Plozasiran

近日，GSK以4000万美元预付款加9.63亿美元里程碑付款，从中国前沿生物公司引进两款寡核苷酸疗法。 （图片来源：公司公告） 2026年2月11日，瑞博生物与Madrigal达成44.6亿美元技术平台授权合作，创下国产小核酸出海金额新高。回顾上个月，2026年1月，中国生物制药以12亿元人民币全资收购小核酸“黑马”赫吉亚生物；同时去年11月，诺华也豪掷120亿美元收购Avidity Biosciences，创下小核酸领域最大并购案。 小核酸赛道正成为继PD-1、ADC之后的又一个创新药黄金赛道。目前全球在研的小核酸新药已经超过 1200 款，其中尤以 siRNA 和 ASO 疗法最受关注。 从概念一路走到爆发 小核酸药物的故事始于1978年，当时科学家首次提出反义寡核苷酸（ASO）概念，为日后药物发展奠定了理论基础。1998年，Ionis公司开发的ASO药物Vitravene获得美国FDA批准，成为史上第一款小核酸药物，引发行业震动，罗氏、默克、辉瑞、赛诺菲等纷纷重金入场。 然而好景不长，由于技术不成熟和市场不确定性，Vitravene因销售额远低于预期，2003年黯然退市。随后多个备受期待的管线在临床试验中失败，小核酸领域迅速降温，进入长达十年的“沉默期”。 真正的转折点出现在2013年。Ionis公司第二款药物Mipomersen获批，用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症，再次证明了小核酸药物的临床价值。此后，Ionis、Sarepta和Alnylam等公司的持续创新推动行业迅猛发展。 2016年被认为是小核酸药物进入快速发展期的关键节点。随着化学修饰和递送系统两大核心技术突破，小核酸药物终于走出低谷。 化学修饰方面，Alnylam的ESC平台通过提高2‘-OMe含量并增加PS修饰，显著增强药效、降低副作用。递送系统方面，GalNAc（N-乙酰半乳糖胺）缀合技术的出现是革命性突破，解决了肝靶向难题，支持皮下给药，具备更高效力、更长药效持续时间及更宽治疗窗口。 2023年至今，随着新冠疫情影响消退，MNC们重新审视并加大对小核酸药物的投入。 （图片来源：丁香园Insight 医药交易数据《心血管领域药物重回主赛道小核酸药物表现抢眼》） 小核酸药物市场规模与前景 根据弗若斯特沙利文的报告，小核酸市场规模已从2019年的27亿美元跃升至2024年的62亿美元，并预计在2033年达到467亿美元，2024-2033年间复合年增长率高达25%。 在中国市场，增长更为惊人。东吴证券研报预测，中国RNAi疗法市场规模将从2022年的约400万美元增至2025年的3亿美元以上，复合年增长率超300%，预计2030年将达到约30亿美元。 小核酸药物的优势显而易见：靶点广泛，可靶向传统“不可成药”靶点；研发周期短、成功率高；治疗效果持久，尤其适合慢病管理；治疗领域广，从罕见病到常见病均有布局。 诺华与Alnylam联合开发的Inclisiran，是小核酸药物领域最具代表性的成功案例。作为一款靶向PCSK9的siRNA长效降脂疗法，该药物仅需每半年注射一次，极大提升了患者的用药依从性。2024年，Inclisiran销售额实现爆发式增长，飙升至7.54亿美元，同比增幅高达114%；2025年7月，美国FDA批准其扩展适应症，允许作为单药一线治疗高胆固醇血症，进一步打开了其商业增长空间。依托这款明星产品及管线布局，Alnylam已成功从一家生物科技公司（biotech）跃升为生物制药公司（biopharma），目前已拥有4款自主商业化的小核酸药物，2025年全年合并营收接近30亿美元，预计2026年营收将实现跨越式增长，突破53亿美元。 