辉大基因CRISPR-Cas12i DNA编辑技术获中国发明专利授权

2024年8月13日，齐鲁制药的抗肿瘤药物达沙替尼片正式获得国家药监局的批准上市。该药物主要用于治疗那些对甲磺酸伊马替尼耐药或不耐受的费城染色体阳性（Ph+）慢性髓细胞白血病（CML）患者，适用于慢性期、加速期和急变期的成年患者，商品名为佑达远。

慢性髓细胞白血病，也被称为慢性粒细胞白血病，是一种由骨髓造血干细胞异常增殖引起的恶性肿瘤，占所有白血病患者的15%。尽管第一代TKI药物甲磺酸伊马替尼显著提高了患者的10年生存率，约85%，但仍有近30%的患者由于耐药和基因突变而导致治疗效果下降。

达沙替尼是一种由百时美施贵宝原研的第二代TKI药物，早在2011年9月7日就已在中国获批。达沙替尼是一种双向激酶抑制剂，能够通过阻断异常酪氨酸激酶的活性，抑制白血病细胞的增长和繁殖。该药物已被多个国内外权威指南推荐作为慢性髓细胞白血病的首选和次选药物，适用于各期CML患者，包括老年患者以及有心脑血管病史、糖脂代谢或肝功能异常的患者。2013年9月，中国生物制药的首仿达沙替尼获批上市，2020年12月，石药集团的达沙替尼也获得批准。此次齐鲁制药的达沙替尼是第三家获批的仿制药。

此外，由第一三共和阿斯利康联合开发的HER2靶向抗体偶联药物优赫得（ENHERTU，通用名：注射用德曲妥珠单抗）近日获得中国国家药监局的附条件批准，用于治疗既往接受过两种或两种以上治疗方案的局部晚期或转移性HER2阳性成人胃或胃食管结合部腺癌患者。这是优赫得在中国批准的第三项适应证。

优赫得是由第一三共研发的针对HER2的抗体偶联药物，并且在全球范围内与阿斯利康联合开发和商业化。2023年2月21日，优赫得首次获得国家药监局的批准上市，先后被批准用于治疗既往接受过一种或多种抗HER2药物治疗的不可切除或转移性HER2阳性成人乳腺癌患者，以及在转移性疾病阶段接受过至少一种系统治疗的HER2低表达成人乳腺癌患者。

2024年8月14日，辉大基因宣布，其自主研发的CRISPR-Cas12i（Cas12Max系统）获得中国国家知识产权局的发明专利授权。这一系统包括具有高编辑活性的核酸酶hfCas12Max，并已应用于多种在体基因疗法的开发，覆盖肝脏、神经和肌肉等领域。

同日，葛兰素史克（GSK）在Clinicaltrials.gov网站上注册了其重组RSV疫苗在中国的III期桥接临床试验。该疫苗于2023年5月获得FDA批准上市，此次计划在中国进行的III期桥接临床试验预计将入组2600名60岁以上的健康人，研究的主要终点是免疫原性，包括RSV-A/B的中和抗体滴度和血清转化率。研究计划在2025年3月完成主要终点随访。

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