免疫调节作用。此次获批使 Besremi 在 MPN 领域覆盖 PV 和 ET 两个适应症，PharmaEssentia 表示正朝向成为全球首个覆盖全部四类 MPN 的制药公司迈进。 PharmaEssentiaBesremiETMPN 04 专题板块监管政策 1 条 01Intelligencia AI：制药行业AI应用的瓶颈并非模型能力，而是信息组织方式 Intelligencia AI 团队指出，尽管AI模型在制药研发中的能力不断提升，但行业在关键决策中仍面临挑战，其根本原因并非模型性能不足，而是制药知识的碎片化和缺乏结构化关系。当前的AI系统在处理需要跨多个独立来源整合证据的复杂问题时表现不佳，即使信息来源广泛，模型仍可能遗漏关键历史项目、支持证据或竞争背景。作者提出，应通过“Truth”和“Trust”两个维度评估AI性能：Truth衡量答案的准确性与完整性，而Trust衡量用户对答案的依赖程度，包括一致性与可追溯性。研究发现，直接访问权威数据库可提高Truth评分，但无法弥补信息源中未显式表达的关系和模糊数据。因此，构建决策级AI的关键在于将证据通过领域知识进行整合和结构化，而非单纯依赖模型迭代或信息扩展。该研究为制药企业在AI驱动研发中提供了新的思路和方法论。 AI drug discoveryTruth and Trust框架临床试验数据整合Intelligencia AI

来源：国家药监局 摘要：2026年08月31日，国家药监局批准了五款新药上市，分别为珠海市丽珠单抗生物技术有限公司申报的莱康奇塔单抗注射液、重庆智翔金泰生物制药股份有限公司申报的纬利妥米单抗注射液、和记黄埔医药（上海）有限公司申报的1类创新药酒石酸凡瑞格拉替尼片、Janssen-Cilag International NV申报的1类创新药盐酸伊可白滞素片、浙江同源康医药股份有限公司申报的1类创新药甲磺酸氘申艾替尼片；截至2026年8月，NMPA已批准了超过20款1类创新药，主要包括： 2026年01月批准了杭州先为达生物科技股份有限公司申报的埃诺格鲁肽注射液上市、宜昌东阳光长江药业股份有限公司申报的奥洛格列净胶囊上市、以岭万洲国际制药有限公司申报的苯胺洛芬注射液上市、恒瑞医药申报的瑞拉芙普α注射液上市、维亚臻（Arrowhead）申报的普乐司兰钠注射液上市、华辉安健申报的立贝韦塔单抗注射液上市、泽璟制药申报的注射用人促甲状腺素β等。 2026年02月，批准了三生国健药业（上海）股份有限公司申报的安沐奇塔单抗注射液上市、云顶新耀申报的维适平上市、正大天晴申报的罗伐昔替尼片上市、浙江杭煜制药申报的硫酸索西美雷塞片上市、天广实生物申报的奥妥珠单抗β注射液上市、礼来申报的米吉珠单抗注射液上市等。 2026年03月，批准了先为达生物申报的埃诺格鲁肽注射液（新增减重适应症）上市、三生制药申报的罗赛促红素α注射液上市、迈威生物申报的德莫奇单抗注射液上市、科伦药业申报的布瑞哌唑口溶膜上市、石药集团申报的阿瑞匹坦注射液等。 2026年04月，批准了珠海润都制药股份有限公司申报的盐酸去甲乌药碱注射液上市、新华制药申报的布美他尼注射液上市、誉衡药业申报的甲氨蝶呤注射液上市、信达生物申报的伏欣奇拜单抗注射液上市、鞍石药业申报的苯甲酸安达艾替尼胶囊上市、杭州邦顺制药申报的贝泽昔替尼片上市及佛山瑞迪奥医药申报的锝[99mTc]佩昔瑞特加肽注射液等。 2026年05月，批准了福建盛迪医药有限公司申报的ω-3甘油三酯注射液上市、勃林格殷格翰申报的宗艾替尼片上市等。 2026年06月，国家药监局批准9款新药上市，包括1类创新药法赞雷生片和尼卡利单抗注射液等。 2026年07月，国家药监局批准8款新药上市，分别为1类创新药阿更葡糖钠注射液、1类创新药琥珀酸安维吖啶片、1类创新药奥普雷顿片、1类创新药琥珀酸思普可泮片、1类创新药盐酸伊司特韦片、中药1.1类创新药椒七止痛凝胶贴膏、瑞西奇拜单抗注射液和舒地胰岛素注射液； 2026年08月，国家药监局批准3款新药上市，分别为1类创新药替恩戈替尼片、中药1.1类创新药小儿通便颗粒； 01 莱康奇塔单抗注射液 近日，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序批准珠海市丽珠单抗生物技术有限公司申报的莱康奇塔单抗注射液（皮下注射）（商品名：丽倍坦）上市，用于适合接受系统治疗或光疗的中重度斑块状银屑病的成人患者。该品种的上市为相关患者提供了新的治疗选择。 02 纬利妥米单抗注射液 近日，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序附条件批准重庆智翔金泰生物制药股份有限公司申报的纬利妥米单抗注射液（商品名：维可妥）上市，适用于既往至少接受过三线治疗（包括一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和一种抗 CD38 单克隆抗体）的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。该品种的上市为相关患者提供了新的治疗选择。 03 酒石酸凡瑞格拉替尼片 近日，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序，附条件批准和记黄埔医药（上海）有限公司申报的1类创新药酒石酸凡瑞格拉替尼片（商品名称：爱领达）上市，该药用于既往接受过系统性治疗，且具有成纤维细胞生长因子受体（FGFR）2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的肝内胆管癌成人患者的治疗。该药品上市为患者提供了新的治疗选择。 04 盐酸伊可白滞素片 近日，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序，批准Janssen-Cilag International NV申报的1类创新药盐酸伊可白滞素片上市，该药用于适合系统治疗或光疗的中重度斑块状银屑病成人患者和12岁及以上且体重40公斤及以上的儿童患者。该药品上市为患者提供了新的治疗选择。 05 甲磺酸氘申艾替尼片 近日，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序，附条件批准浙江同源康医药股份有限公司申报的1类创新药甲磺酸氘申艾替尼片（商品名称：卡达沙）上市，该药用于具有表皮生长因子受体（EGFR）外显子19缺失（19DEL）或外显子21（L858R）置换突变，并伴有中枢神经系统（CNS）转移的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的一线治疗。该药品上市为患者提供了新的治疗选择。