除Alnylam外，ASO 领域的龙头企业 Ionis 也表现亮眼，2025年其股价累计涨幅达到约126%。 从罕见病到常见病的跨越是小核酸药物市场爆发的核心逻辑。随着技术持续进步，小核酸药物将在更多领域展现爆发潜力，如代谢和心血管等长效慢病用药，以及肝外递送和神经系统疾病的突破性疗法。 小核酸领域的资本盛宴 小核酸药物已成为跨国药企的“必争之地”。诺华、AZ、渤健、礼来、辉瑞、罗氏、GSK、赛诺菲等纷纷重金下注。根据Insight 数据库显示，近三年全球小核酸药物领域共达成近百起 BD 合作，交易笔数和交易金额均在逐年提升，其中 2025 年达成了 30 多笔 BD 合作，交易总金额近 300 亿美元。 （图片来源：丁香园Insight 数据库） 小核酸药物赛道的竞争已从单一产品竞争升级为产业整合。诺华作为该领域的 “领跑者”，通过一系列重磅并购持续强化布局：2025 年 10 月，以 120 亿美元收购 Avidity Biosciences，创下小核酸领域有史以来最大并购案；同年频繁出手，以超 50 亿美元牵手舶望制药加码心血管 RNAi 疗法、22 亿美元买下 Arrowhead 一款临床前 siRNA 疗法、17 亿美元收购肾脏疾病 miRNA 药物研发公司 Regulus Therapeutics，全方位覆盖不同技术路线与治疗领域。 罗氏2023年以28亿美元引入Alnylam的降压药物zilebesiran。礼来2025年11月与圣因生物达成价值最高达12亿美元的合作协议，共同开发代谢性疾病RNAi疗法。GSK则通过与Ionis合作开发bepirovirsen，近期在乙肝功能性治愈的III期试验中取得积极结果。 赛诺菲选择与Arrowhead合作。2025年，2025 年全球首个针对 APOC3 的 siRNA 药物 Plozasiran 获 FDA 批准，用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS），赛诺菲以 1.3 亿美元预付款获得该药大中华区权益，并于 2026 年 1 月推动其在中国获批上市；此外，赛诺菲还以超 4 亿美元与 Alloy 合作开发中枢神经系统 ASO 药物、近 4 亿美元引进维亚臻 APOC siRNA 新药 Plozasiran 的大中华区权益。 除此之外，GSK也在2025年多次出手下注先是与 Ionis 合作开发的 bepirovirsen，在乙肝功能性治愈 III 期试验中取得积极结果；2025 年还以潜在总金额 7.45 亿美元引进 Empirico 治疗 COPD 的 siRNA 新药，并与 CAMP4 合作开发神经退行性疾病及肾脏疾病相关 ASO 候选药物。 中国药企加速抢占小核酸蓝海 与海外巨头从罕见病切入的路径不同，国内小核酸研发直接切入慢病赛道，适应症集中于心血管、乙肝、癌症等大病种。 2025年堪称中国小核酸的“出海大年”。舶望制药与诺华达成深度战略合作，涉及多款小核酸药物授权交易，总金额超50亿美元，创下国内小核酸BD纪录。瑞博生物与勃林格殷格翰达成总交易金额超20亿美元的合作。2026年1月，瑞博生物在港交所主板成功挂牌上市。 当前，国内药企在小核酸领域多点开花、全面发力，形成了头部药企引领、初创企业突围的良好发展格局。 中国生物制药采取“收购+投资”双轮驱动策略，加速布局小核酸赛道。2025年12月，其参与圣因生物B轮融资；2026年1月，又以12亿元全资收购赫吉亚生物。值得关注的是，赫吉亚生物拥有三大核心递送平台——全球首个经临床验证可实现“一年一针”给药的siRNA递送平台MVIP肝靶向平台、DDP双靶点递送平台及NSDP神经靶向平台，目前已有4款产品进入临床阶段，20余个项目处于临床前研发阶段。其中，其研发的Kylo-11作为全球首个“一年一针”长效降Lp(a)药物，已进入中美国际多中心II期临床，有望打破海外技术垄断。 