Plozasiran

小核酸，正在成为创新药领域最确定性的答案。 2025年，全球已上市小核酸药物总销售额冲到了71.22亿美元，同比猛增近40%。三款产品跻身"重磅炸弹"行列——Amvuttra一年卖23.14亿美元，Spinraza全球峰值超20亿美元，Leqvio在海外市场单季狂揽4.52亿美元，同比大增76%。 进入2026年，赛道像被按下了加速键。 1月5日， 赛诺菲 APOC3 siRNA新药Plozasiran国内获批上市；1月9日，"中国小核酸第一股"瑞博生物登陆港交所，首日大涨40%，市值站上130亿港元；随后， 中国生物制药 斥资12亿元收购 赫吉亚生物 ，拿下了全球首个经临床验证、可实现一年一针给药的肝靶向递送平台。 上周之内，又有两件大事。 6月30日， Arrowhead 与 赛诺菲 联合申报的VSA001，被CDE拟纳入突破性治疗品种，瞄准重度高甘油三酯血症——患者基数庞大，有效药物却少得可怜。 两天后， 石药集团 与 阿斯利康 达成 17.7亿美元 合作，用自家siRNA平台去攻肾脏疾病。 巨头在押注，中国在密集出牌。小核酸的黄金时代，不是即将到来——它已经来了。 一、三款重磅品种超10亿美元，巨头加码布局小核酸赛道 2025年，已上市小核酸药物总销售额冲到71.22亿美元，同比增长近40%。Amvuttra®（vutrisiran）、Spinraza®（诺西那生钠）、Leqvio®（英克司兰）三款产品进入超10亿美元重磅炸弹行列。 Amvuttra增长势头最为强劲，2025年全年销售额23.14亿美元，跃居赛道营收榜首；2026年一季度 Alnylam 整体产品营收冲高至10.36亿美元，同比暴涨121%，顺利迈入季度营收十亿美元级别。 Spinraza作为全球首款脊髓性肌萎缩症病因修正疗法，虽上市多年依旧后劲充足，全球销售峰值超20亿美元，该品种国内医院端销售额峰值也接近6亿元。 图源：摩熵医药-全终端医药销售数据库 Leqvio 2025年销售额近12亿美元。2026年则持续放量，第一季度该药在美国以外市场创收4.52亿美元，同比增幅76%，长效降脂优势持续打开慢病广阔空间。 交易端同样热度高涨，2025年小核酸领域共诞生约23笔代表性合作交易，潜在交易总规模超364亿美元； 诺华 斥资120亿美元收购Avidity， 葛兰素史克 、 罗氏 、 礼来 等巨头接连加码布局，行业并购与授权热潮全面掀起。 跨国巨头的集体下注，宣告这早已不是“边缘探索”，而是兵家必争的 “主流战场” 。 二、QI季度BD交易达71亿美元，中国正在密集出牌 如果说海外巨头的动作是风向标，那么中国药企的表现则是这场浪潮中最强劲的引擎。 根据沙利文预测，全球小核酸市场将以近30%的年复合增速狂奔至2030年的251亿美元。而在这个增量市场中，中国正在占据越来越重的份额。 数据来源：沙利文、公开资料整理 最直观的证据来自BD交易。 近两年，国内小核酸领域的BD交易频现高额大单。从 瑞博生物 携手 Madrigal Pharmaceuticals 达成44亿美元的MASH疗法合作，到 舶望制药 与 诺华 刷新纪录的53.6亿美元授权交易，再到 迈威生物 、 圣因生物 接连斩获超10亿美元的大单——仅仅在2025年至2026年初，国内企业披露的小核酸出海交易总金额就已突破 150亿美元大关 。 2026年第一季度，中国小核酸BD交易总额高达 71亿美元 ，一举 超越 了过去 五年的年度总和 。 2026年2月2日，圣因 牵手 罗氏基因泰克， 潜在总额17亿美元，首付约2亿美元，首付比例11.8%，高于行业平均的5%-8%，聚焦代谢疾病。此外，2025年11月圣因刚与礼来签下12亿美元代谢合作——几个月内牵手两家全球Top 5，两笔合计29亿潜在总额。 2026年2月11日，瑞博 旗下 Ribocure 与 Madrigal 那笔44亿美元，创下中国小核酸单笔License-out最高纪录。6个临床前项目全部瞄准MASH，而瑞博手里捏着三个递送平台——肝靶向的RiboGalSTAR、肝外靶向的RiboPepSTAR、肿瘤方向的RiboOncoSTAR，覆盖面国产最广。说白了，Madrigal买的不是几条管线，而是一套持续产出管线的系统能力。 2026年2月16日，前沿生物 与 GSK 约10亿美元，切入肾脏疾病siRNA。 三笔交易合计71亿美元 。 此外，全球临床阶段的siRNA管线中，中国占比已逼近 40% ，即将超过ADC和双抗。 图源：摩熵医药-全球药物研发数据库 这标志着中国创新药企，正从小核酸的“跟跑者”转变为不可或缺的“核心玩家”。 三、全球获批26款，三类小核酸药物领跑 小核酸的想象空间，早就不是“孤儿药”那点事了。 据 摩熵医药数据库 显示，全球获批的小核酸药物已有26款，其中反义寡核苷酸、siRNA和反义RNA三类产品位居前列。 图源：摩熵医药-全球药物研发数据库 目前ASO与siRNA获批药物主要集中在罕见病领域。赛道企业集中度极高， Ionis 和 Alnylam 凭借先发优势和专利布局稳居行业主导地位，获批药物最多。 截图来源：摩熵咨询《小核酸药物赛道观察：从成药性突破到平台化竞争》简报 就在全球格局加速重塑之际，中国力量正在通过重量级BD交易，快速布局这一主流战场。 6月30日 Arrowhead Pharmaceuticals 和 赛诺菲 （Sanofi）联合申报的 VSA001 被CDE拟纳入突破性治疗品种，靶向APOC3，针对重度高甘油三酯血症。该药是一款siRNA药物，旨在减少载脂蛋白C-III的产生。2025年8月， 赛诺菲 通过合作获得大中华区开发和商业化权利。 两天后， 石药集团 与 阿斯利康 达成17.7亿美元合作，利用石药专有的siRNA药物发现平台和肝外靶向递送平台开发新型小核酸候选药物，瞄准肾脏疾病。石药将收取3000万美元首付款，外加最高5.4亿美元研发里程碑和12亿美元销售里程碑付款，以及个位数销售提成。 这些平台依托 石药集团 专有的AI分子设计模型与全自动高通量筛选体系，可高效筛选具有高活性及增强肝外靶向潜力的核酸药物分子。 两笔交易，一笔指向代谢，一笔指向肾脏。小核酸的治疗版图，正在从“罕见病孤岛”连成“慢病大陆”。 结语 三款重磅炸弹，证明了小核酸的商业化路径已经跑通。113亿美元的潜在BD交易，验证了全球产业界对中国创新能力的重估。近40%的全球临床管线占比，则预示着一个不可逆的趋势正在形成—— 中国，正在从小核酸的跟跑者，转变为全球竞逐中不可或缺的核心玩家。 诺西那生钠在中国近6亿元的销售峰值，只是序章。当Leqvio在慢病领域持续渗透，当VSA001借助突破性治疗通道加速审批，当越来越多中国企业的管线从临床走向商业化落地——小核酸的黄金时代，才刚刚开始。 第三次浪潮已经席卷而来。而这一次，中国创新药不仅在场，还站在了浪潮的最前排。

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