获得2600万美元融资！AAV基因治疗初创公司发布13条新管线

9月12日，专注于开发抗肿瘤AAV基因疗法的新兴公司Vironexis Biotherapeutics正式亮相，公开了其TransJoin™ AAV基因疗法平台以及多个候选产品。这些产品主要针对血液型癌症、实体瘤转移预防和癌症疫苗的治疗。

同时，Vironexis Biotherapeutics宣布已获得2600万美元（约1.85亿元）的种子基金，本轮融资由Drive Capital和Future Ventures领投，Moonshots Capital和Capital Factory 参投。这些投资者坚信Vironexis的使命，即开发一剂量即可见效的基因疗法，以更高效、更安全和持久的方式治疗癌症。

TransJoin™平台能够使患者体内产生一种工程转基因，从而将全身的T细胞引导至肿瘤细胞。这一独有技术仅需一次用药，就能在T细胞与肿瘤细胞间架起桥梁，促进T细胞对肿瘤的长期杀伤。TransJoin的核心技术来自全美儿童医院的授权。此外，其低剂量AAV递送设计旨在减少毒性和不良反应。

根据公司官网，Vironexis目前拥有13条研发管线，主要针对血癌、实体瘤和癌症预防。公司的第一个候选基因疗法产品VNX-101用于治疗CD19+急性淋巴细胞白血病，其新药研究（IND）申请已获美国FDA批准。预计2024年第四季度，Vironexis将启动VNX-101的1/2期临床试验，这也是首次AAV递送癌症免疫疗法的临床试验。VNX-101已获得美国FDA的快速通道认证和罕见儿科疾病认证。

公司第二个项目VNX-202正处于美国FDA的IND前意见获取阶段，计划用于预防HER2+转移性癌症，包括乳腺癌和其他肿瘤类型，预计2025年开始1/2期临床试验。

Vironexis的其它候选产品还包括用于治疗BCMA/GPRC5D+多发性骨髓瘤的VNX-102、CD19/20+B细胞淋巴瘤的VNX-103；针对GD2+神经母细胞瘤的VNX-201、乳腺癌的VNX-202、HER2+胃癌的VNX-203、PSMA+和MSLN+胰腺癌的VNX-204、B7H3+骨肉瘤的VNX-206以及GP350+鼻咽癌转移的药物VNX-207；此外，还有针对GP350+鼻咽癌的癌症疫苗VNX-301，以及用于治疗CD19+系统性红斑狼疮的VNX-101-2。

Vironexis的联合创始人兼首席执行官Samit Varma表示：“我们非常高兴能推出Vironexis，展示我们在AAV递送T细胞免疫疗法方面的显著进展。我们的新技术不仅建立在T细胞免疫疗法的基础上，还克服了CAR-T和双特异性抗体等现有方法的主要缺陷和挑战。我们相信，我们有机会极大地提高这些药物的安全性、有效性和持久性，同时简化生产流程，显著减轻患者的治疗负担。我们专注于执行，在三年内就建立了一套庞大的研发管线以及一个即将用于临床的先导项目。我们正以最快的速度改变癌症治疗的未来。”

Drive Capital合伙人Molly Bonakdarpour评价道：“Vironexis完美融合了突破性技术、令人印象深刻的临床前数据以及对患者产生巨大影响的潜力。创始团队在公司组建、战略思考和成功执行方面表现出色。Vironexis在短时间内取得了显著成就，我们期待着它转型为一家临床阶段的公司。”

Future Ventures的联合创始人Steve Jurvetson补充道：“我们不仅对TransJoin技术的新颖性感到兴奋，还对其广泛的适用性印象深刻。它涵盖了血液癌症、实体瘤转移预防、癌症疫苗以及免疫疾病的治疗。Vironexis团队在快速建立管线以探索这些机会方面取得的进展也是非凡的。”

综上所述，AAV基因疗法已成为基因治疗领域的研究热点，吸引了众多药企的布局，包括Vironexis Biotherapeutics在内的新兴力量正在快速崛起。