除创新药企外，石药集团、恒瑞医药、正大天晴等传统药企也纷纷入局，通过自主研发或合作共建的方式切入小核酸赛道，依托自身成熟的研发、生产及销售体系，为行业发展注入强劲动力。信达生物同样积极布局，2025年10月公开INHBE靶点siRNA专利，精准瞄准减重代谢这一热门领域，进一步丰富国内小核酸药物的适应症布局。 在高血脂治疗领域，尤其是PCSK9 siRNA这一热门靶点，国内药企已与海外玩家展开激烈竞争，形成“混战”格局。据东吴证券统计，目前已有多家企业的相关产品进入临床阶段：石药集团、齐鲁/瑞博生物、AZ/Ionis、罗氏/Civi等企业的产品已推进至临床II期；悦康药业、君实生物、靖因生物、大瑞医药、圣因生物，以及诺华/Alnylam、罗氏、BMS/Ionis等海内外企业的产品处于临床I期，行业竞争日渐胶着，也彰显了国内企业在热门靶点领域的强劲竞争力。 初创biotech企业同样表现亮眼，成为国内小核酸赛道的重要创新力量。圣因生物已先后与信达生物、礼来、华东医药达成战略合作，借助多方资源加速产品研发与商业化；维亚臻生物研发的VSA003靶向ANGPTL3，目前已推进至临床III期，有望成为全球首个针对该靶点获批的小核酸药物，实现国内小核酸药物在该领域的突破。 伴随下游创新药企的快速发展，小核酸产业链上游也迎来发展机遇，呈现协同发展态势。药明康德TIDES业务（专注寡核苷酸和多肽领域）2025年中期收入达50.3亿元，同比增长141.6%，增速显著；凯莱英、博腾股份、九洲药业等国内主流CDMO企业也纷纷加码核酸产能布局，全力支撑下游药企的研发与生产需求。 中国小核酸药物行业已取得惊人进步，实现了从跟跑到并跑、部分领域领跑的跨越。国内企业不仅成功攻克了“卡脖子”的递送专利壁垒，在靶点选择、分子设计等核心技术领域更展现出全球竞争力；同时，成熟完善的产业链生态已逐步形成——上游原料实现国产化替代，打破海外依赖，中游创新药企建立起拥有自主知识产权的递送平台，为行业持续健康发展筑牢了坚实基础。 总结 从无人问津到炙手可热，小核酸药物的蜕变印证了医药创新的魅力。随着肝外递送、多靶点协同等技术的持续突破，小核酸药物有望在更多疾病领域创造奇迹。在这场“第三次制药浪潮”中，中国药企不再只是跟随者，正以独特路径和创新能力，抢占全球小核酸蓝海市场。 未来药王级别的重磅产品中，一定会有小核酸的一席之地。而中国力量，将在这片蓝海中扮演越来越重要的角色。 参考资料 1.官方媒体/网络新闻 往期阅读推荐 点击标题跳转到对应原文 01-《AI制药2026年的11大预测！》 02-《从多糖到全球布局》（语音播客） 03-《AI药物研发2025年度盘点》 04-《理性赋能与人工智能开辟的新药研发攻坚克难新版图》 05-《生物医药领域融资动态及行业观察》（26年01月31日-02月06日） 06-《生物医药人才变动信息》（26年01月30日-02月05日） 07-《第一三共遭遇压力测试》 08-《放射性药物如何崛起为精准肿瘤学的关键力量？》 09-《2026开年生物医药融资热潮来袭！》 10-《生物医药领域融资动态及行业观察》（26年01月24日-01月30日） More exciting content is continuously being updated. 免责声明 “会会药咖”文章旨在传递信息，我们力求提供准确资讯，但对其完整性、准确性不做担保，所有内容仅供参考，不构成任何商业或医疗建议，使用者自行承担风险。如对内容有疑议，请及时联系我们。本声明与法律法规冲突时，以法律法规为准。 会会药咖建群啦！ 分 享 生 物 医 药 行 业 讯 息  、 专 业 知 识 扫 码 审 核 进 群 Cooperation 如有合作需求，欢迎随时与我们联系~ 会 务 合 作 微  信丨柏鳌创新 电  话丨18000558050 媒 体 合 作 微  信丨会会药咖 电  话丨15828041131 喜欢这篇文章，别忘了点一点文章末尾的“点赞”“分享”“喜欢”。 把我们设为星标，让我们之间的深度链接不会错过。

对于制药巨头来说，中国已经不再是躺赢市场了。与以前动辄两位数的普遍增长不同，近两年，MNC 中国区业绩出现了明显的两极分化情况。 根据最新披露的 2025 年财报数据，得益于全球药王替尔泊肽的强势拉动，礼来中国区业绩实现了 18% 的高速增长，冠绝群雄。阿斯利康凭借 66.64 亿美元的收入，坐稳了跨国药企中国区的头把交椅。紧跟其后的诺华、罗氏、赛诺菲和诺和诺德，则在动荡的环境中守住了基本盘，实现了小幅增长。 不过，默沙东中国区业绩却遭遇断崖式下跌（-66%）。2025 年，受核心品种佳达修销量下滑的影响，默沙东中国区仅收入18.16 亿美元，相较 2023 年 67.1 亿美元的巅峰期，萎缩超过 2/3。 来源：Insight 数据库整理 另外值得注意的是，2025 年，这 7 家跨国药企在中国市场合计收入 241 亿美元，与 2023 年（261.74 亿美元）、2024 年（262.76 亿美元）相比明显减少，再次印证了：中国市场正在从过去的确定性增长引擎，转变为更依赖产品竞争力与本土化能力的结构性市场。     阿斯利康：王者依旧 自从 2024 年超过默沙东，重新夺回中国区 TOP1 宝座后，阿斯利康在中国的业绩一路走高，2025 年达到了 66.64 亿美元，刷新历史记录。这些成绩主要得益于 Tagrisso（奥希替尼）、Farxiga（达格列净）等创新产品的驱动。 来源：Insight 数据库整理 根据阿斯利康财报，2025 年 Farxiga（达格列净）、Tagrisso（奥希替尼）、Enhertu（德曲妥珠单抗）、Symbicort（布地奈德+福莫特罗）、Imfinzi（度伐利尤单抗）、Lynparza（奥拉帕利）在新兴市场（主要为中国）分别实现了 33.24 亿美元、 19.71 亿美元、8.29 亿美元、8.01 亿美元、6.4 亿美元和 6.69 亿美元的销售额。 站在业绩的全新高度，阿斯利康还在持续加码中国。2026 年 1 月，阿斯利康宣布计划到 2030 年在中国投资 150 亿美元，以扩大药品生产和研发。    诺华：重点关注中国市场 中国是诺华重点关注的市场，也是其增速最快的市场之一。诺华曾明确表示：专注实现美国、中国、德国和日本等核心市场的增长。 2023 年到 2024 年，诺华中国区业绩以两位数的增速持续狂飙，2025 年虽然降速（+8%），但表现依旧突出，营收高达 42 亿美元，创下历史新高。目前中国区收入占诺华总营收的比例已经稳定在 7.7% 左右。 根据 Insight 数据库，2020 年以来，诺华一共在中国获批了 20 款新药，其中包括 2 款创新核药 Pluvicto（镥[177Lu]-特昔维匹肽）和 Locametz（镓[68Ga]-戈泽肽）、1 款 siRNA 疗法英克司兰钠。值得注意的是，英克司兰钠还成功通过 2025 年医保谈判，进入了基本目录。    罗氏：创新进程加快 2025 年，罗氏中国区制药业务收入 36.68 亿美元（30.34 亿美元），同比增长 10%，已然成为全球增长的重要引擎之一。 这是罗氏中国区近些年业绩表现最好的一年，主要受 Phesgo（帕妥珠单抗曲妥珠单抗皮下注射）被纳入国家医保目录、Xofluza（玛巴洛沙韦） 销售强劲以及 Vabysmo（法瑞西单抗）和 Polivy（维泊妥珠单抗）进入市场的推动。 来源：Insight 数据库整理 从 2022 年到现在，罗氏在中国的创新进程明显加快，共获批了 12 款新药，其中包括全球 FIC 产品 Lunsumio（莫妥珠单抗）、Vabysmo（法瑞西单抗）和 Polivy（维泊妥珠单抗）。2025 年 8 月，为了加强在中国的供应链和本地化生产布局，罗氏还宣布投资 20.4 亿新建生物制药生产基地。    赛诺菲：深入中国创新生态 2025 年，赛诺菲中国区业绩在一众 MNC 中表现并不突出，仅增长 2% 至 29.65 亿美元，但与前两年业绩相比，整体仍稳中有进。中国市场是其核心布局，2022 年底中国区便从总部获得了自主引进管线的权力。 2024 年末以来，赛诺菲分别通过与箕星药业、维亚臻的 BD 合作，获得了Myqorzo（阿夫凯泰）和 Redemplo（普乐司兰钠）的大中华区开发及商业化权益，两款新药已经先后在中国获批，有望成为赛诺菲中国区新的业绩增量。 来源：赛诺菲报告    诺和诺德：业绩压力将至 中国是诺和诺德全球的第二大市场，目前拥有 6188 名员工。2025 年，诺和诺德在华收入 28.29 亿美元，同比增长 5%。其中核心产品司美格鲁肽的销售额为 10.33 亿美元，占总收入的 36.5%，其他基本上由胰岛素产品贡献。 不过，司美格鲁肽的中国核心专利将在 2026 年到期，未来势必会受到仿制药冲击，进而影响诺和诺德在华业绩。根据 Insight 数据库，目前国内已有 10 款司美格鲁肽生物类似药或司美格鲁肽改良新药申报上市。 来源：诺和诺德报告    礼来：押注未来 2025 年，礼来中国区实现收入 19.51 亿美元，增速高达 18%，领跑一众跨国药企，核心驱动力正来自于全球新晋药王替尔泊肽的强势放量。不过，尽管增速领先，礼来整体在华业绩仍低于阿斯利康、诺华、罗氏、赛诺菲，以及诺和诺德。在礼来全球收入版图中，中国区占比仅有 3%。 为更好促进在华业绩增长，礼来近两年采取了多项举措，包括投资 15 亿元扩建苏州工厂，提高 2 型糖尿病和肥胖创新药物的生产规模；先后在北京和上海启动礼来中国创新孵化器，加速变革性药物开发；在北京成立礼来中国医学创新中心，加速创新药物上市；与京东健康、阿里健康达成合作，推动慢病管理的数字化转型等。 此外，礼来还在加强与国内药企的合作。2026 年以来，礼来已经和中晟全肽、信达生物达成新药开发合作。    默沙东：单品驱动 默沙东 2023 年以 67.1 亿美元的收入登顶 MNC 中国区冠军宝座，不过 2025 年却在明星单品佳达修和糖尿病老牌产品西格列汀/二甲双胍销量暴跌的影响下，收入锐减至 18.16 亿美元。根据默沙东财报，佳达修/佳达修 9 疫苗在中国的销售额为 1.93 亿美元。 为了重回增长，默沙东近两年一直在加注创新管线，国内与其达成合作的药企有达歌生物、恒瑞医药、翰森制药、科伦博泰、礼新药业、同润生物等，涉及产品类型包括双抗、ADC、双抗 ADC、分子胶降解剂等。 来源：丁香园 Insight 数据库 中国作为默沙东的第二大市场，其战略重要性不言而喻。默沙东预计 2025 年至 2030 年 5 年内在中国将有超 40 个新产品、新适应症在中国获批。 结语 总之，当默沙东遭遇断崖式下跌，而礼来在减重风口下疾驰时，行业再次回归了那个最朴素的真理：当下，在高度准入与集采压力的中国市场，唯有具备绝对临床价值的产品，才是药企生存最深、最宽的护城河。 跨国药企在中国的高质量竞争才刚刚开始。 2025 财报季进行中，Insight 数据库整理了各大 MNC 的财报，可扫描下方二维码添加小音，回复关键词「MNC财报」免费获得。 封面来源：站酷海洛 免责声明：本文仅作信息分享，不代表 Insight 立场和观点，也不作治疗方案推荐和介绍。如有需求，请咨询和联系正规医疗机构。 编辑：月牙 PR 稿对接：微信 insightxb 投稿：微信 insightxb；邮箱 insight@dxy.cn